主营业务:
公司及其附属公司主要从事创新药物的发现、研发及商业化。
报告期业绩:
截至2024年6月30日，集团收入总额达约人民币786百万元，较2023年同期增加约17%，其中：(i)药品销售收入约人民币709百万元，较2023年同期增加约11%，该上涨主要是由于更多拓益适应症获批；(ii)技术服务收入约人民币52百万元；及(iii)许可转让收入约人民币24百万元。于报告期内，拓益国内销售收入约为人民币671百万元，较2023年同期增加约50%。
报告期业务回顾：
公司具备完整的从创新药物的发现和开发、在全球范围内的临床研究、大规模生产到商业化的全产业链能力，旨在成为立足中国、布局全球的创新医药公司。公司坚持质量为本、求真务实、诚信合规、追求卓越的企业价值观，致力于通过源头创新以及合作开发等形式来研发first-in-class（同类首创）或best-in-class（同类最优）的药物。通过卓越的创新药物发现能力、强大的生物技术研发能力和大规模生产能力，公司已成功开发出极具市场潜力的药品组合，多项产品具有里程碑意义：核心产品之一特瑞普利单抗（商品名：拓益╱LOQTORZI，代号：JS001）是国内首个获得NMPA批准上市的国产抗PD-1单克隆抗体，截至本报告日期已在中国内地获批10项适应症，另有两项sNDA已受理，其中多项为公司独家或领先适应症，特瑞普利单抗还是FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药，也是美国首款且唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物，除美国外，特瑞普利单抗在多个国家和地区的上市申请已受理；公司自主研发的tifcemalimab是全球首个进入临床开发阶段(first-in-human)的抗肿瘤抗BTLA单克隆抗体，已获得FDA和NMPA的IND申请批准，正在开展2项III期注册临床研究，另有多项联合特瑞普利单抗的Ib/II期临床研究正在开展，覆盖多个瘤种。报告期内，公司商业化效率持续提升，核心产品特瑞普利单抗销售收入快速增长，同时持续加强费用管控，优化资源配置，自身造血能力得到进一步加强。拓益实现国内市场销售收入人民币671百万元，同比增长约50%。截至报告期末，拓益已累计在全国超过五千家医疗机构及超过两千家专业药房及社会药房销售。
2024年起，拓益新增3项适应症纳入新版国家医保目录，目前共有6项适应症纳入国家医保目录，是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤的抗PD-1单抗药物。截至本报告日期，拓益已在中国内地获批10项适应症，其中多项为公司独家或领先适应症。
此外，公司持续对商业化团队进行组织架构和人员的管理优化，大幅提高了商业化团队的执行和销售效率，销售工作取得了积极的进展。随著特瑞普利单抗医保目录内适应症增加带来患者可负担性和可及性的提高，更多适应症的陆续数据读出和获批带来更广的目标人群，以及持续不断的全球市场商业化拓展，特瑞普利单抗的商业化能力将获得持续提升。报告期初至本报告日期，特瑞普利单抗的临床研究效率持续提升，注册进程不断加速，新适应症从数据读出到上市申请获得NMPA受理最快仅36天，国内市场及海外市场均取得多个里程碑事件，潜在患者人群不断扩大。－2024年4月，拓益联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌患者的一线治疗的新适应症上市申请获得NMPA批准，是我国首个获批的肾癌免疫疗法。
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－2024年4月，特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请获得DO受理。
－2024年6月，拓益联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌的多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究（HEPATORCH研究，NCT04723004）的主要研究终点PFS（基于独立影像评估）和OS均已达到方案预设的优效边界。2024年7月，拓益联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的sNDA获得NMPA受理，从数据读出到上市申请获得NMPA受理仅36天。
－2024年6月，拓益联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的一线治疗的sNDA获得NNPA批准。
－2024年6月，拓益联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)的一线治疗的sNDA获得NMPA批准，这是国内首个在三阴性乳腺癌领域获批的免疫疗法，也是特瑞普利单抗在中国内地获批的第十项适应症。
－2024年8月，拓益用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗的sNDA获得NMPA受理。－通过奥比斯项目(ProjectOrbis)，特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请已分别获得TGA、HSA的受理。此外，特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌还获得了TGA授予的孤儿药资格认定、HSA授予的优先审评认定。在奥比斯项目的工作框架下，国际监管机构间的合作有助于肿瘤患者更早地获得来自其他国家的新疗法。特瑞普利单抗是首个被纳入奥比斯项目的国产肿瘤药，公司将在多个适用该路径的国家和地区探索快速上市的可能。
－2024年7月，特瑞普利单抗的上市许可申请获得EMACHMP的积极意见，建议批准其用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期╱复发或转移性食管鳞癌成人患者的一线治疗。EC将把CHMP的积极意见纳入考虑，以便对特瑞普利单抗的上市许可申请做出最终审评决议。
－特瑞普利单抗一线治疗鼻咽癌和一线治疗食管鳞癌的上市许可申请已获得英国MHRA受理，正在审评过程中。
－公司已与Hikma、Dr.Reddy’s、康联达生技等合作伙伴在中东和北非、拉丁美洲、印度、南非、东南亚、澳大利亚、新西兰等超过50个国家达成商业化合作。公司及各合作伙伴正在积极推动特瑞普利单抗在合作区域的上市申报进程，并积极探索更多适应症在部分地区上市的可能性。为了提高研发效率，公司整合苏州吴江及上海张江各实验室成立创新研究院，集中资源、统一运营进行创新药物研发工作，加速推进多个后期阶段管线的研发工作，以拓宽商业化布局，增强长期造血能力。
2024年4月，日本PMDA同意公司开展tifcemalimab联合特瑞普利单抗作为局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)放化疗后未进展患者的巩固治疗的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期临床研究（JUSTAR-001研究，NCT06095583）。该研究为BTLA靶点药物全球首个确证性研究，由山东第一医科大学附属肿瘤医院于金明院士担任全球主要研究者，吉林省肿瘤医院程颖教授担任中国区主要研究者，计划在中国、美国、欧洲等全球17个国家和地区的超过190家研究中心开展，招募约756例受试者。截至本报告日期，中国大陆、中国台湾、美国、日本、格鲁吉亚、土耳其监管机构均已批准该研究的开展，研究已完成中国、美国、欧洲及日本四地的首例受试者入组(FPI)及首次给药，正在持续入组。
基于在cHL中优异的早期数据，公司已正式启动tifcemalimab联合特瑞普利单抗用于治疗cHL的随机、开放、阳性对照、多中心III期临床研究(NCT06170489)。该研究是tifcemalimab的又一项关键注册研究，也是BTLA靶点药物在血液肿瘤领域的首个III期临床研究，旨在评价tifcemalimab联合特瑞普利单抗对比研究者选择的化疗用于抗PD-(L)1单抗难治性cHL的疗效和安全性，由北京大学肿瘤医院宋玉琴教授担任主要研究者，计划在国内超过50个研究中心开展，招募约185例患者，目前正在入组中。
此外，多项tifcemalimab联合特瑞普利单抗的Ib/II期临床研究正在中国和美国同步开展中，覆盖多个瘤种。公司认为两者结合是一种极具前景的抗癌治疗策略，有望增加患者对免疫治疗的反应，扩大可能受益人群的范围。
2024年4月，昂戈瑞西单抗的两项sNDA获得NMPA受理，用于治疗：（一）杂合子型家族性高胆固醇血症。（二）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常（单药）。此前，NMPA已受理昂戈瑞西单抗的新药上市申请，用于治疗：（一）原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常（联合他汀）；（二）纯合子型家族性高胆固醇血症。
重组人源化抗IL-17A单克隆抗体（代号：JS005）针对中重度斑块状银屑病正在开展III期注册临床研究，截至本报告日期已完成所有受试者入组，正在随访中。人才发展与合规文化建设截至报告期末，集团拥有2,532名雇员，其中652名雇员负责药物研发。公司重视对各类优秀人才的吸引和发展。通过搭建职级体系，建立薪酬带宽，进一步完善薪酬体系，兼顾竞争性、激励性和公平性。公司还在集团内统一实行优化后的绩效管理体系，用科学管理的手段实现企业战略目标落地和员工能力持续增长，并在过程中区分高低绩效员工，奖优惩劣，为组织绩效的持续输出形成良性循环。不仅如此，公司还在企业内逐步完善晋升通道和政策，打通高绩效、高潜力员工的职业发展路径。同时，公司也关注员工的工作环境，持续为员工提供丰富的员工福利，包含伴随全年的节日关怀和多种类型的员工活动，丰富员工的工作体验。公司相信，全面且优秀的人才队伍是支持公司源源不断地将创新药物从研发推进到商业化的不竭动力。
诚信合规是公司经营的基本原则。公司始终坚持贯彻合规运营的企业文化，致力于建设高水平的合规体系，严格遵守国家相关的法律法规及医药行业的监管政策，以患者为中心，提供效果更好、花费更优的治疗选择。公司提倡员工遵守与公司产品或服务相关的法律法规以及最高标准的商业和个人道德规范。在医药行业强监管的大背景之下，公司将继续打造‘创新驱动、学术推广’的合规文化，优化‘全流程辅导和监督’的合规体制，推动运营管理提质增效，促进高质量可持续发展。
产品管线公司的产品以源头创新、自主研发类生物制品为主，同时通过合作开发、设立合资企业以及许可(license-in)等形式引进与自有源创产品线有协同作用的药物或平台技术，进一步壮大产品管线。经过长时期的药物开发技术积累、转化医学领域的深入探索以及新型药物类型平台的搭建，公司的创新研发领域也已经从单抗药物类型扩展至包括小分子药物、多肽类药物、抗体药物偶联物(ADCs)、双特异性或多特异性抗体药物、核酸类药物等更多类型的药物研发以及癌症、自身免疫性疾病的下一代创新疗法探索。公司在研产品管线覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染类疾病。截至本报告日期，公司正在销售的药物共3项（拓益、君迈康以及民得维），近30项在研产品处于临床试验阶段，超过20项在研产品处在临床前开发阶段。公司的核心产品拓益（特瑞普利单抗，代号：TAB001/JS001）•商业化发展里程碑及成就报告期内，拓益实现国内市场销售收入约671百万元，同比增长约50%。特瑞普利单抗是公司自主研发的中国首个成功上市的国产抗PD-1单抗，也是FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药，针对各种恶性肿瘤。曾荣膺国家专利领域最高奖项‘中国专利金奖’，并获得‘十二五’、‘十三五’2项‘重大新药创制’国家重大科技专项支持。随著特瑞普利单抗获批适应症及医保目录内适应症的增加、商业化团队执行力的提升及国际化拓展，公司销售工作持续取得积极的进展。•联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)的一线治疗（2024年6月）。
拓益另有两项适应症的sNDA已获得NMPA的受理。2024年4月，中国香港卫生署药物办公室(DO)受理了特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请。此外，拓益还获得了《CSCO鼻咽癌诊疗指南》、《CSCO头颈部肿瘤诊疗指南》、《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》、《CSCO小细胞肺癌诊疗指南》、《CSCO乳腺癌诊疗指南》、《CSCO食管癌诊疗指南》、《CSCO肾癌诊疗指南》和《CSCO免疫检查点抑制剂临床应用指南》等推荐。
2024年1月起，拓益新增3项适应症纳入新版国家医保目录，目前共有6项适应症纳入国家医保目录，是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤的抗PD-1单抗药物。本次国家医保目录内拓益适应症的增加将进一步拓展不同瘤种领域获益患者的范围，为患者及其家庭减轻就医负担，提高拓益在患者中的可负担性和可及性。
近年来，公司对商业化团队持续进行组织架构的管理优化，大幅提高了商业化团队的执行和销售效率，截至报告期末，拓益已累计在全国超过五千家医疗机构及超过两千家专业药房及社会药房销售。国际化布局方面，2023年10月，特瑞普利单抗已作为首款鼻咽癌药物在美国获批上市，并于2024年1月开始正式投入美国市场销售。2024年7月，特瑞普利单抗的上市许可申请获得欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见，建议批准其用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期╱复发或转移性食管鳞癌成人患者的一线治疗，欧盟委员会(EC)将把CHMP的积极意见纳入考虑，以便对特瑞普利单抗的上市许可申请做出最终审评决议。此外，英国药品和保健品管理局(MHRA)受理了特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗以及联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期╱复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗的上市许可申请，澳大利亚药品管理局(TGA)和新加坡卫生科学局(HSA)分别受理了特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请。
临床开发里程碑及成就特瑞普利单抗在中国、美国、东南亚和欧洲等地累计开展了覆盖超过15个适应症的40多项临床研究，涉及肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、肾癌及皮肤癌等适应症。特瑞普利单抗在关键注册临床研究中，除了广泛布局多瘤种的一线治疗外，也积极布局多个瘤种的围手术期治疗╱术后辅助治疗，推进肿瘤免疫治疗在肿瘤患者病程早期的应用。中国临床试验进展：
－2024年4月，拓益联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌患者的一线治疗的sNDA获得NMPA批准，是我国首个获批的肾癌免疫疗法。
－2024年4月，特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请获得DO受理。
－2024年6月，拓益联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌的多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究（HEPATORCH研究，NCT04723004）的主要研究终点PFS（基于独立影像评估）和OS均已达到方案预设的优效边界。2024年7月，拓益联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的sNDA获得NMPA受理。
－2024年6月，拓益联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的一线治疗的sNDA获得NMPA批准。
－2024年6月，拓益联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)的一线治疗的sNDA获得NMPA批准，这是特瑞普利单抗在中国内地获批的第十项适应症。
－2024年8月，拓益用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗的sNDA获得NMPA受理。特瑞普利单抗关键性注册临床试验布局术后辅助╱围手术期二线及以后国际化进展：
－2024年1月，特瑞普利单抗联合顺铂╱吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请获得HSA受理，并获HSA授予优先审评认定。
－2024年7月，特瑞普利单抗的上市许可申请获得CHMP的积极意见，建议批准其用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期╱复发或转移性食管鳞癌成人患者的一线治疗。EC将把CHMP的积极意见纳入考虑，以便对特瑞普利单抗的上市许可申请做出最终审评决议。学术成果发表－2024年1月，特瑞普利单抗联合白蛋白结合型紫杉醇(nab-P)治疗首诊IV期或复发转移性三阴性乳腺癌(TNBC)的III期临床研究（TORCHLIGHT研究）成果获国际顶尖医学期刊《自然－医学》(NatureMedicine,IF=58.7)发表。这是TORCHLIGHT研究荣登2023ASCO年会重磅研究摘要(LBA)快速摘要专场口头汇报后，再次获得国际学术的认可。研究认为，特瑞普利单抗联合nab-P可显著改善PFS，为PD-L1阳性首诊IV期或复发转移性TNBC患者提供了颇具前景的新治疗策略。
－2024年1月，一项针对局部进展期胃或食管胃结合部腺癌(GC/GEJC)的前瞻性、随机、开放标签的II期临床研究(NEOSUMMIT-01)最终结果于《自然－医学》(NatureMedicine，IF=58.7)线上发表。该研究是全球首个报导的局部进展期胃癌围术期免疫治疗联合化疗对比单纯化疗取得主要研究终点的随机对照临床研究，为局部进展期胃癌提供有效的治疗方案，曾成功入选2023年ASCO年会口头报告。
－2024年1月，特瑞普利单抗联合化疗用于可切除非小细胞肺癌(NSCLC)围手术期治疗的III期临床研究（NEOTORCH研究）获国际顶尖权威期刊《美国医学会杂志》(JournaloftheAmericanMedicalAssociation，JAMA，IF=63.1)发表，成为全球首个登顶JAMA主刊的肺癌围手术期（涵盖新辅助和辅助治疗）免疫治疗研究。此前，NEOTORCH研究曾在2023年ASCO全体大会系列会议(ASCOPlenarySeries)4月会议以及ASCO年会上公布EFS期中分析结果。
－2024年1月，一项短程放化疗联合特瑞普利单抗新辅助治疗局部晚期食管鳞癌的SCALE-1研究(ChiCTR2100045104)全文发表于肿瘤免疫治疗领域权威期刊《癌症免疫治疗杂志》(JournalforImmunoTherapyofCancer,JITC,IF=10.3)，是国内外首个食管癌相关短程新辅助放化疗联合免疫治疗的临床研究，为可切除局部晚期食管癌患者提供了一种获益显著且更为安全的新辅助治疗方案。
－2024年1月，一项特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的单臂、II期临床研究发表于国际著名权威期刊《自然》(Nature)子刊－《自然－通讯》(NatureCommunication,IF=14.7)。本研究作为首次针对残留鼻咽癌治疗、样本量最大的临床研究，证实对于根治性治疗后残留鼻咽癌患者，特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗具有良好且持久的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达95.7%，其中56.6%患者实现完全缓解(CR)，1年及2年PFS率分别为95.7%和82.4%；且该方案安全性良好，4-5级治疗相关不良事件(TRAE)发生率为0。2024年1月，首个在局部晚期喉癌和下咽癌患者中评估免疫联合诱导化疗用于保喉治疗的II期临床研究（INSIGHT研究）结果在国际著名肿瘤学期刊《临床肿瘤研究》（ClinicalCancerResearch，IF=10.0）上发表。针对局部晚期喉癌和下咽癌患者，特瑞普利单抗联合治疗展现了强大的保喉效果和长期生存获益，为患者提供了一种有效、安全可耐受的潜在保喉方案。
－2024年2月，一项特瑞普利单抗联合阿昔替尼用于可切除黏膜黑色素瘤患者新辅助治疗的II期临床研究结果发表于国际医学权威期刊－欧洲肿瘤内科学会(ESMO)官方期刊《肿瘤学年鉴》（AnnalsofOncology，IF=56.7），成为中国为全世界给出的首个黏膜黑色素瘤新辅助治疗的最新结果。研究结果显示，特瑞普利单抗联合阿昔替尼用于可切除黏膜黑色素瘤患者的新辅助治疗，病理缓解率高达33.3%；病理缓解患者的中位无复发生存期(RFS)达11.7个月。
－2024年3月，一项特瑞普利单抗联合根治性放化疗治疗局部晚期食管癌的前瞻性II期研究的探索性分析结果－回圈肿瘤DNA(ctDNA)和血液肿瘤突变负荷(bTMB)预测作用相关研究结果发表于《自然－通讯》（NatureCommunication，IF=14.7）。此前，本研究主要结果已发表于国际顶尖肿瘤学期刊《柳叶刀•肿瘤学》(TheLancetOncology,IF=41.6)，为免疫治疗在局部晚期食管癌的应用提供了有力证据，有望为该类患者提供治疗新选择。
－2024年3月，一项关于新辅助放化疗(nCRT)序贯特瑞普利单抗围手术期治疗局部晚期食管鳞状细胞癌(ESCC)的研究发表于《癌症免疫治疗》（JournalForImmunotherapyOfCancer，JITC，IF=10.3）。该研究是首个评估新辅助放化疗序贯抗PD-1单抗特瑞普利单抗在可切除ESCC中可行性的前瞻性临床研究。结果显示，nCRT序贯特瑞普利单抗围手术期治疗局部晚期ESCC，显示出令人鼓舞的疗效，主要病理缓解(MPR)率达78.9%，病理完全缓解(pCR)率为47.4%，且安全性良好，证实了nCRT序贯特瑞普利单抗治疗用于可切除ESCC治疗具有可行性，是一种极具潜力的治疗方案。－2024年4月，特瑞普利单抗治疗晚期黑色素瘤安全性和有效性的POLARIS-01研究5年长期随访结果发表于国际医学期刊《肿瘤学家》（TheOncologist，IF=4.8）。POLARIS-01研究是国内具有成熟数据的最大规模抗PD-1治疗晚期黑色素瘤的前瞻性研究，主要分析研究结果此前已获《临床癌症研究》（ClinicalCancerResearch，IF=10.0）杂志发表。此次更新了POLARIS-01五年随访的结果，在标准治疗失败的中国转移性黑色素瘤患者中，特瑞普利单抗显示出可控的安全性和持久的临床缓解，中位缓解持续时间(DOR)达15.6个月，中位总生存期(OS)为20个月，而60个月OS率高达28.5%，未发现新的安全性信号。
－2024年6月，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗用于晚期肝细胞癌(HCC)的II期临床研究结果在《临床肿瘤研究》(ClinicalCancerResearch,IF=10.0)上发表。研究结果显示，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期HCC，显示出令人鼓舞的疗效和生存获益，研究者根据RECISTv1.1标准评估的ORR为31.5%，中位PFS达8.5个月；IRC根据mRECIST标准评估的ORR达46.3%，中位PFS达9.8个月，且安全性良好，可作为晚期HCC患者一线治疗的潜在治疗新方案。此前，该研究初步结果荣登2022年ASCOGI大会。
－2024年6月，一项特瑞普利单抗联合阿昔替尼新辅助治疗局部晚期透明细胞肾细胞癌(RCC)的II期临床研究发表在《癌症免疫治疗》（JournalForImmunotherapyOfCancer，JITC，IF=10.3）。此前，该研究结果荣登2024年美国泌尿外科协会(AUA)年会（摘要编号：PD33-07）。该研究证明了特瑞普利单抗联合阿昔替尼新辅助治疗的有效性，尤其是对于静脉癌栓高负担的患者，表现出显著抗肿瘤活性和改善预后，为局部晚期肾细胞癌围手术期免疫联合靶向治疗再添新证据。
－2024年6月，特瑞普利单抗共计30余项研究入选2024年ASCO年会，涵盖头颈癌、肺癌、胃╱食管癌、肝癌、结直肠癌、膀胱癌、黑色素瘤等多个领域，涉及多种组合疗法，显示出特瑞普利单抗作为肿瘤免疫(I-O)基石药物在I-O领域的重要性和多元化产品组合潜力。Tifcemalimab（代号：TAB004/JS004）Tifcemalimab是公司自主研发的全球首个进入临床开发阶段(first-in-human)的特异性针对B和T淋巴细胞衰减因数(BTLA)的重组人源化抗肿瘤抗BTLA单克隆抗体。BTLA在T和B淋巴细胞以及树突状细胞亚群上表达。BTLA与其配体HVEM（Herpesvirusentrymediator，疱疹病毒侵入介质）的相互作用于2005年被发现，HVEM是在造血系统中广泛表达的TNF受体，被确定为BTLA的配体。Tifcemalimab通过结合BTLA，阻断HVEM-BTLA的相互作用，从而阻断BTLA介导的抑制性信号通路，最终达到启动肿瘤特异淋巴细胞的作用。
Tifcemalimab已进入III期临床研究阶段，另有多项联合特瑞普利单抗的Ib/II期临床研究正在中国和美国同步开展中，覆盖多个瘤种。公司认为两者结合是一种极具前景的抗癌治疗策略，有望增加患者对免疫治疗的反应，扩大可能受益人群的范围。
•临床开发里程碑及成就－JS004-009-III-cHL研究(NCT06170489)是一项随机、开放、阳性对照、多中心III期临床研究，旨在评估tifcemalimab联合特瑞普利单抗对比研究者选择的化疗用于抗PD-(L)1单抗难治性经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)的疗效和安全性。该研究是BTLA靶点药物在血液肿瘤领域的首个III期临床研究，由北京大学肿瘤医院宋玉琴教授担任主要研究者，计划在国内超过50个研究中心开展，招募约185例患者，目前正在入组中。
此外，多项tifcemalimab联合特瑞普利单抗的Ib/II期临床研究正在中国和美国同步开展中，覆盖多个瘤种。公司将在获得更多数据积累后，根据临床数据及与监管机构的沟通来进行后续注册临床研究的布局，以推动tifcemalimab联合特瑞普利单抗在更多瘤种中的应用和商业化。学术成果发表Tifcemalimab单药或联合特瑞普利单抗的初步临床研究结果已多次在国际医学大会上亮相，该组合在小细胞肺癌，复发╱难治性(R/R)淋巴瘤，以及多线治疗失败的免疫难治性晚期实体瘤患者中均显示出良好的安全性和令人鼓舞的疗效。
－2024年ASCO年会上，tifcemalimab以壁报形式首次公布了联合特瑞普利单抗和化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的I/II期临床研究初步结果（摘要编号：#8089）。该研究是一项多队列开放标签、多中心的Ib/II期临床研究(NCT05664971)，由上海市胸科医院的陆舜教授牵头开展，旨在晚期肺癌患者中评估tifcemalimab联合特瑞普利单抗和化疗一线治疗的安全性和疗效。初步数据显示，对于既往未接受过系统抗肿瘤治疗的ES-SCLC患者，接受tifcemalimab(200mg，Q3W)联合特瑞普利单抗(240mg,Q3W)和标准化疗（依托泊苷+卡铂╱顺铂）治疗4周期，之后继续接受tifcemalimab联合特瑞普利单抗维持治疗，可实现良好的抗肿瘤效果：1）43例可评估患者中，tifcemalimab联合特瑞普利单抗和化疗一线治疗的ORR达86.0%，DCR为100%，中位缓解持续时间(DoR)为4.3个月。
PFS为5.4个月，中位总生存期(OS)尚未达到；2）安全性可控：97.7%的患者发生治疗期间不良事件(TEAE)，≥3级TEAE发生率为88.6%。免疫相关不良事件(irAE)发生率为29.5%。tifcemalimab联合特瑞普利单抗和化疗一线治疗ES-SCLC显示出令人鼓舞的临床缓解率，且安全性可管理。研究将进一步评估患者生存获益和长期安全性。
－2024年ASCO年会上，公司公布了tifcemalimab联合特瑞普利单抗用于美国晚期恶性肿瘤患者的I期研究剂量递增及队列扩展阶段结果（摘要编号：#2596）。剂量递增阶段共入组16例既往标准治疗失败的晚期恶性肿瘤患者，接受tifcemalimab(20mg、70mg、200mg和500mg，Q3W)联合特瑞普利单抗(240mg，Q3W)治疗；队列扩展阶段共入组75例患者，分别选定淋巴瘤、黑色素瘤、肾细胞癌(RCC)、非小细胞肺癌(NSCLC)和尿路上皮癌(UC)5个队列，接受tifcemalimab(200mg，Q3W)联合特瑞普利单抗(240mg，Q3W)治疗。所有患者的中位治疗线数为4，其中75.8%既往接受过抗PD-(L)1单抗治疗，结果显示：黑色素瘤队列（18例疗效可评估）：ORR为17%，DCR为39%；RCC队列（11例疗效可评估）：ORR为18%,DCR为73%；NSCLC队列（17例疗效可评估）：ORR为6%,DCR为42%；UC队列（9例疗效可评估）：ORR为11%，DCR为22%。结果显示，tifcemalimab联合特瑞普利单抗在经多线治疗失败的免疫治疗(IO)后复发╱难治性肿瘤患者中显示出初步疗效，且安全性可管理。此前，该研究的tifcemalimab单药治疗晚期实体瘤的初步结果荣登2022年ASCO大会，显示了tifcemalimab良好的抗肿瘤活性和安全性。民得维上市后，公司积极组建商业化团队，不断探索销售模式，在原有拓益自营医院销售队伍覆盖的基础上新增招商模式和民得维自营团队，新增销售团队均在呼吸感染领域具有丰富的推广经验，公司将继续拓宽民得维的医院覆盖面，推动民得维的可及性进一步提升。截至报告期末，民得维已进入超过2,300家医院，包含小区卫生服务中心、二级医院和三级医院，覆盖境内所有省份。
君迈康（阿达木单抗，代号：UBP1211）君迈康为公司与迈威（上海）生物科技股份有限公司及其子公司合作的阿达木单抗。君迈康作为公司第三个实现商业化的产品，曾获得‘十二五’国家‘重大新药创制’科技重大专项支持，上市后将为中国广大自身免疫疾病患者带来新的治疗选择。2022年3月，君迈康用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎及银屑病的上市申请获得NMPA批准，并于2022年5月开出首张处方。2022年11月，君迈康用于治疗克罗恩病、葡萄膜炎、多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病共五项适应症补充申请获得NMPA批准上市。在商业化合作伙伴的持续推动下，报告期内，君迈康新增准入医院55家。截至报告期末，君迈康已累计完成26省招标挂网，各省均已完成医保对接，准入医院243家，覆盖药店1,303家。昂戈瑞西单抗（代号：JS002）昂戈瑞西单抗是公司自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体。公司已完成2项在原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者人群中的III期临床研究，1项在纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的II期临床研究、1项在杂合子型高胆固醇血症患者中的III期临床研究。另外，还有一项在原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症（他汀不耐受和心血管风险中低危）患者中单药治疗的III期临床研究已完成主要分析。
2024年4月，昂戈瑞西单抗的两项sNDA获得NMPA受理，用于治疗：（一）杂合子型家族性高胆固醇血症（单药）。（二）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。此前，NMPA已受理昂戈瑞西单抗的新药上市申请，用于治疗：（一）原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常（联合他汀）；（二）纯合子型家族性高胆固醇血症。
2024年5月，昂戈瑞西单抗治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症的III期临床研究成果（研究编号：
JS002-006）获内分泌学与代谢领域国际学术期刊《营养代谢与心血管疾病杂志》(NutritionMetabolismAndCardiovascularDiseases)发表。2024年6月，昂戈瑞西单抗治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的III期临床研究结果（研究编号：JS002-003）获《美国心脏协会杂志》(JournaloftheAmericanHeartAssociation)发表。JS107是公司自主研发的注射用重组人源化抗Claudin18.2单克隆抗体-MMAE(MonomethylauristatinE)偶联剂，是靶向肿瘤相关蛋白Claudin18.2的抗体偶联药物(ADCs)，拟用于治疗胃癌和胰腺癌等晚期恶性肿瘤。JS107可以与肿瘤细胞表面的Claudin18.2结合，通过内吞作用进入肿瘤细胞内，释放小分子毒素MMAE，对肿瘤细胞产生强大的杀伤力。JS107还保留了抗体依赖性细胞毒性(ADCC)及补体依赖性细胞毒性(CDC)效应，进一步杀伤肿瘤细胞。并且由于MMAE的细胞通透性，JS107能够通过旁观者效应介导对其它肿瘤细胞的无差别杀伤，从而提高疗效并抑制肿瘤复发。临床前体内药效试验显示，JS107具有显著的抑瘤效果。截至本报告日期，JS107单药以及联合治疗的I/II期临床正在进行中。
业务展望：
凭借强大的研发能力，公司立足于医疗创新的前沿。在药品研发方面，公司将加快推进后期阶段管线的研发和上市申请等工作，并持续探索早期阶段管线，密切跟踪相关临床数据，争取尽快推动更多优势产品和适应症进入注册临床试验阶段，为公司未来营业收入提供持续增长动力，同时公司也将投入适当资源进行全新药物靶点和药物类型的探索和研发；在自主研发的基础上，公司将继续通过许可引进、设立合资公司等模式进一步加强合作、扩充产品管线，以始终处于研发创新药物的第一线。在生产方面，公司计划进一步提升大分子药物发酵产能、探索新型生产工艺以进一步提升生产成本竞争力。在商业化方面，公司将持续完善营销与商业化团队的建设，同时与全球优秀医药企业开展商业化合作，不断拓展全球化商业版图。公司计划成为一家集研发、生产和商业化于一体的立足中国、布局全球的创新医药公司，用世界一流、值得信赖的创新药普惠患者。
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