各类细胞和基因治疗CRO服务及CDMO服务。
细胞和基因治疗CRO业务、细胞和基因治疗CDMO业务、再生医学服务业务、生物制剂、试剂及其他
基因治疗载体研制服务 、 基因功能研究服务 、 基因检测服务 、 新药Pre-IND服务 、 新药Post-IND服务 、 再生医学制备服务 、 细胞存储及配套服务 、 生物原料 、 生物制剂产品 、 试剂 、 试剂盒及其他产品
许可项目：药品生产；药品委托生产。（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）一般项目：生物医学、生化医学领域内的技术服务、技术咨询、技术开发、技术转让，药物的开发，实验室试剂、化学原料（以上除危险品）、实验室耗材的销售，从事货物及技术进出口业务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）
| 业务名称 | 2026-03-31 | 2025-12-31 | 2025-09-30 | 2025-06-30 | 2025-03-31 |
|---|---|---|---|---|---|
| 细胞和基因治疗CDMO业务营业收入(元) | 2412.74万 | 1.36亿 | 9670.21万 | 6561.67万 | 2761.31万 |
| 细胞和基因治疗CDMO业务营业收入同比增长率(%) | -12.62 | - | -9.72 | - | -27.74 |
| 细胞和基因治疗CRO业务营业收入(元) | 1907.12万 | 9322.62万 | 6199.67万 | - | 1986.40万 |
| 细胞和基因治疗CRO业务营业收入同比增长率(%) | -3.99 | 8.63 | 2.81 | - | 10.59 |
| 专利数量:授权专利(个) | 3.00 | 16.00 | - | 6.00 | - |
| 专利数量:授权专利:实用新型专利(个) | 6.00 | 4.00 | - | 0.00 | - |
| 专利数量:授权专利:软件著作权(个) | 4.00 | 3.00 | - | 0.00 | 1.00 |
| 专利数量:申请专利(个) | 2.00 | 26.00 | - | 13.00 | - |
| 专利数量:申请专利:实用新型专利(个) | 3.00 | 9.00 | - | 8.00 | 6.00 |
| 专利数量:申请专利:软件著作权(个) | 4.00 | 3.00 | - | 0.00 | - |
| 专利数量:授权专利:其他(个) | - | 8.00 | - | 6.00 | - |
| 专利数量:授权专利:发明专利(个) | - | 1.00 | 1.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:授权专利:外观设计专利(个) | - | 0.00 | - | 0.00 | - |
| 专利数量:申请专利:其他(个) | - | 11.00 | - | 3.00 | - |
| 专利数量:申请专利:发明专利(个) | - | 3.00 | 2.00 | 2.00 | 2.00 |
| 专利数量:申请专利:外观设计专利(个) | - | 0.00 | - | 0.00 | - |
| 再生医学服务业务、生物制剂试剂及等其他主营业务营业收入(元) | - | 3855.31万 | - | 1341.29万 | - |
| 再生医学服务业务、生物制剂试剂及等其他主营业务营业收入同比增长率(%) | - | 58.91 | - | 61.17 | - |
| 专利数量:授权专利:商标:境内(个) | - | - | 6.00 | - | - |
| 专利数量:申请专利:商标:境内(个) | - | - | 5.00 | - | - |
| 专利数量:申请专利:实用新型(个) | - | - | 8.00 | - | - |
| 其他主营业务(包括科研试剂、细胞存储及制备服务等)营业收入(元) | - | - | 2138.62万 | - | 535.51万 |
| 其他主营业务(包括科研试剂、细胞存储及制备服务等)营业收入同比增长率(%) | - | - | 55.99 | - | 60.26 |
| 其中细胞和基因治疗CRO业务营业收入(元) | - | - | - | 4069.98万 | - |
| 其中细胞和基因治疗CRO业务营业收入同比增长率(%) | - | - | - | 3.79 | - |
营业收入 X
| 业务名称 | 营业收入(元) | 收入比例 | 营业成本(元) | 成本比例 | 主营利润(元) | 利润比例 | 毛利率 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
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加载中...
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||||||||
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
2552.88万 | 9.54% |
| 第二位 |
1216.46万 | 4.54% |
| 第三位 |
992.70万 | 3.71% |
| 第四位 |
927.50万 | 3.46% |
| 第五位 |
748.62万 | 2.80% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
1775.73万 | 8.44% |
| 第二位 |
1474.97万 | 7.01% |
| 第三位 |
1461.26万 | 6.95% |
| 第四位 |
818.75万 | 3.89% |
| 第五位 |
532.54万 | 2.53% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
1535.54万 | 6.19% |
| 第二位 |
1452.69万 | 5.85% |
| 第三位 |
921.57万 | 3.71% |
| 第四位 |
788.70万 | 3.18% |
| 第五位 |
648.20万 | 2.61% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
2364.01万 | 10.11% |
| 第二位 |
2333.06万 | 9.97% |
| 第三位 |
1722.61万 | 7.36% |
| 第四位 |
1615.60万 | 6.91% |
| 第五位 |
1418.29万 | 6.06% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
1866.03万 | 9.11% |
| 第二位 |
1262.35万 | 6.16% |
| 第三位 |
568.86万 | 2.78% |
| 第四位 |
529.98万 | 2.59% |
| 第五位 |
523.25万 | 2.55% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
590.43万 | 4.64% |
| 第二位 |
530.32万 | 4.17% |
| 第三位 |
451.06万 | 3.55% |
| 第四位 |
378.74万 | 2.98% |
| 第五位 |
364.28万 | 2.86% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一名 |
2765.55万 | 9.49% |
| 第二名 |
2442.90万 | 8.39% |
| 第三名 |
1871.99万 | 6.43% |
| 第四名 |
1468.41万 | 5.04% |
| 第五名 |
1219.64万 | 4.19% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一名 |
620.01万 | 6.94% |
| 第二名 |
461.19万 | 5.16% |
| 第三名 |
408.37万 | 4.57% |
| 第四名 |
360.63万 | 4.04% |
| 第五名 |
300.37万 | 3.36% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
深圳市亦诺微医药科技有限公司 |
3433.60万 | 13.47% |
上海复诺健生物科技有限公司 |
3038.01万 | 11.92% |
中生复诺健生物科技(上海)有限公司 |
1632.28万 | 6.40% |
江苏万戎生物医药科技有限公司 |
1372.30万 | 5.38% |
北京中因科技有限公司 |
1252.28万 | 4.91% |
一、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况说明
(一)主要业务、主要产品或服务情况
公司聚焦并深耕细胞和基因治疗技术服务领域多年，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。此外，公司还从事生物原料、生物制剂、试剂及其他产品的生产与销售。
公司具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗...
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一、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况说明
(一)主要业务、主要产品或服务情况
公司聚焦并深耕细胞和基因治疗技术服务领域多年，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。此外，公司还从事生物原料、生物制剂、试剂及其他产品的生产与销售。
公司具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗的载体技术、工艺和GMP生产经验；拥有近5,000平方米研发中心及77,000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（简称“临港产业基地”）；公司基于自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台及细胞存储平台等全面的技术平台，围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，持续为科研院所、新药研发企业、医疗机构等客户提供全方位细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿药物发现、临床前药学研究、临床及商业化生产各阶段及其他健康领域的应用。
(二)主要经营模式
1、商业模式
公司采取了“院校及机构合作＋细胞基因治疗先导研究＋细胞基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、细胞和基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性，并通过与医疗机构、政府等多方位合作，深入了解市场需求并扩大业务应用场景；2）通过覆盖先导研究，从细胞和基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供细胞、各类载体制备工艺开发和GMP生产服务，在助力细胞和基因治疗药物、再生医学产品等开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Know-how，不断提高核心技术竞争力。
该商业模式下，公司可提供从细胞和基因治疗先导研究到药物及再生医学产品商业化的全方位服务，产生业务协同效应，不断巩固技术研发基础，持续提升市场竞争力。
2、研发模式
公司高度重视研发效率，采用自行研发模式，不断形成自有知识产权。
公司的研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体及细胞技术开发；2）根据细胞和基因治疗行业技术趋势发起的新型载体及细胞技术开发；3）项目运行过程中产生的产品、技术及工艺研发需求。公司围绕研发需求持续开展基因治疗载体、细胞技术的研发和大规模生产技术研究，形成公司两大核心技术集群，可以持续强化基础底层技术水平及产业化细胞和基因治疗开发服务能力。
3、采购模式
公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。
公司制定并不断完善相关采购管理制度，明确各方管理职责、采购流程规范及不同物料的管控标准；落地实施一系列标准化采购操作程序，规范采购相关行为，确保采购决策合规透明。公司采用合格供应商机制，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系、商业信誉等方面进行审查，确保纳入采购范围的均为合格供应商，所需物料均在合格范围内采购。
4、销售模式
由于细胞和基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式，辅助经销代理。在直销模式下，1）面向科研类客户：公司主要通过拜访科研单位的课题组、召开技术研讨会、学术交流会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药研发企业及医疗机构：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务内容后，由公司技术人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司质量部门、GMP生产部门和财务部门等确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。在经销代理模式下，公司选取具备丰富技术服务经验和业务资源的合作方，与合作方签订经销或代理协议，由合作方与终端客户确定具体服务或产品需求后，向公司下达订单。
(三)所处行业情况
1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展及细胞和基因治疗药物开发、再生医学应用提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
1.1细胞和基因治疗行业发展情况
细胞和基因治疗是一类通过基因修饰或基因替换完成疾病治疗的先进疗法，是继小分子、大分子靶向治疗之后的新一代精准疗法，为肿瘤、神经系统疾病、基因遗传病、感染性疾病、糖尿病等危害人民健康的疾病提供了新的治疗理念和手段，其靶向基因的原理为疾病根治提供了可能性，引领着生物医药领域新的变革，根据《Gene,Cell,&RNATherapyLandscape:Q42025QuarterlyDataReport》行业报告，截至2025年末，全球总计超过40款细胞和基因治疗产品（不含非经基因修饰的细胞疗法及RNA疗法）陆续获批上市，行业呈现快速发展的趋势。
仍处于成长期的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前景，但相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响而出现阶段性调整，呈现多元化格局。中小型及初创公司占比高的同时，大型成熟企业积极布局相关管线及产品，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，必然导致行业的出清及再发展，表现为高成长性行业发展的典型特征。近些年来，细胞和基因治疗与再生医学领域的技术突破形成协同创新，产业转化及应用拓展表现积极，同时也面临跨领域技术整合与产业化标准建立的挑战。
（1）细胞和基因治疗相关技术多元化发展并快速迭代
随着AI技术的飞速发展，AI深度赋能细胞和基因治疗药物及载体研发，基因编辑技术及递送技术创新的持续优化，推动CGT发展与突破。近年来①通过AI技术融合更高效地提升了基因编辑技术研究进展；②病毒载体（如腺相关病毒AAV、慢病毒）优化大幅提高了基因传递的效率和安全性；③非病毒载体（如脂质纳米颗粒）的进步则降低了免疫反应风险及载体靶向性并提升了大规模生产的可行性。技术融合（如基因编辑+AI）与国际化合作成为实现多疾病领域扩展（如心血管、神经退行性疾病）的核心驱动力，产业技术呈现多维度及快速迭代发展的趋势，为行业带来了前所未有的机遇。
多维度技术突破与融合催生出了更多创新的细胞和基因治疗方式，例如在体内CAR-T方面，UmojaBiopharma的VivoVec平台利用慢病毒载体在体内生成CAR-T细胞，其首个产品UB-VV111在2026年2月公布的I期数据中，对复发难治B细胞非霍奇金淋巴瘤显示了积极的临床效果；在干细胞方面，德国Catalent杜塞尔多夫团队于2025年在《ScientificReports》报道其开发出完全符合GMP标准的iPSC基因编辑新流程，大幅提高靶向敲入率；北京大学邓宏魁团队优化的化学重编程的小分子组合将诱导周期从50天缩短至16-30天，效率最高达31%。这些研究成果都为iPSC未来的临床应用转化提供了标准化、低毒化、规模化的核心技术支撑，加速了通用型现货细胞疗法（如iPSC衍生心肌细胞、胰岛细胞疗法）从实验室走向临床应用。
此外，结合行业全产业链条的技术升级，如自动化封闭式生产工艺、新型生物反应器技术及先进的培养、修饰、扩增体系，逐步解决细胞和基因治疗药物生产工艺复杂，成本高，周期长等技术瓶颈，从而更好地提升细胞和基因治疗产品的安全性、有效性及可及性。
（2）细胞和基因治疗产品开发与商业化进程持续加速
细胞和基因治疗领域的相关临床管线持续向中后期推进。据最新的《Gene,Cell,&RNATherapyLandscape:Q42025QuarterlyDataReport》报告显示，截至2025年末，全球已拥有累计超过4,164条基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线，较2024年增长15%，其中在2,040条基因治疗管线中，416个项目处于II期临床及之后，占比提升至20%。临床前管线向临床转化效率显著提高，将拉动临床后期及商业化阶段相关服务需求增长。新的关注市场包括心血管、神经系统、血液学及自身免疫性疾病领域。
2025年全球细胞和基因治疗产品获批上市数量再创新高，全球共11款产品获批（不含小核酸药物），其中中国上市药物4款均为细胞治疗类药物。
（3）海外创新药投融资仍阶段性承压，国内细胞治疗领域有所回暖
作为生物医药未来发展趋势的细胞和基因治疗行业，其发展需要大量的资金投入，宏观层面投融资环境的变化成为行业发展表现的重要影响因素。据医药魔方《2025医疗健康领域投融资年度盘点》报告显示，2025年海外融资事件484起，同比下降18.93%，海外融资总金额252.10亿美元，同比下降20.51%，海外创新药资本市场表现较去年同期有所下降，但国内创新药资本市场出现回暖，尤其在细分领域呈现显著分化。2025年中国创新药共发生融资事件468起，同比上升13.87%，融资总金额92.34亿美元，同比上涨93.35%；根据医药魔方数据库数据显示，在中国细胞和基因治疗领域，2025年融资总额约21.78亿美元，同比增长237.15%，融资总额激增；融资事件数147件，同比增长19.51%。细胞和基因治疗领域的投融资活动呈现上升趋势，尤其是细胞疗法投资事件上升明显。反映出资本市场对CGT细分领域的长期价值保持认可。
在细胞和基因治疗市场活跃度增加的趋势下，对CRO/CDMO企业迎来了更多的增长机遇，然而由于细胞和基因治疗研发和生产存在难度大、周期长、成本高等特点，这使得新药企业投融资和研发管线复苏和扩张后，需要时间才能转化为CRO/CDMO的业务收入，因此CRO/CDMO企业在短期内较难以实现快速收入增长。此外，细胞和基因治疗CRO/CDMO行业的竞争在短期内仍将保持较为激烈的态势，研究及生产外包订单的市场价格竞争修复仍需时间。对于领先的细胞和基因治疗CDMO企业而言，在阶段性承受压力的同时，依然具备长期发展的机会。
（4）干细胞技术与再生医学深度融合，市场规模持续扩容
2025年，细胞治疗在再生医学领域的技术突破持续涌现，应用场景不断拓展，与公司再生医学业务布局形成良好呼应。干细胞治疗方面，中国研究团队在《NatureMedicine》发表研究成果，利用iPSC来源的心肌细胞成功修复心肌梗死患者的心肌损伤，术后患者心功能恢复率达68%，为心血管疾病治疗提供了全新方案；海军军医大学团队进一步证实脐带间充质细胞（UC-MSCs）对膝骨关节炎的5年长期疗效，相关疗法已进入III期临床。随着干细胞再生医学技术的突破和市场的成熟，干细胞治疗的临床应用有望进一步推广，尤其是在组织修复、器官再生以及疾病治疗等方面，展现出广阔的前景，也为干细胞治疗的商业化和市场拓展奠定了坚实基础。持续性市场规模扩容也将直接拉动干细胞研究、制备、工艺开发、生产及检测等第三方服务需求。
在技术突破的推动下，全球干细胞产业均呈现高速增长态势。据BCCResearch发布的《StemCellandRegenerativeTherapy:GlobalMarkets》报告显示，2024年全球干细胞与再生疗法市场规模已达139亿美元，2025年进一步增长至166.8亿美元，预计2030年将突破438亿美元，2025-2030年复合年增长率高达21.3%。其中，亚太地区成为增长最快的区域，2025-2030年CAGR达23.2%，而中国作为亚太地区核心市场，凭借庞大的患者基数、持续的研发投入及政策支持，成为全球干细胞产业的重要增长极。
据BCCResearch数据，2024年中国干细胞相关市场规模（含治疗、工具试剂、细胞存储）约为29.19亿美元（折合人民币约210亿元），2025年预计增至35.48亿美元（折合人民币约255亿元），增速显著高于全球平均水平。细分领域中，干细胞治疗服务市场受益于适应症拓宽（如糖尿病足、帕金森病、脊髓损伤等），2025年同比增长23.7%；干细胞采集、制备及存储领域市场规模2025年突破180亿元，较2024年增长28%以上，其中成人干细胞存储业务增速尤为突出，值得注意的是，当前中国整体干细胞存储率仍仅为1%-4.2%，与发达国家15%-20%的存储率相比存在巨大提升空间。随着高净值人群健康管理意识升级、存储技术成本下降及iPSC等新型存储技术的临床价值逐步验证，在国家政策大力扶持与行业规范化发展的驱动下，市场潜力将持续释放。
（5）多层次政策法规出台，持续推动国内细胞和基因治疗行业发展
2025年，国家和各地产业发展持续加大对基因和细胞治疗的支持力度，陆续出台推动细胞和基因治疗领域的政策及行动计划；“十五五”规划更是将细胞治疗、基因技术与再生医学列为生物医药重点发展方向，从顶层设计层面为行业中长期发展锚定战略目标，为行业发展指出明确方向，提供了政策源动力和持续发展的动能。同时，监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求；医保支付端政策持续优化，与国家与地方多维度推动创新药发展，形成“医保+商保+专项基金”的多元化支付格局，目前国家医保局已将5款符合条件的细胞和基因治疗药物首次纳入《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，通过谈判降价扩大患者覆盖面，以提升创新药可及性。
2025年，国家、地方及监管部门等多维度出台并实施部分促进细胞和基因治疗产业发展、医保支付端优化等政策及指引性文件，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力，主要包括：
其中，2025年9月国务院公布第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“《条例》”或“818号令”），为生物医学新技术临床研究与转化划定清晰合规路径，也为能承接行业需求的专业服务主体提供了广阔空间。《条例》推动行业规范化转型，合规辅导、技术制备、资源衔接等需求持续攀升。2026年1月16日，国务院发布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，两份条例形成“技术转化+药品全生命周期”双轨监管协同，进一步完善从技术准入、临床研究到注册上市、生产流通的全链条制度体系。在818号令明确三甲医院核心地位的导向下，据不完全统计，全国已有超过40家三甲医院成立了细胞治疗与再生医学中心。同时，以海南博鳌为首的先行先试区已落地28项细胞和基因治疗相关生物医学新技术项目，既让患者受益，也凸显出优质服务主体对技术规模化推广的重要赋能作用。
1.2细胞和基因治疗行业基本特点
（1）细胞和基因治疗技术多元发展，涉及适应症范围及应用场景不断扩展
细胞和基因治疗领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰及非基因修饰的免疫细胞/干细胞等细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA、外泌体等非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，细胞和基因治疗产品的种类不断丰富，并向更多更广泛的适应症拓展，除肿瘤以外，还应用于神经系统、代谢系统、血液、肌肉、心血管、自体免疫及与衰老相关的退行性疾病等治疗领域，为人类健康带来更多希望。此外，除了单一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗，不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持。
（2）细胞和基因治疗核心技术发展依托基础研究，中小型创业企业和高等院校是重要力量，技术创新与转化生态逐步完善
细胞和基因治疗的核心技术大多源自基础科学研究。例如，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、腺相关病毒（AAV）载体的开发与优化，以及CAR-T细胞疗法的早期研究，最初均由学术研究团队发现并开发。这些基础研究成果为细胞和基因治疗的临床应用奠定了坚实的技术基础。
与此同时，中小型初创生物技术公司和高等院校在细胞和基因治疗领域扮演了重要角色。它们不仅是基础研究的推动者，也是技术创新的引领者。根据麦肯锡的数据分析，全球前20的药企仅发起了2%的细胞和基因治疗临床前研究和5%的临床试验，并且仅拥有4%和13%的细胞和基因治疗资产。相比之下，其余管线主要由中小型初创生物技术公司或高等院校引领。
此外，为加速技术转化，国内产学研协同机制不断完善。高校、科研院所与企业共建联合实验室、技术转化中心等合作载体，形成了“基础研究-技术开发-临床转化-商业化生产”的全链条创新生态，有效缩短了技术转化周期。
（3）CRO/CDMO公司是推动细胞和基因治疗行业发展的中坚力量
提供研发和生产外包服务（CRO/CDMO）的组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。
细胞和基因治疗药物开发及生产主要有三大技术门槛：一是需完备的基础底层技术，如基因治疗依赖腺相关病毒载体等，细胞治疗需高效基因转导载体等，关键技术创新是企业核心竞争力；二是生产工艺开发门槛高，基因治疗面临大规模培养、纯化等挑战，细胞治疗生产复杂且质控严，需长期投入和项目积累，新进入者壁垒高。三是GMP生产体系壁垒，大规模、高灵活性的GMP平台是重要竞争力，其建设需大额资金及对多领域的深刻理解，新进入者因缺乏积累面临高壁垒。因此细胞和基因治疗产品开发须依托于高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求、规模化生产能力及丰富的开发及商业化经验。此外，相较传统药物开发，细胞和基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，但研发管线丰富、药物用法用量多变，且初创生物技术公司容易受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，而研发和生产外包服务（CRO/CDMO）组织则能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，逐步成为制药产业链的关键环节推动行业发展。
根据Frost&Sullivan《2025年中国医药CDMO行业发展洞察蓝皮书》显示，2023年中国医药研发投入外包率为46.6%，美国外包率为55.8%，随着研发专业化分工、供应链多元化需求的不断增加，外包率有进一步提升的空间；而细胞和基因治疗因技术门槛远高于传统医药，表现出更高的外包渗透率，据J.P.Morgan统计，全球基因治疗外包渗透率超过65%；从长期来看，随着细胞和基因治疗行业的不断发展以及外包需求的持续增长，CDMO企业有望通过技术创新、优化服务和提升效率来增强自身的竞争力，从而在市场中占据更重要的位置。
1.3细胞和基因治疗主要技术门槛
（1）完备的基础底层技术是关键
细胞和基因治疗适应症广泛，但不同治疗方式需要依赖于不同的递送载体、基因编辑工具及细胞制备技术等关键技术，持续研发与创新这些关键技术能够加速细胞和基因治疗行业发展。以基因治疗为例，新型递送载体的开发（如靶向性AAV衣壳、高效非病毒载体）、基因编辑工具的优化（如高特异性碱基编辑器、PrimeEditing）等，直接决定了治疗效果和安全性。细胞治疗领域同样面临相应技术挑战，例如自体CAR-T领域，研究者们持续关注在FastCAR-T等快速制备工艺发展及载体的优化等方面的技术突破；体内CAR-T细胞疗法靶向递送系统的精准性与安全性平衡、内源性T细胞的高效激活与增殖调控、脱靶效应及免疫相关不良反应的精准管控等，是突破现有疗法临床应用局限的关键技术挑战。无论是基因治疗还是细胞治疗关键技术的创新突破都是行业的刚性需求，更是企业核心竞争力的关键所在。
（2）生产工艺开发技术门槛高
细胞和基因治疗作为前沿的精准医疗手段，其生产工艺和技术研发面临诸多挑战：对于基因治疗病毒载体生产工艺，除细胞驯化、细胞培养、菌株发酵等核心的底层技术外，创新大规模细胞培养技术（例如固定床反应器等）、大规模质粒转染技术、创新下游纯化技术等生产工艺的开发持续为行业带来挑战和机遇。同时，不同种类细胞和基因治疗药物的生产工艺各不相同，大量个性化生产工艺的需求，以及随之而来的更为复杂的质量检测和放行标准体系对于CDMO的综合技术能力提出极高的要求。此外，新的非病毒基因递送技术如新型LNP、外泌体递送系统的出现也为基因治疗载体的工艺开发带来新的挑战。对于细胞治疗产品生产工艺，其同样具有产品种类多样、细胞类型多样、作用机制多样性、高度个性化等特点。目前，已上市细胞治疗产品以基因修饰细胞为主，此类药物从供体样品采集到生产、回输较为复杂，全过程对细胞活性、功能、安全性及有效性有着严苛的控制要求，给生产工艺开发及质量控制带来更多的技术挑战，对于生产设施的设计和运营管理也提出了更高要求。建设全面的技术平台，形成自有的核心技术是从事细胞和基因治疗CDMO业务的必由之路，但技术平台与核心技术的建设不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。在国内细胞和基因治疗CDMO行业加快发展的趋势下，行业新进入者将面临较高的技术壁垒。
（3）GMP生产体系壁垒
符合GMP标准的生产是细胞和基因治疗药物研发的关键步骤，随着候选产品研发推进，申报IND、临床试验和商业化生产对于GMP生产的要求逐步提高。由于近年来细胞和基因治疗新药研发管线增加以及向临床中后期及商业化阶段推进，市场对大规模、高灵活性的GMP生产平台的需求增多，该能力也逐步成为细胞和基因治疗CDMO公司的重要竞争力。高标准GMP生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发、质量管理体系搭建、供应链整合等多个领域，不仅需要大额资金投入，还要求CDMO企业对于上下游生产工艺与质量控制、法规监管体系、GMP平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执行经验。对于行业新进入者而言，由于缺乏综合积累，将面临较高的GMP体系壁垒。
2、公司所处的行业地位分析及其变化情况
医药研发和生产外包服务产业链涵盖从药物发现到上市商业化生产的各阶段，可以为不同规模的制药企业、医院等提供药物研究和开发服务。公司所在的细胞和基因治疗CRO/CDMO细分领域，具有医药研发和生产外包服务产业普遍发展的特点，同时由于该细分行业所处发展阶段以及技术复杂性，较传统的小分子、大分子医药研发和生产外包服务行业，表现出了高技术门槛、高成长性、高外包渗透率等不同特征。
公司成立于2013年，为细胞和基因治疗领域的专业技术服务企业，是国内首家科创板上市的CGTCRO/CDMO企业。公司拥有全平台一体化的布局，覆盖细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等多个领域，核心业务覆盖CRO、CDMO、再生医学技术应用三大核心方向，构建起“技术研发-产业转化-终端延伸”的全链条服务生态。在细胞和基因治疗药物研发到商业化进程中，为客户提供全链条服务，涵盖早期研发、生产工艺开发、临床样品生产及商业化生产等环节，同时聚集再生医学领域的细胞技术临床转化及应用，形成“技术创新+商业模式创新”的双轮驱动格局。公司密切关注国内外行业技术和市场的发展动向，及时跟进并调整应对策略，在巩固CGTCRO/CDMO细分领域领先地位的同时，稳步打造再生医学领域综合服务能力确保公司在细分领域的行业地位。
（1）细胞和基因治疗CRO服务领域
细胞和基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究及临床研究阶段。所服务客体为科研院所、药物开发企业的细胞和基因治疗先导研究。鉴于细胞和基因治疗技术快速发展及迭代的行业特点，临床前及更早期研究阶段的市场需求持续增长。
公司积极发现客户市场新需求，不断拓展细胞和基因治疗CRO服务场景，在多组学研究、研究级基因递送载体生产服务、细胞和基因功能研究服务等方面持续扩大客户群体。报告期内，公司高度重视基础研究成果快速应用市场，一方面优化项目方向，提高研发效率，提升自有技术实力；另一方面拓展在mRNA、干细胞等领域的技术战略合作，进而加强了公司CRO业务服务领域的市场竞争力，目前累计服务超过15,500家研发实验室客户，市场覆盖率不断扩大，进一步巩固了公司在细分领域的行业地位。
（2）细胞和基因治疗CDMO服务领域
细胞和基因治疗CDMO服务提供药物临床前研究、临床研究及商业化生产各阶段的相关工艺开发和生产服务，是解决细胞产品和基因治疗载体生产难题的核心供应环节。技术研发能力、工艺开发能力、GMP生产和质量控制能力等构成CDMO技术门槛，也是企业竞争力的主要依托。
细胞和基因治疗行业的中小型及初创企业由于工艺和生产能力不足，创新产品需要CDMO企业完成药物生产的关键环节；大型企业因技术布局、产能及成本等因素也需部分依托CDMO企业赋能，从而对于CDMO市场需求持续扩大。根据HorizonGrandViewResearch研究报告显示，2023年，全球细胞和基因治疗CDMO市场规模估计为49.862亿美元，预计到2030年全球市场将达到274.499亿美元，2024年至2030年期间的年复合增长率为27.6%；预计到2030年中国细胞和基因治疗CDMO市场的收入将达到44.793亿美元，2024年至2030年复合年增长率预计为28.9%。可见，全球及国内细胞和基因治疗CDMO市场有着较好的增长空间。
由于CDMO市场变化与创新药企业的研发需求、研发投入和外包比例紧密相关，在上一轮国内细胞和基因治疗CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，引发了行业竞争加剧；而近几年下游细胞和基因治疗企业融资不畅，药物研发管线推动及研发投入放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO市场行情价格处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司技术服务成本上升。目前正处于产能周期中的“供给出清”阶段。
公司深耕细胞和基因治疗领域十余年，拥有强大的技术储备，包括AAVNeO新型AAV载体开发技术、LVVNeO慢病毒筛选平台、BigAdenO全新腺病毒包装系统、LNPNeO新型核酸药物递送平台、CytoNeO高产细胞株开发平台以及PacNeO病毒高滴度包装系统平台，并拥有8种以上基因载体、多种免疫细胞及干细胞治疗产品的规模化生产能力，在技术多样性和创新性方面具有显著优势；此外，公司拥有11条GMP载体生产线与18条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模，产线数量与产能规模位居国际行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从DNA到NDA一站式服务的企业，能够帮助客户在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务。截至报告期末，累计获得IND批件63项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、免疫细胞及干细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域；公司已累计承接细胞和基因治疗CDMO项目数量超过650项，服务经验位居国内行业前列。同时，基于在细胞和基因治疗领域多年的技术积累，其坚实的技术能力、完善的质量体系及丰富的项目经验，使公司具备向相关领域破圈的能力。
（3）再生医学技术应用服务领域
细胞和基因治疗与再生医学的技术融合不断深化，推动产业转化加速，再生医学行业正处于技术转化加速与市场需求扩容的关键阶段，但再生医学技术复杂性、跨领域技术整合与产业化标准缺乏及再生医学产品全生命周期质量管理要求日趋严格，为再生医学技术服务创造了新的市场需求。
报告期内，伴随细胞和基因治疗技术向再生医学及大健康领域应用的政策鼓励及技术突破，公司紧扣生物医学新技术政策导向、拓展产业服务边界的新战略布局。依托CGT领域十余年的技术沉淀与资源积累、技术整合能力、合规生产能力、质量控制体系及场景适配能力，构建起覆盖细胞存储、技术开发、工艺优化、生产、检测、临床转化及消费级应用等全链条服务。同时，公司聚焦生物医学新技术临床转化需求，为研发机构、三甲医院提供合规一体化技术支持与产品供应。公司以“1+N”多中心战略辐射全国关键区域，率先在湖南湘江新区生物医药产业核心区落地核心项目，作为全链条服务优势具象化的首个平台，精准赋能长沙及华中地区细胞产业升级与集群发展，填补区域高端生物医学技术服务空白。
3、报告期内新技术、新产业、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势
2025年，细胞和基因治疗产业呈现多维度发展，在技术革新，管线转化及商业化层面均有新突破和发展：
（1）基因治疗领域
2025年，基因治疗领域的技术融合趋势显著，AI赋能、基因编辑与递送技术的结合成为核心创新方向，与公司技术创新战略高度契合。AI技术广泛应用于AAV衣壳设计、靶点筛选、工艺优化等环节，显著提升研发效率；基因编辑技术（如CRISPR-Cas12b、碱基编辑）的临床应用取得突破性进展，全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市，标志着基因治疗进入“精准编辑时代”。伴随着管线转化及商业化进程，稳定的大规模基因治疗载体及药物生产工艺技术成为行业突破的核心关键点之一。
报告期内，公司持续深化技术布局与产业合作，推动基因治疗领域创新突破，包括：病毒载体血清型库持续扩容至8400+；AAV-PANX、基孔肯雅热假病毒独家授权产品全线高产；多个项目进入中后期临床样品生产及商业化前工艺验证阶段。此外，通过系统梳理行业技术脉络、解析行业技术撰写《细胞与基因治疗产品中慢病毒载体生产与质控要求》论文发表于国内核心期刊《中国细胞生物学学报》，为行业规范化发展提供重要参考；同时，公司与合作伙伴共同开发机器学习赋能的AAV衣壳设计技术，优化病毒靶向性与产量；并通过技术战略合作，引入了微光基因Cas12蛋白与VLP递送专利技术，获虹信国际范围LNP-mRNA递送系统实施许可（含再许可权），进一步增强了公司在基因编辑及递送载体等基因治疗领域的技术实力和市场竞争力。
（2）细胞治疗领域
2025年，细胞治疗领域在技术创新、临床转化和产业化进程上均取得突破性进展，应用场景持续拓展，展现出强劲的发展势头。
1）免疫细胞治疗持续领跑，进入多元化发展阶段
2025年，免疫细胞治疗领域呈现“技术多元化、适应症拓宽、产品通用化”的发展趋势。CAR-T疗法持续领跑，双靶点、多靶点CAR-T产品成为研发热点，治疗效果和安全性显著提升；体内CAR-T技术实现突破性进展，递送系统日趋成熟，LNP载体靶向递送效率大幅提升，慢病毒载体与环状RNA递送技术同步推进，无需体外制备与清淋预处理，显著降低成本与治疗周期。临床层面，全球首次基于LNP的CD19靶向体内CAR-T治疗系统性红斑狼疮取得关键成果，患者B细胞完全耗竭且安全性良好；BCMA靶向体内CAR-T治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，所有患者均达成MRD阴性深度缓解，无严重神经毒性；国内首款体内CAR-T候选药获批临床，针对侵袭性B细胞淋巴瘤展现显著抑瘤效果。TCR-T疗法在实体瘤治疗领域取得突破，全球首款治疗胃癌的TCR-T疗法获批上市；CAR-Treg、CAR-NK等新型免疫细胞疗法快速发展，进入临床早期研究阶段，为自身免疫性疾病、器官移植排斥等疾病提供了新的治疗方案。
报告期内，公司在免疫细胞工艺技术研发与成本控制方面取得显著进展，①通过建立T-Flash短时扩增工艺平台，整体开发与制造成本降低，并已应用于客户项目；同时全面实现分选、激活磁珠、白介素等高价值物料的国产化替代，有效促进相关成本降幅；②在新型CAR-T工艺领域，公司成功搭建mRNACAR-T电转工艺平台，并完成增强型CAR-T项目工艺突破，积累了丰富的项目经验；③在AR-NK/NK平台上扩增效率与转导效率分别达到行业先进水平，CAR-Treg/Treg平台也完成多个项目积累。
在行业赋能方面，公司积极参与团体标准制定，如参与制定国内首个人间充质干细胞成瘤性检测《软琼脂克隆形成试验》的团体标准；战略合作层面，公司与多家生物科技企业达成多项先进细胞治疗技术与转化合作，共同推进包括Treg细胞疗法、TCR-T药物开发、代谢增强型CAR-T等项目，加速技术转化与市场拓展。
2）干细胞治疗在再生医学领域临床应用场景不断扩展
全球细胞治疗在再生医学领域正处于从“概念验证”向“规模化商业化”的关键转型期，行业正处于一个快速增长的窗口期。其中干细胞治疗技术在复杂疾病领域中，例如糖尿病等慢性疾病、帕金森氏综合征等神经疾病以及组织器官诱导再生领域，拥有广阔的空间，是再生医学里不可忽视的重要底层技术之一。近些年来，干细胞治疗已经走过了概念验证阶段，进入了一个以大规模、多中心临床验证为特征的全新发展时期。
2025年，中国干细胞治疗技术频频取得重大突破，其中中国团队通过iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植，实现全球首例帕金森病功能性治愈；在糖尿病领域，中国多款干细胞疗法进入临床试验，有望实现I型糖尿病的功能性治愈；此外，国内团队利用间充质干细胞MSC外泌体联合3D生物打印技术，成功修复糖尿病足患者的严重溃疡创面，为糖尿病并发症治疗提供了全新的细胞外泌体疗法路径。随着干细胞技术的重大领域扩展，转化应用对无血清培养体系、生物反应器规模化生产等工艺优化技术及稳定高效的分析方法技术提出了更高要求，推动产业向标准化、智能化方向升级。
报告期间，公司不断拓展及布局新技术新工艺，①建立干细胞3D大规模培养平台，成功至50L，显著降低耗材、人力及污染风险，相关技术指标达到行业领先水平；②建立基于慢病毒的CAR-MSC平台工艺，以满足未来大规模商业化生产需求；③开发MSC免疫调控活性的检测替代方法，缩短检测周期；④建立iPSC平台，成功启动重编程与建库项目，顺利完成外泌体全套检测方法学的开发；⑤优化MSCs与NK细胞分离、培养及鉴定工艺，实现现有细胞产能升级，为未来商业化生产提供技术保障；⑥完成MSC外泌体固定床和TFF生产与工艺开发，建立外泌体功能研究的范式化方法，优化原液及冻干制剂，实现外泌体从生产到应用的技术闭环；⑦初步完成MSC功能优化的创新研究，为未来自研特色MSC产品奠定技术基础。
在战略布局方面，在细胞及细胞衍生物CRO/CDMO及细胞存储业务基础上，积极布局再生医学及抗衰应用领域。公司紧扣生物医学新技术政策导向，实施“1+N”多中心战略辐射全国关键区域，构建细胞和基因治疗及再生医学相关领域研发、检测、GMP级制备及临床级存储全链条体系，为研发机构、三甲医院提供合规一体化技术支持与产品供应。借助公司丰富项目经验，结合先进的细胞制备工艺、完善的检测方法学及研发生产和存储实验室，构建覆盖细胞存储、原料生产到临床转化的CRO/CDMO全面服务能力，为再生医学及抗衰领域提供高质量解决方案。
二、经营情况讨论与分析
报告期内，公司实现营业收入26,769.69万元，较上年同期增幅7.88%；实现归属于母公司所有者的净利润-23,506.24万元，较上年同期减少亏损8,675.06万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-24,640.94万元，较上年同期减少亏损8,950.30万元。
报告期末，公司总资产209,179.21万元，较期初减少8.45%；归属于母公司的所有者权益为140,809.75万元，较期初减少19.07%。
（一）聚焦主营业务，实现业务稳健发展
报告期内，国内生物医药领域机遇与挑战交织并存，呈现出多元化发展态势，公司坚守“客户第一”“守正创新”的核心经营理念，聚焦细胞和基因治疗CRO/CDMO主营业务，并借助国家及行业发展政策，顺应下游市场日益增长的需求，积极战略布局再生医学应用领域。报告期内，公司积极面对行业变化，一方面，不断拓展市场并实现业务延伸，各主营业务板块均实现收入不同程度增长；另一方面，公司增加研发投入并注重技术应用转化，通过AI+技术提升研发效率，数字化转型促进管理升级、工艺改进推动国产替代等长效措施，使各项运营成本和期间费用较上年同期下降，综合毛利率得到改善，“降本增效”行动取得了阶段性成效。
1、细胞和基因治疗CRO业务方面，公司巩固原有市场地位的同时，积极发现客户市场新需求。报告期内，①持续强化基因递送载体创新平台建设，通过自主研发，结合授权引进的联合创新模式，在AAV递送、mRNA、干细胞等领域开展战略合作，进一步提升了市场竞争力，为全球科研领域注入新动能；②在现有优势业务基础上，积极提升组学服务能力，引进了多个进口/国产化单细胞组学平台，提高了组学服务的全面性和安全性；搭建了生信分析云平台，实现组学分析自动化和智能化，为客户提供高效、便捷的生信数据挖掘解决方案，加速科研成果转化；③通过“学术亮相+平台搭建+精准营销”三维策略搭建全球合作网络，稳步推进CRO业务国际化进程。
报告期内，公司实现CRO销售收入9,322.62万元，较上年同期增长8.63%。截至报告期末，客户群体不断扩大，累计服务超过15,500家研发实验室客户。
2、细胞和基因治疗CDMO业务方面，公司面对行业市场短期内压力和挑战，积极采取各项降本增效措施，不断提升运营能力。报告期内，公司①继续围绕“技术输出+应用落地”主线，持续开展市场推广与品牌宣传工作，稳步提升品牌知名度与行业影响力；②紧密贴合市场需求开展新技术、新工艺研发，在巩固AAV基因治疗、免疫细胞治疗、溶瘤病毒等项目优势的基础上，不断拓展干细胞、外泌体、mRNA等新兴技术领域的项目服务能力；③依托临港产业基地的规模化产能优势，重点强化确证性临床阶段CMC能力与商业化生产能力，全力保障客户后期临床项目的顺利推进；④积极参与行业交流活动及团体标准、技术指南编制工作，主动为客户对接产业资源，助力其研发管线加速实现产业化落地。
报告期内，公司实现CDMO销售收入13,563.55万元，较上年同期增长0.51%，新增CDMO业务订单超过1.3亿元；截至报告期末，公司累计协助客户获得国内外IND批件63项，累计承接各类细胞和基因治疗CDMO项目数量超过650个，其中III期临床项目5项，保持细分领域的头部地位。
3、再生医学业务方面，作为公司细胞和基因治疗CDMO业务的新应用领域，重点布局并形成突破。报告期内，公司持续开展干细胞、免疫细胞、外泌体及其衍生物的工艺开发、制备及细胞存储业务，并积极探索发展路径与创新合作模式。①基于公司底层技术优势，积极布局构建技术壁垒，并深化产学研协同，与行业头部企业、重点科研机构共建联合实验室，打造细胞研发、规模化生产及质控一体化平台，推动技术成果产业化转化；②搭建高标准质量体系，成功获得ISO9001资质认证，并积极参与再生医学领域团体标准制定，助力建立高效精准的安全性评价体系，支撑业务拓展与品牌建设；③响应国家生物医学新技术政策，加强与各地政府、产业园区、医疗机构等资源方协作，加快推进公司“1+N”多区域中心策略落地，构建国内区域全链条合作生态。
报告期内，公司再生医学业务布局初见成效，实现再生医学业务收入385.45万元；并设立全资子公司和元和安，全面推进再生医学区域合作模式，首个合作项目已在湖南长沙落地；随着国家政策对细胞技术在再生医学领域应用的进一步明确规范，公司在技术和质量管理优势将进一步得到体现。
（二）持续研发投入，有效知识产权保护
公司聚焦细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，持续加大研发投入，提升研发效率，拓展研发成果市场应用并前瞻性布局研发方向，提升公司核心竞争力。报告期内，①不断扩充完善基础技术，取得了阶段性成果，包括通过优化慢病毒包膜及包装工艺，攻克了包装细胞合胞体形成难题，提升了免疫细胞的转导效率；搭建涵盖“文库构建-文库病毒包装-模型筛选-高通量测序-分析-系统验证测试”全流程的AAV血清型筛选平台，不断丰富AAV病毒载体种类；建立了基于多病毒包膜蛋白的慢病毒系统，同时储备了基于其他病毒的体内CAR相关慢病毒系统等；②公司通过不断优化细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术，确保技术升级与业务需求紧密结合，积极应用于多个客户项目并取得了阶段性成果；
③加强与外部技术战略合作，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，严格遵循知识产权合规性，以维护客户利益，推动公司的持续创新和稳健发展。
报告期内，公司研发支出4,874.59万元，占营业收入比例为18.21%；新增发明专利申请3项，实用新型专利申请9项，获得发明专利授权1项，实用新型专利授权4项；截至报告期末，公司累计获得发明专利授权28项，实用新型专利授权20项。
（三）GMP产能稳步释放，有序推动降本增效
公司临港产业基地一期自2024年全面投产，虽然短期内给公司运营带来较大成本压力，但极大地提升了公司CDMO服务能力，可以更好满足细胞和基因治疗客户从DNA到NDA的一站式技术外包服务需求，为拓展新客户、增强客户粘性打下了坚实的基础，也是公司核心竞争能力之一。
报告期内，公司聚焦提升产能利用率，不断提高团队创新能力及工作效率，持续采取多项降本增效措施，并取得了一定成效。①通过公司内部跨事业部资源共享、优势共享机制，充分发挥团队经验互补，提升物料周转效率，缩短技术研发和工艺开发的周期；②通过工艺技术改进及国内供应商战略合作，进一步提升物料和关键设备的国产替代率，有效降低了对特定进口物项的依赖，提升了供应链的韧性；③通过设备智能化升级、设备运行加强管控、项目排产计划优化、环保方案执行等举措，促进能耗进一步降低，减少污染物排放；④强化项目关键节点管控，深化实施“PL-PM-PI”三层级项目制，结合PMS系统线上管理，提高了项目管理的透明度，成本控制力和订单交付效率显著提升。随着临港产业基地产能逐步释放，规模效应也将进一步得到体现。
（四）加强组织团队建设，进一步提升运营管理能力
公司重视人才并持续加强组织团队建设，不断完善内部协作机制，调动各级人员的积极性，提升组织活力与凝聚力。同时围绕运营管理重点，不断提升精细化管理水平，通过团队能力提升与管理效能优化，有效保障各项工作有序推进，为公司整体运营效率和业务发展提供有力支撑。
报告期内，①根据行业市场和组织变化，公司及时调整经营发展策略，更新公司内部组织管理架构及授权体系，逐步推行扁平化管理，以提高运营管理效率；②秉持“以人为本”的经营理念，深入开展文化访谈活动，倾听员工心声、凝聚思想共识，持续推动企业文化落地；同步完善人才培养体系，推进学习型组织建设。以“多层次、跨类别、全覆盖”培训方式，通过线上“和元学堂”学习平台结合线下专项培训，提升不同员工的学习能力与问题解决能力，为公司高质量发展夯实人才根基；③根据公司中长期数智化转型战略，初步搭建标准化、规范化的主数据管理体系，并结合业务需求，按计划推进费控、WMS、LIMS、QMS、SCRM等系统分期上线，EHR、CRM、PMS、OA等系统升级，以及生信云平台、PRA、VDI虚拟桌面、携程商旅等系统集成和应用，以支撑业务高效运转与决策。
为了进一步建立、健全公司长效激励机制，充分调动核心员工的积极性和创造性，报告期内，公司制定了《和元生物技术（上海）股份有限公司2025年限制性股票激励计划》，首次授予限制性股票2,996,400股，约占公司股本总额的0.46%，首次激励对象范围61人，设定公司层面和个人层面的业绩考核要求，将股东利益、公司利益和核心团队个人利益结合在一起，有助于提升公司整体发展质量，增强投资者回报。
（五）加速构建“AI+”能力，赋能业务增长
公司重视并加速推进AI技术与数字化转型的深度融合，系统性重塑组织运营、研发创新及管理体系，致力构建技术赋能、场景落地、生态协同的智能化发展新格局。
报告期内，①在技术布局上，公司通过自建团队结合战略合作方式深化AI领域布局，推动AI与研发、生产系统的数据全域贯通，已形成“智能设计-模型搭建-算法验证-大数据反馈”闭环的智能研发体系，使研发效率、生产效率得到明显提升；②在平台搭建上，公司已初步搭建企业级本地智能体开发平台，作为统一的技术底座，实现了模型接入、工具编排、权限管理至多场景部署能力的一体化，支撑可视化工作流、插件化工具体系、上下文管理及数据安全隔离等核心功能，构建可规模化复制、可持续演进的AI赋能体系，实现多业务线定制化智能体的快速开发与上线，提升组织的数字化与智能化水平；③在员工能力上，不断加强从管理层到基层员工的培训学习，增强全员AI意识，鼓励员工运用内网已搭建的知识和信息库、AI小模型工具以及智能体等，辅助提升办公效率，更鼓励员工利用平台工具自主搭建智能体，拓展应用场景。目前公司已在内部孵化出多类型智能体，包括实验设计助手、文献分析助手、生产质控助手、市场洞察助手等，为企业发展注入新动能。
（六）持续完善公司治理，维护股东权益
在引领技术创新的同时，公司将可持续发展理念融入日常运营当中，通过构建合规、绿色、和谐的运营体系，实现企业价值与社会价值的可持续发展。2025年4月，公司披露了《2024年可持续发展报告》，首次系统性的向社会公众多角度展示了在公司治理、绿色可持续发展、员工福祉及社会责任等方面的积极表现。公司通过董事会战略与ESG委员会下设的ESG工作小组，落实ESG战略规划并持续扎实推进相关工作，把可持续发展理念宣传贯彻深入人心，进一步提升公司可持续发展治理水平和影响力，积极履行社会责任，落实节能减排措施，参与公益事业，努力实现公司与社会、环境协同可持续发展。
公司持续完善公司治理结构及内控体系，确保合规运营，保障中小投资者权益。报告期内，公司根据《公司法》《关于新<公司法>配套制度规则实施相关过渡期安排》《上市规则》等有关法律法规和规范性文件的规定，并结合公司实际情况，完成了第四届董事会换届选举及聘任新一届高级管理人员工作，公司不再设置监事会与监事，由董事会审计委员会行使《公司法》规定的监事会的职权，并更新修订了《公司章程》及《股东会议事规则》《董事会议事规则》《独立董事工作细则》《关联交易管理制度》等24项公司制度，制定了《董事和高级管理人员所持公司股份及其变动管理制度》《市值管理制度》等制度，进一步规范了公司治理结构。
基于未来发展前景的信心及对公司长期价值的认可，报告期内，公司实施并完成了股票回购方案，实际回购公司股份18,726,690股，回购金额9,994.39万元，占公司总股本的比例2.8853%，用于股权激励或员工持股计划以及维护公司价值及股东权益。公司将继续完善长效回报机制，不断为股东创造更大价值，维护资本市场健康稳定发展。
（七）重视投资者关系管理，确保沟通渠道通畅
公司长期以来高度重视投资者关系管理工作，报告期内修订了《投资者关系管理制度》，进一步完善了公司与投资者之间的双向交流的机制，建立和投资者沟通的多重有效渠道。
报告期内，公司积极组织投资者见面会、电话交流会、现场走访参观、上交所“走进上市公司”等交流活动，以多种方式保持与投资者直接交流，深入了解投资者的需求和关注点，积极回应投资者关心的问题和建议，持续提升投资者关系管理水平。公司于12月3日首次举办了以“探本之元，美蕴新生”为主题的“投资者开放日”活动，汇聚机构投资者、券商分析师、媒体、行业专家及中小投资者代表等百余人，通过实地探访与深度互动，加深了市场对公司的价值认同。同时，公司还建立了较完善的投资者信息服务平台，通过上证e互动，官方网站、微信公众号、电话热线、邮箱、业绩说明会等多种渠道，为投资者提供及时、准确的信息服务。
三、报告期内核心竞争力分析
(一)核心竞争力分析
细胞和基因治疗是技术含量高、产业化生产和质控难度大的新兴领域，高度依赖于经验丰富的研发和生产外包服务，CRO/CDMO企业依靠核心技术能力和项目经验，为客户各类细胞和基因治疗管线提供以商业化为最终目标的全周期服务，此外，随着细胞及细胞衍生物技术在再生医学及抗衰等领域应用的不断扩大，企业需要快速响应市场需求并实现多场景服务延伸，因此，CRO/CDMO企业竞争力主要包括核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力、知识产权保护、业务全面性以及市场布局能力等多方面。
1、不断提升的底层研发能力
细胞和基因治疗CRO/CDMO技术门槛高，随着大量不同类型细胞和基因治疗产品的成功应用，临床需求在不断扩展，行业面临诸多挑战，例如基因递送效率低、载体生产成本高等。解决此类问题的核心在于底层创新技术的突破，尤其是创新载体开发方面和生产技术突破方面。此类底层创新技术的不断进步能够帮助企业持续获得创新成果，赋能客户及行业发展。
2、拥有全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台
公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、基因载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，并在技术平台基础上加大研发投入，不断根据市场需求扩大应用领域，为公司从事全方位的CRO/CDMO服务提供了重要的技术支撑。
3、适配客户需求、灵活解决问题的全面技术能力
细胞和基因治疗产品种类繁多，应用领域在持续拓展及延伸，涉及的病毒及细胞治疗类产品项目经验种类超过10种，涉及的生产细胞同样多样，这意味着不同产品开发必然涉及大量不同技术路线和要求。若CDMO项目经验不足或者技术开发能力欠缺，将对项目推进带来潜在风险。
公司拥有完备的载体研发和大规模生产及质控的核心技术，布局了前沿的质粒、免疫细胞、干细胞、病毒、mRNA、外泌体等相关的技术和工艺，可高效助力客户加速研发进程，为其新技术和新产品的开发提供强有力的支持，同时在CMC及临床样品生产领域积累了丰富的项目经验。根据客户的个性化需求及行业发展，公司不断在细胞株优化筛选、一次性生产工艺开发、免疫细胞与干细胞的规模化培养技术，以及下游纯化平台技术等多个方面创新突破，凭借技术团队的专业经验和前沿技术，为每个客户项目提供定制化的解决方案，全面解决技术难题，快速响应市场变化，有效降低因工艺变更导致的潜在风险。
4、丰富的大规模产能配置，高灵活性GMP生产平台
在药物开发合作中，为药物开发企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产服务的CDMO公司，足够的产能供应及产能的丰富程度是其核心竞争力之一。药物开发往往涉及不同规模的生产，用于工艺测试、放大和商业化生产。当客户需要为自身多个不同适应症的管线寻找CDMO合作，又不希望跟过多的项目管理团队对接而产生消耗时，如选择同一家CDMO合作进行小-中-大规模生产，有助于药物的快速开发上市。因此在竞争激烈的市场中，此类配置丰富且高灵活性产能的CDMO公司更具有竞争优势。
公司搭建了采用国际主流设备工艺，且与自身技术工艺特点相适应的GMP生产基地，已拥有GMP基因载体生产线11条，涵盖50L、200L、500L不同规格的GMP发酵工艺生产线，50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L不同规格的全面悬浮工艺及贴壁工艺生产线；拥有18条各类细胞治疗生产线，能够为行业提供一站式、从工艺开发到商业化生产的大规模、灵活产能供应。
5、严密的IP保护体系
细胞和基因治疗领域的药物研发及生产工艺技术门槛高，前期投入大，又难以杜绝模仿，这给药物开发中的IP保护带来挑战。药物研发企业的专利一旦泄露，新药则面临被“窃取”的风险，进而影响产业化进程。因而，严密的IP保护同样是CDMO企业核心竞争力之一。严密的IP保护包含底层IP保护逻辑和应用技术。CDMO企业作为服务供应商，原则上不应涉及自主或者相关联的新药开发业务，否则对于客户的IP保护会产生极大的挑战。同时，CDMO应当把数据保护固化到由始至终的业务流程中，基于数字化、智能化技术建设全面的客户IP保护系统，例如全面的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。
公司在业务本质上排除了自主药品研发，同时构建了严密的知识产权保护机制。公司通过制度建设、员工教育、数字化和智能化系统的多方面强化，确保了从企业运营体系到员工意识和日常工作行为的全面覆盖，实现了CDMO项目数据和资料的全程可追溯性，为客户提供了严格的知识产权安全保障。
6、丰富的项目执行经验
与CDMO公司合作的核心优势在于其丰富的服务经验，可显著提升项目成功率。由于业务的特性，CDMO公司在多样化项目中积累了丰富的技术及项目管理经验，是项目成功的关键要素，这往往是小型CDMO和药企所欠缺的，此外，经验丰富的CDMO公司还能辅助客户深入理解法规要求，有效降低合规风险。
作为国内领先布局细胞和基因治疗CDMO的企业，公司凭借大量产品的开发经验、先进工艺和生产能力、高标准质量体系、高水准的技术服务团队，在细胞和基因治疗药物开发方面积累了丰富的优质客户及项目资源。截至报告期末，公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体、免疫细胞治疗、干细胞治疗及外泌体等客户项目提供CDMO服务，累计合作CDMO项目超过650个。丰富的项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为客户提供良好的测试、开发及生产服务方案。
7、全方位细胞和基因治疗一站式服务能力
药物研发企业在药物开发过程中需要完成细胞株开发、生产细胞建库服务、工艺及分析方法开发、临床样品生产、商业化生产、质量检测及放行等，若选择服务类型单一的CDMO公司来完成不同环节，常常会带来效率低下、沟通不畅、决策不足等问题，导致管线总体进度延误、成本增加。因而，拥有一站式服务能力的CRO/CDMO公司能够最大程度帮助客户加速药物开发进程。
公司可提供的一站式细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，全面贯穿了药物发现、临床前药学研究、早期临床及确证性临床阶段样品生产、商业化前工艺表征及工艺验证、商业化生产各阶段及其他健康应用领域，同时，公司具备覆盖全面的细胞和基因治疗药物的载体开发、生产工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，覆盖rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒；②溶瘤病毒领域，覆盖溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘苗病毒等多种溶瘤病毒；③细胞治疗领域，覆盖质粒、慢病毒、多种免疫细胞及干细胞等；④mRNA、外泌体及其他领域，能够更好满足科研院所、新药企业及其他医疗机构的多种定制化产品研发及生产需求。
综上，报告期内，公司不断进行创新与拓展，在细胞和基因治疗的研发技术、生产工艺开发、知识产权保护、项目管理和执行等方面均加强内功修炼，持续加强核心竞争力，同时，通过高效利用细胞和基因治疗技术转化经验，快速完成再生医学新赛道的战略开拓，为行业高速发展提供动能。
(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措施
(三)核心技术与研发进展
1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
公司自主研发拥有细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，从基础底层技术和产业化技术层面着重于解决瓶颈问题，并通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种细胞和基因产品定制化开发，交付国际多中心临床试验样品。
报告期内，公司继续在两大核心技术集群的框架下不断加深技术深度，拓宽技术广度，形成了一系列细胞和基因载体开发和生产工艺开发的新进展：
1.1细胞和基因治疗载体开发技术研究
（1）慢病毒载体优化
①在解决了病毒载体转导NK细胞的难点后，通过对慢病毒衣壳蛋白进行突变，实现对非人灵长类造血干细胞及巨噬细胞的有效转导，相关工作正在有序开展中。
②持续优化CAR-T相关慢病毒的包装生产，将序列优化与悬浮包装工艺，单克隆化包装细胞等方法有机结合，使CAR-T相关慢病毒的产量获得了进一步的提升；另外建立CAR-NK包装生产体系，并交付应用，同时针对体内CAR-T，建立了基于多种病毒包膜蛋白的慢病毒系统，同时储备了基于其他病毒的体内CAR相关慢病毒系统。
③针对体内Car慢病毒路线，构建上游高产细胞株，实现出毒水平提升至1-6E7TU/ml；强化下游纯化工艺，实现总收率提升至20-40%，整体病毒工艺性能处于国内领先；完成50L规模体内Car成功放大，筑牢体内Car慢病毒路线技术护城河。
④持续改进及优化自有开发的可控慢病毒生产系统，在转录调控水平上进一步引入蛋白翻译水平调控机制，协同进一步提高对慢病毒包装过程中的外源基因表达的抑制能力。
⑤结合人工智能对生产数据的深度学习和分析，对慢病毒生产系统进一步进行细化，针对不同生产参数、生产细胞特性，提升生产效率及降低生产成本，相关产品正在进行商业化开发与应用。
（2）AAV病毒载体优化
①针对非人灵长类动物注射AAV的需求，研究并优化了靶向主要脏器的十多种血清型的制备工艺与检测方法，目前均已经完成了制备工艺研发，并交付应用。
②基于现有的突变库，完成小鼠体内多种器官的筛选工作。通过系统性验证测试，在肝脏、肺、胰腺、心脏及肌肉等重要组织中均获得具有组织特异性优势的候选血清型序列，其中采用肽段插入文库筛选到的靶向胰腺及肺的血清型较国际上报道的同类血清型感染效率显著提升，脱靶明显降低，专利申请中；并搭建了涵盖“文库构建-文库病毒包装-模型筛选-高通量测序-分析-系统验证测试”全流程的AAV血清型筛选服务平台，并交付应用。
③依托生成式AI赋能序列设计创新，构建了基于Transformer、Diffusion等深度学习框架的序列评分和序列生成的AI模型，实现了从数据驱动生成到初步验证的快速迭代，进一步开发了基于多目标智能优化模型的AI算法，精准平衡高存活率与功能性增益突变，高效生成具有预期优良特性的新型血清型突变库。该AI模型已应用各研发项目，提高研发效率，同时创新性地开发基于病毒高通量测序数据的自适应算法，成功打造了“AI设计-实验验证-数据驱动迭代”的闭环式智能育种平台。
④开发用于外泌体-AAV的生产细胞株，同时对纯化技术进行持续改进，预计能大幅度提升外泌体-AAV产量。目前已获得经过优化的单克隆细胞株，外泌体-AAV纯化工艺搭建完成，具备项目交付能力。
⑤对AAV病毒包装辅助质粒进行优化,通过定点删除非必须序列以及整合其他病毒功能元件，获得能进一步提升产量的辅助质粒，优化AAV包装生产体系。
（3）研发设计与检测工具开发
①构建AI驱动的智能研发闭环：打通AI与生产数据链路，打造“智能设计-模型构建-算法验证-数据回流”一体化智能研发体系。开发基于BERT的病毒产量预测模型，精准预判单皿产出，优化病毒包装规模，提升生产效率。
②打造高通量测序智能分析系统：专为病毒突变体及gRNA文库设计，集成模块化算法，实现序列纠错、解析、质控、统计、可视化、评分及排序的高效智能自动化分析。
③革新AAV筛选范式：建立基于深度学习、强化学习、AlphaFold的AAV高通量筛选平台（Transformer/CNN/DDPM/D3PM），自动化处理海量实验数据，实现精准预测，突破性提升筛选效率与速度。
④构建前沿检测平台矩阵：针对细胞与基因治疗产品，搭建多维度检测平台，涵盖基因组/病毒/单细胞测序分析、中和抗体检测等尖端技术。
1.2细胞和基因载体生产工艺及质控技术开发
公司具有多年积累的细胞和基因治疗载体制备和工业化生产经验，基于“一次性工艺”技术开展细胞和基因治疗载体的生产工艺开发并持续优化，快速、高效、灵活解决生产中的各种问题。已累计运行超过650个细胞和基因治疗载体项目，涵盖各种质粒DNA（病毒包装质粒、mRNA模板质粒、dsDNA）、慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒等载体产品，CAR-T、CAR-NK、γδT、Treg、LCL、干细胞等细胞治疗产品，mRNA和LNP、活菌、外泌体等其他多种品类产品，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上均具有竞争力。
（1）细胞驯化及大规模培养工艺
1）基于HEK293细胞的高产细胞驯化工艺方面，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应，完成细胞驯化工艺的提升。使用自行筛选及驯化的细胞生产的GMP级病毒样品（慢病毒、腺病毒、多种血清型的腺相关病毒）上游滴度达到较高水平，驯化后多种293T细胞系的慢病毒产量均比常规生产细胞系提升产量超100%，并实际应用于多个IND-CMC客户项目；针对AAV的生产细胞系，自主筛选开发了悬浮293细胞，较目前市场上商业化细胞株产量提升50%以上，并应用于客户确证性临床项目，有望进一步应用于商业化生产。
2）在细胞大规模培养工艺方面，公司拥有多种行业主流工艺体系，包括贴壁细胞培养工艺（滚瓶、细胞工厂、微载体、固定床反应器）以及大规模无血清悬浮细胞培养工艺，以满足细胞和基因治疗领域绝大部分产品的上游工艺开发需求。①成功开发了基于固定床反应器的慢病毒载体大规模生产工艺体系，可服务于客户项目，进一步提升慢病毒大规模生产效率；②在基于悬浮细胞培养的病毒生产方面，腺相关病毒已连续多批次完成200L规模稳定生产，并完成2,000L生物反应器的试生产；慢病毒完成50L规模放大，具有进一步提升大规模生产能力，很好地满足了客户临床至商业化大批量生产需求；并使用不同的细胞基质及国产化非动物源性物料，完成悬浮的细胞和基因治疗载体生产工艺深度优化，如筛选新型转染试剂，进一步去除工艺相关及产品相关杂质；③在贴壁细胞工厂培养方面，公司优化生产操作流程，成功完成48个细胞工厂规模的GMP生产，生产能力较前扩展了1倍；④基于临床需求和高规格生产要求，公司不断致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。
（2）多元化细胞和基因载体工艺开发
1）在病毒载体工艺开发方面，①溶瘤病毒领域，完成毒种单克隆筛选平台搭建，高效快速获得目标毒种，解决毒种产毒低的难点；完成腺病毒高产单克隆细胞株及下游纯化工艺开发，实现200L规模的放大生产并解决出毒低易聚集等行业痛点问题；完成新型制剂处方研发，提升溶瘤病毒载体递送效率及储存稳定性；②腺相关病毒领域，完成首个腺相关病毒项目工艺表征主体工作，并进入工艺验证阶段，为NDA申报及商业化生产奠定基础；③慢病毒领域，完成悬浮慢病毒高产细胞株开发并持续进行悬浮慢病毒纯化生产工艺优化，提升上游产量、下游收率稳定性及病毒成品纯度；完成悬浮慢病毒50L规模交付，上下游工艺达到国内领先水平。④逆转录病毒领域，完成逆转录病毒稳转细胞株的构建平台搭建，已用于客户项目生产。⑤在病毒载体制剂方面，进行剂型升级（-80℃冻存优化为2-8℃储存），已完成病毒载体制剂开发及制剂工艺表征平台搭建，正在进行病毒载体冻干制剂开发，以降低病毒载体成品储运过程中冷链物流成本与破损风险，适配基层、偏远地区及应急场景使用。
2）在非病毒基因载体工艺开发方面，①完善mRNA-LNP工艺平台，并应用于从质粒到mRNA-LNP完整的临床前CMC开发项目；②优化基于固定床反应器的外泌体大规模上/下游生产工艺及新处方工艺，用于大规模外泌体生产项目，完成外泌体下游纯化工艺强化，实现下游总收率＞20%，支持多个项目交付。③在非病毒载体制剂剂型方面，完成了非病毒载体制剂开发平台搭建，已完成蛋白类冻干制剂、鼻喷制剂产品开发，并已用于客户项目生产。④在外泌体制剂产品开发方面，已完成冻干制剂产品开发。
3）在细胞治疗工艺开发方面，①完成了滋养层细胞的辐照及高密度培养工艺开发；②成功实现DC细胞培养工艺从平皿至细胞工厂的规模放大；优化了小体积外周血来源的自体CAR-T细胞工艺，实现关键物料国产化替代，将制备成本进一步降低；③建立了通用CAR-T的供者筛选流程，并优化了细胞AT瓶灌装工艺，为通用型产品的制剂灌装提供多种可选方案；④搭建了基于肿瘤组织块的TIL细胞平台工艺，细胞扩增倍数已达行业标准。以上工艺开发成果均已成功应用于客户项目。
（3）检测技术和检测标准建设
1）质量检测技术体系建设方面，①深耕质量检测技术研发，累计建立600+项检测方法，构建覆盖细胞基因治疗CMC与生物医学新技术临床转化的双轨质控体系，以高于行业标准的能力为客户产品全流程质量保驾护航；②完成200+项分析方法平台化沉淀，形成可复用标准化体系，助力新药开发企业直接调用成熟方法，规避操作偏差、加速申报进程、保障批间一致性评价的高重复性。
2）重点产品领域质控技术突破方面，①针对干细胞、免疫细胞治疗、mRNA、外泌体等产品工艺开发，搭建系列新型质量检测技术体系；②作为软琼脂克隆团体标准共同发起人，建立适用于间充质干细胞成瘤性检测的快速方法；③攻克饲养层细胞质控技术，建立高灵敏辐照后增殖能力检测方法，降低终制剂中饲养层细胞残留的潜在风险。
3）搭建一站式检测服务平台方面，①紧跟顺应2025版药典对细胞与基因治疗产品检测要求的升级，推出生物药分析与检测平台；②深度贴合法规要求，覆盖鉴别、理化特性、生物学活性、纯度杂质、微生物安全等维度，提供从分析方法建立、方法学验证到样品检测的一站式服务，全面保障产品安全、有效与质量可控。
4）在行业标准与国家标准制定方面，①联合中检院完成质粒残留检测用标准品的制备、检测与标定，推动行业检测技术统一与结果一致性；②联合中检院完成SV40线性化质粒国家标准品标定，解决生物制品SV40残留检测无量值溯源标准的行业痛点，促进检测方法标准化与结果互认；③建立适用于体内CAR治疗的LNP-mRNA与慢病毒递送系统靶向性评价及活性检测方法，为创新药企提供临床前药效确证与IND申报合规数据包。
5）高容错率技术系统与国产化替代方面，①持续推进设备与物料工艺创新，构建高容错率技术系统，实现成本控制、技术安全与项目交付可控性提升；②稳步推进关键物料国产化，已实现储液袋、血清、AAV衣壳数检测试剂盒、HCP残留检测试剂盒等国产化应用；③强化分析方法、工艺开发与GMP生产自主可控，降低运营成本与供应链“卡脖子”风险，同时助力国内产业链发展。
2、报告期内获得的研发成果
报告期内，公司新增发明专利申请3项，实用新型专利申请9项，公司新增授权发明专利1项，实用新型专利4项。截至2025年12月31日，公司累计获得发明专利28项（其中1项专利权期限届满），实用新型专利20项（其中1项专利权期限届满），外观设计专利2项，软件著作权4项，作品著作权8项，国内注册商标69项，国际注册商标4件。
（1）其他指作品著作权、商标等。
（2）本期其他新增申请数11个，为新申请的国内商标；本期其他新增获得数量8个，其中，新获得的作品著作权1个、新获得的国内商标数7个；其他累计申请数156个，其中国内商标142个，国际商标6个，作品著作权8个；其他累计获得数81个，其中国内注册商标69个，国际注册商标4个，作品著作权8个。
四、风险因素
(一)尚未盈利的风险
(二)业绩大幅下滑或亏损的风险
报告期内，国内生物医药领域机遇与挑战交织并存，呈现出多元化发展复杂态势，公司CDMO业务仍然面临下游投融资恢复不及预期等外部因素影响，客户订单价格与往年相比未出现明显回升，仍处于较低水平，总体上虽然CDMO业务按计划方向推进，毛利率得到一定改善，但临港基地资产运行规模大，折旧摊销、能耗以及日常维护等刚性运营成本较高，导致CDMO业务仍处于亏损状态，公司总体利润仍为负值。
未来如果国内市场景气度回暖不及预期，生物医药投融资环境持续低迷，下游客户新药研发动力无法得到资金推动，而公司以国内CGT中小新药开发客户为主，可能导致CDMO订单不足，销售状况不佳，公司面临业绩继续亏损的潜在风险。
(三)核心竞争力风险
1、技术升级迭代风险
细胞基因治疗属于技术密集型的新兴领域，相关新药研发及CRO/CDMO行业的技术具有门槛高、更新快的特点。近年来，随着生物、医学科技等迭代进步，以及AI等新技术的广泛应用，细胞和基因治疗领域发展持续加快。若基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性的新药方案使现有基因治疗技术淘汰，或AI等其他领域技术变化对细分领域及商业模式带来重大变化，或公司所服务候选药物的主要治疗领域内出现更具竞争优势的其他创新药物，而公司未能及时研发、升级现有技术或引入新技术，则公司的技术竞争力将受到不利影响。
2、客户新药研发商业化不及预期风险
客户新药管线产品的商业化成功，对于CDMO公司而言将可带来大量持续的生产订单；而客户产品商业化的成功与否取决于诸多因素，如前期研发方向的可行性、新药临床试验的有效性、工艺的可持续扩展性、竞争性产品的研发进展、客户持续融资能力等。目前虽然公司已开展了多个临床项目，但仍以IND-CMC为主，主要由于所服务的客户药物管线多处于IND前或IND申请阶段，若客户药物管线不能按预期推进、研发失败或者其他商业风险的发生，将可能导致公司相应的CDMO服务需求无法随研发阶段深入而持续放大，项目的盈利空间亦无法受益于商业化生产的规模效应，从而对公司经营预期产生不利影响。
(四)经营风险
1、经营规模扩大带来的管理风险
随着细胞和基因治疗行业的发展，公司业务规模和业务种类不断增长。报告期内，公司执行及储备的CRO/CDMO项目数量和金额持续提高，同时随着2024年公司临港产业基地一期全面投产，资产管理规模扩大，对于公司组织架构及管理层提出了更高的要求。若公司未能及时调整组织架构及人员结构以适应各业务的发展，则可能面临一定的管理风险。
2、国内市场竞争加剧风险
细胞和基因治疗行业是生物医药未来发展的趋势，在上一轮国内CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，除专业的CGTCDMO公司外，规模较大的小分子和大分子CRO/CDMO公司亦持续布局国内细胞和基因治疗CDMO领域，行业快速发展的同时，也促使了行业竞争的加剧。近年来生物医药融资不畅，大量下游细胞和基因治疗企业无法及时获得资金支持，药物管线推动放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO项目市场行情价格均处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司研发服务成本上升。
在此趋势下，公司若无法持续升级技术和工艺，无法持续保持CDMO服务竞争力和性价比竞争力，或未能有效应对竞争对手推出的新技术、新策略、新产品或服务，将可能在国内市场竞争中不再具备领先优势。
3、技术人员短缺及流失风险
由于细胞和基因治疗产品的工艺开发和GMP生产复杂，强调技术诀窍和项目执行经验积累，对于复合型工艺人才需求较高。目前基因治疗工艺人才的培养体系尚不成熟，且优秀技术人员的培养需要丰富的项目执行经验，因此在当前情况下，人才短缺现象将持续存在，成为全球基因治疗CDMO行业发展面临的共同制约；对于业内企业而言，拥有一支稳定、高水平的技术工艺团队，并持续进行研发创新是提高公司行业竞争力的重要保障。随着公司细胞和基因治疗CRO/CDMO业务的不断发展，将可能持续面临工艺人才不足的问题，同时若公司出现技术人员流失的情况，则公司的研发工作可能面临不利影响。
(五)财务风险
1、业务毛利率波动风险
公司围绕细胞和基因治疗CRO/CDMO核心业务，根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案，考虑到基因疗法的开发风险、成本投入，以及商业合作等因素，服务定价存在一定差异性。总体上，CRO由于业务相对成熟，毛利率较为稳定；CDMO业务技术难度大，毛利率又与执行的阶段相关，且叠加商业机会角度的考虑，毛利率存在固有波动性特点。
公司执行多个CDMO项目，各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及成本风险特点而存在个性化差异，更加显著的是，近阶段生物医药领域因受到外部投融资环境等因素影响，CDMO市场价格整体处于较低水平；随着临港产业基地的投入运行，公司短期内面临资产规模扩大带来的折旧摊销、运营成本费用大幅增加的压力，综合导致公司近年CDMO业务毛利率出现负数；若公司订单增长和产能利用率持续不及预期，将可能增加整体业务毛利率的波动风险，对公司盈利能力产生不利影响。
2、政府补助减少及税收优惠变化风险
公司及子公司持续享受高新技术企业15%的所得税优惠税率，以及其他税务优惠政策。若国家上述税收优惠政策发生变化，或者公司未能持续获得高新技术企业资质认定，则公司可能因税收优惠减少或取消而出现盈利下降。同时，公司持续得到国家、地方等各项政策性支持并取得政府补助或项目支持，若未来政府补助政策发生变动或公司不能满足补助政策的要求，可能会对公司的经营业绩产生一定的影响。
3、存货跌价损失风险
公司存货主要由原辅材料、半成品、库存商品及合同履约成本等构成。截至报告期末，公司存货账面价值6,912.17万元，占资产总额的比例为3.30%，累计计提跌价准备1,289.71万元。原辅材料及半成品账面余额占存货的84.48%，其中GMP物料及半成品按批次效期进行严格管理。未来，随着公司生产规模及业务品种的扩大，因物料备货需求可能导致存货余额不断增加，增加企业经营活动资金的占用。若公司业务市场需求发生重大不利变化，可能导致物料超过效期，对资产质量和盈利能力产生不利风险。
(六)行业风险
公司广泛服务于包括知名细胞和基因治疗新药研发企业、大型药厂、科研院校、医疗机构在内的客户群体。下游客户需求变动如技术研发方向、自身运营状态、外部环境变化等将对公司的业务订单情况和盈利状况产生一定影响。
1、细胞和基因治疗CDMO行业与下游行业发展高度联动。细胞和基因治疗行业作为生物医药最前沿领域，全球面临行业技术更新迭代快、药物价格高昂、适应症治疗市场规模较小等一系列不确定因素，行业需求发展尚不成熟；同时国内细胞和基因治疗领域药物研发管线总体处于偏前期的阶段，研发投入主要来自PE/VC或其他产业融资，而公司目前提供的CDMO服务以国内业务为主，若客户出现自身融资不畅、IND申请未获监管部门批准、临床试验进展不及预期或失败、药物商业化需求不足等情况，或者细胞和基因治疗出现监管趋严、行业增速放缓、产业融资金额下降等情况，则客户的CDMO需求及支付能力可能发生不利变化。此外，若客户选择自行建设GMP生产线，亦将减少对公司工艺开发和GMP生产外包服务的需求。
2、在细胞和基因治疗科研CRO领域，由于科研院校、医疗机构的课题研究资金主要来自于科研经费拨付，若该等客户出现政策支持方向调整、科研经费减少、自行研发比例提高、研究课题改变等情况，则可能减少对公司CRO服务的外包需求，从而对公司细胞基因治疗CRO业务的增长产生不利影响。
(七)宏观环境风险
细胞和基因治疗是一种新兴治疗方式，药物审查和持续监管经验有限，安全性及药效的临床研究尚需更多积累。目前整体监管态势趋向于鼓励细胞和基因治疗发展的同时，亦不断强调产品的质量和安全性。
国内关于细胞和基因治疗的生产标准和规范不成熟，监管体系及相关法规政策亦根据行业的发展情况持续完善。若未来细胞和基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对行业整体实施更为严格的技术和试验管制，提高细胞和基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，则细胞和基因治疗CDMO业务可能受到不利影响。
此外，公司所处行业受国际国内宏观经济政策和医药产业政策的综合影响，经济发展的周期波动，以及地缘政治态势，将可能对公司国际供应链管理及海外业务开展造成一定的不利影响。
(八)存托凭证相关风险
(九)其他重大风险
五、报告期内主要经营情况
报告期内，公司实现营业收入26,769.69万元，较上年同期增长7.88%；其中细胞和基因治疗CRO业务收入9,322.62万元，较上年同期增长8.63%；细胞和基因治疗CDMO业务收入13,563.55万元，较上年同期基本持平，再生医学服务业务、生物制剂试剂及等其他主营业务收入3,855.31万元，较上年同期增长58.91%。
报告期内，公司实现归属于母公司所有者的净利润-23,506.24万元，较上年同期减少亏损8,675.06万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-24,640.94万元，较上年同期减少亏损8,950.30万元。
报告期内，①公司细胞和基因治疗CDMO业务继续受宏观环境变化、下游投融资需求等因素影响，订单价格仍处于较低水平，虽然业务收入有所增长，但整体运营成本相对较高，CDMO业务毛利率仍为负值；②公司持续采取各项“提质增效”措施，积极扩展主营业务的同时，推动各项成本费用的降低，报告期内实现净利润总体较上年同期减亏。
六、公司关于公司未来发展的讨论与分析
(一)行业格局和趋势
公司聚焦于细胞和基因治疗领域，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。
近年来，随着我国社会发展水平的不断提升以及人民健康意识的增强，行业监管体制逐步完善、行业整体环境逐步改善、创新法规政策持续出台，生物医药产业发展呈现出集中化、精细化、专业化发展趋势，处于快速发展阶段。公司所处行业的发展与全球制药行业发展、全球药物研发投入、全球在研新药数量等情况息息相关。
(二)公司发展战略
1、底层技术为核心，拓宽工艺应用领域的技术路线
公司将以细胞和基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，借助AI等工具技术，不断加速扩充两大核心技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。
（1）细胞和基因治疗载体开发技术方面
针对专利限制、病毒产量低、活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，公司将构建多层次载体技术平台；在病毒载体方面，加强细胞和基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主知识产权的AAV文库筛选，开发具有高靶向性、高容量及低免疫原性的新型血清型；在非病毒载体方面，拓展mRNA-LNP、外泌体等，以期拓展细胞和基因治疗的临床应用领域；在病毒系统方面，聚焦难出毒病毒系统优化，通过持续改进及优化自有开发的可控慢病毒生产系统，提高细胞治疗用慢病毒的产量，并对包膜进行开发及优化，提升其对T、NK等免疫细胞的转导能力。
（2）细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术方面
公司将以细胞和基因治疗载体药物的大规模GMP生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。
1）不断深化无血清悬浮细胞培养技术，并配合具有自主知识产权的稳转细胞株的生产工艺，以显著提升工艺稳定性和生产效率；
2）进一步开发和优化生产工艺，以现有GMP生产平台的多年技术积累为纽带，实现更大规模的细胞和基因药物GMP生产，达到国际领先规模；
3）基于已有基因治疗载体药物稳定性及制剂类型，进一步优化平台制剂处方，开发新制剂类型，同时开展复合蛋白、外泌体、LNP等新载体类型制剂开发工作，建成完整的基因治疗载体制剂工艺开发平台；
4）立足国际标准制定基础，坚持以技术创新为核心驱动，深化与各国监管机构的协同合作，持续推进质控技术迭代优化与前沿新技术布局研发，加快新技术、新标准落地应用，以高水平创新赋能行业高质量发展，全面提升行业整体质量标准与核心竞争力；
5）关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化GMP生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度，降低CDMO服务成本。
2、立足国内，业务拓展全球战略
公司将进一步优化商业模式，提高国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的细胞基因治疗药物及再生医学等领域综合服务平台。
公司围绕业务布局制定相应的业务策略。CRO业务方面，公司正在并继续将服务客户由科研院所拓展至医药企业，扩大CRO服务场景，同时拓展CRO海外业务；CDMO业务方面，公司以国内细胞和基因治疗市场为起点，基于细胞和基因治疗药物中、美、澳IND申报项目经验，逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场；再生医学业务方面，基于细胞和基因治疗CDMO服务的综合优势，扩展细胞和基因治疗技术在再生医学等领域的应用，不断探索发展路径和新的合作模式。公司未来还可能通过实施境内外并购、与国外领先的细胞和基因治疗公司通过技术合作等方式，开展更多样化的细胞和基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术服务。
3、加强战略合作，为集团多元化布局
为了进一步提升公司的市场竞争力和可持续发展能力，公司将不断加强与行业内外的战略合作伙伴关系，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，通过深度资源整合与优势互补，共同探索新的业务领域和发展机遇。推动集团的多元化布局，巩固现有业务板块的领先地位，积极开拓新兴市场和潜力行业，形成多点支撑、协同发展的产业格局。通过不断深化合作内容，拓宽合作领域，力求在激烈的市场竞争中占据先机，实现公司的长期稳健发展和价值最大化。
前述发展战略的良好实施，将有助于公司实现“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”的公司使命。
(三)经营计划
1、产能提升方面
为顺应不断发展的细胞和基因治疗CRO/CDMO需求，公司在上海临港建设77,000平方米的精准医疗产业基地，目前临港产业基地一期已全面投产，标志着公司将更好地为全球客户提供一站式服务，满足全球范围内细胞和基因治疗CRO/CDMO/CMO需求，为全球医药创新加速。公司将进一步发挥全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，及大规模、高灵活性GMP生产平台优势，增强客户转化，扩大服务场景，全方位满足客户的研发各阶段需求，提升公司整体运营效率和市场竞争力，进一步推动产能利用率稳步提升。
2、市场拓展方面
公司坚持全球化发展战略和思路，运用多渠道宣传，有效增强市场拓展能力。以国内细胞和基因治疗市场为起点，不断提升国内细分市场占有率的同时，积极拓展海外市场，加速海外营销网络拓展，通过专业团队高效精准对接客户需求，推动品牌在海外市场的本地化深耕，增强品牌影响力，持续强化品牌建设，实现品牌进阶和影响力。
3、技术研发方面
公司将持续加码自主研发投入，全力攻坚关键核心技术。以细胞和基因治疗载体的研发迭代、工艺优化为核心，丰富并深化两大核心技术集群的内涵；同时，构建严密的自主知识产权保护体系。此外，公司将不断健全研发生态，集聚顶尖研究力量，通过机制创新激发创新活力，全面提升技术创新力与成果转化落地效率。
4、人才规划方面
生物医药作为知识密集型产业，人才是技术创新的源头与核心竞争力。公司始终将人才队伍视为企业发展之基石，把人才梯队建设置于战略核心。未来，公司将坚持“引才与育才并举”，持续优化队伍结构，完善专项培养与关键人才储备机制。在激励端，将进一步健全考核体系，设立研发成果专项奖励，激发创新活力，确保技术研发持续高效；同时，通过推行股票期权、限制性股票等长效激励机制，实现人才与企业的深度绑定，增强凝聚力与归属感。
5、公司治理方面
公司将继续秉承“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”的使命，坚决围绕“以客户为中心，以提供专业服务为己任，成为国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业”的愿景，并在“客户第 一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观指引下，不断提高核心竞争力。
公司秉持高质量发展理念，持续加大在环境、社会及公司治理（ESG）领域的投入，强化ESG体系建设与信息披露透明度。坚持以核心技术为驱动，致力于为股东创造持续回报、为客户提供卓越价值、与合作伙伴共赢共生、与员工共同成长。同时，公司严格遵循《公司法》《证券法》等法律法规及监管要求，不断完善治理结构，提升经营决策的科学性、合规性与有效性，以稳健运营增强核心竞争力，切实回馈股东与社会。
6、内控建设方面
随着公司经营规模的不断拓展，为保障战略落地，公司将进一步深化内部控制体系建设，持续提升经营管理的精细化水平与风险防范能力。结合公司实际情况，我们将系统性优化制度流程，以内部控制规范为底线，推进管理模式创新，构建适配公司发展的现代化运营管理体系。通过明确各部门及岗位的职责与权限，推行全员内控机制。全面贯彻精细化管理理念，旨在通过完善的治理结构提升运营效率，最终促进公司实现高质量、可持续的健康发展。
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