附件 99.1
Biohaven报告2025年第一季度财务业绩和近期业务发展
•截至2025年4月30日，现金、现金等价物、有价证券和限制性现金总额约为5.18亿美元。
•宣布与Oberland Capital Management LLC（“Oberland Capital”）达成高达6亿美元的非稀释性资本协议，在2025年4月30日收盘时收到的总收益为2.5亿美元，预计将支持脊髓小脑性共济失调（“SCA”）的商业启动规划、临床开发活动和正在进行的业务运营。
•完成了美国食品药品监督管理局（“FDA”）对用于治疗SCA（所有基因型）的troriluzole新药申请（“NDA”）的Biohaven和关键临床研究场所的中周期审评会议和监管检查；在troriluzole的整个审评过程中保持审评过程和时间表的连续性。
•展示了13份摘要，包括3份口头报告和10份海报，在美国神经病学学会（“AAN”）年会上展出；介绍的广度突出了Biohaven在神经科学和免疫科学领域的领导地位，以及评估治疗神经系统和免疫学疾病的新疗法的广泛开发项目，摘要涵盖了包括KV7离子通道调节、细胞外蛋白降解、TYK2/JAK1抑制、谷氨酸调节和TRPM3拮抗在内的项目。
•公司将于2025年5月28日在耶鲁创新峰会的年度研发日上阐述跨五个平台的临床、监管和运营进展，包括横跨免疫学和炎症、神经科学和肿瘤学的6个治疗领域的10多项资产。
康涅狄格州纽黑文2025年5月12日电/美通社/– Biohaven Ltd.（纽约证券交易所代码：BHVN）（Biohaven或公司）是一家全球临床阶段的生物制药公司，专注于改变生命的疗法的发现、开发和商业化，以治疗范围广泛的罕见和常见疾病，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并对最近的成就和预期的未来发展进行了回顾。
Biohaven董事长兼首席执行官Vlad Coric医学博士评论说：“尽管宏观经济环境充满挑战，经济存在不确定性，但我们的团队比以往任何时候都更加专注于战略执行和创造强大的财务资产负债表，以便在我们广泛的创新候选产品组合中创造价值。对我们的罕见病和降解剂项目的热情与日俱增，因为我们热切地等待着曲鲁唑的NDA审查完成和我们的MODEE的持续推进™和陷阱™降解者进入诊所。我们预计将在2025年上半年完成三项单独的1期研究，包括BHV-1300在内的三种创新化合物（IGG降解剂靶向在Graves病中具有首个靶点适应症）、BHV-1400（GD-IgA1降解剂治疗IgA肾病），以及BHV-1600（靶向PPCM的β 1AR AAb降解剂），并正在推进四个额外的降解剂分子并行。我们还期待提供关键的临床读数，包括2025年上半年使用曲鲁唑治疗强迫症的关键一线数据，以及2025年下半年使用我们的选择性KV7激活剂BHV-7000治疗重度抑郁症（“MDD”）的关键一线数据。在肿瘤学领域，与我们的主要临床trop-2抗体药物偶联物（"ADC "）程序，BHV-1510，并启动一项使用该领域首个FGFR3 ADC，BHV-1530的1期研究，用于患有尿路上皮癌和其他肿瘤的患者。有了我们的抗肌生长抑素药物taldefgrobep alfa，我们继续寻求在脊髓性肌肉萎缩症方面的潜在前进道路，同时我们迅速启动了我们在肥胖症方面的2期研究；我们也对我们的TYK2/JAK1抑制剂BHV-8000感到非常兴奋，并热切期待在2025年上半年启动我们在帕金森病方面的2/3期研究。”
Coric博士继续说道：“重要的是，我们仍然坚定地致力于SCA社区，因为我们继续坚定不移地寻求这一适应症的批准，现在已经过了中周期审查。此外，我们最近与Oberland Capital达成的6亿美元融资协议将提供财务灵活性，以推进我们的曲鲁唑商业化计划，加速我们五个平台的临床开发和运营执行，并准备好在战略机会出现时执行这些计划。我们期待于2025年5月28日在康涅狄格州纽黑文举行的耶鲁创新峰会上，在我们的年度研发日上分享我们所有创新发现和临床项目以及未来发展计划的进一步进展。"
2025年第一季度及近期业务亮点
•宣布与Oberland Capital达成高达6亿美元的非稀释性资本协议— 2025年4月，公司与Oberland Capital签订协议，向公司投资高达6亿美元，第一期2.5亿美元的总收益将在2025年4月30日收盘时提供资金。来自Oberland Capital的投资采取票据购买协议（“NPA”）的形式，该协议对当前投资者无摊薄作用，根据该协议，Oberland可以购买至多6亿美元的Biohaven优先有担保票据。第二期最多1.5亿美元可由公司选择提供资金，视FDA批准曲鲁唑而定，并在满足某些附加条件的情况下，第三期最多2亿美元可由双方就允许的战略收购及相关成本和费用达成共同协议提供资金。购买优先票据须遵守NPA中规定的其他条款和条件。根据NPA条款，Oberland Capital将有权获得监管机构批准里程碑付款金额的35%资助截至2030年12月31日，每季度支付一次，对于第一批，从截止日期起最多10年的曲鲁唑全球净销售额的个位数特许权使用费。这些付款的上限为Oberland Capital资助金额的倍数。
•曲瑞鲁唑与FDA的NDA中周期审评会议完成—公司完成与FDA关于曲鲁唑治疗SCA的NDA的中周期审评会议。FDA没有传达任何召开咨询委员会会议的意向。NDA此前已被FDA接受并授予优先审评资格处方药使用者收费法案（“PDUFA”）日期预计在2025年第三季度。
•AAN上的口头和海报展示展示了全平台开发工作的广度— 2025年4月，公司在AAN年会上发表了3场口头报告和10张海报，展示了包括KV7离子通道调制、MODEs、TRPM3拮抗、TYK2/JAK1抑制、谷氨酸调制等开发方案。
•Biohaven的选择性、脑渗透性TYK2/JAK1抑制剂BHV-8000被选为在AAN上的口头报告，重点介绍了在过度表达帕金森病的人α-突触核蛋白小鼠模型中证明的疗效。
•其他口头报告涵盖BHV-2100的安全性、耐受性和药代动力学，BHV-2100是一种用于疼痛和偏头痛的一流TRPM3拮抗剂，以及在BHV-1310（Biohaven的新型IGG降解剂）的临床前模型中观察到的快速、稳健和选择性IGG降低。
预计即将到来的里程碑：
我们相信，Biohaven已做好准备，可以在2025年和2026年的众多项目中实现重要的里程碑：
MODE平台
•IGG MODE-Degraders（1300/1310）：BHV-1300 Phase 1，优化皮下制剂将于2025年上半年完成。预计将于2025年年中启动Graves病的1b期研究，并继续追求类风湿性关节炎和重症肌无力方面的额外项目。
•BHV-1400和BHV-1600的1期研究预计将于2025年上半年完成。
•四个新增降解剂分子推进包括：IGG4降解剂、PLA2R自身抗体降解剂、胰岛素原自身抗体降解剂、TSH受体自身抗体降解剂。
KV7激活器（BHV-7000）：
•关键的重度抑郁症顶线结果预计在2H 2025。
•局灶性癫痫研究关键顶线结果预计在2026年上半年。
谷氨酸调节剂（曲瑞鲁唑）：
•为2025年在全基因型SCA中的商业启动做准备，继NDA通过优先审评和2025年第三季度PDUFA日期之后。
•预计分别于2025年上半年和2025年下半年进行的两项3期强迫症试验的关键顶线数据。
Myostatin（taldefgrobep alfa）：
•FDA互动讨论计划于2025年上半年进行的脊髓性肌肉萎缩症（“SMA”）注册路径。
•2025年上半年启动taldefgrobep 2期肥胖研究。
TRPM3拮抗剂（BHV-2100）：
•预计2025年上半年BHV-2100用于急性偏头痛的概念验证试验数据。
TYK2/JAK1抑制剂（BHV-8000）：
•2025年1小时启动BHV-8000帕金森病2/3期研究。
•推进阿尔茨海默病、多发性硬化症（“MS”）和淀粉样蛋白相关成像异常（“ARIA”）项目。
下一代ADC平台：
•以BHV-1510和剂量优化作为单一疗法和与Libtayo联合疗法的初步1期数据®在2025年的上皮肿瘤中。
•2025年上半年启动BHV-1530 1期试验。
•推进更多的临床前ADC，包括2025年的Merus和GeneQuantum合作（未披露靶点）。
资本状况：
截至2025年3月31日，现金、现金等价物、有价证券和限制性现金总额约为3.27亿美元。此外，根据上述NPA，公司于2025年4月从Oberland Capital获得了2.5亿美元的总收益。
2024年第一季度财务摘要：
研发（R & D）费用：截至2025年3月31日止三个月的研发费用，包括非现金股份薪酬成本，为1.876亿美元，而截至2024年3月31日止三个月的研发费用为1.560亿美元。增加3160万美元的原因是，与上年同期相比，2025年非现金股权激励费用增加，以及2025年推进临床试验和临床前研究计划的直接项目支出增加。截至2025年3月31日止三个月的临床前研究费用包括价值490万美元的股份预付款和与截至2025年3月31日止三个月期间签订的协议相关的500万美元现金预付款的应计费用。这些增加被BHV-1510的项目费用减少部分抵消，这主要与收购Pyramid Biosciences，Inc.有关，这导致1090万美元的非现金预付款和720万美元的里程碑付款在截至2024年3月31日的三个月内到期。截至2025年3月31日的三个月，非现金股份薪酬支出为3520万美元，与2024年同期相比增加了1390万美元。2025年非现金股权激励费用较高主要是由于我们在2025年第一季度授予的年度股权激励奖励。
一般和行政（G & A）费用：截至2025年3月31日止三个月，包括非现金股份薪酬成本在内的G & A费用为3400万美元，而截至2024年3月31日止三个月为2730万美元。增加670万美元的主要原因是非现金股份补偿费用增加和法律费用增加。截至2025年3月31日的三个月，非现金股份薪酬支出为1780万美元，与2024年同期相比增加了420万美元。2025年非现金股权激励费用较高主要是由于我们在2025年第一季度授予的年度股权激励奖励。
其他收入，净额：截至2025年3月31日止三个月的其他收入净额为50万美元，而截至2024年3月31日止三个月的其他收入净额为430万美元。减少380万美元主要是由于与2024年5月修订我们与Knopp Biosciences LLC的会员权益购买协议（Knopp修正案）相关的我们的远期合同和衍生负债的公允价值的非现金变化。
净亏损：Biohaven报告称，截至2025年3月31日止三个月的净亏损为2.217亿美元，即每股亏损2.17美元，而2024年同期净亏损为1.795亿美元，即每股亏损2.20美元。截至2025年3月31日止三个月的非美国通用会计准则调整后净亏损为1.668亿美元，合每股1.64美元，而2024年同期为1.446亿美元，合每股1.77美元。这些非美国通用会计准则调整后的净亏损和非美国通用会计准则调整后的每股净亏损指标，在下文“非美国通用会计准则财务指标”中有更全面的描述，不包括衍生工具公允价值变动产生的非现金股份补偿费用和损失。下表列出了GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
非GAAP财务指标
本新闻稿包括根据美国公认会计原则（GAAP）编制的财务业绩，以及某些非GAAP财务指标。特别是，Biohaven提供了非公认会计原则的调整后净亏损和调整后每股净亏损，调整后不包括实质上取决于普通股市场价格变化的非现金股份补偿，以及与相关期间的实际现金支付义务不相关的衍生负债的公允价值变动。非GAAP财务指标不能替代根据GAAP编制的财务指标。然而，Biohaven认为，当与GAAP业绩一起查看时，非GAAP调整后净亏损和调整后每股净亏损的列报方式，可以让投资者对持续经营业绩有更有意义的了解，并可以帮助投资者比较Biohaven在不同时期的业绩。
此外，这些非公认会计准则财务指标也在Biohaven用作评估业绩、规划和预测未来期间基础的指标之列。这些非GAAP财务指标不打算被孤立地考虑或作为GAAP财务指标的替代品。本新闻稿稍后提供了这些非公认会计原则措施与最直接可比的公认会计原则措施之间的对账。
关于Biohaven
Biohaven是一家生物制药公司，专注于在关键治疗领域发现、开发和商业化改变生命的治疗方法，包括免疫学、神经科学和肿瘤学。该公司正在推进其创新疗法组合，利用其经过验证的药物开发经验和多个专有药物开发平台。Biohaven广泛的临床和临床前项目包括用于癫痫和情绪障碍的KV7离子通道调节；MODE™和陷阱™免疫疾病的细胞外蛋白降解；偏头痛和神经病理性疼痛的TRPM3拮抗作用；神经炎症性疾病的TYK2/JAK1抑制作用；强迫症和SCA的谷氨酸调节作用；神经肌肉和代谢疾病的肌肉抑制素抑制作用，包括SMA和肥胖症；抗体募集双特异性分子；以及癌症的抗体药物偶联物。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括有关NPA下预期资金时间和金额的陈述。使用某些词语，包括“继续”、“计划”、“将”、“相信”、“可能”、“预期”、“预期”和类似表述，旨在识别前瞻性陈述。请投资者注意，任何前瞻性陈述，包括有关开发候选药物的未来开发、时间安排和潜在营销批准以及商业化的陈述，都不是对未来业绩或结果的保证，并且涉及重大风险和不确定性。由于多种因素，实际结果、发展和事件可能与前瞻性陈述中的结果、发展和事件存在重大差异，这些因素包括：Biohaven计划中和正在进行的临床试验的预期时间、开始和结果；计划中的互动和向FDA备案的时间；预期监管备案的时间和结果；遵守适用的美国监管要求；Biohaven候选产品的潜在商业化及其预期时间；Biohaven候选产品成为成功疗法的潜力；Biohaven候选产品的有效性和安全性。与前瞻性陈述相关的其他需要考虑的重要因素在Biohaven提交给美国证券交易委员会的文件中进行了描述，包括在标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”的部分中。前瞻性陈述是在本新闻稿发布之日作出的，Biohaven不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。
BioHAVEN有限公司。
综合业务报表
（金额以千为单位，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||
| 研究与开发 | $ | 187,584 | $ | 155,972 | ||||||||||
|
一般和行政
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33,977 | 27,268 | ||||||||||||
| 总营业费用 | 221,561 | 183,240 | ||||||||||||
| 经营亏损 | (221,561) | (183,240) | ||||||||||||
|
其他收入，净额
|
493 | 4,305 | ||||||||||||
| 所得税拨备前亏损 | (221,068) | (178,935) | ||||||||||||
| 准备金 | 609 | 569 | ||||||||||||
|
净亏损
|
$ | (221,677) | $ | (179,504) | ||||||||||
| 每股净亏损—基本及摊薄 | $ | (2.17) | $ | (2.20) | ||||||||||
| 加权平均已发行普通股——基本和稀释 | 101,943,396 | 81,601,826 | ||||||||||||
BioHAVEN有限公司。
合并资产负债表
（金额以千为单位，股份金额除外）
| 2025年3月31日 | 2024年12月31日 | |||||||||||||
| （未经审计） | ||||||||||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||||||||
| 当前资产： | ||||||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 98,417 | $ | 99,134 | ||||||||||
| 有价证券 | 224,332 | 386,857 | ||||||||||||
| 预付费用 | 56,390 | 49,376 | ||||||||||||
| 其他流动资产 | 3,618 | 3,105 | ||||||||||||
| 流动资产总额 | 382,757 | 538,472 | ||||||||||||
| 物业及设备净额 | 17,788 | 17,320 | ||||||||||||
| 无形资产 | 18,400 | 18,400 | ||||||||||||
| 商誉 | 1,390 | 1,390 | ||||||||||||
| 其他非流动资产 | 38,611 | 39,525 | ||||||||||||
| 总资产 | $ | 458,946 | $ | 615,107 | ||||||||||
|
负债和股东权益
|
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| 流动负债： | ||||||||||||||
| 应付账款 | $ | 19,142 | $ | 18,029 | ||||||||||
| 应计费用和其他流动负债 | 56,572 | 51,487 | ||||||||||||
| 远期合约和衍生负债 | 88,320 | 84,710 | ||||||||||||
| 流动负债合计 | 164,034 | 154,226 | ||||||||||||
| 非流动经营租赁负债 | 30,804 | 32,782 | ||||||||||||
| 其他非流动负债 | 4,613 | 4,663 | ||||||||||||
| 负债总额 | 199,451 | 191,671 | ||||||||||||
| 股东权益： | ||||||||||||||
| 优先股，无面值；授权10,000，000股，截至2025年3月31日和2024年12月31日没有已发行和流通在外的股份 | — | — | ||||||||||||
| 普通股，无面值；截至2025年3月31日和2024年12月31日授权的股份200,000，000股；截至2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通的股份分别为102,104，024股和101,221，989股 | 1,689,346 | 1,656,702 | ||||||||||||
| 额外实收资本 | 137,467 | 112,369 | ||||||||||||
| 累计赤字 | (1,567,391) | (1,345,714) | ||||||||||||
| 累计其他综合收益 | 73 | 79 | ||||||||||||
| 股东权益总计 | 259,495 | 423,436 | ||||||||||||
| 负债和股东权益总计 | $ | 458,946 | $ | 615,107 | ||||||||||
BioHAVEN有限公司。
公认会计原则与非公认会计原则财务措施的调节
（金额以千为单位，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||||||||
| GAAP与Non-GAAP调整后净亏损的对账： | ||||||||||||||
| GAAP净亏损 | $ | (221,677) | $ | (179,504) | ||||||||||
| 加：非现金股份补偿费用 | 53,062 | 34,877 | ||||||||||||
|
加：衍生工具公允价值变动损失
|
1,790 | — | ||||||||||||
| 非GAAP调整后净亏损 | $ | (166,825) | $ | (144,627) | ||||||||||
| GAAP与Non-GAAP调整后每股净亏损的对账——基本和稀释： | ||||||||||||||
|
GAAP每股净亏损——基本和稀释
|
$ | (2.17) | $ | (2.20) | ||||||||||
| 加：非现金股份补偿费用 | 0.51 | 0.43 | ||||||||||||
| 加：衍生工具公允价值变动损失 | 0.02 | — | ||||||||||||
| Non-GAAP调整后每股净亏损——基本和摊薄 | $ | (1.64) | $ | (1.77) | ||||||||||
MODE和TRAP是Biohaven治疗有限公司的商标。
Libtayo是再生元制药公司的注册商标
投资者联系方式：
詹妮弗·波切利
投资者关系副总裁
jennifer.porcelli@biohavenpharma.com
+1 (201) 248-0741
媒体联系人：
迈克·拜尔
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