Beam Therapeutics报告2025年第四季度和年底财务业绩，并宣布在苯丙酮尿症（PKU）中新的肝脏靶向遗传病项目
新方案被设计为基于平台的方法，用于直接纠正导致PKU的突变；预计2026年BEAM-304的研究性新药（IND）备案
更新了2026年第一季度在轨道上针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的BEAM-302进行关键开发的第1/2阶段数据和后续步骤
与Sixth Street的战略融资协议提供高达5亿美元的长期、非稀释性资本，为预期推出的用于镰状细胞病（SCD）的Risto-Cel提供资金；预计最早将于2026年年底提交美国生物制品许可申请（BLA）
通过执行关键的临床、监管和商业里程碑，预计现金跑道现已进入2029年中期
Beam将于美国东部时间今天（2026年2月24日）上午8点主持投资者网络直播
马萨诸塞州剑桥市，2026年2月24日– Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家生物技术公司，通过碱基编辑开发精准基因药物，该公司今天公布了截至2025年12月31日的第四季度和年度财务业绩，并重申了2026年的里程碑。此外，该公司宣布扩大其肝脏靶向遗传病专营权，推出一项新项目BEAM-304，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种具有重大未满足需求的疾病，在美国影响约20,000人。
“2025年，我们将碱基编辑确立为基因医学的一流技术，拥有积极的概念验证数据以及跨多个高价值项目获得批准的监管和临床开发路径，”Beam Therapeutics首席执行官John Evans表示。“BEAM-304用于PKU的宣布标志着我们管道的重要扩展，并体现了我们平台的强大和可扩展性。通过将我们经过临床验证的碱基编辑技术与我们内部发现和优化的脂质纳米颗粒（LNP）递送相结合，我们有潜力为绝大多数PKU患者带来一次性、持久的治疗。此外，通过BEAM-304，我们正在寻求一种创新且高效的开发方法，旨在推动单个临床项目中的多个基础编辑器，以解决不同的PKU患者群体——这是首批进入临床的此类项目之一。”
“当我们展望2026年时，我们的重点是执行我们最先进的项目，包括报告更新的第1/2阶段数据，进一步确定BEAM-302的关键前进道路，并为最早在年底为risto-cel提交潜在的BLA做准备。凭借通过与Sixth Street的非稀释性融资进一步加强的资产负债表以及预计进入2029年年中的跑道，我们相信Beam处于有利地位，可以实现我们的临床、监管和商业目标，并为患者带来变革性的基因药物。”
新的肝脏靶向遗传病方案：BEAM-304治疗PKU
Beam最新的肝脏靶向遗传病项目BEAM-304利用Beam专有且经过临床验证的碱基编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送能力，直接和持久地纠正导致PKU的苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变。PKU是一种罕见的遗传性代谢紊乱，会导致苯丙氨酸（PHE）的毒性积累，导致严重的神经和神经认知障碍以及终生的饮食管理。通过纠正PAH基因的突变，BEAM-304旨在将有毒的PHE降低到推荐的指南范围内，同时实现饮食正常化和免于医疗食品。
Beam正在使用一种创新的开发方法推进BEAM-304，在该方法中，多个突变特异性碱基编辑器可在单个临床项目中高效开发。通过这种方法，Beam的平台有可能为绝大多数PKU患者创造变革性的一次性疗法。初步临床开发将侧重于处理在近一半患者中发现的两种最普遍变异的碱基编辑器
与美国的PKU合作，正在进行研究工作，以解决更多的致病性突变。两种碱基编辑器的临床前数据表明，BEAM-304在临床相关剂量下使小鼠模型中的血浆PHE水平正常化，并在肝脏中进行稳健的靶向编辑。
Beam预计在完成pre-IND活动后，将于2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交BEAM-304的研究性新药（IND）申请。计划中的1/2期试验将初步评估R408W突变的PKU患者的安全性、耐受性和血液PHE水平的降低，随后是第二个突变的碱基编辑器，目标是建立PKU碱基编辑的临床概念验证，并为未来扩展到具有额外PAH突变的患者奠定基础。
近期亮点和2026年预期里程碑
企业
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今天，Beam宣布该公司已与Sixth Street就重大、长期、非稀释性资本签订战略融资协议，以资助在镰状细胞病（SCD）中可能推出的risto-cel。5亿美元的高级担保信贷额度包括：在交易结束时获得资金的1亿美元；在实现某些临床、监管和商业里程碑后，可额外获得3亿美元；在协议的七年期限内，根据Sixth Street和Beam之间的共同协议，Beam可选择额外获得1亿美元，本金将于2033年初到期偿还。Beam预计将在整个融资机制下筹集至少2亿美元的资金。
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2025年12月，在完成辉瑞与Beam为期四年的研究合作协议时，专注于体内在碱基编辑程序中，辉瑞选择了获得一种肝脏靶向开发候选药物的全球独家许可。开发候选者采用了Beam的专有、肝脏靶向 LNP提供碱基编辑试剂。对于选择加入，辉瑞将获得该开发候选者的全球独家许可，之后将负责所有开发活动，以及潜在的监管批准、制造和商业化。Beam将有资格获得开发、监管和商业里程碑付款，并有权在1/2期临床试验结束时，在支付期权行权费后，选择加入一项全球共同开发和共同商业化协议，根据该协议，Beam和辉瑞将按照35%/65%的比例（Beam/辉瑞）分担净利润以及开发和商业化（包括制造）成本。
肝靶向遗传病专营
BEAM-302：Beam的先导遗传病项目旨在成为针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的一流和一流的肝脏靶向疗法，解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学。
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今年1月，Beam分享到，它已与FDA就基于超过12个月评估的AAT生物标志物的BEAM-302的潜在加速批准途径达成一致。为了支持未来的生物制品许可申请（BLA）提交，该公司预计将在正在进行的1/2期研究的扩展中招募大约50名额外的患者接受选定的最佳生物剂量BEAM-302的治疗。
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Beam预计将在2026年第一季度末报告1/2期试验的更新数据以及关键开发的下一步措施。
BEAM-301：BEAM-301旨在纠正糖原贮积病Ia型（GSDIA）患者中最常见的致病突变R83C。
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BEAM-301目前正在GSDIA患者的开放标签1/2期剂量探索试验中进行评估。第一组给药完成，第二组已开始入组。
血液学特许经营
Risto-cel：Ristoglogene autogetemcel（risto-cel，原名BEAM-101）是一种研究性自体细胞疗法，具有治疗SCD的潜在同类最佳特征。
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正在进行的BEACON 1/2期试验的更新数据提出 在第67届美国血液学会（ASH）年会上，将继续展示risto-cel的差异化特征，包括深度解析SCD标志物、减少住院治疗、快速植入，以及可预测的制造过程，这可能会改善患者体验和治疗中心的能力，并缩短移植过程的长度。
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BEACON 1/2期试验中所有临床剂量的制造完成。
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Beam预计最早将于2026年年底提交一份关于risto-cel的BLA。
镰状细胞病和血液学的下一代项目：
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正在进行的BEAM-103（一种能够使ESCAPE的抗CD117单克隆抗体）的1期健康志愿者临床试验预计将于2026年上半年完成给药。
2025年第四季度和全年财务业绩
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现金头寸：截至2025年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为12.5亿美元，而截至2024年12月31日为8.507亿美元。
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研发（R & D）费用：2025年第四季度的研发费用为9930万美元，截至2025年12月31日的全年为4.096亿美元，而2024年第四季度的研发费用为1.014亿美元，截至2024年12月31日的全年为3.676亿美元。
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一般和行政（G & A）费用：2025年第四季度的G & A费用为3230万美元，截至2025年12月31日的全年为1.138亿美元，而2024年第四季度为2870万美元，截至2024年12月31日的全年为1.115亿美元。
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净收入（亏损）：2025年第四季度归属于普通股股东的净利润为2.443亿美元，即每股基本股2.37美元和稀释后每股2.33美元，截至2025年12月31日止年度归属于普通股股东的净亏损为8000万美元，即每股0.81美元，而2024年第四季度的净亏损为9040万美元，即每股1.09美元，截至2024年12月31日止全年的净亏损为3.767亿美元，即每股4.58美元。
现金跑道
Beam预计，截至2025年12月31日，其现金、现金等价物和有价证券，加上预计从第六街设施提取的最低2亿美元，将使该公司能够支付到2029年中期的预期运营费用和资本支出需求，通过预期在SCD中推出risto-cel、在AATD中执行BEAM-302关键开发计划以及在PKU中BEAM-304的临床概念验证为该公司提供资金。
投资者网播信息
Beam将于美国东部时间今天（2026年2月24日）上午8点举行电话会议和网络直播，以审查北大计划、第六街设施以及第四季度和2025年年底的财务业绩。该公司网站www.beamtx.com的投资者部分将在“事件”下提供该演示文稿的网络直播，活动结束后不久将提供重播。
关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台。为实现这一愿景，Beam组装了一个具备整合基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在实现在目标基因组序列上的精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在DNA中产生双链断裂。这有可能实现广泛的潜在治疗性编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进多样化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为驱动的组织，致力于为其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治愈的愿景。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。告诫投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD、AATD、PKU、ESCAPE和GSDIA相关的；我们的计划和预期时间，以推进我们的项目并提供正在进行的临床试验的数据；对risto-cel、BEAM-103、BEAM-301的临床试验设计和预期，BEAM-302和BEAM-304；我们预期的监管互动和备案；我们的资本资源是否足以为运营费用和资本支出需求提供资金，以及预计这些资源可用的时期；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、有疗效、精准的基因药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高；我们筹集额外资金的能力，这可能无法获得；我们获得，维护和执行对我们的候选产品的专利和其他知识产权保护；我们的候选产品将获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性；我们的候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和注册以及预期的推进时间可能需要比预期更长的时间；我们的候选产品，包括我们管理它们所依赖的交付方式，可能导致严重的不良事件；我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告、截至2025年9月30日止季度的10-Q表格季度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下确定的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因，除非适用法律可能要求。
联系人：
投资者：
霍利·曼宁
Beam Therapeutics
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媒体：
乔西·巴特勒
1AB
josie@1abmedia.com
