美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格6-K
外国私营发行人的报告
根据规则13a-16或15d-16
根据1934年证券交易法
截至2026年3月的月份
委员会文件编号：001-39822
Pharming Group N.V.
（其章程所指明的注册人的确切名称）
达尔文韦格24
2333华润莱顿
荷兰
（主要行政办公室地址）
用复选标记表明注册人是否以表格20-F或表格40-F为掩护提交或将提交年度报告。
表格20-F☒表格40-F☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（1）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（7）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
作为6-K表格上本报告99.1的附件，提供的是一份日期为2026年3月24日的新闻稿，由Pharming Group N.V.或公司发布。
展览指数
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附件编号
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说明
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99.1
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Pharming Group宣布批准Joenja®（leniolisib）在日本用于治疗4岁及以上患者的APDS | |||||||
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。
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Pharming Group N.V.
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签名：
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/s/Fabrice Chouraqui
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姓名：
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法布里斯·乔拉基
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职位：
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首席执行官
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日期：2026年3月24日
Pharming Group宣布批准Joenja®（leniolisib）在日本用于治疗4岁及以上患者的APDS
•日本首次批准用于活化磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）综合征（APDS）的治疗
•批准是基于对12岁及以上患者的多国和日本研究的阳性III期数据以及对4至11岁儿童的多国儿科研究
•首次批准Joenja覆盖4至11岁儿童APDS
2026年3月24日荷兰莱顿：Pharming Group N.V.（“Pharming”或“本公司”）（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Joenja®（leniolisib），一种口服、选择性磷酸肌醇3-激酶（PI3K）delta抑制剂，用于治疗4岁及以上成人和儿童患者活化的PI3K delta综合征（APDS）。
有了这项批准，Joenja成为日本首个专门批准用于APDS的治疗方法，也是全球首个批准用于4至11岁患有该疾病的儿童的治疗方法。根据与Pharming的协议，OrphanPacific，Inc.担任Joenja在日本的营销授权持有人，并与Pharming合作，负责该产品的供应和分销。在与MHLW就其National Health保险药品价格达成协议后，预计将推出Joenja。
东京科学研究所医学与牙科科学研究生院儿童健康与发展系医学博士Hirokazu Kanegane教授评论道：
“迄今为止，日本的APDS患者在很大程度上依赖于支持性护理，因此此次批准标志着APDS社区向前迈出了重要一步。此次批准引入了日本首个获批的针对这种罕见原发性免疫缺陷的靶向治疗方案，并有可能帮助减轻患者及其家人的疾病负担。”
Pharming首席商务官Leverne Marsh评论道：
“Joenja被批准用于年仅4岁的患者，对于日本的APDS社区来说是一个重要的里程碑。作为国内首个专门批准用于APDS的治疗方法，它是受这种罕见进行性疾病影响的患者和家庭的唯一有针对性的治疗选择。这也标志着全球范围内首次批准4至11岁儿童患有APDS。我们期待与OrphanPacific一起，通过下一步努力，帮助日本的患者尽快获得Joenja。”
MHLW的批准基于Pharming的Leniolisib在APDS中的III期临床项目的数据，包括在12岁及以上患者中进行的全球、随机、安慰剂对照研究，其中Leniolisib通过显着减少淋巴结病变和显着增加总B细胞中幼稚B细胞的百分比达到了其共同主要终点。这反映了对免疫失调和缺陷的临床相关影响，这是APDS的特征。Leniolisib通常耐受性良好，最常见的不良
反应（> 10%）为头痛、鼻窦炎、特应性皮炎。支持性的III期证据还包括在12岁及以上患者中进行的开放标签日本研究，以及在4至11岁儿童中进行的开放标签、多国III期研究的积极数据，其中包括日本的站点，该研究显示在12周内淋巴结肿大减少和总B细胞中幼稚B细胞百分比增加的情况有所改善。
日本药品和医疗器械机构（PMDA）在MHLW于2023年5月授予孤儿药指定后，根据优先审查途径评估了该申请。
约恩贾®在美国和英国获批上市，适用于12岁及以上的APDS患者。
关于活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被发现。APDS是由两种已鉴定基因中的任何一种被称为PIK3CD或PIK3R1的变异引起的，这两种基因对机体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3K δ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常运作，导致免疫缺陷和失调1,2,3APDS的特点是多种症状，包括严重的、反复出现的鼻窦肺部感染、淋巴增殖、自身免疫和肠病。4,5由于这些症状可能与多种情况有关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，患有APDS的人经常被误诊，并遭受中位7年的诊断延迟。6由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损害随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4-7可以通过基因检测做出明确诊断。APDS影响全球每百万人约1至2人。8
关于Joenja®（leniolisib）
Leniolisib是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K）抑制剂，在美国、英国、澳大利亚和以色列被批准为首个也是唯一一个靶向治疗活化磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）综合征（APDS）的12岁及以上成人和儿童患者，在日本被批准为4岁及以上患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-trisphosphate的产生，它是一种重要的细胞信使，调节增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成、代谢等多种细胞功能。一项随机、安慰剂对照的III期临床试验的结果显示，共犯终点有统计学意义的改善，反映出对这些患者所见的免疫失调和缺陷的有利影响，开放标签扩展数据支持了长期leniolisib给药的安全性和耐受性。9,10
Leniolisib目前正在欧洲经济区、加拿大和其他几个国家接受治疗APDS的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）的II期临床试验中进行评估。leniolisib的安全性和有效性尚未确定用于APDS以外免疫失调的PID。
关于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（EURONEXT Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、使人衰弱且危及生命的疾病患者的生活。我们正在商业化和开发一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming总部位于荷兰莱顿，在全球拥有员工，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。
欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述通过使用“目标”、“雄心”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”、“计划”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”等术语和短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括关于Pharming的临床前研究和候选产品临床试验的时间和进展、Pharming的临床和商业前景以及Pharming对其预计营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及向美国证券交易委员会提交的Pharming 2024年年度报告和截至2024年12月31日止年度的20-F表格年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming的实际结果可能与由此预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均由本节中包含或提及的警示性陈述明确限定其全部内容。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于Pharming截至本新闻稿发布之日可获得的信息。Pharming不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述的任何义务。
内幕消息
本新闻稿涉及披露符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7（1）条含义内的内幕信息的信息。
参考资料
1.Lucas CL，et al. Nat Immunol。2014;15(1):88-97.
2.Elkaim E，et al. J Allergy Clin Immunol。2016;138(1):210-218.
3.努内斯-桑托斯C、乌泽尔G、罗森茨威格SD。J过敏临床免疫。2019;143(5):1676-1687.
4.Coulter TI，et al. J Allergy Clin Immunol。2017;139(2):597-606.
5.Maccari ME，et al. Front Immunol。2018;9:543.
6.Jamee M，et al. Clin Rev Allergy Immunol。2020年12月；59（3）：323-333。
7.Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol。2018;9:338.
8.Vanselow S，et al. Frontiers in Immunology。2023;14:1208567.
9.Rao VK，et al Blood。2023年3月2日；141（9）：971-983。
10.Rao VK，et al. J Allergy Clin Immunol 2024；153：265-74。
欲了解更多公开信息，请联系：
Pharming Group，荷兰莱顿
Michael Levitan，投资者关系和企业传播副总裁
电话：+ 1（908）7051696
Saskia Mehring，企业传播经理
电话：+ 31628326041
E：investor@pharming.com
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电话：+ 442037271000
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E：pharming @ lifespring.nl
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