主营业务:
集团主要从事新药的研发、制造及商业化。
报告期业绩:
集团截至2025年12月31日止年度的收入为人民币2,057.9百万元，较截至2024年12月31日止年度的人民币1,933.0百万元增加6.5%。该增加乃主要由于药品销售增加而贡献人民币542.7百万元的收入。
报告期业务回顾：
公司的管线针对世界上普遍或难以医治的癌症，如BC、NSCLC、GI癌症、妇科肿瘤及GU癌症，以及患者人数众多且医疗需求未得到满足的非肿瘤性疾病及病症。于本公告日期，公司已建立包含超过三十种资产的强大管线（包括已获国家药监局批准在中国上市的sac-TMT、博度曲妥珠单抗、塔戈利单抗和西妥昔单抗N01），其中超过十款为临床阶段资产。公司亦搭建一个多样化的临床前资产组合，以进一步扩充公司针对存在医疗需求的不断扩大的管线。
公司的肿瘤管线以多样化的治疗方案为特点及以差异化机制为目标，旨在全面覆盖治疗国内乃至全球部分普遍或难治性的癌症，包括以下临床阶段资产。
Sac-TMT（芦康沙妥珠单抗，TROP2ADC)（亦称SKB264/MK-2870）（佳泰莱）Sac-TMT，公司的核心产品之一，是一种靶向晚期实体瘤的新型TROP2ADC，公司拥有该产品的自主知识产权。TROP2经常在多种癌症（尤其是BC、NSCLC、GI癌症、妇科癌症及多种其他实体瘤等高患病率或难治癌症）中过度表达。Sac-TMT为中国首款获批准上市的国产TROP2ADC及中国首款获完全批准上市的国产ADC，采用创新的设计理念，提高了ADC稳定性并保持ADC生物活性，从而增强其肿瘤靶向能力并降低其脱靶和在靶脱瘤毒性，有望可使治疗视窗扩大。
Sac-TMT采用独特双功能连接子开发而成。该连接子一方面通过与抗TROP2单抗沙妥珠单抗形成不可逆结合，另一方面在溶酶体中可从贝洛替康衍生物拓扑异构酶I抑制剂pH敏感裂解，从而最大限度将有效载荷递送至肿瘤细胞，DAR达到7.4。Sac-TMT通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，其后被肿瘤细胞内吞并于细胞内释放KL610023。KL610023作为拓扑异构酶I抑制剂，可诱导肿瘤细胞DNA损伤，进而导致细胞周期阻滞及细胞凋亡。
此外，其亦于肿瘤微环境中释放KL610023。鉴于KL610023具有细胞膜渗透性，其可实现旁观者效应，即杀死邻近的肿瘤细胞。该设计的目的是在循环中保持稳定性与肿瘤细胞内ADC有效载荷靶向释放之间达到更加有效的平衡。
公司正积极推进多策略的临床开发计划，旨在探索sac-TMT作为单药疗法及联合疗法在大中华区治疗各种晚期实体瘤的潜力。同时，默沙东正在于大中华区境外推进sac-TMT的全球临床开发。
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在大中华区内基于公司保留在大中华区开发及商业化sac-TMT及其他TROP2ADC的权利，公司继续推进公司在大中华区的sac-TMT临床开发计划。
TNBC。于2024年11月，sac-TMT获国家药监局批准于中国上市，用于治疗既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性TNBC成人患者。Sac-TMT是国内首个获得完全上市许可的具有全球知识产权的国产ADC。
Sac-TMT用于治疗既往接受过治疗的局部复发或转移性TNBC患者的3期研究结果于2024年5月在ASCO年会上发布，并于2025年4月于《自然－医学》(NatureMedicine)上发表。Sac-TMT显示在PFS和OS方面均具有显著统计学意义和临床意义的改善。根据BICR评估，sac-TMT的中位PFS为6.7个月(95%CI:5.5,8.0)，化疗为2.5个月(95%CI:1.7,2.7)，HR为0.32(95%CI:0.24,0.44,p<0.00001)，疾病进展或死亡风险降低68%。Sac-TMT的中位OS未达到(95%CI:11.2,NE)，化疗为9.4个月(95%CI:8.5,11.7)，HR为0.53(95%CI:0.36,0.78,p=0.0005)，死亡风险降低47%。Sac-TMT的ORR为45.4%，化疗的ORR为12%。TROP2高表达(H-score>200)的患者亚组在使用sac-TMT时具有更高的中位PFS（8.3个月）及ORR(52.1%)。
公司已启动sac-TMT单药疗法对比ICC一线治疗晚期TNBC的3期注册性研究。
HR+╱HER2-BC。于2026年2月，sac-TMT用于治疗既往接受过ET及至少一线晚期化疗的不可切除或转移性HR+╱HER2-BC成人患者的新适应症申请获国家药监局批准上市。
业务展望：
于2025年，公司继续深化研发创新改革。聚焦自身优势，努力提升效率，加强对外合作，对标行业最高标准，提升科学决策能力，保持并扩大在先导项目、ADC等关键技术领域的领先优势。建立产品市场导向的思维，面对未被满足的临床需求，公司一直有针对性地开发具有差异化优势及国际化潜力的创新药物。利用大数据及人工智能的应用，公司一直在加强公司在生物学╱小分子及转化医学方面的研究能力，以提高创新药物研发的成功率。公司亦将加强创新药国际合作，加快培育新的竞争优势，在更高层次融入全球创新药网络，实现创新药在更广阔空间的价值。
具体而言，公司拟实施以下发展策略：(i)推进针对重大医疗需求且以适应症为导向的差异化药物管线；(ii)创新并优化有效载荷－连接子策略、新型DC设计和结构，并扩大在非肿瘤性疾病中的应用；(iii)提升端到端药物研发与商业化能力；(iv)拓展业务版图并深化战略合作伙伴关系，提升公司在中国以外市场开发、注册及商业化产品的能力；及(v)优化运营体系，打造成为全球领先的生物制药公司。2026年，公司的主要目标是推进超过10种临床阶段资产的管线。公司计划加快临床阶段资产的临床开发过程。公司将继续加强公司ADC及新型DC管线的建设，推动与合作伙伴合作的项目的联合管理，并获得进一步的里程碑付款。公司拥有充足的资源，包括但不限于来自过往配售事项的未动用所得款项净额、对外授权收入及已上市产品销售收入，足以全面支持公司的临床开发计划；于报告期末，公司的现金、现金等价物及金融资产结余达人民币45.6亿元。
在公司以适应症为导向的方法指引下，公司将继续推进临床阶段及临床前肿瘤学资产，靶向患病率高且存在医疗需求的癌症适应症，特别是BC、NSCLC、GI癌症、妇科肿瘤及GU癌症。公司亦将持续发展和扩展公司特色的非肿瘤药物管线，针对疾病负担重大且迫切需要医疗干预的适应症（包括自身免疫和代谢疾病），充分利用公司在ADC及新型DC、大分子及小分子药物技术平台方面的竞争优势。进一步取代以化疗为基础的癌症疗法。
开发针对新靶点和靶点组合的ADC，包括：(i)靶向单一抗原上不同非重叠结合位点的双表位抗体，通过促进ADC的细胞摄取来提升疗效；(ii)靶向同一癌细胞共表达的两种不同抗原的bsAb，以提高对癌细胞的结合特异性并减少非肿瘤毒性；及(iii)TAA-IObsAb，通过同时靶向肿瘤细胞上的TAA和免疫检查点(IO)抗原，以增强抗肿瘤效果。
将有效载荷扩展至常见细胞毒性分子之外。除具有优化药物特性的新型拓扑异构酶及微管蛋白抑制剂外，公司还研制了DNA损伤试剂和其他新型细胞毒性分子及其组合（双有效载荷ADC)，以解决当前基于ADC的疗法的耐药性和治疗指数不足的问题。
优化公司的偶联技术，以实现对有效载荷（包括双有效载荷）偶联位置和数量的精确控制。为了配合构建具备适宜药物载量及类型及结合位点的ADC需求，公司研发了位点特异性偶联技术（例如酶促定点偶联及糖基定点偶联），能够精确控制DAR值。这一技术通过既实用又经济的CMC工艺得以实现，无须进行繁琐的抗体工程改造或修饰。
扩展至非化疗的癌症疗法。
开发具有除细胞毒素机制以外的多种作用机制的新型DC，例如(i)RDC，能够将放射性同位素运送至癌细胞并成为一项有前景的策略，以克服传统细胞毒素型ADC所带来的耐药问题；(ii)iADC，携带免疫调节剂，能够刺激先天及适应性免疫反应，提供稳健及长期的抗肿瘤作用；及(iii)DAC，携带通过诱导肿瘤细胞中的特定蛋白质降解从而提供安全性高于细胞毒素的靶向蛋白质降解剂。
癌症以外的探索。
除了用于治疗癌症的ADC，公司还在研发配备多种新型非细胞毒性有效载荷的ADC，用于治疗非肿瘤性疾病，比如携带GR调节剂有效载荷的ADC，旨在治疗自身免疫性疾病。
(iii)提升端到端药物研发和商业化能力研发。除拓展药物组合外，公司亦致力于优化研发平台和开发新型技术以支援下一代药物的研发。公司继续通过引进来自世界各地的经验丰富的专业人员来增强公司的研发能力。此外，公司正在密切关注AI支持的药物发现，并计划继续将AI引入多项研发过程中，以进一步提高研发效率，包括新靶点验证、药物发现、合成路线生成、药物特性预测和适应症选择等。
生产和质量管理。公司将持续扩展公司的cGMP生产设施，以支撑商业化需求。展望未来，公司将通过扩大内部产能或通过与业内知名合约制造商合作，不断增强公司的生产能力。同时，公司致力对标制药跨国公司采用的最高国际标准，升级和完善公司的综合质量管理体系，以确保患者安全及监管合规。虑在中国有医疗需求的治疗领域，例如BC、NSCLC、GI癌症及妇科肿瘤及GU癌症等，同时通过公司多样化的管线提供协同治疗选项，以优化患者治疗效果。在全球范围内，公司将继续采取灵活的策略，通过在全球范围内创造协同许可及合作机会，在主要国际市场获得商业价值。在公司现有许可及合作协议取得成功的基础上，公司在全球范围内积极探索新的合作机会。在近中期，公司计划继续采用对外授权合作模式，充分利用合作伙伴的全球临床开发和商业化能力，将公司的产品推向全球市场。长期而言，公司将利用对外授权合作契机向合作伙伴全面学习积累全球临床开发和商业化方面的经验，探索更加多元化的‘出海’路径，逐步开展和推动国际多中心注册临床研究及建立商业化体系。透过此举，公司的产品将惠及全球更广泛的患者群体，不仅创造更大的全球市场价值，亦有助进一步提升公司的企业价值。同时，公司正在密切关注全球机会以授权引进可与公司的管线及技术平台形成战略协同效应的新候选药物及创新技术。公司亦致力于加强与国内外关键意见领袖、顶级医院及学术机构的合作，以确保公司能够及时接触前沿研究和支持公司的现有及未来管线。公司正在持续审查及优化内部程序，尤其是研发管理流程，以提高运营效率及支援公司成长为一家全方位发展的生物制药公司。公司亦计划吸引及招聘优秀的科学、营销和管理人员加入公司的人才库，以在快速发展的行业中保持公司的竞争力。
同时，公司正在积极寻找机会扩大全球布局及提高国际品牌知名度。随著公司业务的不断发展，公司将坚守使命，著力解决国内外的巨大医疗需求，为所有患者带来世界一流的治疗及更健康、更幸福的生活。
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