主营业务:
公司是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物制药公司，专注于在中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）提供特定内分泌疾病的治疗方案。
报告期业绩:
公司的其他收入由截至2024年6月30日止六个月的人民币7.2百万元减少26.9%至截至2025年6月30日止六个月的人民币5.3百万元，主要是由于于截至2024年6月30日止六个月确认的非经常性政府补贴人民币2.9百万元，部分被上市后平均存款结余增加导致银行利息收入增加人民币1.0百万元所抵销。
报告期业务回顾：
截至本报告日期，公司的管线产品及业务经营已取得重大进展。公司于报告期间取得的进展载列如下。
公司的核心产品隆培生长激素(lonapegsomatropin)产品概览隆培生长激素(lonapegsomatropin)是公司研究的一款候选药物，该药物已在中国完成3期关键性试验，用于治疗3至17岁儿童生长激素缺乏症患者，其中每位受试者均接受了52周的治疗。隆培生长激素(lonapegsomatropin)已证实其52周AHV高于短效（每日注射）人生长激素，具有统计学显著差异。经已完成的中国3期关键性试验所验证，隆培生长激素(lonapegsomatropin)为唯一一款在与短效（每日注射）人生长激素的阳性药物对照及平行组试验比较中显示出优效性及同等安全性的长效生长激素。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入隆培生长激素(lonapegsomatropin)。凭藉其新颖的分子设计，隆培生长激素(lonapegsomatropin)是唯一一款于每周给药之间在体内持续释放未经修饰的人生长激素的长效生长激素。该未经修饰的人生长激素的分子构成与脑垂体分泌的内源性生长激素相同，并保留了其原始的作用机制，通过将生长激素输送至靶组织直接作用，及通过在肝脏促进胰岛素样生长因子-1的产生间接作用（通过生长激素受体）。相较之下，经修饰的人生长激素通常会大幅改变其分子大小，从而改变了其与受体结合的亲和力以及到达靶组织的能力。与每日一次人生长激素相比，隆培生长激素(lonapegsomatropin)提供了方便的给药方案，注射频率为每周一次，这可能会提高儿童患者在日常生活中给药的依从性。
产品注册的进展用于治疗PGHD的隆培生长激素(lonapegsomatropin)的BLA申报于2024年3月7日获国家药监局受理。
公司于2025年1月完成补充资料通知的回复并向国家药监局提交。中国食品药品检定研究院（‘中检院’）已完成补充检验，并将检验报告提交至国家药监局，此后，国家药品监督管理局药品审评中心自2025年5月21日起已启动第二轮技术审评。
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基于上述进展，公司预期于2025年第四季度收到用于治疗PGHD的核心产品的BLA批准。
自动注射器及针头的进口医疗器械注册申请已分别于2024年4月及2025年4月获批准。
商业化供应及本地生产公司计划实施一项分三步走的计划，以尽早获得商业化隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化供应来源，有效地应对中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）巨大的境内市场潜力，并确保为本地患者持续供应药物。于短期内，公司计划从公司的合作伙伴Ascendis Pharma处获得核心产品的商业药物供应。
于2023年10月，与Ascendis Pharma就核心产品的商业化供应订立商业化供应协议，于2025年6月12日，公司与Ascendis Pharma订立商业化供应框架协议。该等协议共同确保公司在商业化上市后核心产品的供应。
于中期内，公司正在就隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化生产，与药明生物（即公司于中国指定的本地CDMO）展开合作。于2023年7月，公司与Ascendis Pharma订立了核心产品的技术转移总计划，标志著Ascendis Pharma开始向公司进行有关核心产品生产的技术转移。于2023年12月，公司与药明生物订立了合作协议，据此，药明生物将作为技术转移的本地CDMO进行工艺开发和验证，实现生产技术的本地化。截至2025年6月，已完成关键试剂及中间体的技术转移小试研发，公司的目标是在2025年年末或之前完成核心产品原液的技术转移小试研发，全部技术转移及本地化预计将于2027年完成，届时将赋予公司与药明生物合作生产核心产品药物原液的技术能力。
此外，公司成功开发了双腔装置（‘DCD’）技术，作为公司自研制剂的给药平台，并已将该技术以双腔预充注射笔的形式作为核心产品制剂的给药系统。公司已获得涵盖DCD多个技术方面的专利，强化其专有性质。公司正在进行将自有的DCD技术往药明工厂的转移，以使药明生物具备生产核心产品的DCD药物产品的能力。一旦公司获得地产化产品BLA批准，由药明生物生产的核心产品将开始商业化，预计将于2028年实现。
从长远来看，公司计划建立内部生产能力。
全球产品开发于2025年3月6日，enliGHten试验的最终结果发表于《Hormone Research in Paediatrics》期刊（DOI:10.1159/000545064），该结果表明，在接受隆培生长激素(lonapegsomatropin)治疗的儿童生长激素缺乏症患者中，身高持续改善长达6年，并提供了强劲的生长结果，并在具有广泛的青春期状态的群体中保持了与每日注射生长激素相似的安全性。
于2025年7月28日，公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd；开发为Trans Conh GH）用于替代内源性生长激素治疗成人生长激素缺乏症(GHD)，这是一种由于生长激素分泌减少或完全丧失而导致的罕见疾病。
商业化计划、患者支持及市场准入鉴于预期公司的核心产品隆培生长激素(lonapegsomatropin)可能于2025年第四季度获得BLA批准及随后在今年晚些时候进行商业化活动，公司正在增加现场医疗代表、医疗培训、渠道管理、医学事务及客户服务的人员数目，以强化公司的商业团队。公司认为，内部商业化团队加上扩充的人才库将足以执行公司的商业化计划。
此外，公司已与上药控股有限公司订立战略合作协议，旨在建立符合GSP的必要管理框架，并于2024年8月，公司亦与和睦家医疗达成战略合作，共同发展针对有生长发育医疗需求的儿童的诊疗及服务能力。
2025年6月19日，公司与和睦家医疗在上海成功举办‘儿童内分泌学术研讨会’。
公司亦已与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（‘安科生物’）就在中国若干地理区域联合推广隆培生长激素(lonapegsomatropin)进行合作讨论，以拓宽有效商业覆盖范围并加速产品渗透。战略合作框架协议已于2025年7月14日签署。于2025年8月14日至8月16日期间，公司与安科生物共同参加第24届全国儿科内分泌遗传代谢病会议，并开设展台和学术活动。
公司的关键产品帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)产品概览帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)是公司研究的一款用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的治疗解决方案。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)。甲状旁腺功能减退症目前的疗法因治疗效果有限、需高剂量慢性给药补钙以及相关并发症风险增加而并不充足。帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)旨在每天24小时恢复甲状旁腺激素的生理水平和活性，从而应对疾病各个方面的问题，包括使血钙、尿钙以及血磷恢复正常水平。公司正在中国进行一项帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)3期关键性试验，并已于2023年1月完成该试验的双盲期试验，关键数据显示该试验已达到主要疗效终点及关键次要终点。
产品开发的进展中国3期关键性试验的开放标签阶段进行中。公司预期于2025年末完成3年的开放标签阶段。
公司预计于年底前与国家药品监督管理局药品审评中心就优先审评资格举行咨询会议。
公司计划在乐城先行区通过临床急用渠道引入帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)，为中国甲状旁腺功能减退症患者提供早期获得该创新及同类首创的治疗的机会。2025年7月，瑞金医院伦理委员会通过并向海南省卫生行政部门提交进一步审查和批准帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)的治疗。首名患者预计将于2025年年底前接受处方及治疗。
全球产品开发2025年5月12日，公司的合作伙伴Ascendis Pharma公布了其2期试验第214周的4年数据，显示长期使用帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)治疗的成人甲状旁腺功能减退症继续保持持久疗效。
2025年7月14日，公司的合作伙伴Ascendis Pharma公布了其PaTHway3期试验第156周的3年数据，确认无论其原因如何（手术后、自身免疫性、遗传或特发性），长期使用帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)治疗均可继续为成人甲状旁腺功能减退症提供持久的疗效，包括生物化学、肾功能和生活质量的改善。
那韦培肽(navepegritide)产品概览那韦培肽(navepegritide)是公司研究的一款用于治疗中国2至10岁软骨发育不全儿童患者的疾病修复疗法，而中国目前尚无有效的疾病修复疗法获批。疾病修复疗法是一种通过针对疾病的根本原因来延缓、减缓或逆转疾病进展的治疗方法。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入那韦培肽(navepegritide)。那韦培肽(navepegritide)旨在以安全和方便的每周一次给药来优化疗效，根据弗若斯特沙利文的资料，是中国第一款正在进行临床开发的软骨发育不全疗法。那韦培肽(navepegritide)在中国已经完成用于治疗软骨发育不全的2期临床试验的双盲期及开放标签试验，关键数据结果显示该试验已达到主要终点。
产品开发的进展于2025年5月12日，那韦培肽(navepegritide)用于治疗软骨发育不全的中国2期试验已完成（包括52周双盲期及52周开放标签阶段）。其结果已提交国家药监局药品注册平台。
于2025年8月举行的第24届全国儿科内分泌遗传代谢病会议期间，公司以壁报形式展示了在中国进行长达104周的2期试验的最终结果，达到了主要疗效目标，那韦培肽(navepegritide)用于治疗中国软骨发育不全儿童患者中保持了临床疗效和良好的安全性。主要疗效终点（52周AGV）的关键数据结果显示，剂量为100μgCNP/kg/周的那韦培肽(navepegritide)组的AGV（5.939厘米/年）较安慰剂(P=0.018)（4.760厘米/年）更高。在开放标签阶段，所有参与者均接受100μg/kg/周的那韦培肽(navepegritide)治疗，直至第104周，ACH特异性身高Z评分从开放标签基线时的0.05持续改善至第104周时的0.199，同时上身与下身节段的比例较开放标签基线持续降低。那韦培肽(navepegritide)显示出良好的安全性和耐受性。预设分析结果与Ascendis Pharma的全球2期研究一致。
公司预计于年底前与国家药品监督管理局药品审评中心就优先审评资格及罕见病评审程序举行咨询会议。
全球产品开发于2025年6月2日，公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布，美国FDA已接受其用于治疗儿童软骨发育不全的那韦培肽(navepegritide)的NDA进行优先审评，并已设定处方药使用者付费法案（‘PDUFA’）的目标日期为2025年11月30日，以完成其审评。
于2025年6月9日，公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布其正在进行的COACH试验的第26周中期分析结果，该试验是首个评估每周一次在研那韦培肽(navepegritide)和每周一次隆培生长激素(lonapegsomatropin)联合治疗软骨发育不全儿童患者的临床试验。
业务展望：
为完成公司成为在中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）开发和商业化内分泌疗法的领先生物制药公司的使命，公司计划采取以下战略。
迅速推进公司核心产品监管审批及其他管线候选药物的临床开发和监管审批；
鉴于预期的核心产品商业化上市，公司将建立以患者支持和市场准入为支撑的商业化能力，并为未来候选药物的商业化奠定基础；
建立本地化的生产能力，确保公司的核心产品及未来潜在候选药物在中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）的供应；
扩大公司核心产品、两款关键候选药物及基于暂时连接技术(TransCon)的潜在新药所涵盖的内分泌疾病适应症；
通过战略性授权引入、合作及伙伴关系，进一步扩展公司的产品管线组合，引进寻求进入中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）的内分泌疗法；及打造中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）内分泌学领域内公认和领先的企业。
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