主营业务:
公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，专门从事小核酸疗法研发，主要聚焦于小干扰RNA(siRNA)药物。
报告期业绩:
于报告期内，公司的收入主要来自合作收入。截至2025年12月31日止年度，集团录得收入人民币148.5百万元，较截至2024年12月31日止年度的人民币142.6百万元增加4.1%，主要是由于勃林格殷格翰合作及兴博润销售核苷单体相关产品所产生的收入增加所致。
报告期业务回顾：
创办于2007年，公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，专门从事小核酸疗法研发，主要聚焦于小干扰RNA(siRNA)药物。凭藉公司自主研发的递送技术及综合研发能力，公司旨在解决心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病存在的重大未满足医疗需求。小核酸疗法的发现和进步改变了公司治疗疾病的方式，提供了一种精确而有效的方法，包括通过靶向抗体药物无法触及的位于细胞内致病蛋白及以前被认为不可成药的致病通路。具体而言，通过利用RNA干扰的机制，siRNA药物以其特异性靶向、强效及长效、良好安全性特征，基于不断迭代的平台化技术可实现开发速度加快及成功率提高，表现出与众不同的优势。
经过近二十年的专门研究，以全球RNA干扰(RNAi)技术领域强大的知识产权组合为支撑，公司构建了专为小核酸疗法量身定制的一体化自主研发的技术平台。这些平台涵盖从药物设计、递送、修饰至化学、生产和控制（‘CMC’）及生产的整个药物开发周期，为公司开发潜在同类首创和同类最佳小核酸药物奠定了坚实的基础。公司是全球为数不多拥有自主研发且经过临床验证的N－乙酰半乳糖胺（‘GalNAc’）递送技术的企业之一，该技术基于对siRNA药物特异性递送，增强了疗效和改善了安全性，正在颠覆创新药物的治疗理念。公司的肝靶向RiboGalSTARTM递送技术是众多管线资产的基石，解决了siRNA疗法的一个关键挑战：高效且特异性的递送。源自RiboGalSTARTM平台的GalNAc-siRNA偶联物，选择性地与肝实质细胞表面高表达的去唾液酸糖蛋白受体（‘ASGPR’）结合，具有高度的肝靶向特异性。
RiboGalSTARTM是首个亦是唯一一个中国开发并已向一家全球跨国公司(MNC)对外许可的RNAi技术平台。除肝脏递送技术外，公司正积极开发肝外递送平台，包括RiboOncoSTAR与RiboPepSTAR，旨在将siRNA疗法的应用范围拓展至实体瘤、肾脏疾病、中枢神经系统疾病，以及心脏、脂肪与肌肉疾病领域。
公司处于小核酸药物创新的前沿，专注于心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病以及其他治疗领域。这些关键治疗领域涵盖全球巨大医疗负担但又缺乏有效治疗选择的领域，其相关致病机制与公司技术平台的靶向能力相一致。藉助公司配备拥有自主知识产权且已通过临床验证的GalNAc递送技术的RiboGalSTARTM平台，公司已在心血管、代谢、肾脏及肝脏疾病领域，从药物发现到临床开发全程持续自主推进了多个siRNA项目。
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公司致力于将小核酸疗法带给全球患者。因此，公司建立了全球一体化的药物开发体系，以高质量和高效率实现这一目标。在多位拥有20年以上小核酸药物及其他药物开发经验和产业洞察力的核心人员组成的科学团队领导下，公司已从全球主要市场监管机构获得试验用新药申请（‘IND’）╱临床试验申请（‘CTA’）批准，缩短了候选药物从靶点选择到临床试验启动的周期。公司正在欧洲、中国和澳大利亚等全球多个国家推进多项临床试验，充分利用不同区域的监管途径来加速药物开发。公司战略性地组建了海外开发团队，并在欧洲建立了专门的临床试验中心，使公司能够在遵守最高国际标准的同时，高效快速地推进公司的药物通过临床试验。通过利用公司的全球化网络布局、尖端设施和丰富的专业知识，公司已准备好彻底改变小核酸疗法格局，为全球患者带来生活改变的治疗方法。
全球跨国公司通过与领先的生物技术公司建立伙伴关系及合作，在siRNA药物领域构建了战略布局。随著治疗方式日益成熟且不断得到验证，以及未来行业加速增长，活跃的投资环境表明市场充满信心。除于2023年12月与勃林格殷格翰及齐鲁制药有限公司（‘齐鲁制药’）达成的两项合作外，公司于2026年2月与MadrigalPharmaceuticals,Inc.（纳斯达克股份代号：MDGL）（‘Madrigal’）达成另一项战略合作，潜在总金额为44亿美元。这些合作伙伴关系是对公司技术平台和产品管线的认可，亦是公司在全球和中国扩展临床和商业影响力战略的成功体现。这些合作亦与公司聚焦核心产品的后期开发与肝外递送技术平台建设，同时实现充分验证的RiboGalSTAR平台价值最大化的公司战略。
业务展望：
展望未来，公司将根据临床项目进度、监管发展及市况，持续优化商业化策略，以期建立高效及可持续的商业化模式。
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