附件 99.1

Rafael Holdings宣布完成对Pivotal的最后一次患者最后一次就诊
3期运输NPC™研究评估Trappsol^®Cyclo™用于治疗
尼曼-皮克病C型

顶线业绩预计将于2026年下半年公布

该公司已与FDA进行了NDA前会议，预计将于2026年下半年提交NDA

该公司已收到FDA的确认，我们的美国扩大准入计划（EAP）可以继续进行

新泽西州纽瓦克– 2026年6月10日（GLOBE NEWSWIRE）-Rafael Holdings, Inc.（NYSE：RFL）今天宣布，最后一名患者已在关键的3期运输NPC中完成了最后一次为期96周的研究访问™评估Trappsol的研究^®Cyclo™用于治疗尼曼匹克病丙型（NPC）。在13个国家的27个地点对94名患者进行了研究，The TransportNPC™该研究是关于NPC研究性疗法的患者规模、全球足迹、持续时间和临床结果的最全面、可控的关键研究。此外，根据采用的儿科研究计划（PIP），治疗3岁以下新生儿的单臂子研究招募了10名患者。主要研究队列的顶线数据预计将在2026年下半年公布并公布。

在WORLDSymposium 2026上展示的数据来自于0至3岁患者的单臂儿科子研究，继续凸显Trappsol的潜力^®Cyclo™作为NPC的一种治疗选择，80%的子研究患者的CGI评分显示改善或保持稳定，没有被认为与研究药物相关的严重不良事件。

“达成关键阶段3 TransportNPC的结论™试验是一项巨大的成就，首先属于站在这一全球努力核心的患者和家属、倡导组织和医生。我们一起推进了对NPC的临床理解，以及这种毁灭性疾病的生活经验，因为我们致力于为有重大未满足需求的社区提供可能改变生活的治疗选择，”Rafael Holdings首席运营官Joshua Fine表示。“我们还要感谢FDA在推进该项目方面的长期持续合作、参与和指导。”

“我们已经完成了与FDA的NDA前会议，我们相信我们有一条清晰、快速的前进道路，反映了NPC的紧迫性和未满足的需求，并预计将在2026年下半年提交我们的NDA。NPC代表着一个高unmet需求的市场，它将Rafael Holdings定位为潜在地为我们的股东释放可观的长期价值，因为我们正在努力将Rafael Holdings转变为一家商业阶段的生物技术公司，”Rafael Holdings首席执行官、执行主席兼董事会主席Howard Jonas表示。

关于Rafael Holdings, Inc.

Rafael Holdings，Inc.是一家开发药品的生物技术公司，并持有开发药品和医疗器械的临床和早期公司的权益。我们的主要候选人是Trappsol^®Cyclo，正在临床试验中评估NPC的潜在治疗方法，这是一种罕见的、致命的、进行性遗传疾病。我们还持有其他临床阶段和早期药物开发公司以及一家专注于骨科的医疗器械公司的权益。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们对候选产品的潜力、安全性、有效性以及监管和临床进展的预期的陈述；关于进一步评估临床数据的计划；以及我们管道的潜力，包括我们内部的癌症代谢研究计划。这些陈述既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异的重要因素，包括但不限于我们截至2025年7月31日止年度的10-K表格年度报告以及我们向SEC提交的其他文件中在“风险因素”标题下披露的那些因素。这些因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然我们可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。

联系人：

Barbara Ryan

Barbara.ryan@rafaelholdings.com

(203) 274-2825

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