附件 99.1
Ocugen宣布OCU400的1/2期临床试验的积极临床研究更新，OCU400是一种修饰基因治疗产品候选，用于治疗视网膜色素变性（RP）和Leber先天性无毛症（LCA）
| • | 迄今为止，OCU400研究药物在RP和LCA受试者中的良好安全性和耐受性 |
| • | 临床研究更新表明，在接受治疗的眼睛中，最佳矫正视力（BCVA）和多亮度移动性检测（MLMT）持续呈积极趋势，低亮度视力（LLVA）呈积极趋势s |
| • | 83%（10/12）的受试者被证明稳定或改善在接受治疗的眼睛上BCVA或LLVA或MLMT从基线得分 |
| • | 值得注意的是，86%（6/7）的RHO突变对象与基线相比，MLMT分数稳定或增加，包括29%（2/7）的子集，显示亮度水平提高了3勒克斯 |
宾夕法尼亚州马尔文，2023年9月13日（GLOBE NEWSWIRE）--Ocugen, Inc.（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新的基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗，该公司今天宣布了一项针对在1/2期试验中接受治疗的视网膜色素变性（RP）参与者的临床研究更新，以评估OCU400治疗与NR2E3和视红素（RHO）突变相关的RP和CEP290基因突变的Leber先天性黑蒙病（LCA）的安全性和有效性。本临床研究更新是Ocugen于2023年4月14日提供的结果的延伸，包括高剂量组的其他受试者。该公司认为，OCU400 —— Ocugen利用专有修饰基因治疗平台的治疗方法——有可能成为遗传性视网膜变性的RP和LCA患者的基因不可知性治疗药物。
Ocugen董事长、首席执行官、联合创始人Shankar Musunuri博士说：“这项临床研究的更新支持了我们的愿景，帮助改变患有遗传性视网膜疾病的患者的生活。”“我们将继续致力于在生物技术领域取得突破性进展的使命，并相信OCU400有潜力对RP和LCA患者的未来治疗产生影响。”
该1/2期试验是一项多中心、开放标签、剂量范围的研究。共有18名因RP与RHO和NR2E3基因突变相关而导致视力受损的受试者接受了单侧视网膜下注射，剂量较低（1.66x1010vg/mL），中等剂量（3.33x1010vg/mL），或高剂量（1.66x1011vg/mL）的OCU400。研究概况包括一组不同的受试者，年龄在18-77岁之间，具有不同的疾病阶段、种族和民族特征、病史和突变亚组。Ocugen进一步扩大了这一1/2期试验的范围，以招募有CEP290基因突变的LCA患者和有NR2E3、RHO和CEP290突变的儿童患者。
RP和LCA等遗传性视网膜疾病（IRDs）包括一组影响视网膜的遗传性疾病，视网膜是眼睛后部的感光组织。随着时间的推移，这些疾病往往会导致视力逐渐丧失，并最终导致失明。由于这些病症的进行性和退行性，稳定视力对IRDs患者至关重要。
保留剩余视力、减缓疾病进展或改善视力，都会显著影响患者的生活质量。它不仅提高了受影响个体的生活质量，而且为未来可能最终导致视力恢复的治疗提供了希望。综合护理、早期诊断和获得新兴疗法是IRD患者稳定视力策略的重要组成部分。
“我很高兴看到我们在为RP和LCA开发一种新的基因不可知疗法方面取得的进展。我们的团队坚定不移地致力于推进修饰基因治疗研究，证明了积极的初步临床结果，为患者及其家人带来了新的希望。Ocugen首席科学官、研究、开发和医疗主管Arun Upadhyay博士说："我们仍然坚定地履行我们的使命和愿景，通过勇敢的创新和坚定不移的决心，为那些患有遗传性或老年性视网膜疾病的人带来光明的未来。
这一临床研究更新是基于目前可获得的研究的第1阶段（剂量递增：队列1、2和3）和第2阶段（开放注册）部分的数据。探索性疗效更新包括12名受试者的数据，这些受试者至少完成了6个月的随访。数据集包括2名受试者[队列1 ]进行了12个月的随访，5名受试者[队列1的N = 2和队列2的N = 3 ]进行了9个月的随访，5名受试者[队列3的N = 2和开放登记/第2期的N = 3 ]进行了6个月的随访。
“这是Ocugen的重要垫脚石，它的使命是帮助全球近160万患有RP和LCA的患者。对于那些患有这些IRD的人来说，这个临床试验更新提供了希望。“看到OCU400在RP患者中具有良好的安全性和耐受性，以及积极的疗效读数，这是令人鼓舞的，”杜克眼科中心和杜克大学医学院杜克大学玻璃体视网膜研究项目主任、基因治疗研究领域的领导者莱伊拉·瓦伊佐维奇博士说。
12个受试者的主要疗效结果表明：
BCVA：
| • | 83%（10/12）的受试者在BCVA评分中表现出稳定或改善治疗的眼睛与基线 |
| • | 42%（5/12）的OCU400治疗眼经历过≥4个字母的改善和33%（4/12）治疗的眼睛经验≥BCVA较基线有7个字母的改善 |
| • | 57%（4/7）RHO受试者接受过治疗的眼睛经历过≥4个字母的改善和43%（3/7）治疗的眼睛经验≥BCVA分数较基线有7个字母的改善 |
LLVA：
| • | 83%（10/12）的受试者在LLVA评分中表现出较基线稳定或改善的眼睛 |
| • | 42%（5/12）的OCU400治疗眼经历过≥LLVA较基线有5个字母的改善（1条线），其中25%（3/7）增加≥10个字母（2行） |
| • | 43%（3/7）RHO经历过的科目≥LLVA评分较基线有5个字母的改善（1条线），其中29%（2/7）增加≥10个字母（2行） |
MLMT：
| • | 在MLMT评分中，75%（9/12）的受试者表现出治疗后的眼睛稳定或改善。 |
| • | 在低、中、高剂量组中，33%（4/12）的受试者在接受治疗的眼睛中经历了至少1个Lux亮度水平较基线的改善，其中17%（2/12）的受试者经历了3个Lux亮度水平的提高 |
| • | 86%（6/7）RHO与基线相比，受试者的MLMT评分稳定或上升，其中29%（2/7）的受试者提高了3勒克斯水平 |
“RHO突变在美国影响了1万多人，”该研究的首席研究员、西南地区视网膜基金会科学主任David Birch博士说。“在我看来，最新的临床研究支持OCU400在RHO患者中的基因不可知作用机制。在这一患者群体中，BCVA、LLVA和MLMT的改善是非常令人兴奋和鼓舞的，因为单纯的稳定可以被视为一种治疗益处。”
来自1/2期临床试验的最新临床研究表明，OCU400在不同突变和剂量水平的受试者中继续保持总体安全和良好的耐受性。在低剂量和中剂量组别中，没有与研究产品相关的严重不良事件（SAE）。在高剂量和开放入组中，报告了两名受试者的SAE。不良事件大多被认为与外科手术有关，并在几天到几周内得到解决。
“Ocugen发布的最新临床研究似乎对与NR2E3和RHO突变相关的视网膜色素变性有明显的生物学影响，”戴维·博耶博士说，他是南加州大学洛杉矶分校/凯克医学院眼科临床教授，也是Retina Vitreous Associates Medical Group的合伙人。“这些发现可能表明，在我们处理和治疗这种疾病的方式上，我们向前迈出了一大步。我们仍然保持乐观，并渴望继续试验，了解OCU400的全部潜力。”
Ocugen将继续监测治疗患者的长期安全性和有效性数据，并提供更多最新信息。
美国东部时间今天上午8：30将举行网播和电话会议：
拨入号码：美国呼叫者（800）715-9871，国际呼叫者（646）307-1963会议编号：7803227
网播：可在Ocugen投资者网站的活动部分查阅
关于修饰剂基因治疗
修饰基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足的医疗需求，包括IRD，如RP，LCA，Stargardt病，以及干性AMD。我们的修饰基因治疗平台是基于核激素受体（NHRs）的使用，核激素受体是主要的基因调节因子，有可能恢复稳态——视网膜的基本生物过程。与只针对一种基因突变的单基因替代疗法不同，我们相信，我们的修饰基因治疗平台通过使用NHR，代表了一种新的方法，它有可能解决由一个产品的多个基因突变引起的多种视网膜疾病，并解决可能由多个基因网络失衡引起的复杂疾病。目前Ocugen有三个修饰基因治疗方案OCU400（RP，LCA），OCU410（干性AMD），OCU410ST（Stargardt病）。
关于OCU400
OCU400是该公司基于NHR基因NR2E3的基因不可知修饰基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能——如光感受器的发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞存活网络。通过其驱动功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
关于Ocugen, Inc.
Ocugen公司是一家生物技术公司，致力于发现、开发和商业化新的基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗，以改善健康和为全球患者带来希望。我们正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响——开辟利用我们独特的智力和人力资本的新科学道路。我们突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以满足未满足的医疗需求。如需更多信息，请访问www.ocugen.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
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