主营业务:
公司及其附属公司主要从事医药产品研发。
报告期业绩:
公司的其他收入及收益由截至2024年6月30日止六个月的人民币10.4百万元下降65.1%至截至2025年6月30日止六个月的人民币3.6百万元，该等减少主要是由于银行存款利息及理财收入减少人民币4.1百万元，政府补助较去年同期减少人民币2.7百万元。
报告期业务回顾：
药捷安康（南京）科技股份有限公司是一家以临床需求为导向、处于注册临床阶段的创新药公司，专注于发现及开发肿瘤、炎症及心脏代谢疾病小分子创新疗法。公司的使命是以原创技术为发展驱动力，为全球患者提供创新及差异化的治疗解决方案。在全面集成的内部研发系统基础上，截至2025年6月30日，公司主要管线包括六款临床阶段候选产品及多款临床前阶段候选产品。公司将持续研发具有临床价值和战略意义的全球首创小分子药物，以满足患者迫切的临床需求，给更多的患者带来新的希望！公司的管线：
肿瘤管线：
替恩戈替尼：公司核心产品替恩戈替尼（英文名：Tinengotinib，研发代码：TT-00420)为公司自主研发、拥有全球知识产权的管线品种。通过对生物学与目标疾病之间相关性基础机制的深入探索与研究，公司科学团队发现了该分子，并不断探索及拓展开发适应症。根据目前数据，该管线品种有潜力治疗多个耐药、复发或难治实体瘤（包括胆管癌、前列腺癌、肝癌、乳腺癌、胆道癌和泛FGFR实体瘤）。该产品于中国获得有关CCA适应症的突破性治疗品种认定，在美国分别获得有关CCA及mCRPC两个适应症的快速通道认定(Fast-TrackDesignations)、有关CCA适应症的孤儿药认证，在欧盟获得有关BTC适应症的孤儿药认证。目前该产品进度最快的适应症为胆管癌，在中国的注册性II期临床预计于2025年下半年完成。
TT-01488是潜在的同类最佳、非共价、可逆性BTK抑制剂，可以克服对多种复发或难治血液系统恶性肿瘤中经前线共价BTK抑制剂治疗的获得性耐药。产品目前处于临床I期阶段，预计于2025年下半年获得主要终点结果。
TT-00973是潜在同类最佳的新型AXL/FLT3抑制剂，在抑制肿瘤细胞中AXL的磷酸化和激活方面具有高活性，使其有效治疗AXL的过度表达实体瘤。产品目前处于临床I期阶段，该临床试验预计于2026年上半年完成。
非肿瘤管线：
TT-01688为公司从LGChem引进，在中国区域研发的高选择性口服S1P1调节剂，主要用于治疗溃疡性肠炎(UC)及特异性皮炎(AD)。
TT-00920，一款高选择性的口服PDE9抑制剂，具有新型的生物机制以及与心衰疾病密切相关性。
TT-01025，一款用于治疗NASH的潜在同类最佳不可逆VAP-1抑制剂。
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TT-02332，是一款处于临床前阶段、自主发现及开发的用于治疗代谢及炎症性疾病的NLRP3抑制剂。
公司的核心产品替恩戈替尼替恩戈替尼为一款处于全球注册性临床阶段的选择性聚焦多激酶抑制剂，主要靶向三个关键通路（即FGFR/VEGFR、JAK和Aurora激酶），有潜力解决多个耐药、复发或难治实体瘤（包括胆管癌、前列腺癌、肝癌、乳腺癌、胆道癌和泛FGFR实体瘤）。替恩戈替尼已获国家药品监督管理局授予治疗胆管癌的突破性治疗品种认定及FDA授予治疗胆管癌(CCA)及转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的快速通道认定(Fast-TrackDesignations,FTD)，亦获FDA授予用于治疗胆管癌的孤儿药认定(OrphanDrugDesigenation,ODD)，以及EMA授予用于治疗胆道癌(BTC)的孤儿药认定。替恩戈替尼已发表的临床数据令人鼓舞，曾在美国临床肿瘤学会(AmericanSocietyofClinicalOncology)、欧洲肿瘤学会(EuropeanSocietyofMedicalOncology)、圣安东尼奥乳腺癌专题讨论会(SanAntonioBreastCancerSymposium)和美国癌症研究协会(AmericanAssociationforCancerResearch)等主要国际医学会议上发表报告，并多次入选口头报告环节。
胆管癌。替恩戈替尼为世界首个且唯一已进入注册临床阶段治疗FGFR抑制剂治疗后复发或耐药胆管癌患者的研究药物。该产品正在中国进行注册性临床试验，在美国、韩国、英国、欧盟八国及中国台湾进行国际多中心III期临床试验。公司预期在获得中国附条件上市批准后，替恩戈替尼将在中国首先实现商业化，其后在全球其他地区陆续实现商业化。
转移性去势抵抗性前列腺癌。截至目前，替恩戈替尼是全球首个和唯一一个可能同时抑制FGFR/JAK通路，且针对mCRPC有临床疗效证据的在研产品。探索替恩戈替尼与新型激素疗法的进一步联合用药临床试验已于美国启动，目标患者人群为对先前激素治疗已耐药的mCRPC患者。
肝细胞癌。公司与康方生物科技（开曼）有限公司达成合作，在肝癌领域探索双方产品的联合用药。目前II期临床试验已获得NMPA批准，预计于2025年下半年启动。公司期待新型的靶免联合能够为肝癌患者带来更好的治疗方案。
截至2025年6月30日，替恩戈替尼在全球已进行或正在进行共九项公司发起的临床试验，其中两项临床试验于健康受试者进行及七项临床试验于实体瘤患者进行，包括但不限于胆管癌、前列腺癌、肝细胞癌、乳腺癌及胆道癌。汇总安全性及耐受性数据显示，实体瘤患者对替恩戈替尼耐受良好。
以下将详述该产品在各适应症的已有数据和信息：
胆管癌(CCA)替恩戈替尼为世界首个且唯一已进入注册临床阶段治疗FGFR抑制剂治疗后复发或难治性CCA患者的研究药物。研究显示，FGFR2激酶结构域的继发性多克隆突变为主要获得性耐药机制。于临床前研究，替恩戈替尼体内及体外均对多种FGFR2激酶结构域突变展示高度疗效。于美国的一项临床研究汇总分析，截至2024年3月28日，其中43名先前已使用FGFR抑制剂治疗但发生疾病进展的CCA患者以替恩戈替尼单药进行了治疗，并进行了至少一次肿瘤扫描，ORR为30%(13/43)，DCR为93%(40/43)，中位PFS为6.0个月。在中国进行的临床试验中亦观察到令人鼓舞的临床数据。在中国，三名先前已使用FGFR抑制剂治疗但发生疾病进展的CCA患者以替恩戈替尼单药进行了治疗，其中两名患者(66.7%)达致部分缓解。截至2024年3月28日，一名患者持续治疗超过8个月，另一名患者已持续治疗14个月且仍在接受治疗。
2025年1月，公司于ASCOGI会议(Abstract608)以壁报形式发布了替恩戈替尼在晚期╱转移性胆管癌(CCA)患者中的II期研究总生存及生物标志物相关性分析数据。数据显示，在既往接受化疗及FGFR抑制剂治疗失败的FGFR2融合阳性CCA患者中，替恩戈替尼治疗的中位总生存期达18个月。该临床结果与前期试验一致，支持替恩戈替尼在FGFR抑制剂耐药人群中的应用潜力，并对可能影响无进展生存期的基因突变进行了分析。
2025年4月，公司于AACR会议(Abstract825)以壁报形式发布了替恩戈替尼在FGFR抑制剂治疗失败的转移性胆管癌(CCA)患者中的临床与生物标志物相关性分析数据。该数据显示，两例既往经化疗及FGFR抑制剂治疗后进展的FGFR融合阳性CCA患者，在接受替恩戈替尼12mgQD治疗后均获得部分缓解（最大肿瘤缩小幅度分别达41.6%与48.6%），并伴随耐药相关FGFR2激酶结构域突变频率显著下降或消失。该临床结果提示替恩戈替尼有潜力克服FGFR抑制剂获得性耐药，为后续III期随机对照研究提供了支持。
2025年4月，公司于《肿瘤学年鉴》(AnnalsofOncology)发布了替恩戈替尼关于FGFRi耐药胆管癌的临床前数据。在文章中，通过多模式分析构建了一个表征获得性耐药生物学机制的模型，为下一代FGFR抑制剂的合理设计提供了依据。新型FGFR抑制剂应具备分子小、亲和力高的特点，并能够与FGFR的活性形式结合。文章首次披露了替恩戈替尼与FGFR2激酶结构域的共晶结构，展现了其独特的结合模式；同时通过动力学研究表明，与第一代FGFR抑制剂相比，替恩戈替尼具有更高的亲和力。此外，研究还验证了其在体外和体内针对临床获得性FGFR2耐药突变的活性，并通过病例报告证明了其临床疗效。这些数据表明，替恩戈替尼是符合上述所有标准的第二代FGFR抑制剂。
截至2025年6月30日，该产品正在中国进行CCA适应症的注册性II期临床试验，预计于2025年下半年完成该实验；在全球其他区域进行国际多中心III期临床试验，预计于2026年下半年完成患者招募。
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)替恩戈替尼亦是全球首个和唯一一个可能同时抑制FGFR/JAK通路，且针对mCRPC有临床疗效证据的研究药物。目前，NHT（包括enzalutamide、apalutamide及abiraterone）已成为mCRPC患者的标准治疗。然而，激素治疗一段时间后无可避免出现耐药性。近期学术发现，FGFR和JAK通路的启动会促使细胞状态从雄激素敏感的癌细胞向神经内分泌癌细胞转变，并引起耐药性。同时抑制FGFR和JAK通路将能够逆转细胞状态转变或谱系重塑，恢复为雄激素敏感的癌细胞，并对激素治疗重新敏感。在美国及中国患者的汇总分析中，替恩戈替尼单一疗法于既往接受过多线治疗的mCRPC患者显出令人鼓舞的抗肿瘤疗效。根据公司的替恩戈替尼I期╱II期临床试验对有可评价疗效的22名激素治疗耐药既往接受过多线治疗的mCRPC患者进行单药治疗的结果，在13名可评估病灶患者中观察到的初步疗效前景良好，ORR为46%(6/13)及DCR为85%(11/13)。43%的患者前列腺特异性抗原减少超过50%。影像学评估中位PFS为5.6个月(N=22)。结果于2024年ASCOGU年度大会公布。
2025年2月，公司于ASCOGU会议(AbstractTPS290)以壁报形式发布了替恩戈替尼联合雄激素受体通路抑制剂(ARPI)用于转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的Ib/II期研究方案。该试验为两阶段设计。第一阶段考察替恩戈替尼联用恩杂鲁胺或阿比特龙的安全性与耐受性以确定II期推荐剂量(RP2D)。在第一阶段的基础上，第二阶段会进一步考察联用的安全性以及疗效。
2025年4月，公司于AACR会议(Abstract5593)以壁报形式发布了替恩戈替尼关于mCRPC的临床前数据。在体外实验中，替恩戈替尼对多种前列腺癌细胞系均有疗效，包括对恩杂鲁胺敏感型、恩杂鲁胺耐药型、雄激素受体阳性╱阴性(AR+╱-)以及类神经内分泌前列腺癌(NEPClike)细胞系。作为一种多靶点激酶抑制剂，替恩戈替尼有潜力解决临床中的耐药问题。同时，该研究提示未来可探索替恩戈替尼与ARPIs联合使用的治疗策略。
2025年6月，公司的核心产品替恩戈替尼针对治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)，获得FDA的快速通道认证(FTD)。截至2025年6月30日，mCRPC适应症单药已完成II期临床试验。根据耐药机制的最新发现，进一步替恩戈替尼与新型激素疗法的联用II期临床试验已于美国和中国获批。美国II期联用试验已启动，用于针对对先前激素治疗已耐药的mCRPC患者。
肝细胞癌(HCC)临床前数据显示替恩戈替尼对肝细胞癌(HCC)显示令人鼓舞的抗肿瘤活性。卡度尼利单抗或依沃西单抗联合替恩戈替尼有望通过对肿瘤微环境的双重免疫重塑和针对HCC的创新机制实现多层面肿瘤根除，克服现有靶向治疗和免疫治疗组合的耐药性。对于不适合进行根治性手术切除或局部治疗，或手术切除或局部治疗后疾病进展的晚期HCC患者，该联用方法具有一线治疗潜力。
2025年3月，公司宣布与康方生物(9926.HK)达成战略合作，双方共同推进替恩戈替尼联合卡度尼利单抗注射液或依沃西单抗注射液治疗晚期肝细胞癌(HCC)的开放性、多中心II期临床研究。此次合作的临床方案已获得了中国国家药品监督管理局的临床默示许可。
乳腺癌(BC)替恩戈替尼的疗效亦见于既往接受过多线治疗的激素受体阳性(HR+)╱人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者及三阴乳腺癌(TNBC)患者。于美国及中国的乳腺癌患者的汇总分析，替恩戈替尼单一疗法对原先获诊断为HR+╱HER2－的患者，展示的ORR为50%(8/16)及DCR为88%(14/16)。值得注意的是，在16名患者中，5名转化为TNBC患者，在这5名患者中，ORR达到了60%(3/5)，DCR达到了100%(5/5)。一名HR+╱HER2－乳腺癌患者已接受治疗超过20个月并已达到确认的完全缓解。
胆道癌(BTC)临床前数据表明，替恩戈替尼能够调节肿瘤微环境，表明其具有增强免疫疗法疗效的潜力。在公司的Ib/II期临床试验中，在28名使用替恩戈替尼联合阿替利珠单抗治疗的可评估疗效CCA患者中，ORR及DCR分别为25.0%(7/28)及75.0%(21/28)。联合疗法耐受性良好。该等令人鼓舞的数据显示替恩戈替尼在与免疫疗法的联合疗法中具有潜力。
泛FGFR实体瘤(pan-FGFRsolidtumor)替恩戈替尼对FGFR1/2/3激酶蛋白有独特的结合模式，使其对FGFR1/2/3激酶结构域中的主要突变有效。此差异化特性使得产品对各种有FGFR1/2/3变异（尤其是点突变）的实体瘤患者有良好临床反应。
于一项合并回顾性分析，51名已录得或检测FGFR1/2/3异变及具有可测量靶病灶的患者已获替恩戈替尼治疗，并展示ORR为33%及DCR为88%。中位PFS达到6.9个月。
其他适应症探索2025年4月，公司于CancerScience杂志发布了替恩戈替尼关于小细胞肺癌的临床前数据。文章数据表明替恩戈替尼能调控SCLC细胞的增殖、凋亡、迁移、细胞周期及血管生成，尤其对高表达NeuroD1的小细胞肺癌(SCLC-N)效果显著。机制研究表明，c-Myc的表达可能是影响替恩戈替尼在SCLC-N中作用效果的关键因素。本研究为替恩戈替尼作为一种有前景的SCLC治疗药物（无论是单独使用还是与化疗联合使用）提供了临床前数据支持。
2025年4月，公司于AACR会议(Abstract4325)以壁报形式发布了替恩戈替尼单药在不同剂量和给药方案下用于晚期实体瘤的Ib/II期研究安全性与药代动力学数据。该数据显示，替恩戈替尼在10mgQD剂量水平上兼具最佳药代特征、可控的安全性以及较优的抗肿瘤活性。该临床结果支持10mgQD用于后续临床试验。
其他肿瘤管线产品：
TT-01488是一款自主开发的非共价可逆BTK抑制剂，可克服多种复发性或难治性血液恶性肿瘤中由已上市共价BTK抑制剂产生的获得性耐药。在头对头激酶谱筛选中，除其效力较强外，TT-01488对EGFR及Tec显示出较低的亲和力，表明其具有潜在更低脱靶副作用，因而安全性更高。在肿瘤淋巴细胞系衍生的异种移植模型中，TT-01488显示出令人鼓舞的抗肿瘤作用。公司分别于2022年1月及2022年4月取得FDA及国家药品监督管理局的IND批准。目前，公司正在中国进行TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的I期临床研究，已于2023年3月招募首名患者。截至截止日期2024年10月2日，这项I期研究共入组18名复发╱难治╱不耐受的B细胞淋巴瘤受试者。研究结果表明，TT-01488在所有患者中均具有良好耐受性。在14名可评估疗效的患者中，ORR为57%(8/14)，包括3名完全缓解(CR)及5名部分缓解(PR)。在患有套细胞淋巴瘤(MCL)、华氏巨球蛋白血症(WM)及边缘区淋巴瘤(MZL)的患者中，所观察到的ORR为100%(7/7)。在共价BTK抑制剂耐药或者未使用过BTK抑制剂的受试者中，以及C481突变和野生型的患者中，TT-01488均显示了良好的疗效。
TT-00973是一款自主发现及开发的高效AXL/FLT3抑制剂并对AXL具有极高活性。AXL激酶是癌症存活、转移及耐药性的关键因素，AXL信号的异常激活与多种癌症的不良预后有关。AXL是癌症治疗的一个理想的治疗靶点，无论是作为单一药剂亦或是与其他疗法联合使用。TT-00973能有效干扰AXL在肿瘤细胞中的激活，并在AXL过度表达的小鼠异种移植瘤模型中显示出有效的抗肿瘤活性。公司已于2022年8月获得国家药品监督管理局的IND批准。公司正在中国对实体瘤患者进行I期研究，已于2023年4月招募首名患者，公司观察到TT-00973耐受良好并在部分的实体肿瘤患者中有部分缓解的临床疗效。
2025年6月，公司在美国临床肿瘤学会(2025ASCO)上以壁报的形式展示了TT-00973作为一款高选择性、高活性的AXL抑制剂在晚期实体瘤患者中的I期研究结果。
非肿瘤管线产品：
TT-01688是一款获得授权的目前处于临床阶段的高选择性口服S1P1调节剂，具有治疗各种炎症性疾病的潜力。根据弗若斯特沙利文的资料，于2024年，UC及AD的中国患病率分别约为583,200人及72.9百万人。对于接受生物制剂治疗的患者，超过60%的中重度UC患者无法实现为期一年的临床缓解；根据最严重瘙痒数值评定量表，超过40%的中重度AD患者无法达到4分改善。截至2025年6月30日，中国并无选择性S1P1调节剂获批准用于UC或AD治疗，数款候选药物正在进行临床开发，当中TT-01688是临床上进度最快的选择性S1P1调节剂之一。其对S1P1具有高活性，对S1P2和S1P3以及GIRK（与潜在心血管不良反应有关）的结合作用可忽略不计。其耐受性及PK/PD特性已在I期临床试验中得到证实。尽管并非头对头研究，但在I期临床试验中，TT-01688的生物疗效等同于或优于ozanimod及etrasimod，TT-01688在健康成人受试者的I期临床试验中具有良好的耐受性，所有不良事件（不良事件）均为轻度或中度。公司在中国已于2024年7月完成TT-01688治疗UC的Ib期临床试验，并于2022年9月在中国启动TT-01688治疗AD的II期临床试验。于2025年1月，公司在中国完成TT-01688治疗AD的II期临床试验。
TT-00920是一款自主发现及开发的高选择性口服PDE9抑制剂，针对慢性心力衰竭。临床前研究表明，TT-00920可恢复心脏NP/cGMP信号，显著增强心脏功能，并逆转心力衰竭的心室重构。此外，与单一疗法相比，TT-00920与缬沙坦（一种血管紧张素受体阻滞剂）的联合疗法显示令人鼓舞的疗效，表明TT-00920可能与现有的心力衰竭疗法产生协同作用。于临床前研究中，TT-00920亦表现出低中枢神经系统(CNS)暴露及高心脏分布，有利于治疗心力衰竭并避免CNS不良反应。此外，在中国及美国已完成的健康受试者的I期试验中，TT-00920具有良好的耐受性，并显示出良好的药代动力学特性及预期的生物标志物变化。
TT-01025是一款自主发现及开发的不可逆VAP-1抑制剂，拟用于NASH的口服治疗。根据弗若斯特沙利文的资料，NASH于2024年在中国的患病率为44.0百万人。VAP-1是新型的临床抗炎靶点。在临床前研究的头对头比较，结果显示TT-01025的脑渗透性极低，在100μM水平下并无显著的中枢神经系统MAO-B抑制作用，表示TT-01025发生相关药物相互作用的风险极低。公司于2022年4月在中国完成TT-01025在健康受试者的I期研究，显示TT-01025在单次给药最高300mg及多次给药最高100mg的水平下具有良好的安全和耐受性。截至2025年6月4日，并无获FDA或国家药品监督管理局批准的VAP-1抑制剂，全球有七款临床阶段VAP-1抑制剂，但仅有三款用于治疗NASH，TT-01025是唯一一款在中国处于临床试验中的VAP-1抑制剂。
《上市规则》第18A.08(3)条规定的示警声明：概不能保证公司将能够最终成功开发及营销相关产品。
业务展望：
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