10-Q

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

（标记一）


☒	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

截至2025年6月30日的季度期间

或


☐	根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

为从_________________到______________________的过渡期

委员会文件编号：001-39979

VOR生物制药公司。

（其章程所指明的注册人的确切名称）


特拉华州	81-1591163
（国家或其他司法公司或组织）	（I.R.S.雇主识别号）
邮政信箱380121 马萨诸塞州剑桥	02238
（主要行政办公室地址）	（邮编）

注册人的电话号码，包括区号：（617）655-6580

100 Cambridgepark Drive，Suite 101

马萨诸塞州剑桥02140

（前名称或前地址，如自上次报告后更改）

根据该法第12（b）节登记的证券：

 
      各类名称
 
      交易
符号（s）
 
      注册的各交易所名称

 
      普通股，每股面值0.0001美元
 
      VOR
 
      纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。


大型加速披露公司	☐	加速披露公司	☐

非加速披露公司	☒	较小的报告公司	☒

		新兴成长型公司	☒

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有

截至2025年8月6日，注册人已发行普通股的股份数量为126,683，111股。


		页
第一部分。	财务资料	1

项目1。	财务报表（未经审计）	1
	截至 2025年6月30日及2024年12月31日	1
	截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月的简明综合经营报表及综合亏损	2
	截至二零二五年六月三十日及二零二四年六月三十日止三个月及六个月之股东权益（赤字）简明综合报表	3
	截至2025年6月30日及2024年6月30日止六个月的简明综合现金流量表	4
	简明综合财务报表附注（未经审核）	5
项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	16
项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	41
项目4。	控制和程序	41

第二部分。	其他信息	43

项目1。	法律程序	43
项目1a。	风险因素	43
项目5。	其他信息	83
项目6。	附件	85
签名		87

关于公司参考资料的说明

在这份表格10-Q的季度报告中，除文意另有所指外，“公司”、“Vor”、“Vor Bio”、“Vor Biopharma Inc.”、“我们”、“我们的”等除文意另有所指外，均指Vor Biopharma Inc.及其合并子公司，“我们的董事会”指Vor Biopharma Inc.的董事会

关于前瞻性陈述的特别说明

这份表格10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本季度报告10-Q表格中包含的所有陈述，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理层目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“可能”、“打算”、“目标”、“进行中”、“项目”、“估计”、“相信”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语来识别前瞻性陈述，或这些术语的否定或旨在识别关于未来的陈述的其他类似表述。这些陈述仅在表格10-Q的本季度报告发布之日发表，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。

我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

•

我们对我们的候选产品进行临床试验的时间、进展和结果，以及对任何未来候选产品进行的临床前和临床试验，包括关于研究或试验的启动、注册和完成以及相关准备工作的时间和速度的声明，试验结果可获得的期间以及与我们的研发计划有关的计划；

•

提交任何申请以获得监管批准的时间，以及我们获得和维持对我们的产品候选者和任何未来产品候选者的任何适应症的监管批准的能力；

•

我们有能力识别患有我们的候选产品和任何未来候选产品治疗的疾病的患者，并在临床试验中招募患者；

•

我们对我们的候选产品和任何未来候选产品的市场接受度、机会和临床效用的预期，如果批准用于商业用途；

•

我们对任何候选产品的任何获批适应症范围的期望；

•

我们成功将候选产品或任何未来候选产品商业化的能力；

•

我们对我们的费用、持续亏损、未来收入和资本要求以及我们获得额外资金的需要或能力的估计；

•

我们建立或维持合作或战略关系的能力；

•

我们识别、招聘和留住关键人员的能力，包括执行官和管理层成员；

•

我们对第三方许可的知识产权的依赖以及我们以商业上合理的条款或根本无法获得此类许可的能力；

•

我们为候选产品或任何未来候选产品保护和强制执行我们的知识产权地位的能力，以及此类保护的范围；

•

我们的财务业绩；

•

我们估计现有现金、现金等价物和有价证券将足以满足我们未来运营费用和资本支出需求的期间；

•

我们的竞争地位以及与我们的竞争或我们的行业有关的发展和预测；

•

法律法规的影响；以及

•

我们对根据2012年JumpStart Our Business Startups法案，我们将成为一家新兴成长型公司的时间的期望。

您应该完整地阅读表格10-Q上的这份季度报告以及我们作为表格10-Q上的这份季度报告的附件提交的文件，并理解我们未来的实际结果可能与我们的预期存在重大差异。本季度报告表格10-Q所载的前瞻性陈述于本季度报告日期

二、

表格10-Q，我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。请参阅本季度报告中的“风险因素”部分以及我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素摘要”和“风险因素”部分，以讨论可能导致实际结果或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异的重大因素。

这份关于10-Q表格的季度报告包括统计数据和其他行业和市场数据，这些数据是我们从我们自己的内部估计和研究中获得的，也是从行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查和研究中获得的。行业出版物、研究和调查一般声明它们是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不能保证此类信息的准确性或完整性。虽然我们认为这些研究和出版物中的每一项都是可靠的，但我们没有从第三方来源独立核实市场和行业数据。虽然我们认为我们内部的公司研究是可靠的，市场定义是适当的，但这类研究和这些定义都没有得到任何独立来源的验证。

所有在本季度报告表格10-Q中出现的品牌名称或商标均为其各自所有者的财产。

风险因素汇总

我们的业务面临许多风险，如果实现这些风险，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和获得流动性产生重大影响。这些风险在这份季报的“风险因素”部分有更充分的论述。我们的主要风险包括以下方面：

•

自成立以来，我们蒙受了重大的净亏损。我们预计在可预见的未来将产生净亏损，并且可能永远不会实现或保持盈利。

•

我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究和产品开发计划或未来的商业化努力。

•

我们的经营历史有限，尚未完成任何临床试验，也没有产品商业化的历史，这可能使我们难以评估我们迄今为止业务的成功并评估我们未来的生存能力。

•

我们在很大程度上依赖于我们的主要候选产品telitacicept的成功。如果我们不能及时完成telitacicept的开发、获得批准和商业化，我们的业务将受到损害。

•

我们可能会从RemeGen在中国进行的临床试验中得出telitacicept的结果和数据；我们对临床结果和数据的访问可能受到限制，并且无法保证任何此类试验的临床数据将被FDA或其他类似监管机构接受或考虑。

•

我们依赖第三方准确生成和报告与我们的候选产品相关的数据，他们的行为可能会对我们的业务产生不利影响。

•

我们在技术迅速变化的环境中面临重大竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管批准，或开发比我们更安全或更先进或更有效的疗法，这可能会损害我们的财务状况和我们成功营销或商业化我们的候选产品的能力（如果获得批准）。

•

临床前研究或临床试验的成功可能并不代表未来临床试验的结果，特别是对于我们仅涉及少数患者的临床试验而言。

•

如果我们在临床试验中的患者入组或保留方面遇到重大延迟或困难，开发候选产品的成本可能会增加，我们可能会延迟或阻止我们收到必要的监管批准。

•

我们将与第三方签订合同，为开发我们的候选产品和推进我们目前的临床试验以及我们的研究计划和临床前研究制造和供应材料，我们预计将继续为未来的临床试验和我们的候选产品的商业化这样做。这种对第三方的依赖增加了风险，即我们将无法获得足够数量和质量的此类材料、候选产品或我们可能开发和商业化的任何产品，或者无法以可接受的成本向我们提供此类供应，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

•

我们高度依赖第三方许可的知识产权，终止这些许可可能会导致重大权利的丧失，从而损害我们的业务。

三、

•

知识产权侵权、盗用或其他违规行为的第三方索赔可能会阻止或延迟我们的产品发现和开发工作，并对我们的业务产生重大不利影响。

四、

第一部分—财务信息

项目1。财务报表（未经审计）。

VOR生物制药公司。

简明合并资产负债表

（未经审计）


	6月30日，			12月31日，
（单位：千，股份和每股金额除外）	2025			2024
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$	190,574		$	81,949
受限现金等价物		2,413			—
有价证券		9,991			9,977
预付费用		1,500			4,201
其他流动资产		449			380
流动资产总额		204,927			96,507
受限现金，减去流动部分		—			2,413
物业及设备净额		—			6,581
经营租赁使用权资产		24			35,007
其他资产		420			2,383
总资产	$	205,371		$	142,891
负债和股东权益（赤字）
流动负债：
应付账款	$	669		$	1,505
应计负债		58,104			12,892
经营租赁负债		—			4,215
流动负债合计		58,773			18,612
长期负债：
经营租赁负债—非流动		—			27,615
认股权证负债		1,652,298			—
负债总额		1,711,071			46,227
股东权益（赤字）：
优先股，面值0.0001美元；截至2025年6月30日和2024年12月31日授权的10,000，000股；截至2025年6月30日和2024年12月31日已发行和流通的0股		—			—
普通股，面值0.0001美元；截至2025年6月30日和2024年12月31日授权的股份分别为800,000，000股和400,000，000股；截至2025年6月30日和2024年12月31日已发行和流通的股份分别为125,645，952股和124,776，152股		13			13
额外实收资本		557,422			553,623
累计其他综合收益		14			22
累计赤字		(2,063,149	)		(456,994	)
股东权益总额（赤字）		(1,505,700	)		96,664
总负债和股东权益（赤字）	$	205,371		$	142,891

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

VOR生物制药公司。

简明合并经营报表及综合亏损

（未经审计）


	三个月结束 6月30日，						六个月结束 6月30日，
（单位：千，股份和每股金额除外）	2025			2024			2025			2024
营业费用：
研究与开发	$	261,499		$	21,823		$	288,200		$	46,145
一般和行政		12,785			7,212			19,375			15,216
总营业费用	$	274,284		$	29,035		$	307,575		$	61,361
经营亏损		(274,284	)		(29,035	)		(307,575	)		(61,361	)
其他收入（费用）：
利息收入		537			1,196			1,342			2,718
认股权证负债公允价值变动		(1,299,922	)		—			(1,299,922	)		—
其他（费用）收入合计		(1,299,385	)		1,196			(1,298,580	)		2,718
净亏损	$	(1,573,669	)	$	(27,839	)	$	(1,606,155	)	$	(58,643	)
归属于普通股股东的每股净亏损，归属于普通股股东的净亏损，基本和稀释	$	(12.56	)	$	(0.41	)	$	(12.84	)	$	(0.86	)
加权平均已发行普通股，基本和稀释		125,271,447			68,299,170			125,049,032			68,165,068

其他综合收益（亏损）：
可供出售有价证券的未实现（亏损）收益		(9	)		17			(8	)		7
其他综合（亏损）收益合计：		(9	)		17			(8	)		7
综合损失	$	(1,573,678	)	$	(27,822	)	$	(1,606,163	)	$	(58,636	)

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Vor Biopharma Inc.

简明合并股东权益报表（赤字）

（未经审计）


	共同股票				额外实缴			累计其他综合			累计			合计股东'
（单位：千，股份金额除外）	股份		金额		资本			收入			赤字			权益（赤字）
2024年12月31日余额		124,776,152	$	13	$	553,623		$	22		$	(456,994	)	$	96,664
在归属受限制股份单位时发行普通股，扣除扣缴税款的股份		75,395		—		(55	)		—			—			(55	)
定向增发的发行费用		—		—		12			—			—			12
基于股票的补偿费用		—		—		1,933			—			—			1,933
其他综合收益		—		—		—			1			—			1
净亏损		—		—		—			—			(32,486	)		(32,486	)
2025年3月31日余额		124,851,547	$	13	$	555,513		$	23		$	(489,480	)	$	66,069
在归属RSU时发行普通股，扣除扣缴税款、行使股票期权和根据ESPP发行普通股的股份		794,405		—		65			—			—			65
基于股票的补偿费用		—		—		1,844			—			—			1,844
其他综合收益		—		—		—			(9	)		—			(9	)
净亏损		—		—		—			—			(1,573,669	)		(1,573,669	)
2025年6月30日余额		125,645,952	$	13	$	557,422		$	14		$	(2,063,149	)	$	(1,505,700	)


	共同股票				额外实缴			累计其他综合			累计			合计股东'
（单位：千，股份金额除外）	股份		金额		资本			损失			赤字			股权
2023年12月31日余额		67,891,311	$	7	$	490,874		$	(77	)	$	(340,080	)	$	150,724
在归属受限制股份单位时发行普通股，扣除扣缴税款的股份和行使股票期权		184,998		—		(169	)		—			—			(169	)
根据市场销售协议发行普通股		139,462		—		213			—			—			213
基于股票的补偿费用		—		—		3,081			—			—			3,081
其他综合损失		—		—		—			(10	)		—			(10	)
净亏损		—		—		—			—			(30,804	)		(30,804	)
2024年3月31日余额		68,215,771	$	7	$	493,999		$	(87	)	$	(370,884	)	$	123,035
在归属RSU时发行普通股，扣除扣缴税款、行使股票期权和根据ESPP发行普通股的股份		142,113		—		74			—			—			74
基于股票的补偿费用		—		—		2,793			—			—			2,793
其他综合收益		—		—		—			17			—			17
净亏损		—		—		—			—			(27,839	)		(27,839	)
2024年6月30日余额		68,357,884	$	7	$	496,866		$	(70	)	$	(398,723	)	$	98,080

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

Vor Biopharma Inc.

简明合并现金流量表

（未经审计）


	截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025			2024
经营活动产生的现金流量
净亏损	$	(1,606,155	)	$	(58,643	)
调整净亏损与经营活动使用的现金净额：
折旧费用		2,862			1,812
非现金租赁费用		5,480			2,483
股票补偿		3,777			5,874
认股权证负债公允价值变动		1,299,922			—
有价证券利息摊销		(22	)		(1,126	)
出售财产和设备的损失		3,303			—
收购进行中研发		222,592			—
经营性资产负债变动情况：
经营租赁负债		(2,327	)		(1,840	)
预付费用及其他流动资产		2,632			(690	)
应付账款、应计负债和其他流动负债		(277	)		(1,931	)
其他资产		1,963			1,749
经营活动使用的现金净额		(66,250	)		(52,312	)
投资活动产生的现金流量
购买有价证券		—			(9,914	)
有价证券到期收益		—			107,000
购置不动产和设备		(383	)		(123	)
出售物业及设备所得款项		799			—
投资活动提供的现金净额		416			96,963
筹资活动产生的现金流量
支付定向增发相关发行费用		(551	)		—
发行预筹认股权证所得款项		175,000			—
市场销售协议发行普通股所得款项，扣除发行费用		—			186
在限制性股票单位奖励归属时回购股份以预扣税款		(87	)		(233	)
根据ESPP行使股票期权及发行股份所得款项		97			112
筹资活动提供的现金净额		174,459			65
现金、现金等价物和限制性现金等价物净增加额		108,625			44,716
现金、现金等价物和限制性现金等价物，期初	$	84,362		$	33,773
现金、现金等价物和限制性现金等价物，期末	$	192,987		$	78,489
补充披露非现金活动
与出售预先融资认股权证相关的融资成本计入应付账款和应计费用	$	643		$	—
未支付的许可证付款包括在应付账款和应计费用中	$	45,000		$	—

简明综合资产负债表内列报的现金、现金等价物和限制性现金等价物的总和与现金流量表中所示相同金额的对账如下：


	截至6月30日止六个月，
（单位：千）	2025		2024
现金及现金等价物	$	190,574	$	76,076
受限现金等价物		2,413		2,413
现金、现金等价物和限制性现金等价物总额现金流量表	$	192,987	$	78,489

随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

VOR生物制药公司。

简明合并财务报表附注

（未经审计）

1.业务性质

Vor Biopharma Inc.（“公司”）是一家推进telitacicept的临床阶段公司，telitacicept是一种新型、双靶点重组融合蛋白，可同时抑制BLYS（BAFF）和APRIL ——参与B细胞存活和自身抗体产生的两种关键细胞因子。这种双靶点机制降低了自身反应性B细胞和自身抗体的产生，这是自身免疫病理学的关键驱动因素。该公司总部位于马萨诸塞州。公司于2015年12月30日注册成立。

风险和不确定性

公司面临生物技术行业发展阶段公司常见的多项风险，包括但不限于临床试验失败风险、对关键人员的依赖、专有技术的保护、对第三方组织的依赖、其可能开发的任何候选产品获得监管批准的不确定性、技术创新的竞争对手开发、遵守政府法规、不利的宏观经济条件以及需要获得额外融资。

公司预计，由于继续开发其候选产品和任何未来候选产品，未来几年将继续产生重大经营亏损。因此，该公司的持续经营取决于其筹集额外资金的能力。如果公司无法及时获得额外资金，则可能会被迫大幅缩减、延迟或中止一项或多项临床试验或无法扩大业务。

流动性和资本资源

截至2025年6月30日，该公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.006亿美元，累计亏损20.631亿美元。该公司预计，随着其继续开发，如果批准商业化，其产品候选者和任何未来的产品候选者，它将在未来几年继续产生重大的经营亏损。因此，该公司的持续经营取决于其筹集额外资金的能力。2025年6月，公司通过发行2025年PIPE认股权证（定义见下文）筹集了1.744亿美元的净现金收益。有关2025年PIPE认股权证的更多信息，请参阅附注7。

公司已评估是否有条件和事件（综合考虑）对公司在简明综合财务报表发布之日后一年内持续经营的能力产生重大疑问。由于发行2025年认股权证及收到相关的现金所得款项净额，公司已减轻先前存在的重大疑虑，管理层认为，根据其目前的经营计划，公司有足够的流动资金在自该等简明综合财务报表发布之日起的未来十二个月内履行其义务。

2.重要会计政策摘要

列报依据

随附的简明综合财务报表是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）编制的。这些附注中对适用指南的任何提及均指财务会计准则委员会（“FASB”）发布的会计准则编纂（“ASC”）和会计准则更新（“ASU”）中的权威GAAP。

估计数的使用

按照公认会计原则编制简明综合财务报表要求公司管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响简明综合财务报表日期的资产和负债的呈报金额以及报告期内呈报的费用金额。实际结果可能与这些估计不同。管理层在制定编制简明综合财务报表时使用的估计和假设时，在选择适当的财务会计政策时考虑了许多因素。管理层必须在这一过程中运用重大判断。管理层的估算过程通常可能会产生一系列潜在合理的估算，管理层必须选择一个落在该合理估算范围内的金额。估算值用于以下领域，

其中：应计费用、股票补偿费用、包括认股权证在内的金融工具的公允价值、研发费用。

未经审核中期财务资料

本报告所载公司的简明综合财务报表是根据美国证券交易委员会（“SEC”）的规则和条例编制的。未经审核简明综合财务报表包括公司及其全资附属公司的账目。所有公司间交易和余额已在合并中消除。管理层认为，所提供的信息反映了所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的，是公平列报所报告的中期业绩所必需的。中期期间的业务结果不一定表明全年或任何其他中期期间的预期结果。

随附的截至2024年12月31日的简明综合资产负债表来自公司截至2024年12月31日止年度的经审计综合财务报表。根据公认会计原则或美国证券交易委员会的规则和条例，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。然而，公司认为，这些披露足以使所提供的信息不具有误导性。这些未经审核的中期简明综合财务报表应与公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告（“2024年年度报告”）中所载的经审核年度综合财务报表及相关附注一并阅读。

除以下所列政策外，公司2024年年度报告中所述的重大会计政策未发生重大变化。

认股权证

该公司根据对认股权证具体条款的评估以及ASC主题480、区分负债与权益（“ASC 480”）和ASC主题815、衍生品和对冲（“ASC 815”）中适用的权威指南，对购买其普通股的认股权证进行会计处理。评估考虑认股权证是否属于根据ASC 480规定的独立金融工具，是否符合根据ASC 480的负债分类要求，以及认股权证是否符合ASC 815下权益分类的所有要求，包括认股权证是否与公司自身股票挂钩，以及权益分类的其他条件。这项评估需要运用专业判断，在认股权证发行时和截至随后每个期末日期认股权证未到期时进行。

归类为权益的认股权证在公司简明综合资产负债表上按发行日的公允价值入账，后续不会对其初始估值进行进一步调整。需要作为负债单独核算的认股权证按发行日的公允价值记录在公司的简明综合资产负债表中，并在随后的每个资产负债表日重新估值，直至这些工具被行使或到期，或满足成为权益分类的标准，报告期之间公允价值的任何变动在简明综合经营报表和综合亏损中作为其他收入（费用）的组成部分记录。

截至2025年6月30日，公司既有权益分类认股权证，也有负债分类认股权证未到期。

重组成本

雇员遣散费是根据解雇福利是根据持续福利安排提供还是根据一次性福利安排提供而记录的。公司根据ASC 712（补偿-非退休离职后福利）对持续的解雇福利安排进行会计处理，例如那些由雇佣协议、适用法规或过去惯例产生的安排。根据ASC 712，离职后福利的负债在义务很可能发生且能够合理估计时入账。公司按照ASC 420、退出或处置成本义务对一次性雇佣福利安排进行会计处理。一次性解雇福利在实体通知雇员之日计入费用，除非雇员必须在超过最低通知期的一段时间内提供未来服务，在这种情况下，福利在未来服务期内按比例计入费用。其他关联成本在负债发生期间确认。有关公司为与重组计划（定义见下文）相关的被解雇员工确认的遣散费的更多信息，请参见附注12。

3.有价证券

有价证券的摊余成本和估计公允价值，按剩余合同期限分列如下：


	2025年6月30日
（单位：千）	摊余成本		未实现总持有收益		未实现持有损失毛额		公允价值

一年或更短时间内成熟
美国国债	$	9,977	$	14	$	—	$	9,991
合计	$	9,977	$	14	$	—	$	9,991


	2024年12月31日
（单位：千）	摊余成本		未实现总持有收益		未实现持有损失毛额		公允价值

一年或更短时间内成熟
美国国债	$	4,981	$	12	$	—	$	4,993
一年至五年后成熟
美国国债		4,974		10		—		4,984
合计	$	9,955	$	22	$	—	$	9,977

截至2025年6月30日或2024年12月31日，公司没有任何个别证券处于未实现亏损状态。此外，公司在列报期间没有记录任何有价证券减值或与其有价债务证券相关的信用损失准备金。

4.公允价值计量

以下表格列示了公司按经常性公允价值计量的金融资产和负债的相关信息：


	2025年6月30日
（单位：千）	1级		2级		3级		合计

现金等价物
货币市场基金	$	190,508	$	—	$	—	$	190,508
有价证券
美国国债		—		9,991		—		9,991
受限现金等价物
货币市场基金		2,413		—		—		2,413
负债
认股权证负债		—		1,652,298		—		1,652,298


	2024年12月31日
（单位：千）	1级		2级		3级		合计

现金等价物
货币市场基金	$	81,718	$	—	$	—	$	81,718
有价证券
美国国债		—		9,977		—		9,977
受限现金等价物
货币市场基金		2,413		—		—		2,413

公司现金等价物和限制性现金等价物的公允价值根据活跃市场中的市场报价确定，不进行估值调整。有价证券和认股权证负债的公允价值根据可观察的市场输入值确定。截至2025年6月30日的六个月内，没有级别之间的转移。

预付费用、应付账款和应计费用按各自的历史账面价值列示，由于其短期性，近似公允价值。

5.物业及设备净额

财产和设备，净额包括：


	6月30日，		12月31日，
（单位：千）	2025		2024
实验室设备	$	—	$	9,625
制造设备		—		7,082
电脑设备		—		446
家具、固定装置及其他		—		606
在建工程		—		36
合计		—		17,795
减：累计折旧		—		(11,214	)
物业及设备净额	$	—	$	6,581

截至2025年6月30日和2024年6月30日止三个月和六个月的折旧费用分别为210万美元和290万美元，截至2024年6月30日止三个月和六个月的折旧费用分别为90万美元和180万美元。

就重组计划而言，在截至2025年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了处置某些长期资产（包括设备和租赁物改良）的330万美元损失，该损失在简明综合经营报表和综合损失中确认为研发费用。此外，公司放弃了某些长期资产，导致在截至2025年6月30日的三个月和六个月内加速折旧费用约150万美元，其中约120万美元和30万美元分别在简明综合经营和综合亏损报表中记录为研发费用以及一般和行政费用。

6.应计负债

应计负债包括以下各项：


	6月30日，		12月31日，
（单位：千）	2025		2024
雇员相关开支，包括重组负债（附注12）	$	11,136	$	5,852
专业费用		1,615		1,461
临床费用		79		3,835
制造费用		50		516
研发费用		83		872
应计预付许可证款项（注10）		45,000		—
其他		141		356
应计负债总额	$	58,104	$	12,892

7.股东权益及认股权证

2024年私募

于2024年12月27日，公司与若干机构投资者（统称“2024年买方”）订立购买协议，据此，公司以私募方式向2024年买方发行及出售合共（i）55,871，260股公司普通股及（ii）认股权证，以于2024年12月30日私募发行结束时购买最多69,839，075股公司普通股（“2024年认股权证”）。扣除配售费和公司应付的发行费用后，此次私募的净收益为5270万美元。

2024年认股权证的行使价为每股0.838美元，可立即行使，但须遵守2024年认股权证中规定的某些行使限制。2024年认股权证将于2031年12月30日起终止发行七年。

该公司认定，2024年认股权证是独立的工具，不符合负债或衍生工具的定义。2024年认股权证与公司普通股挂钩，并满足股权分类的所有其他条件。

因此，2024年认股权证被归类为权益，并在发行时作为额外实收资本的组成部分入账。

2025年私募

于2025年6月25日，公司与若干机构投资者（统称“2025年买方”）订立购买协议，据此，公司以私募配售认股权证的形式向2025年买方发行及出售最多可于2025年6月27日收市时购买合共700,000，000股公司普通股（“2025年PIPE认股权证”）。扣除公司应付的发行费用后，此次私募的净收益为1.744亿美元。除2025年PIPE认股权证外，于2025年6月25日，公司向RemeGen的附属公司发行认股权证，购买最多320,000，000股公司普通股，作为Telitacicept许可协议的部分对价（“RemeGen认股权证”）。有关许可安排的更多信息，请参阅附注10。2025年PIPE认股权证和RMEGen认股权证统称为2025年认股权证。

2025年认股权证的行使价为每股0.0001美元，可在股东批准发行基础股份和修订公司注册证书以增加授权股份数量后行使，但须遵守2025年认股权证中规定的某些行使限制。2025年认股权证不会到期。

发行后，2025年认股权证被归类为负债，因为它们不被视为与公司普通股挂钩。2025年认股权证每期按公允价值计量，公允价值变动在简明综合经营及综合亏损报表内呈列。2025年PIPE认股权证和RMEGen认股权证在发行时的初始账面价值分别为1.750亿美元和1.774亿美元。与2025年PIPE认股权证相关的发行费用在发生时计入费用。截至2025年6月30日，2025年认股权证的公允价值为16.523亿美元，增加了12.999亿美元，在简明综合经营和综合亏损报表中确认为认股权证负债的公允价值变动。认股权证的估值被归入公允价值等级的第2级，原因是使用了可观察的市场输入数据，主要是认股权证基础的公司普通股的报价。

该公司还确定，如果2024年认股权证和2025年认股权证的影响具有稀释性，则应将其包括在稀释每股净亏损的确定中。然而，由于其影响将是反稀释的，它们不包括在截至2025年6月30日止期间的稀释后每股净亏损中。截至2025年6月30日，2024年认股权证或2025年认股权证均未获行使。

8.股票补偿

2023年诱导计划

截至2025年6月30日，公司有69,668，889股普通股可供未来根据2023年诱导计划发行。

经修订和重述的2021年股权激励计划

截至2025年6月30日，公司根据经修订和重述的2021年股权激励计划可供未来发行的普通股为6,027，849股。

股票期权

该公司的股票期权一般在四年期限内按比例归属，合同期限为十年。主要用于确定呈列期间内授予的新期权的公允价值的加权平均假设如下：


	截至6月30日的六个月，
	2025			2024
预期期限（年）		6.1			5.9
预期波动		98.9	%		89.8	%
无风险利率		3.9	%		4.2	%
股息收益率		—			—

在截至2025年6月30日和2024年6月30日的六个月期间，公司分别授予了购买87,549，888股和1,722，725股普通股的新股票期权，加权平均授予日公允价值分别为每股0.73美元和1.74美元。截至2025年6月30日，与股票期权相关的未确认补偿费用总额为6630万美元，为

预计将在2.1年的加权平均期内得到确认。截至2025年6月30日止六个月行使的股票期权的内在价值并不重要。

截至2025年6月30日，不存在既行权又未归属的股份。

期权重定价

2025年2月3日，公司董事会批准了一项股票期权重新定价（“期权重新定价”），据此，购买公司普通股股份的某些未行使期权的行使价降至每股1.34美元。重新定价适用于购买截至2025年2月3日持续雇员持有的公司普通股股份且每股行使价高于1.34美元的期权；前提是重新定价期权的持有人必须在公司持续服务至2026年2月3日，或者，如果更早，公司控制权发生变更或适用的重新定价期权原定到期日（“保留期”）前30天。如任何此类重新定价的期权在保留期结束前被行使，则每股行权价格为原每股行权价格，而不是重新定价的行权价格。所有重新定价期权的标的股份总数约为676万股。此前重新定价的期权的行使价格从每股1.36美元到44.96美元不等。

管理层确定，期权重新定价是对基于股份的奖励的修改，并计算出因修改而产生的约190万美元的增量补偿成本。然而，由于预计截至2025年6月30日不会满足修改条款的条件，公司在截至2025年6月30日的季度内转回了先前确认的与修改相关的任何增量补偿成本。

限制性股票单位

截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月，公司分别授予1,224，000个限制性股票单位和1,119，149个限制性股票单位，加权平均授予日公允价值分别为每股1.33美元和2.38美元。截至2025年6月30日，与限制性股票单位相关的未确认补偿费用总额为290万美元，预计将在2.3年的加权平均期间内确认。

员工股票购买计划

截至2025年6月30日，公司根据员工股票购买计划（“ESPP”）有2,318，649股普通股可供发行。在截至2025年6月30日的六个月期间，公司根据ESPP发行了669,888股股票，加权平均购买价格为0.15美元，这导致了一笔不重要的补偿费用。在截至2024年6月30日的六个月期间，公司根据ESPP发行了74,326股股票，加权平均购买价格为1.48美元，这导致了一笔不重要的补偿费用。

股权奖励修改

就重组计划而言，公司执行了一项股权奖励修改，加速了前首席执行官的限制性股票单位和期权的归属，作为其咨询和离职协议的一部分。该修改还延长了在雇员受雇的最后一天之后可以行使既得期权的期限。在截至2025年6月30日的六个月期间，公司在简明综合经营和综合亏损报表中确认了与股权奖励修改相关的0.5百万美元的股票补偿费用，作为一般和管理费用。

股票补偿

基于股票的补偿费用分配如下：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024		2025		2024
研究与开发	$	599	$	1,272	$	1,641	$	2,677
一般和行政		1,245		1,521		2,136		3,197
股票补偿费用总额	$	1,844	$	2,793	$	3,777	$	5,874

9.租约

剑桥公园租约修正案

2019年12月，公司与PPF Off 100 Cambridge Park Drive，LLC（“业主”）在马萨诸塞州剑桥市订立办公和实验室空间租赁协议（“剑桥公园租赁”）。于2021年及2022年期间，公司与业主订立多项租赁修订以取得额外租赁空间（「租赁修订」）。

就重组计划而言，公司于2025年6月20日与业主订立提前终止协议，据此，双方同意终止租约，自2025年8月4日起生效。根据该协议的条款，该公司向房东支付了一笔不可退还的解约费，金额为850万美元。出于会计目的，提前终止被视为租赁修改。由于该修改，公司重新计量了租赁负债，并确认了截至修改之日的使用权资产的相应调整。此外，截至2025年6月30日，该空间被确定为放弃，因此公司已加速摊销使用权资产并取消确认期间的任何剩余余额。

结合剑桥公园租约，该公司被要求为房东的利益签署一份价值240万美元的不可撤销备用信用证。截至2025年6月30日，为信用证提供担保的资金在简明综合资产负债表上列为受限制现金等价物。这笔资金已于2025年7月发放给公司。

租赁费用要素如下：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024		2025		2024
经营租赁成本	$	13,085	$	1,951	$	15,036	$	3,902
可变租赁成本		774		679		1,485		1,209
总租赁成本	$	13,859	$	2,630	$	16,521	$	5,111

简明综合资产负债表及加权平均租期及贴现率资料报告的金额如下：


（以千为单位，加权平均金额除外）	2025年6月30日			2024年12月31日
物业、厂房及设备
经营租赁使用权资产	$	24		$		35,007
负债
营业租赁负债，流动	$	—		$		4,215
非流动经营租赁负债		—				27,615
租赁负债总额	$	—		$		31,830
加权-平均租期及贴现率
加权-平均剩余租期（年）		0.1			5.7
加权平均贴现率		7.0	%			8.2	%

下表列示其他租赁活动：


	截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024
其他信息
为计入租赁负债计量的金额支付的现金
经营租赁的经营现金流	$	11,884	$	3,258

10.重要协议

Telitacicept许可协议

于2025年6月25日，公司与RemeGen Co.，Ltd.（“RemeGen”）订立许可协议（“Telitacicept许可协议”），授予公司在中华人民共和国、香港、澳门及台湾（统称“大中华区”）以外地区开发和商业化RemeGen专有融合蛋白化合物telitacicept（“许可化合物”）的独家权利。RemeGen保留大中华区许可化合物的所有权利。根据许可证

协议，公司根据RemeGen的专利和专有技术获得独家（甚至是RemeGen）许可，以在大中华区以外的所有地区开发、开发和商业化许可化合物，并有权授予分许可。公司还获得了在全球范围内生产许可化合物和任何由此产生的许可产品（“许可产品”）的非排他性许可，仅供在许可区域内使用。公司负责许可区域内的所有开发、监管和商业化活动及成本，包括进行临床试验和监管提交。Telitacicept许可协议成立了一个联合指导委员会（“JSC”），负责监督telitacicept正在进行的开发和商业化。JSC由双方同等数量的高级管理人员组成；然而，与大中华区以外许可化合物的开发和商业化相关的最终决策权在于公司。

作为授予权利的对价，公司同意支付4500万美元的预付款，并向RemeGen的一家子公司发行RemeGen认股权证，初始价值为1.774亿美元。有关RemeGen认股权证条款的详情，请参阅附注7。应付给RemeGen的4500万美元现金付款已在截至2025年6月30日的简明合并资产负债表的应计负债范围内计提。该公司产生了与Telitacicept许可协议相关的20万美元交易成本。

公司将Telitacicept许可协议作为一项资产收购入账，因为收到的价值基本上全部集中在许可化合物中，该化合物没有未来的替代用途，因为它尚未获准在许可区域内进行商业销售。公司在截至2025年6月30日的季度完成资产收购时，在简明综合经营报表和综合亏损中确认了2.226亿美元的研发费用。该公司已选择在简明综合现金流量表中将2.226亿美元的费用归类为经营现金流出。

根据Telitacicept许可协议的条款，RemeGen有资格获得高达3.3亿美元的监管里程碑付款和高达37.75亿美元的销售里程碑付款。此外，RemeGen有权获得许可产品在许可地区的净销售额的分级特许权使用费，范围从净销售额的高个位数到中等百分比不等，但须按惯例减少。如果公司在特定开发事件之前以及与控制权变更无关的情况下订立分许可或剥离许可产品的权利，RemeGen有权从此类交易中获得一定收益净额的个位数百分比。Telitacicept许可协议还规定了技术转让、相互赔偿和保密。截至2025年6月30日，由于尚未按照协议条款支付对价，因此未计提任何里程碑或特许权使用费。

Telitacicept许可协议可由任何一方因重大违约（取决于补救期和争议解决）或另一方无力偿债而全部或在逐个地区的基础上终止，由公司为方便提前通知而终止，或由RemeGen在公司对许可专利的有效性提出质疑时终止。终止后，终止区域内的所有权利和许可将恢复为RemeGen，并设有公司停止活动的终止期。

自2024年12月31日以来，公司其他许可协议的关键条款没有发生额外的重大变化。有关公司其他许可协议的进一步信息，请参阅2024年年度报告中包含的合并财务报表附注10。

11.每股净亏损

下表列出公司截至2025年6月30日及2024年6月30日止三个月及六个月每股基本及摊薄亏损净额的计算：


	截至6月30日的三个月，						截至6月30日的六个月，
（单位：千，股份和每股金额除外）	2025			2024			2025			2024
分子：
归属于普通股股东的净亏损	$	(1,573,669	)	$	(27,839	)	$	(1,606,155	)	$	(58,643	)
分母：
加权-已发行普通股平均数，基本和稀释		125,271,447			68,299,170			125,049,032			68,165,068
归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释	$	(12.56	)	$	(0.41	)	$	(12.84	)	$	(0.86	)

该公司的潜在稀释性证券是股票期权、未归属的限制性股票、限制性股票单位和认股权证。根据截至2025年6月30日和2024年6月30日的未偿还金额，公司在计算归属于普通股股东的稀释每股净亏损时排除了以下潜在普通股，因为将它们包括在内会产生反稀释效应：


	截至6月30日，
	2025		2024
购买普通股的期权		94,640,388		9,365,552
未归属限制性股票		—		5,150
限制性股票单位		1,909,136		1,643,576
认股权证		1,089,839,075		—

12.重组计划

2025年5月5日，公司董事会批准公司当时的临床和制造业务逐步结束，并启动探索战略替代方案以实现股东价值最大化的进程（简称“重组计划”）。公司于2025年5月8日公开公告了这一方案。

结合重组计划，该公司宣布裁员154名全职员工，约占公司当时员工基数的99%。截至2025年6月30日，产生的遣散费和福利费用总额为1410万美元。这些成本是根据ASC 712或ASC 420确认的，具体取决于与受影响员工的协议。将在截至2025年8月15日的未来期间确认额外的20万美元成本，用于满足一次性解雇福利标准并要求员工提供未来服务的某些成本。

正如附注5和9所述，就重组计划而言，公司出售了某些长期资产以及放弃了一项使用权资产和其他财产和设备。处置和放弃导致处置损失330万美元，加速折旧150万美元，使用权资产加速摊销1120万美元，所有这些都发生在截至2025年6月30日的三个月内。管理层的结论是，这些处置不符合终止经营的标准，因为它们并不代表将对公司的运营和财务业绩产生重大影响的战略转变。

重组成本

该公司在截至2025年6月30日的三个月和六个月内共产生了3070万美元的重组费用。截至2025年6月30日止三个月及六个月的简明综合经营报表及综合亏损所记录的重组成本摘要如下：


	截至2025年6月30日止三个月及六个月
（单位：千）	遣散费和福利费用		股票补偿		长期资产加速贬值		使用权资产加速摊销		长期资产处置损失		记录的重组费用总额
研发费用	$	8,957	$	—	$	1,230	$	10,159	$	3,303	$	20,346
一般和行政费用		5,188		549		284		1,064		—		10,388
重组费用总额	$	14,145	$	549	$	1,514	$	11,223	$	3,303	$	30,734

重组负债

下表提供了截至2025年6月30日简明合并资产负债表中计入应计负债的负债剩余余额的遣散费和福利费的详细情况（单位：百万）：


（单位：千）	重组负债
重组成本	$	14,145
现金支付		(2,631	)
2025年6月30日计入应计负债的负债	$	11,514

13.细分市场

公司作为一个可报告和经营分部经营和管理其业务，围绕其候选产品的商业开发。公司的首席运营决策者（“CODM”）为首席执行官（“CEO”）。2025年6月25日，公司任命了一位新的首席执行官，该首席执行官已从前任首席执行官手中接过了CODM的角色。

公司的主要经营决策者审查综合经营业绩，在综合基础上管理业务，并利用简明综合经营报表和综合亏损的综合净亏损为整个公司作出有关分配资源和评估业绩的决策。合并净亏损也用于监测预算到实际结果。此外，还定期向CODM提供项目层面更详细的费用信息。截至这些财务报表发布之日，除前任首席执行官历史上提供和审查的信息外，没有向主要经营决策者提供任何修改后的信息。

下表为分部损益汇总，包括重大分部费用（单位：千）：


	三个月结束 6月30日，						六个月结束 6月30日，
	2025			2024			2025			2024
分部开支：
Trem-cel（a）	$	3,095		$	3,619		$	9,477		$	8,480
VCAR33（a）		2,419			1,762			6,055			4,362
其他研发（a）		225,144			3,177			228,139			6,294
薪金和福利		17,863			10,404			29,476			22,517
一般企业活动		16,694			4,947			21,863			10,246
其他分部项目（b）		1,308,454			3,930			1,311,145			6,744
分部开支：		1,573,669			27,839			1,606,155			58,643
分部净亏损	$	(1,573,669	)	$	(27,839	)	$	(1,606,155	)	$	(58,643	)

（a）仅包括外部研发支出。

（b）其他分部项目主要包括税项、有价证券利息收入和某些非现金费用，例如认股权证负债的公允价值变动、基于股票的补偿、折旧费用和非现金租赁费用。

分部资产的计量在简明综合资产负债表中以总资产列报。主要经营审核委员会在审核分部资产时，亦会额外审核现金、现金等价物及有价证券。截至2025年6月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为2.006亿美元。公司没有向其主要经营决策者提供任何比公司简明综合资产负债表所包含的更详细的分部资产信息。

14.关联交易

2025年私募

如附注7所述，于2025年6月25日，公司与若干机构投资者订立购买协议，据此，公司发行并出售认股权证以购买公司的普通股。RA Capital Healthcare Fund，L.P.购买认股权证，以购买最多200,000，000股公司普通股，总收益为5,000万美元。RA Capital Healthcare Fund，L.P.及其关联公司持有公司5%以上的普通股。该公司董事会成员、医学博士Joshua Resnick是RA Capital Management的董事总经理，该公司是RA Capital Healthcare Fund，L.P.的附属公司。认股权证的条款在附注7中有进一步描述，截至2025年6月30日，认股权证均未被行使。

15.后续事件

2025年8月12日，公司与500 Boylston & 222 Berkeley Owner（DC）LLC订立租赁协议，据此，公司同意在马萨诸塞州波士顿租赁约8,391平方英尺的办公空间。租约的开始日期为公司进入管有该处所时或2025年9月1日（“租期开始日期”）中较早者，而租约将于租期开始日期（“首个租期”）后72个完整历月届满，除非根据租赁协议提前终止。公司预计将作出合计金额的基

首期租金支付380万美元。公司可以选择将期限再延长一个五年期。

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。

您应阅读以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本季度报告中其他地方关于表格10-Q的未经审计简明综合财务报表和相关附注，以及我们截至2024年12月31日止年度的表格10-K年度报告（“2024年年度报告”）中包含的综合财务报表和相关附注。本讨论和分析中包含的或本季度报告其他部分阐述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们2024年年度报告中标题为“风险因素”的部分以及我们已经或可能向SEC提交的其他报告中所述的因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。

概述

Vor Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗自身免疫性疾病的新疗法。2025年6月，我们从RemeGen有限公司（“RemeGen”）获得了telitacicept的许可。泰来西普在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮（“SLE”）、类风湿性关节炎（“RA”）、全身性重症肌无力（“GMG”）。目前正在美国、欧洲、南美和包括日本在内的亚洲开展全球转基因3期临床试验，以支持在美国、欧洲和日本的潜在批准。

Telitacicept是一种新型融合蛋白，用于治疗自身免疫性疾病。以人跨膜激活剂和钙调节剂及亲环蛋白配体相互作用因子（“TACI”）受体的胞外结构域和人免疫球蛋白G（“IGG”）的片段可结晶（“FC”）结构域构建。Telitacicept靶向并作用于对B淋巴细胞发育至关重要的两种细胞信号分子：B细胞淋巴细胞刺激剂（“BLYS”），也称为B细胞活化因子（“BAFF”），以及增殖诱导配体（“APRIL”），这使其能够有效降低B细胞介导的自身免疫反应，这些反应与几种自身免疫性疾病有关。

根据我们与RemeGen的许可协议，我们获得了在大中华地区以外开发和商业化telitacicept的独家许可，其中包括中国大陆、香港、澳门和台湾。RemeGen保留在大中华区的开发和商业化权利。许可协议的条款在我们于2025年6月26日向SEC提交的关于8-K表格的当前报告中有更全面的描述。此许可协议的副本作为附件 10.9随函提交。

我们的临床开发计划和管道

我们更广泛的发展计划包括探索在其他自身抗体驱动的疾病中开发telitacicept，其中BAFF/APRIL信号传导是一个经过验证的靶点，并得到先前临床经验和机制原理的支持。

我们的团队

我们由经验丰富的管理团队领导，他们在自身免疫性疾病药物开发、商业化和企业领导方面拥有深厚的专业知识。

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让-保罗·克雷斯，医学博士。，首席执行官（“CEO”）兼董事会主席，于2025年6月被任命。Kress博士最近于2019年9月担任MorphoSys AG的首席执行官，直到2024年8月被诺华收购。Kress博士目前在赛诺菲董事会任职，此前曾于2019年6月至2023年6月担任Erytech Pharma董事会主席。他在2018年1月至2018年11月期间担任Syntimmune Inc.的总裁兼首席执行官。在加入Syntimmune之前，Kress博士曾于2017年6月至2018年1月在渤健公司担任国际执行副总裁兼全球治疗运营主管。此前于2015年9月至2017年6月担任Sarepta医疗，公司董事会成员。2015年9月至2017年6月，Kress博士担任高级副总裁，在赛诺菲健赞公司担任北美区负责人。2011年7月至2015年9月，Kress博士担任欧洲疫苗龙头企业之一的赛诺菲巴斯德MSD的总裁兼首席执行官。在此之前，Kress博士曾任职于吉利德、艾伯维和礼来，在美国和欧洲担任高级商业和业务发展职务。Kress博士拥有巴黎Facult é Necker-Enfants Malades的医学博士学位，以及巴黎é cole Normale Sup é rieure的药理学和免疫学研究生和研究生学位。

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Sandy Mahatme，J.D.，L.M.，首席财务官兼首席商务官，2025年7月加入公司。Mahatme先生最近于2020年7月至2024年6月期间担任National Resilience Inc.的总裁、首席运营官和首席财务官，该公司是一家专注于技术的生物制造公司，致力于扩大获得复杂药物的机会。2012年11月至2020年7月，Mahatme先生曾担任多个行政职务，包括在上市的生物制药公司Sarepta Therapeutics, Inc.担任执行副总裁、首席财务官和首席商务官。在担任这些职务之前，他曾任职于新基医药公司，曾担任多个职位，包括企业发展高级副总裁、财务高级副总裁、企业

司库兼税务主管。Mahatme先生在安永会计师事务所开始其职业生涯后，曾在辉瑞的业务发展和公司融资方面担任高级职务。Mahatme先生自2020年5月起担任Idorsia Pharmaceuticals Ltd.的董事，自2024年5月起担任CRISPR Therapeutics AG的董事。此外，Mahatme先生此前曾于2015年6月至2022年7月在Aeglea Bio Therapeutics，Inc.董事会担任董事，并于2014年7月至2021年6月在Flexion Therapeutics，Inc.董事会担任董事。Mahatme先生获得了康奈尔大学法学院和纽约大学法学院的法律硕士学位，并且是纽约州律师协会的成员。

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Qing Zuraw，M.D.，M.P.H.，M.B.A。，首席开发官，于2025年7月加入公司。Zuraw博士加入Vor Bio，在领导复杂的全球和美国临床开发项目方面拥有超过25年的经验，涉及自身免疫、炎症和免疫疾病。最近，她于2022年12月至2025年7月担任RemeGen有限公司的首席开发官和自身免疫性疾病全球临床开发负责人，在那里她是成功开发和执行telitacicept跨越三个关键适应症—— SLE、Sj ö gren综合征和重症肌无力（“MG”）的临床试验的关键领导者之一—— Zuraw博士此前还曾于2018年12月至2022年12月在Janssen Research & Development担任高级领导职务，于2017年8月至2018年12月在梯瓦制药 Ltd.担任高级领导职务，于2015年6月至2017年7月在Akebia Therapeutics Therapeutics，Inc.担任高级领导职务，在那里，她领导了风湿病学、肾病学、呼吸病学和免疫学领域的全球临床开发项目。她在美国FDA批准Guselkumab用于银屑病关节炎方面发挥了关键作用，并为跨治疗领域的多项NDA和BLA提交做出了贡献。Zuraw博士获得了山东大学Cheeloo医学院的医学博士学位、约翰霍普金斯大学的医学硕士学位和德雷塞尔大学的工商管理硕士学位。

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达兰·默里，工商管理硕士。，首席商务官，于2025年8月加入公司。Murray先生在生物制药行业拥有20多年的商业领导经验。最近，他于2013年10月至2025年8月任职于Sarepta医疗公司，担任过多种职务，包括高级副总裁和首席商务官。Murray先生此前还曾于2010年4月至2013年10月在福泰制药 Inc.担任多个职位，包括HCV市场营销高级总监。其他职务包括2008年3月至2010年4月在吉利德科学公司担任肝炎营销团队总监，2004年12月至2008年3月在渤健公司担任副总监，以及1999年2月至2004年12月在Janssen-Ortho Inc.担任多个产品职务。默里先生获得了女王大学的工商管理硕士学位。

我们的策略

Vor Bio正在执行一项聚焦战略，以成为自身免疫疗法的全球领先企业。我们的战略重点包括：

Telitacicept全球快速发展：我们正在通过全球3期试验推进telitacicept，近期目标是在美国、欧盟和日本获得针对GMG的监管批准。我们的战略利用了RemeGen在中国进行的telitacicept先前试验的临床去风险。

管道扩建：Telitacicept对BAFF/APRIL的双重抑制为解决广泛的B细胞驱动的自身免疫性疾病提供了一个平台。我们正在根据科学原理和未满足的市场需求评估在其他适应症中开发telitacicept的机会。

全球商业准备：由于telitacicept已经在中国被批准用于SLE、RA和GMG，并且正在全球主要市场开展注册计划，我们正在建设商业能力和基础设施，以支持潜在的发射。

我们的候选产品

泰立西普

泰来西普在中国获批用于治疗SLE、RA和GMG。目前正在美国、欧洲、南美和包括日本在内的亚洲开展全球转基因3期临床试验，以支持在美国、欧洲和日本的潜在批准。

GMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是由致病性自身抗体引起的波动的骨骼肌无力，最常见的是神经肌肉接头的靶向成分。这些自身抗体，其中约85%是乙酰胆碱受体（“ACHR”），5-8 %是肌肉特异性酪氨酸激酶（“MSK”），会损害突触传递，导致致残并可能危及生命的情况，需要长期免疫调节来控制疾病活动。

转基因在全球的流行率约为每百万人150至250人，在老龄人口中的发病率不断上升。在美国，根据2021年的索赔分析，流行率被认为与欧洲相当，约为每百万370人，据估计，美国约有100,000人患有MG。

转基因的治疗目标包括实现最小的症状，同时最大限度地减少治疗副作用。即使有较新的治疗方法，尽管有可用的治疗方法，但MG对身体、心理和经济造成了重大影响，可能会恶化、可能危及生命的肌无力危机，以及感染或自身免疫性合并症等并发症。转基因的药物治疗通常从乙酰胆碱酯酶抑制剂（如吡啶斯的明）开始。然而，由于乙酰胆碱酯酶抑制剂可能会改善症状，它们往往是不够的。传统的免疫抑制疗法，如皮质类固醇、硫唑嘌呤和吗替麦考酚酯，几十年来仍然是一线疗法，尽管它们起效延迟、毒性累积、疾病控制不一致。最近的生物制剂引入了靶向免疫调节，改善了临床结果。目前有两类处于临床开发阶段的生物制剂已经获得批准：新生儿片段可结晶受体（“FCRN”）拮抗剂和补体抑制剂。

FCRN拮抗剂可增强免疫球蛋白G（“IGG”）的分解代谢，并已在ACHR抗体阳性患者中显示出临床益处。由于IgG水平深度降低，增加了严重感染的可能性，它们以四周或六周为周期给药。补体抑制剂阻断终末补体活化，已显示出降低疾病严重程度的功效。然而，补体抑制剂在标签上带有黑框警告，这需要一个风险评估和缓解策略（“REMS”）计划，要求患者在开始治疗之前接种疫苗以防止严重的脑部感染。最近，一种靶向CD19的单克隆抗体，消耗了广泛的B细胞，在3期临床试验中显示出临床获益。

然而，这些药剂都没有直接调节维持自身反应性B细胞和浆细胞的细胞因子环境。B细胞成熟和浆细胞存活受到TNF配体超家族的两种细胞因子的严格调控：BAFF和APRIL。已在包括转基因在内的自身免疫性疾病中检测到BAFF和APRIL的循环水平升高。具体而言，在转基因中，BAFF已被证明在活动性疾病患者的血清和胸腺组织中都升高，并与更高的抗ACHR抗体滴度相关。

Telitacicept是一种新型重组融合蛋白。通过与BAFF和APRIL结合，telitacicept选择性地抑制B细胞存活和浆细胞功能。这种双靶向方法已证明在自身免疫性疾病中具有临床益处，包括SLE、RA、IgA肾病、原发性Sj ö gren综合征（“PSS”）和GMG。

中国GMG患者的3期临床试验

Telitacicept由RemeGen在中国进行GMG患者的3期临床试验评估。该试验招募了114名患者，包括双盲治疗期（“A部分”）和开放标签治疗期（“B部分”）。在A部分，患者以1：1的比例随机接受每周一次的皮下Telitacicept 240mg或安慰剂，共24剂。完成A部分后，患者自动进入B部分，其中所有患者每周接受24周的telitacicept皮下注射240mg。

该试验的主要终点是A部分第24周的重症肌无力日常生活活动（“MG-ADL”）评分相对于基线的变化。MG-ADL是一个8项患者报告的量表，用于测量MG症状和功能状态。每项0-3，总分范围0-24。MG-ADL量表量化了MG症状对日常生活质量的影响，重点关注患者的主观体验和日常功能。次要终点是定量重症肌无力（“QMG”）评分相对于基线的变化，这是一个用于量化MG疾病严重程度的13个项目的量表，QMG总评分范围为0-39。QMG评分考核全身肌肉群的力量和耐力，注重客观测量。MG-ADL和QMG在评估治疗反应中有很强的相关性，MG-ADL和QMG的组合可以综合反映疾病的严重程度。

3期试验结果的数据分别于2025年4月在2025年美国神经病学学会（“AAN”）会议上和2025年6月在欧洲神经病学学会上公布。第24周的数据表明：

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“Telitacicept组的MG-ADL评分较基线下降了5.74分，而安慰剂组下降了0.91分（注：数据缺失推算为无反应）。

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telitacicept组QMG评分较基线下降8.66分，安慰剂组下降2.27分。

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telitacicept组98.1%的患者MG-ADL评分改善≥ 3分，而安慰剂组为12.0%。

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telitacicept组87.0%的患者表现出QMG评分改善≥ 5分，而安慰剂组为16.0%。

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telitacicept组的总体不良事件（“AEE”）率与安慰剂组相当，表明telitacicept具有良好的耐受性。

GMG患者的全球3期临床试验：

Telitacicept目前正在一项全球3期临床试验中进行评估，为此，我们将根据许可协议从RemeGen承担责任，用于GMG的治疗。该试验目前正在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和南美洲招募。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，开放标签延长期。主要终点是第24周MG-ADL相对于基线的变化。关键次要终点包括QMG评分较基线的变化、MG-ADL评分达到至少2分的患者比例、第24周QMG评分降低至少3分以及第24周MG生活质量（“MG-QOL15r”）量表较基线的变化。MG-QoL15r是一项15项患者报告的结果测量，旨在评估MG患者的生活质量。量表中的每一项均采用0-2分制评分，总分范围为0至30。更高的分数表明该疾病对患者生活的各个方面产生了更严重的影响。较基线得分下降表明有所改善。

2024年7月，该临床试验在美国招募了第一位患者。

监管概览

Telitacicept已获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）和欧洲药品管理局（“EMA”）的孤儿药指定（“ODD”），用于治疗GMG，现已成为FDA和EMA首个针对GMG的BAFF和APRIL双重抑制剂和ODD生物药物。

2024年1月，FDA批准了telitacicept用于治疗成年PSS患者的全球多中心3期临床试验的研究性新药（“IND”）申请。2024年3月，telitacicept获得FDA的快速通道指定（“FTD”），用于治疗成年PSS患者。

销售与市场营销

鉴于我们所处的发展阶段，我们尚未建立起商业组织或分销能力。如果获得批准，我们计划在全球各个地区（美国、南美、欧洲、日本、中东和北非）建立专注的能力，以将我们的候选产品商业化。我们计划将我们的努力集中在这些地区，因为我们相信我们所针对的适应症的患者群体和医学专家足够集中，使我们能够有效地推广我们的候选产品，如果被批准用于商业销售，并拥有一个有针对性的销售团队。

制造业

我们计划依赖第三方合同制造商为我们的研究和临床制造所需的原材料、制造装置、活性药物成分和成品的临床制造。我们与任何这些第三方都没有长期协议。我们目前也没有任何用于制造超出3期临床试验的材料或商业供应的合同关系。我们打算与第三方合同制造商和一个或多个备用制造商就未来生产订立协议。我们继续分析为我们开发的任何产品的未来开发和商业数量建立额外制造能力的可行性。此类产品将需要在符合FDA和我们正在寻求批准的其他司法管辖区监管机构要求的设施和工艺中生产。

竞争

自身免疫领域是一个竞争格局，涉及多个单抗、其他生物制剂、嵌合抗原受体（CAR）T细胞和小分子，这些公司要么已上市，要么已在开发中，包括但不限于亚力盛、安进、Argenx、石竹、强生、UCB。

知识产权

RemeGen授权的专利组合包括第一个针对telitacicept物质组合物的专利家族，在美国、中国、欧洲、日本、韩国、俄罗斯、巴西和印度各有一项授权专利。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，这一家族在中国以外地区获得的专利预计将于2028年到期。

另外三个获得RemeGen许可的家族被用于telitacicept的制剂。涵盖水性液体配方的第一个家族包括在美国、加拿大、巴西、印度、新加坡、韩国和香港待决的申请，在澳大利亚、俄罗斯、中国、日本和欧洲各有已获授权的专利。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从主张该专利家族优先权的申请中授予的任何专利预计将在2040年到期。

涵盖液体制剂的第二个家族包括在美国、中国、俄罗斯、澳大利亚、欧洲、印度、巴西、日本、中国、印度尼西亚、墨西哥、韩国、以色列和新加坡待决的申请，并在台湾获得授权专利。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对该专利家族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2043年到期。涵盖telitacicept受保护液体制剂的第三个家族包括一项未决的PCT国际申请

以及在台湾的待决申请。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对该专利家族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2044年到期。

另外10个获得RemeGen许可的家族被导向telitacicept用于治疗特定情况的方法和用途。涵盖治疗系统性红斑狼疮的第一个家族包括在美国、澳大利亚、加拿大、韩国和新加坡提交的申请，并在俄罗斯和澳大利亚获得了授权专利。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对该专利家族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2039年到期。

第二个涵盖治疗IgA肾病的家族包括在美国、俄罗斯、澳大利亚、加拿大、巴西、欧洲、韩国、新加坡、香港和台湾提交的申请，并在日本获得授权专利。涵盖干燥综合征治疗的第三个家族包括在美国、澳大利亚、加拿大、巴西、欧洲、韩国、日本、新加坡、香港和台湾提交的申请，并在俄罗斯获得授权专利。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对这些专利家族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2042年到期。

涵盖重症肌无力治疗的第四个家族包括在美国、加拿大、澳大利亚、俄罗斯、欧洲、巴西、日本、中国、新加坡、韩国、印度尼西亚、墨西哥、以色列和香港提交的申请，并在台湾获得授权专利。涵盖膜性肾病治疗的第五个家族包括在美国、台湾、中国大陆、欧洲和日本提交的申请。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对这些专利家族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2043年到期。

另外五个涵盖治疗IgG4相关疾病、ANCA相关血管炎、抗体介导的排斥、自身免疫性脑炎和抗磷脂综合征的家族，每个家族都包括在台湾的未决PCT国际申请和申请。在没有任何适用的专利期限延长的情况下，从对这些专利族主张优先权的申请中授予的任何专利预计将在2043年至2045年之间到期。

政府监管

美国联邦、州和地方各级以及包括欧盟在内的其他国家和司法管辖区的政府当局，除其他外，广泛监管药物和生物制品的研究、开发、测试、制造、质量控制、批准、标签、包装、储存、记录保存、促销、广告、分销、批准后监测和报告、营销以及进出口，例如我们的研究药物和任何未来的研究药物。通常，新药或生物制剂上市前，必须获得证明其质量、安全性和有效性的大量数据，组织成各监管部门特有的格式，提交审评并经监管部门批准。

美国监管批准

在美国，医药产品受到FDA的广泛监管。联邦食品、药品和化妆品法案（“FDCA”）以及其他联邦和州法规和条例，除其他外，对医药产品的研究、开发、测试、制造、储存、记录保存、批准、标签、推广和营销、分销、批准后监测和报告、抽样以及进出口等进行管理。用于预防、治疗或治愈人类疾病或状况的生物制品受FDCA监管，但根据《公共卫生服务法》（“PHSA”）的规定，通过BLA批准或许可销售的生物制品除外。参比生物制品的BLA的申请流程和审批要求与新化学实体的新药申请类似。不遵守适用的美国要求可能会使公司受到各种行政或司法制裁，例如临床暂停、FDA拒绝批准未决的BLA、警告或无标题信函、产品召回、产品扣押、全部或部分暂停生产或分销、禁令、罚款、民事处罚和刑事起诉。

我们的研究药物和任何未来的研究药物必须根据BLA获得FDA的批准，才能在美国合法上市。该过程一般涉及以下方面：

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根据适用法规完成广泛的临床前实验室和动物研究，包括按照良好实验室规范（“GLP”）要求进行的研究；

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向FDA提交研究性新药申请（“IND”），该申请必须在开始人体临床试验之前生效；

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每个临床试验地点的机构审查委员会（“IRB”）或独立伦理委员会在每项临床试验可能开始前批准方案和相关文件；

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根据适用的IND法规、GCP要求和其他临床试验相关法规进行充分且控制良好的人体临床试验，以确定研究产品对每个拟议适应症的安全性和有效性；

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编制并向FDA提交用于上市批准的BLA，其中包括充分证据证明拟议生物制品对其预期适应症的安全性、纯度和效力，包括来自非临床试验和临床试验的结果；

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支付FDA审查BLA的任何用户费用；

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FDA在收到BLA后60天内决定接受申请审查；

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圆满完成对将生产生物制剂或其成分的制造设施或设施的一次或多次FDA批准前检查，以评估是否符合当前的cGMP要求，以确保设施、方法和控制措施足以保持生物制剂的特性、强度、质量和纯度；

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圆满完成FDA对产生支持BLA数据的临床试验场所的任何潜在审计，以确保符合GCP和临床数据的完整性；

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FDA对产生支持BLA数据的非临床研究和临床试验场所的潜在审计；

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FDA审查和批准BLA，包括考虑任何FDA咨询委员会的意见；以及

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遵守任何批准后要求，包括REMS（如适用），以及FDA要求的批准后研究作为批准的条件。

临床前和临床测试和批准过程需要大量的时间、精力和财政资源，我们无法确定我们的产品候选者的任何批准是否会及时获得，或者根本不会。

临床前研究

在人体测试任何候选生物制品之前，候选产品必须经过严格的临床前测试。临床前研究包括产品化学和配方的实验室评估，以及体外和动物研究，以评估不良事件的可能性，在某些情况下建立治疗用途的基本原理。开展临床前研究须遵守联邦法规和要求，包括安全性/毒理学研究的GLP法规。

在美国开始与候选产品的首次临床试验之前，必须向FDA提交IND，并且FDA必须允许IND继续进行。IND是FDCA的一项豁免，允许未经批准的候选产品在州际商业中运输，用于研究性临床试验，并请求FDA允许此类研究性产品可能在与此类试验相关的情况下用于人体。这种授权必须在跨州运输和管理之前获得。为了支持IND请求，申请人必须提交每个临床试验的方案，任何后续的方案修订必须作为IND的一部分提交给FDA。作为IND的一部分，IND申办者还必须向FDA提交临床前测试的结果，以及制造信息、分析数据、任何可用的临床数据或文献以及临床试验计划等。一些长期的临床前测试可能会在提交IND后继续进行。IND在FDA收到后30天自动生效，除非在此之前FDA提出与一项或多项拟议临床试验相关的担忧或问题并将该试验置于临床暂停状态。在这种情况下，IND申办者和FDA必须在临床试验开始之前解决任何悬而未决的问题。因此，提交IND可能不会导致FDA允许开始临床试验。

临床试验

临床开发阶段涉及在合格研究者的监督下向健康志愿者或患者施用研究产品，一般不是受雇于或受试验申办者控制的医生。临床试验必须进行：（i）符合联邦法规；（ii）符合GCP，这是一项旨在保护患者权利和健康并界定临床试验发起者、管理者和监测者角色的国际标准；以及（iii）根据协议，除其他外，详细说明试验的目标、用于监测安全性的参数以及试验中要评估的有效性标准。每一项涉及对美国患者进行检测和随后的方案修正的方案都必须作为IND的一部分提交给FDA。

此外，每项临床试验都必须由将进行临床试验的每个机构的IRB进行审查和批准，以确保将参与临床试验的个人面临的风险降至最低，并且相对于预期收益而言是合理的。IRB还批准必须提供给每个临床试验受试者或其法定代表人的知情同意书，并且必须监测临床试验直至完成。IRB的运作必须符合FDA的规定。如果临床试验没有按照IRB的要求进行，或者产品候选者对患者造成了意想不到的严重伤害，IRB可以暂停或终止对其机构或其所代表的机构的临床试验的批准。

一些试验由试验申办者组织的一个由合格专家组成的独立小组监督，该小组被称为数据安全监测委员会或委员会（“DSMB”）。该小组根据只有该小组对研究可用数据保持的访问权限，就是否可以在指定检查点推进试验提供授权。

对向公共登记处报告正在进行的临床试验和已完成的临床试验结果也有规定。有关某些临床试验的信息，包括临床试验结果，必须在特定的时间范围内提交，以便在www.clinicaltrials.gov网站上发布。与产品、患者人群、阶段调查、临床试验地点和研究人员以及临床试验的其他方面相关的信息随后作为注册的一部分予以公开。在某些情况下，这些临床试验结果的披露可能会在试验完成之日后最多延迟两年。

希望在美国境外开展临床试验的申办者可以但不必根据IND获得FDA授权开展临床试验。如果国外的临床试验不是根据IND进行的，申办者可以向FDA提交临床试验数据以支持BLA。如果国外的临床试验不是按照IND进行的，FDA将接受设计良好且进行良好的临床试验，如果该临床试验是按照GCP要求进行的，并且FDA能够在认为必要时通过现场检查来验证数据。

临床试验一般分三个连续阶段进行，称为1期、2期和3期：

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1期临床试验一般涉及少数健康志愿者或受疾病影响的患者，他们最初接触单剂量，然后是多剂量候选产品。这些临床试验的主要目的是评估候选产品的代谢、药代动力学、药理作用、副作用耐受性、安全性，并在可能的情况下评估有效性的早期证据。

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2期临床试验通常涉及在受疾病影响的患者中进行研究，以评估概念验证和/或确定给药方案，以供后续调查使用。同时，收集安全性和进一步的药代动力学和药效学信息，识别可能的不良反应和安全风险，并对疗效进行初步评估。

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3期临床试验一般涉及多个地点的大量患者，旨在提供必要的数据，以证明产品对其预期用途的有效性、使用中的安全性以及建立产品的整体收益/风险关系，并为产品标签提供充分的依据。在大多数情况下，FDA要求进行两项充分且控制良好的3期临床试验，以证明该生物制剂的功效。

这些阶段可能重叠或合并。例如，1/2期临床试验可能同时包含剂量递增阶段和剂量扩展阶段，后者可能会在未来临床试验中确认在推荐剂量下的耐受性，以进行扩展。

在极少数情况下，具有其他确认性证据的单一3期或2期试验可能足以提供有效性的实质性证据（通常取决于额外的批准后研究的要求）。

在某些情况下，FDA可能会要求，或者公司可能会自愿进行批准后的临床试验，有时被称为4期临床试验，在最初的上市批准之后。这些临床试验用于从预期治疗适应症的患者治疗中获得额外经验，特别是用于长期安全性随访。

在临床开发的所有阶段，监管机构要求对所有临床活动、临床数据和临床试验研究者进行广泛的监测和审计。必须向FDA提交详细说明临床试验结果的年度进展报告。对于严重和意外的不良事件、其他研究、实验动物试验或体外试验的任何结果表明对人类受试者具有重大风险，或严重疑似不良反应率比方案或研究者手册中所列的任何临床上重要的增加，必须迅速向FDA和研究者提交书面IND安全报告。保荐机构必须在保荐机构确定信息符合申报条件后15个日历日内提交IND安全报告。申办者还必须在申办者首次收到信息后的七个日历日内，将任何意外的致命或危及生命的疑似不良反应通知FDA。

1期、2期、3期和其他类型的临床试验可能无法在任何规定的时期内成功完成，如果有的话。FDA、IRB或申办者可随时以各种理由暂停或终止临床试验，包括不遵守监管要求或发现患者正面临不可接受的健康风险。同样，如果临床试验没有按照IRB的要求进行，或者药物或生物制剂对患者造成了意想不到的严重伤害，IRB可以暂停或终止对其机构的临床试验的批准。

在临床试验的同时，公司通常会完成额外的动物研究，还必须开发有关药物或生物制剂的化学和物理特性的额外信息，并最终确定按照cGMP要求以商业数量制造产品的过程。制造过程必须能够始终如一地生产产品的高质量批次，除其他外，公司必须开发测试最终产品的特性、强度、质量、效力和纯度的方法。此外，必须选择和测试适当的包装，必须进行稳定性研究，以证明研究药物在保质期内没有发生不可接受的变质。

FDA审查流程

临床试验完成后，临床前研究和临床试验的结果将作为BLA的一部分提交给FDA，同时还将提交拟议的标签、化学和制造信息，以确保产品质量和其他相关数据。为支持上市批准，提交的数据必须在质量和数量上足够，以确定研究产品的安全性和有效性，使FDA满意。BLA的FDA批准必须在一种生物制剂可能在美国上市之前获得。

准备和提交BLA的成本是巨大的。根据《处方药用户费用法案》（“PDUFA”），每个BLA必须附有用户费用。FDA每年调整PDUFA用户费用。费用减免或减免在某些情况下可用，包括对小企业首次提出的申请免收申请费。此外，对于指定为孤儿药的产品，不会在BLA上评估用户费用，除非该产品还包括非孤儿适应症。经批准的BLA下的申请人还需缴纳年度计划费用。

在提交申请后的60天内，FDA对提交的BLA进行审查，以确定其是否基本完整，然后FDA才接受其备案。FDA可能会拒绝提交其认为在提交时不完整或无法适当审查的任何BLA，并可能要求提供更多信息。在这种情况下，BLA必须与附加信息一起重新提交。重新提交的申请也需要接受审查，以确定在FDA接受其备案之前是否基本完成。一旦提交被接受备案，FDA就开始对BLA进行深入审查。FDA对BLA进行审查，以确定（其中包括）拟议产品是否安全、纯净和有效，用于其预期用途，以及该产品是否正在按照cGMP生产，以确保其持续的安全性、纯度和效力。

根据FDA在PDUFA下商定的目标和政策，FDA有10个月的时间，即自申请日起，完成对BLA的初步审查并对申请人作出回应，以及自指定优先审查的BLA的申请日起的六个月时间。FDA可能会将标准审查和优先审查的审查过程再延长三个月，以考虑某些迟交的信息，或旨在澄清提交中已经提供的信息的信息。FDA并不总是满足其关于标准和优先BLA的PDUFA目标日期，并且可以通过FDA要求提供额外信息或澄清来延长审查过程。

在批准BLA之前，FDA将对新产品的生产设施进行批准前检查，以确定它们是否符合cGMP要求，并确保一旦获得批准就能供应市场需求。FDA将不会批准该产品，除非它确定制造工艺和设施符合cGMP要求，并足以确保在要求的规格范围内始终如一地生产该产品。

FDA还可能对临床试验数据进行审计，以确保符合GCP要求以及支持安全性和有效性的数据的完整性。此外，FDA可能会将新产品或提出安全性或有效性难题的产品的申请提交给咨询委员会，通常是一个包括临床医生和其他专家的小组，以进行审查、评估，并就申请是否应该获得批准以及在什么条件下（如果有的话）提出建议。FDA不受咨询委员会建议的约束，但在做出批准决定时，它通常会遵循这些建议。FDA可能会重新分析临床试验数据，这可能会导致FDA和申请人在审查过程中进行广泛讨论。

FDA对一个BLA进行评估后，要么发出批准信，要么发出完整的回复信。批准函授权特定适应症特定处方信息的生物制剂商业化上市。完整的回复函表明该申请的审查周期已完成，将不会以目前的形式批准该申请。完整的回复信通常会概述BLA中的缺陷，并且可能需要额外的临床数据、额外的关键临床试验和/或与临床试验、临床前研究或制造相关的其他重要和耗时的要求，以便FDA重新考虑申请。如果发出了完整的回复信，申请人可以重新提交BLA，解决信中指出的所有缺陷，或者撤回申请或请求听证机会。FDA已承诺在两个月或六个月内审查此类重新提交，具体取决于所包含的信息类型。即使提交了这样的数据和信息，FDA也可能决定BLA不满足批准的标准。

如果产品获得监管批准，批准可能会明显限于特定疾病和剂量，或者使用适应症可能会受到其他限制，包括患者的亚群，这可能会限制产品的商业价值。此外，作为BLA批准的条件，FDA可能会要求REMS，以帮助确保该生物制剂的益处超过对患者的潜在风险。REMS可以包括用药指南、医疗保健专业人员的沟通计划以及确保产品安全使用的要素（“ETASU”）。ETASU可以包括但不限于开药或配药产品的特殊培训或认证、仅在特定情况下配药产品、特殊监测和使用患者特定登记。对REMS的要求会对产品的潜在市场和盈利能力产生重大影响。此外，FDA可能会要求进行大量的批准后检测和监督，以监测产品的安全性或有效性。

孤儿药认定

根据《孤儿药法案》，FDA可以授予旨在治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品孤儿资格，这种疾病或病症通常是在美国影响少于20万人的疾病或病症，或在美国影响超过20万人但没有合理预期为此类疾病或病症开发和制造产品的成本将从该产品在美国的销售中收回的疾病或病症。

在提交BLA之前，必须申请孤儿药指定。FDA授予孤儿药认定后，治疗剂的身份及其潜在孤儿用途由FDA公开披露。孤儿药指定本身并不会在监管审评审批过程中传递任何优势或缩短持续时间。

如果具有孤儿指定的产品随后获得FDA对其具有此种指定的疾病或病症的首次批准，则该产品有权获得孤儿药独占权，这意味着FDA自批准之日起七年内不得批准针对同一适应症的任何其他产品上市申请，除非在有限的情况下，例如通过更大的有效性、更大的安全性或对患者护理提供重大贡献的方式显示出对具有孤儿独占性的产品的临床优越性，或在药物供应问题的情况下。指定孤儿药被批准使用范围超过其获得孤儿指定的适应症的，不得获得孤儿药独占权。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，则可能会失去孤儿药独占权。此外，竞争对手可能会获得针对同一适应症的不同产品或针对不同适应症的相同产品的批准。在后一种情况下，由于医疗保健专业人员可以自由为标签外用途开具产品处方，尽管另一种产品具有孤儿独占性，但竞争对手的产品仍可用于孤儿适应症。

加快发展和审查方案

如果某些产品旨在解决严重或危及生命的疾病或状况治疗中未满足的医疗需求，FDA有权指定这些产品进行加急审查。

对于旨在治疗严重或危及生命的疾病或病症且没有有效治疗且临床前或临床数据证明有可能解决未满足的病症医疗需求的产品，可授予快速通道指定。快速通道指定既适用于产品，也适用于正在研究的特定适应症。新的生物候选药物的申办者可以要求FDA在为该候选药物提交IND的同时或之后指定该候选药物用于快速通道状态的特定适应症。FDA必须在收到申办者的请求后60天内确定生物候选药物是否有资格获得快速通道指定。对于快速通道产品，赞助商可能会与FDA有更大的互动，FDA可能会在申请完成之前启动对快速通道产品的BLA部分的审查。如果FDA在对申办者提交的临床数据进行初步评估后，确定一种快速通道产品可能有效，则可以进行这种“滚动审查”。赞助商还必须提供，并且FDA必须批准，提交剩余信息的时间表，赞助商必须支付适用的用户费用。任何提交给FDA上市的产品，包括在快速通道计划下，都可能有资格获得旨在加快开发和审查的其他类型的FDA计划，例如优先审查和加速批准。

对于拟单独或与一种或多种其他产品联合使用以治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据表明该产品可能在一个或多个具有临床意义的终点上证明比目前批准的疗法有显着改善的产品，可能会授予突破性疗法指定。在突破性疗法计划下，新的生物候选药物的申办者可以要求FDA在提交生物候选药物的IND的同时或之后，将特定适应症的候选药物指定为突破性疗法。FDA必须在收到申办者的请求后60天内确定该生物制品是否符合突破性疗法指定的条件。FDA可能会针对突破性疗法采取某些行动，包括在整个开发过程中与申办者举行会议，就开发和批准向产品申办者提供及时的建议，让更多的高级工作人员参与审评过程，为审评团队分配一个跨学科的项目负责人，以及采取其他步骤以有效的方式设计临床试验。

可对旨在治疗严重或危及生命的疾病的产品给予优先审查，如果获得批准，与现有疗法相比，将在安全性和有效性方面提供显着改善。FDA将尝试将额外资源用于评估指定优先审评的申请，以促进审评。在优先审查下，FDA的目标是在申请提交后的六个月内对其进行审查，而标准审查则需要十个月。优先审评指定不改变批准的标准或支持批准所必需的证据质量。

对于旨在治疗严重或危及生命的疾病并且通常比现有治疗方法为患者提供有意义的治疗优势的产品，可能会给予加速批准。符合加速批准条件的产品可根据合理可能预测临床获益的替代终点或可在不可逆发病率或死亡率之前测量的临床终点获得批准，该终点合理可能预测对不可逆发病率或死亡率或其他临床获益的影响，同时考虑到病情的严重性、罕见性或普遍性以及替代疗法的可用性或缺乏。在临床试验中，替代终点是对疾病或病症的实验室或临床体征的测量，取代了对患者感觉、功能或生存方式的直接测量。加速的

批准途径最常用于病程较长的环境，需要较长的时间来衡量产品的预期临床获益，即使对代孕或中间临床终点的影响迅速发生。使用加速批准途径需要提交带有替代或中间临床终点数据的BLA，同时继续进行试验直至完成，并取决于申办者同意完成和/或进行额外的批准后验证性研究，以验证和描述产品的临床益处。这些验证性试验必须在尽职调查的情况下完成，在某些情况下，FDA可能会要求在批准之前设计、启动和/或完全注册试验。未能进行必要的批准后研究，或在上市后研究期间确认临床获益，将允许FDA加速将产品撤出市场。根据加速法规批准的产品候选者的所有宣传材料均需接受FDA的事先审查。

即使某一产品符合这些项目中的一个或多个项目的资格，FDA可能会在以后决定该产品不再符合资格条件或FDA审查或批准的时间周期可能不会缩短。此外，快速通道指定、突破性疗法指定、优先审评和加速审批不会改变审批标准，但可能会加快开发或审批进程。

生物制剂的额外控制

为帮助降低引入不定剂增加的风险，PHSA强调了对属性无法精确定义的产品进行制造控制的重要性。PHSA还授权FDA在存在公共健康危险的情况下立即暂停许可，在出现短缺和关键的公共卫生需求时准备或采购产品，并授权制定和执行法规，以防止传染病在美国和各州之间的传播或传入。

在BLA获得批准后，该产品也可能被作为批准的条件进行正式批次发布。作为制造过程的一部分，制造商被要求对产品的每一批进行一定的测试，然后才能发放给分销。如果产品受到FDA的正式发布，制造商将向FDA提交每批产品的样品以及一份发布协议，其中显示了该批次的制造历史摘要以及制造商在该批次上进行的所有测试的结果。FDA还可能对一些产品的批次进行某些确认性测试，例如病毒疫苗，然后再将这些批次释放给制造商进行分销。此外，FDA对生物制品的安全性、纯度、效价和有效性进行与监管标准相关的实验室研究。与药品一样，生物制剂获得批准后，生产企业必须解决出现的任何安全问题，被召回或生产停止，并在获得批准后接受定期检查。

批准后要求

一旦BLA获得批准，产品可能会受到某些批准后要求的约束。例如，FDA对生物制剂的批准后营销和推广进行了严格规范，包括直接面向消费者的广告、标签外推广、行业赞助的科教活动和涉及互联网的推广活动的标准和规定。生物制剂可仅针对批准的适应症并以与批准的标签规定一致的方式上市。尽管由于FDA和其他监管机构不规范医生在医生的独立医学判断中做出的药物治疗选择，医生可能会为标签外用途开具产品处方，但它们确实限制了公司或其销售人员就未签发营销许可的产品的标签外用途进行的促销沟通。公司可能只会分享与产品的FDA批准的标签一致的真实而不是误导性的信息。

在FDA批准BLA后，需要报告不良事件并提交定期安全性总结报告。FDA还可能要求上市后测试，即所谓的第4阶段测试、REMS和监测，以监测已批准产品的效果，或者FDA可能对可能限制产品分销或使用的批准设置条件。此外，质量控制、生物制品制造、包装和标签程序经批准后必须继续符合cGMP。生物制造商及其某些分包商必须向FDA和某些国家机构注册其机构。向FDA注册将使实体接受FDA的定期飞行检查，在此期间，该机构将检查生物产品的制造设施，以评估符合cGMP的情况。相应地，制造商必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持符合cGMP。企业未遵守规定的监管标准、首次上市后遇到问题、后续发现以前未确认的问题等，监管部门可以撤销产品审批或要求产品召回。

一旦获得批准，如果不遵守监管要求和标准，或者产品上市后出现问题，FDA可能会撤回批准。以后发现产品以前未知的问题，包括未预料到的严重程度或频率的不良事件，或制造工艺或未能遵守监管要求，可能会导致对批准的标签进行修订以增加新的安全信息，强制实施上市后

研究或临床试验，以评估REMS计划下新的安全风险或施加分配或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：

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限制产品上市或生产、暂停审批、彻底退出市场或产品召回；

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批准后临床试验的罚款、警告或其他与执法有关的函件或搁置；

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FDA拒绝批准未决的BLA或对已批准的BLA的补充，或暂停或撤销产品许可批准；

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产品扣押、扣押，或者拒不允许进出口产品；或者

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禁令或施加民事或刑事处罚。

美国营销排他性

2009年《生物制品价格竞争和创新法案》（“BPCIA”）为被证明与FDA许可的参考生物制品具有生物相似性或可与之互换的生物制品创建了一个简化的批准途径。生物相似性，即要求生物制品与参比产品高度相似，尽管在临床无活性成分方面存在微小差异，并且生物制品与参比产品在安全性、纯度和效力方面没有具有临床意义的差异，可以通过分析研究、动物研究和临床试验或试验来证明。可互换性要求生物制品与参比产品具有生物仿制药性质，并且可以预期该产品在任何特定患者中产生与参比产品相同的临床结果，并且对于对个人多次给药的产品，该产品和参比产品可以在先前给药一种后交替或转换，而不会增加安全风险或相对于在没有这种交替或转换的情况下独家使用参比生物制品而降低功效的风险。

参比生物制品自产品首次获得许可之时起被授予12年的数据独占权，FDA将不会接受基于参比生物制品的生物仿制药或可互换产品的申请，直到参比产品首次获得许可之日起四年后。“首次许可”通常是指相关特定产品在美国获得许可的初始日期。首次许可日期不包括生物制品的许可日期（且没有新的独占期），如果该许可是针对生物制品的补充或生物制品的同一发起人或制造商（或许可人、利益前身或其他相关实体）随后申请导致新的适应症、给药途径、给药方案、剂型、递送系统、递送装置或强度的变更（不包括生物制品结构的变更），或用于对生物制品结构的修改，但不会导致安全性、纯度或效力的变化。

欧盟的监管批准

EMA是欧盟（简称“欧盟”）的一个分权科学机构。统筹中央授权医药产品评价监测工作。它负责欧盟上市许可申请的科学评估，以及制定技术指导和向赞助商提供科学建议。EMA通过由成员国提名的整个欧盟约4500名专家组成的网络开展工作，从而分散了对药物的科学评估。EMA利用了欧盟成员国40多个国家主管机构的资源。

欧盟有关医药产品批准的流程与美国大致相同，同样通常包括令人满意地完成以下每一项：

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临床前实验室试验、动物研究和制剂研究均按照适用的欧盟良好实验室规范进行；

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通过临床试验信息系统（“CTIS”）向计划进行临床试验的欧盟成员国相关国家主管部门提交单一临床试验申请（“CTA”），该申请必须获得此类国家主管部门的批准，并获得至少一个独立伦理委员会的积极意见，试验才能在计划进行临床试验的每个国家开始；

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进行充分且控制良好的临床试验，以确定产品对每个拟议适应症的安全性和有效性；

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向相关主管部门提交上市许可申请（“MAA”），其中包括支持安全性和有效性的数据以及临床开发中产品的制造和成分以及拟议标签的详细信息；

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满意地完成欧盟成员国相关国家主管当局对生产产品的制造设施或设施的检查，包括第三方的检查，以评估严格执行的cGMP的遵守情况；

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对生成支持MAA数据的非临床和临床试验场所的潜在审计；和

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该产品进行任何商业营销、销售或装运前，须经MAA相关主管部门审查批准。

临床前研究

临床前测试包括产品化学、配方和稳定性的实验室评估，以及在动物研究中评估毒性的研究，以评估产品的质量和潜在的安全性和有效性。用于测试的化合物的临床前试验和配方的进行必须符合相关的国际、欧盟和国家立法、法规和指南。临床前测试的结果，连同相关的制造信息和分析数据，作为CTA的一部分提交。

临床试验

与美国类似，欧盟的非临床和临床研究的各个阶段都受到重大的监管控制。

在欧盟，临床试验受《临床试验条例（EU）第536/2014号》（“CTR”）管辖，该条例于2022年1月31日开始申请，废除并取代了原《临床试验指令2001/20》（“CTD”）。

CTR旨在统一和简化临床试验授权，简化不良事件报告程序，改善临床试验监管并增加透明度。具体而言，该条例直接适用于所有欧盟成员国，通过单一入口点、“欧盟门户”即CTIS引入了简化的申请程序；为申请准备和提交的单一文件集；以及简化了临床试验申办者的报告程序。引入了临床试验申请评估的统一程序，分为两部分。第一部分评估由试验主办者选定的参考成员国的主管当局牵头，涉及被认为在整个欧盟成员国之间科学统一的临床试验方面。这一评估随后提交给将进行审判的所有有关会员国的主管当局，供其审查。第二部分由各相关欧盟成员国的主管当局和道德委员会分别评估。个别欧盟成员国保留授权在其领土上进行临床试验的权力。

CTR预计三年过渡期将于2025年1月31日结束。自该日起，所有新的或正在进行的试验均受CTR规定的约束。

审查和批准

在欧盟，医药产品只有在获得相关上市许可（“MA”）后才能商业化。要在欧盟获得产品的MA，申请人必须根据EMA管理的集中程序或欧盟成员国主管当局管理的程序之一（分散程序、国家程序或互认程序）提交上市许可申请（“MAA”）。MA可仅授予在欧盟设立的申请人。

该集中程序规定，由欧盟委员会授予一个在整个欧洲经济区（“EEA”）有效的单一MA，该区域由27个欧盟成员国加上冰岛、列支敦士登和挪威组成。根据第726/2004号条例（“EC”），集中程序对特定产品是强制性的，包括（i）源自生物技术工艺的医药产品，（ii）被指定为孤儿药品的产品，（iii）先进治疗药物产品（“ATMPs”），以及（iv）具有新活性物质的产品，用于治疗HIV/AIDS、癌症、神经退行性疾病、糖尿病、自身免疫功能障碍和其他免疫功能障碍以及病毒性疾病。对于标示用于治疗其他疾病的新活性物质的产品和具有高度创新性或集中化工艺符合患者利益的产品，在相关审批上可选择通过集中化程序授权。

根据集中授权程序，EMA的人用医药产品委员会（“CHMP”）对产品进行初步评估。CHMP由每个成员国的国家药物管理局提名的专家组成，其中一人被任命为评估协调的报告员，CHMP的另一名成员可能协助担任联合报告员。经批准后，报告员（s）继续对产品的整个生命周期进行监测。CHMP被要求在收到有效申请的210天内发表意见，但如果有必要向申请人要求澄清或进一步证明数据，则时钟停止。时钟停止可能会将评估上市许可申请的时间范围大大延长，超过210天。这一过程很复杂，需要与成员国监管当局和一些专家进行广泛磋商。一旦程序完成，一个欧洲

公开评估报告制作。如果CHMP得出结论认为该药品的质量、安全性和有效性得到充分证明，它将采取积极的意见。CHMP的意见被发送给欧盟委员会，该委员会将该意见作为决定是否授予上市许可的依据。欧盟委员会的决定是在收到CHMP建议的67天内发布的。如果意见是否定的，则提供信息，说明得出这一结论的理由。

药品获得授权上市后，与其质量、安全、疗效有关的所有方面都必须保持审查，这是维持上市许可的条件。对不遵守上市许可条件的，可以给予处分。在极端情况下，授权可能会被撤销，导致产品退出销售。

上市许可的有效性

上市许可原则上初始有效期为五年。市场授权可在五年后根据EMA或授予原始MA的欧盟成员国主管当局对风险收益平衡的重新评估而续期。为支持申请，市场授权持有人必须向EMA或主管当局提供通用技术文件的合并版本，提供有关产品质量、安全和功效的最新数据，包括自授予上市许可以来引入的所有变化，至少在上市许可停止有效前九个月。欧盟委员会或欧盟成员国主管当局可根据与药物警戒有关的正当理由，决定对上市许可进行一次额外的五年延长期。一旦随后确定续展，MA将在无限期限内有效。任何未在授权后三年内将该医药产品实际投放于欧盟市场（用于集中程序上市许可）或授权欧盟成员国市场上的授权不再有效（所谓的日落条款）。

欧盟制造业监管

除上市许可外，其他各种要求适用于制造和投放欧盟市场的医药产品。在欧盟制造医药产品需要获得制造许可，将医药产品进口到欧盟需要获得允许进口的制造许可。制造授权持有人必须遵守适用的欧盟法律、法规和指南中规定的各种要求，包括欧盟cGMP标准。同样，在欧盟境内分销医药产品须遵守适用的欧盟法律、法规和指南，包括持有欧盟成员国主管当局授予的适当分销授权的要求。上市许可持有人和/或制造和进口许可，或上市许可持有人和/或分销许可持有人可能会受到民事、刑事或行政处罚，包括在不遵守欧盟或欧盟成员国适用于医药产品制造的要求的情况下暂停生产许可。

数据和市场独占性

欧盟为与营销授权相关的数据和市场独占性提供了机会。创新医药产品在获得上市许可后，一般有权获得8年的数据独占权和10年的市场独占权。如果被授予数据独占性，欧盟监管机构将无法在创新产品获得授权之日起八年内引用创新者的数据来评估仿制药申请或生物类似药申请，之后可以提交仿制药或生物类似药MAA，并且可能会引用创新者的数据。市场独占期阻止成功的仿制药或生物仿制药申请人在欧盟将其产品商业化，直到参考产品在欧盟的首次上市许可已过去10年。如果在这十年的前八年中，上市许可持有人获得了一项或多项新的治疗适应症的授权，而在其授权之前的科学评估期间，与现有疗法相比，这些新的治疗适应症被认为带来了显着的临床益处，则整个十年期间可能偶尔会再延长一年，最高可达11年。然而，无法保证产品将被欧盟监管机构视为新的化学/生物实体，产品可能不符合数据独占性的条件。

在欧盟，对于生物仿制药，或类似于参考医药产品但不符合仿制药定义的生物医药产品，有一个特殊的制度。对于这类产品，必须提供适当的临床前或临床试验结果，以支持申请上市许可。来自EMA的指南详细说明了为不同类型的生物制品提供补充数据的数量类型。

孤儿药认定

在欧盟，由第847/2000号条例（EC）实施的第141/2000号条例（EC）规定，如果一种医药产品的赞助者能够证明（i）该产品旨在用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病，则该医药产品可被欧盟委员会指定为孤儿医药产品；（ii）（a）任一

提出申请时，病情在欧盟影响的人数不超过每10,000人中的5人，或者，（b）没有孤儿身份带来的益处的产品在欧盟不会产生足够的回报，以证明有理由对其开发进行必要的投资；以及（iii）没有在欧盟获得授权的有关病情的令人满意的授权诊断、预防或治疗方法，甚至，如果存在这种方法，该产品将对受该病情影响的人产生重大益处。

条例（EC）第847/2000号进一步规定了将药品指定为孤儿药产品的标准的实施。可以在提交MAA前的任何时间提出指定为孤儿产品的申请。孤儿药产品的上市许可只能包括指定为孤儿的适应症。对于使用相同活性药物成分治疗的非孤儿适应症，不得不寻求单独的上市许可。

孤儿药产品定点使申请人有权获得减免费用、礼宾协助、进入集中上市许可程序等奖励。在获得上市许可后，孤儿药产品有权获得批准的治疗适应症的10年市场独占期，这意味着EMA不能接受另一项上市许可申请或接受类似产品的延期申请，并且欧盟委员会不能在十年内授予同一适应症的上市许可。同样符合约定PIP的孤儿药产品，市场独占期延长两年。不得以孤儿适应症的儿科研究为依据给予任何补充保护证明的延期。孤儿药产品认定在监管审评审批过程中不传递任何优势，也不缩短持续时间。但是，如果在第五年年底确定该产品不再符合其获得孤儿药产品指定所依据的标准，包括可以根据现有证据证明原始孤儿药产品具有足够的利润而不能证明有理由维持市场独占性或疾病流行率已增加到超过阈值的情况，则市场独占期可减至六年。此外，如果（i）申请人同意第二个原始孤儿药产品申请，（ii）原始孤儿药产品的制造商无法提供足够数量；或（iii）如果第二个申请人能够证明其产品虽然相似，但在临床上比原始孤儿药产品更安全、更有效或在其他方面优于该原始孤儿药产品，则在10年期间可授予MA。企业可以自愿将某一产品从孤儿产品登记中除名。

授权后要求

在欧盟就医药产品授予MA的情况下，MA持有人必须遵守适用于医药产品的制造、营销、推广和销售的一系列监管要求。与美国类似，MA持有者和医药产品制造商都受到EMA、欧盟委员会和/或个别欧盟成员国的主管监管机构的全面监管监督。MA持有人必须建立和维护药物警戒系统，并指定一名个人药物警戒合格人员，负责对该系统进行监督。关键义务包括加快报告疑似严重不良反应和提交定期安全更新报告（PSUR）。

所有新的MAA都必须包括一份风险管理计划（RMP），其中描述了公司将实施的风险管理系统，并记录了预防或尽量减少与产品相关的风险的措施。监管部门也可能将特定义务作为MA的一个条件。此类风险最小化措施或授权后义务可能包括额外的安全监测、更频繁地提交PSUR，或进行额外的临床试验或授权后安全性研究。

在欧盟，医药产品的广告和促销受到欧盟和欧盟成员国关于医药产品促销、与医生和其他医疗保健专业人员的互动、误导性和可比性广告以及不公平商业行为的法律的约束。关于医药产品广告和促销的一般要求，例如处方药产品直接面向消费者的广告在欧盟法律中确立。然而，这些细节受个别欧盟成员国法规的约束，可能因国家而异。例如，适用法律要求与医药产品有关的宣传材料和广告符合产品的产品特性概要（SMPC），这可能需要国家主管当局就MA进行批准。SMPC是向医生和其他医疗保健专业人员提供有关安全和有效使用该产品的信息的文件。不符合SMPC的促销活动被认为是标签外的，在欧盟是被禁止的。

欧洲数据收集和处理

欧洲有关临床试验参与者和其他个人的健康相关和其他个人数据的收集、接收、存储、生成、转移、访问、保护、保护、处置、传送、共享、使用、披露和其他处理（通常称为处理）受欧盟《通用数据保护条例》（“欧盟GDPR”）管辖。欧盟GDPR要求公司，除其他外，详细披露他们如何处理个人数据；确保处理个人数据（包括特殊类别的个人数据，如健康信息）所依赖的任何同意符合严格

欧盟GDPR要求；以合同方式对受托提供个人数据的供应商实施数据保护措施；保持足够的数据安全措施；将某些数据泄露事件通知监管机构和受影响的个人；满足广泛的隐私治理和文件要求；尊重个人的数据保护权利，包括其访问、更正和删除个人数据的权利；除非能够实施具体的保护措施，否则不会将个人数据从欧洲转移到大多数其他国家。违反欧盟GDPR的公司可能面临私人诉讼、数据处理禁令和巨额罚款。遵守欧盟GDPR可能代价高昂，并要求我们限制在欧洲的活动。如果我们遵守的努力没有成功，我们可能会面临诉讼、名誉损害、重大处罚和其他责任。

市场营销

与美国的反回扣法规禁令非常相似，如下文所述，向医生和其他医疗保健专业人员提供利益或优势，以诱导或鼓励处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品，在欧盟也是被禁止的。制药公司与医疗保健专业人员之间的互动受到严格的法律管辖，例如欧洲国家的国家反贿赂法、国家阳光规则、法规、行业自律行为准则和医生的职业行为准则。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。违反相关法律可能会导致巨额罚款和监禁。

必须公开披露向某些欧盟成员国的医生和其他医疗保健专业人员支付的款项。此外，与卫生保健专业人员的协议可能需要卫生保健专业人员的雇主、其主管专业组织和/或个别欧洲联盟成员国的监管当局事先通知或批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。

国际监管

除美国和欧洲的法规外，还有多种外国法规对候选产品的临床试验、商业销售和分销进行管理。各国的批准过程各不相同，获得批准的时间可能比FDA或欧盟委员会批准所需的时间更长或更短。

其他医疗保健法律法规和立法改革

医疗保健提供者和第三方付款人将在我们获得营销批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们的运营，包括与医疗保健提供者、第三方付款人和客户的任何安排，可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律，这些法律可能会影响我们进行研究并营销、销售和分销我们的产品的业务或财务安排和关系。可能影响我们运营能力的医疗保健法包括但不限于：

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联邦反回扣法规禁止任何个人或实体，除其他外，故意和故意以现金或实物形式直接或间接、公开或秘密地索取、接受、提供或支付任何报酬，以诱导或奖励个人推荐，或购买、订购或推荐根据联邦医疗保健计划（例如医疗保险和医疗补助计划）可全部或部分报销的物品或服务。“薪酬”一词被广泛解读为包括任何有价值的东西。联邦反回扣法规也被解读为适用于药品制造商与处方者、购买者和处方集管理人员之间的安排。有一些法定例外和监管安全港保护一些常见活动不受起诉，但例外和安全港的范围很窄，需要严格遵守才能提供保护。此外，经2010年《医疗保健和教育和解法案》（统称为《平价医疗法案》）修订的《患者保护和平价医疗法案》（Patient Protection and Affordable Care Act）修订了联邦反回扣法规下的意图标准，使其达到更严格的标准，即个人或实体无需实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规行为。此外，《平价医疗法案》编纂了判例法，即包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务在内的索赔构成《民事虚假索赔法》所指的虚假或欺诈性索赔。

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联邦民事和刑事虚假索赔法，例如《虚假索赔法》，可由普通公民通过民事qui tam行动强制执行，民事罚款法禁止个人或实体，除其他外，故意提出或导致提出虚假、虚构或欺诈性的联邦资金支付索赔，并故意对虚假或欺诈性索赔作出、使用或导致作出或使用虚假记录或陈述材料，以避免、减少或隐瞒向联邦政府支付款项的义务。例如，制药公司因涉嫌标签外促销药品、据称在为政府价格报告目的提交给政府的定价信息中隐瞒价格优惠、据称向客户提供免费产品并期望客户开单而根据《虚假索赔法》被起诉

该产品的联邦医疗保健计划。此外，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务在内的索赔构成《虚假索赔法》所指的虚假或欺诈性索赔。由于2009年《欺诈执法和追回法案》进行了修改，索赔包括对提交给美国政府的金钱或财产的“任何请求或要求”。此外，如果制造商被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，即使他们没有直接向政府付款人提交索赔，也可以根据《虚假索赔法》承担责任。

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1996年《联邦健康保险流通和责任法案》（HIPAA）除其他外，规定对执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划承担刑事责任，包括私人第三方付款人，故意和故意盗用或窃取医疗福利计划，故意阻碍对医疗犯罪的刑事调查，并制定联邦刑法，禁止故意和故意伪造、隐瞒或掩盖重要事实或作出任何重大虚假、虚构或欺诈性陈述或陈述，或制作或使用任何明知相同的虚假文字或文件，以包含与医疗福利、物品或服务的交付或付款有关的任何重大虚假、虚构或欺诈性声明或条目。

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经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法》（HITECH）修订的HIPAA及其实施条例，对受法律约束的实体，例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供者（称为涵盖实体）及其各自的商业伙伴和为其提供涉及个人可识别健康信息的服务的分包商，规定了与个人可识别健康信息有关的隐私、安全和数据违规报告义务。HITECH还创建了新的民事罚款等级，修改了HIPAA，使民事和刑事处罚直接适用于商业伙伴，并赋予州检察长新的权力，可以在美国联邦法院就损害赔偿或禁令提起民事诉讼，以执行HIPAA法律，并寻求与追究联邦民事诉讼相关的律师费和费用。

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联邦和州消费者保护和不公平竞争法，广泛监管市场活动和可能损害消费者的活动。

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根据《平价医疗法案》制定的《医生支付阳光法案》下的联邦透明度要求，除其他外，该法案要求根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划报销的药物、设备、生物制剂和医疗用品的某些制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报告与向医生（定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊医）、其他医疗保健专业人员（如医生助理和执业护士）和教学医院提供的付款和其他价值转移相关的信息，以及有关医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益的信息。

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类似于上述每一项联邦法律的州和外国法律，例如反回扣和虚假索赔法，可能会施加类似或更多的禁止性限制，并可能适用于由包括私人保险公司在内的非政府第三方付款人报销的项目或服务。

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要求制药公司实施合规计划、遵守制药行业自愿合规指南和政府颁布的相关合规指南，或跟踪和报告向医生和其他医疗保健专业人员提供的礼物、补偿和其他报酬的州和外国法律；要求报告营销支出或药品定价的州和外国法律，包括与价格上涨有关的信息和证明价格上涨的理由；要求注册药品销售代表的州和地方法律；禁止各种与营销相关活动的州和外国法律，例如提供某些种类的礼物或餐食；要求发布与临床试验及其结果有关的信息的州和外国法律；以及在某些情况下管辖健康信息或个人数据的隐私和安全的其他联邦、州和外国法律，包括管辖与健康相关和其他个人数据处理的州健康信息隐私和数据泄露通知法，其中许多法律在很大程度上彼此不同，并且通常不会被HIPAA抢先，因此需要额外的合规努力。

如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或可能适用于我们的任何其他当前或未来的医疗保健法律，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、非法所得、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，例如医疗保险和医疗补助计划，或类似的外国计划、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、额外的报告义务和监督，如果我们成为受制于企业诚信协议或其他协议以解决不遵守这些法律的指控，以及我们业务的缩减或重组，其中任何一项都可能严重扰乱我们的运营。尽管有效的合规计划可以降低因违反这些法律而被调查和起诉的风险，但这些风险并不能完全消除。因涉嫌或涉嫌违规而对我们采取的任何行动都可能导致我们产生大量法律费用，并可能转移我们管理层对我们业务运营的注意力，即使我们的辩护是成功的。此外，如果我们期望与之开展业务的任何医生或其他医疗保健专业人员或实体被发现不符合适用法律，

他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健项目之外。

立法改革

我们在一个受到高度监管的行业运营，与医疗保健可用性、医疗保健产品和服务的交付和支付方式相关的新法律、法规和司法判决，或对现有法律、法规和决定的新解释可能会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。推动医疗改革的兴趣很大，美国内部的联邦和州立法机构以及其他国家的政府很可能会继续考虑修改现有的医疗立法。

例如，美国和州政府不断提出并通过旨在降低医疗保健成本的立法。除其他外，《平价医疗法案》大幅改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对制药行业产生了重大影响。

对《平价医疗法案》的某些方面提出了行政、司法和国会方面的挑战和修正。例如，2022年8月16日，《2022年降低通胀法》（“IRA”）签署成为法律，其中除其他外，将对在ACA市场购买健康保险的个人的增强补贴延长至2025计划年度。爱尔兰共和军还通过大幅降低受益人最大自付费用和创建新的制造商折扣计划，消除了从2025年开始的医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”。《平价医疗法案》有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚这些挑战和现任政府的医疗改革措施将如何影响《平价医疗法案》。此外，2025年7月4日，年度和解法案，即“一大美丽法案法案”（OBBBA），被签署成为法律，预计将通过对一些受益人实施工作要求、限制州指导的付款、减少联邦资金以及限制用于资助该计划的提供商税来减少医疗补助支出和入学人数。OBBBA还缩小了平价医疗法案市场交换注册的准入范围，并拒绝延长将于2025年到期的平价医疗法案增强的高级保费税收抵免，除法律中的其他条款外，预计这将减少拥有医疗保险的美国人的数量。

此外，美国联邦和州两级已经并将继续采取多项举措，寻求降低医疗保健成本。2011年，美国国会颁布了《预算控制法案》，其中包括旨在减少联邦赤字的条款。《预算控制法案》导致从2013年开始将医疗保险支付给提供者的费用削减2%，并且由于随后对该法规的立法修正案，包括《基础设施投资和就业法案》，将一直有效到2032年，没有额外的国会行动。此外，2021年3月11日，《2021年美国救援计划法案》签署成为法律，该法案取消了针对单一来源和创新者多来源药物的法定医疗补助药物回扣上限，该上限此前设定为药物平均制造商价格的100%，自2024年1月1日起生效。如果政府支出进一步减少，预期的预算短缺也可能影响相关机构，例如FDA，以当前水平继续运作的能力，这可能会影响相关机构及时审查和批准研发、制造和营销活动的能力，这可能会延迟我们开发、营销和销售我们可能开发的任何候选产品的能力。此外，作为任何更广泛的赤字削减努力或立法替代《预算控制法案》的一部分，影响医疗保险、医疗补助或其他可能实施的公共资助或补贴的健康计划的任何重大支出削减，或可能对我们征收的任何重大税收或费用，都可能对我们的预期产品收入产生不利影响。

此外，政府对制造商为其已上市产品定价的方式进行了更严格的审查，这导致了几次国会调查，并提出了立法，旨在除其他外，提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，并改革政府对药品的计划报销方法。例如，爱尔兰共和军除其他外，（i）指示美国卫生与公众服务部（“HHS”）就已上市至少11年的某些医疗保险覆盖的高支出、单一来源生物制剂的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定的此类药物和生物制剂的谈判“最高公平价格”的价格（“医疗保险药物价格谈判计划”），对药品制造商进行民事罚款和潜在的消费税，（ii）就医疗保险B部分或医疗保险D部分所涵盖的某些药物和生物制剂征收回扣，以惩罚超过通货膨胀的价格上涨。爱尔兰共和军允许HHS在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。这些规定在2023财年开始逐步生效。2024年8月15日，HHS公布了首批进行价格谈判的十种药物的商定价格，尽管医疗保险药品价格谈判计划目前面临法律挑战。2025年1月17日，HHS选择了D部分涵盖的十五个附加产品进行2025年价格谈判。此后每年都会有更多的B部分和D部分产品成为医保药品价格谈判方案的对象。此外，2023年12月7日，宣布了一项通过使用Bayh-Dole法案规定的进军权利来控制处方药价格的举措。2023年12月8日，美国国家标准与技术研究院公布了一份考虑行使进军权利的机构间指导框架草案，以征求意见，该框架首次将产品的价格作为机构在决定行使进军权利时可以使用的一个因素。虽然此前并未行使进军权利，但不确定在新框架下这种情况是否会继续下去。美国个别州也日益活跃在

通过旨在控制医药产品定价的立法和实施条例，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。此外，地区医疗保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些医药产品以及哪些供应商将被纳入其处方药和其他医疗保健计划。

此外，本届总统政府正在推行政策，以减少政府间的法规和支出，包括在HHS、FDA、CMS和相关机构。这些行动目前由管理和预算办公室的行政命令或备忘录指导，可能会提出政策变化，给我们的业务带来额外的不确定性。这些行动和提议包括，例如，（1）减少机构劳动力并削减项目；（2）撤销此前一项行政命令，该命令责成医疗保险和医疗补助创新中心考虑新的支付和医疗保健模式，以限制药物支出；（3）取消此前指示HHS建立人工智能工作组并制定战略计划的行政命令；（4）指示HHS、其他机构以及药品制造商通过各种举措降低医疗保险的处方药成本，包括通过改进医疗保险药品价格谈判计划和为医药产品建立最惠国定价；（5）对进口医药产品征收关税；（6）指示某些联邦机构执行有关医院的现行法律并计划价格透明度，并通过对医院和健康计划的价格进行标准化。此外，美国最高法院在2024年6月对Loper Bright Enterprises诉Raimondo案的判决中，推翻了由来已久的雪佛龙原则，根据该原则，法院被要求尊重监管机构对模棱两可的联邦法规的合理解释。Loper Bright的决定可能会导致对适用于我们运营的联邦机构发布的现行法规和指导提出额外的法律挑战，包括FDA发布的法规和指导。国会可能会提出并最终通过与医疗保健相关的立法，这些立法可能会影响药品审批程序，并对根据爱尔兰共和军建立的医疗保险药品价格谈判计划做出改变。医疗保险或其他政府项目报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。很难预测医疗保健领域的未来立法前景以及对我们的业务、运营结果、财务状况和前景的影响。然而，我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施。

环境、健康和安全法律法规

我们和我们的第三方承包商受众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括有关实验室程序以及危险材料和废物的使用、产生、制造、分销、储存、处理、处理、补救和处置的法律法规。危险化学品，包括易燃和生物材料，涉及我们业务的某些方面，我们无法消除危险材料和废物的使用、产生、制造、分销、储存、处理、处理或处置造成伤害或污染的风险。特别是，我们的候选产品使用PBD，这是一种高度有效的细胞毒素，需要我们和承包商的工作人员进行特殊处理。如果发生污染或伤害，或未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会对由此产生的任何损害承担责任，与此类责任相关的罚款和处罚可能会超出我们的资产和资源。环境卫生安全法律法规日趋严格。为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生大量成本。

药品覆盖范围、定价和报销

覆盖范围的可用性和范围以及政府和私人第三方支付者的充分报销对于大多数患者能够负担得起昂贵的医疗至关重要。在国内和国外市场，我们的候选产品的销售将在很大程度上取决于我们的候选产品的成本将在多大程度上由第三方付款人支付，例如政府健康计划、商业保险和管理的医疗保健组织。这些第三方支付方决定哪些产品将被覆盖，并为这些产品确定报销水平。

第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人确定使用产品是：

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其健康计划下的一项受保福利；

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安全、有效和医学上必要的；

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适用于特定患者；

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具有成本效益；以及

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既不是实验性的也不是研究性的。

从政府或其他第三方付款人获得产品的覆盖批准和报销是一个耗时且昂贵的过程，可能需要我们向付款人提供用于使用我们产品的支持性科学、临床和成本效益数据。我们可能无法提供足够的数据来获得关于覆盖范围和

以令人满意的水平偿还。如果我们未来产品的覆盖范围和足够的报销（如果有）无法获得或范围或金额受到限制，例如在可获得替代或仿制药治疗的情况下可能导致的结果，我们可能无法实现或维持盈利能力。不利的覆盖范围和报销限制可能会阻碍我们收回对候选产品的投资的能力，即使此类候选产品获得监管批准。

新获批产品的保险范围和报销存在重大不确定性。美国没有统一的保险范围和报销政策，因此，不同付款人之间的保险范围和报销可能有很大差异。在美国，关于新药报销的主要决定通常由CMS做出，CMS决定一种新药是否以及在多大程度上将在Medicare下得到覆盖和报销。私人付款人经常（但并非总是）遵循CMS关于承保范围和报销的决定。很难预测第三方支付方将就像我们这样的基本新颖产品的覆盖范围和报销做出什么决定，因为这些新产品没有大量既定做法和先例。此外，一个付款人决定为某一产品提供保险范围和适当的报销并不能保证其他付款人也将为该产品提供保险范围和适当的报销。我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们的候选产品的医疗必要性和成本效益。无法保证我们的候选产品将被视为医学上必要或具有成本效益。因此，有可能我们的任何候选产品，即使获得批准，也可能不会被第三方付款人覆盖，或者报销限额可能如此严格，以至于我们无法将候选产品商业化盈利。

欧洲的报销当局可能比美国的付款人更严格。在欧洲，各国的定价和报销方案差异很大。例如，一些国家规定，只有在达成偿付价格协议后，产品才能上市。在收到产品的上市批准后，与政府当局进行此类定价谈判可能需要相当长的时间。政治、经济和监管方面的发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。此外，欧盟为其成员国提供了限制其国家医疗保险系统提供报销的产品范围和控制人类使用的医药产品价格的选项。欧盟成员国可能会批准产品的特定价格，可能会对将产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制的制度。其他欧盟成员国允许公司自行确定产品价格，但监测和控制处方量，并向医生发布限制处方的指导意见。此外，一些欧盟成员国可能要求完成额外的研究，将特定候选医药产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。该健康技术评估（HTA）过程旨在评估在单个国家的国家医疗保健系统中使用特定医药产品所产生的公共健康影响、治疗影响以及经济和社会影响。关于特定医药产品的HTA结果通常会影响单个欧盟成员国的主管当局授予这些医药产品的定价和报销地位。2021年12月，关于健康技术评估的第2021/2282号条例，即HTA条例，获得通过。该HTA法规旨在促进欧盟成员国在评估健康技术，包括新的医药产品方面的合作，并为这些领域的联合临床评估在欧盟层面的合作提供基础。HTA条例自2025年1月12日起适用，尽管它将迭代生效，最初适用于治疗癌症的新型活性物质和所有先进治疗药物产品（“ATMPs”），然后将在2028年1月扩大到孤儿药产品，并自2030年起扩大到所有中央授权的药物产品。自2026年起，选定的高风险医疗器械也将根据HTA条例进行评估。

欧盟各成员国采用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可以进一步降低价格。此外，欧盟许多成员国增加了医药产品所需的折扣金额，随着各国试图管理医疗保健支出，这些努力可能会继续下去，特别是考虑到欧盟许多成员国经历了严重的财政和债务危机。医疗保健费用总体下行压力，尤其是处方药产品下行压力越来越大。因此，新产品的进入壁垒越来越高。无法保证任何对医药产品有报销限制的国家，如果在这些国家获得批准，将允许对我们的任何产品作出有利的报销和定价安排。因此，与美国相比，欧洲任何产品的报销都可能减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

此外，遏制医疗保健成本已成为外国和国内政府以及私人第三方支付方的优先事项。药品价格一直是这方面努力的一个重点。政府和私人第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本，这可能会影响我们以盈利方式销售候选产品的能力。我们还预计，由于管理式医疗的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及额外的立法变化，我们将面临定价压力。这些和其他成本控制举措可能会导致我们降低我们可能为产品制定的价格，这可能会导致产品收入低于预期。此外，第三方付款人或当局公布折扣可能会导致发布国和其他国家内部的价格或报销水平进一步承压。如果定价定在不令人满意的水平，或者如果我们的产品无法获得覆盖范围和足够的报销，或者范围或金额受到限制，我们的收入和我们的候选产品在这些国家的潜在盈利能力将受到负面影响。

重组计划

2025年5月5日，公司董事会批准了公司现有临床和生产业务集中于先前候选产品的终止（“重组计划”）。公司于2025年5月8日公开公告了这一方案。结合重组计划，公司宣布裁员154名全职员工，约占公司当时员工基数的99%。

在截至2025年6月30日的三个月和六个月中，我们产生了3070万美元的重组成本，其中包括遣散费、基于股票的补偿修改、长期资产处置损失以及长期资产和使用权资产的加速折旧和摊销。我们预计将产生总计3090万美元的重组成本，额外的20万美元成本将在2025年第三季度确认，用于满足一次性解雇福利标准并要求员工提供未来服务的某些成本。

自成立以来，我们已蒙受重大运营亏损，包括截至2025年6月30日止三个月和六个月的净亏损分别为15.737亿美元和16.062亿美元，截至2024年12月31日止年度的净亏损为1.169亿美元。截至2025年6月30日，我们的累计赤字为20.631亿美元。

截至2025年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.006亿美元。根据我们目前的运营计划，我们预计2025年6月30日的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2027年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。

关键会计估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的简明综合财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制我们的简明综合财务报表要求我们作出判断和估计，这些判断和估计会影响资产、负债、成本和费用的报告金额，并在我们的简明综合财务报表中披露或有资产和负债。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件，以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。在持续的基础上，我们根据情况、事实和经验的变化评估我们的判断和估计。估计中的重大修订的影响（如有）将从估计变动之日起前瞻性地反映在简明综合财务报表中。截至2025年6月30日，由于我们决定结束与先前候选产品相关的临床和制造业务，我们已修订了与应计研发相关的某些估计。与我们2024年年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”中所述的那些相比，我们的关键会计估计没有其他重大变化。

财务运营概览

收入

我们自成立以来没有产生任何收入，并且预计在不久的将来不会从销售产品中产生任何收入，如果有的话。如果我们对当前或未来候选产品的开发努力获得成功并获得营销批准，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们可能会在未来通过产品销售或此类协议的付款相结合的方式产生收入。

费用

研发费用

研发费用主要包括与我们的研发活动相关的外部和内部费用，包括我们的药物发现工作和我们的候选产品的开发。外部费用包括：

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根据与临床研究组织（“CRO”）的协议和其他科学发展服务而产生的研发费用；

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顾问的费用，包括他们的费用和相关的差旅费；

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与遵守质量和监管要求相关的成本；

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实验室用品以及获取和开发临床前和临床试验材料的成本，包括与我们的临床制造组织（“CMO”）相关的费用；和

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根据第三方许可协议支付的款项和发出的对价。

内部费用包括：

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参与研发活动的员工的人事相关费用，包括工资、奖金、福利和股票薪酬费用；以及

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设施、折旧和其他分配的费用，其中包括直接和分配的租金、保险和其他内部运营成本的费用，以及内部制造费用。

我们在发生时将研发费用支出。我们根据使用供应商提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行的评估确认外部开发成本。这些活动的付款基于个别协议的条款，这可能与发生的成本模式不同，并在我们的简明综合财务报表中反映为预付费用或应计研发费用。未来将收到的用于研发活动的商品或服务的不可退还的预付款被递延并资本化，即使没有可供选择的未来用途用于研发。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。

我们研发成本的很大一部分是外部成本，我们按项目跟踪。

研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，随着我们继续确定和开发候选产品，特别是随着我们的候选产品继续进入临床开发的后期阶段，我们的研发费用将在可预见的未来显着增加。

未来我们的候选产品的成功开发具有很大的不确定性。因此，我们无法合理估计或知道为完成我们的任何候选产品的开发和商业化所需的努力的性质、时间和估计成本。如果获得批准，我们也无法预测何时（如果有的话）从销售我们的候选产品开始出现重大净现金流入。这是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，其中许多风险和不确定性超出了我们的控制范围，包括以下方面的不确定性：

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临床开发活动的时间安排和进度；

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我们决定开展的临床项目的数量和范围；

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我们维持现有研发项目和建立新项目的能力；

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通过支持IND的研究建立适当的安全概况；

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纳入临床试验的场所和患者数量；

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开展临床试验的国家；

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每位患者的试验费用；

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临床试验的成功患者入组和启动，以及捐献者的退学率或中断率或并发症；

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成功完成安全性、耐受性和疗效特征均令FDA或任何类似外国监管机构满意的临床试验；

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监管批准所需的试验数量；

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适用监管机构的任何监管批准的时间、接收和条款；

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我们建立新的许可或合作安排的能力；

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我们当前和未来合作者的表现，如果有的话；

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建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；

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重大且不断变化的政府监管和监管指导；

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任何业务中断对我们的运营或与我们合作的第三方的运营的影响；

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专利权利要求和其他知识产权的取得、维护、抗辩和执行；

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启动我们的候选产品或任何未来候选产品的商业销售，如果获得批准，无论是单独或与他人合作；和

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在获得批准后保持我们的候选产品或任何未来候选产品的持续可接受的安全性。

任何这些变量结果的任何变化都可能意味着与我们的候选产品或任何未来候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括与人事相关的成本，包括涉及我们的行政、财务、公司、业务发展和行政职能的员工的工资、奖金、福利和基于股票的补偿费用，以及外部专业服务的费用，包括法律、审计、会计和税务相关服务以及其他咨询费用，设施相关费用，其中包括折旧成本和其他分配的设施租金和维护费用、保险费用、招聘成本、差旅费和其他一般行政费用。

我们预计，随着我们业务的扩张，我们的一般和管理费用将会增加，我们雇佣更多的人员来支持telitacicept的开发。

其他收入（费用），净额

利息收入

利息收入包括我们在金融机构持有的现金、现金等价物、限制性现金等价物和有价证券所赚取的利息收入。

认股权证负债公允价值变动

认股权证负债公允价值变动是指负债分类认股权证的公允价值因认股权证标的公司普通股股票报价变动导致其内在价值变动而发生的变动。

经营成果

截至二零二五年六月三十日止三个月及六个月与二零二四年比较

下表汇总了我们在所示期间的业务结果（金额以千为单位）：


	三个月结束 6月30日，
	2025			2024			改变
营业费用：
研究与开发	$	261,499		$	21,823		$	239,676
一般和行政		12,785			7,212			5,573
总营业费用		274,284			29,035			245,249
经营亏损		(274,284	)		(29,035	)		(245,249	)
其他收入（费用）：
利息收入		537			1,196			(659	)
认股权证负债公允价值变动		(1,299,922	)		—			(1,299,922	)
其他（费用）收入合计		(1,299,385	)		1,196			(1,300,581	)
净亏损	$	(1,573,669	)	$	(27,839	)	$	(1,545,830	)


	六个月结束 6月30日，
	2025			2024			改变
营业费用：
研究与开发	$	288,200		$	46,145		$	242,055
一般和行政		19,375			15,216			4,159
总营业费用		307,575			61,361			246,214
经营亏损		(307,575	)		(61,361	)		(246,214	)
其他收入（费用）：
利息收入		1,342			2,718			(1,376	)
认股权证负债公允价值变动		(1,299,922	)		—			(1,299,922	)
其他（费用）收入合计		(1,298,580	)		2,718			(1,301,298	)
净亏损	$	(1,606,155	)	$	(58,643	)	$	(1,547,512	)

研发费用

下表汇总了我们在所示期间发生的研发费用（金额以千为单位）：


	三个月结束 6月30日，
	2025		2024		改变
外部研究费用：
Trem-cel	$	3,095	$	3,619	$	(524	)
VCAR33		2,419		1,762		657
其他研发		225,144		3,177		221,967
内部研究费用：
工资和福利（包括基于股票的薪酬）		12,341		9,105		3,236
制造、设施和其他研究费用		18,500		4,160		14,340
研发费用总额	$	261,499	$	21,823	$	239,676


	六个月结束 6月30日，
	2025		2024		改变
外部研究费用：
Trem-cel	$	9,477	$	8,480	$	997
VCAR33		6,055		4,362		1,693
其他研发		228,139		6,294		221,845
内部研究费用：
工资和福利（包括基于股票的薪酬）		22,440		19,573		2,867
制造、设施和其他研究费用		22,089		7,436		14,653
研发费用总额	$	288,200	$	46,145	$	242,055

截至2025年6月30日止三个月的研发费用为2.615亿美元，而截至2024年6月30日止三个月的研发费用为2180万美元。增加2.397亿美元的主要原因是，为Telitacicept许可协议转让的前期对价为2.226亿美元，长期资产处置损失330万美元，以及由于放弃长期资产（包括使用权资产）和租赁提前终止罚款而导致的加速折旧和摊销1120万美元。

截至2025年6月30日止六个月的研发费用为2.882亿美元，而截至2024年6月30日止六个月的研发费用为4610万美元。增加2.421亿美元的主要原因是，为Telitacicept许可协议转让的前期对价为2.226亿美元，长期资产处置损失330万美元，以及由于放弃长期资产（包括使用权资产）和租赁提前终止罚款而导致的加速折旧和摊销1120万美元。

一般和行政费用

截至2025年6月30日止三个月的一般和行政费用为1280万美元，而截至2024年6月30日止三个月的一般和行政费用为720万美元。增加560万美元的主要原因是，应付雇员的解雇费因效力减少而增加，设施和其他费用因加速折旧和长期资产处置损失而增加。

截至2025年6月30日止六个月，一般及行政开支为1940万美元，而截至2024年6月30日止六个月则为1520万美元。增加420万美元的主要原因是，应付雇员的解雇费因效力减少而增加，设施和其他费用因加速折旧和长期资产处置损失而增加。

其他收入（费用）

与截至2024年6月30日的三个月相比，截至2025年6月30日的三个月内，其他收入（费用）减少了13.006亿美元。与截至2024年6月30日的六个月相比，截至2025年6月30日的六个月期间，其他收入（费用）减少了13.013亿美元。两个期间的其他收入（费用）减少是由于发行负债分类认股权证以及随后由于认股权证基础的公司普通股报价变动导致认股权证负债的公允价值变动。

流动性和资本资源

流动性来源

自我们成立以来，我们没有确认任何收入，并产生了经营亏损和经营活动产生的负现金流。我们尚未将任何产品商业化，我们预计几年内不会从任何产品的销售中产生收入，如果有的话。我们主要通过出售股本证券为我们的运营提供资金，截至2025年6月30日，我们从融资交易中获得的总净收益约为6.915亿美元。

2025年3月20日，我们提交了一份通用货架注册声明（“货架注册声明”），以提供高达3.50亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证或其任何组合的总发行。截至2025年6月30日，本货架登记声明下仍有3.50亿美元可用，其中包括为下文讨论的市场发售预留的1.197亿美元。

市场销售协议

2022年12月，我们与Stifel，Nicolaus & Company，Incorporated（“Stifel”）作为代理商（“Stifel ATM Facility”）签订了销售协议。根据Stifel ATM Facility，我们可以发售和出售总价值不超过1.25亿美元的普通股，但前提是我们提交招股说明书补充基本招股说明书，该招股说明书包含在我们的货架登记声明中，涵盖根据Stifel ATM Facility发售和出售我们普通股的股份。我们将向Stifel支付高达通过Stifel出售的任何普通股总收益的3.0%的佣金。在截至2025年6月30日的六个月期间，我们没有根据Stifel ATM Facility出售任何普通股。截至2025年6月30日，Stifel ATM设施下仍有1.197亿美元可供出售。

现金需求

截至2025年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.006亿美元。我们将需要在未来筹集额外资金，为我们计划的未来运营提供资金。然而，我们不能保证我们将能够获得足够的额外资金，或者如果我们确实获得了额外资金，这些资金将能够以我们满意的条件获得。在我们无法获得足够额外资金的情况下，无法保证我们将能够持续经营。

根据我们目前的运营计划，我们预计，我们在2025年6月30日的现有现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2027年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比我们预期的更快耗尽我们的资本资源。

我们预计我们的费用将大幅增加，如果，并且随着，我们：

•

继续研究和临床开发我们的候选产品和任何未来的候选产品，特别包括与我们的临床试验相关的费用；

•

产生内部和第三方制造成本，以支持我们对候选产品和任何未来候选产品的临床试验，如果获得批准，则支持其商业化；

•

寻求确定和开发更多的候选产品；

•

为我们的候选产品和任何未来的候选产品寻求监管和营销批准；

•

建立销售、营销和分销基础设施，将任何批准的候选产品商业化；

•

调整我们的监管合规工作，将要求纳入适用的已上市产品；

•

获取或许可产品、候选产品或技术；

•

维护、扩展、执行、捍卫和保护我们的知识产权；

•

增聘临床、质控、制造等科研人员；

•

新增运营、财务、管理信息系统和人员；

•

收购并扩大办公设施；和

•

经历任何延迟或遇到与上述任何问题。

此外，我们预计将继续产生与作为上市公司运营相关的成本，包括重大的法律、审计、会计、投资者和公共关系、监管、税务相关、董事和高级职员保险费、投资者关系和其他费用。开发医药产品，包括进行临床试验，是一项耗时、昂贵且

需要数年才能完成的不确定过程，我们可能永远不会生成获得任何候选产品营销批准所需的必要数据或结果，或从我们可能获得营销批准的任何候选产品的销售中产生收入。此外，我们的候选产品，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自销售我们预计至少几年内不会商业化的产品，如果有的话。

因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和追求我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过公开或私下出售我们的股权、政府或私人方赠款、债务融资或其他资本来源为我们的运营提供资金，包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易。如果我们通过出售我们的股权或可转换债务证券筹集额外资金，包括通过使用Stifel ATM设施，我们股东的所有权权益将被或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优先权。债务融资和股权融资（如果有的话）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们无法获得额外资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的部分或全部研发计划、产品组合扩展或任何商业化努力，这可能会对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。如果我们通过与第三方的战略合作或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的平台技术、未来收入流、研究计划或产品候选者的宝贵权利，或者可能不得不以可能不利于我们和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。我们筹集额外资金的能力可能会受到全球经济状况恶化以及地缘政治紧张局势和不利的宏观经济条件或其他原因导致美国和世界各地信贷和金融市场中断和波动的不利影响。由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测费用增加的时间或金额，也无法保证我们将永远盈利或从经营活动中产生正现金流。

在呈报的期间内，我们没有，而且我们目前也没有，任何对我们的财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、现金需求或资本资源产生或合理可能产生重大当前或未来影响的表外安排。

现金流

下表提供了有关我们所列期间现金流量的信息（单位：千）：


	截至6月30日的六个月，
	2025			2024
经营活动使用的现金净额	$	(66,250	)	$	(52,312	)
投资活动提供的现金净额		416			96,963
筹资活动提供的现金净额		174,459			65
现金、现金等价物和限制性现金等价物净增加额	$	108,625		$	44,716

经营活动

截至2025年6月30日的六个月，用于经营活动的现金净额为6630万美元，净亏损为16.062亿美元，被经营资产和负债变动200万美元以及非现金费用15.379亿美元所抵消。非现金费用主要包括12.999亿美元的认股权证负债公允价值变动和2.226亿美元的进行中研发收购。

截至2024年6月30日的六个月，用于经营活动的现金净额为5230万美元，反映净亏损5860万美元，用于经营资产和负债的现金净额为270万美元，被900万美元的非现金费用所抵消。非现金费用主要包括590万美元的股票补偿费用、250万美元的非现金租赁费用和180万美元的折旧费用，由可销售证券赚取的110万美元非现金利息抵消。

与截至2024年6月30日的六个月相比，截至2025年6月30日的六个月用于经营活动的现金净额增加了1,400万美元，这是由于净亏损增加，部分被各相关期间发生的成本的支付时间差异以及所收购的进行中研发产生的非现金费用增加以及认股权证负债的公允价值变动所抵消。

投资活动

截至2025年6月30日的六个月，投资活动提供的现金净额为40万美元，其中包括出售财产和设备的收益80万美元，由购买财产和设备的40万美元抵消。截至2024年6月30日的六个月，投资活动提供的现金净额为97.0百万美元，其中包括有价证券到期收益1.07亿美元，被购买有价证券990万美元以及财产和设备0.1百万美元所抵消。

融资活动

截至2025年6月30日的六个月，融资活动提供的现金净额为1.745亿美元，其中包括发行预先融资认股权证所得的1.750亿美元，被与2024年12月私募相关的60万美元发行费用所抵消。截至2024年6月30日的六个月，融资活动提供的现金净额为10万美元，其中包括根据Stifel ATM Facility发行普通股的收益20万美元以及根据ESPP行使股票期权和发行股票的收益10万美元，被与股权奖励的净股份结算相关的所支付的税款20万美元所抵消。

合同义务和其他承诺

正如本季度报告中表格10-Q其他部分所包含的未经审计简明综合财务报表和相关附注的附注9所述，我们修改了公司办公室和实验室房地产空间的租约，于2025年8月4日终止。于2025年6月30日，我们放弃了该空间，并且没有与租赁空间相关的剩余合同付款。如本季度报告表格10-Q其他部分所载未经审核简明综合财务报表附注15及相关附注所示，于2025年8月12日，我们订立了与公司办公空间有关的不可撤销租约，租期于2031年8月届满。

其他承诺包括我们与某些方签订的许可和合作协议，包括未经审计的简明综合财务报表附注10中讨论的Telitacicept许可协议以及本季度报告10-Q表格其他部分中包含的相关附注。此类安排需要持续付款，包括在实现某些开发、监管和商业里程碑时付款、收到分许可收入以及商业销售的特许权使用费。这些安排下的付款一般将在发生时计入费用。

除上述变动外，在截至2025年6月30日的六个月内，与我们2024年年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析——合同义务和其他承诺”标题下所述的情况相比，合同义务和承诺没有发生额外的重大变化。

我们还与某些供应商就各种服务签订了协议，包括与临床操作和支持相关的服务，我们无法通过合同终止这些服务以方便并避免对供应商承担任何和所有未来义务。根据此类协议，我们有合同义务向供应商支付某些款项，以补偿他们在取消之前产生的无法收回的支出。此类义务的确切金额取决于终止的时间和相关协议的确切条款，无法合理估计。我们不将这些付款包括在本摘要中，因为它们不是固定的和可估计的。

最近的会计公告

近期没有新的重要会计公告可能对我们的财务报表产生重大影响。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露。

我们是一家规模较小的报告公司，由条例S-K第10项定义，不需要提供本项下另有要求的信息。

项目4。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们的管理层在我们的首席执行官和我们的首席财务官的参与下，评估了截至本季度报告所涵盖的10-Q表格期末，我们的披露控制和程序的有效性。经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行人员和主要财务官员，或履行类似职能的人员的控制和程序，以便能够就所要求的披露作出及时决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计得多么好和

操作，只能提供实现其目标的合理保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然应用其判断。

根据对截至2025年6月30日我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和我们的首席财务官得出结论，我们截至该日期的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

截至2025年6月30日的季度，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分——其他信息

项目1。法律程序。

我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方。我们可能会不时卷入与日常业务过程中产生的索赔有关的其他诉讼或法律程序。

项目1a。风险因素。

本10-Q表格季度报告（“季度报告”）中包含的以下风险因素和其他信息，包括我们的简明综合财务报表及其相关附注，以及我们截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告（“年度报告”），包括我们的财务报表及其相关附注，应仔细考虑。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们目前认为不太重要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。请参阅本季度报告其他地方包含的有关受这些风险因素限制的部分前瞻性陈述的讨论。如果发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景可能会受到重大不利影响。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自成立以来，我们蒙受了重大的净亏损。我们预计在可预见的未来将产生净亏损，并且可能永远不会实现或保持盈利。

自成立以来，我们没有产生任何收入，并产生了重大的经营亏损。截至2025年6月30日和2024年6月30日的六个月，我们的净亏损分别为16.062亿美元和5860万美元。截至2025年6月30日，我们的累计赤字为20.631亿美元。我们主要通过出售我们的股本为我们的运营提供资金，包括出售认股权证以购买我们的普通股。我们倾注了我们所有的努力来组织和配备我们的公司、业务和科学规划、筹集资金、获取和开发技术、确定潜在的候选产品、进行潜在候选产品的研究以及评估我们管道项目的临床路径。我们预计在可预见的未来将继续产生重大费用和不断增加的经营亏损。我们产生的净亏损可能会因季度而大幅波动。我们预计，如果并且随着我们：

•

推进并完成telitacicept在转基因中的临床试验；

•

启动telitacicept在其他适应症的临床开发；

•

启动额外的研究计划和其他潜在候选产品的开发；

•

为我们确定和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；

•

维护、扩展、执行、捍卫和保护我们的知识产权组合，并为与我们的专利组合相关的第三方费用提供补偿；

•

为成功完成临床试验的任何候选产品寻求上市许可；

•

调整我们的监管合规工作，以纳入适用于已上市产品的要求；

•

增聘研发和临床人员；

•

聘用商务人员，推进市场准入和报销策略；

•

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员；

•

获取或许可候选产品、知识产权和技术；

•

开发或许可制造和分销技术；

•

依赖合作者或其他第三方制造用于临床试验或潜在商业销售的当前良好生产规范（“cGMP”）材料；

•

建立商业化基础设施并发展内部和外部制造和分销能力，以将我们可能获得监管批准的任何候选产品商业化；

•

我们是否应该决定这样做并获得我们的任何候选产品的批准，建造和维护，或购买和验证旨在符合cGMP要求的商业规模制造设施；和

•

作为一家上市公司运营。

我们尚未完成任何候选产品的临床开发，预计我们需要数年时间（如果有的话）才能有一个候选产品准备好商业化。要成为并保持盈利，我们必须开发并直接或通过合作者，最终将一个或多个具有重大市场潜力的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括确定候选产品、完成候选产品的临床前测试和临床试验、获得这些候选产品的上市批准、制造、营销和销售我们可能获得上市批准的产品以及满足任何上市后要求。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们取得了成功，也可能永远不会产生足够可观或足够大的收入来实现盈利。我们的候选产品和研究项目目前正在临床开发中。由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测任何未来损失的程度或我们何时能够盈利，如果有的话。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致我们的股东损失他们对我们的全部或部分投资。

我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究和产品开发计划或未来的商业化努力。

我们预计我们的费用将随着我们正在进行的活动而增加，特别是当我们继续进行telitacicept治疗转基因的临床开发并启动telitacicept在其他适应症的临床开发，否则将继续推进我们的研究计划以支持我们的管道。此外，如果我们的任何候选产品获得营销批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的重大商业化费用，只要此类销售、营销、制造和分销不是合作者的责任。此外，我们预计今年和未来几年将继续产生与作为上市公司运营相关的大量额外成本。因此，我们将需要获得大量额外资金，以维持我们的持续运营。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究和产品开发计划或未来的商业化努力。

截至2025年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.006亿美元。我们预计，截至2025年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2027年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，由于我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更快地寻求资金。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

•

telitacicept临床试验的进展、结果及费用；

•

telitacicept在附加适应症中的研究、开发、启动临床试验的费用；

•

其他候选产品的范围、进展、结果、发现、获得或获得许可、临床前开发、制剂、开发和临床试验的成本；

•

为满足企业、实验室和制造需求而购置和扩建设施的成本；

•

在美国和国际上准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权和专有权利以及为与知识产权相关的索赔进行辩护的费用；

•

对任何候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

•

未来活动的成本，包括我们获得监管批准的任何候选产品的产品销售、医疗事务、营销、制造、分销、覆盖范围和报销；

•

我们以有利条件建立和维持合作的能力，如果有的话；

•

我们合作的成功，包括我们可能建立的合作，以及我们的许可协议；

•

实现里程碑或发生触发我们签订的任何合作协议下的付款的其他发展；

•

我们获取或许可候选产品、知识产权和技术的程度；

•

我们开发或许可制造和分销技术的程度；和

•

作为一家上市公司运营的成本。

进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会产生获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，即使我们成功开发了候选产品并且那些获得批准，我们也可能无法取得商业上的成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自我们预计多年内都不会商业化的产品的销售，如果有的话。因此，我们将需要继续依赖额外融资来实现我们的业务目标。

任何额外的筹资努力都可能使我们的管理层从他们的日常活动中分心，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。我们不能确定是否会以可接受的条件获得额外资金，或者根本无法确定。我们没有承诺的额外资本来源，如果我们无法筹集足够数量的额外资本或以我们可以接受的条件，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止候选产品的开发或商业化或其他研发计划。如果我们无法履行协议项下的付款或其他义务，我们的许可协议和任何未来的合作协议也可能被终止。我们可能被要求在更早的阶段为候选产品寻找合作者，而不是在其他情况下是可取的，或者以比其他情况下可能获得的条件更不利的条件寻找合作者，或者以不利的条件放弃或许可我们在市场上对候选产品的权利，否则我们将寻求自己进行开发或商业化。

如果我们无法及时获得资金，我们可能会被要求大幅削减、推迟或停止我们的一项或多项研究或开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法按要求扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商业机会，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大影响。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营业绩，并导致我们普通股的价格下跌。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前，如果有的话，由于我们可以产生可观的产品收入，我们希望通过股票发行、政府或私人方赠款、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，包括通过使用我们的市场融资工具，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东的权利产生不利影响的优先权。债务融资和优先股融资（如果有的话）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出、宣布股息以及可能的其他限制。

例如，我们通过发行认股权证筹集了大量资金，以购买我们的普通股。2024年12月，我们向某些机构投资者发行和出售了合计（i）55,871，260股普通股和（ii）购买最多69,839，075股普通股的认股权证（“2024年认股权证”）。2025年6月，我们向某些机构投资者发行并出售认股权证，以购买最多700,000，000股普通股（“2025年PIPE认股权证”），我们还向RemeGen的一家子公司发行了购买最多320,000，000股普通股的认股权证（“RemeGen认股权证”），作为Telitacicept许可协议的部分对价。截至2025年6月30日，2024年认股权证、2025年PIPE认股权证和RMEGen认股权证仍未行使且未行使。此外，截至2025年6月30日，我们有尚未行使的购买94,640，388股普通股和1,909，136个限制性股票单位的期权，我们有69,668，889股普通股可根据我们的2023年诱导计划未来发行，有6,027，849股普通股可根据我们的经修订和重述的2021年股权激励计划未来发行，以及2,318，649股普通股可根据我们的员工股票购买计划发行。如果所有这些股票都被发行，你将经历我们普通股所有权的大幅稀释。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或产品候选者的宝贵权利，或者我们可能不得不以可能不利于我们的条款授予许可或承诺为我们提供未来的支付流。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销产品候选者的权利，否则我们宁愿自己开发和营销。市场波动可能会进一步对我们在需要时获取资本的能力产生不利影响。

我们是一家临床阶段的公司，没有产品获批上市。我们成立于2015年12月，于2016年2月开始运营。迄今为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、获取和开发我们的平台和技术、确定候选产品和进行研究。在我们于2025年6月获得telitacicept的许可之前，我们的工作重点是开发工程化造血干细胞移植、嵌合抗原受体-T细胞疗法和抗体药物偶联物，用于治疗急性髓细胞白血病。我们目前正在全球3期临床试验中开发telitacicept，用于治疗转基因。这些活动失败的风险很高。我们尚未证明有能力成功完成任何临床试验，包括大规模、关键的临床试验、获得上市批准、制造商业规模产品或安排第三方代表我们这样做或进行成功商业化所必需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史，那么对我们未来成功或生存能力所做的任何预测可能都不会那么准确。

我们有限的运营历史可能使我们难以评估我们的技术和行业并预测我们未来的表现。我们作为一家运营公司的短暂历史使得对我们未来成功或生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们预计在新的和快速发展的领域中会遇到早期公司经常遇到的风险和困难。如果我们不成功地解决这些风险和困难，我们的业务可能会受到影响。

此外，我们可能会遇到其他不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素。我们将需要从一家以研究为重点的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能无法在这样的过渡中取得成功。

我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会盈利。

我们从产品销售中产生收入并实现盈利的能力取决于我们单独或与合作者成功完成候选产品的开发并获得商业化所需的监管批准的能力。我们预计未来几年不会从产品销售中产生收入，如果有的话。我们从产品销售中产生未来收入的能力在很大程度上取决于我们，或我们当前或未来的合作者，成功地：

•

推进并完成我们的候选产品的临床试验，包括telitacicept；

•

完成我们可能确定的任何其他候选产品的研究以及临床前和临床开发；

•

为我们完成临床试验的任何候选产品寻求并获得监管和营销批准；

•

通过建立销售队伍、营销和分销基础设施或与商业化合作伙伴合作，推出并商业化我们获得监管和营销批准的任何候选产品；

•

对于我们获得监管和营销批准的任何产品候选者，有资格获得政府和第三方付款人的覆盖范围和充分报销；

•

与第三方建立并维持供应和制造关系，这些第三方能够在数量和质量上提供足够的产品和服务，以支持临床开发以及我们获得监管和营销批准的任何候选产品的市场需求；

•

作为可行的治疗方案，获得候选产品的市场认可；

•

应对相互竞争的技术和市场发展；

•

视需要实施内部系统和基础设施；

•

在我们可能订立的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条款，并履行我们在此类安排中的义务；

•

维护、保护、执行、捍卫和扩大我们在美国和国际上的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；

•

在美国和国际上避免和抗辩第三方干预、侵权和其他知识产权索赔；和

•

吸引、聘用和留住合格人员。

即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计将产生与任何已批准的候选产品商业化相关的大量成本。如果美国食品和药物管理局（“FDA”）、欧洲药品管理局（“EMA”）或其他监管机构要求我们在我们目前预期的研究之外开展临床和其他研究，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够从销售任何已获批准的候选产品中获得收入，我们也可能无法实现盈利，可能需要获得额外的资金来继续运营。

即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致股东损失他们对我们的全部或部分投资。

我们利用净经营亏损结转和某些其他税收属性来抵消应税收入或税收的能力可能受到限制。

截至2024年12月31日，我们的联邦净营业亏损结转总额为2.439亿美元，其中包括无限期结转的2.42亿美元和到2037年可能在不同日期到期的190万美元。此外，我们有2.347亿美元的州和地方净营业亏损结转，将在2044年的不同日期到期。这些净经营亏损结转的部分可能到期未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。根据2017年颁布的立法，经《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（“CARES法案”）修改的非正式标题为《减税和就业法案》（“税法法案”）的美国联邦在2017年12月31日之后开始的纳税年度发生的净经营亏损可以无限期结转，但在2020年12月31日之后开始的纳税年度，这类联邦净经营亏损的可扣除性可能受到限制。目前还不确定各州将如何应对《税法》和《CARES法》。就州所得税而言，可能会有暂停使用或以其他方式限制使用净营业亏损结转的时期，这可能会加速或永久增加所欠州税。此外，根据经修订的1986年《国内税收法》（“法典”）第382和383条，以及州法律的相应规定，如果一家公司在三年期间发生“所有权变更”，通常定义为按价值计算其股权所有权发生超过50%的变化，则该公司使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消其变更后收入或税收的能力可能受到限制。根据《守则》第382条，我们首次公开发行的完成，连同自我们成立以来发生的私募配售和其他交易，可能会触发此类所有权变更。我们还没有完成第382节的分析，因此，不能保证我们的净经营亏损已经不受限制。我们可能会经历所有权变更，因为我们的股票所有权随后发生了变化，其中一些变化可能超出了我们的控制范围。如果发生所有权变更，并且我们使用净经营亏损结转的能力受到重大限制，这将通过有效增加我们未来的纳税义务而损害我们未来的经营业绩。递延税项净资产有充分的估值备抵，包括净经营亏损结转。

与发现、开发、制造和商业化相关的风险

我们在很大程度上依赖于我们的主要候选产品telitacicept的成功。如果我们不能及时完成telitacicept的开发、获得批准和商业化，我们的业务将受到损害。

我们未来的成功取决于我们及时推进和完成临床试验、获得我们的主要候选产品telitacicept的上市批准并成功商业化的能力。我们正在为telitacicept的研发投入大量精力和财力资源。Telitacicept目前正处于治疗GMG的全球3期临床试验中，在我们能够从产品销售中获得任何收入之前，将需要额外的临床开发、临床和制造活动的评估、政府监管机构的营销批准、大量投资和重大的营销努力。在我们获得FDA和类似的外国监管机构的上市批准之前，我们不得营销或推广telitacicept或任何其他候选产品，我们可能永远不会获得此类上市批准。

telitacicept的成功将取决于几个因素，其中包括：

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我们计划进行临床试验的每个国家的适用监管机构批准或接受启动临床试验；

•

接受每个临床试验地点的个人研究审查委员会（“IRB”）和科学审查委员会关于支持telitacicept临床开发的临床前数据包的充分性及其与telitacicept在预期患者群体中以预期方式使用的总体总体一致意见；

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临床研究者将患者置于临床试验的意愿、患者入组临床试验的意愿；

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成功、及时完成telitacicept在转基因中的全球3期临床试验；

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泰来西普启动、成功患者入组并及时完成额外临床试验；

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与合同研究组织（“CRO”）和临床站点保持并建立关系，以便在美国和国际上进行这些项目的临床开发；

•

临床试验中不良事件的发生频率和严重程度；

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包括RemeGen在内的第三方在自身免疫性疾病中进行的临床试验结果，如果此类试验导致自身免疫性疾病的护理标准发生变化；

•

FDA、EMA或任何类似的外国监管机构对上市批准感到满意的功效、安全性和耐受性概况；

•

及时收到适用监管机构对我们项目的上市批准；

•

向适用的监管机构作出任何所需的上市后批准承诺的范围；

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与第三方供应商和制造商维持现有或建立新的供应安排，用于我们项目的临床开发；

•

如果获得批准，我们有能力获得并维持与第三方制造商的安排，以生产适合于我们项目的商业销售的成品；

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在美国和国际上获得并维持专利保护、商业秘密保护和监管排他性；

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保护我们在知识产权组合中的权利；

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在获得任何营销批准后成功启动商业销售；

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任何上市批准后持续可接受的安全性特征；

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患者、医学界和第三方支付方的商业接受；

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我们为我们的产品从第三方支付方获得保险范围和充分报销的能力以及患者在没有此类保险范围和充分报销的情况下自付费用的意愿；和

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我们与其他治疗方法竞争的能力。

我们无法完全控制其中许多因素，包括临床开发和监管提交过程的某些方面、对我们的知识产权的潜在威胁以及任何未来合作者的制造、营销、分销和销售努力。如果我们不能及时或根本不能在这些因素中的一个或多个方面取得成功，我们可能会遇到重大延误或无法成功将telitacicept商业化，这将对我们的业务造成重大损害。如果我们没有收到telitacicept的上市批准，我们可能无法继续经营。

RemeGen已在中国获得telitacicept的监管批准，用于治疗GMG、RA和SLE，RemeGen正在中国开发telitacicept的额外适应症的临床试验。虽然这些试验可能为我们提供临床数据，为我们未来的发展战略提供信息，但我们无法控制试验的方案、给药或进行，或它们是否符合监管要求。也无法保证任何此类临床试验的临床数据将被FDA或其他类似监管机构接受或考虑。我们无法控制RemeGen正在为telitacicept进行的试验的进行和时间，以及与国家药品监督管理局（“NMPA”）或大中华区其他外国监管机构的沟通。任何这些试验引起的任何数据完整性问题或患者安全问题都将超出我们的控制范围，但可能会对我们的声誉产生不利影响，并损害我们候选产品的临床和商业前景。

我们依赖第三方准确生成和报告与我们的候选产品相关的数据，他们的行为可能会对我们的业务产生不利影响。

我们已经并可能在未来获得或许可我们处于不同发展阶段的候选产品。例如，我们从RemeGen获得了telitacicept的许可。我们对telitacicept潜力的假设部分基于从

RemeGen进行的临床前研究和临床试验。我们依赖RemeGen按照适用的协议、知情同意、法律和监管要求以及科学标准进行研发，准确报告了所有研究的结果，并正确收集了这些研究的数据。如果这些活动不合规、不准确或不正确，telitacicept的临床开发、监管批准或商业化将受到不利影响。

此外，在第三方通过合作伙伴关系或许可协议使用我们的候选产品进行临床试验的情况下，我们面临与这些试验的进行和结果相关的额外风险，这些风险超出了我们的直接控制范围。例如，数据完整性差、安全问题、违反协议或在这些第三方试验中未能达到终点等问题可能会对这些候选产品在其他适应症或领域的开发时间表和监管批准流程产生不利影响，需要进行额外研究，造成影响未来商业潜力的负面市场看法，影响我们为此类候选产品寻求战略替代方案的能力，或导致我们整个项目的监管审查增加。

我们的临床试验可能无法证明我们的候选产品的安全性和有效性，或者在我们的候选产品开发过程中可能会发现严重的不良或不可接受的副作用，这可能会增加我们的成本或需要放弃或限制我们的候选产品的开发。

如果我们的候选产品在临床试验中与副作用相关或具有意想不到的特征，我们的成本可能会增加，或者我们可能需要放弃它们的开发或将开发限制在副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或从风险收益的角度来看更容易接受的更狭窄的用途。FDA或IRB可能还会根据安全性信息要求我们暂停、中止或限制我们的临床试验。这类调查结果可能会进一步导致监管机构未能为我们的候选产品提供上市许可。许多最初在早期测试中显示出前景的候选产品后来被发现会引起副作用，从而阻止候选产品的进一步开发。

在我们获得候选产品商业销售的营销批准之前，我们必须通过冗长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验证明，我们的候选产品在每个目标适应症中使用都是安全和有效的，并且在测试的任何阶段都可能发生失败。临床试验往往无法证明针对目标适应症研究的候选产品的安全性和有效性。

此外，如果我们或其他人发现由我们的候选产品引起的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：

•

我们可能需要放弃开发或限制我们的候选产品的进一步开发，包括在不同人群中和针对某些适应症；

•

监管部门可撤回对该产品上市的批准；

•

监管部门可能会要求在标签上附加警告；

•

可能需要一份概述此类副作用风险的用药指南，以分发给患者；

•

我们可能会因对患者造成的伤害而被起诉并承担责任；以及

•

我们的声誉以及医生或患者对我们的候选产品的接受，如果获得批准，可能会受到影响。

我们不时公布或发布的临床试验的中期、顶线和初步数据可能会随着更多受试者数据的可用而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的约束。

我们可能会不时公开披露我们的临床试验的中期、顶线或初步数据，这些数据是基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定试验相关的所有数据进行全面分析后，结果和相关发现和结论可能会发生变化。我们也做假设、估计、计算和结论，作为我们分析数据的一部分，我们可能没有收到或有机会充分和仔细地评估所有数据。此外，我们可能只报告某些端点的初步分析，而不是所有端点。因此，我们报告的中期、顶线或初步结果可能与相同试验的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会限定这些结果，一旦收到额外数据并进行了充分评估。顶线数据也仍受审计和核查程序的约束，这可能导致最终数据与我们之前发布的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期、顶线和初步数据。我们也可能会披露我们临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据存在风险，即随着受试者入组的继续和更多受试者数据的可用，一项或多项临床结果可能会发生重大变化。中期的不利差异，

顶线或初步数据和最终数据可能会严重损害我们的声誉和业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期、顶线或初步数据可能会导致我们普通股价格的波动。

此外，其他人，包括监管机构，可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定项目的潜力、特定候选产品、任何已获批准产品的上市批准或商业化的可能性，以及我们公司的一般情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息来自通常广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要或其他适当信息以包含在我们的披露中，并且我们确定不披露的任何信息最终可能被视为对特定项目、产品候选者或我们的业务的未来决策、结论、观点、活动或其他方面具有重要意义。

如果我们报告的中期、顶线或初步数据与实际结果不同，或者如果其他人，包括监管机构，不同意所达成的结论，我们进一步开发、获得候选产品的营销批准和/或商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。

我们可能会花费我们有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而未能利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于我们在众多潜在选项中为特定适应症确定的候选产品和研究计划。因此，我们可能会放弃或推迟寻求与其他候选产品或其他后来证明具有更大商业潜力的适应症的机会。我们的资源分配决策可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的候选产品以及针对特定适应症的研发计划上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。例如，在2025年5月，我们宣布，基于我们当时关键临床项目的可用临床数据和具有挑战性的筹资环境，我们正在启动一个进程，以探索战略替代方案，并逐步结束我们当时正在进行的临床和制造业务以及临床试验。此外，如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，如果我们保留对该候选产品的唯一开发和商业化权利对我们来说更有利。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

即使一个候选产品获得了上市批准，它也可能无法达到医生、患者、医疗支付者和医学界其他人士对商业成功所必需的市场接受程度。

我们的候选产品的商业成功，如果获得批准，将取决于其被医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度。即使我们开发的任何候选产品获得了上市批准，它仍可能无法获得医生、患者、医疗保健支付者和医学界其他人的充分市场认可。我们开发的任何候选产品的市场接受程度，如果被批准用于商业销售，将取决于多个因素，包括：

•

临床试验证明的此类候选产品的有效性和安全性；

•

与我司产品联用或顺用的其他产品的功效和安全性；

•

与替代疗法相比，我们的候选产品的潜在优势和感知优势；

•

对我们的目标患者群体的限制以及FDA或其他监管机构批准的标签中包含的限制或警告；

•

以有竞争力的价格提供我们的产品进行销售的能力；

•

与替代疗法相比，更方便、更容易给药；

•

候选产品获得FDA、EMA或其他监管部门批准的临床适应症；

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目标患者群体尝试新的生物制剂的意愿和医生开这些治疗的意愿，以及他们接受涉及患者基因改变的干预的意愿；

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FDA、EMA或其他监管机构的产品标签或产品说明书要求，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；

•

相对便利和便于管理；

•

竞争性产品的市场导入时机；

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关于我们的产品或竞争产品和治疗的宣传；

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营销和分销支持的力度；

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第三方覆盖范围的可用性和偿还的充分性；和

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任何副作用的流行率和严重程度。

即使某个候选产品获得批准，这类产品也可能无法达到足够的接受水平，我们可能不会产生可观的产品收入，我们也可能无法实现盈利。

如果在未来，我们无法建立销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销我们的候选产品，如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。

我们没有销售或营销基础设施，在医药产品的销售、营销或分销方面经验有限。要使我们保留销售和营销责任的任何已获批准的产品获得商业成功，我们必须要么发展销售和营销组织，要么将这些职能外包给第三方。未来，我们可能会选择建立一个专注的销售、营销和商业支持基础设施来销售，或者在我们的一些候选产品获得批准时与我们的合作者一起参与销售活动。

建立我们自己的商业能力和与第三方达成履行这些服务的安排都存在风险。例如，招聘和培训销售人员或报销专家既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售人员并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布由于任何原因被延迟或没有发生，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能保留或重新定位我们的商业化人员，我们的投资就会损失。

可能阻碍我们自行将候选产品商业化的努力的因素包括：

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我们无法招聘和保留足够数量的有效销售、营销、报销、客户服务、医疗事务和其他支持人员；

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销售人员无法获得医生服务或对足够数量的医生进行关于开任何未来产品的好处的教育；

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报销专业人员无法就处方集访问、报销和付款人其他接受的安排进行谈判；

•

受限或封闭的分销渠道，导致难以将我们的候选产品分销到患者群体的细分市场；

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缺乏可供销售人员提供的补充产品，这可能会使我们相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势；以及

•

与创建独立商业化组织相关的不可预见的成本和费用。

如果我们与第三方订立安排以执行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或这些产品收入对我们的盈利能力可能低于我们自己营销和销售产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成将我们的候选产品商业化的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。

我们在技术快速变化的环境中面临重大竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管批准，或开发比我们更安全或更先进或更有效的疗法，这可能会损害我们的财务状况和我们成功营销或商业化候选产品的能力（如果获得批准）。

新药和生物制品的开发和商业化竞争激烈。我们将面临来自主要制药公司、专

世界各地的制药公司和生物技术公司。潜在竞争者还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并建立研究、开发、制造和商业化合作安排的公共和私营研究组织。

自身免疫领域的竞争十分激烈，涉及多种单抗（MAB）、其他生物制剂和小分子药物，这些药物要么已经上市，要么由包括艾伯维（AbbVie，Inc.）（修美乐/类风湿性关节炎）、安进（Uplinza/Myasthenia Gravis，Enbrel/rheumatoid arthritis）、Argenx（VYVGART）、渤健 Inc（Tysabri/多发性硬化症）、葛兰素史克（Benlysta/lupus）、F. Hoffman-La Roche AG（Rituxan/经常在标签外使用）和强生（Imaavy/Myasthenia Gravis，RemAVI

我们面临并预计将继续面临来自其他生物制药公司的激烈竞争，这些公司已经推出或正在开发用于治疗转基因和其他自身免疫性疾病的产品。其他适应症的竞争也很激烈，我们可能为候选产品开发的几乎所有适应症都取得了重大进展。例如，我们了解到几种正在临床开发的新生儿FC受体（FCRN）抑制剂和一种FCRN抑制剂，Rystiggo（rozanolixizumab-noli）于2023年6月获批，另一种是Imaavy（nipocalimab-aahu），它于2025年4月获批用于治疗ACHR-AB +或MUSK-AB +的12岁及以上成人和儿童GMG患者。我们还了解到，阿斯利康 PLC正在销售Soliris和Ultomiris用于治疗ACHR-AB +的成人GMG患者，UCB正在销售Rystiggo用于治疗ACHR-AB +或MUSK-AB +的成人GMG患者，Zilbrysq用于治疗ACHR-AB +的成人GMG患者。Novartis AG、CSL Behring、GRIFOLS, S.A.、Curavac，Inc.、武田制药 Co Ltd、Immunovant, Inc.、Cartesian Therapeutics，Inc.、安进、再生元制药 Inc./Alnylam Pharmaceuticals, Inc.等，正在开发可能具有治疗重症肌无力（MG）用途的药物。

我们成功开发和商业化的任何候选产品将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争，这些疗法和新疗法被批准用于治疗我们可能获得候选产品批准的相同疾病。这可能包括其他类型的疗法，例如小分子、抗体和/或蛋白质疗法。

我们目前或潜在的许多竞争对手，无论是单独还是与其合作伙伴，可能在研发、制造、临床前测试、开展临床试验、获得监管批准和销售批准产品方面拥有比我们大得多的财务资源和专业知识。制药、生物技术和基因治疗行业的并购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手之间。较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招募和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场所和临床试验的患者登记，以及获得与我们的项目互补或必要的技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们的候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、比我们的候选产品更方便或更便宜或会使我们的候选产品过时或失去竞争力的候选产品，我们的商业机会可能会减少或被淘汰。我们的竞争对手也可能比我们可能更快地为我们的产品候选者获得FDA或其他监管机构的批准，这可能导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的候选产品变得不经济或过时，我们可能无法成功地针对竞争对手营销任何候选产品。

此外，由于我们的专利权到期或成功挑战，我们可能会面临更多与竞争对手产品相关的专利有效性和/或范围方面的诉讼。如果获得批准，我们竞争对手的产品的可用性可能会限制我们的候选产品的需求，以及我们能够收取的价格。

基于蛋白质的疗法领域的负面发展，尤其包括融合蛋白疗法或已批准的疗法或正在开发的用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病的疗法，可能会损害公众对我们的候选产品的看法，并对我们的业务产生负面影响。

我们的候选产品的商业成功将部分取决于公众对使用通过连接由不同基因编码的两个或更多结构域构建的融合蛋白疗法的接受程度，以及更普遍的基于蛋白质的疗法，特别包括批准的疗法或正在开发的用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病的疗法。Telitacicept是一种正在开发的新型融合蛋白，用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病，可同时抑制BLYS（BAFF）和APRIL。在任何国家的任何批准的适应症或标签外使用的上市后使用、我们的候选产品的临床试验或其他开发类似候选产品的临床试验（包括RemeGen）中的不良事件，以及由此产生的宣传，以及未来可能发生的任何其他负面发展，包括与竞争对手的疗法有关的负面发展，都可能导致对我们的候选产品的需求减少。这些事件还可能导致我们的临床试验暂停、中止或临床暂停或修改。我们的候选产品可能不会被通用

公众或医学界和潜在的临床试验受试者可能会被阻止参加我们的临床试验或提前终止临床试验。因此，我们可能无法继续，或可能被推迟开展我们的发展计划。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们的候选产品的商业化。

我们面临与我们的候选产品人体临床试验中的测试相关的产品责任暴露的固有风险，如果我们商业销售我们可能开发的任何产品，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品在临床试验、制造、营销或销售过程中造成或被认为造成伤害或被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格责任或违反保证的指控。也可以根据州消费者保护法提出索赔。如果我们不能成功地为我们的候选产品或产品造成伤害的索赔进行辩护，我们可能会承担重大责任。无论案情或最终结果如何，赔偿责任索赔都可能导致：

•

无法将我们可能开发的任何产品商业化；

•

对我们的候选产品或我们可能开发的产品的需求减少；

•

损害我们的声誉和重大的负面媒体关注；

•

临床试验参与者的退出；

•

为相关诉讼进行辩护的大量时间和费用；

•

向试验参与者或患者提供大量金钱奖励；和

•

收入损失。

保险范围也越来越昂贵，我们可能无法以合理的成本或足以满足可能产生的任何责任的金额维持保险范围。

融合蛋白疗法新颖、复杂且难以制造。我们可能会遇到制造问题，导致telitacicept或其他候选产品的开发或商业化延迟，或以其他方式损害我们的业务。

制造融合蛋白，如telitacicept，技术复杂，需要大量的专业知识和资本投资。意外事件导致的生产困难可能会延迟获得telitacicept的临床试验材料和商业产品（如果获得批准），或我们未来可能开发的任何融合蛋白产品。此外，由于生物产品复杂，制造这类候选产品更加困难和昂贵。我们可能无法按照适用的监管要求可靠地生产足够数量的此类产品，以支持我们的开发计划，如果最终获得批准，也无法提供商业供应。

专门从事生物产品制造的合同制造商数量有限，那些从事生产的合同制造商可能仍在为大规模生产开发适当的工艺、控制和设施。虽然我们相信会有足够的供应来源可以满足我们的临床和商业需求，但我们无法确定我们是否能够在必要时及时或完全确定与这些来源确定并建立额外的关系，以及这些新安排的条款和成本是多少，或者这些供应商是否能够供应我们的潜在商业需求。此外，如果我们的主要制造商无法满足我们的需求，任何转向替代制造商（如果有）都将导致重大延迟，将需要FDA的批准，并导致材料额外成本。

生物制品制造商必须遵守严格执行的cGMP要求、州和联邦法规，以及适用时的外国要求。我们或我们的合同制造组织未能遵守或记录遵守此类监管要求，可能会导致用于临床试验或商业用途的药物产品的供应延迟或中断，以及其他后果。如果我们或我们的制造商未能遵守FDA、EMA或其他监管机构的规定，可能会导致对我们施加制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、临床暂停或终止临床试验、483表格、警告或无标题信函、监管通信，就产品的安全问题向公众发出警告、进口或出口拒绝、许可证撤销、扣押、拘留或召回候选产品或产品、经营限制、刑事起诉或取消资格、民事虚假索赔法下的诉讼、公司诚信协议，或同意法令，其中任何一项都可能对我们的候选产品供应产生重大不利影响，我们的业务、财务状况和经营业绩可能受到重大不利影响。

我们目前依赖他人制造我们的候选产品，也可能对我们的业务、经营业绩、财务状况以及我们及时和有竞争力地将任何获得监管批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。

如果我们或我们聘用的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能对我们的业务成功产生重大不利影响的成本。

我们和我们所聘用的任何合同制造商和供应商均受众多联邦、州和地方环境、健康和安全法律、法规和许可要求的约束，包括有关实验室程序的法律、法规和许可要求；危险和受监管材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置；危险材料向地下、空气和水中的排放和排放；以及员工的健康和安全。根据某些环境法，我们可能要为与我们当前或过去设施以及第三方设施的任何污染相关的费用负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的重大成本。

遵守适用的环境法律法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律法规可能会损害我们的产品开发和研究工作。此外，我们无法消除这些材料或废物造成的意外伤害或污染风险。虽然我们维持工人赔偿保险，以支付我们因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但该保险可能无法提供足够的潜在责任保障。我们没有承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、伤亡和一般责任保险政策特别不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会被追究损害赔偿责任或被处以超过我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能会被暂停，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，我们可能会产生大量成本。这些当前或未来的法律、法规和许可要求可能会损害我们的研究、开发或生产努力。未能遵守这些法律、法规和许可要求也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或业务中断，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

我们聘请的任何第三方合同制造商和供应商也将受到这些以及其他环境、健康和安全法律法规的约束。他们根据这些法律法规产生的负债可能导致重大成本或运营中断，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

临床前研究或临床试验的成功可能并不代表未来临床试验的结果，特别是对于仅涉及少数患者的临床试验而言。

临床前研究的结果不一定能预测未来的临床试验结果，临床试验的中期结果也不一定能预示最终结果。当临床试验只涉及少数患者时，这种风险就会加剧，这使得很难预测这些试验的早期结果是否会对试验的最终结果具有指示性或在未来的试验中被复制。此外，RemeGen进行的telitacicept临床前研究和早期临床试验的成功，或telitacicept已在中国获得多个适应症的上市批准，并不能确保我们进行的后期临床试验将产生相同的结果或以其他方式提供足够的数据来证明候选产品的有效性和安全性。尽管在临床前研究中取得了积极的结果或已通过初步临床试验成功推进，但我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出所需的安全性和有效性。未能建立足够的有效性和安全性可能会导致我们放弃候选产品的临床开发。

与监管审查相关的风险

如果我们的任何候选产品的临床试验未能证明安全性和有效性令监管机构满意或没有以其他方式产生积极结果，我们可能会在完成此类候选产品的开发和商业化方面产生额外成本或经历延迟，或最终无法完成。

在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明在人体中的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，并且不确定结果。一个或一个的失败

更多的临床试验可以发生在测试的任何阶段。临床前试验和早期临床试验的结果不一定能预测后期临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。

此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。许多认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意的公司仍未能获得其候选产品的上市批准。

我们和我们的合作者（如果有的话）可能会在临床试验期间或由于临床试验而经历许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得营销批准或将任何候选产品商业化的能力，包括：

•

延迟与监管机构就临床开发计划、试验设计或监管批准数据包达成共识；

•

监管机构、IRB、独立伦理委员会或科学审查委员会不得授权我们或我们的研究人员在预期试验地点开始临床试验或进行临床试验；

•

与预期CRO、临床试验地点就可接受的临床试验合同或临床试验方案达成或未能达成一致的延迟；

•

候选产品的临床试验可能会产生阴性或不确定的结果，我们可能会决定，或者监管机构可能会要求我们进行额外的临床试验或放弃产品开发或研究计划；

•

由于伦理方面的考虑，难以设计良好对照的临床试验，这可能导致不适合使用可以有效地与治疗组进行比较的对照组进行试验；

•

对未充分研究、对疾病的自然病史和病程了解较少的疾病，设计临床试验和选择终点有困难；

•

临床试验所需的患者人数可能比我们预期的要多；在这些临床试验中招募合适的参与者，这对于我们在最先进的项目中针对的一些罕见疾病来说可能特别具有挑战性，可能会比我们预期的要延迟或慢；或者患者可能会以比我们预期更高的速度退出这些临床试验；

•

我们的第三方承包商可能无法及时遵守监管要求或履行其对我们的合同义务，或根本无法履行；

•

监管机构、IRB或独立伦理委员会可能会要求我们或我们的研究人员出于各种原因暂停或终止临床研究或临床试验，包括不遵守监管要求、发现不良副作用或其他意外特征，或者参与者正面临不可接受的健康风险或在对我们的临床试验操作或试验场所进行检查后；

•

临床试验的成本可能比我们预期的要高；

•

候选产品或开展临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不足，包括由于我们或与我们签订合同以履行其中某些职能的第三方在测试、验证、制造和向临床场所交付候选产品方面的延误；

•

延迟让患者完成参与试验或返回治疗后随访；

•

退出试验的临床试验场所；

•

选择需要长时间临床观察或分析结果数据的临床终点；

•

发生与候选产品相关的被视为超过其潜在益处的严重不良事件；

•

其他保荐机构开展的同一类制剂试验中发生严重不良事件；

•

要求修订或提交新临床方案的监管要求和指南的变化；

•

药品供应或供应中断；和

•

护理治疗指南标准的变化。

如果我们或我们的合作者被要求对产品候选者进行超出我们目前考虑的额外临床试验或其他测试，如果我们或我们的合作者无法成功完成产品的临床试验或其他测试

候选者，或者如果这些试验或测试的结果不是阳性或仅是适度阳性或存在安全问题，我们或我们的合作者可能会：

•

延迟获得任何此类候选产品的上市批准或根本没有获得上市批准；

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未达到预期或期望的广泛程度的适应症或患者群体获得批准；

•

获得带有包括重要使用或分配限制或安全警告的标签的批准，包括黑框警告；

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受制于产品给药方式的变化；

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被要求进行额外的临床试验以支持批准或受到额外的上市后测试要求；

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是否有监管机构撤回或暂停其对该产品的批准，或通过REMS形式或通过修改现有REMS对其分销施加限制；

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被起诉；或

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经历对我们声誉的损害。

如果我们或我们的合作者在临床试验或其他测试或获得营销批准方面遇到延迟，产品开发成本也会增加。我们不知道是否有任何临床试验将按计划开始，是否需要重组或将如期完成，或者根本不知道。重大的临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有候选产品商业化独家权利的任何时期，可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并可能损害我们成功将候选产品商业化的能力，其中任何一项都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测我们何时或是否会获得监管批准，将telitacicept或我们可能在美国或任何其他司法管辖区开发的任何其他候选产品商业化，任何此类批准可能是针对比我们寻求的更狭窄的适应症。

在适当的监管机构审查并批准候选产品之前，我们不能将候选产品商业化。即使我们的候选产品在临床试验中达到其安全性和有效性终点，监管部门可能无法及时完成其审查过程，或者我们可能无法获得监管批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延迟。此外，我们可能会遇到基于未来立法或行政行动的额外政府监管的延迟或拒绝，或在产品开发、临床试验和审评过程期间监管当局政策的变化。

监管机构还可能批准产品候选者的适应症比要求的更有限，或者他们可能以狭窄适应症、警告或REMS的形式施加重大限制。这些监管机构可能会要求在标签上包含与使用条件相关的预防措施或禁忌适应症，或者他们可能会在进行成本高昂的上市后临床试验的情况下授予批准。此外，监管机构可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。上述任何情况都可能严重损害我们候选产品的商业前景，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

美国FDA的上市许可，如果获得，并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，在一个国家的监管批准并不保证在任何其他国家的监管批准。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的候选产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能既昂贵又耗时。各国的监管要求可能差异很大，可能会延迟或阻止我们的候选产品在这些国家的推出。外国监管机构的批准程序涉及与FDA批准相关的所有风险。我们没有任何候选产品获准在任何司法管辖区销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求或未能获得并维持所需的批准，或国际市场的监管批准延迟，我们的目标市场将减少，我们实现产品候选者充分市场潜力的能力将无法实现。

患者入组是临床试验时间安排的重要因素。我们临床试验的时间部分取决于我们招募患者参与我们试验的速度。如果我们无法按照FDA、EMA或美国以外其他类似监管机构的要求，或根据需要为特定试验提供适当的统计权力，找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们或我们的合作者可能无法推进我们的产品候选者的临床试验。患者可能因为生物技术领域相关不良事件的负面宣传、RemeGen的telitacicept产品或临床试验、类似患者群体的竞争性临床试验、竞争产品的临床试验或其他原因而不愿意参加我们的临床试验。因此，招募患者、开展试验和获得候选产品监管批准的时间表可能会延迟。此外，如果一项试验出现意外数量的患者提前退出，将对试验结果的完整性产生负面影响。

患者入组和保留也受到其他因素的影响，包括：

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被调查疾病的严重程度；

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患者群体的规模和识别患者的过程；

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试验方案的设计；

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获得和维持患者知情同意的能力；

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入组患者在试验完成前退出的风险，包括由于与我们的候选产品无关的副作用或特征；

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有关审判的资格和排除标准；

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在审候选产品的感知风险和收益；

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努力促进临床试验及时入组；

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医师的患者转诊做法；

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在治疗期间和治疗后对患者进行充分监测的能力；

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已获批准并可供同一患者群体使用的新疗法；和

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标准护理治疗指南的变化。

在我们的临床试验中，重大的入组延迟或患者保留不佳可能会导致我们的候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。如果我们或我们的合作者难以招募足够数量的患者按计划进行我们的临床试验，或难以留住患者，我们可能需要延迟、限制或终止正在进行或计划进行的临床试验，其中任何一项都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

与我们与第三方的关系相关的风险

我们的研究和临床前测试的某些方面依赖第三方，我们依赖第三方进行我们的临床试验，而这些第三方可能表现不令人满意，包括未能在截止日期前完成此类试验、研究或测试。

我们依靠第三方来进行我们的研究和临床前测试的某些方面，我们依靠第三方，例如CRO、临床数据管理组织和临床研究人员来进行我们的临床试验。这些第三方中的任何一方均可根据特定标准随时终止与我们的业务往来。如果我们需要达成替代安排，可能会延迟我们的产品开发活动。

我们对这些第三方的研发和临床活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会解除我们的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照试验的一般研究计划和方案进行。此外，FDA、EMA和其他监管机构要求我们遵守开展、记录和报告临床试验结果的标准，通常被称为良好临床实践，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。在美国，我们还被要求注册正在进行的临床试验和

在特定时间范围内将已完成的临床试验结果发布到政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

虽然我们打算为我们的候选产品设计未来的临床试验，但CRO将进行部分或全部临床试验。因此，我们发展计划的许多重要方面，包括其行为和时间安排，将超出我们的直接控制范围。我们依赖第三方来进行未来的临床前研究和临床试验，这也将导致我们对通过临床前研究和临床试验开发的数据的管理的直接控制不如完全依赖我们自己的员工的情况。与外部各方沟通也可能具有挑战性，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可：

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有人员配置困难；

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未遵守合同义务；

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经历监管合规问题；

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经历优先事项的变化或陷入财务困境；或者

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与其他实体建立关系，其中一些实体可能是我们的竞争对手。

这些因素可能会对第三方开展我们的临床前研究和临床试验的意愿或能力产生重大不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。如果CRO和其他第三方没有以令人满意的方式进行临床前研究和未来的临床试验，违反其对我们的义务或未能遵守监管要求，我们的候选产品的开发、监管批准和商业化可能会延迟，我们可能无法获得监管批准并将我们的候选产品商业化，或者我们的开发计划可能会受到重大和不可逆转的损害。如果我们无法依赖CRO和其他第三方收集的临床前和临床数据，我们可能会被要求重复、延长我们进行的任何临床前研究或临床试验的持续时间或增加其规模，这可能会大大延迟商业化并需要更多的支出。

此外，我们临床试验的主要研究人员可能不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的补偿。在某些情况下，我们可能会被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中的一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，认为我们与主要研究者之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验场所产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到损害。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构（视情况而定）延迟批准或拒绝我们的营销申请，并可能最终导致我们的候选产品的营销批准被拒绝。

我们还依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药物供应。我们的分销商的任何业绩失败都可能延迟我们的候选产品的临床开发或营销批准或我们产品的商业化，产生额外的损失并剥夺我们潜在的产品收入。

我们将依赖第三方制造商，包括某些单一来源供应商，为开发我们的候选产品和推进我们目前的临床试验以及我们的研究计划和临床前研究制造和供应材料，并期望继续这样做，用于未来的临床测试和我们的候选产品的商业供应，并且我们或任何未来的合作者为此获得营销批准。我们与许多这些第三方制造商或供应商没有长期协议。我们可能无法与第三方制造商或供应商建立任何协议或以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商或供应商建立协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括：

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第三方可能违反制造或供应协议；

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第三方可能在对我们来说代价高昂或不方便的时间终止或不续签协议；和

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依赖第三方进行监管合规、质量保证、安全和药物警戒以及相关报告。

第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似法规要求。我们或我们的第三方制造商或供应商未能遵守适用法规可能会导致对我们施加制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、经营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响，并损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。

我们的候选产品可能会与其他候选产品和产品竞争获得制造设施和其他供应。根据cGMP法规运营并且可能能够为我们制造的制造商数量有限。此外，在我们的候选产品获得批准之前，我们需要确定一家合同制造商，该制造商可以以商业规模生产我们的产品，并且可以成功地完成FDA批准前检查和其他卫生当局的检查。在我们需要具备这种能力和能力的时候，我们可能无法获得与这些制造商或供应商的协议。

我们现有或未来的制造商或供应商的任何性能故障，或制造商或供应商将其产品从市场上移除或限制其产品准入的任何决定，都可能延迟临床开发或上市批准。尽管我们认为有几家潜在的替代制造商可以取代我们的合同制造商，但我们可能会在识别和确定任何此类替代方面产生额外成本和延迟。

我们目前和预期的未来依赖他人制造我们的候选产品和我们临床试验中使用的材料可能会对我们未来的利润率以及我们及时和有竞争力地将任何获得营销批准的产品商业化的能力产生不利影响。

我们已经并可能与第三方就我们的候选产品的研究、开发和商业化进行合作。如果任何此类合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。

我们拥有并可能寻求第三方合作者，以研究、开发和商业化我们的某些候选产品。如果我们未来与任何第三方达成任何此类安排，我们将可能对我们的合作者用于开发或商业化我们的候选产品的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们已经进入或未来可能进入的合作是否成功。

涉及我们当前或未来候选产品或研究计划的合作给我们带来了许多风险，包括以下风险：

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合作者在确定他们将应用于这些合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权。

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合作者可能不会追求我们的候选产品的开发和商业化，或者可能会选择不继续或更新基于临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素（例如转移资源或创造相互竞争的优先事项的收购）的开发或商业化计划。

•

合作者可能会延迟临床试验、为临床试验计划提供不足的资金、停止临床试验或放弃候选产品、重复或进行新的临床试验或要求候选产品的新配方进行临床试验。

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如果合作者认为有竞争力的产品更有可能成功开发或可以在比我们更具经济吸引力的条件下商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发与我们的候选产品直接或间接竞争的产品。

•

拥有一种或多种产品的营销和分销权利的合作者可能不会承诺为此类产品的营销和分销提供足够的资源。

•

合作者可能无法正确获取、维护、执行或捍卫我们的知识产权或专有权利，或者可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，这些诉讼可能会危及或使我们的专有信息无效，或使我们面临潜在的诉讼。

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合作者和我们之间可能会出现纠纷，导致我们的产品或候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力和资源。

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在我们合作中确定的情况下，我们可能会失去某些宝贵的权利，包括如果我们发生控制权变更。

•

合作可能会被终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来寻求适用的候选产品的进一步开发或商业化。

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协作协议可能无法以最有效的方式或根本无法导致候选产品的开发或商业化。如果我们现在或未来的合作者要参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

如果我们的合作未能导致候选产品的成功开发和商业化，或者如果我们的合作者之一终止了与我们的协议，我们可能不会根据合作获得任何未来的研究资金或里程碑或特许权使用费。如果我们没有收到我们根据这些协议所期望的资金，我们对候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发候选产品。此外，如果我们的合作者之一终止与我们的协议，我们可能会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的开发计划可能会被推迟，或者商业和金融界对我们的看法可能会受到不利影响。本“风险因素”部分中描述的与产品开发、监管批准和商业化相关的所有风险均适用于我们合作者的活动。

这些关系，或类似的关系，可能要求我们产生非经常性和其他费用，增加我们的近期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或扰乱我们的管理和业务。此外，我们在寻求合适的合作者方面可能面临重大竞争，谈判过程耗时且复杂。我们达成最终合作协议的能力，除其他外，将取决于我们对合作者资源和专门知识的评估、拟议合作的条款和条件，以及拟议合作者对几个因素的评估。如果我们将权利许可给我们的候选产品，如果我们无法将这些交易与我们现有的运营和公司文化成功整合，我们可能无法实现此类交易的收益。

如果我们无法以商业上合理的条款建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。

我们的产品开发和研究计划以及候选产品的潜在商业化将需要大量额外现金来资助费用。对于一些候选产品，我们可能会决定与其他制药和生物技术公司合作，以开发这些候选产品并实现潜在的商业化。

在寻找合适的合作者方面，我们将面临巨大的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作者资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件，以及拟议合作者对若干因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、FDA、EMA或美国以外的类似监管机构批准的可能性、受试者候选产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性的存在（如果对此类所有权提出质疑而不考虑挑战的优点，则可能存在这种不确定性），以及一般的行业和市场条件。合作者还可以考虑可供合作的类似适应症的替代候选产品或技术，以及这种合作是否可能比与我们的合作更具吸引力。

根据合作协议，我们也可能受到限制，不能与潜在的合作者以某些条款订立未来协议。协作是复杂和耗时的谈判和文件。此外，大型制药公司之间最近发生了大量业务合并，导致未来潜在合作者数量减少。

我们可能无法及时、以可接受的条件或根本无法就合作进行谈判。如果我们无法这样做，我们可能不得不限制我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出来资助我们自己的开发或商业化活动，我们可能需要获得

额外资本，我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法开发候选产品或将其推向市场并产生产品收入。

与我们的知识产权相关的风险

我们高度依赖第三方许可的知识产权，终止这些许可可能会导致重大权利的丧失，从而损害我们的业务。

2025年6月，我们与RemeGen订立许可协议，根据RemeGen的专利和专有技术授予我们在大中华区以外的所有地区开发、开发和商业化telitacicept的独家（甚至是RemeGen）许可，并有权授予分许可，以及在全球范围内生产telitacicept以供在许可地区使用的非独家许可。

我们依赖RemeGen许可的专利、专有技术和专有技术来开发和商业化telitacicept，如果获得批准。任何终止此许可，或发现此类知识产权缺乏法律效力，都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。

RemeGen许可协议对我们施加了某些义务，不遵守这些义务可能会导致许可协议的终止或法律和财务后果。如果RemeGen终止许可协议，我们可能无法开发、商业化或销售协议涵盖的候选产品。此种情况可能对根据该协议正在开发的产品候选者的价值或使用根据该协议授予的权利产生重大不利影响。终止我们的许可协议或减少或取消我们在协议下的权利可能导致我们不得不谈判一项新的或恢复的协议，而我们可能无法以同样优惠的条件获得该协议，或者根本无法获得该协议，这可能意味着我们无法开发、商业化或销售受影响的候选产品，或者可能导致我们失去我们在协议下的权利。

此外，我们的许可人可能会在起诉、维护、执行和捍卫任何许可知识产权方面做出决定，例如，任何许可专利或专利申请，这可能不符合我们的最佳利益。此外，如果我们的许可人就任何许可知识产权采取任何行动，例如任何许可专利或专利申请，导致第三方成功挑战许可知识产权，则此类专利可能会被作废或被认为无法执行，我们可能会失去我们在此类专利下的权利，这可能会对我们的业务造成重大损害。

此外，我们向第三方许可知识产权所依据的许可协议是复杂的，这类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。因此，我们与我们的许可人之间可能会就受许可协议约束的知识产权产生争议，包括与以下相关的争议：

•

根据许可协议授予的权利范围（如有）及其他与解释相关的问题；

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我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可人的知识产权；

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我们的许可方或其许可方是否有权授予许可协议；

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第三方是否有权就我们在未经其授权的情况下使用知识产权获得赔偿或衡平法救济，例如禁令；

•

我们在合作开发关系下向第三方再许可专利和其他权利的权利；

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我们是否遵守与我们开发和商业化候选产品有关的许可技术的使用方面的义务；

•

我们参与被许可专利的起诉和执行以及我们许可人的整体专利起诉和执行策略；

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由我们的许可人、我们和任何未来的合作伙伴或合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权分配；和

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根据许可协议到期的特许权使用费、里程碑或其他付款的金额。

解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利范围，或增加我们认为是我们在相关协议下的财务或其他义务。

如果我们已许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以可接受的条款维持我们当前许可安排的能力，或不足以向我们提供使用知识产权的必要权利，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。

如果我们或我们的任何许可人未能充分保护这一知识产权，我们将产品商业化的能力可能会受到影响。与我们的许可机构的任何纠纷或我们所依赖的许可的任何终止都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

我们的商业成功取决于我们获得、维护和保护我们的知识产权和专有技术的能力。

我们的商业成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家通过专利、商标和商业秘密获得、维护和保护与我们的专有候选产品相关的知识产权的能力。如果我们不充分保护我们的知识产权，竞争对手可能会侵蚀、否定或抢占我们可能拥有的任何竞争优势，这可能会损害我们的业务和实现盈利的能力。

为保护我们的专有地位，我们拥有并已获得许可的某些知识产权，包括某些已发布的专利和专利申请，并且已在美国或国外提交并可能提交与我们的产品候选者相关的临时和非临时专利申请，这些对我们的业务很重要。临时专利申请在（其中包括）我们在一项或多项相关临时专利申请提交后的12个月内提交非临时专利申请之前，没有资格成为已发布的专利。如果我们不及时提交非临时专利申请，我们可能会失去我们的临时专利申请的优先权日期，以及对我们的临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。虽然我们打算及时提交与我们的临时专利申请有关的非临时专利申请，但我们无法预测任何此类专利申请是否会导致颁发为我们提供任何竞争优势的专利。而且，专利申请和审批过程成本高、耗时长。我们可能无法以合理的成本或及时的方式提交和起诉所有必要或可取的专利申请。

专利申请、起诉和执行过程受到众多风险和不确定性的影响，无法保证我们、我们的许可人或我们当前或未来的任何合作者将通过获得、捍卫和/或主张专利权成功地保护我们的产品候选者。这些风险和不确定性包括以下方面：

•

美国专利商标局（简称“美国专利商标局”）和各外国政府专利机构要求在专利过程中遵守多项程序性、跟单、费用支付等条款。存在不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情形。在这种情况下，竞争对手可能能够比原本情况更早地进入市场；

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专利申请不得导致任何专利被签发；

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可能发布或许可的专利可能被质疑、无效、修改、撤销、规避、被认定无法执行或以其他方式不得提供任何竞争优势；

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我们的竞争对手，其中许多拥有大得多的资源，其中许多对竞争技术进行了重大投资，可能会寻求或可能已经获得专利，这些专利将限制、干扰或消除我们制造、使用和销售潜在候选产品的能力；

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作为有关全球健康问题的公共政策问题，美国政府和国际政府机构可能面临重大压力，要求限制美国境内外对证明成功的疾病治疗的专利保护范围；和

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美国以外国家的专利法对专利权人的有利程度可能低于美国法院维持的专利法，从而使外国竞争对手有更好的机会创造、开发和营销竞争产品候选者。

在某些情况下，我们许可知识产权的协议可能无法赋予我们对专利起诉或维护的控制权，因此我们可能无法控制提出了哪些权利要求或论点，权利要求如何被修正，并且可能无法确保、维持或成功地从这些专利权中强制执行必要或可取的专利保护。虽然我们拥有根据我们与RemeGen的许可协议在许可区域起诉我们许可的专利和专利申请的优先权利，但RemeGen保留在剩余区域起诉这些专利和专利申请的权利，因此我们无法保证这些专利和申请将以符合我们业务最佳利益的方式被起诉或维护。我们无法确定我们的许可人的专利起诉和维护活动已经或将在遵守适用法律法规的情况下进行，或将导致有效和可执行的专利。

此外，我们的一些在许可的专利和专利申请可能是，以及我们未来拥有和许可的一些专利可能是，与第三方共同拥有。如果我们无法获得对任何此类第三方共同所有人在此类专利或专利申请中的权益的独家许可，则此类共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售竞争产品和技术。此外，我们可能需要我们专利的任何此类共同所有人的合作，以便对第三方强制执行此类专利，并且可能不会向我们提供此类合作。

我们为候选产品获得的专利保护可能不足以为我们提供任何竞争优势，或者我们的专利可能会受到挑战。

我们拥有和许可的专利和未决专利申请，如果发布，可能不会为我们提供任何有意义的保护，或者可能不会阻止竞争对手围绕我们的专利主张设计，通过以非侵权方式开发类似或替代技术或疗法来规避我们的专利。例如，第三方可能会开发一种竞争性产品，该产品提供类似于我们的一个或多个候选产品的利益，但不属于我们的专利保护或许可权范围。如果我们持有或追求的专利和专利申请就我们的候选产品提供的专利保护不够广泛，无法阻碍此类竞争，我们成功将候选产品商业化的能力可能会受到负面影响，这将损害我们的业务。目前，我们的很大一部分专利和专利申请已获得许可，尽管类似的风险将适用于我们现在拥有或可能拥有或未来获得许可的任何专利或专利申请。

我们的专利或专利申请的准备或提交过程中可能存在形式缺陷，或可能在未来出现，例如在适当的优先权权利要求、发明权、权利要求范围或专利期限调整请求方面。如果我们或我们的合作伙伴、合作者、被许可人或许可人，无论是当前还是未来，未能建立、维护或保护此类专利和其他知识产权，则此类权利可能会减少或消除。如果我们的合作伙伴、合作者、被许可人或许可人在任何专利权的起诉、维护或执行方面不完全合作或不同意我们的意见，这些专利权可能会受到损害。如果我们的专利或专利申请在形式、准备、起诉或执行方面存在重大缺陷，则此类专利可能无效和/或不可执行，并且此类申请可能永远不会导致有效的、可执行的专利。任何这些结果都可能损害我们防止来自第三方的竞争的能力，这可能对我们的业务产生不利影响。

此外，关于物质的临床成分和治疗方法的专利权的确定通常涉及复杂的法律和事实问题，这些问题取决于当前的法律和知识产权背景、现有的法律判例和个人对法律的解释。因此，我国专利权的签发、范围、有效性、可执行性和商业价值具有不确定性的特点。

美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们的专利价值或缩小我们的专利保护范围。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样，以同样的程度或同样的方式保护我们的权利。例如，包括欧洲等重要商业市场在内的各个司法管辖区的专利法，比美国法律更多地限制了人体治疗方法的可专利性。如果发生这些变化，它们可能会对我们产生收入的能力产生重大不利影响。

未决专利申请不能针对实践此类申请中声称的技术的第三方强制执行，除非且直到此类申请中的专利发出。假设满足可专利性的其他要求，目前，提出专利申请的第一方一般有权获得专利。然而，在2013年3月16日之前，在美国，第一个发明方有权获得专利。科学文献中发现的发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请在提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们不能确定我们是第一个做出我们的专利或未决专利申请中声称的发明的，或者我们是第一个申请这类发明的专利保护的。同样，我们无法确定，我们所做或可能许可或购买专利权的当事人是最先做出相关声称的发明的，或者是最先为其申请专利保护的。如果第三方已就我们的专利中主张权利的发明或在2013年3月15日或之前提交的申请提交了先前的专利申请，则该第三方可以在美国发起干涉程序，以确定谁是第一个发明我们的申请的专利权利要求所涵盖的任何标的的人。如果第三方在2013年3月15日之后提交了此类先前申请，则此类第三方可以在美国启动推导程序，以确定我们的发明是否源自他们的发明。

此外，由于专利的颁发对其发明人、范围、有效性或可执行性没有定论，我们拥有和许可的专利或未决专利申请可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。无法保证已找到与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关现有技术。如果存在这样的现有技术，它可能被用来使专利无效，或者可能阻止一项专利从待决的专利申请中发出。例如，这类专利申请可能需要向美国专利商标局提交现有技术的第三方文件，或向世界各地的其他专利局提交。交替或额外，我们可能会涉及授予后审查程序、反对、派生程序、ex

在地区法院、在美国或在包括国家和地区在内的各种外国专利局中，对我们拥有权利的专利或专利申请提出质疑，包括我们保护业务所依赖的专利，进行部分复审、多方审查、补充审查或干扰诉讼或质疑。任何此类质疑中的不利裁定可能导致专利损失或专利权利要求被全部或部分缩小、无效或无法执行，或导致专利申请被拒绝或专利申请的一项或多项权利要求的范围丢失或缩小，其中任何一项都可能限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或限制我们的技术和产品的专利保护期限。此外，考虑到新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。

我们已经或可能获得或许可的已发布专利可能无法为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利。我们的竞争对手也可能寻求批准销售他们自己的产品，类似于我们的产品或在其他方面与我们的产品具有竞争力。或者，我们的竞争对手可能会寻求销售任何已获批准产品的仿制药版本，例如，通过向FDA提交第351（k）节生物制品许可申请（“BLA”），或在美国或其他司法管辖区推行类似策略，在这些策略中，他们声称我们拥有或许可的专利无效、不可执行或未受到侵犯。在这些情况下，我们可能需要为我们的专利进行辩护或维护，或两者兼而有之，包括通过提起指控专利侵权的诉讼。在任何这类诉讼中，有管辖权的法院或其他机构可能会认定我们的专利无效或无法执行，或者我们的竞争对手正在以非侵权的方式进行竞争。因此，即使我们拥有有效和可执行的专利，这些专利仍可能无法提供足以实现我们业务目标的针对竞争产品或工艺的保护。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

其他方已经开发或可能开发可能与我们的方法相关或具有竞争力的技术，并且可能已经提交或可能提交专利申请，并且可能已经或可能被授予与我们的专利申请重叠或冲突的权利要求的专利，或者通过主张相同的材料、配方或方法，或者通过主张可能支配我们专利地位的主题。此外，授权给我们的某些部分或全部专利组合正在或可能正在授权给第三方，而这些第三方可能拥有或可能获得某些强制执行权。如果我们或我们的许可人获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法阻止他人开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品。我们在市场上成功竞争所需的专利保护程度在某些情况下可能无法获得或受到严重限制，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们无法提供任何保证，即我们的任何许可专利已拥有，或我们的任何成熟为已发布专利的未决拥有或许可专利申请将包括范围足以保护我们的产品候选者或以其他方式提供任何竞争优势的权利要求，我们也无法提供任何保证，即我们的许可将继续有效。

如果我们无法保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位可能会受到损害。

除了专利提供的保护，我们依靠商业秘密保护、专有技术和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的专有技术和工艺，部分是通过与我们的承包商、合作者、科学顾问、雇员和顾问签订保密协议以及与我们的顾问和雇员签订发明转让协议。然而，我们可能不会在所有情况下都获得这些协议，与我们有这些协议的个人可能不会遵守他们的条款。这些协议下的知识产权转让可能不会自动执行，或者转让协议可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能向我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为属于我们的知识产权的所有权。此外，尽管存在保密协议和其他合同限制，我们可能无法防止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。监测未经授权的使用和披露是困难的，我们不知道我们为保护我们的专有技术而采取的措施是否有效。如果作为这些协议当事方的任何承包商、合作者、科学顾问、雇员和顾问违反或违反任何这些协议的条款，我们可能没有针对任何此类违反或违反的充分补救措施。因此，我们可能会失去我们的商业机密。对非法获取并正在使用我们商业秘密的第三方强制执行索赔，就像专利诉讼一样，既昂贵又耗时，结果难以预料。此外，美国以外的法院有时也不太愿意或不愿意保护商业秘密。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

此外，否则我们的商业秘密可能会被我们的竞争对手或其他第三方知晓或独立发现。竞争对手和其他第三方可能试图复制我们从开发努力中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯我们的知识产权，围绕我们受保护的技术进行设计或开发属于我们知识产权范围之外的自己的竞争技术。如果我们的任何商业秘密被竞争对手或其他第三方合法获取或自主开发，我们将无权阻止他们，或他们所针对的人

传达它，从使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密没有得到充分保护或不足以提供优于竞争对手的优势，我们的竞争地位可能会受到不利影响，我们的业务也可能受到不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能会因盗用我们的商业秘密而对第三方没有充分的追索权。

我们可能无法成功获得或许可我们的产品候选者所依据的关键技术的必要权利。

我们目前拥有知识产权的权利，通过第三方的许可来开发我们的候选产品，我们希望寻求扩大与我们的候选产品管道相关的知识产权足迹，部分方式是对关键技术的权利进行许可。我们业务的未来增长将部分取决于我们获得许可或以其他方式获得开发更多候选产品和技术的权利的能力。尽管我们过去曾成功地从包括RemeGen在内的第三方许可机构获得技术许可，但我们无法保证我们将能够以可接受的条款或根本无法从第三方获得与我们的产品候选者相关的其他技术的许可或权利。

为了推销我们的候选产品，我们可能认为有必要或谨慎地从这些第三方知识产权持有者那里获得许可。然而，可能不清楚谁拥有我们希望获得的知识产权权利，或者我们可能无法获得此类许可或以其他方式从我们认为对我们的产品候选者和我们使用的技术必要的第三方获得或在许可中获得知识产权。我们目前根据35 U.S.C. § 271（e）（1）开展临床前研究和临床试验，这为根据规范药物制造、使用或销售的联邦法律使用与信息开发和提交合理相关的专利技术提供了免受专利侵权的安全港。

第三方知识产权的许可或收购是一个竞争激烈的领域，其他公司可能会采取战略来许可或收购我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权。这类公司可能比我们具有竞争优势，例如，由于它们的规模、资本资源以及更大的临床开发和商业化能力。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以允许我们从投资中获得适当回报或根本无法获得许可或获得第三方知识产权的条款。如果我们无法成功获得所需的第三方知识产权的权利或维持我们拥有的现有知识产权，我们可能不得不放弃开发相关计划或候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

即使我们能够获得这样的许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，这可能要求我们支付大量的许可和特许权使用费。如果我们无法以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的候选产品商业化，或者此类商业化努力可能会被大幅推迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。

知识产权侵权、盗用或其他违规行为的第三方索赔可能会阻止或延迟我们的产品发现和开发工作，并对我们的业务产生重大不利影响。

我们的商业成功部分取决于我们避免侵犯、盗用和其他侵犯第三方专利和所有权的行为。在生物技术和制药行业存在大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及质疑专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局或反对之前的干涉和复审程序以及外国司法管辖区的其他类似程序。近日，在美国专利改革下，实施了包括当事人间审查、授权后审查等新程序。这项改革将给未来挑战我们专利的可能性带来不确定性。在我们开发候选产品的领域中存在许多由第三方拥有的美国和外国已发布的专利和未决专利申请，第三方可能会声称他们拥有包括我们的候选产品、技术或方法在内的专利权。第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术，并可能对我们提出专利侵权索赔或诉讼，如果我们被发现侵犯了此类第三方专利，我们可能会被要求支付损害赔偿、停止侵权技术的商业化或从此类第三方获得许可，这些许可可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得。

也可能有第三方专利，我们目前不知道与使用或制造我们的候选产品相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的专利权。因为专利申请可能需要很多年才能发布，所以可能会有目前正在申请的专利申请，这可能会导致我们的产品候选者可能侵犯的已发布专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，我们或我们的许可人可能无法识别甚至那些已经发布或可能错误解释此类专利的相关性、范围或到期的相关第三方专利。专利权利要求的范围由对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史确定。我们对a的相关性或范围的解释

专利或待决申请可能不正确。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的产品候选者的制造过程、制造过程中使用或形成的材料或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有人可能会阻止我们将产品候选者商业化的能力，除非我们根据适用专利获得许可，或者直到此类专利到期或最终确定它们被认定为无效或不可执行。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的材料、配方或方法的各个方面，包括但不限于联合疗法或患者选择方法，则任何此类专利的持有人可能会阻止我们开发和商业化候选产品的能力，除非我们获得许可或直到此类专利到期或最终被确定为无效或不可执行。

对我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品的能力。为这些索赔辩护，无论其优点如何，都将涉及大量诉讼费用，并将涉及从我们的业务中大量转移员工资源。我们可能没有足够的资源来成功结束这些行动，这可能会导致巨大的成本，并可能阻碍我们无法追求任何受影响的产品或候选产品。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股票价格产生重大不利影响。

如果对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量的损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费，从第三方获得一个或多个许可，支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。

任何已发布专利的定期维护费将在专利的整个生命周期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利机构。美国专利商标局和各外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序性、跟单、费用支付等类似规定。虽然不经意的失误在许多情况下可以根据适用规则通过支付滞纳金或其他方式来治愈，但也存在不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未在规定时限内对官方行为作出回应、未支付费用以及未适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会比原本的情况更早进入市场，这将对我们的业务产生重大不利影响。

我们获得许可的一些知识产权可能是通过政府资助的项目发现的，因此可能会受到联邦法规的约束，例如“进军”权利、某些报告要求和对美国公司的偏好。遵守此类规定可能会限制我们的独家权利，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。

我们已许可或未来可能许可的、通过使用美国政府资助产生的任何知识产权均受某些联邦法规的约束。因此，根据1980年《Bayh-Dole法案》（“Bayh-Dole法案”），美国政府可能对我们当前或未来的候选产品中所体现的知识产权拥有某些权利。根据政府资助的计划开发的某些发明的这些美国政府权利包括一项非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可，可将发明用于任何政府目的。此外，美国政府有权要求我们向第三方授予任何此类知识产权的排他性、部分排他性或非排他性许可，前提是它确定：（i）未采取充分步骤将发明商业化；（ii）政府行动是满足公众健康或安全需求所必需的；或（iii）政府行动是满足联邦法规对公众使用的要求所必需的（也称为“进军权利”）。如果我们或适用的许可人未能向政府披露发明并且未能在规定的期限内提交注册知识产权的申请，美国政府也有权取得此类知识产权的所有权。根据政府资助的计划产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这些要求可能需要我们或适用的许可人花费大量资源。我们无法确定我们当前或未来的许可机构将始终遵守《Bayh-Dole法案》的披露或报告要求，或能够在遵守这些要求的情况下纠正任何失误。

此外，美国政府要求，任何体现主题发明或通过使用主题发明而生产的产品，实质上都必须在美国制造。如果知识产权所有人能够证明已作出合理但未成功的努力，以类似的条款向可能在美国进行大量生产的潜在被许可人授予许可，或者在这种情况下在国内

制造在商业上不可行。这种对美国制造商的偏好可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。如果我们当前或未来的任何知识产权是通过使用美国政府资助而产生的，《拜耳-多尔法案》的条款可能同样适用。

我们可能会卷入诉讼，以保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手可能侵犯我们的专利、商标、版权或其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的，并会转移我们管理和科研人员的时间和注意力。我们针对感知到的侵权者提出的任何索赔可能会引发这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯了他们的专利，此外还会提出反诉，声称我们的专利无效或不可执行，或两者兼而有之。在任何专利侵权诉讼中，都存在被法院裁定我们的一项专利全部或部分无效或不可执行的风险，我们无权阻止对方使用争议发明。还有一种风险是，即使此类专利的有效性得到维护，法院也会以我们的专利权利要求不涵盖该发明为由，狭隘地解释该专利的权利要求或判定我们无权阻止对方使用争议发明。涉及我们专利的诉讼或程序中的不利结果可能会限制我们针对这些当事人或其他竞争对手主张我们专利的能力，并可能限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或竞争性产品的能力。任何这些事件都可能对我们具有竞争力的业务地位、业务前景和财务状况产生不利影响。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会判定我们主张的商标无效或不可执行，或者我们主张商标侵权的当事人对所涉商标享有优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用这类商标。

即使我们确立了侵权行为，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁令，而是只判给金钱损失，这可能是也可能不是适当的补救措施。此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因诉讼期间披露而受到损害的风险。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股票价格产生重大不利影响。此外，无法保证我们将有足够的财政或其他资源来提出和追究此类侵权索赔，这些索赔通常会持续数年才能得出结论。即使我们最终在此类索赔中胜诉，此类诉讼的金钱成本以及我们的管理和科研人员注意力的转移可能会超过我们因诉讼而获得的任何好处。上述任何情况均可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

美国和其他司法管辖区对专利法的修改可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。

正如其他生物制药公司的情况一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，尤其是专利。在生物制药行业获得和执行专利涉及技术和法律复杂性，因此成本高、耗时长且具有内在的不确定性。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。最近美国最高法院的裁决缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，并削弱了专利所有者在某些情况下的权利。除了我们在未来获得专利的能力方面增加了不确定性之外，这种事件的结合在专利的价值方面造成了不确定性，一旦获得。取决于国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，有关专利的法律和法规可能会以无法预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。例如，在Assoc. for Molecular Pathology诉Myriad Genetics, Inc.一案中，最高法院认为，DNA分子的某些权利要求不具有专利权。此外，安进 v. 赛诺菲一案影响了抗体索赔的审查和诉讼方式。虽然我们不认为我们拥有或许可的任何专利会根据这些决定被认定无效，但我们无法预测法院、国会或美国专利商标局未来的决定可能会如何影响我们专利的价值。

我们可能无法在全世界保护我们的知识产权。

在全世界所有国家对我们的候选产品进行专利备案、起诉、维护、辩护和强制执行，成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，国外一些国家的法律对知识产权的保护程度与美国的联邦和州法律不一样。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的药物，并可能将其他侵权药物出口到我们拥有专利保护的地区，

但执法权没有美国那么强。这些药物可能与我们的候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能无法有效或足以阻止它们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了重大问题。一些国家的法律制度不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，这可能使我们难以普遍制止对我们专利的侵犯。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的程序可能会导致大量成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中胜诉，并且所判的损害赔偿或其他补救措施（如果有的话）可能没有商业意义。

许多国家都有强制性许可法，根据这些法律，专利所有者在特定情况下可能会被迫向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，如果专利受到侵犯，或者如果我们被迫向第三方授予许可，我们可能有有限的补救措施，这可能会大大降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显着的商业优势，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。

专利的寿命有限。在美国，如果及时支付所有维持费，专利的自然到期时间一般为该专利主张优先权的非临时申请自其最早提交之日起20年。可能有各种扩展，但专利的寿命，以及它提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦候选产品的专利期限到期，我们可能会面临来自竞争性药物的竞争，包括仿制药。鉴于新候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的候选产品商业化。

如果我们没有获得与我们的任何候选产品相关的专利的专利期限延长和数据独占权，我们的业务可能会受到重大损害。

根据FDA对我们的候选产品的任何上市批准的时间、持续时间和条件，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》（简称Hatch-Waxman修正案）以及欧盟的类似立法获得有限的专利期限延长。Hatch-Waxman修正案允许对涵盖已批准产品的专利延长最多五年的专利期限，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的有效专利期限的补偿。然而，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的期限内申请、未能在相关专利到期前申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会收到延期。此外，延期的长度可能比我们要求的要少。每个批准的产品只有一项专利可以延期，延期不能将自批准起超过14年的总专利期限延长，只能延长那些涵盖批准的药物、使用它的方法或制造它的方法的权利要求。如果我们无法获得专利期限延长或任何此类延长的期限低于我们的要求，我们可以对适用的候选产品强制执行我们的专利权的期限将缩短，我们的竞争对手可能会更快地获得批准上市竞争产品。因此，我们来自适用产品的收入可能会减少。此外，如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和试验方面的投资，并比其他情况下更早地推出他们的产品，我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到重大损害。

第三方可能会主张我们的员工或顾问存在错误使用或泄露机密信息或盗用商业秘密的行为。

我们雇用以前在大学或其他生物制药公司工作的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的雇员和顾问不会在他们的工作中为我们使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到声称我们或我们的雇员、顾问或独立承包商无意或以其他方式使用或披露前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们还可能受到索赔，即我们为保护我们的雇员或顾问的发明而可能提交的专利和申请是由他们的前雇主或其他第三方合法拥有的。为了抗辩这些索赔，可能需要进行诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付

金钱损失，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何情况都会损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。

如果我们的商标和商品名称没有得到充分保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场中建立名称识别，我们的业务可能会受到不利影响。

我们的注册或未注册商标或商号可能会被质疑、侵权、规避或宣布为通用或被确定为侵犯其他标记。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要在我们感兴趣的市场中建立潜在合作伙伴或客户之间的名称识别。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们相似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，可能存在其他注册商标或商标的所有者提出的包含我们注册或未注册商标或商号变体的潜在商号或商标侵权索赔。长期而言，如果我们无法根据我们的商标和商号建立名称识别，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护我们与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权利的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。

知识产权并不一定解决所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。例如：

•

我们的候选产品最终可能会以仿制药或生物仿制药产品形式提供；

•

其他人可能能够制造与我们的候选产品相似或使用类似技术但不在我们许可或拥有的专利权利要求范围内的产品；

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我们或我们当前或未来的许可人可能不是第一个做出我们许可或拥有的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人；

•

我们，或我们当前或未来的许可人可能不是第一个提交涵盖我们或他们的某些发明的专利申请的人；

•

我们，或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者，可能无法履行我们对美国政府就任何已获许可的专利和由美国政府赠款资助的专利申请所承担的义务，从而导致专利权的丧失或不可执行；

•

他人可在不侵犯我们拥有或许可的知识产权的情况下自主开发类似或替代技术或复制我们的任何技术；

•

我们的待决、拥有或许可的专利申请或我们未来可能拥有的专利申请有可能不会导致已发布的专利；

•

可能有先前的公开披露可能会使我们拥有的或许可中的专利，或我们拥有的或许可中的部分专利无效；

•

有可能存在未公开的申请或秘密保存的专利申请，这些申请或专利申请以后可能会发出涵盖我们的候选产品或与我们类似的技术的权利要求；

•

我们拥有或许可的专利或专利申请可能遗漏应列为发明人的个人或包括不应列为发明人的个人，这可能导致这些专利或从这些专利申请中发出的专利被认定为无效或无法执行；

•

有可能我们待决的自有或许可专利申请或我们未来可能拥有或许可的专利申请不会导致已发布的专利；

•

我们拥有权利的已发布专利可能被认定为无效或无法执行，包括由于我们的竞争对手提出的法律挑战；

•

我们拥有或许可的已发布专利或专利申请的权利要求，如果且在发布时，可能不涵盖我们的候选产品；

•

外国法律可能不会像美国法律那样保护我们的所有权或许可合作伙伴或当前或未来合作者的所有权；

•

我们拥有或获得许可的专利或专利申请的发明人可能与竞争对手有牵连，开发围绕我们的专利设计的产品或工艺，或对我们或他们被指定为发明人的专利或专利申请产生敌意；

•

我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中获得的信息开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场上销售；

•

我们过去曾进行过科学合作，未来将继续这样做，我们的合作者可能会开发出超出我们专利范围的相邻或竞争产品；

•

我们可能不会开发额外的可申请专利的专有技术；

•

我们开发的任何候选产品都可能被第三方的专利或其他独占权利所覆盖；

•

他人的专利可能会损害我们的业务；和

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我们可能会选择不申请专利以维护某些商业秘密或专有技术，第三方随后可能会申请涵盖此类知识产权的专利。

如果发生任何这些事件，它们可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

与监管和其他法律合规事项相关的风险

未能在外国司法管辖区获得营销批准将阻止候选产品在这些司法管辖区销售，这反过来将严重损害我们的创收能力。

为了在欧盟和其他外国司法管辖区营销和销售候选产品，我们或我们的第三方合作者必须获得单独的营销批准（欧盟的单一批准），并遵守众多且各不相同的监管要求。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间大不相同。美国以外的监管审批流程一般包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求候选产品获得报销批准后，候选产品才能获准在该国销售。我们或这些第三方可能无法及时获得美国以外监管机构的批准，如果有的话。FDA的批准并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请营销批准，也可能无法获得必要的批准，无法在任何司法管辖区将我们的产品商业化，这将严重损害我们的创收能力。

即使我们或我们可能拥有的任何合作者为我们的候选产品获得营销批准，批准条款和对我们的候选产品的持续监管可能需要大量资源支出，并可能限制我们或他们制造和营销我们的候选产品的方式，这可能会严重损害我们产生收入的能力。

我们获得上市批准的任何候选产品，连同该产品的制造工艺、批准后临床数据、标签、广告和促销活动，将受到FDA、EMA、欧盟成员国主管当局和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、设施注册和药物上市要求、与质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的cGMP要求，以及与向医生分发样本和记录保存有关的要求。即使产品候选者的上市批准获得批准，该批准也可能受到对该产品可能上市的指定用途的限制或受批准条件的限制，或包含对昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测产品的安全性或功效。FDA和其他监管机构可能会限制某些专家和/或机构使用我们的产品，并要求正式报告和批准REMS计划。此类限制或要求可能会阻止某些个人或机构使用我们的产品。

因此，假设我们或我们的任何合作者获得一个或多个候选产品的营销批准，我们、这些合作者以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规监管领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监督和质量控制。如果我们和这些合作者无法遵守批准后的监管要求，我们和这些合作者可能会获得我们产品的营销批准

被监管机构撤回以及我们或此类合作者营销任何未来产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守批准后规定的成本可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生负面影响。

即使我们获得任何候选产品的监管批准，我们也将受到持续的义务和持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用。此外，我们获得营销批准的候选产品可能会受到标签和其他限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意外问题，我们可能会受到重大处罚，何时以及是否有任何这些产品获得批准。

如果FDA或类似的外国监管机构批准我们的任何候选产品，该产品的制造工艺、测试、安全性、功效、标签、包装、分销、进口、出口、不良事件报告、储存、广告、促销和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验继续遵守cGMP和GCP，所有这些都可能导致大量费用并限制我们将此类产品商业化的能力。此外，我们收到的针对我们的产品候选者的任何监管批准也可能受到对产品可能上市的已获批准的指示用途的限制或受批准条件的限制，或包含对潜在昂贵的上市后测试的要求，包括4期临床试验，以及监测产品候选者的安全性和有效性的监督。

FDA、EMA、欧盟成员国主管部门等监管部门对产品的批准后营销和推广进行严密监管，确保仅针对批准的适应症并按照批准的标签规定进行营销。FDA、欧盟成员国主管当局和其他监管机构对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们将我们的产品用于标签外使用，我们可能会受到FDA和其他联邦和州执法机构，包括司法部的标签外营销执法行动。尽管由于FDA和其他美国监管机构不对医生在医生独立医学判断中做出的药物治疗选择进行监管，医生可能会为标签外用途开出产品处方，但它们确实限制了公司或其销售人员就未签发营销许可的产品的标签外用途进行的促销沟通。公司可能只会分享与产品FDA批准的标签一致的真实而非误导性信息。违反《联邦食品、产品和化妆品法》和其他法规，包括《虚假索赔法》和其他国家有关处方产品促销和广告的同等立法，也可能导致对违反联邦和州及其他国家的医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法的调查或指控。即使后来确定我们没有违反这些法律，我们也可能面临负面宣传，为我们的行为辩护而产生大量费用，并不得不从其他事项上转移大量管理资源。

此外，以后发现我们的产品、制造商或制造工艺存在以前未知的问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种负面后果，包括：

•

对这类产品、制造商或制造工艺的限制；

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对产品的标签或营销的限制；

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对产品的分销或使用的限制；

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开展上市后临床试验的要求；

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收到警告或无标题信件；

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产品退出市场；

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拒绝批准未决申请或对我们提交的已批准申请的补充；

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召回产品；

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罚款、恢复原状或追缴利润或收入；

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对未来与政府当局采购的限制；

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暂停或撤销上市许可；

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暂停任何正在进行的临床试验；

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拒不允许我司产品进出口；

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产品扣押；和

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禁令或施加民事或刑事处罚。

政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。如果获得批准，上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将任何候选产品商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。

此外，FDA和类似的外国监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这可能会阻止、限制或延迟对我们的候选产品的监管批准。例如，美国最高法院2024年6月在Loper Bright Enterprises诉Raimondo一案中的判决推翻了由来已久的雪佛龙原则，根据该原则，法院被要求尊重监管机构对模棱两可的联邦法规的合理解释。Loper的决定可能会导致对我们所依赖的联邦机构（包括FDA）发布的法规和决定提出额外的法律挑战。任何此类法律挑战，如果成功，都可能对我们的业务产生重大影响。此外，Loper的决定可能会导致监管不确定性增加、司法解释不一致以及对机构规则制定过程的其他影响，其中任何一项都可能对我们的业务和运营产生不利影响。我们无法预测美国或国外未来立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会受到执法行动的影响，我们可能无法实现或维持盈利能力。

由于资金短缺、裁员、新政府下的优先事项转移或全球健康问题造成的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们雇用、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或以其他方式阻止新的或经过修改的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法定、监管和政策变化、裁员、FDA雇用和保留关键人员以及接受支付用户费用的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能能力的事件。因此，该机构的平均审查时间近年来有所波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新的生物制剂或对已批准或已批准的生物制剂进行修改以获得必要的政府机构审查和/或批准的必要时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，特朗普政府还讨论了对FDA的覆盖范围和监督的几个变化，这可能会影响其与制药行业的关系、决策的透明度，并最终影响处方药的成本和可用性。此外，在过去几年中，美国政府多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让关键的FDA和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果减少对FDA的资助、FDA优先事项发生变化或发生政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们与包括医生在内的医疗保健提供者和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、健康数据隐私、透明度、反贿赂和其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少。

医疗保健提供者和第三方付款人在我们获得营销批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的联邦和州欺诈和滥用、透明度、健康数据隐私以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究以及营销、销售和分销我们获得营销批准的产品所通过的业务或财务安排和关系。

努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规将涉及大量成本。鉴于法律法规的广度和政府对法律法规不断变化的解释，政府当局可能会得出结论，我们的商业行为，包括我们与医生的某些咨询委员会安排，其中一些以股票或股票期权的形式获得补偿，可能不符合医疗保健法律法规。如果我们的运营被发现违反任何医疗保健法或适用于我们的任何其他联邦或州政府法规，我们可能会受到重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、非法所得、被排除在参与政府医疗保健计划之外，例如医疗保险和医疗补助、监禁、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益，以及

削减或重组我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生不利影响。

有关可能影响我们业务的美国医疗保健法的更详细讨论，请参阅本年度报告第一部分第1项中的“业务——其他美国医疗保健法和合规要求”。

医疗保健和其他改革立法，可能会增加我们和任何合作者的难度和成本，我们可能必须获得营销批准并将我们的候选产品商业化，如果获得批准，并影响我们或他们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续努力实施有关医疗保健系统的立法和监管变化。此类变化可能会阻止或延迟我们的候选产品的营销批准，限制或规范批准后活动，并影响我们以盈利方式销售我们获得营销批准的任何候选产品的能力。尽管我们无法预测哪些医疗保健或其他改革努力将取得成功，但这些努力可能会导致更严格的覆盖标准，从而对我们或我们未来的合作者可能收到的任何已获批准产品的价格造成额外的下行压力，或产生可能对我们实现或保持盈利能力产生不利影响的其他后果。

在美国国内，联邦政府和个别州积极推行医疗改革，《ACA》的通过就是证明。该ACA实质上改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，其中包含一些影响药品的覆盖范围和报销和/或可能潜在减少对药品需求的条款。已经有行政、司法和国会的挑战和修正，对ACA的某些方面。例如，2022年8月16日，2022年《降低通膨法案》（IRA）签署成为法律，该法案除其他外，将对在ACA市场购买健康保险的个人的增强补贴延长至2025计划年度。爱尔兰共和军还通过大幅降低受益人最大自付费用和创建新的制造商折扣计划，消除了从2025年开始的医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”。未来该ACA有可能受到司法或国会的质疑。我们无法预测对ACA或其他联邦和州改革努力的任何此类挑战或变化的最终内容、时间或影响。无法保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响，我们也无法预测未来与医疗改革相关的联邦或州立法、司法或行政变革将如何影响我们的业务。

联邦和州政府对实施成本控制计划以限制政府支付的医疗费用增长表现出极大的兴趣。例如，爱尔兰共和军还，除其他外，（1）指示美国卫生与公众服务部（“HHS”），就医疗保险（“医疗保险药品价格谈判计划”）涵盖的某些已上市至少11年的高支出单一来源生物制剂进行价格谈判，以及（2）根据医疗保险B部分和医疗保险D部分征收回扣，以惩罚价格上涨超过通货膨胀的情况。这些规定在2023财年开始逐步生效。2024年8月15日，HHS公布了首批进行价格谈判的十个产品的协议价格，尽管医疗保险药品价格谈判计划目前面临法律挑战。2025年1月17日，HHS选择了D部分涵盖的十五个附加产品进行2025年价格谈判。此后每年都会有更多的B部分和D部分产品成为医保药品价格谈判方案的对象。此外，2023年12月7日，宣布了一项通过使用Bayh-Dole法案规定的进军权利来控制处方药价格的举措。2023年12月8日，美国国家标准与技术研究院公布了一份考虑行使进军权利的机构间指导框架草案，以征求意见，该框架首次将产品价格作为机构在决定行使进军权利时可以使用的一个因素。虽然此前并未行使进军权利，但不确定在新框架下这种情况是否会继续下去。

我们无法预测未来可能会颁布哪些与医疗保健行业或第三方保险和报销有关的额外立法、法规或政策（如果有的话），特别是考虑到最近的美国总统和国会选举，或者这些立法、法规或政策将对我们的业务产生什么影响。任何成本控制措施都可能显着降低我们可能为潜在产品确定的可用覆盖范围和价格，这将对我们的净收入和经营业绩产生不利影响。有关可能影响我们业务的美国医疗改革的更详细讨论，请参阅本年度报告第一部分第1项中的“业务——医疗改革”。

我们的雇员、主要调查人员、顾问和商业伙伴可能会从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、顾问和商业合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险，如果我们开始临床试验，我们的主要调查人员。这些当事方的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或适用于欧盟和其他司法管辖区的法规、向FDA、EMA和其他监管机构提供准确信息、遵守美国和国外的医疗保健欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是销售、营销和

医疗保健行业的业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销推广、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息或与FDA、EMA或其他监管机构的互动，这可能会导致监管制裁并对我们的声誉造成严重损害。我们采用了适用于所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼的影响。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。

管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国境外开发、制造和销售某些候选产品，并要求我们开发和实施成本高昂的合规计划。

在我们可能开展业务的美国以外的每个司法管辖区，我们可能会受到众多法律法规的约束。国际商业惯例合规计划的创建、实施和维护成本高昂，且此类计划难以执行，尤其是在需要依赖第三方的情况下。

《反海外腐败法》（“FCPA”）禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以协助个人或企业获得或保留业务。FCPA还规定，其证券在美国上市的公司有义务遵守某些会计规定，要求公司维护准确、公平地反映公司所有交易的账簿和记录，包括国际子公司，并为国际业务设计和维护适当的内部会计控制制度。FCPA的反贿赂条款主要由司法部执行。SEC参与执行《反海外腐败法》的账簿和记录条款。

同样，英国2010年《反贿赂法》对与英国有联系的公司和个人具有域外效力。英国《反贿赂法》禁止对公职人员以及私人和组织进行引诱。遵守《反海外腐败法》和英国《反贿赂法》既昂贵又困难，尤其是在腐败是公认问题的国家。此外，FCPA在制药行业提出了特殊的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院雇员被视为外国官员。某些与临床试验和其他工作相关的支付给医院的款项被认为是不当支付给政府官员的款项，并导致了FCPA执法行动。

各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的分类的信息，以及与这些产品有关的某些产品和技术数据。我们在美国以外的扩张已经要求并将继续要求我们投入额外资源以遵守这些法律，而这些法律可能会阻止我们在美国境外开发、制造或销售某些候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。不遵守有关国际商业惯例的法律可能会导致重大处罚，包括暂停或禁止政府订约。违反《反海外腐败法》可能会导致重大的民事和刑事处罚。仅根据《反海外腐败法》提出的起诉就可能导致暂停与美国政府开展业务的权利，直到未决索赔得到解决。对违反《反海外腐败法》的定罪可能会导致长期丧失作为政府承包商的资格。由于我们未能履行国际商业惯例相关法律规定的任何义务而终止政府合同或关系将对我们的运营产生负面影响，并损害我们的声誉和采购政府合同的能力。SEC还可能因违反FCPA会计条款而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。

我们和与我们合作的第三方受制于严格且不断发展的隐私和信息安全法律、法规、行业标准、政策、合同义务以及与隐私和信息安全相关的其他义务。我们（或与我们合作的第三方）实际或被认为未能遵守此类义务可能会对我们的业务产生不利影响。

在日常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、转移、披露、使其可访问、保护、保护、处置、传输和共享（统称“处理”）个人数据和其他敏感信息，包括专

和保密的商业数据、商业秘密、知识产权、敏感的第三方数据、商业计划、交易、有关患者的信息和临床试验数据（统称为敏感数据）。

我们的数据处理活动使我们受到众多数据隐私和安全法律法规的约束，其中包括对个人数据的隐私、安全和传输提出某些要求。隐私和数据保护的立法和监管环境在世界各地的司法管辖区不断发展，人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。实际或被认为未能遵守任何这些法律法规可能会导致对我们的执法行动，包括罚款、监禁公司官员和公开谴责、受影响个人的损害索赔、我们的声誉受损和商誉损失，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或前景产生重大不利影响。

在美国，联邦、州和地方政府颁布了许多数据隐私和安全法，包括数据泄露通知法、个人数据隐私法、消费者保护法（例如《联邦贸易委员会法》第5节）以及其他类似法律（例如窃听法）。例如，经《健康信息技术促进经济和临床健康法案》（“HITECH”）修订的1996年《联邦健康保险携带和责任法案》（“HIPAA”）对个人可识别的受保护健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。此外，美国多个州颁布了全面的隐私法，对涵盖的企业规定了某些义务，包括在隐私通知中提供具体披露，并向居民提供有关其个人数据的某些权利。这些州法律允许对不遵守规定的行为处以法定罚款。例如，经2020年《加州隐私权利法》（统称“CCPA”）修订的2018年《加州消费者隐私法》适用于身为加州居民的消费者、企业代表和员工的个人数据，并要求企业在隐私通知中提供具体披露，并尊重这些个人行使某些隐私权的请求。尽管对受这些法律约束的公司有最低收入门槛，并且根据CCPA和类似的州综合隐私法对临床试验数据有有限的豁免，但如果我们将来成为CCPA或此类州综合隐私法的约束对象，这些法律可能会影响（可能是显着的）我们的业务活动，具体取决于如何解释它们。其他几个州，以及联邦和地方两级都在考虑类似的法律，我们预计未来会有更多的州通过类似的法律。这些发展可能会使合规工作进一步复杂化，并增加我们和与我们合作的第三方的法律风险和合规成本。

我们的员工和人员使用生成式人工智能（“AI”）技术执行工作，生成式人工智能技术中个人数据的披露和使用受各种隐私法和其他隐私义务的约束。各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成人工智能。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。如果我们无法使用生成人工智能，可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。

除了数据隐私和安全法，我们还受到与数据隐私和安全相关的其他合同义务的约束，我们遵守这些义务的努力可能不会成功。监管机构正在越来越多地审查这些声明，如果发现这些政策、材料或声明有缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平、误导或歪曲我们的做法，我们可能会受到调查、监管机构的执法行动或其他不良后果。

与数据隐私和安全（以及消费者的数据隐私期望）相关的义务正在迅速发生变化，变得日益严格，并产生了不确定性。此外，这些义务可能受到不同的适用和解释的影响，这些适用和解释可能不一致或在各法域之间发生冲突。我们有时可能会在遵守我们的数据隐私和安全义务的努力中失败（或被视为失败）。此外，尽管我们做出了努力，但我们的人员或与我们合作的第三方可能无法遵守这些义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们无法妥善保护我们所拥有的敏感数据的隐私和安全，我们可能会被认定违约。此外，如果我们未能遵守适用的隐私和安全法律，包括适用的HIPAA隐私和安全标准，我们可能会面临重大后果，包括但不限于：政府执法行动（例如行政、民事和刑事处罚、调查、审计、检查等）；诉讼（包括集体诉讼索赔）；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据（包括临床试验数据）；以及销毁或不使用个人数据的命令。此外，我们一直在努力遵守不断变化的隐私和数据安全法律法规，过去和将来都可能代价高昂，需要不断修改我们的政策、程序和系统。

与员工事项、管理增长和信息技术相关的风险

我们未来的成功取决于我们留住首席执行官和其他关键高管的能力，以及吸引、留住和激励合格人员的能力。

我们高度依赖我们的首席执行官Jean-Paul Kress，以及我们管理和科学团队的其他主要成员。Kress博士和其他主要成员“随意”受雇，这意味着我们或他们可能随时终止雇佣关系。我们不为任何高管或其他员工投保“关键人物”保险。失去任何这些人的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的实现。

招聘和留住合格的科学和临床人员，如果我们将产品候选者的开发推向商业化的规模，制造、销售和营销人员也将是我们成功的关键。鉴于众多制药和生物技术公司对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住这些人员。我们还经历了来自大学和研究机构的科学和临床人员的聘用竞争。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，协助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问，包括我们的科学创始人，可能受雇于我们以外的雇主，并且可能根据与其他实体的咨询或咨询合同做出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。某些高管、关键员工、顾问或顾问无法招聘或失去服务，可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展，并对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

我们期望扩大我们的发展、监管以及未来的销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

结合我们管道的增长和推进，我们预计将增加我们的员工数量和业务范围，特别是在药物开发、监管事务、制造领域，随着我们的候选产品通过临床开发、销售和营销的后期阶段推进。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们有限的财政资源和我们的管理团队在管理一家具有这种预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们的业务的预期扩张或招聘和培训更多的合格人员。此外，我们业务的预期实体扩张可能导致重大成本，并可能分流我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能会延迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。

作为一家成长中的生物技术公司，我们正在许多治疗领域和广泛的疾病领域积极寻求新的平台和候选产品。成功开发用于所有这些治疗领域和疾病状态的候选产品并充分理解监管和制造路径，需要具有显着深度的人才、资源和企业流程，以便允许跨多个领域同时执行。由于我们的资源有限，我们可能无法有效管理这种同步执行和扩大我们的业务或招聘和培训额外的合格人员。这可能会导致我们的基础设施薄弱，导致操作失误、法律或监管合规失败、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产力下降。我们业务的实体扩张可能会导致大量成本，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发我们的候选产品。如果我们的管理层无法有效管理我们预期的发展和扩张，我们的费用可能会比预期增加，我们产生或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务表现以及我们有效竞争和将候选产品商业化的能力，如果获得批准，将部分取决于我们有效管理公司未来发展和扩张的能力。

我们的保险单可能不足，并可能使我们面临无法挽回的风险。

我们有有限的董事和高级职员保险和商业保险政策。任何重大保险索赔将对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。保险的可用性、承保条款和定价继续随市场情况而变化。我们努力为我们识别的可保风险获得适当的保险范围；但是，我们可能无法正确预测或量化可保风险，我们可能无法获得适当的保险范围，并且由于我们打算承保可能发生的可保事件，保险公司可能不会做出回应。我们观察到，与传统企业保险几乎所有领域相关的保险市场状况迅速变化。这种情况导致

更高的保费成本、更高的保单免赔额和更低的承保限额。对于一些风险，由于成本或可用性，我们可能没有或维持保险范围。

如果我们的信息技术系统，或我们的第三方供应商、合作者、其他承包商或顾问或与我们合作的其他第三方的信息技术系统，或我们的数据受到或受到损害，我们可能会因此类损害而遭受不利后果，包括但不限于对我们的产品开发计划造成重大破坏、监管调查或行动、诉讼、罚款和处罚、声誉损害和其他不利后果。

在我们的日常业务过程中，我们和与我们合作的第三方处理敏感数据，因此，我们和这类第三方面临各种可能导致安全事件的不断演变的威胁。我们的信息技术系统以及我们当前和任何未来的第三方供应商、合作者、顾问或与我们合作的其他第三方的信息技术系统都会受到各种不断演变的威胁的破坏或中断，包括但不限于社会工程攻击（包括通过深度伪造，越来越难以识别为伪造，以及网络钓鱼攻击）、计算机病毒、计算机黑客、恶意代码（如病毒和蠕虫）、恶意软件（包括由于高级持续威胁入侵）、员工盗窃或滥用、拒绝服务攻击、凭证填充、凭证收集、勒索软件攻击、广告软件，由人工智能、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争和电信以及电力故障增强或促成的攻击。特别是，严重的勒索软件攻击正变得日益普遍，并可能导致我们的运营、提供我们产品或服务的能力、敏感数据和收入的损失、声誉损害以及资金被转移。勒索付款可能会缓解勒索软件攻击的负面影响，但我们可能不愿意或无法进行此类付款，原因是，例如，适用的法律或法规禁止此类付款。

远程工作增加了我们的信息技术系统和数据的风险，因为我们更多的员工在我们的场所或网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家中工作、在运输途中和公共场所工作。此外，未来或过去的商业交易（例如收购或整合）可能会使我们面临额外的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到被收购或整合实体的系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现在对这些被收购或整合的实体进行尽职调查时没有发现的安全问题，并且可能难以将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。

虽然我们寻求保护我们的信息技术系统免受系统故障、事故和安全漏洞的影响，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营中断，无论是由于我们的商业秘密或其他敏感数据的丢失或其他中断。例如，已完成、正在进行或计划进行的临床试验丢失临床试验数据可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。如果我们的信息系统或敏感数据遭遇重大网络安全漏洞，与调查、补救和向交易对手和数据主体潜在通知违规行为相关的成本可能是巨大的。此外，我们的补救努力可能不会成功。如果我们无法建立和维持适当的技术和网络安全基础设施，我们可能会遭受重大的业务中断，包括交易错误、供应链或制造中断、处理效率低下，或敏感数据丢失或损坏。

尽管我们实施了旨在帮助保护敏感数据免受未经授权的访问或披露的安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能在未来容易受到黑客或病毒的攻击、故障或由于第三方行为、员工疏忽或错误、渎职或其他事件或中断造成的破坏。例如，我们过去一直是钓鱼攻击的目标，我们预计这种攻击将在未来继续。此外，虽然我们实施了旨在遵守有关隐私和数据保护的适用法律法规的数据隐私和安全措施，但一些与健康相关的和其他个人信息或机密信息可能会被传输给我们或由第三方处理，后者可能不会实施足够的安全和隐私措施，并且可能与隐私、数据保护相关的法律、规则和法规，或信息安全的解释和应用方式可能与我们的做法或向我们传输与健康相关和其他个人信息或机密信息或代表我们处理此类信息的第三方的做法不一致。虽然如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得损害赔偿，但任何裁决可能不足以涵盖我们的损害赔偿，或者我们可能无法收回此类裁决。

我们采取旨在检测、缓解和修复我们信息系统（例如我们的硬件和/或软件，包括与我们合作的第三方的硬件和/或软件）中的漏洞的措施。然而，我们可能不会及时检测和修复所有这些漏洞。此外，在部署旨在解决已确定漏洞的补救措施和补丁程序方面，我们可能会遇到延迟。漏洞可能会被利用，并导致安全事件。我们过去和将来可能会花费大量资源或修改我们的业务活动，以试图防范安全事件。此外，

某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施和维护特定的安全措施或行业标准或合理的安全措施，以保护我们的信息技术系统和敏感数据。

如果我们或与我们合作的第三方被发现违反了数据安全法律、规则或法规，或者如果我们（或与我们合作的第三方）遇到了安全事件或被认为经历了安全事件，包括导致我们或我们的第三方供应商、合作者、顾问或与我们合作的数据或系统的其他第三方丢失或损坏的事件，或机密或专有信息的不当披露，我们可能会遭受重大不利后果，包括但不限于诉讼风险，处罚和罚款、监管行动或调查、限制处理敏感数据（包括临床试验数据）、声誉损害；货币资金分流、转移管理层注意力，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或前景产生重大不利影响。

我们的合同可能不包含责任限制，即使有，也无法保证我们合同中的责任限制足以保护我们免受与我们的数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。我们无法确定我们的保险范围是否足够或足以保护我们免受或减轻因我们的隐私和安全做法而产生的责任，此类保险将继续以商业上合理的条款提供或根本不提供，或者此类保险将支付未来的索赔。

除了经历安全事件外，第三方可能从公共来源、数据经纪人或其他手段收集、收集或推断关于我们的敏感数据，这些手段揭示了关于我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。

与我们普通股所有权相关的风险

我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。

我们的普通股股票于2021年2月5日开始在纳斯达克全球精选市场交易。鉴于我们普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场存在无法持续的风险，这可能会对我们普通股的市场价格造成下行压力，从而影响我们的股东出售其股票的能力。

我们普通股的市场价格可能会波动。

我们的股价现在而且很可能会继续波动。例如，我们的股票在2021年2月5日（即我们在纳斯达克全球精选市场交易的第一天）至2025年8月6日期间的最高价为63.62美元，最低价为每股0.13美元。由于波动，我们的股东可能无法以或高于他们购买股票的价格出售他们的普通股。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

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现有或新的竞争性候选产品或技术的成功；

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我们的候选产品的临床前研究和临床试验的时间安排和结果；

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RemeGen在RemeGen大中华区开发项目中telitacicept临床试验结果的公告；

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我们的任何产品开发和研究计划失败或中止；

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我们竞争对手的候选产品的临床前研究、临床试验或监管批准的结果，或关于我们竞争对手的新研究计划或候选产品的公告；

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开始或终止我们的产品开发和研究计划的合作；

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美国和其他国家的监管或法律发展；

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与专利申请、已授权专利或其他专有权有关的发展或争议；

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关键人员的招聘或离职；

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与我们的任何研究计划、候选产品或临床开发计划相关的费用水平；

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我们努力开发更多候选产品或产品的结果；

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证券分析师对财务业绩、发展时间表或建议的估计的实际或预期变化；

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额外融资努力的公告或预期；

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我们、我们的内部人士或其他股东出售我们的普通股；

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我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩存在差异；

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涵盖我们股票的证券分析师的估计或建议的变化（如果有的话）；

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医疗保健支付体系结构变化；

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制药和生物技术领域的市场状况；

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全球或区域突发公共卫生事件，以及政治不稳定，包括恐怖袭击、内乱和实际或威胁的武装冲突，例如俄罗斯-乌克兰和以色列-哈马斯战争；

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总体经济、行业和市场状况，包括利率上升和通货膨胀；以及

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本“风险因素”部分中描述的其他因素。

近年来，整个股票市场，特别是医药和生物技术公司的市场，经历了价格和数量的极端波动，这些波动往往与其股票正在经历那些价格和数量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。广阔的市场和行业因素可能会严重影响我们普通股的市场价格，无论我们的实际经营业绩如何。在一家公司证券的市场价格出现如此波动的时期之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。由于我们股价的潜在波动性，我们可能会成为未来证券诉讼的目标，这可能会导致大量成本，并转移管理层对我们业务的注意力和资源。

如果证券分析师不发布关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发布对我们股票的负面评价，我们股票的价格可能会下降。

我们普通股的交易市场将受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果覆盖我们业务的一位或多位分析师下调他们对我们股票的评价，我们股票的价格可能会下跌。如果这些分析师中的一个或多个停止覆盖我们的股票，我们的股票可能会在市场上失去知名度，进而可能导致我们的股价下跌。

我们总流通股的很大一部分可能会在不久的将来被卖入市场，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下跌，即使我们的业务表现良好。

任何时候都可能在公开市场上出售大量我们的普通股。这些出售，或者市场上认为大量普通股的持有者打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。我们的普通股流通股可在经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第144条和第701条规则允许的范围内随时在公开市场上自由出售，或在此类股份已根据《证券法》登记并由非关联公司持有的范围内。

此外，我们普通股大量股份的持有人有权根据条件要求我们提交涵盖其股份的登记声明，或将其股份包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。例如，2022年12月，我们在S-3表格上提交了一份登记声明，登记转售RA Capital Healthcare Fund L.P.持有的、以私募方式从我们手中购买的最多11,627，907股普通股，2025年1月，我们在S-3表格上提交了一份登记声明，登记转售Reprogrammed Interchange LLC和RA Capital Management，L.P.关联实体持有的总计125,710，335股普通股，包括（i）55,871，260股普通股和（ii）69,839，075股可在行使未行使认股权证以购买普通股股份时发行的普通股，这些认股权证是通过私募从我们这里购买的。此外，在我们预计将于2025年第三季度举行的特别股东大会之后，假设我们的股东在会议上批准了某些提案，我们将被要求在表格S-3上提交登记声明，以登记在行使未行使认股权证时可发行的最多700,000，000股普通股的转售，这些认股权证是由某些机构投资者以私募方式从我们这里购买的，以及320,000，000股普通股，可在行使认股权证购买发行给RemeGen的普通股时发行，作为我们与RemeGen的许可协议的部分对价。

我们还在表格S-8的登记声明中登记了或将登记我们根据股权补偿计划可能发行的或在行使未行使期权时可发行的所有普通股股份，并将继续登记由于根据这些计划条款的任何年度自动增加而根据这些计划可获得的任何额外股份。这些股份在发行时可在公开市场上自由出售，一旦归属，但须遵守适用于关联公司的数量限制。如果

任何这些额外股份被出售，或者如果人们认为它们将被出售，在公开市场上，我们普通股的市场价格可能会下降。

内部人士对我们公司拥有实质性控制权，这可能会限制我们其他股东影响关键交易结果的能力，包括控制权变更。

我们的执行官和董事，加上拥有我们已发行普通股5%以上的股东，以及他们的关联公司，总的来说，实益拥有代表我们已发行普通股的大量股份。特别是，我们的两个最大股东，RA Capital Management，L.P.和Reprogrammed Interchange LLC，连同他们的关联公司，共同持有我们已发行普通股的约63.0%，以及购买我们普通股认股权证的认股权证，如果行使这些认股权证，将导致这些股东拥有我们已发行普通股的更大比例。因此，这些股东，如果他们一起行动，可能能够影响我们的管理和事务，并将控制所有需要股东批准的事项，包括选举董事和批准重大公司交易，例如合并或以其他方式出售我们公司或其资产。这种所有权集中可能会产生延迟或阻止我们公司控制权变更或阻止潜在收购方提出要约收购或以其他方式试图获得控制权的效果，即使该控制权变更将使我们的其他股东受益。这种所有权的显着集中也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响，因为投资者通常认为在拥有控股股东的公司中拥有股票是不利的。

如果我们未能建立和维持适当和有效的财务报告内部控制，我们的经营业绩和我们经营业务的能力可能会受到损害。

确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项代价高昂且耗时的工作，需要经常重新评估。我们对财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性和根据公认会计原则编制财务报表提供合理保证的过程。

对我们的内部控制实施任何适当的更改可能会分散我们的管理人员和员工的注意力，需要大量成本来修改我们现有的流程，并且需要大量时间来完成。然而，这些变化可能无法有效保持我们内部控制的充分性，任何未能保持这种充分性，或因此无法及时编制准确的财务报表，都可能增加我们的运营成本并损害我们的业务。此外，投资者认为我们的内部控制不足或我们无法及时编制准确的财务报表可能会损害我们的共同股价。

我们是一家“新兴成长型公司”和“规模较小的报告公司”，适用于新兴成长型公司和规模较小的报告公司的披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

2012年《JumpStart Our Business Startups Act》（“JOBS法案”）定义，我们是一家“新兴成长型公司”。我们将在今年成为一家新兴成长型公司，并可能在2026年之前一直是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖某些披露要求的豁免，这些豁免适用于其他非新兴成长型公司的公众公司。这些豁免包括不被要求遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“SOX”）第404节的审计师证明要求，不被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制审计公司轮换或对提供有关审计和财务报表的额外信息的审计报告的补充的任何要求，减少有关高管薪酬的披露义务，豁免就高管薪酬举行不具约束力的咨询投票的要求，以及股东批准以前未批准的任何金降落伞付款，并被允许仅提供两年的经审计财务报表。因此，我们向股东提供的信息将与其他公众公司可获得的信息不同。例如，如果我们不是一家新兴成长型公司，我们就没有在这份年报中包括所有高管薪酬相关信息。如果我们依赖这些豁免，我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，我们的普通股可能会有一个不太活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。

此外，JOBS法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使得一家新兴的成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则否则将适用于私营公司。我们已经利用了这个延长的过渡期，我们无法预测投资者是否会因为这次选举而发现我们的普通股吸引力下降。

我们也是一家“较小的报告公司”，如果（i）非关联公司持有的我们的股票市值低于2.5亿美元或（ii）我们在最近完成的财政年度的年收入低于1亿美元且非关联公司持有的我们的股票市值低于7亿美元，我们可能会继续成为一家较小的报告公司。如果我们在不再是新兴成长型公司时是一家较小的报告公司，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家规模较小的报告公司，我们可能会选择在我们的10-K表格年度报告中仅提供最近两个会计年度的经审计财务报表，并且与新兴成长型公司类似，规模较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。

由于作为一家上市公司运营，我们将继续产生增加的成本，我们的管理层将被要求投入大量时间用于新的合规举措和公司治理实践。

作为一家上市公司，特别是在我们不再是一家“新兴成长型公司”之后，我们将继续承担作为一家私营公司没有发生的重大法律、会计和其他费用。2002年的《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对公众公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理实践。我们预计，我们将需要继续聘用额外的会计、财务和其他人员，以配合我们努力遵守作为一家上市公司的要求，我们的管理层和其他人员将需要继续投入大量时间来保持遵守这些要求。这些要求已经增加，并将继续增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。这些规则和条例往往受到不同的解释，在许多情况下是由于其缺乏特殊性，因此，随着监管和理事机构提供新的指导，其在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变。这可能会导致合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理实践所需的更高成本。

根据SOX第404节，我们被要求由我们的管理层提供一份关于我们对财务报告的内部控制的报告，但尽管我们仍然是一家新兴增长或较小的报告公司，年收入低于1亿美元，但我们将不需要包括由我们的独立注册公共会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的鉴证报告。为保持遵守SOX第404条并在我们的独立注册公共会计师事务所的鉴证报告规定期限内实现合规，我们已经并将参与记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取步骤酌情改进控制流程，通过测试验证控制是否按文件规定运作，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程。尽管我们做出了努力，但仍有可能无法在规定的时间范围内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制按照SOX第404节的要求是有效的。如果我们发现一个或多个实质性弱点，可能会由于对我们财务报表的可靠性失去信心而导致金融市场的不利反应。

我们的管理团队在使用我们的现金储备方面拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效使用它们。

我们的管理层有广泛的自由裁量权来使用我们的现金储备，并且可以以不会改善我们的经营业绩或提高我们普通股价值的方式使用我们的现金储备。我们的管理层未能有效运用这些资金可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。在它们使用之前，我们可能会以不产生收入或失去价值的方式投资我们的现金储备。

我们预计在可预见的未来不会派发任何股息。因此，我们的股东必须依赖资本增值，如果有的话，他们的投资回报。

我们从未就我们的股本证券宣派或支付任何现金股息。我们预计，在可预见的未来，我们不会向普通股持有人支付任何股息。相反，我们计划保留任何收益，以维持和扩大我们现有的业务。此外，我们签订的任何未来信贷安排可能包含禁止或限制可能就我们的普通股宣布或支付的股息金额的条款。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是股东的唯一收益来源。

不利的全球经济状况、新的关税或银行倒闭可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。

我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场的一般情况的不利影响，包括通货膨胀和利率上升的结果。严重或长期的经济衰退，或额外的全球金融危机，包括与未来潜在的流行病或俄罗斯-乌克兰和以色列-哈马斯武装冲突有关的危机，可能会给我们的业务带来各种风险，包括如果获得批准，对我们的候选产品的需求减弱，或者我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力，如果有的话。经济疲软或下滑也可能使我们的供应商感到紧张，可能导致供应中断。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。

我们销售产品的司法管辖区的重大政治、贸易或监管发展，例如那些源于美国联邦行政管理变化的发展，很难预测，可能会对我们产生重大不利影响。同样，影响地缘政治格局的美国联邦政策变化可能会引发我们无法控制的情况，从而对我们的业务运营产生负面影响。我们还可能受到美国与其他国家之间新的和增加的关税的影响。这些额外关税和其他国家的任何报复性关税，可能会大大增加我们与制造和供应我们的候选产品相关的成本。全球贸易环境正在迅速演变，美国和其他国家可能会征收额外的新关税，其范围我们无法预测，但这可能会对我们的业务产生不利影响。如果我们或我们的第三方供应商或服务提供商的活动属于任何这些或其他关税的范围，我们的成本可能会显着增加。贸易政策导致的政治紧张可能会减少主要国际经济体之间的贸易额、投资、技术交流和其他经济活动，从而对全球经济状况和全球金融市场的稳定造成实质性不利影响。政治、贸易、监管和经济状况的任何变化，包括美国的贸易政策，都可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

此外，我们的可用现金和现金等价物存放在第三方金融机构管理的账户中，包括我们经营账户中的现金和投资于货币市场基金的现金。在任何时点，我们运营账户中的资金都可能超过联邦存款保险公司的保险限额。虽然我们监控运营账户中的现金余额并酌情调整现金余额，但如果基础金融机构倒闭，这些现金余额可能会受到影响。我们不能保证获得我们的经营现金或投资的现金和现金等价物不会受到金融市场不利条件的影响。

我们的公司注册证书和章程以及特拉华州法律中的规定可能会使我们的控制权发生变化，这可能对我们的股东有利，更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。

我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程中的规定可能会阻止、延迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他对我们控制权的变化，包括我们的股东可能会因其股份而获得溢价的交易。这些规定还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股股份支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们的管理团队成员，这些规定可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现有管理层的任何尝试，因为这会使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外，这些规定：

•

建立分类董事会，使董事会成员不是全部一次性选出；

•

允许仅通过我们的董事会决议变更我们的董事授权人数；

•

限制股东将董事从董事会中除名的方式；

•

对可在股东大会上采取行动的股东提案和我们董事会的提名制定预先通知要求；

•

要求股东行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止我们的股东以书面同意的方式采取行动；

•

限制谁可以召集股东大会；

•

授权我们的董事会在没有股东批准的情况下发行优先股，这可能被用来制定股东权利计划，或所谓的“毒丸”，这将有助于稀释潜在敌对收购者的股票所有权，有效地防止未经我们董事会批准的收购；和

•

要求至少66的持有人批准2⁄3我们所有股东将有权投票的百分比，以修订或废除我们章程或章程的某些条款。

此外，由于我们在特拉华州注册成立，我们受《特拉华州一般公司法》（“DGCL”）第203条的规定管辖，该条禁止拥有我们已发行有表决权股票超过15%的人在该人获得我们已发行有表决权股票超过15%的交易之日后的三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定方式获得批准。我们没有选择退出DGCL第203条。这些规定可能会阻止潜在的收购提议，并可能延迟或阻止控制权交易的变更。它们还可能产生阻止其他人对我们的普通股提出要约收购的效果，包括可能符合我们股东最佳利益的交易。这些规定还可能阻止我们管理层的变动，或限制投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院将是我们与我们的股东之间几乎所有纠纷的独家论坛，这可能会限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级职员或雇员的纠纷获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的公司注册证书规定，根据特拉华州成文法或普通法，特拉华州衡平法院是以下类型的诉讼或程序的专属法院：

•

代表我们提起的任何衍生诉讼或程序；

•

任何声称违反信托义务的行为；

•

根据DGCL、我们经修订和重述的公司注册证书或我们经修订和重述的章程对我们提出索赔的任何诉讼；和

•

任何根据内部事务原则对我们提出索赔的诉讼。

这一规定不适用于为强制执行经修订的1934年《证券交易法》产生的义务或责任而提起的诉讼。此外，《证券法》第22条为联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼设立了并行管辖权。因此，州和联邦法院都有权受理这类索赔。为防止必须在多个司法管辖区就索赔提起诉讼以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁，除其他考虑因素外，我们修订和重述的公司注册证书进一步规定，美国联邦地区法院将是解决任何声称根据《证券法》产生的诉讼因由的投诉的唯一论坛。虽然特拉华州法院已确定此类选择法院地条款在表面上是有效的，但股东仍可寻求在专属法院地条款中指定的场所以外的场所提出索赔。在这种情况下，我们希望大力主张我们修订和重述的公司注册证书的专属法院地条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决此类行动相关的大量额外费用，并且无法保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。

这些专属诉讼地条款可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或其他雇员发生纠纷的司法诉讼地提出索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级职员和其他雇员的诉讼。如果法院裁定我们经修订和重述的公司注册证书中的任何一项排他性法院地条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决争议相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。

项目5。其他信息

董事及高级人员交易安排

在截至2025年6月30日的季度内，没有任何董事或高级管理人员（如规则16a-1（f）所定义）采用或终止条例S-K项目408所定义的“规则10b5-1交易安排”或“非规则10b5-1交易安排”，但以下情况除外：

•

上 2025年4月24日 , Eyal C. Attar ，M.D.，该公司的前首席医疗官 , 终止 A规则10b5-1交易安排，旨在满足《交易法》下规则10b5-1（c）的肯定性抗辩，用于出售 9,478 股份2024年6月3日至2025年6月30日期间的普通股（“销售期”），加上Attar博士可能因限制性股票单位结算而获得的最多36,562股额外普通股。

销售期间，扣除为履行预扣税义务而代扣的股份，只要公司普通股的市场价格高于交易计划规定的某些最低门槛。

租赁协议

于2025年8月12日，我们与500 Boylston & 222 Berkeley Owner（DE）LLC就位于500 Boylston Street，Boston，MA 02116的8,391平方英尺办公空间（“处所”）为我们的主要行政办公室订立租赁协议（“租赁协议”）。租约的开始日期为我们订立处所时或2025年9月1日（“租期开始日期”）中较早者，而租约将于租期开始日期（“首个租期”）后72个完整历月届满，除非根据租赁协议提前终止。

租赁协议项下的年度基本租金初步将为首期第一年的440,000美元、第二年的530,400美元、第三年的698,400美元，其后首期每一年将增加2%。我们还将负责支付额外租金，以支付我们按比例分担的年度经营和税项房地费用。就订立租赁协议而言，我们签署并交付了金额为167,820美元的信用证，以担保我们在租赁协议下的义务。

我们有权选择将期限延长一个额外的五年期，可通过在初始期限届满前不少于12个月且不超过15个月交付的书面通知行使，但须遵守惯例条件，包括不存在租赁协议项下的违约。

上述对租赁协议的描述并不旨在完整，而是通过参考租赁协议全文对其进行整体限定，该租赁协议的副本作为本季度报告的附件 10.10于10-Q提交。

项目6。展品。

 
      以参考方式纳入

 
      附件
数
 
      说明
 
      表格
 
      档案编号。
 
      附件编号
 
      备案日期
 
      特此备案

 
      3.1
 
      经修订及重述的注册人的法团注册证明书
 
      8-K
 
      001-39979
 
      3.1
 
      2021年2月9日

 
      3.2
 
      注册人经修订及重述的法团注册证明书的修订证明书
 
      8-K
 
      001-39979
 
      3.1
 
      2025年5月23日

 
      3.3
 
      经修订及重述的注册人附例
 
      8-K
 
      001-39979
 
      3.2
 
      2021年2月9日

 
      4.1
 
      注册人的普通股证明书表格
 
      S-1/a
 
      333-252175
 
      4.1
 
      2021年2月1日

 
      4.2
 
      经修订及重述的投资者权利协议，由注册人及其若干股东签署，日期为2020年6月30日
 
      S-1/a
 
      333-252175
 
      4.2
 
      2021年2月1日

 
      4.3
 
      购买普通股的预融资认股权证的形式
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.1
 
      2025年6月25日

 
      10.1*
 
      注册人与烟台融普投资合伙企业（有限合伙）于2025年6月25日订立的证券购买协议表格
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.2
 
      2025年6月25日

 
      10.2
 
      由注册人与当中指名的投资者订立及于2025年6月25日订立的证券购买协议表格
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.3
 
      2025年6月25日

 
      10.3
 
      注册人与其中指名的投资者订立的注册权利协议表格，日期为2025年6月25日
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.4
 
      2025年6月25日

 
      10.4
 
      由注册人与其中指名的股东订立及于2025年6月25日签署的支持协议表格
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.5
 
      2025年6月25日

 
      10.5+
 
      截至二零二五年六月二十五日注册人与Robert Ang订立的过渡协议
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.6
 
      2025年6月25日

 
      10.6+
 
      截至2025年6月25日登记官与Jean-Paul Kress签署的就业协议
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.7
 
      2025年6月25日

 
      10.7+
 
      截至2025年7月9日注册人与Sandesh Mahatme订立的雇佣协议
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.1
 
      2025年7月10日

 
      10.8+
 
      由注册人与Qing Zuraw签署并于2025年7月17日签署的雇佣协议
 
      8-K
 
      001-39979
 
      10.1
 
      2025年7月22日

 
      10.9*
 
      RemeGen Co.，Ltd.与注册人签订的截至2025年6月25日的许可协议
 
      X

 
      10.10^
 
      租赁协议，日期为2025年8月5日，由公司与500 Boylston & 222 Berkeley Owner（DE）LLC
 
      X

 
      31.1
 
      根据经修订的1934年《证券交易法》第13a-14（a）/15d-14（a）条对首席执行和财务干事进行认证，作为
 
      X

 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过

 
      32.1†
 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C.第1350条对首席执行和财务干事进行认证
 
      X

 
      101.INS
 
      内联XBRL实例文档
 
      X

 
      101.SCH
 
      内联XBRL分类法扩展架构文档
 
      X

 
      101.CAL
 
      内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档
 
      X

 
      101.DEF
 
      内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档
 
      X

 
      101.LAB
 
      内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档
 
      X

 
      101.PRE
 
      内联XBRL分类学扩展演示linkbase文档
 
      X

 
      104
 
      该公司截至2025年6月30日止季度的10-Q表格季度报告的封面，格式为内联XBRL。

+表示管理合同或补偿计划。

*由于注册人已确定：（i）遗漏的信息并不重要；（ii）遗漏的信息是注册人视为私人或机密的类型，因此遗漏了部分展品。

^根据S-K条例第601（a）（5）项，附表和类似附件已被省略。注册人将根据要求向SEC提供任何省略的附表或类似附件的补充副本。

†本协议的附件 32.1中提供的证明被视为与本季度报告的10-Q表格一起提供，根据《交易法》第18条的规定，不会被视为“提交”。此类认证不会被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非注册人特别通过引用将其并入。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。


	VOR生物制药公司。

日期：2025年8月12日	签名：	/s/让-保罗·克雷斯
		让-保罗·克雷斯总裁兼首席执行官（首席执行官）



日期：2025年8月12日	签名：	/s/桑迪·马哈特梅
		桑迪·马哈特梅首席财务官（首席财务官兼首席会计官）