（一）营业收入分析
　　1.营业收入构成情况
　　公司妥拉美替尼产品于2024年3月获得国家药监局附条件批准上市，并于2024年5月底完成首批生产开始销售，产生主营业务收入。报告期内，公司妥拉美替尼尚处于市场导入阶段，收入规模逐步放量。随着妥拉美替尼纳入国家医保目录以及市场推广的持续开展，公司2025年上半年产品销售收入规模明显提升。
　　报告期内，公司其他业务收入主要为向罗氏提供其维莫非尼在中国大陆地区的独家市场推广服务而取得的推广服务收入；此外，2022年度还包含少量技术服务收入。该等收入均非公司主营业务收入，未形成稳定规模。随着公司产品上市，公司销售工作重心全面聚焦自身产品，与罗氏的... 查看全部▼

　　（一）营业收入分析
　　1.营业收入构成情况
　　公司妥拉美替尼产品于2024年3月获得国家药监局附条件批准上市，并于2024年5月底完成首批生产开始销售，产生主营业务收入。报告期内，公司妥拉美替尼尚处于市场导入阶段，收入规模逐步放量。随着妥拉美替尼纳入国家医保目录以及市场推广的持续开展，公司2025年上半年产品销售收入规模明显提升。
　　报告期内，公司其他业务收入主要为向罗氏提供其维莫非尼在中国大陆地区的独家市场推广服务而取得的推广服务收入；此外，2022年度还包含少量技术服务收入。该等收入均非公司主营业务收入，未形成稳定规模。随着公司产品上市，公司销售工作重心全面聚焦自身产品，与罗氏的推广服务业务合作于2024年底到期后未再续约。因此，2025年上半年公司未再产生其他业务收入。
　　2.主营业务收入按产品或服务分类
　　报告期内，公司主营业务收入均为妥拉美替尼产品销售收入。
　　3.主营业务收入按销售区域分类
　　报告期内，公司选定国药控股分销中心有限公司作为妥拉美替尼的全国总经销商，通过国药体系渠道分销配送至全国各区域（除福建地区外）的终端医院或DTP药房；对于福建地区，由于当地药品流通管理政策无法将国药体系内部公司之间的购销不计入“两票制”认定范围，因此公司与福建地区具体负责当地终端医院及药房配送的国药控股福州有限公司、国药控股福建有限公司直接签订销售合同向其供货。因此，报告期内公司妥拉美替尼产品销售的对应客户仅为国药控股下属的国药分销、国药福州、国药福建三家公司；其中，公司主营业务收入主要集中在位于上海市的国药分销，少量来源于位于福建省的国药福州、国药福建。
　　4.主营业务收入按销售模式分类
　　报告期内，公司妥拉美替尼产品均采用经销模式进行销售。公司选定国药分销作为妥拉美替尼的全国总经销商，由国药分销负责全国各区域的分销及配送工作（仅福建地区根据当地政策由公司直接向负责当地终端医院及药房配送的国药福州、国药福建供货），通过国药体系渠道最终销往终端医院或DTP药房。
　　5.主营业务收入按季度分类
　　公司妥拉美替尼产品自2024年5月底开始销售后随着市场拓展的持续推进逐步放量，销售规模不存在明显季节性。其中，2024年第四季度以及2025年第一季度销售规模相对较大，主要系因公司妥拉美替尼产品于2024年11月纳入国家医保目录，销售开始逐步增长。
　　6.前五名客户情况
　　公司妥拉美替尼产品于2024年5月底开始销售后，均通过国药体系渠道进行分销配送。因此，报告期内公司产品销售的对应客户仅为国药控股下属的国药分销、国药福州、国药福建三家企业。
　　公司妥拉美替尼产品获批上市销售前，公司收入主要来源于向罗氏提供其维莫非尼在中国大陆地区的独家市场推广服务而取得的推广服务收入。随着公司产品上市，公司销售工作重心全面聚焦自身产品，与罗氏的推广服务业务合作于2024年底到期后未再续约。
　　此外，2022年公司还存在少量向JWM提供小分子化合物中间体合成及技术支持服务而取得的技术服务收入。该业务系公司基于充分利用研发资源等考虑开展的偶发性业务，未形成稳定规模。
　　7.其他披露事项
　　无。
　　8.营业收入总体分析
　　公司自2024年5月底首款产品妥拉美替尼开始销售后形成主营业务收入，报告期内随着妥拉美替尼纳入国家医保目录以及市场推广的持续开展，收入规模逐步提升。
　　公司妥拉美替尼产品获批上市销售前，公司还存在推广服务、技术服务等其他业务收入，规模相对较小。妥拉美替尼产品上市后，公司销售工作重心全面聚焦自身产品。推广服务业务在2024年底合作关系到期后未再续约；技术服务业务仅在2022年少量偶发，未形成稳定规模。2025年上半年，公司未再开展其他业务，营业收入均为妥拉美替尼产品销售收入。 收起▲

　　一、业务概要　　（一）商业模式与经营计划实现情况　　公司是一家集药物发现、临床研发、生产和销售为一体的专注于抗肿瘤药物的小分子创新药企业。公司商业模式是利用自身技术、人才等优势进行创新药的研发及产业化，并通过药品研发、药品生产和药品销售取得收入。　　1、研发模式　　公司主要从事I类创新药的研发，可分为以下研究阶段：药物发现及开发、临床前研究、申请进行临床试验（IND）、临床研究、申请药品上市（NDA）和上市后研究及监测。各研究阶段均建立相应的立项、审核、评估等控制环节，严格把控创新药的研发质量。　　2、采购模式　　公司目前采购项目主要为原料药、委托生产服务、研发服务、研究所需原材料及仪器设... 查看全部▼

　　一、业务概要
　　（一）商业模式与经营计划实现情况
　　公司是一家集药物发现、临床研发、生产和销售为一体的专注于抗肿瘤药物的小分子创新药企业。公司商业模式是利用自身技术、人才等优势进行创新药的研发及产业化，并通过药品研发、药品生产和药品销售取得收入。
　　1、研发模式
　　公司主要从事I类创新药的研发，可分为以下研究阶段：药物发现及开发、临床前研究、申请进行临床试验（IND）、临床研究、申请药品上市（NDA）和上市后研究及监测。各研究阶段均建立相应的立项、审核、评估等控制环节，严格把控创新药的研发质量。
　　2、采购模式
　　公司目前采购项目主要为原料药、委托生产服务、研发服务、研究所需原材料及仪器设备等。公司已经建立了完善的供应商评估和准入制度，并建有合格供应商清单，根据物资及研究所需服务内容，在确保质量符合要求前提下选择性价比最优的供应商。
　　3、生产模式
　　公司在产品上市后短期内委托具有资质的药品生产企业进行生产。公司会对受托生产企业的生产基地进行现场检查，确认符合质量控制部门的相关要求，与受托生产企业签署委托生产协议。公司会适时派驻相关技术人员、质量控制人员对受托生产企业进行技术指导和质量监督。公司针对委托生产实施全流程的质量控制，有效保证产品质量符合相关要求。
　　4、销售模式
　　公司已上市药品妥拉美替尼主要采取经销的模式进行销售。推广方式上，公司主要通过自建专业学术推广团队，以自行举办学术会议等方式直接开展市场推广活动；针对自建团队尚未能覆盖的部分市场区域，委托第三方推广服务商开展相应推广活动，在充分考虑成本的情况下推介药品的临床优势。报告期内，以及报告期后至报告披露日，公司的商业模式无重大变化。
　　（二）行业情况
　　公司主营业务为小分子创新药物的研发、生产和销售，根据国家统计局发布的《国民经济行业分类（GB-T4754-2017）》，公司所属行业为医药制造业中的“化学药品制剂制造（C2720）”。
　　从2024年政府工作报告首次将“创新药”纳入新兴产业重点领域，到2024年7月国务院审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，再到党的二十届三中全会明确提出健全支持创新药和医疗器械发展机制，尤其是《全链条支持创新药发展实施方案》提出统筹价格管理、医保支付、商业保险、投融资等政策，优化审评审批机制，助推创新药突破发展。2025年6月30日，国家医保局、国家卫生健康委联合印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》，十六条举措将为创新药发展注入强劲活力。近年来的一系列产业政策，有效激发了创新药行业发展的动力，为行业发展营造了良好的政策环境，为公司提供了有利的市场环境和发展机遇，从而使公司不断释放发展潜力。

　　二、公司面临的重大风险分析
　　行业监管政策变化风险
　　医药行业是我国重点发展行业之一,同时也是一个受监管程度较高的行业。近年来，随着国家医疗改革工作的不断深入，两票制、分级诊疗、公立医院改革等多项行业政策和法规相继出台，对医药行业的市场供求关系、医药企业经营模式、技术研发及产品售价等产生较大影响。如果公司未来不能采取有效措施积极应对医疗改革带来的市场规则和监管政策的重大变化，将对公司的经营产生不利影响。
　　国家医保目录调整风险
　　列入国家医保目录的药品可由社保支付全部或部分费用，因此，列入目录的药品更具市场竞争力。目前，公司核心产品妥拉美替尼已被纳入国家医保目录，医保价格自2025年1月1日起生效，有效期两年，预计2026年四季度再次进行医保价格谈判。未来，若妥拉美替尼医保价格在2027年后进一步下降，或公司开发出的新产品或公司产品的新适应症未能成功被列入目录，或已列入目录中的产品或适应症谈判失败被调出目录，则可能导致相关产品的销售不能快速增长或者销售额出现下降。
　　核心产品研发进展及后续商业化不确定性风险
　　公司是一家创新药研发企业，聚焦于肿瘤等重大疾病领域的创新药物的研发，目前公司核心产品妥拉美替尼治疗NRAS突变晚期黑色素瘤适应症已在中国获批上市并纳入国家医保，但其他拓展适应症尚处于临床试验阶段。若公司的核心产品在其他适应症临床试验中未能获取良好的临床数据、临床开发速度落后、无法获得监管部门批准，均会对公司未来的盈利能力造成重大不利影响。此外，公司产品上市需要经历市场拓展过程，上市初期的销售收入可能增长缓慢且存在营销不及预期的风险。
　　单一核心产品依赖风险
　　公司目前核心产品为小分子靶向抗肿瘤新药妥拉美替尼，该产品治疗NRAS突变晚期黑色素瘤适应症已在中国获批上市并纳入国家医保，但肺癌、结直肠癌等其他拓展适应症尚处于临床试验阶段。除妥拉美替尼外，目前公司其他主要在研产品均处于I期临床或临床前研究阶段，距离产品研发成功并获批上市尚需一定时间。公司在一段时间内将面临单一核心产品依赖的市场风险。
　　药品市场竞争的风险
　　新药的研发和商业化领域竞争激烈，公司在创新药市场面临多方面的竞争。目前已有其它公司竞品正在同步开展临床试验，若公司产品的临床进展、审批进度、商业化进展落后于其他竞品，或若产品的销售收入无法达到预期，将会对公司未来发展前景产生不利影响。
　　未来若无法获得额外融资，存在可能无法完成在研药物的开发及商业化的风险
　　新药研发包括多个环节，各个环节均需要大量的资金投入，新药上市后药品的生产及后续的商业化推广也离不开资金投入。公司的流动资金及财务状况可能会受到经营活动现金流量净额为负的不利影响，而公司无法保证可从其他来源获取足够现金作为营运资金。同时，新适应症能否顺利获批上市、上市后药品销售是否能达预期及公司未来能否取得外部融资均存在不确定性，若未来公司融资受阻或无法通过产品销售获得充足资金，可能造成公司资金链断裂，进而导致公司可能无法完成在研药物的开发及商业化。
　　临床试验的相关风险
　　临床试验的完成进度取决于主管部门审批、与临床试验机构等第三方的合作、临床试验中心的启动、试验所需资金的筹集情况、患者招募、研究过程中方案执行、药物供应、数据处理及统计分析、过程中与监管机构沟通等多方面的因素，任何监管机构政策变动、临床方案调整或变更、临床试验效果不及预期或失败等，都可能对临床试验和在研药物开发造成不利影响。公司临床试验在招募患者和确定临床试验机构时可能因患者人群的人数、性质、竞争对手同时进行类似临床试验等因素而遇到困难，从而阻碍临床试验的如期完成，对推进在研药品的开发造成不利影响。
　　附条件批准后的确证性临床试验及完全获批风险
　　2024年3月，公司的核心产品妥拉美替尼已获得国家药监局附条件批准上市用于治疗抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。公司需要在妥拉美替尼上市后四年内完成III期确证性临床试验，在完成上述确证性临床试验后，妥拉美替尼方能获得完全批准。创新药的研发受到患者入组、政策变动等多方面因素的影响，临床试验能否如期完成存在一定的不确定性，若公司无法满足国家药监局在附条件批准妥拉美替尼上市时提出的有关要求，则可能存在药品批准文号有效期届满后不能申请药品再注册、药品监管机构撤销附条件上市许可等风险。
　　研发技术服务采购相关风险
　　公司可能需要向第三方机构采购与临床前研究及临床试验相关的研发技术服务，需要CRO、SMO和医院等根据公司需求提供研发技术支持及服务，包括对公司在研药物的监测、支持、进行临床前和临床研究等。如果由第三方来开展的工作未能达到预期，未能遵守协议或未能按照监管规定，或第三方履行工作方式不合格，或第三方损害其获得的临床试验数据质量、准确性，将对公司在研药物的研发进度造成不利影响。
　　核心技术泄密风险
　　公司核心技术及其他知识产权是公司核心竞争力的重要组成部分。为了保护公司的核心技术，公司建立了严格的技术保密工作制度，与核心技术人员签署了《保密协议》。截至本半年度报告披露日，公司尚未发生因技术泄密所导致的经营风险。尽管采取了上述措施防止公司核心技术对外泄露，但若公司上述人员离开本公司或私自泄露公司技术机密，可能会给公司带来不利影响。
　　药品质量控制风险
　　公司目前采取委托生产的方式生产妥拉美替尼药品制剂，同时针对委托加工实施全流程的质量控制，保证产品质量符合相关要求。尽管公司采取了上述措施保证产品质量符合相关要求，未来如果公司产品发生质量问题，将对公司市场声誉造成不利影响，甚至可能发生产品大规模召回或被监管部门处罚的风险，从而对公司经营业绩造成重大不利影响。
　　存在累计未弥补亏损及持续经营亏损的风险
　　公司自成立以来持续进行产品研发，核心产品妥拉美替尼治疗NRAS突变黑色素瘤适应症已经获批上市并纳入国家医保目录，但其他适应症及管线尚在临床阶段，公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。未来一段时间内，公司预计仍将保持一定研发投入并处于亏损状态。公司未来持续的研发投入及其他生产和运营开支等均可能导致公司未来持续处于未盈利状态或累计未弥补亏损继续扩大，从而对公司的日常经营和财务状况等造成不利影响。公司未来一定时期内无法盈利或无法进行利润分配，如无法持续融资或转亏为盈，将存在一定持续经营亏损风险。
　　实际控制人控股比例较低的风险
　　截至本半年度报告披露日，HONGQI TIAN直接持有公司17.05%的股份，由其担任执行事务合伙人的上海昶学持有公司6.72%的股份，因此，HONGQI TIAN合计控制公司23.77%的股份，为公司控股股东、实际控制人。HONGQI TIAN控股比例较低，未来持续增资可能导致公司控制权被稀释，进而对公司的经营造成不利影响。
　　本期重大风险是否发生重大变化：
　　本期重大风险未发生重大变化。 收起▲

　　一、主要业务、产品或服务
　　（一）主营业务
　　公司成立于2014年，是一家集药物发现、临床研发、生产和销售为一体的小分子创新药企业，公司专注于抗肿瘤等治疗领域，重点聚焦MAPK信号通路的新药研发。公司肿瘤研发管线涵盖了黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌、成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）以及放化疗保护等重要适应症。经过多年发展，公司已在抗肿瘤创新药领域取得了显著的成果，截至2024年7月31日，公司在全球范围内获得39项发明专利，有29项专利正在申请中，并有多个1.1类创新在研管线，同时公司还获得了上海市专精特新中小企业、科技型中小企业、2022年中国医药创新种子企业100强、2023... 查看全部▼

　　一、主要业务、产品或服务
　　（一）主营业务
　　公司成立于2014年，是一家集药物发现、临床研发、生产和销售为一体的小分子创新药企业，公司专注于抗肿瘤等治疗领域，重点聚焦MAPK信号通路的新药研发。公司肿瘤研发管线涵盖了黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌、成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）以及放化疗保护等重要适应症。经过多年发展，公司已在抗肿瘤创新药领域取得了显著的成果，截至2024年7月31日，公司在全球范围内获得39项发明专利，有29项专利正在申请中，并有多个1.1类创新在研管线，同时公司还获得了上海市专精特新中小企业、科技型中小企业、2022年中国医药创新种子企业100强、2023年张江生命健康产业年度新锐企业等荣誉。
　　公司核心管线MEK抑制剂妥拉美替尼（HL-085，商品名：科露平）单药用于治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症已于2024年3月15日通过国家药监局优先审评审批获批上市，成为全球首个获批上市的针对NRAS基因突变的黑色素瘤的靶向药物以及首款获批上市的国产MEK抑制剂，填补该适应症治疗药物空白，满足临床急需。妥拉美替尼已被正式纳入2024年版国家医保目录，本次目录调整于2025年1月1日正式落地。同时，妥拉美替尼单药扩大适应症用于成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）正在申请III期临床试验。此外，基于MAPK信号通路上游向下游逐级传递效应，上下游靶点治疗的协同性较好，公司妥拉美替尼在已获批适应症基础之上积极探索与BRAF抑制剂维莫非尼（Vemurafenib，商品名：佐博伏）联合用药，联合疗法已在BRAFV600E基因突变结直肠癌适应症开展III期临床试验，该联合疗法已被CDE纳入突破性治疗药物认定；联合疗法治疗BRAFV600E非小细胞肺癌适应症已开展II期关键注册临床试验；联合疗法治疗BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤适应症已经完成II期临床试验，正在申请III期临床试验；联合疗法治疗BRAFV600基因突变实体瘤正在申请II期临床试验，因此该药后续临床应用前景广阔。此外，公司也取得了罗氏的维莫非尼的大陆地区独家推广权。
　　除MEK抑制剂妥拉美替尼外，公司在研的肿瘤治疗过程中的放化疗保护剂HL-003正处于I期临床阶段，同时还有多个MAPK通路上的靶点抑制剂新药项目处于临床前研发阶段。
　　近年来，国内颁布了多项产业政策以鼓励和支持医药行业，特别是研发和生产创新药物、抗肿瘤药物的企业。公司主要从事肿瘤创新药的研发、生产及销售，所处行业及其技术发展趋势与国家创新驱动发展战略高度匹配，所处行业不存在产能过剩、持续衰退等情形。报告期内，公司主营业务未发生重大变化。
　　(二)、产品或服务
　　科州药物专注于MAPK信号通路的创新药的研发。MAPK通路包括RAS-RAF-MEK-ERK，其功能是将上游信号逐级传递，以调节细胞的增殖、分化、凋亡、炎症反应以及血管发育等生物学功能。作为人类癌症中与正常或失控细胞生长相关的经典信号通路，靶向MAPK通路开展药物研发具有较高的临床价值。
　　1、妥拉美替尼（MEK抑制剂）
　　（1）妥拉美替尼作用机理
　　MEK是MAPK信号通路中的一个重要靶点，是一种蛋白激酶，可以被上游的激酶（如RAS、RAF等）激活，并进一步通过磷酸化激活下游的ERK蛋白激酶，从而促进细胞的生长、分化、增殖等活动。在许多癌症中，由于MEK的活性被过度活化，从而使肿瘤细胞可以无限增殖和生长，而抑制MEK的信号通路传递有望抑制肿瘤的发展，因此MEK被认为是一个非常重要的癌症治疗靶点。多项临床前及人体临床试验显示MEK抑制剂可以通过抑制肿瘤细胞的增殖、促进肿瘤细胞死亡等方式抑制肿瘤生长。
　　（2）妥拉美替尼为全球首个针对NRAS基因突变黑色素瘤获批上市的靶向药物，也是我国首款拥有100%自主知识产权获批上市的国产MEK抑制剂。该药联合维莫非尼治疗BRAFV600E基因突变的结直肠癌适应症已获CDE突破性疗法认定
　　公司的妥拉美替尼治疗既往接受免疫治疗的NRAS突变黑色素瘤适应症于2023年获得国家药监局优先审评审批资质，于2024年3月通过优先审评审批附条件获批上市，成为首款获批上市的国产MEK抑制剂。此前针对NRAS基因突变的黑色素瘤适应症，国际上尚无有效治疗药物，妥拉美替尼亦是全球首个针对NRAS基因突变的黑色素瘤适应症获批上市的靶向药物。
　　此外，妥拉美替尼通过单药或联合用药广泛用于针对RAS、RAF、NF-1等基因突变的癌症，包括BRAFV600E基因突变结直肠癌、BRAFV600E基因突变非小细胞肺癌、BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤、成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）等不同适应症，适应症布局全面且临床进度领先。2024年12月4日，妥拉美替尼联合维莫非尼治疗既往接受过系统性治疗的BRAFV600E基因突变的转移性结直肠癌成人患者获CDE突破性疗法认定。
　　（3）妥拉美替尼临床数据优异，具备Best-in-class（同类最优）潜力，上市当年即被纳入医保目录
　　妥拉美替尼凭借优于同类竞品的疗效和安全性数据获得国内外产业界、学术界和监管部门的广泛认可，在未上市阶段即已被纳入CSCO黑色素瘤诊疗指南的一级推荐药物，且临床结果在2023年6月美国ASCO肿瘤大会年会被选定进行大会口头报告和讨论。妥拉美替尼联合维莫非尼治疗BRAFV600E/V600K基因突变的黑色素瘤、BRAFV600E基因突变的非小细胞肺癌、BRAFV600E基因突变的结直肠癌的有效性数据优异，有望成为全球范围疗效同类最优的MEK抑制剂。妥拉美替尼于2024年3月获批上市，上市当年即被纳入医保目录。
　　（4）MAPK信号通路是肿瘤研究中经典的通路，妥拉美替尼适应症拓展及潜在市场空间大KRAS、NRAS、BRAF等肿瘤常见突变基因均属于MAPK信号通路上的靶点，上述癌症驱动基因突变在不同癌种内的突变频率均处于较高水平。根据灼识咨询统计，诺华MEK抑制剂曲美替尼联合达拉非尼疗法的2023年全球销售额总和已达到19.22亿美元，国内销售额约7.68亿人民币，市场空间广阔。
　　公司妥拉美替尼单药治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症获批上市后，与维莫非尼联合用药还将有希望陆续获批BRAFV600E基因突变的非小细胞肺癌（已处于II期关键注册临床试验阶段）、BRAFV600E基因突变的结直肠癌（已处于III期临床试验阶段）、BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤（正在申请III期临床试验）、BRAFV600基因突变的实体瘤（正在进行II期临床试验），同时正在拓展单药治疗成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）（正在申请III期临床试验），随着后续新适应症的不断拓展，市场空间将进一步扩大。
　　2、HL-003（放化疗保护剂）
　　（1）产品应用前景广阔，竞争格局优异，放化疗防护药物存在较大未被满足临床需求
　　中国癌症患者基数庞大，放化疗是晚期癌症治疗的主要手段之一，而放化疗对人体多器官具有急慢性毒副作用，放化疗防护药物存在广阔的市场需求。目前，氨磷汀是唯一被美国FDA批准上市的小分子放化疗防护剂，用于治疗放疗引起的口腔干燥和化疗引起的肾毒性，该药具备高疗效优势，但同时存在副作用大、半衰期短、只能注射给药、不能口服等缺点。
　　因此，高效、低毒、且可口服的新型放化疗保护剂的研发具有很大的市场前景及空间，存在较大未被满足临床需求，属于临床亟需。HL-003药理学机制为自由基清除剂，与当前唯一被FDA批准上市的小分子辐射防护药物氨磷汀作用机制一致。相较于氨磷汀，公司在研的HL-003具有低毒、可口服等优点。
　　（2）HL-003潜在适应症市场空间较大
　　公司HL-003拟探索的适应症包括放化疗保护、渐冻症、脑卒中等，市场空间较大。
　　渐冻症是一种致死性的神经系统退行性疾病，属于罕见病范畴。根据灼识咨询统计，我国渐冻症患者约20万人，每年约有2.3万新发病人，生存期只有3-5年时间。国内已获批药物仅有利鲁唑和依达拉奉注射液，但存在药效较差等缺点，因此相关市场存在未被满足的临床用药需求。
　　脑卒中具有高发病率、高致残率、高死亡率、高复发率、高经济负担等特点。根据灼识咨询统计，我国脑卒中新发比例约0.28%，其中急性占比约70%，2022年新发急性缺血性脑卒中人数约277万人。临床前实验数据显示，HL-003对脑神经系统有保护作用，可减少大脑梗死体积。

　　二、商业模式
　　公司是一家集药物发现、临床研发、生产和销售为一体的专注于抗肿瘤药物的小分子创新药企业。公司商业模式是利用自身技术、人才等优势进行创新药的研发及产业化，并通过药品研发、药品生产和药品销售取得收入。
　　1、研发模式
　　公司主要从事1类创新药的研发，可分为以下研究阶段：药物发现及开发、临床前研究、申请进行临床试验（IND）、临床研究、申请药品上市（NDA）和上市后研究及监测。
　　（1）药物发现及开发阶段
　　在药物发现及开发阶段，研发团队通过对广泛文献的调研，选择具有潜在成药的靶点，运用生物学平台，对潜在靶点进行蛋白质、细胞和动物层面的功能验证，在充分证明靶点有效性之后，通过合理的先导化合物，运用计算机辅助药物设计及药物设计经验开展药物分子设计及结构优化，得到候选药物分子。获得候选药物分子后，首先完成化合物的合成，通过生物活性测试平台快速筛选化合物的活性，根据测试结果进一步合理设计药物分子，并运用药物综合筛选与评价技术从不同层面综合评价化合物分子性能，最终得到潜在性能优异的候选药物分子，进入临床前研究。
　　（2）临床前研究阶段
　　规范化的临床前研究阶段的研究内容主要包括：系统的药理学/药效学、药代动力学、毒理学研究及规范化的药学研究，利用各种模式动物进行候选药物分子的体内药理、毒理学及药代动力学研究，明确候选药物分子在动物体内的安全性及有效性，并进行合成工艺开发、制剂处方工艺开发、质量研究及中试放大研究。
　　（3）申请进行临床试验（IND）
　　当候选药物经过充分的临床前综合评价，成药性得到充分验证后，公司将就候选药物提交临床试验（IND）申请，待批准后进入临床研究阶段。
　　（4）临床研究阶段
　　创新药的临床研究过程通常分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验和上市后可能进行的临床IV期试验。
　　Ⅰ期临床试验主要目的是对药物的耐受性、药代动力学进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持；
　　Ⅱ期临床试验主要是探索性的研究，如给药剂量探索、给药方案探索、瘤种有效性探索等，同时也观察安全性；
　　Ⅲ期临床试验则在Ⅱ期基础上进一步确证患者临床获益情况，为获得上市许可提供足够证据。公司临床试验主要由具备资质的药物临床试验机构承担，并同步通过自身团队指导、监督临床试验的实施。公司作为申办者，主要负责建立并完善临床试验的质量管理体系，包括临床试验方案的设计、实施、记录、评估、结果报告和文件归档，提供并管理临床试验用药品、提供营运资金、将部分临床试验工作委托给合同研究组织，保护受试者权益和安全以及保证临床试验结果真实、可靠。为加快临床进度并保证质量，公司委派有经验的监查员驻地监查管理，以便更有效地履行监查职责；同时针对项目数据进行全面监察和核查，以保证临床实验数据的真实性、科学性。
　　（5）申请药品上市（NDA）和上市后研究及监测阶段
　　临床试验结束后，公司根据试验情况决定是否提交新药上市申请。药品获得审批上市后，需要对其疗效和不良反应继续进行监测。药监部门根据该阶段的监测结果，相应要求公司修订药品使用说明书。
　　2、采购模式
　　公司目前采购项目主要为研发服务、研究所需原材料及仪器设备等。公司已经建立了完善的供应商评估和准入制度，并建有合格供应商清单，确保公司采购物资及服务的质量符合公司要求。针对试剂耗材类采购，公司采购人员会综合考虑采购申请需求、用量、采购频率、市场供需状况、交易习惯、价格及质量稳定性等因素遴选供应商。针对研发服务类采购及仪器设备等固定资产的采购，由需求人员发出需求申请，根据公司内部规定的流程完成审批及采购。
　　3、生产模式
　　公司在产品上市后短期内公司委托具有资质的药品生产企业进行生产，制剂委托康龙化成（宁波）科技发展有限公司进行生产。公司会对受托生产企业的生产基地进行现场检查，确认符合质量控制部门的相关要求，与受托生产企业签署委托生产协议。公司会适时派驻相关技术人员、质量控制人员对受托生产企业进行技术指导和质量监督。
　　公司针对委托生产实施全流程的质量控制，有效保证产品质量符合相关要求。
　　事前质量控制：公司实施合格受托生产企业选取及评估，并实施动态管理，确保受托生产企业满足产品质量控制要求。公司建立了较为完善的受托生产企业遴选流程，从资质、设备、历史生产加工经验及GMP符合性要求等方面综合评价受托生产企业是否具备提供合格产品的能力；事中质量控制：公司与受托生产企业签署委托生产合同及质量协议，明确双方质量责任，同时公司通过定期现场审计及生产期间驻场监督相结合的方式监督受托生产企业生产过程以保证委托生产业务质量；事后质量控制：委托生产完成后，公司按照产品要求对委托生产产品进行批生产记录、检验记录及包装记录审核，确认产品符合批准的生产工艺和质量标准，公司质量授权人进行放行，方可销售或用于临床使用。
　　4、销售模式
　　报告期内，公司妥拉美替尼主要采取经销的模式进行销售。报告期内，公司选定国药控股为妥拉美替尼的全国总经销商，由国药控股负责各区域的经销及配送工作，并最终销往DTP药房或医院终端。
　　产品推广方式上，公司主要通过自建专业学术推广团队，以自行举办学术会议、拜访医院相关科室以及支持大型学术活动等方式直接开展市场推广活动；针对自营团队尚未能覆盖的部分市场区域，委托第三方推广服务商开展相应推广活动。
　　三、创新特征
　　（一）创新特征概况
　　科州药物重点聚焦MAPK信号通路中多个靶点进行药物研发，研发的研发管线涵盖了黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌等重点肿瘤适应症以及放化疗保护等其他重要适应症。
　　经过多年发展，公司已在抗肿瘤创新药领域取得了显著的成果，截至2024年7月31日，公司在全球范围内获得39项发明专利，有29项专利正在申请中，共有多个在研管线，均为1类新药，公司取得了上海市专精特新中小企业、科技型中小企业、2022年中国医药创新种子企业100强、2023年张江生命健康产业年度新锐企业等荣誉。此外，公司作为课题承担单位参与了“重大新药创制国家科技重大专项”，负责抗癌新药HL-085的临床研究，参与抗肿瘤个体化小分子药物及其伴随诊断试剂的研发项目。
　　公司核心管线MEK抑制剂HL-085（妥拉美替尼）单药用于治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症已于2024年3月15日通过国家药监局优先审评审批获批上市，成为首款获批上市的国产MEK抑制剂以及全球首个获批上市的针对NRAS基因突变的黑色素瘤靶向药物。此外，妥拉美替尼与BRAF抑制剂维莫非尼联合用药已在BRAFV600E基因突变结直肠癌适应症开展III期临床试验，该联合用药已被CDE纳入突破性疗法；联合疗法治疗BRAFV600E非小细胞肺癌适应症已开展II期关键注册临床试验；联合疗法治疗BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤适应症已经完成II期临床试验，正在申请III期临床试验；单药治疗成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）适应症正在申请III期临床试验；联合疗法治疗BRAFV600基因突变实体瘤正在申请II期临床试验；后续临床应用前景广阔。
　　公司拥有一支集发现、临床开发及注册为一体的综合研发团队，全面的研发团队紧密合作，包含了从药物发现阶段、临床前研究阶段及临床研究阶段的药物化学、生物、医学、注册、药物警戒、项目管理等各方面的技术人才，在各自领域具有丰富的实践经验。截至2024年7月31日，公司共有研发人员34名，占公司员工比例为49.28%。其中硕士研究生及以上学历的研发人员为19人，占研发人员总数的比例为55.88%。
　　（二）知识产权取得情况
　　1、专利
　　2、著作权
　　3、商标权
　　（三）报告期内研发情况
　　1、基本情况
　　（1）研发模式
　　公司高度重视药物研发工作，采取自主研发为主，委托研发为辅的研发模式。公司的研发流程涵盖药物发现阶段、药物研究阶段、药物评价阶段、临床研究阶段、新药上市申报及上市后监测阶段。对于药物研发过程中的部分临床前实验研究、临床研究等以委托给第三方CRO等机构的形式开展。
　　公司制定了有效的内部控制制度，包括《研发核算管理制度》等制度，明确了研发项目立项及审批、项目计划及执行、研发费用列支项目和审批权限、研发费用归集、员工考勤管理及工时记录等内容，建立了规范的研发投入核算管理办法，严格区分公司研发费用的归集与其他成本费用，研发活动内部控制制度健全并被有效执行，不存在应计入成本或其他费用科目的支出计入研发费用的情形。
　　（2）研发机构设置以及研发人员构成
　　公司建立了与公司业务发展战略相适应的研发体系，各机构及职能如下：
　　公司将研发创新作为发展的核心推动力，持续加大研发投入。在长期的发展过程中，公司积累了一批优秀的研发人员，截至2024年7月31日，公司共有研发人员34名，占公司员工比例为49.28%。其中硕士研究生及以上学历的研发人员为19人，占研发人员总数的比例为55.88%。公司研发人员均具有专业的医药知识背景，主要包括药学、临床医学、基础医学、药学分析、有机化学、生物工程等细分专业领域。
　　2、报告期内研发投入情况
　　3、合作研发及外包研发情况
　　报告期内，公司不存在合作研发的情形，但存在委外研发的情形。公司委外研发的主要形式为委托外部临床前CRO机构进行临床前相关实验研究或委托外部临床CRO承担部分临床试验的具体工作，主要包括临床试验服务（含临床试验过程中的受试者筛选、入组、数据统计分析、临床样品检测、药物警戒、基因检测等）、第三方提供的专业技术服务和其他研究（包材工艺开发、药效研究、GLP毒理试验等），公司根据对方提供的服务及双方约定的付款里程碑支付试验及临床研究费用，对方不享有任何项目相关知识产权或非专利技术、不享受产品上市后的销售分成。公司委外研发涉及项目主要包括HL-085（妥拉美替尼）、HL-003等项目。
　　公司委托研发的交易方主要为杭州泰格医药科技股份有限公司及其子公司、康龙化成（北京）新药技术股份有限公司及其子公司、诺思格（北京）医药科技股份有限公司及其子公司等CRO机构。经核查，除本节“四、公司主营业务相关的情况”之“（三）供应商情况”披露的情况外，公司委外研发的主要供应商与公司不存在其他关联关系，公司实际控制人、董监高与该等受托方不存在资金往来。公司委外研发不会对公司核心竞争力及持续经营能力造成重大不利影响。
　　（四）与创新特征相关的认定情况
　　四、所处(细分)行业基本情况及公司竞争状况
　　（一）公司所处（细分）行业的基本情况
　　1、所处（细分）行业及其确定依据
　　公司主营业务为小分子创新药物的研发、生产和销售，根据国家统计局发布的《国民经济行业分类（GB-T4754-2017）》，公司所属行业为医药制造业中的“化学药品制剂制造（C2720）”。
　　根据全国股份转让系统公司发布的《挂牌公司管理型行业分类指引》（2023年修订）规定，公司所处行业属于“C制造业”之“CE石油、化学、生物医药”之“27医药制造业”。根据全国股份转让系统公司发布的《挂牌公司投资型行业分类指引》规定，公司所属一级行业为“医疗保健”，二级行业为“制药、生物科技和生命科学”，三级行业为“制药”，行业代码为151111。
　　2、所处（细分）行业主管单位和监管体制
　　3、主要法律法规政策及对公司经营发展的具体影响
　　（1）主要法律法规和政策
　　（2）对公司经营发展的影响
　　近年来，国家出台的一系列产业政策有效激发了创新药行业发展的动力，为行业的发展营造了良好的政策环境，为公司提供了有利的市场环境和发展机遇，从而使公司不断释放发展潜力。
　　①政策支持有利于公司加快创新产品管线研发上市进程
　　国务院总理李强于2024年7月5日主持召开国务院常务会议，其中审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，发展创新药关系医药产业发展，关系人民健康福祉。要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。此次方案出台有望为整个医药行业带来信心提振，也将给中国创新药未来发展带来深远影响。
　　根据2020年新版《药品注册管理办法》，国家药品监督管理局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新。对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。在药品研制和注册过程中，药品监督管理部门及其专业技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持。
　　②药品上市许可人制度有利于公司专注于新药研发优势环节
　　自2017年8月《关于推进药品上市许可持有人制度试点工作有关事项的通知》公布以来，多个省（市）陆续出台具体方案，着力开展药品上市许可持有人制度相关工作，取得积极成果。上市许可和生产许可相互独立，上市许可持有人可以将产品委托给不同的生产商生产，药品的安全性、有效性和质量可控性均由上市许可人对公众负责。推行该制度后，没有生产许可的研发企业可委托给其他多个企业代产，使得该研发企业将技术转化为稳定且体量大的收入，药品的安全性、有效性和质量可控性由上市许可人对公众负责。药品上市许可人制度对于以公司为代表的研发型药企具有积极意义，可有效鼓励创新药企业专注于新药研发优势环节，提高新药研发的积极性。
　　（3）日益健全的医保制度有利于公司创新药上市后加速商业化进程
　　2020年国家医保局发布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，建立并完善了原则上每年调整一次的《基本医疗保险药品目录》动态调整机制，并规定独家药品通过准入谈判的方式确定支付标准。新版国家医保目录将纳入临床必需、安全有效、价格合理的药品，并将临床价值不高、有更好替代的药品逐步调出目录，有利于具备临床价值的创新药更好的被医保覆盖。近年来医保谈判的显著特点是明确释放了支持创新、合理控费的导向，真正有疗效的创新药将更可能被纳入目录，同时各种类的药物以明显的价格降幅进入医保目录，迅速覆盖全国范围的患者群体，显著提升患者药品的可及性，实现以量补价式的销售迅速放量，有利于创新药上市后加速推进商业化进程。
　　4、（细分）行业发展概况和趋势
　　（1）肿瘤药物市场发展概况和趋势
　　①全球和中国抗肿瘤药物市场规模
　　近年来，全球及中国的癌症治疗市场迅速扩张。全球癌症药物市场由2018年的1,290亿美元增长至2023年的2,232亿美元，复合年增长率为11.6%，预计自2023年起将以10.4%的复合年增长率增长，2032年市场规模达5,428亿美元。中国癌症药物市场由2018年的199亿美元增长至2023年的309亿美元，复合年增长率为9.2%，预计将持续稳健增长，自2023年起以12.2%的复合年增长率增长，2032年市场规模达872亿美元。
　　全球及中国肿瘤药物市场规模（
　　②肿瘤主要治疗方法总结和分析
　　目前，癌症的主要疗法包括化疗、靶向治疗和免疫治疗等，它们各自在癌症治疗中扮演着重要的角色。
　　化疗的概念最早存在于20世纪初，但其作为系统性癌症治疗方法的确立和发展主要集中在20世纪中期到后期。化疗是癌症治疗的基石。肿瘤患者的化疗按照作用类型一般分为根治性化疗、术后的辅助化疗、新辅助化疗和晚期肿瘤的姑息化疗，治疗涉及使用靶向癌细胞快速分裂的细胞毒性药物。实行化疗的目的主要是减轻症状、改善生存状况、延长生存期等，虽然化疗能有效抑制癌细胞的逃逸，但也会对健康细胞产生副作用。
　　20世纪90年代末，靶向药物治疗开始发展。随着分子生物学不断发展，人们认识到肿瘤本质上是一种基因疾病，是由基因突变导致的癌细胞过度增殖。靶向治疗涉及使用专门针对癌症生长及进展所涉及的分子变化或通路的药物，通过干扰参与肿瘤细胞增殖分化所需要的分子，阻止肿瘤的生长和扩散，是癌症治疗的重要手段之一。靶向疗法包括靶向特定突变的小分子抑制剂及靶向特定抗原的单克隆抗体。靶向治疗可以选择性地杀死肿瘤细胞而不杀伤或少量损伤正常细胞，对于有敏感突变的癌症患者来说能比化疗提供更好的疗效，而且不良反应小，患者耐受性更好，同时可以获得更高的生活质量。但能否在个体患者身上找到适合的靶点，是因人而异、因靶而异的，患者也容易产生耐药性。
　　21世纪初，免疫治疗开始发展。作为一种革命性的癌症治疗方法，癌症免疫疗法通过激活及刺激患者免疫系统的力量来对抗癌症。癌症免疫疗法包括使用检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1及CTLA-4抑制剂），其释放免疫系统上的制动器，使其能够更有效地攻击癌细胞。较传统癌症治疗方法，对健康细胞影响更小、安全性更高、适应症范围更广，治疗效果可能更为持久。此外，与传统疗法相结合，通过协同作用能够进一步提高治疗效果。然而，免疫治疗的效果因人而异，且可能出现免疫相关的不良反应。
　　总体来说，化疗、靶向治疗和免疫治疗各有优势和局限性。随着对癌症生物学认识的不断深入，新的靶点和靶向药物正在被开发，靶向治疗、免疫治疗逐渐成为癌症治疗的重要手段。未来的治疗策略可能会更多地结合这三种方法，为患者提供更多治疗选择，以达到更好的治疗效果。
　　③肿瘤药物市场发展趋势
　　不断增长的患者群体基数推动需求潜在爆发。根据第七次全国人口普查数据显示，我国60岁及以上人口的比重达到18.7%，其中65岁及以上人口比重达到13.5%，老年人口规模庞大。同时，老龄化进程明显加快，2010年-2020年，60岁及以上人口比重上升了5.44个百分点，65岁及以上人口上升了4.63个百分点。与上个十年相比，上升幅度分别提高了2.51和2.72个百分点。国家癌症临床医学研究中心的相关报道也强调，逐年增加的中国癌症新发病例和死亡人数归因于公认的癌症风险因素，即人口老龄化。人口老龄化及生活方式因素极大地促进了癌症患者群体的增加，从而推动全球及中国癌症治疗市场的扩张。包括肺癌、胃癌、肝癌在内的许多主要癌症类型的五年生存率低于35%，因此需要疗效更好的疗法。
　　新型靶点和创新药物不断研发，疗效持续优化。对癌症生物学的深入洞察推动了对靶向新型生物标志物或机制的创新疗法的需求的日益认可。随着对基因突变与分子生物学在癌症发生过程中所起作用的认识加深，使用具有新靶点或相关作用机制的药物将推动新策略的开发，从而实现更好的患者治疗结果及癌症治疗的范式转移。
　　联合疗法的应用增加。在癌症治疗中，联合疗法（涉及使用具有不同机制的多种药物）越来越普遍。通过靶向不同的通路或免疫检查点，联合疗法可产生协同效应、克服耐药机制及改善治疗结果。新型治疗方式的发展也预期将带来更多种类的联合治疗。
　　（2）黑色素瘤治疗药物行业基本情况
　　黑色素瘤是一种源于黑色素细胞的皮肤癌症。黑色素瘤通常发生在常暴露于阳光下的皮肤区域，包括手臂、背部、面部和腿部。黑色素瘤也可能在眼睛中形成，罕见情况下也可能发生在身体内部，如鼻腔或咽喉内。日光暴露是皮肤黑色素瘤的主要危险因素，已证实多种基因改变与其发生相关。据灼识咨询统计，BRAF基因突变和NRAS基因突变均为常见的突变类型，不同亚型的黑色素瘤之间的BRAF和NRAS突变率差异较大。
　　根据国家癌症中心与GLOBOCAN数据显示，2023年，全球黑色素瘤患者发病人数为33.8万人，其中，中国发病人数为0.9万人，美国发病人数为10.4万人。预计未来，全球黑色素瘤发病人数将以约2.1%的年复合增长率，增长至2032年的40.5万人。
　　全球及中国黑色素瘤发病人数，2018-2032E（目前，对于NRAS基因突变的肢端型、皮肤型黑色素瘤，且发生转移性或不可进行手术的晚期患者，可在一线药物治疗失败后，使用妥拉美替尼作为二线治疗（指南I级推荐，2023年）。或者，对于不可手术切除的IV期黏膜黑色素瘤患者来说，也可选择妥拉美替尼作为治疗方案（1级推荐，2023年）。
　　对于BRAFV600基因突变的肢端型、皮肤型黑色素瘤患者来说，若可进行手术治疗的，则进行外科手术治疗，后可用MEK抑制剂+BRAF抑制剂（曲美替尼+达拉菲尼）作为系统辅助治疗。对于转移性或不可进行手术的晚期患者，则可在一线药物治疗失败后，使用MEK抑制剂+BRAF抑制剂联用，或BRAF抑制剂单药进行治疗。同样，对于不可手术切除的IV期黏膜黑色素瘤患者来说，也可选择MEK抑制剂+BRAF抑制剂联用，或BRAF抑制剂单药作为治疗方案。
　　黑色素瘤治疗路径（中国临床肿瘤学会指南）
　　（3）非小细胞肺癌治疗药物行业基本情况
　　肺癌是全球恶性肿瘤发病率最高、死亡率最高的恶性肿瘤。死亡人数约占全球癌症死亡人数的三分之一。据国家癌症中心统计，2023年我国新增约110万例肺癌患者，死亡病例约75万例，发病率和死亡率位居恶性肿瘤首位。非小细胞肺癌（non-smallcelllungcancer,NSCLC）是临床最常见的肺癌类型，占所有肺癌的85%。据灼识咨询统计，总体而言，BRAF基因突变在NSCLC中的发生率为1.5%~5.5%，不同国家及人群有所差异，其中以BRAFV600突变最为常见。BRAF基因突变是晚期NSCLC患者的不良预后因子之一。
　　根据国家癌症中心与GLOBOCAN数据显示，2023年，全球非小细胞肺癌患者发病人数为215.8万人，美国发病人数为19.7万人，中国发病人数为93.8万人，约占全球的一半。预计未来，全球非小细胞肺癌发病人数将以约2.2%的年复合增长率，增长至2032年的271.6万人。
　　全球及中国非小细胞肺癌发病人数，2018-2032E（目前，MEK抑制剂+BRAF抑制剂可应用于IV期的BRAFV600突变的非小细胞肺癌患者的1线治疗。
　　非小细胞肺癌治疗路径（中国临床肿瘤学会指南）
　　（4）结直肠癌治疗药物行业基本情况
　　据灼识咨询统计，结直肠癌（CRC）是消化系统最常见的恶性肿瘤之一，8%～15%的患者存在BRAF基因突变，其中V600E是BRAF最常见的突变形式。GLOBOCAN数据显示全球范围内每年新增结直肠癌病例约190万例，发病率居所有癌症第三位，死亡率位居各类癌症第二位，是严重威胁人类生命健康的重大疾病之一。
　　根据国家癌症中心与GLOBOCAN数据显示，2023年，全球结直肠癌患者发病人数为约196.9万人，美国发病人数为16.3万人，中国发病人数为53.7万人。预计未来，全球结直肠癌发病人数将以约2.4%的年复合增长率，增长至2032年的245.2万人。
　　全球及中国及结直肠癌发病人数，2018-2032E（目前，指南推荐BRAF抑制剂可联合其他药物应用于转移性或不可切除的晚期BRAFV600突变的结直肠癌患者的二线治疗。
　　结直肠癌治疗路径（中国临床肿瘤学会指南）
　　5、（细分）行业竞争格局
　　根据Insight数据库统计的国内外MEK抑制剂研发情况，截至2024年7月31日，国内已获批上市的MEK抑制剂共3款，包括诺华制药的曲美替尼（2019年首次在国内获批上市，已上市适应症为BRAFV600基因突变黑色素瘤、BRAFV600基因突变非小细胞肺癌）、阿斯利康制药的司美替尼（2023年首次在国内获批上市，已上市适应症儿童丛状神经纤维瘤病1型）以及公司的妥拉美替尼（2024年首次在国内获批上市，已上市适应症为NRAS突变黑色素瘤）。其中，公司的妥拉美替尼是国内首款获批上市的国产MEK抑制剂。此外，复星医药MEK抑制剂FCN-159针对儿童丛状神经纤维瘤病1型适应症已提交NDA，恒瑞医药MEK抑制剂SHR7390针对去势抵抗性前列腺癌适应症已进入II期临床。国内MEK抑制剂市场竞争激烈程度相对较低。
　　全球范围内，除上述已获批上市的MEK抑制剂外，辉瑞制药的比美替尼、罗氏制药的考比替尼均在海外上市。截至2024年7月31日，国内及境外临床及以后阶段的MEK抑制剂产品具体如下：
　　（二）公司的市场地位及竞争优劣势
　　1、公司市场地位
　　科州药物成立于2014年，由拥有三十多年抗肿瘤新药研发经验的留美归国博士HONGQITIAN创办，是一家集药物发现、临床研发和销售为一体的专注于肿瘤治疗的创新药企业，公司聚焦于MAPK信号通路中靶点药物的研发，研发管线涵盖了黑色素瘤、非小细胞肺癌、结直肠癌、成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）等适应症以及放化疗保护等其它重要适应症。经过多年发展，公司已在抗肿瘤创新药物研发领域取得了显著的成果。公司核心管线MEK抑制剂HL-085（妥拉美替尼）单药用于治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症已于2024年3月15日通过国家药监局优先审评审批获批上市，成为全球首个获批上市的针对NRAS基因突变的黑色素瘤的靶向药物以及首款获批上市的国产MEK抑制剂。此外，妥拉美替尼与BRAF抑制剂维莫非尼（佐博伏）联合用药已在BRAFV600E基因突变结直肠癌适应症开展III期注册临床试验，该联合用药已获CDE突破性疗法认定；联合用药治疗BRAFV600E基因突变非小细胞肺癌适应症正在开展II期关键注册临床试验；联合疗法治疗BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤适应症已经完成II期临床试验，正在申请III期临床试验；联合疗法治疗BRAFV600基因突变实体瘤正在申请II期临床试验；单药治疗成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）适应症正在申请III期临床研究，目前尚无针对成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）的靶向药物获批上市，后续临床应用前景十分广阔。
　　2、公司竞争优势和劣势
　　（1）公司竞争优势
　　①公司核心管线多适应症临床数据优异
　　截至本公开转让说明书签署之日，公司核心管线妥拉美替尼已经在NRAS基因突变黑色素瘤、BRAFV600E基因突变非小细胞肺癌、BRAFV600E基因突变结直肠癌、BRAFV600E/V600K基因突变黑色素瘤、成人丛状神经纤维瘤病1型（NF-1）等多个适应症开展人体临床试验，妥拉美替尼针对上述癌种的有效性数据优异，且不良反应率更低，同时兼顾了有效性和安全性两方面的优势，有望成为同类最佳的MEK抑制剂，在未来商业化推广过程中将具备一定优势。
　　②创新领先的研发技术平台
　　公司坚持以创新技术平台驱动新产品开发，通过深入探索药物的作用机理和建立高效率药物研发体系，打造自有的研发平台和核心技术，以实现高效和差异化的新药发现。公司创始人HONGQITIAN博士在抗肿瘤药物开发方面具备深厚经验。公司通过多年的药物临床研发实践，构建了基于靶点、结构的药物化学设计及开发等核心技术平台，利用上述核心技术平台研发形成了目前在研管线中的主要候选药物，并为后续开发新的候选药物和形成新的临床管线奠定坚实基础。
　　③高效的研发体系与人才优势
　　经过十余年的积累和发展，公司已经构筑了覆盖药物研发全流程的体系，包括药物机制研究、临床前研究、工艺开发、质量管理、临床试验、法规与注册申报的完整研发体系。各研发部门融合成有机整体，使公司的新药研发工作得以高效率地展开和进行。公司拥有一支集发现、临床开发及注册为一体的综合研发团队，全面的研发团队紧密无缝合作，包含了从药物发现阶段、临床前研究阶段及临床研究阶段的药物化学、生物、医学、注册、药物警戒、项目管理等各方面的技术人才，在各自领域具有丰富的实践经验。
　　④经验丰富的核心管理团队
　　公司的核心管理团队具有全球化视野、专业的医学背景和丰富的企业管理经验，涵盖从药物研发、生产到商业化的全流程。公司主要管理人员在国内外知名药企及研究机构拥有多年药物研发及生产、质量管理或商业化方面的管理经验。公司管理团队通过在医药行业多年的深耕细作，已经形成了一套科学的经营管理模式，能有效确保公司在产品研发及未来产品商业化等方面的高效运作。
　　（2）公司竞争劣势
　　①经营规模较小
　　虽然公司核心管线在市场竞争上具有一定竞争优势，但从整体上看，公司与同行业上市公司相比，在企业规模、药品研发和生产等方面仍存在一定差距。公司仍需进一步加大研发投入、加强高端人才引进、延伸产业链条，以进一步提升公司整体竞争力，缩小与行业领先企业的差距。
　　②融资渠道单一
　　目前，公司融资渠道较为单一，随着新管线的推进及营销网络的进一步扩大，公司的资金需求将会成为发展的瓶颈，对经营规模的进一步扩大存在一定影响。为了加快公司多个在研产品的开发、加强营销网络建设等发展目标，公司需要更多的资金支持并拓宽融资渠道。
　　3、公司与同行业可比公司的比较情况
　　公司从产品治疗领域、业务规模、产品结构、数据可获取性等因素考虑，选取与公司较为接近的艾力斯、迪哲医药、泽璟制药、益方生物、首药控股、亚虹医药作为可比上市公司。公司与同行业可比公司在经营情况、市场地位、技术实力、衡量核心竞争力的关键业务数据与指标等方面比较情况如下：
　　艾力斯是一家专注于肿瘤治疗领域的创新药企业，目前已在非小细胞肺癌小分子靶向药领域构建了优势研发管线，核心产品伏美替尼一线及二线治疗EGFR突变非小细胞肺癌适应症均已获得新药上市许可并被纳入国家医保目录，核心技术包括药物分子设计和发现技术和基于代谢的药物设计与优化技术。
　　迪哲医药是一家创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新疗法的研究、开发和商业化，核心产品舒沃替尼是公司首个商业化产品，首个适应症为既往接受含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在EGFRExon20ins突变型晚期非小细胞肺癌，核心技术包括肿瘤中枢神经系统转移研究平台、生物标志物的发现、验证和临床应用、模型引导的药物早期临床研究、肿瘤免疫与放疗联合治疗研究平台、化合物设计和优化平台、高效的药物代谢和综合评估平台等技术。
　　泽璟制药是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病和肝胆疾病等多个治疗领域的创新型制药企业，核心产品多纳非尼是中国制药企业研发上市的第一个一线治疗晚期肝细胞癌的小分子靶向创新药物，核心技术包括小分子药物研发和产业化平台等。
　　益方生物是一家立足中国具有全球视野的创新型药物研发企业，聚焦于肿瘤、代谢及自身免疫性疾病等重大疾病领域，核心产品格索雷塞片用于治疗带有KRASG12C突变的非小细胞肺癌适应症已获批上市，核心技术包括靶点的精准筛选、药物分子设计、药理药效及转化医学、化学工艺合成及制剂开发、临床方案设计及开发，涉及新药开发及临床研究等多个领域。
　　首药控股是一家同时拥有二代、三代ALK激酶抑制剂的创新药企，覆盖ALK阳性非小细胞肺癌全流程管理，核心产品康太替尼颗粒用于治疗ALK突变的非小细胞肺癌已提交上市申请，拥有小分子化合物的设计优化、药物筛选评价、药代药动技术、合成工艺研发、制剂处方研究、质量研究与控制及临床研究等七个核心技术平台。
　　亚虹医药是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化专科创新药公司，核心产品APL-1702、APL-1706已提交上市申请，拥有靶向免疫调节正常化技术平台、靶向和AI驱动的药物发现平台、药械联用平台、原位膀胱肿瘤模型技术等核心技术平台。
　　科州药物核心管线MEK抑制剂妥拉美替尼单药用于治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症已于2024年3月15日通过国家药监局优先审评审批获批上市，管线进度领先，且拥有基于靶点、结构的药物化学设计及开发平台、抗肿瘤联合治疗平台、工艺开发和产业化平台、临床方案设计及开发平台、生物活性测试平台等核心技术平台，具有持续的创新能力。
　　五、公司经营目标和计划
　　科州药物致力于在肿瘤等治疗领域开发创新药物。公司所有在研项目均为新化合物结构的原创新药，旨在瞄准中国乃至全球患者尚未满足的临床需求，研发具有Best-in-Class（同类最优）潜力的国际新型原创小分子药物，以填补国内外临床空白，造福广大患者，创造社会价值。公司将持续加大研发投入，推进现有产品管线的临床进度，不断提升公司的市场地位及国际竞争力。
　　公司未来三年的发展重点目标和计划如下：
　　1、加速产品研发及申报上市
　　未来，公司将继续提升研发效率，注重研发质量与时效，积极推进产品临床试验及注册申报。公司将利用自有资金及外部融资进行产品研发，推动在研药品临床开发和适应症拓展；同时加快推进临床候选药物的开发，进行产品的更新迭代。
　　2、积极推进已上市产品商业化，同时积极拓展适应症
　　公司核心管线MEK抑制剂HL-085（妥拉美替尼）单药用于治疗NRAS基因突变的黑色素瘤适应症已于2024年3月15日通过国家药监局优先审评审批获批上市，成为首款获批上市的国产MEK抑制剂以及全球首个获批上市的针对NRAS基因突变的黑色素瘤的靶向药物。同时，公司将积极拓展适应症，例如BRAF V600E基因突变的结直肠癌和非小细胞肺癌等大适应症，进一步推进该产品在国内的商业化进程。
　　3、加强公司治理规范
　　公司未来将严格按照相关规范要求进行运作，完善治理结构，健全内部控制制度，强化各项决策的科学性和透明度，促进机制创新和管理升级，持续提升竞争能力。 收起▲