附件 99.1
Adverum生物科技报告2023年第四季度和全年财务业绩，并提供管道亮点和公司更新
-黄斑学会年会上公布的初步LUNA数据支持湿性AMD患者潜在的同类最佳临床活动和令人鼓舞的安全性-
-与新老机构投资者完成1.275亿美元私募融资-
-预计到2025年末的现金跑道-
-1比10反向拆股将于2024年3月21日生效-
加州红木城，2024年3月18日-Adverum Biotechnologies, Inc.（纳斯达克：ADVM）是一家临床阶段公司，率先将基因治疗用作治疗高度流行的眼部疾病的新标准护理，该公司今天公布了2023年第四季度和全年的财务业绩。该公司还提供了最近的管道亮点和公司更新。
“在2023年和2024年迄今为止，我们在开发Ixo-Vec作为一种持久的潜在基因疗法治疗方法以治疗数百万湿性AMD患者方面取得了巨大进展，”Adverum生物科技生物技术公司总裁兼首席执行官Laurent Fischer医学博士表示。“我们很高兴在Macula Society上展示了我们正在进行的IXO-VEC的LUNA 2期试验的初步数据，该试验在2E11和6E10剂量的IXO-VEC中都显示出潜在的同类最佳临床活性，数据趋势与我们的首次人体OPTIC试验中的数据相似或更好。重要的是，初步数据表明，IXO-VEC通常具有良好的耐受性。我们期待在2024年年中展示我们的LUNA第2阶段计划的26周中期分析。”
Fischer博士继续说道：“在Macula Society的数据展示之前，Adverum与新老投资者完成了1.275亿美元的私募融资，我们预计这将有意义地将我们的现金跑道延长到2025年末，远远超出了我们正在进行的LUNA 2期试验的52周顶线数据的预期展示。与此同时，我们将继续与美国和欧盟的监管机构进行互动，为Ixo-VEC的第三阶段开发提供信息，我们计划在2025年上半年启动该项目。”
IXO-VEC计划 亮点：
•Macula Society 2024的初步Ixo-Vec LUNA试验数据：
◦2024年2月，我们在加利福尼亚州棕榈泉举行的第47届黄斑协会年会上公布了正在进行的IXO-VEC在湿性AMD患者中的LUNA 2期试验的积极初步疗效和安全性数据。
◦接受2E11或6E10剂量IXO-VEC治疗的LUNA患者在26周内经历了潜在的同类最佳的年化抗血管内皮生长因子（VEGF）注射减少和不接受补充注射的患者百分比。
▪2E11和6E10剂量的患者在年化抗VEGF注射中的平均减少分别为90%和94%。
▪在2E11和6E10剂量下，分别有85%和68%的患者在26周内没有接受补充注射。
◦在两个剂量水平上保持或改善了平均BCVA和平均CST。
◦Ixo-vec继续普遍具有良好的耐受性，出现对局部皮质类固醇有反应的眼内炎症病例。
◦无IXO-VC相关严重不良事件、巩外炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或低张力的报告。
•AAO2023上的长期Ixo-Vec OPTIC试验数据：
◦2023年11月，该公司在加利福尼亚州旧金山举行的美国眼科学会（AAO）2023年年会上公布了在视网膜亚专科日期间对湿性AMD患者进行的OPTIC扩展研究的3年数据。
◦OPTIC扩展试验中的患者通过3年的随访，继续从Ixo-VC中获得长期益处，包括维持视力、解剖学改善的持久性和持续减少抗VEGF治疗负担。
▪2E11剂量患者的年化抗VEGF注射减少了84%，其中53%的2E11剂量参与者在三年内接受了零补充注射。
▪阿柏西普蛋白水平通过随访得以维持，治疗后长达4.5年。
▪BCVA得到维持，CST通过3年得到改善。
◦Ixo-vec通常具有良好的耐受性，最常见的不良事件是对局部皮质类固醇有反应的剂量依赖性炎症。
公司更新：
•批准1换10反向拆股：3月8日，董事会批准对公司普通股进行1比10的反向股票分割。该公司的普通股将于2024年3月21日开始在反向股票分割调整的基础上交易。反向股票分割后，将有大约2080万股公司普通股流通在外。
•1.275亿美元私募融资：2024年2月，公司以每股1.20美元的价格完成了向一组精选的机构和认可的医疗保健专业投资者定向配售1.0625亿股普通股（或预融资认股权证代替），较Adverum的30天成交量加权平均价格溢价约20%。此次融资由TCGX领投，新老投资者参与，包括5AM Ventures、Commodore Capital、Frazier Life Sciences、Logos Capital、Samsara BioCapital、Venrock Healthcare Capital Partners和Vivo Capital，以及两家大型投资管理公司。预计这笔融资将把Adverum的现金跑道延长至2025年底。
•任命Romuald Corbau博士为首席科学官：2024年1月，该公司宣布任命Romuald“Romu”Corbau博士为首席科学官。Corbau博士带来了超过25年的药物开发经验，包括领导星火治疗对Luxturna ®的转化研发，这是一种治疗Leber先天性黑蒙的视网膜下注射基因治疗产品，Leber是一种遗传性视力丧失疾病，通常会导致失明。
预期里程碑
•2024:持续的FDA和EMA正式和非正式监管互动
•2024年中期：LUNA 26周中期分析
•2025年上半年：启动3期试验
截至2023年12月31日止三个月的财务业绩
•现金、现金等价物和短期投资截至2023年12月31日为9650万美元，截至2023年9月30日为1.171亿美元，截至2022年12月31日为1.856亿美元。包括2024年2月私募融资的收益、备考现金、现金等价物和短期投资为2.238亿美元。Adverum预计其现金、现金等价物和短期投资将为2025年末的运营提供资金。
•研发费用截至2023年12月31日止三个月为1530万美元，而2022年同期为2220万美元。研发费用下降是由于临床试验相关费用减少、材料生产和生物分析减少、基于股票的补偿费用减少、许可费用减少以及外部研发服务减少。2023年第四季度计入研发费用的股票补偿费用为1.0百万美元。
•一般和行政费用截至2023年12月31日止三个月为1090万美元，而2022年同期为1170万美元。一般和行政费用减少是由于本期租赁的房地减少导致设施费用减少以及转租收入增加和折旧费用减少。2023年第四季度，包括在一般和管理费用中的基于股票的补偿费用为310万美元。
•净亏损截至2023年12月31日止三个月为2370万美元，即每股基本和稀释后股份0.23美元，而2022年同期为3270万美元，即每股基本和稀释后股份0.33美元。
关于湿性年龄相关性黄斑变性
湿性AMD，也称为新生血管性AMD或nAMD，是一种VEGF驱动的晚期AMD，影响约10%的AMD患者，这些患者与黄斑和视网膜中的液体积聚有关。湿性AMD是导致65岁以上人群失明的主要原因，全球约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化，湿性AMD的新病例预计将在全球范围内显着增长。预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，湿性AMD约占这些病例的10%。此外，湿性AMD是一种双侧疾病，在最初的两三年内，第二只眼的nAMD发病率高达42%。目前的护理标准要求经常在眼内进行抗VEGF的终生重复推注。IVT基因疗法有望通过提供稳定治疗水平的抗VEGF来控制黄斑液，从而保护视力并减少患者一生的大部分或所有注射。
关于湿AMD中的IXO-VEC
Adverum正在开发ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec，原名ADVM-022），这是其临床阶段基因治疗候选产品，用于治疗湿性AMD。Ixo-vec利用专有的载体衣壳AAV.7m8，在专有的表达盒控制下携带阿柏西普编码序列。与需要通过手术在视网膜下（视网膜下入路）进行基因治疗的其他眼科基因疗法不同，Ixo-vec被设计为在医生办公室作为一次性IVT注射液给药，提供长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的负担，优化患者依从性并改善湿性AMD患者的视力结果。为认识到湿性AMD需要新的治疗方案，美国食品和药物管理局授予IXO-VEC治疗湿性AMD的快速通道指定。Ixo-vec还获得了欧洲药品管理局的PRIME指定和英国药品和保健品监管机构的创新护照，用于治疗湿性AMD。
关于Adverum生物科技
Adverum生物科技（NASDAQ：ADVM）是一家临床阶段公司，旨在将基因治疗确立为高度流行的眼部疾病的新护理标准，并希望开发功能性治疗方法来恢复视力和预防失明。凭借其专有的玻璃体内（IVT）平台的能力，Adverum正在开发持久的、单次给药的疗法，旨在在医生的办公室提供，以消除治疗这些疾病所需的频繁眼部注射。Adverum正在评估其新型候选基因治疗药物ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，以前简称ADVM-022），作为一种一次性、IVT注射液，用于新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性患者。此外，通过克服与当前使人衰弱的眼部疾病治疗模式相关的挑战，Adverum渴望改变护理标准，保护视力，并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息，请访问 www.adverum.com.
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关未来可能发生的事件或结果的声明属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性声明”。此类陈述包括但不限于关于IXO-VEC作为一次性IVT注射液治疗湿性AMD的潜在益处的陈述，包括其改善视力结果的潜力、IXO-VEC潜在的同类最佳临床活动、来自2期LUNA试验和启动3期试验的初步和中期数据的预期时间，以及与公司现金充足性和跑道相关的陈述，以及其他包含“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“将”和类似表达方式的陈述。由于各种风险和不确定性，包括但不限于与市场状况相关的风险所固有的风险，实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异。Adverum面临的其他风险和不确定性在“风险因素”标题下以及Adverum的证券交易委员会（SEC）文件和报告的其他地方列出，包括Adverum最近向SEC提交的10-K表格年度报告，并由随后的10-Q表格报告更新。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表。Adverum不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务，除非法律要求。
企业、投资者和媒体查询
Adverum Biotechnologies, Inc.
E：ir@adverum.com
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Adverum Biotechnologies, Inc.
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部分合并资产负债表数据
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（单位：千）
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12月31日，
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12月31日，
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2023
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2022
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现金及现金等价物、有价证券
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$ | 96,526 |
1
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$ | 185,589 | |||||||||
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总资产
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173,010 | 308,372 | ||||||||||||
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流动负债合计
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24,914 | 32,246 | ||||||||||||
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负债总额
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89,541 | 126,854 | ||||||||||||
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股东权益总额
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83,469 | 181,518 | ||||||||||||
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(1)现金、现金等价物和有价证券不包括Adverum 2024年2月私募的约1.278亿美元净收益
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Adverum Biotechnologies, Inc.
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综合业务报表
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（除每股数据外，单位：千）
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截至12月31日的三个月，
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截至12月31日止年度，
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2023
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2022
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2023
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2022
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（未经审计）
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(1) | |||||||||||||||||||||||||
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许可证收入
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$ | — | $ | — | $ | 3,600 | $ | — | ||||||||||||||||||
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营业费用：
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研究与开发
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15,278 | 22,199 | 77,676 | 99,277 | ||||||||||||||||||||||
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一般和行政
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10,880 | 11,741 | 49,915 | 57,858 | ||||||||||||||||||||||
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总营业费用
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26,158 | 33,940 | 127,591 | 157,135 | ||||||||||||||||||||||
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经营亏损
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(26,158) | (33,940) | (123,991) | (157,135) | ||||||||||||||||||||||
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其他收入，净额
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1,311 | 1,223 | 5,748 | 2,673 | ||||||||||||||||||||||
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所得税前净亏损
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(24,847) | (32,717) | (118,243) | (154,462) | ||||||||||||||||||||||
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所得税优惠（拨备）
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1,133 | (19) | 1,078 | (74) | ||||||||||||||||||||||
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净亏损
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(23,714) | (32,736) | (117,165) | (154,536) | ||||||||||||||||||||||
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每股净亏损—基本及摊薄
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$ | (0.23) | $ | (0.33) | $ | (1.16) | $ | (1.56) | ||||||||||||||||||
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加权平均已发行普通股-基本和稀释
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101,213 | 99,915 | 100,824 | 99,251 | ||||||||||||||||||||||
| （1）源自Adverum年度经审计的合并财务报表。 | ||||||||||||||||||||||||||