公司介绍2024年10月附件 99.1
免责声明以下演示文稿，包括这些幻灯片的任何印刷或电子副本、演示者进行的谈话、在任何演示文稿交付和任何问答环节期间传达的信息以及在演示文稿上分发或与演示文稿相关的任何文件或材料（统称“演示文稿”）均由Cabaletta Bio, Inc.（“我们”、“我们”、“我们的”、“Cabaletta”或“公司”）准备，仅供参考。本演示文稿并不旨在是一份招股说明书，也不是完整的或包含您可能想要的所有信息。除非另有说明，否则此处包含的陈述是在本演示文稿之日作出的，并且本演示文稿在任何情况下均不得暗示此处包含的信息在该日期之后的任何时间都是正确的，或者信息将被更新或修订以反映随后可获得的信息或在本演示文稿之日之后发生的变化。本演示文稿可能包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的与我们的业务、运营和财务状况相关的“前瞻性陈述”，包括但不限于关于我们目前的信念、期望和假设的明示或暗示的陈述：我们的业务，我们CAAR T和CARTA技术的未来计划和战略；我们发展以自身免疫为重点的管道的能力；利用我们的研究和转化洞察力产生的潜在利益的能力；包括那些与任何类似设计的构建体或给药方案相关的能力；CABA-201在自身免疫性疾病患者中的预期市场机会；公司的业务计划和目标；我们对CABA-201和我们的其他候选产品的潜在成功以及治疗和临床益处的期望，包括我们认为CABA-201可能能够实现无药物、持久的有意义的临床反应，通过免疫复位；Cabaletta相信CAR T有可能实现自身免疫治疗的范式转变；我们计划在系统性红斑狼疮（SLE）、肌炎、SSC和全身性重症肌无力（GMG）患者中进行CABA-201的1/2期临床试验，并在正在进行的PV DesCAARTES试验中推进RESET-PV子研究，包括其时间安排，包括我们的预期进展、入组时间、对试验设计效率的预期、与状态、安全性数据或其他相关的更新以及相关数据读出的预期时间，以及利用我们在自身免疫细胞治疗方面的经验的能力；我们招募必要数量的患者、以预期方式给每个给药队列给药的能力，以及在CABA-201的1/2期临床试验中按计划推进试验的能力；为我们的开发项目（包括IND申请）提交任何计划的监管文件的时间安排；我们的MusCAARTes ™ 1期试验的进展和结果，包括围绕我们MusCAARTes ™ 1期试验的队列报告的安全性以及临床和转化数据的意义和影响；Cabaletta通过使用更简单的收集过程来获得CABA-201制造过程的起始材料而消除单采血浆需求的潜力；对Cabaletta可能改善患有SLE、SSC、肌炎、转基因、黏膜寻常型天疱疮、MISK重症肌无力或其他自身免疫性疾病的患者预后的预期；我们的临床策略降低风险的能力，最大限度地扩大CABA-201 1/2期临床试验的覆盖范围并加快时间进度；期望临床结果将支持CABA-201的安全性和活动概况；关于监管备案时间和与监管机构互动的声明，包括这些机构对我们正在进行的临床试验的安全性信息的审查；我们成功完成我们的产品候选者的临床前和临床研究的能力，包括我们招募必要数量的患者的能力，以预期的方式对每个给药队列进行给药，并推进试验；我们在RESET临床试验计划中从我们迅速扩大的临床网络中增加注册人数的能力；我们获得并维持对我们的产品候选者的监管批准的能力，包括我们对所授予的预期激励措施以及为我们的产品候选者保留孤儿药指定和快速通道指定的能力的期望（如适用）；我们加速我们的管道和为患者开发有意义的疗法的能力，包括与学术和行业合作伙伴合作，以及在我们的开发项目上优化此类合作的能力；我们与第三方供应商和制造商签订合同并留住此类制造商的能力， 无论是由于立法行动还是其他原因；实施增强的制造工艺并进一步发展我们的内部制造战略、能力和设施；我们执行制造战略以扩大临床供应并有效扩大CABA-201的商业供应的能力；我们的潜在商业机会，包括我们的候选产品的价值和潜在市场；以及我们对资本使用和其他财务业绩的预期，包括我们为2026年上半年的运营提供资金的能力。诸如但不限于“期待”、“相信”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将”、“应该”和“可以”等词语，以及类似的表达方式或词语，可识别前瞻性陈述。各种风险、不确定性和假设可能导致实际结果与我们前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于与我们的产品候选者开发活动以及临床前研究和临床试验的成功、成本和时间相关的风险，与我们在CABA-201和MUSK-CAART的临床前研究和临床试验中证明安全性、有效性和耐受性的充分证据的能力相关的风险，使用类似设计的构建体观察到的结果的风险，包括但不限于，由于给药方案，不表明我们使用CABA-201寻求达到的结果，生物活性或持久性迹象可能无法告知长期结果的风险，联合淋巴耗竭的有效CD19-CAR T肿瘤学研究观察到的持久性不能指示或适用于mPV患者的临床反应的风险，与临床试验场所激活或入组率低于预期相关的风险，我们证明足够安全性证据的能力，CABA-201临床前研究和临床试验中的有效性和耐受性；对试验设计或方法的修改可能没有预期的益处以及试验设计可能需要进一步修改的风险；我们保护和维护我们知识产权地位的能力、与我们与第三方的关系相关的风险、与监管机构评估监管备案和与我们的产品候选者相关的其他信息相关的不确定性、我们保留和承认任何孤儿药指定和快速通道指定所赋予的预期激励的能力、与监管备案和潜在许可相关的风险，我们的任何一个或多个候选产品将无法成功开发和商业化的风险，临床前研究或临床研究的结果无法预测与未来研究相关的未来结果的风险，以及与动荡的市场和经济状况以及公共卫生危机相关的风险。新的风险和不确定性可能会不时出现，不可能预测所有的风险和不确定性。除适用法律要求外，我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证此类预期将被证明是正确的。因此，请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。不对任何此类前瞻性陈述的准确性作出任何陈述或保证（明示或暗示）。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异，请参阅我们最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及我们在其他和随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及公司自己的内部估计和研究。尽管公司认为这些第三方来源在本演示文稿发布之日是可靠的，但它没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。该公司是各种商标、商号和服务标志的所有者。本演示文稿中出现的某些其他商标、商品名称和服务标记是第三方的财产。只为方便， 本演示文稿中的商标和商品名称在没有®和TM符号的情况下被提及，但此类提及不应被解释为其各自所有者不会根据适用法律在最大程度上主张其权利的任何指标。
开发并推出首个针对自身免疫性疾病患者的有疗效的靶向细胞疗法
实现转变自身免疫性疾病治疗的愿景1H24：报告了初步肌炎和SLE临床数据，确保了高效且可扩展的商业制造推进全血项目，以取代CABA-201的单采入组PV试验，而无需对Cash跑道进行预处理进入1H26专门用于自身免疫性患者的工程化CABA-201利用学术临床数据的洞察力1执行IND特定临床项目，以潜在地加速获得监管批准的路径无需剂量递增独立，平行的6名患者队列增加了在行业领先的30 +美国临床站点观察到的入组2H243：ACR 2024在肌炎和SLE方面的额外临床数据ACR 2024在SSC方面的初始临床数据FDA授予CABA-201在多个适应症方面的快速通道指定2 SLE –系统性红斑狼疮；SSC –系统性硬化症；PV –寻常型天疱疮；ACR 2024 – 2024年11月14日至19日的美国风湿病学会2024年年会。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。这些研究中使用的构建体具有与CABA-201相似的设计，共享4-1BB共刺激结构域，但是不同的构建体。在皮肌炎、SLE、狼疮性肾炎和系统性硬化症方面获得FDA快速通道指定。重症肌无力的初步临床数据预计在1H25。发展中的创新
创新具有加速发展路径潜力的可扩展临床策略Pipeline靶向自身免疫性疾病的高未满足需求方案试验临床前1/2期关键CABA-201 4-1BB CD19-CAR T RESET-Myositis ™ CARTA嵌合抗原受体T细胞用于自身免疫RESET-SLE ™ RESET-SSC ™ RESET-MG ™ RESET-PV ™分研究1 CAART嵌合自体抗体受体T细胞MusCAARTes ™皮肌炎抗合成酶综合征IMNM狼疮性肾炎非肾SLE皮肤+器官队列ACHR-AB neg.gMG ACHR-AB pos.gMG皮肤队列风湿病学神经病学皮肤病学FTD黏膜皮肤&黏膜寻常型天疱疮2包含队列（s），未预处理幼年肌炎儿科适应症musK-AB阳性MG2 FTD RESET ™ – restoring self-tolerance；2.目前正在1期试验中进行评估。FDA快速通道指定在皮肌炎、SLE和狼疮性肾炎、系统性硬化症、黏膜寻常型天疱疮、以及MISK-AB阳性MG中获得。
用于自身免疫CABA-201的嵌合抗原受体T细胞
Cabaletta的CD19结合剂，具有类似的体外和体内活性构建用于学术研究1,3 CABA-201：CD19-CAR T专为自身免疫IIT设计–研究者发起的试验；Flu/Cy – Fludarabine/Cyclophosphamide Peng，Binghao J，et al.“CABA-201的临床前特异性和活性，CABA-201是一种全人4-1BB含CD19 CAR T疗法，用于治疗耐药的自身免疫性疾病。”海报展示于：美国学会基因与细胞治疗第26届年会；2023年5月19日；加利福尼亚州洛杉矶。Dai，Zhenyu，et al.“用于T细胞治疗的新型全人源抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征”细胞生理学杂志236.8（2021）：5832-5847。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。作为CT120的一部分进行评估，由南京安硕生物治疗有限公司（安硕生物）开发的双CD19xCD22 CAR T候选产品。CABA-201中的跨膜结构域是CD8 α vs.学术构建体中使用的TNFRSF19（Troy）。临床前研究未显示这两个跨膜结构域在功能或IFN-γ产生方面存在显着差异。CD8 α跨膜结构域用于tisagenlecleucel。IASO报告的临床数据在肿瘤学中使用许可的CD19粘合剂4全人粘合剂被评估为双CAR联合CD22粘合剂与标准的Flu/CY预处理数据迄今在中国IT中报告了约20例B细胞白血病和淋巴瘤患者的数据安全性数据支持自身免疫开发全人抗CD19粘合剂与FMC63具有相似的结合亲和力和生物活性，与相同的表位结合1,2 4-1BB共刺激结构域与学术研究中使用的相同共刺激结构域CD3-z信号域CABA-2015
以下RESET试验目前正在招募中，具有更广泛的组合，以实现CABA-201 REStoring SElf-Tolerance（RESET ™）临床项目对CABA-201 SLE –系统性红斑狼疮的潜力；DM –皮肌炎；SSC –系统性硬化症；GMG –全身性重症肌无力；ESRD –终末期肾病；PV –寻常型天疱疮额外的自身免疫适应症也在临床前开发中进行评估，美国流行率~1M SSC GMG PV~88k~55k~13k中年发病常见的进行性皮肤和器官纤维化伴有肺、心脏、肾损害平均生存期12y双峰发病年龄可致肌无力危机致残风险的深刻无力，伴有呼吸衰竭1/2期试验Rheum Neuro Derm美国流行率无流感/CY纯自身抗体和B细胞介导的以疼痛水疱和糜烂为特征的自身免疫性疾病SLE~160-320k影响年轻女性和有色人种~40%患有狼疮性肾炎，10年内有~25%的死亡或ESRD风险>>>肌炎~68k典型发病中年仅FDA批准的疗法IVIG在DM因肺和心脏受累导致的高死亡率>
截至2024年10月4日，根据clinicaltrials.gov的数据，RESET ™ program1中的美国临床站点足迹处于行业领先水平，相比之下，公司根据公司赞助的IND积极招募美国临床站点进行自身免疫细胞治疗试验。RESETTM研究（15个SLE、9个肌炎、3个SSC、3个MG、& 1个PV）SLE位点肌炎位点SSC位点MG位点PV位点）在美国的30 +个积极招募临床位点
CABA-201在具有相同剂量和相似设计的明确患者群体中的广泛研究降低风险、最大限度扩大覆盖面和加快时间线的临床策略SLE –系统性红斑狼疮；SSC –系统性硬化症；GMG –广泛性重症肌无力；ASYS –抗合成酶综合征；DM –皮肌炎；IMNM –免疫介导的坏死性肌病受试者将在单剂量CABA-201之前接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案，然后进行短期住院治疗。6名患者同剂量的10个疾病特异性队列–旨在为与FDA就每个适应症的注册路径进行讨论提供信息ASYS队列单输注1 CABA-201 IMNM队列单输注1 DM队列皮肤+器官受累队列CABA-201 ACHR + GMG队列CABA-201狼疮肾炎队列CABA-201非肾SLE队列严重皮肤受累队列ACHR-GMG队列单输注1单输注1单输注1单输注1 CABA-201青少年肌炎队列最近纳入试验CABA-201 CABA-201 CABA-201
将在ACR2024上公布的临床数据；招募合并DM、ASYS和IMNM RESET-Myositis ™的活动性肌炎患者：CABA-201 IIM –特发性炎症性肌病的1/2期研究设计；DM –皮肌炎；ASYS –抗合成酶综合征；IMNM –免疫介导的坏死性肌病；CK-肌酸激酶受试者将在单剂量CABA-201之前接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案治疗，随后进行短期住院治疗。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。ASYS B细胞消耗剂在前~6个月内的主要目标安全性和输注28天内的耐受性关键次要目标肌炎的类别临床活性CK/肌酶肌炎特异性自身抗体水平不良事件PK/PD分析开放标签试验，平行6受试者队列相当于学术报告中使用的剂量4-1BB CD19-CAR T连同标准预处理1,2筛选研究目标1/2期研究设计尽管有标准护理但仍有活动性疾病的证据关键纳入标准癌症相关性肌炎关键排除标准显着肺或有临床IIM诊断的18-75y成人心脏损害单剂量1x106细胞/kg1 CABA-201单剂量1x106细胞/kg1 CABA-201单剂量1x106细胞/kg1 CABA-201 DM IMNM既往CAR T细胞治疗和/或基于血清学的HSCT亚型我们的目标是通过最近纳入试验的免疫重置青少年肌炎队列，实现令人信服、无药物、持久的临床反应
将在ACR2024上公布的临床数据；招募有或没有肾病的活动性SLE患者RESET-SLE ™：CABA-201 SLE –系统性红斑狼疮的1/2期研究设计；SSC –系统性硬化症；GMG –全身性重症肌无力受试者将在单剂量CABA-201之前接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案，随后进行短期住院治疗。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。SLE伴狼疮性肾炎SLE无肾病开放标签试验平行6受试者队列相当于学术报告中使用的剂量4-1BB CD19-CAR T连同标准预处理1,2筛选研究目标1/2期研究设计确证性血清学B细胞消耗剂前~6个月SLE：活动性、中度至重度SLE，SLEDAI 2K ≥ 8尽管有标准治疗关键纳入标准存在LN以外的肾脏疾病关键排除标准单剂量1x106细胞/KG1 CABA-201单剂量1x106细胞/KG1 CABA-201 18-65y成人有SLE诊断主要目标安全性和关键次要目标SLE疾病活动28天内的耐受性类别完全肾脏反应不良事件PK/PD分析Biomarker分析LN：活跃的、经活检证实的LN III类或IV类、± V类既往CAR T细胞治疗和/或HSCT类似设计的1/2期试验– RESET-SSC ™ & RESET-MG ™ – SSC & GMG进展
初步CABA-201临床&转化数据IMNM患者# 1名非肾性SLE患者# 11,2名LN患者# 1在输注后28天内未观察到CRS、ICANS或感染CAR T细胞扩增& B细胞耗竭动力学与学术经验一致，在输注后3个月时保留所有疾病特异性疗法，在第2个月发生幼稚B细胞的再聚集，随后成熟6名12周TIS与Schett TERM0病例报告2无CRS、ICANS，或在输注后28天内观察到的感染CAR T细胞扩增和B细胞耗竭动力学与学术经验一致输注时停止所有疾病特异性疗法，但在1个月（10mg/天）时泼尼松逐渐减少血管炎、关节炎和血尿在输注后28天内观察到的1级CRS和4级ICANS在4周内得到解决，按照标准管理迅速和完全解决独立数据监测委员会建议该研究按设计进行，不得拖延，在相同剂量下实施旨在提高患者安全性的方案修改，包括加强对所有患者的发热和神经系统症状的监测以及癫痫预防，符合许多学术场所的常规实践3个月临床和转化数据将在ACR 2024安全活动安全活动上报告脱发低补体增加DNA结合4蛋白尿5血尿关节炎血管炎261020 SLEDAI-2K3 100基线第4周30评分（分）10080次要Mod。604020第24周基线第12周无IMNM # 1个PT特异性TIS天花板7个TIS IMNM pt # 1接受CABA-201重大安全活动治疗33岁男性病程约2年，抗SRP阳性，既往有疾病特异性疗法包括。IVIG，利妥昔单抗，MTX，&糖皮质激素26岁男性，病程约6年伴V类LN，既往疾病特异性疗法包括。CY，voclosporin，belimumab &他克莫司24岁女性，患有严重、非常活跃、难治性疾病，包括狼疮相关心包炎病史，在肌炎& SLE中给药CABA-201的额外临床数据，以及由于孤立的V类LN将在ACR 2024患者的非肾性SLE队列中提交的SSC的初步临床数据。截至2024年5月28日的数据截止。基线和第29天SLEDAI-2K评分反映了研究访问日的疾病活动。抗DSDNA抗体滴度从基线到第4周从1：40下降到1：10。尿蛋白肌酐比从基线到第4周从1.08下降到0.80。Volkov，Jenell，et al.“CD19 CAR T疗法在RESET-Myositis I/II期试验中治疗的免疫介导坏死性肌病受试者的案例研究”分子疗法（2024年）。基于患者在基线时的中度肌肉疾病水平、轻度-中度残疾和有限的肌肉外表现，在100分TIS量表上可达到的最高得分为70分。
自体CAR T是迄今为止唯一促进自身免疫患者免疫系统复位的模式，实现‘免疫系统复位’可能预测长期持久性说明性图形，改编自Taubmann，J.等人的“OP0141 CAR-T细胞治疗难治性SLE的长期安全性和有效性——来自前7名患者的数据。”(2023): 93-94.M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。图片改编自Cambier JC，et al. Nat Rev Immunol。2007;7(8):633-643.Pre-B细胞Early Na ï ve（transitional）B细胞Na ï ve B细胞成熟BCR IG α IG β骨髓外围B细胞前体Pre-plasma/浆细胞B细胞成熟过程3记忆B细胞如何检测真正的免疫系统复位Na ï ve B细胞再种群记录通过流式细胞术和BCR +/-在所有组织中完成瞬时B细胞耗竭，淋巴结活检证实在自体CD19-CAR T治疗后耗竭，6 pts with 12 + mo.无药物缓解，据Erlangen group2报道输注1 mo.3 mo.12 + mo.6 mo.。CD19-CAR T细胞Na ï ve B细胞健康B细胞自身反应性B细胞CAR T & B细胞水平1
与潜在免疫系统重置一致的初始患者表型数据；正在进行的验证性分析首次IMNM患者在2个月时发生了Na ï ve B细胞重聚注意：流图门控反映CD19 + CD20 +活淋巴细胞。截至2024年5月28日的数据截止。B细胞，% B细胞表型数据1早期Na ï ve（过渡性）B细胞Na ï ve B细胞剩余CD19 + CD20 + B细胞BAFF B细胞预处理CABA-201输注全身性B细胞耗竭触发BAFF鼓励骨髓B细胞再聚集1500010000500002550天后输注CD19 + CD20 + B细胞/μ L BAFF（pg/mL）806040200
CABA-201候选产品&工艺创新
CABA-201无预处理在天疱疮中的入组试验DSG – Desmoglein；PV – Pemphigus vulgaris 科恩，Adam D.，et al.“B细胞成熟抗原–特异性CAR T细胞在多发性骨髓瘤中具有临床活性。”临床研究杂志129.6（2019）。Schmidt，Enno，et al.“用于桥粒蛋白1和3抗体的新型ELISA系统”实验性皮肤科19.5（2010）：458-463。已发表的多发性骨髓瘤数据表明可能不需要预处理1在DesCAARTes ™研究中将CABA-201纳入DSG3-CAART研究的开放标签伞形试验中使用DSG3-CAART对PV中有或没有预处理的疾病结果的经验更新了PV研究设计的粘膜皮肤和粘膜PV入组子研究，没有预处理CABA-201新子研究作为一种定义明确的自身抗体介导的疾病，PV是一种潜在的理想评估设置抗DSG抗体，对疾病来说是必要的&充分的。抗DSG抗体98-100 %敏感&特异性2抗DSG抗体与疾病活动相关B细胞或抗体的消耗可改善疾病基于粘膜和皮肤病的临床评分已公布的数据和我们传统CAART平台的经验表明，在没有预处理的情况下，对自身免疫患者剂量范围队列可能不需要预处理DSG3-CAART黏膜PV联合IVIG & CY黏膜PV联合IVIG、CY &氟达拉滨黏膜PV入组已完成
分阶段方法允许有效分配资本，同时利用经验丰富的合作伙伴制造战略–确保可靠的供应，然后创新创新制造：扩大规模和减少COGs临床和商业供应：宾夕法尼亚大学，CDMO & CABA工艺宾夕法尼亚大学多年来一直可靠地提供及时的产品药明合作伙伴关系提供额外的CABA-201供应推进路径以实现可商业化制造：扩大CDMO合作伙伴关系为载体获得商业供应商未来考虑– Cabaletta运营的设施战略合作伙伴关系的机会扩大了自动化制造的合作伙伴关系持续关注创新以解决规模问题：进一步关闭和自动化我们的商业工艺推进Cellares技术评估计划，评估全血过程以消除单采
确保并扩大我们在自身免疫细胞治疗肌炎系统性红斑狼疮系统性硬化症全身性重症肌无力寻常型天疱疮方面的领导地位最大限度地减少要求住院时间创新解决自身免疫性疾病规模寻求解除单采负担1评估CABA-201不预处理免疫性血小板减少性紫癜血栓性血小板减少性紫癜抗磷脂综合征自身免疫性溶血性贫血血液学1型糖尿病Graves’s病桥本氏病内分泌风湿病类风湿性关节炎ANCA相关血管炎Sj ö gren综合征神经内科多发性硬化性视神经脊髓炎CIDP肾脏病膜性肾病GoodPasture’s综合征皮肤科叶状天疱疮表皮松解症acquisita大疱性天疱性天疱疮自EULAR拓宽以来入组人数增加在美国30多个临床地点推进RESET ™临床试验的数十种自身免疫性疾病中，可能会出现潜在的治愈或范式转变的治疗，目标是兑现我们对患者的承诺1。摘要1372：自体CD19 CART制造全采血治疗自身免疫性疾病。ASGCT 2024。
公司摘要
评估新型细胞疗法候选者在自身免疫中的运营成功往绩记录Cabaletta Bio领导力领导团队丨安纳普·马尔达丨首席财务官 Martha O’Connor首席人力资源官Michael Gerard总法律顾问Steven Nichtberger，医学博士总裁、首席执行官兼董事长Heather Harte-Hall首席合规官Gwendolyn Binder，博士，科技科学咨询委员会总裁Aimee Payne，医学博士，博士联合创始人兼联合主席Michael C. Milone，医学博士，联合创始人兼联合主席Carl June，医学博士Jay Siegel，医学博士TERM0 Brian Daniels Brian Daniels，医学博士Drew Weissman，医学博士，Ian McInnes医学博士Richard Henriques Scott Brun，医学博士Shawn TomaselloTERM3TERM3David J. Chang，医学博士，医学博士，M.P.H.，FACR首席医疗官Samik Basu，医学博士首席科学官Arun Das，医学博士，《财富》杂志首席商务官。© 2024 Fortune Media IP Limited。版权所有。经许可使用。Sarah Yuan首席技术官Gerwin Winter国际主管
实现转变自身免疫性疾病治疗的愿景1H24：报告了初步肌炎和SLE临床数据，确保了高效且可扩展的商业制造推进全血项目，以取代CABA-201的单采入组PV试验，而无需对Cash跑道进行预处理进入1H26专门用于自身免疫性患者的工程化CABA-201利用学术临床数据的洞察力1执行IND特定临床项目，以潜在地加速获得监管批准的路径无需剂量递增独立，平行的6名患者队列增加了在行业领先的30 +美国临床站点观察到的入组2H243：ACR 2024在肌炎和SLE方面的额外临床数据ACR 2024在SSC方面的初始临床数据FDA授予CABA-201在多个适应症方面的快速通道指定2 SLE –系统性红斑狼疮；SSC –系统性硬化症；PV –寻常型天疱疮；ACR 2024 – 2024年11月14日至19日的美国风湿病学会2024年年会。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。这些研究中使用的构建体具有与CABA-201相似的设计，共享4-1BB共刺激结构域，但是不同的构建体。在皮肌炎、SLE、狼疮性肾炎和系统性硬化症方面获得FDA快速通道指定。重症肌无力的初步临床数据预计在1H25。发展中的创新
公司介绍2024年10月