附件 99.1
Rallybio将停止开发用于预防FNAIT的RLYB212
--RLYB212 2期PK结果未达到目标浓度，包括疗效所需的最低目标浓度--
--RLYB116确证性PK/PD研究将于2025年第二季度启动，数据将于2025年第二季度–
康涅狄格州纽黑文，2025年4月8日--Rallybio Corporation（纳斯达克：RLYB）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于将科学进步转化为用于患有毁灭性罕见疾病患者的变革性疗法，该公司今天宣布终止RLYB212项目，该项目用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）。该公司决定停止RLYB212的开发是基于2期临床试验的药代动力学（PK）数据，该数据表明RLYB212剂量方案无法达到预测的目标浓度，以及疗效所需的最低目标浓度。Rallybio仍然专注于推进RLYB116，这是一种每周一次的低容量C5抑制剂，用于治疗补体驱动的疾病，以及其新兴的临床前项目。
“我们对RLYB212 2期试验的PK结果感到失望，”Rallybio首席执行官、医学博士Stephen Uden表示。“鉴于结果明显偏离预测范围，且缺乏进一步告知剂量调整的经验数据，风险/收益不再支持继续给药，我们将停止RLYB212的开发。我们感谢参与者、调查人员和研究人员对这个项目的合作和奉献。”
Uden博士继续说道：“Rallybio将坚定不移地履行我们开发变革性疗法的使命。我们专注于通过推进我们针对罕见病患者的潜在同类最佳资产组合来创造股东价值，其中包括RLYB116和REV102，一种用于低磷酸症患者的ENPP1抑制剂，以及RLYB332，一种用于铁过载疾病的长效matriptase-2抗体。”
RLYB212第2期试验
单臂2期剂量确认试验旨在评估RLYB212在HPA-1a同种异体免疫和FNAIT风险较高的孕妇中的PK和安全性。次要目标包括评估妊娠和新生儿/婴儿结局，以及紧急HPA-1a同种异体免疫的发生。
来自哨点参与者的孕中期PK结果表明，RLYB212无法达到6 ng/mL至10 ng/mL的预测目标浓度，以及功效所需的最低目标浓度3 ng/mL，其值接近或低于化验的定量下限。鉴于PK水平明显超出预测范围，且缺乏为调整提供信息的经验数据，因此剂量调整被认为是不可行的。假设胎盘上HPA-1a抗原表达可能影响RLYB212的血浆浓度。试验不再计划入组，已停止对参与者的所有筛查。公司将继续对临床试验方案中规定的前哨参与者进行安全性随访。
有希望的罕见病管道将在2025年2H交付数据
RLYB116计划
Rallybio仍有望在2025年第二季度的RLYB116验证性临床药代动力学/药效学（PK/PD）研究中开始给药，预计将分别在2025年第三和第四季度从队列1和2中读出数据。该研究有望证明完整和持续的补体抑制与改善耐受性的RLYB116。
RLYB116是一种新型抗体模拟融合蛋白，旨在抑制C5，并提供每周一次的小容量皮下注射疗法，以满足患者对方便、自主给药的家庭解决方案的需求。RLYB116有可能解决许多补体介导疾病患者的重大未满足需求，包括阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、抗磷脂综合征（APS）和全身性重症肌无力（GMG），它们共同代表了超过60亿美元的商业机会。重要的是，这种对补体介导疾病的战略关注为Rallybio提供了一个独特的机会，可以利用其团队在为罕见病患者成功设计、开发和交付补体抑制剂方面的深厚领域经验。
临床前计划
REV102是一种ENPP1抑制剂，通过与Recursion Pharmaceuticals的合资企业用于治疗在研的HPP患者，该抑制剂于2025年第一季度进入研究性新药申请（IND）授权研究，以支持在2026年启动1期研究。预计在2025年下半年对后发性HPP临床前模型中的REV102进行数据评估。
Rallybio的产品组合还包括RLYB332，这是一种长效、单克隆的抗马曲肽酶-2抗体，有可能成为铁过载疾病的同类最佳治疗方法。临床前数据表明，与比较分子相比，PD参数具有更好的影响，包括对血清铁、不饱和铁结合能力（UIBC）和转铁蛋白饱和度（TSAT）的影响。公司正在准备RLYB332未来发展规划。
关于Rallybio
Rallybio（NASDAQ：RLYB）是一家临床阶段的生物技术公司，其使命是为患有严重和罕见疾病的患者开发改变生活的疗法并将其商业化。Rallybio已经建立了一系列有前景的候选产品，旨在解决补体失调、血液学和代谢紊乱领域中医疗需求未得到满足的疾病。该公司的先导项目RLYB116是一种差异化的C5抑制剂，具有治疗补体失调疾病的潜力。Rallybio还有两个项目处于临床前开发阶段，包括用于治疗低磷酸症（HPP）患者的ENPP1抑制剂REV102和用于治疗铁过载疾病的长效matriptase-2抗体RLYB332。Rallybio总部位于康涅狄格州纽黑文。欲了解更多信息，请访问www.rallybio.com并在LinkedIn和Twitter上关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含基于我们管理层的信念和假设以及当前可用信息的前瞻性陈述。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达等术语来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于有关启动RLYB116验证性PK/PD研究的时间和数据可用日期的陈述，包括队列1和2的数据，PK/PD验证性研究是否将证明改善的耐受性和对末端补体的持续抑制，RLYB116是否将有效治疗广泛的补体介导的疾病，RLYB116的潜在商业机会，以及启动REV102 1期研究的时间。本新闻稿中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于管理层当前对管理层认为可能影响Rallybio的业务、财务状况和经营业绩的未来事件和财务趋势的预期和预测。这些前瞻性陈述仅在本报发稿时发表
发布并受到许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们成功启动和进行我们计划的临床试验（包括RLYB116 PK/PD验证性研究）并完成此类临床试验并在我们预期的时间表上获得结果的能力，或者根本没有，我们的现金资源是否足以满足我们的运营费用和资本支出需求，以及我们是否将成功筹集额外资金， 来自其他生物技术和制药公司的竞争，以及Rallybio提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中描述的风险和不确定性，包括Rallybio截至2024年12月31日止的10-K表格年度报告，以及随后提交给SEC的文件。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际的未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除适用法律要求外，我们没有义务公开更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。
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