主营业务:
公司为投资控股公司。公司的附属公司主要从事生物制品的研发、生产及商业化业务。
报告期业绩:
总收益由截至2024年6月30日止六个月的人民币419.7百万元增加74.3%至截至2025年6月30日止六个月的人民币731.4百万元，主要是由于奥布替尼销量增长强劲及来自Prolium的许可收益。奥布替尼的收益由截至2024年6月30日止六个月的人民币417.0百万元增加52.8%至截至2025年6月30日止六个月的人民币637.3百万元，是由于覆盖范围拓宽及治疗患者增加所致。
报告期业务回顾：
奥布替尼（宜诺凯）是公司第一款核心的商业化产品，是一种高选择性、不可逆的BTK抑制剂，亦是公司血液瘤领域的基石。自从在中国内地推出以来，奥布替尼已取得了显著的市场渗透率及临床认可，已于2022年纳入中国的国家医保目录，可用于治疗复发难治CLL/SLL和复发难治MCL，并进一步纳入2024年新版国家医保目录，可用于治疗复发难治MZL，并维持其具有竞争力的价格。奥布替尼亦是中国首个且唯一获批用于治疗复发难治MZL的BTK抑制剂。自从在中国内地推出以来，奥布替尼已被纳入CSCO指南，并被列为治疗复发难治CLL/SLL、1L CLL/SLL、复发难治MZL及复发难治MCL的一级推荐方案，亦获推荐为BTK抑制剂用于治疗复发难治DLBCL及pCNSL的联合治疗方案。该等里程碑突显了其强大的临床价值及广泛的应用。
集团于截至2025年6月30日止六个月的总收益为人民币731.4百万元，其中奥布替尼于截至2025年6月30日止六个月的收益为人民币637.3百万元，较截至2024年6月30日止六个月增长52.8%。凭藉奥布替尼被纳入国家医保目录用以治疗三个已获批适应症、在复发难治MZL的独特领导地位、商业执行加强以及患者依从性及治疗持续时间提升，公司能够进一步获取市场份额，保持强劲的增长势头。
建立在血液肿瘤领域领导地位奥布替尼是公司的核心疗法，在公司丰富的血液瘤在研药物中发挥核心作用。除奥布替尼外，坦昔妥单抗已于2025年5月获得BLA批准，标志著一个重要的监管里程碑。ICP-248在持续稳步推进，一线CLL/SLL的III期患者招募正在进行中，并启动了针对BTKi治疗失败套细胞淋巴瘤(MCL)的Ⅱ期注册性临床试验，该试验获国家药监局突破性疗法认定，是中国首个获此认定的BCL-2抑制剂，以及AML及MDS的全球扩展研究正在进行中。这三项核心项目的全面发展及全球扩展策略，使公司能够更好地把握国内外日益增长的市场机遇。公司预期近期将有关键的临床数据读出及监管申请，以进一步巩固公司在血液恶性肿瘤领域的领导地位。
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奥布替尼用作治疗血液肿瘤疾病
于本报告日期，公司已在所有以奥布替尼治疗肿瘤及自身免疫性疾病的临床试验中，对1,500多名患者完成给药。除复发难治CLL/SLL、1L CLL/SLL及复发难治MCL外，奥布替尼还被批准用于复发难治MZL，这使其成为中国内地首个且唯一获批用于治疗复发难治MZL的BTK抑制剂。此外，多项针对一线和二线治疗各种血液恶性肿瘤的注册试验正在中国进行。临床资料显示，奥布替尼的高选择性及卓越的靶点占有率，使其拥有更好的安全性和有效性。
奥布替尼用作治疗复发难治MZL
MZL是一种惰性B细胞NHL，亦是中国第二高发的淋巴瘤，占所有淋巴瘤的8.3%。MZL主要影响中老年人，全球年发病率呈上升趋势。在一线治疗后，复发难治MZL患者缺乏有效的治疗选择。
于2023年4月，奥布替尼获中国NMPA批准用于治疗复发难治MZL患者。奥布替尼是目前中国首个且唯一获批准用于治疗复发难治MZL的BTK抑制剂。
于2023年6月16日，公司在第十七届国际恶性淋巴瘤会议（‘ICML’）的口头报告环节中展示了奥布替尼的最新临床数据。奥布替尼在中国复发或难治性MZL患者中展现出持续缓解的高应答率和良好的耐受性。主要终点是IRC根据卢加诺2014年分类所评估的ORR。
入组的中国患者中，大多数患者已处于疾病晚期，其中IV期占75.9%。中位随访时间24.3个月，IRC评估的ORR为58.9%。DoR中位数为34.3个月，而中位无进展生存率尚未达到。12个月的无进展生存期（‘PFS’）率为82.8%，而OS为91%。治疗耐受性总体良好，大多数TRAE属1级或2级。
公司目前正在进行一项随机、对照、双盲的III期研究，以评估奥布替尼联合来那度胺及利妥昔单抗（‘R2’）对比安慰剂联合R2治疗复发难治MZL的疗效和安全性。
根据EHA2025年大会公开披露的数据，奥布替尼联合苯达莫司汀利妥昔单抗或奥比妥珠单抗，随后进行奥布替尼维持治疗，在未接受治疗的边缘区淋巴瘤(MZL)患者中表现出良好的疗效和耐受性。2024年6月至2025年1月，共纳入16例患者。诱导治疗结束时，A组6例患者和B组2例患者进行了肿瘤评估，A组完全缓解率(CRR)为66.7%，B组为100.0%，两组总体缓解率(ORR)均为100.0%。截至数据截止日，中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)尚未成熟。未观察到BTKi相关不良事件(AEs)，如房颤或出血。
奥布替尼用于治疗1L CLL/SLL
这是一项随机、多中心、开放标签的III期研究，评估奥布替尼对未经治疗的CLL/SLL受试者的疗效及安全性。本次研究的主要终点是IRC评估的PFS。
CLL/SLL的注册性III期试验已完成。奥布替尼用于治疗1LCLL/SLL的NDA已于2025年4月获CDE批准。
奥布替尼用于治疗1LMCL公司正在一线MCL受试者中启动一项全球的随机、双盲、多中心的III期临床试验，以奥布替尼联合利妥昔单抗及苯达莫司汀对比苯达莫司汀。
奥布替尼用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（‘pCNSL’）
于2025年7月，血液学与肿瘤学领域的权威期刊Leukemia发表了一项前瞻性、多中心、研究者发起的II期临床研究结果，该研究调查了利妥昔单抗、HD-MTX加奥布替尼（‘RMO’）方案治疗初诊的pCNSL（‘NDpCNSL’）的疗效。
这项研究首次提供了含奥布替尼方案治疗初诊的pCNSL的前瞻性证据，并成为迄今该疾病领域涉及基于BTKi的靶向免疫化疗的最大组别研究。
自2021年5月8日至2023年9月15日期间，中国9个中心共有65名患者入组。在65名接受治疗的患者中，61名(95.4%)患者已完成四个RMO治疗周期，可进行主要疗效分析评估。在四个RMO周期结束时，23名(35.4%)患者达到CR，37名(56.9%)患者达到PR，65名接受治疗患者的ORR为92.3%。在61名可评估的患者中，四个RMO周期结束时ORR的主要终点为98.4%。20名患者继续接受额外两个周期的RMO治疗；在该等PR患者中，6名患者达到CR，1名患者病情稳定（‘SD’），1名患者病情进展（‘PD’），在六个周期的RMO结束时，CRR为72.2%，ORR为94.4%。在缓解者中，RMO诱发了快速且持久的缓解，达到缓解的中位时间为0.7个月。截至截止日期（2024年12月31日），接受奥布替尼维持治疗的患者2年后的估计DoR、PFS及OS率分别为75.0%、75.0%及91.7%，仅接受观察的患者则分别为66.7%、66.7%及83.3%。
RMO方案的耐受性普遍良好，且与已知的单一药物特性相符。无其他脱靶毒性（如高血压、腹泻、房颤╱房扑及大出血）发生。诱导治疗期间未发生治疗相关死亡。
RMO诱导显示了具有临床意义的活性（4个周期结束时的ORR为92.3%，CRR为37.7%），且随著RMO周期的增加，CRR亦随之增加，在接受6个周期RMO的患者中，CRR达到了振奋人心的72.2%。RMO的高缓解率为患者提供了长期获益的可能性，无论是否接受巩固或维持治疗，2年PFS≥75%及2年OS≥85%，该等结果均超过了历来大多数含或不含BTKi系列的免疫化疗结果，为此联合方案的进一步研究提供支持。
奥布替尼联合ICP-248（BCL-2抑制剂）
BTK抑制剂的出现彻底改变了B细胞恶性肿瘤（特别是CLL/SLL）的治疗格局，使治疗方式由固定疗程的化学免疫疗法转变为便利的口服靶向治疗。BTK抑制剂与BCL-2抑制剂联用提供了一种协同方法，可提高缓解深度，并可能实现更持久的固定疗程缓解。
BCL-2是一种抗凋亡蛋白，可使细胞抵抗程序性死亡。BCL-2失调是B细胞淋巴瘤发病机制的关键过程。
公司已启动III期注册性试验，评估奥布替尼联合ICP-248（BCL-2抑制剂）作为CLL/SLL患者一线治疗的疗效，目前正在加速患者招募。这种双口服疗法旨在进一步改善治疗效果，并为患者提供高效且更便利的治疗选择。
ICP-B04(坦昔妥单抗)
于2025年5月，NMPA的CDE批准了坦昔妥单抗联合来那度胺治疗不符合ASCT条件的复发难治DLBCL成年患者的BLA，标志著扩大该等中国患者治疗选择的一个重要里程碑。
年初，公司已成功完成坦昔妥单抗联合来那度胺治疗不符合ASCT条件的复发难治DLBCL成年患者的桥接试验。这是一项单臂、开放标签、多中心的II期临床研究，旨在评估坦昔妥单抗联合来那度胺的安全性及有效性。主要终点为通过研究者及IRC评估ORR。次要终点为DCR、DoR、PFS、进展时间（‘TTP’）、反应时间（‘TTR’）、OS及安全性。EHA2024年大会期间展示了临床数据。截至2024年7月30日，IRC评估的数据显示ORR为73.1%，其中34.6%的患者达到CR，38.5%的患者达到PR。
坦昔妥单抗联合来那度胺早前已于2020年7月获得FDA加速批准，并于2021年8月获得EMA有条件批准，可用于治疗相同的复发难治DLBCL患者。于2025年6月，基于显示临床益处显著的随机III期临床试验数据，FDA进一步批准tafasitamab-cxix联合来那度胺及利妥昔单抗用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。
于大中华区，中国香港特别行政区卫生署、中国澳门卫生局及中国台湾卫生署批准了该疗法。中国内地的商业推出在即，公司正积极推进推出准备工作，并拥有专门的团队及强大的血液肿瘤商业网络。公司预计于2025年第三季度末至第四季度初开始销售，旨在迅速为有需要的患者提供这一重要的新治疗选择，巩固公司在血液肿瘤市场的领导地位。此外，其已获正式纳入CSCO指南，列为治疗不符合ASCT条件的复发难治DLBCL成年患者的二级推荐方案。
业务展望：
展望未来，2025年下半年有望成为公司的重要里程碑时期，公司将依托强劲的产品管线推进与加速的全球化布局，实现持续发展。主要重点包括：
通过战略合作加速全球扩张2025年，随著公司加快全球扩张，业务发展成为公司的战略重点。公司始终坚持科学驱动创新，患者所需为本。凭藉差异化和先进的临床阶段产品管线，以及有前景的早期候选药物，公司具有得天独厚的优势，能够满足自身免疫性疾病和肿瘤学领域未被满足的关键医疗需求。公司的创新科学和专注的治疗策略使公司能够为全球患者和合作伙伴创造价值。
今年，公司强势开局，与Prolium开展战略合作，开发及商业化ICP-B02（一种CD20XCD3双特异性抗体），这是公司扩大国际影响力的关键步骤。随著多项资产同时推进，公司看到进一步战略交易机会。随著公司在全球范围内扩张并充分发挥公司产品管线的商业潜力，业务发展仍将是关键的增长引擎。
建立在血液肿瘤领域领导地位
奥布替尼依然是公司血液肿瘤产品组合的核心支柱，携手另外两大关键产品共同推动强劲发展势头。坦昔妥单抗于2025年5月获得BLA批准，标志著重要的监管里程碑。ICP-248在持续稳步推进，现正开展CLL/SLL一线治疗的III期患者招募，并启动了针对BTKi治疗失败套细胞淋巴瘤(MCL)的II期注册性临床试验，该试验获国家药监局突破性疗法认定，是中国首个获此认定的BCL-2抑制剂；此外，AML和MDS的全球扩展研究也在持续进行中。通过覆盖三大核心项目的全面研发和全球布局战略，公司具备良好条件把握国内外不断增长的市场机遇。预计近期将有关键临床数据发布及监管申报，进一步巩固公司在血液恶性肿瘤领域的领导地位。
以B细胞和T细胞通路调节剂扩展自身免疫性疾病项目
奥布替尼通过靶向B细胞信号通路，持续在自身免疫性疾病领域展现强劲的临床进展。ITP的III期注册性试验已完成患者招募，并计划于2026年上半年提交NDA申请。于获得监管批准后，公司已加快奥布替尼用于治疗PPMS及SPMS的III期试验，目标是在2025年年底前达到首例患者入组的里程碑。SLE的IIb期试验的完整数据预计将于2025年第四季度得出，奥布替尼已展现成为治疗SLE患者的同类首创BTK抑制剂的巨大潜力。
此外，公司的T细胞通路调节剂ICP-332及ICP-488的临床开发进展迅速。ICP-332在中重度AD的II期试验显示积极结果，已进入III期注册性试验。公司正在拓展ICP-332的适应症，其目前在中国进行白癜风试验。在与FDA积极沟通后，公司计划启动PN的全球II期研究。同时，高选择性的TYK2变构抑制剂ICP-488已启动斑块状银屑病的III期试验，正加速患者招募，其他自身免疫适应症亦在评估中。
公司在针对B细胞和T细胞通路的口服自身免疫疗法领域的高度专注及综合产品线，使公司能够持续保持领导地位及创新。公司将持续深化在此领域的努力，为全球患者带来差异化及有效的治疗。
实体瘤及ADC平台
在实体瘤领域，公司致力于建立有竞争力的产品组合，将靶向治疗、肿瘤免疫及创新ADC技术相结合。
ICP-723用于治疗NTRK融合阳性癌症的NDA正处于优先审评，预计今年稍后提交儿童剂型上市申请。公司专有的ADC平台进展顺利，尤其是ICP-B794（新型B7H3靶向ADC）的IND批准，临床试验将于短期内开始。该平台的专有连接子—有效载荷技术提供差异化的疗效和安全性，使其成为肿瘤学领域未来的主要增长动力。
通过内部创新及战略合作丰富产品线
公司持续推进内部研发引擎的多款IND申报候选药物，并积极寻求战略授权引进及临床合作，强化公司的产品组合。公司的重点仍然是能够补充公司的产品线及利用公司的开发及商业化能力的资产，尤其是具有联合治疗潜力的资产。此外，公司已与西湖大学建立战略合作，共同推进前沿技术平台，强化公司的创新引擎及巩固公司的长期竞争优势。
利用AI推动创新及提高效率
诺诚健华持续将AI驱动技术整合到药物发现、临床开发及营运工作流程。这一承诺增强了公司分析复杂数据集、优化试验设计及加速决策的能力，最终缩短开发时间，并提高成功机率。
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