主营业务:
公司为投资控股公司。集团主要从事医药产品的研发及商业化。
报告期业绩:
公司的收益由截至2024年6月30日止六个月的人民币44.8百万元减少人民币22.5百万元至截至2025年6月30日止六个月人民币22.2百万元，主要由于公司原计划于2021年战略性专注于罕见病，于2024年底贺俪安分销协议终止后贺俪安在中国台湾销售停止。除贺俪安在中国台湾的销售外，公司的收益较2024年同期减少人民币1.7百万元或6.9%，主要由于2025年上半年北海康成实施积极存货管理，并在渠道中减少迈芮倍的库存。
报告期业务回顾：
公司于2021年12月10日在联交所上市。自此，公司在其药物产品线及业务营运方面取得重大进展，包括以下里程碑及成就。
海芮思（艾度硫酸酯酶β，前称为CAN101）
海芮思是中国第一种获批用于治疗亨特综合症（MPSII）的ERT。鉴于ERT为亨特综合症的标准治疗且中国目前并无可使用的其他药物治疗，公司认为海芮思拥有巨大的市场机遇。
北海康成于2020年9月成功获得国家药监局对海芮思（作为在中国MPSII的首个且唯一疗法）的上市批准。海芮思目前由GCPharma在全球超过10个国家上市。在头对头1/2期研究中，与Elaprase（一种在全球范围内常用于治疗亨特综合症的药物）相比，海芮思展现出良好的疗效。在一项针对中国MPSII患者的III期临床试验中，与安慰剂相比，海芮思在长达两年的时间里显示出良好疗效，且无特殊安全性问题。
北海康成于2021年5月在中国商业化推出海芮思进入非医保市场。自推出以来，患者识别速度加快，截至2025年6月30日已识别867名患者。截至2025年6月30日，公司已在130个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国5.61亿人口。
公司将继续加强整体商业化团队，并有能力商业化多种罕见病产品。
迈芮倍（氯马昔巴特口服液，前称为CAN108）
迈芮倍为一种口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制剂，正在开发以治疗罕见的胆汁淤积性肝病，包括ALGS（已获FDA批准）及PFIC。迈芮倍拥有广泛的安全数据集，已在1,700多名人类受试者中进行评估。迈芮倍已在ALGS及PFIC多项已完成及正在进行的临床试验中进行研究，超过200名儿童接受治疗，部分接受研究超过七年。公司的美国合作伙伴MirumPharmaceuticals,Inc.（‘Mirum’）为ALGS进行的2b期安慰剂对照随机脱离期临床试验中，开放性扩展期为1至18岁的儿童，与安慰剂相比，接受迈芮倍治疗的患者血清胆汁酸及瘙痒明显减少，生活质量、黄疸改善，加速长期成长。此外，Mirum已完成迈芮倍针对PFIC的3期研究，其为最大规模的随机安慰剂对照试验，93位患者覆盖包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6及未识别突变状态等多种基因PFIC亚型。该3期研究结果显示，迈芮倍治疗的患者在评估结合遗传学亚型的队列中，在瘙痒、血清胆汁酸、胆红素及按体重z得分计的生长方面有显著的改善。
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根据与Mirum的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权。
截至2024年12月31日，迈芮倍获得在中国内地、中国香港及中国台湾的ALGS上市批准，并获得在中国台湾用于治疗PFIC的批准。迈芮倍广泛获得上市批准，成为该等地区首个且是唯一获批上市的治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒患者的产品。
于2024年5月，公司宣布迈芮倍在中国内地的适用范围扩大至三个月及以上的患者。
于2024年12月，公司宣布迈芮倍在中国台湾获准上市，用于治疗三个月及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒症。
于2024年12月，公司宣布迈芮倍在中国台湾的适用范围扩大至两个月及以上的ALGS患者。
北海康成于2024年1月在中国商业化推出迈芮倍进入非医保市场。自推出以来，患者识别速度加快，截至2025年6月30日已识别874名ALGS患者。截至2025年6月30日，公司已在39个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国1.96亿人口。
戈芮宁（注射用维拉苷酶β，前称为CAN103）
戈芮宁是一种重组人源葡萄糖脑甘脂酶（酸性β－葡萄糖甘酶），用于治疗GD的ERT。北海康成持有开发及商业化产品的全球专有权利。
戈芮宁是中国首个处于临床试验开发阶段用于治疗戈谢病的ERT。
公司已于2023年1月在中国完成正在开发的用于治疗GDI型及III型患者的戈芮宁1/2期试验的首例患者给药。医学博士韩冰（中国北京的北京协和医院血液内科主任医师及教授）为本次试验的主要研究者。GD是一种溶酶体贮积病，由遗传性酶缺乏引起，导致细胞鞘脂及葡萄糖脑甘脂在肝、脾、骨髓的巨噬细胞中贮积，从而导致肝脾肿大、贫血，血小板减少症、骨骼疾病（梗塞、骨质疏松症及痛症）。在GDIII型中，葡萄糖脑甘脂亦会在中枢神经系统中积聚，造成慢性神经退化及过早死亡。作为与药明生物技术有限公司（股份代号：2269.HK）在罕见病领域合作伙伴关系的一部分，戈芮宁是北海康成正在开发的一种ERT，用于患有I型及III型戈谢病的成人及儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，许多GD患者无法获得有效的治疗。
于2025年3月，公司宣布全资附属公司－北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的戈芮宁顺利通过了对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。
于2025年5月，公司宣布戈芮宁（用于治疗I型及III型戈谢病的1级新药）在中国获批上市。
CAN106（欧莫扑拜单抗）CAN106是一种针对补体C5的新型长效重组单克隆抗体，其开发用于治疗补体介导的疾病，包括PNH及MG以及其他获批及新的潜在适应症。根据临床数据，CAN106表现出良好的PK/PD特征、安全性及耐受性，显示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潜力，给药便利，只需每四周给药一次。
北海康成分别于2019年及2020年自WuXiBiologicsIrelandLimited及PrivusBiologics,LLC获得在PNH以及涉及激活C5蛋白的其他补体介导疾病中开发、制造及商业化CAN106的全球权利。
CAN106已被FDA授予孤儿药资格认证，用于治疗MG，这是一种导致肌肉无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106可享有《孤儿药法案》的福利，包括符合条件的临床试验可享受50%的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得MG上市许可后7年的市场独占保护期。
于2023年6月，北海康成宣布正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究的正面初步结果。中国北京的北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为该项研究的牵头研究者。CAN106显示出与剂量成比例的药代动力学暴露特征，可在24小时内迅速降低游离C5水平，并呈现剂量依赖性减少，队列3所有受试者均保持在完全C5抑制的0.5微克╱毫升历史阈值以下。CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好，所有药物相关的不良事件均为短暂且轻度或中度，无一导致受试者退出研究。并无发生药物相关的严重不良事件，无过敏反应或脑膜炎感染病例。目前，CAN106为国内唯一正在积极开发的PNH治疗方案。
可使用抗C5抗体预防治疗的补体介导疾病仍广受关注，表明CAN106在PNH以外的多种适应症中皆具有潜力。
基因疗法
于2024年11月，北海康成与Scriptr宣布在《科学》期刊上发表了一篇论文，报告了StitchR™RNA组装技术的发现及其在治疗肌营养不良症中的应用。
公司可能无法成功开发及╱或营销公司的核心在研产品或任何产品线产品生产于2025年3月，公司宣布全资附属公司－北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的戈芮宁顺利通过了对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。
公司已获得选定的许可引进项目的生产产能，包括来自药明生物、GCPharma及Mirum等第三方合作伙伴的产能。公司旨在平衡成本效益及控制药物产品及╱或候选药物的质量。为推进公司基因疗法的产品线，公司正在探索基因疗法的生产策略，以帮助公司实现高品质和资本效率，并预计利用CDMO，以进一步开发公司的基因疗法产品。
商业化于2025年8月，公司与百洋智合订立战略合作及独家商业服务协议（‘合同销售组织协议’），而百洋智合为百洋医药的附属公司。根据该协议，百洋智合获委任为独家合同销售组织，及倘百洋智合要求，则其联属公司将获委任为独家分销商，以于中国内地、中国香港及中国澳门推广海芮思、迈芮倍及戈芮宁。
随著目前多种产品获准在多个地区销售，公司已在北京及上海成立主要运营中心，并在大中华区其他地区设有办事处。公司已为获批产品及后期候选药物成立商业化团队，可根据公司的业务增长迅速扩展，包括市场及销售、医学事务、患者权益及服务以及市场准入三大主要职能，旨在执行发展关键意见领袖(KOL)的医学项目、提高社群意识及探索有助于药物开发和市场策略制定的行业见解。
管理层将继续关注市场，为即将推出的该等产品线产品的商业化制定最具成本效益的战略及模式。
业务展望：
尽管2025年上半年面临挑战，但于成功实施精简产品线及提升资本效率的措施后，公司重新专注于公司的业务及营运，公司对2025年下半年持乐观态度。此外，透过与百洋医药深化合作及百洋医药为北海康成带来的新资本，公司预期推动提高关键业务领域的执行力，为公司未来增长加强运营基础，并在2025年下半年取得更优异的业绩。
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