Aldeyra Therapeutics获得用于治疗色素性视网膜炎的ADX-2191快速通道指定
马萨诸塞州列克星敦，2025年8月19日– Aldeyra Therapeutics, Inc.（纳斯达克：ALDX）（Aldeyra）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ADX-2191（甲氨蝶呤玻璃体内注射液，USP）用于治疗色素性视网膜炎的快速通道指定。目前没有批准治疗大多数形式的视网膜色素变性患者，这是一组临床罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。色素性视网膜炎在全球范围内影响超过一百万人。
Aldeyra总裁兼首席执行官、医学博士、Todd C. Brady表示：“尽管视网膜色素变性是一种无情的进行性疾病，几十年来一直被认为是导致失明的重要原因，但对于这种疾病的大多数形式，目前还没有获得批准的疗法。”“快速通道指定与先前宣布的孤儿药指定一起强调了ADX-2191解决眼科领域未满足需求的潜力，并为ADX-2191创建了框架，如果获得批准，可以迅速到达患者手中。”
ADX-2191在视网膜色素变性中的潜在活性得到了2023年宣布的2期临床试验结果的支持，该试验证明治疗后视网膜敏感性较基线有所改善。ADX-2191用于视网膜色素变性的计划2/3期临床试验预计将于2025年启动。
快速通道指定旨在促进旨在治疗严重或危及生命的疾病并证明有潜力解决未满足的医疗需求的药物的开发和加速审查。快速通道指定使FDA能够进行频繁的互动，如果满足相关标准，可能允许滚动审查、优先审查或加速批准。
关于ADX-2191
ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）是一种无菌、非复合的甲氨蝶呤玻璃体内制剂，用于潜在治疗特定的罕见视网膜疾病，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体内制剂不含防腐剂，设计为玻璃体相容，并针对辅料成分、粘度、密度、强心度、pH值、浓度和给药体积进行了优化。ADX-2191获得FDA孤儿药指定，用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性，快速通道指定用于治疗视网膜色素变性，EMA孤儿药指定用于治疗杆状显性表型遗传性视网膜营养不良，包括视网膜色素变性，以及治疗免疫特权部位的原发性大B细胞淋巴瘤，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤。
关于视网膜色素变性a
色素性视网膜炎是一组以视网膜细胞死亡和视力丧失为特征的罕见遗传性眼病。目前没有批准的治疗大多数形式的视网膜色素变性的方法。体内临床前研究已确定甲氨蝶呤在诱导错误折叠的视紫红质（一种视觉周期蛋白）清除方面的活性，这表明ADX-2191具有治疗以错误折叠的视紫红质为特征的遗传型视网膜色素变性的潜力。
关于Aldeyra
Aldeyra Therapeutics是一家生物技术公司，致力于发现旨在治疗免疫介导和代谢疾病的创新疗法。我们的方法是开发调节蛋白质系统的药物，而不是直接抑制或激活单一的蛋白质靶点，目标是同时优化多个途径，同时最大限度地减少毒性。我们的候选产品包括RASP（活性醛类）调节剂ADX-629、ADX丨248、ADX-743、ADX-631、ADX-246，以及化学相关分子，用于潜在治疗全身和视网膜免疫介导和代谢疾病。我们的后期候选产品是reproxalap，一种用于潜在治疗干眼病和过敏性结膜炎的RASP调节剂，以及ADX-2191，一种用于潜在治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性的玻璃体内甲氨蝶呤的新配方。
安全港声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Aldeyra未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：ADX-2191的目标、机会和潜力；以及ADX-2191的任何临床试验的结果和时间。Aldeyra打算将这类前瞻性陈述纳入1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法案》所载前瞻性陈述的安全港条款。在某些情况下，您可以通过“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“在轨道上”、“计划”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“考虑”、“可能”、“潜在”、“继续”、“进行中”、“目标”、“计划”或这些术语的否定，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。此类前瞻性陈述基于当前的预期，其中涉及风险、环境变化、假设和不确定性。Aldeyra处于早期发展阶段，可能永远不会有任何产品产生可观的收入。Aldeyra的所有开发时间表可能会根据招聘率、监管审查、临床前和临床结果、资金以及其他可能延迟临床试验启动、注册或完成的因素进行调整。可能导致实际结果与Aldeyra前瞻性陈述中反映的结果存在重大差异的重要因素包括，除其他外，Aldeyra临床试验的注册、开始和完成的时间、Aldeyra及其开发合作伙伴进行的临床前研究和临床试验的时间和成功；延迟或未能获得Aldeyra候选产品的监管批准，包括由于FDA不接受Aldeyra的监管文件，发布完整的回复信，或要求在审查或批准此类申报之前或与重新提交此类申报有关的额外临床试验或数据；维持对Aldeyra产品候选者的监管批准的能力，以及任何已批准产品的标签；从临床前或临床试验观察到的先前结果，例如安全性、活性或效果持久性的信号，将无法在正在进行或未来的研究或临床试验中复制或不会继续的风险，这些研究或临床试验涉及Aldeyra产品候选者的临床试验侧重于相同或不同的适应症；范围、进展、扩展，以及开发和商业化Aldeyra候选产品的成本；Aldeyra商业化（单独或与其他人一起）和在监管批准后获得Aldeyra候选产品报销的能力的不确定性（如果有的话）；Aldeyra候选产品潜在市场的规模和增长以及定价以及服务能力
那些市场；Aldeyra对Aldeyra的费用和未来收入的预期、未来收入的时间、Aldeyra现金资源的充足性或使用情况以及额外融资的需求；Aldeyra任何候选产品的市场接受率和程度；Aldeyra对竞争的预期；Aldeyra的预期增长战略；Aldeyra吸引或留住关键人员的能力；Aldeyra的商业化、营销和制造能力和战略；Aldeyra建立和维持发展合作伙伴关系的能力；Aldeyra将收购成功整合到其业务中的能力；Aldeyra对联邦、州和外国监管要求的预期；政治、经济、法律、社会和健康风险，可能影响Aldeyra业务或全球经济的公共卫生措施、战争或其他军事行动；美国和外国的监管发展；Aldeyra为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力；Aldeyra业务及其经营所在市场的预期趋势和挑战；以及Aldeyra截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中“风险因素”和“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”部分中描述的其他因素，和Aldeyra截至2025年6月30日的季度10-Q表格季度报告，这些报告已在美国证券交易委员会（SEC）存档，可在SEC网站https://www.sec.gov/上查阅。其他因素可能会在Aldeyra截至2025年9月30日的季度10-Q表格季度报告中的那些部分中描述，该季度报告预计将于2025年第四季度向SEC提交，以及Aldeyra向SEC提交的其他文件。
除了上述以及Aldeyra向SEC提交的其他文件中描述的风险，其他未知或不可预测的因素也可能影响Aldeyra的业绩。无法保证任何前瞻性陈述，实际结果可能与此类陈述存在重大差异。本新闻稿中的信息仅在本新闻稿发布之日提供，除法律要求外，Aldeyra不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。
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