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公司介绍2025年6月附件 99.2

免责声明本演示文稿，包括这些幻灯片的任何印刷或电子副本、演示者进行的谈话、在任何演示文稿交付和任何问答环节期间传达的信息以及在演示文稿上分发或与演示文稿相关的任何文件（统称“演示文稿”）均由Cabaletta Bio, Inc.（“我们”、“我们”、“我们的，”“Cabaletta”或“公司”），并可能包含与我们的业务、运营和财务状况相关的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于关于我们目前的信念、期望和假设的明示或暗示的陈述：我们的业务、我们技术的未来计划和战略；我们发展以自身免疫为重点的管道的能力；利用我们的研究和转化见解产生的能力和潜在利益，包括与任何类似设计的构建体或给药方案相关的那些；rese-cel在自身免疫性疾病患者中的预期市场机会；公司的业务计划和目标；我们对rese-cel的潜在成功以及治疗和临床益处的预期，以及我们在当前或未来适应症中成功完成研究以及进一步开发和商业化我们的候选药物的能力，包括我们临床试验的时间和结果以及我们进行和完成临床试验的能力；期望临床结果将支持rese-cel的安全性和活动概况；我们计划利用不断增加的临床数据和rese-cel的独特开发计划；临床数据读出的临床意义和影响，包括在1/2期RESET-Myositis、RESET-SLE和RESET-SSC试验中使用rese-cel给药的每个患者的进展、结果和临床数据以及我们与rese-cel相关的其他计划活动；我们相信rese-cel有潜力提供无药物，持久的有意义的临床反应，通过免疫复位，包括在难治性肌炎患者中实现无药物缓解的潜力；公司推进rese-cel的单独1/2期临床试验以及推进RESET-PV和RESET-MS试验，包括与状态、安全性数据、临床试验设计效率和数据读出时间或其他相关的更新；我们利用自身免疫细胞治疗经验的能力；我们有能力招募必要数量的患者，以预期的方式和时间对每个给药队列进行给药，并在我们的rese-cel 1/2期临床试验中按计划推进试验；我们的开发项目的任何计划监管申报的时间安排，包括IND申请和与监管机构的互动，包括这些机构对我们正在进行的临床试验和rese-cel潜在注册途径的安全性信息的审查；我们成功完成我们的产品候选者的临床前和临床研究的能力，包括我们推进试验的能力；Cabaletta推进全血制造项目以消除单采血浆负担；我们在美国和欧洲快速扩张的RESET临床试验项目中增加注册人数的能力；我们获得并维持对我们的产品候选者的监管批准的能力，包括我们对监管指定所赋予的预期激励措施和保留监管指定的能力的预期，以及注册队列的预期启动和潜在的BLA提交；我们对与FDA在注册试验设计及其时间安排方面保持一致的信念；我们加快管道审批和推出以及为患者开发有意义的疗法的能力，包括与学术和行业合作伙伴合作，以及在我们的开发项目上优化此类合作的能力；我们与第三方供应商和制造商签订合同的能力；我们执行制造战略以扩大临床供应和有效扩大rese-cel商业供应的能力；我们为候选产品提供的潜在商业机会，包括价值和潜在市场。诸如但不限于“期待”、“相信”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将”、“应该”和“可以”等词语，以及类似的表达方式或词语，可识别前瞻性陈述。各种风险、不确定性和假设可能导致实际结果与我们前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于与我们的开发活动和临床试验的成功、成本和时间相关的风险，与我们在临床试验中证明安全性、有效性和耐受性的充分证据的能力相关的风险，使用类似设计的构建体（包括但不限于给药方案）观察到的结果不代表我们寻求使用rese-cel实现的结果的风险，生物活性或持久性迹象可能无法告知长期结果的风险，与临床试验场所激活或入组率低于预期相关的风险，对试验设计或方法的修改可能没有预期的好处以及试验设计可能需要进一步修改的风险；我们保护和维护我们知识产权地位的能力、与我们与第三方的关系相关的风险、与监管机构评估监管备案和与我们的产品候选者相关的其他信息相关的不确定性、我们保留和承认任何监管指定所赋予的预期激励措施的能力、与监管备案和潜在许可相关的风险，我们的任何一个或多个候选产品将无法成功开发和商业化的风险，临床前研究或临床研究的结果将无法预测与未来研究相关的未来结果的风险，与波动的市场和经济条件相关的风险以及我们为运营提供资金和持续经营的能力。新的风险和不确定因素可能会不时出现，不可能预测所有的风险和不确定因素。除适用法律要求外，我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证此类预期将被证明是正确的。因此，请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述。不对任何此类前瞻性陈述的准确性作出任何陈述或保证（明示或暗示）。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异，请参阅我们最近的10-K表格年度报告和From 10-Q季度报告中标题为“风险因素”的部分，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及公司自己的内部估计和研究。虽然公司相信这些第三方来源在本介绍之日是可靠的，但它没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。该公司是各种商标、商号和服务标志的所有者。本演示文稿中出现的某些其他商标、商品名称和服务标记是第三方的财产。仅为方便起见，本演示文稿中提及的商标和商号没有®和TM符号，但此类引用不应被解释为其各自所有者不会根据适用法律在最大程度上主张其权利的任何指标。

开发并推出首个针对自身免疫性疾病患者的有疗效的靶向细胞疗法

快速加速在67个活跃临床站点的广泛适应症组合中的注册2 rese-cel1：根据最近FDA的调整SLE –系统性红斑狼疮；LN –狼疮性肾炎；SSC –系统性硬化症；BLA –生物制品许可申请，计划于2027年提交BLA。resecabtagene autoleucel；CABA-201截至2025年5月30日。截至2025年5月6日数据截止（RESET-SLE研究截至2025年6月2日）。计划在肌炎（~80K US pts）中首次提交BLA，随后快速扩展到SLE/LN & SSC与FDA在每个亚型特定队列中对RESET-Myositis试验N~15中的两个注册队列进行开放标签、单臂评估；在2H25中启动的注册有望利用肌炎对齐获得FDA对SLE/LN（3Q25）和SSC（4Q25）的注册设计协议新兴临床数据和创新发展战略促进加速批准和启动的时间研究设计、终点和临床数据支持小型注册队列疾病特异性疗效和安全性数据，辅之以来自整个RESET临床项目的安全性数据注册队列使用相同的基于体重的剂量、一致的进入标准、与第1/2期队列相同的站点具有令人信服的临床疗效、在肌炎、SLE/LN和SSC中观察到的良好安全性和深度B细胞耗竭临床上有意义的反应，大多数患者停止使用所有免疫调节药物和类固醇3血液和组织中的深度短暂性全身B细胞耗竭；在1日的SSC患者Rese-cel临床数据中通过淋巴结活检得到证实，在EULAR 2025大会的3个口头会议上展示的18名患者正在寻求无药物、无症状的生活，目前的疗法很少能做到这一点

RESET临床计划中的特定疾病队列旨在直接演变为注册研究支持加速调控路径计划的创新临床策略1试验临床前1/2期注册Rese-cel（CABA-201）4-1BB CD19-CAR T RESET-肌炎™CARTA嵌合抗原受体T细胞用于自身免疫RESET-SLE™RESET-SSC™重置-MG™RESET-MS™RESET-PV™皮肌炎抗合成酶综合征免疫介导的坏死性肌病狼疮性肾炎非肾SLE皮肤+器官队列ACHR-AB neg.gMG ACHR-AB pos.gMG皮肤队列风湿病学2神经病学皮肤病学FTD黏膜皮肤&黏膜寻常型天疱疮包含队列（s）未预处理幼年肌炎儿科适应症重置™–再储存Self-Tolerance；AB –抗体；ACHR –乙酰胆碱受体；GMG –广泛性重症肌无力；MS –多发性硬化症；SLE –系统性红斑狼疮额外候选管线包括用于MUSK-AB阳性MG的MUSK-CAART，目前正在1期试验中进行评估。肌炎患者也可由神经科医生或皮肤科医生治疗；狼疮性肾炎患者也可由肾科医生治疗。FDA快速通道指定在皮肌炎、SLE和狼疮性肾炎、系统性硬化症和多发性硬化症中获得。FDA再生医学高级疗法（RMAT）在肌炎中收到。渐进性MS复发MS RMAT

在第1/2阶段重置中快速完成注册™截至2025年5月30日，根据clinicaltrials.gov的试验队列数据，与在公司赞助的IND下积极招募美国临床站点进行自身免疫细胞疗法试验的公司相比。截至2025年5月30日。SLE站点肌炎站点MG站点SSC站点PV站点+ 4个欧洲临床站点行业领先的美国临床站点足迹，在美国和欧洲招募67个临床站点1 51名患者积极入组& 24个剂量2多个1/2期队列完全入组2

最近在rese-cel的C型会议上实现了7个FDA对齐；两个评估结果的开放标签、单臂队列FDA就肌炎注册队列的关键设计要素进行了对齐2 ASYS DM & ASYS（n~15）初始1/2期队列1 DM IMNM（n~6）IMNM（n~15）（联合n~6）TIS，总改善评分。儿科提交基于正在进行的PH1/2研究（无新研究）成人提交时可获得的数据，以支持基于与FDA一致的关键统计参数和肌炎背景缓解率的肌炎注册队列的儿科标签索赔规模。截至2025年5月30日。后续适应症预计将作为sBLA（补充生物制品许可申请）提交。2027年计划在肌炎中提交BLA；预计2025年启动注册队列目前RESET-Myositis试验的范围扩大到包括两个注册队列，评估基于TIS的主要终点，这是肌炎的一个经过验证的终点，在RESE-cel输液26周内确认当前剂量为100万个细胞/kg的安全性数据库~100名自身免疫患者在≥ 1个月的随访中（至少有35名肌炎患者）超过40%的安全性数据库已经在RESET临床开发计划中注册3任一注册队列的BLA可以独立提交4 p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p p

计划在整个适应症组合中利用最近的肌炎FDA对齐和执行预期的Rese-cel里程碑与2027年BLA提交计划1H25 2H25 1H26 2H26与FDA就注册队列设计保持一致呈现完整的1/2期数据启动注册队列无预处理（RESET-PV）CMC商业供应准备和创新剂量递增数据2初始剂量数据商业流程实施了狼疮SSC肌炎MG狼疮SSC MG肌炎FDA对齐：安全性可比性EULAR中期数据肌炎、狼疮和SSC初始临床数据与Cellares流程3保密以数据和FDA对拟议注册队列设计的一致性为准。需对初始剂量队列数据进行审查。等待与Cellares达成推进技术的最终协议。附加适应症：狼疮、SSC和MG1

用于自身免疫的嵌合抗原受体T细胞（rese-cel）

~150名自身免疫患者已接受一系列自体CAR T构建体的给药（行业和学术界）1自体CAR T对自身免疫IIM –特发性炎症性肌病；MG –重症肌无力；MS –多发性硬化症；SPS –僵硬者综合征；SSC –全身性硬化症具有潜在转化作用。注：‘其他’适应症包括CIDP、IGG4相关疾病、ANCA相关血管炎、NMOSD、Lambert 伊顿肌无力综合征、自身免疫性脑炎。数据截至2024年11月（ACR Convergence 2024），基于跨行业和学术界的Cabaletta Bio文献综述。M ü ller，Fabian，et al.“BCMA CAR T细胞在CD19 CAR T细胞的初始和重复治疗后，在一名复发特发性炎症性肌炎患者中。”Nat Med（2025）。在许多自身免疫性疾病中观察到的令人信服的无免疫调节剂临床反应，可持续长达4年在< 5%的~150名接受治疗的患者中观察到临床复发IIM患者在CD19-CAR T后在约9个月的无药物缓解后复发2无CD19逃逸或失败的证据接受BCMA-CAR T治疗的患者& now在缓解2~150名接受治疗（按疾病）的CAR T类型构建的患者疗效观察1安全性观察1在~150名接受细胞治疗的自身免疫性患者中，CRS/ICANS事件的发生频率和严重程度明显低于在癌症患者中观察到的CD19-CAR T单靶向疗法疫苗滴度稳定CD19xBCMA-CAR T31数据不足60% 8%

Rese-cel结合剂具有相似的体外&体内活性构建用于学术研究的自体免疫1,3 Rese-cel：CD19-CAR T专为自身免疫设计Peng，Binghao J，et al.“CABA-201的临床前特异性和活性，CABA-201是一种全人4-1BB含CD19 CAR T疗法，用于治疗耐药的自身免疫性疾病。”海报展示于：美国协会基因与细胞治疗第26届年会；2023年5月19日；加利福尼亚州洛杉矶。Dai，Zhenyu，et al.“用于T细胞治疗的新型全人源抗CD19嵌合抗原受体的开发和功能表征”细胞生理学杂志236.8（2021）：5832-5847。M ü ller，Fabian，et al.“CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性疾病—随访案例系列”新英格兰医学杂志390.8（2024）：687-700。Maschan，Michael，et al.“多个护理场所制造的抗CD19 CAR-T细胞在B细胞恶性肿瘤患者中诱导高缓解率。”Nature Communications 12,7200（2021）rese-cel中的跨膜结构域是CD8 α vs.学术构建体中使用的TNFRSF19（Troy）。这两个跨膜结构域在临床前研究中未显示出在功能或IFN-γ产生方面的显着差异。CD8 α跨膜结构域用于tisagenlecleucel。Volkov，Jenell，et al.“CD19 CAR T疗法在RESET-Myositis I/II期试验中治疗的免疫介导坏死性肌病受试者的案例研究。”分子疗法32.11（2024）：3821-3828。摘要1733：CABA-201是一种全人源、自体4-1BB抗CD19 CAR T细胞疗法，用于RESET-MyositisTM和RESET-SLETM临床试验的免疫介导坏死性肌病和系统性红斑狼疮患者的安全性和有效性。ACR 2024。Rese-cel产品设计和临床/转化数据4-1BB共刺激结构域，具有与学术FMC63结合剂相似的亲和力和生物活性，同时结合相同的表位1,2与学术研究中相同的基于重量的剂量提供基于初始临床和转化数据的免疫复位的潜力5接受rese-cel治疗的初始患者已显示出令人信服的临床反应，其安全性数据支持自身免疫开发6全人源抗CD19结合剂4-1BB共刺激结构域CD3-z信号结构域Rese-cel4

拥有六项RESET试验的广泛产品组合，旨在解决高度未满足的需求并实现RESE-Cel RESET的潜力™在广泛的疾病组合SLE –系统性红斑狼疮；DM –皮肌炎；SSC –全身性硬化症；GMG –全身性重症肌无力；MS –多发性硬化症；ESRD –终末期肾病；PV –寻常型天疱疮SSC GMG PV~90k~55k~15k中年发病常见进行性皮肤&器官纤维化伴肺、心脏、肾损害12y双峰发病年龄的平均生存期可能是肌无力危机的致残风险，有呼吸衰竭的风湿性神经皮层无流感/CY以疼痛性水泡和糜烂为特征的纯自身抗体和B细胞介导的自身免疫性疾病SLE/LN~320k影响年轻女性和有色人种~30-40 %患有狼疮性肾炎，10年内有~25%的死亡或ESRD风险>>>肌炎~80k典型中年仅FDA批准的疗法IVIG在DM中由于肺和心脏受累导致的死亡率增加了三倍> MS~750k慢性炎症、轴突丢失、认知障碍和不可逆的神经系统损伤>~85k~150k~60k~100k~550k~20k美国流行率欧盟流行

肌炎：未满足的需求

致残率高；死亡风险增加肌炎：一种显著未满足需求的疾病疾病负担高：残疾&死亡率典型患者是一名中年女性，出现肌肉无力、疲劳、疼痛、呼吸急促和吞咽困难的中度至重度残疾（40%至65%）1辅助步行装置（18%至38%）1死亡风险比一般人群高~3倍，主要是由于癌症和肺&心脏并发症2~20%死亡率< 5年标准免疫抑制治疗3“我发现从普通椅子上站起来非常困难，我需要别人的助推器或帮助。走着走着，我的步态真的吃亏了。我的稳定性行走也受到了影响，超过五八磅的东西都举不起来。所以做事很难。弯腰是非常困难的。如果摔倒了，我就从地板上爬不起来。”“约翰”61岁男性ASYS4~10岁确诊“苏珊”66岁女性IMNM4~13岁确诊“我真的是急性发作的肌肉无力和肌肉萎缩。我可以看到我身体的某些部位基本上都在消失，我正在失去做我通常会毫无问题地做的事情的能力……上楼梯变得非常困难。例如，我必须抓住裤子上的布把腿抬起来，才能把它抬到下一步。”“它只是影响了我生活的方方面面。只是工作，家庭，社交生活，自己的幸福。它只是以此涌入其他一切。"“埃丽卡”44岁女性，确诊后DM4~2.5年OPINC AH、Brzezinska OE、Makowska JS。特发性炎症性肌病中的残疾：基于问卷的研究。风湿病国际。2019;39(7):1213-1220.Marie I.成人多发性肌炎和皮肌炎的发病率和死亡率。Curr Rheumatol Rep. 2012；14（3）：275-285。Schiopu E，Phillips K，MacDonald PM，Crofford LJ，Somers EC。多发性肌炎和皮肌炎患者队列的生存预测因子：皮质类固醇、甲氨蝶呤和硫唑嘌呤的作用。关节炎复发。2012；14（1）：R22。通过第三方对肌炎患者进行的盲视访谈进行的一级市场研究，于2024年进行。

IVIG是唯一获批的疗法（仅适用于成人皮肌炎亚型患者）肌炎：对约8万名美国患者Lundberg、Ingrid E.等人的治疗选择有限。“特发性炎症性肌病”。Nature Reviews Disease Primers 7.1（2021）：86。分析来自美国肌炎治疗医生的定量调查，于2Q25进行。N =~240。B细胞成分的自身免疫性疾病治疗选择有限1特发性炎症性肌病（IMS，或肌炎）是一组以炎症和肌肉无力为特征的自身免疫性疾病，常见疗法：类固醇加免疫调节剂（即甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、霉酚酸酯、利妥昔单抗）IVIG（静脉注射免疫球蛋白），FDA批准的唯一疗法，被批准用于成人皮肌炎疗法，可带来潜在的长期副作用，例如严重感染和器官损伤，尽管已有疗法，但疾病通常是中度至重度的难治性肌炎患者，可能有资格获得rese-cel的难治性疾病（根据与~240名肌炎治疗医生的定量研究分析）符合条件的美国肌炎患者2~16k至20k符合条件的美国肌炎患者rese-cel~80k肌炎患者

Rese-cel临床&转化数据

肌炎、SLE和SSC中的个体试验具有预处理、剂量和研究设计的共同要素RESETTM临床试验具有一致的设计原则1 ↓随访期总共包括15年，与CAR T细胞疗法的监管指导保持一致。AEE，不良事件；CABA，Cabaletta方法治疗B细胞消融；FLU，氟达拉滨；CY，环磷酰胺；PBMC，外周血单个核细胞；PD，药效学；PK，药代动力学；RESET，RESOrestoring SElf-Tolerance；SLE，系统性红斑狼疮；SSC，系统性硬化症。Cabaletta Bio：已存档的数据；1。Peng BJ等人Mol Ther Methods Clin Dev. 2024；32（2）：101267。白质分离和CABA-201生产预处理单次输注CABA-201基于重量的给药1 × 106个细胞/kg第1天主要终点：从患者自身的PBMC（自体CAR T）中分离出的AEs T细胞的发生率和严重程度第29天研究随访至第3年↓筛查其他终点临床疗效测量：无药物反应验证的研究特定终点PK/PD分析：CABA-201扩增B细胞耗竭B细胞再聚集不良事件和安全性生物标志物分析，包括自身抗体水平FLU 25 mg/m2 x 3天CY 1000 mg/m2 x 1天-5至第3天停用所有免疫调节剂

旨在评估RESETTM临床方案ASYS、抗合成酶综合征；CAR、嵌合抗原受体；DM、皮肌炎；HSCT、造血干细胞移植；IIM、特发性炎症性肌病；JIIM、幼年特发性炎症性肌病；LN、狼疮性肾炎；MAA、肌炎相关抗体；SLEDAI-2k、SLE疾病活性指数2000；SSC、系统性硬化症。1.ClinicalTrials.gov。可查阅：www.clinicaltrials.gov/study/NCT06121297（2024年10月访问）。2.ClinicalTrials.gov。可查阅：www.clinicaltrials.gov/study/NCT06328777（2024年10月访问）。3.ClinicalTrials.gov。可查阅：www.clinicaltrials.gov/study/NCT06154252（2024年10月访问）。重置-SLE™SLE（SLE或LN）诊断年龄≥ 18且≤ 65阳性ANA或抗DSDNA筛查SLE（非肾）：活动性、中重度SLE，SLEDAI-2K ≥ 8；纯V类LN合格LN：活动性、经活检证实的LN III类或IV类（± V类）RESET-肌炎™IIM（ASYS、DM、或IMNM）诊断年龄≥ 18且≤ 75存在至少一种肌炎抗体JIIM：年龄≥ 6且≤ 17同时存在至少一种TERMA或MAA诊断SSC限定或弥漫性年龄≥ 18且≤ 75有明显皮肤、肺、肾、或心脏受累RESET-SSC™尽管先前或目前接受了标准护理治疗，但仍有活动性疾病的证据关键纳入标准1 – 3关键排除标准1 – 3先前3-6个月内的B细胞消耗剂；既往CAR T治疗和/或HSCT存在除LN以外的肾脏疾病严重、进行性或不受控制的肺或心脏病癌症相关性肌炎的当前症状严重的肺或心脏损害严重的肺或心脏损害预计在2025年在多个特定疾病队列中入组并完成给药；类似设计的RESET-MG™第1/2期试验快速入组

输注后~2周内发生峰值rese-cel扩增和短暂外周B细胞耗竭Rese-cel扩增& B细胞动力学跨适应症*LN-1由于TCR激活导致rese-cel检测延长，对应B细胞再增殖时间更长。LN-4：随访正在进行的ASYS，抗合成酶综合征；CAR，嵌合抗原受体；DM，皮肌炎；IMNM，免疫介导的坏死性肌病；LN，狼疮性肾炎；rese-cel，resecabtagene autoleucel；RESET，restoring self-tolerance；SLE，系统性红斑狼疮，SSC，系统性硬化症，TCR，T细胞受体。Cabaletta Bio：已存档的数据。RESET-肌炎RESET-SLE RESET-SSC RESE-Cel药代动力学RESE-Cel药代动力学*Rese-cel药代动力学B细胞动力学B细胞动力学B细胞动力学外周B细胞在rese-cel患者中开始重新增殖~2~3个月后随访充分*

组织驻留耗竭，与循环中的深层B细胞耗竭一致，通过淋巴结活检观察到SSC-Skin-11中的淋巴结B细胞耗竭*淋巴结活检来自左腹股沟区域使用USG at U. MI. by Dr. Khanna。CAR，嵌合抗原受体；rese-cel，resecabtagene autoleucel；mAB，单抗；RESET，restoring self-tolerance；SSC，系统性硬化症。1.Cabaletta Bio：已存档的数据。2.Tur C，et al. Ann Rheum DIS。2025;84(1):106–114.迄今为止观察到的B细胞耗竭与一项针对自身免疫性疾病的学术研究一致，该研究表明CD19-CAR T细胞疗法比mABS2基线第21天T细胞（CD3）B细胞（CD20）B细胞（CD19）实现了更深的耗竭

所有患者均有活动性、难治性疾病且大多数IVIG和B细胞靶向治疗失败基线特征：前8名患者在RESET-肌炎**截至2025年5月6日。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。↓基线疾病活动=预处理前的活动。ASYS，抗合成酶综合征；AZA，硫唑嘌呤；CK，肌酸激酶；DM，皮肌炎；GC，糖皮质激素；HCQ，羟氯喹；HMGCR，3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶；IMNM，免疫介导的坏死性肌病；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；MMF，吗替麦考酚酯；MMT-8，手工肌肉检测8；丨MTX丨甲氨蝶呤；恩智浦，核基质蛋白；RESET，RESOrestoring Self-tolerance；RTX，利妥昔单抗；SAE，小泛素样修饰剂Cabaletta Bio：已存档的数据。RESET-肌炎™RESET-肌炎队列DM ASYS IMNM患者DM-1 ^ DM-2 ASYS-1 ASYS-2 IMNM-1 ^ IMNM-2 ^ IMNM-3 IMNM-4年龄，性别57 m 45 f 39 m 48 f 33 m 60 m 55 m 64 m病程（y）~4~2~4~15~2~4~1~1~6自身抗体SAE NXP-2；RO JO-1；RO-52 JO-1；RO-52 SRP HMGCR SRP；RO-52 HMGCR基线疾病活度† MT-8 131117119140130126105 108 CK（U/L）943950212161747251447529疗法在筛选GC、MMF、HCQ IVIg、MMF、HCHIVIG MTX、AZA GC、IVIG、MMF其他既往疗法IVIG GC、RTX、TAC RTX、MTX、MMF、TOC、AZA TERM3、TERM4、MMF、AZA RTX、IVIG RTX、MTX、MMF GC AZA GC筛查时剂量（mg/天）20 NA 1055 NA 10

8名患者中有4名出现发热（1级CRS），且任何患者均无ICANS相关和相关严重不良事件的发生**截至2025年5月6日；主要终点是截至第29天的不良事件发生率和严重程度。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。↓根据ASTCT共识评分标准进行评分。DM-1、DM-2、ASYS-1、ASYS-2、IMNM-3接受癫痫预防药物治疗。托珠单抗用于DM-2、ASYS-1、ASYS-2、IMNM-3的CRS。丨码入系统器官类感染和侵扰，符合严重性标准。§根据美国食品和药物管理局指南评估。ASTCT，美国移植与细胞治疗学会；ASYS，抗合成酶综合征；CRS，细胞因子释放综合征；DM，皮肌炎；ICANS，免疫效应细胞相关神经毒性综合征；IMNM，免疫介导的坏死性肌病；SAE，严重不良事件；RESET，再储存Self-耐受性。Cabaletta Bio：已存档的数据。RESET-肌炎™队列DM ASYS IMNM患者DM-1 ^ DM-2 ASYS-1 ASYS-2 IMNM-1 ^ IMNM-2 ^ IMNM-3 IMNM-4 CRS ↓无1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级1级

已在所有患者中观察到off免疫调节剂和糖皮质激素的临床反应DM & ASYS：rese-cel输注后的疗效数据**截至2025年5月6日。↓ DM-1第32周CK值不可用；第28周CK值用于TIS计算。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。ASYS，抗合成酶综合征；CK，肌酸激酶；DM，皮肌炎；HCQ，羟氯喹；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；MMF，吗替麦考酚酯；MMT-8，手动肌肉检测8；rese-cel，resecabtagene autoleucel；TAC，他克莫司；TIS，总改善评分；U/L，单位/升。Cabaletta Bio：已存档的数据。所有DM和ASYS患者对rese-cel的TIS应答显示出在难治性肌炎患者中实现无药物缓解的潜力TIS主要中度最小无停用所有免疫调节剂TIS DM ASYS患者DM-1 ^ DM-2 ASYS-1 ASYS-2最新随访32周8周12周8周TIS应答主要主要主要主要至中度无GC ü ü ü IM-free ü ü DM-1 DM-2 ASYS-1 ASYS-2 MMF、HCQ IVIg、MMF、HCQ IVIg、TAC IVIg、MMF、TAC ↓

在4例患者中有3例观察到off免疫调节剂的临床反应：Rese-cel输液后的疗效数据1**截至2025年5月6日。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。↓除第48周外，第20周起所有时间点的最小至中度改善。↓受试者经历了一次不相关的危及生命的肺栓塞，导致住院时间延长和危重症肌病，并在第12周就诊后接受了静脉注射免疫球蛋白和泼尼松治疗，混淆了对治疗反应的评估。随后，受试者在第24周访问后开始每周IVIG。丨强的松剂量逐渐减少。† ↓ IMNM-1第29天CK测量无法获得；第22天测量被用于代替它并用于计算TIS评分。§ IMNM-2第16周MMT-8测量归一化为总分150，根据收集值（96）和最大可能值（110）计算。标准化MMT-8评分用于计算第16周IMNM-2的TIS。AZA，硫唑嘌呤；CK，肌酸激酶；GC，糖皮质激素；IM，免疫调节用药；IMNM，免疫介导的坏死性肌病；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；MMF，吗替麦考酚酯；MMT-8，手工肌肉检测8；丨MTX丨美甲氨蝶呤；rese-cel，resecabtagene autoleucel；TIS，总改善评分；U/L，单位/升。1.Cabaletta Bio：已存档的数据。2.Schett，G.‘CAR-T细胞疗法：“未来就在当下。”’第五届肌炎全球大会。iMyOS。宾夕法尼亚州匹兹堡。IMNM-1、IMNM-3和IMNM-4的初步临床反应与已发表的数据1,2一致；与其他肌炎亚型TIS主要中度最小None相比，IMNM中的TIS反应更慢且更温和停用所有免疫调节剂† ↓ § IMNM-2具有持续升高的HMGCR ABS，可能由CD19-CD38 + CD138 +长活浆细胞IMNM患者IMNM-1 ^ IMNM-2 ^ IMNM-3 IMNM-4最新随访56周28周16周4周TIS反应最小至中度↓无变化↓最小至中度无GC ü-ü-⑤无IM ü-ü IMNM-1 IMNM-2 IMNM-3 IMNM-4丨MTXAZA IVIG、MMF

所有患者均为活动性、难治性疾病且B细胞靶向治疗失败基线特征：RESET-SLE前8名患者**截至2025年6月2日。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。↓基线疾病活动=预处理前的活动。↓ LN队列的纳入标准要求III/IV类LN（± V类）。§筛查时所有患者均为抗核抗体阳性。**SLE-4在筛查后和白细胞摘除前启动了20毫克/天的泼尼松，到第12周逐渐减少。ADA，阿达木单抗；ANI，阿尼弗鲁单抗；AZA，硫唑嘌呤；BEL，贝利木单抗；CYC，环磷酰胺；DSDNA，双链DNA；GC，糖皮质激素；HCQ，羟氯喹；LEF，来氟米特；LN，狼疮性肾炎；MMF，霉酚酸酯；MSC，间充质干细胞；MTX，甲氨蝶呤；N/A，不适用；OBI，obinutuzumab；RESET，Restoring SElf-Tolerance；丨，rituximab；SLE，系统性红斑狼疮；SLEDAI-2K，Cabaletta Bio：已存档的数据。非肾性SLE LN患者/队列SLE-1 min ^ SLE-2 ^ SLE-3 ^ SLE-4 ^ LN-1 ^ LN-2 ^ LN-3 LN-4年龄、性别26 m 36 f 44 f 37 f 24 f 35 f 26 f 18 m疾病持续时间（y）~6~17~9~10~2~8~16~4自身抗体§ dsDNA、SM dsDNA dsDNA dsDNA、SM dsDNA、SM dsDNA、SM SM dsDNA、SM SM dsDNA LN类V N/A N/A N/A III IV + V III + V IV SLEDAI-2K ↓ 26 108822141616 UPCR（mg/mg）↓ 1.08 ↓ N/A N/A N/A 7.2 24.85 2.04 1.69 HCQ、GC筛查MMF、BEL HCQ**HCQ，GC，MMF，ANI，VOC MMF HCQ，MMF HCQ，GC，MMF，TAC，BEL其他既往疗法CYC，BEL，VOC，TAC HCQ，MTX，ANI，BEL，MSC，RTX，ADA GC，MTX，BEL BEL，LEF HCQ，GC，AZA，RTX，GC，MTX，AZA，TOC，UST，RTX，OBI CYC，RTX，OBI GC筛查时的剂量（mg/day）107 N/A N/A**20不适用不适用5

8例患者中2例报告发热（1级CRS）& 8例患者中1例报告ICANS相关和相关严重不良事件发生率**截至2025年6月2日；主要终点是截至第29天的不良事件发生率和严重程度。^ 2025年2月科学会议上提出临床数据的患者（s）。↓根据ASTCT共识评分标准进行评分。除SLE-1和LN-1外，所有患者均接受了预防癫痫发作的药物治疗。托珠单抗用于SLE-2的CRS。丨码入系统器官类感染和侵扰，符合严重性标准。§根据美国食品和药物管理局的指导方针进行评估。⑤与“长期血细胞减少”一致，这是已获批准的肿瘤学CAR T产品的标记警告和注意事项。**LN-4：第4周安全性数据呈现；疗效随访正在进行中。ASTCT，美国移植与细胞治疗学会；CAR，嵌合抗原受体；CRS，细胞因子释放综合征；ICANS，免疫效应细胞相关神经毒性综合征；LN，狼疮性肾炎；SAE，严重不良事件；SLE，系统性红斑狼疮。Cabaletta Bio：已存档的数据。非肾性SLE LN患者/队列SLE-1 † ^ SLE-2 ^ SLE-3 ^ SLE-4 ^ LN-1 ^ LN-2 ^ LN-3 LN-4**CRS ↓无1级无1级无无ICANS ↓无无无4级无无严重感染↓无无无无无相关SAE（级）§（不含CRS/ICANS）无无无无发热（1）中性粒细胞减少症（1）血细胞减少症⑤（4）无无无无

截至最新随访，4例SLE患者中有3例§实现DORIS非肾SLE：rese-cel输注后的疗效数据**截至2025年6月2日。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。↓在LN队列中注册需要III/IV +/-V类LN。SLE-1具有纯V类LN和肾外SLE疾病活性，符合非肾性队列的纳入标准。↓ SLEDAI-2K组分最新随访（括号内为SLEDAI-2K贡献评分）：SLE-1：血尿（4），蛋白尿（4），补体（2），DNA结合增加（2）；SLE-2：DNA结合增加（2）；SLE-3：DNA结合增加（2）；SLE-4：DNA结合增加（2）。§ SLE-1在第48周达到DORIS，并在第44周和第48周达到CRR；自第41周起在环孢素治疗上进行非SLE相关、非RESe-cel相关的安全事件（巨噬细胞激活综合征，第40周发病）。CRR，完全肾脏应答；DORIS，SLE缓解定义；eGFR，估计肾小球滤过率；GC，糖皮质激素；IM，免疫调节；LN，狼疮性肾炎；N/A，不适用；rese-cel，resecabtagene autoleucel；SLE，系统性红斑狼疮；SLEDAI-2K，系统性红斑狼疮疾病活动指数2000；UPCR，尿蛋白-肌酐比。DORIS =临床SLEDAI-2K =0（不考虑血清学）；医师全球评估< 0.5；抗疟；低剂量糖皮质激素（泼尼松龙≤ 5毫克/天）；稳定免疫抑制剂包括生物制剂。CRR = UPCR ≤ 0.5mg/mg；≥ 60mL/min或未确认eGFR较基线下降> 20%；未接受抢救治疗。Cabaletta Bio：已存档的数据。非肾性SLE患者SLE-1 † ^ SLE-2 ^ SLE-3 ^ SLE-4 ^最新随访第52周第32周第28周第24周DORIS（最晚随访）丨§ ü ü SLEDAI-2K评分↓（基线至最新随访）26 → 1210 → 28 → 28 → 2 UPCR（mg/mg）（基线至最新随访）1.08 → 1.71 N/A N/A N/A eGFR（ml/min/1.73m2）（基线至最新随访）132.7 → 118.5 N/A N/A N/A CRR（最晚随访）丨丨§ N/A N/A GC-free ü ü IM-free ü § ü ü

截至最新随访第1例LN患者实现CRR LN：rese-cel输注后疗效数据**截至2025年6月2日。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。➤ SLEDAI-2K组分最新随访（括号内为SLEDAI-2K贡献评分）：LN-2：蛋白尿（4），DNA结合增加（2）；LN-3：血尿（4），蛋白尿（4），脓尿（4）。**LN-2第24周UPCR = 24小时UPCR。† † LN-4：疗效随访正在进行中。CRR，完全肾脏应答；DORIS，SLE缓解定义；eGFR，估计肾小球滤过率；GC，糖皮质激素；IM，免疫调节；LN，狼疮性肾炎；N/A，不适用；rese-cel，resecabtagene autoleucel；SLEDAI-2K，系统性红斑狼疮病活动指数2000；UPCR，尿蛋白-肌酐比。DORIS =临床SLEDAI-2K =0（不考虑血清学）；医师全球评估< 0.5；抗疟疾；低剂量糖皮质激素（泼尼松龙≤ 5毫克/天）；稳定免疫抑制剂包括生物制剂。CRR = UPCR ≤ 0.5mg/mg；≥ 60mL/min或未确认eGFR较基线下降> 20%；未接受抢救治疗。Cabaletta Bio：已存档的数据。LN ↓ ↓患者LN-1 ^ LN-2 ^ LN-3最新随访第44周第24周第12周DORIS（最晚随访）ü N/A N/A SLEDAI-2K评分↓（基线到最新随访）22 → 014 → 616 → 12 UPCR（mg/mg）（基线到最新随访）7.22 → 0.24 4.85 → 2.72**2.04 → 2.02 eGFR（ml/min/1.73m2）（基线至最新跟踪）72.3 → 130.9 127.2 → 125.81 33.2 → 128.8 CRR（最新跟踪）ü丨丨无GC ü ü IM-free ü ü

前2例SSC患者的基线特征&严重不良事件**截至2025年5月6日；主要终点是截至第29天的不良事件发生率和严重程度。^在2025年2月科学会议上展示临床数据的患者（s）。**基线疾病活动=预处理前的活动。↓根据ASTCT共识分级标准，根据每位患者病史和HRCT ↓ ↓进行分级。两名患者均接受了预防癫痫发作的药物治疗。↓根据美国食品和药物管理局的指导方针评估。ASTCT，美国移植与细胞治疗学会；BID，每天两次；BRX，布仑妥昔单抗vedotin；CRS，细胞因子释放综合征；DLCO，%预测一氧化碳的弥散能力；FVC，强迫肺活量；GC，糖皮质激素；HAQ-DI，健康评估问卷残疾指数；HCQ，羟氯喹；ICANS，免疫效应细胞相关神经毒性综合征；ICE，免疫效应细胞相关脑病；ILD，间质性肺病；MMF，吗替麦考酚酯；mRSS，修饰Rodnan皮肤评分；SAE，严重不良事件；PFT，肺功能试验；RESET，再存储SELCabaletta Bio：已存档的数据。相关和相关严重不良事件的发生率*CRS ↓ ↓ 2级无ICANS ↓ ↓无3级严重感染无相关SAE ↓（级）（不含CRS & ICANS）无中性粒细胞减少热（1）RESET-SSC™患者/队列SSC-Skin-1 ^（重度皮肤队列）SSC-Skin-2（重度皮肤队列）年龄、性别66 F 55 F病程（y）~2~0.5自身抗体RNA POL III SCL-70基线**mRSS4238基线**HAQ-DI 2.25 2.125基线**PFTs（预测%）FVC：91；DLCO：70 FVC：93；DLCO：58 ILD存在† ü-筛查MMF（1500 mg BID）MMF（1500 mg BID）时的疗法，GC其他既往疗法HCQ、BRX（研究性）筛查时无糖皮质激素剂量（mg/天）05

停用免疫调节药物和类固醇RESET-SSC后SSC患者均有改善™：rese-cel输液后的疗效数据1*截至2025年5月6日。† RNA POL III IgG水平在U Mich局部进行。丨第4周SSC-Skin-2没有可用的肺部评估。CRISS，系统性硬化症中的复合反应指数；DLCO，%预测一氧化碳的扩散能力；FVC，%预测强迫肺活量；GC，糖皮质激素；HRCT，高分辨率计算机断层扫描；ILD，间质性肺病；MMF，吗替麦考酚酯；mRSS，修饰的Rodnan皮肤评分（测量SSC中17个体区的皮肤厚度，评分最高为512）；RNA POL III，核糖核酸聚合酶III；rese-cel，resecabtagene autoleucel；SSC，系统性硬化症。1.Cabaletta Bio：已存档的数据。2.Khanna D，et al. J Scleroderma Relat Disord。2017;2(1):11–18;.SSC-Skin-1从第12周开始满足修订后的CRISS响应标准，支持无药物临床响应的潜力*总体mRSS（N = 2）mRSS分体区（SSC-Skin-1）肺部评估（SSC-Skin-1）丨基线第24周抗RNA POL III titer ↓：> 150抗RNA POL III titer ↓：23基线第12周第24周DLCO 70% 85% 81% FVC 91% 97% 97% 105% ILD对HRCT MMF的轻度稳定停用：MMF、GC

rese-cel rese-cel，resecabtagene autoleucel；reSET，restoring self-tolerance；SSC，系统性硬化症后大部分手指指甲毛细血管镜检查SSC-skin-1血管恢复或稳定的初步证据。Cabaletta Bio：已存档的数据。基线第24周

Rese-cel产品/工艺创新&适应症拓展

制造战略向BLA提交LVV –慢病毒载体Oxford是批准的CAR T产品中使用的慢病毒载体的商业供应商。Lonza拥有制造商业细胞和基因疗法的丰富经验。创新制造：临床供应：宾夕法尼亚大学多年来一直可靠地提供及时的产品Advanced Therapies（AT）（原药明）合作伙伴关系提供额外的rese-cel供应扩大了与Cellares的自动化制造合作伙伴关系，并完成了评估全血过程以消除单采血浆的技术采用计划商业供应：商业供应战略在手，具有BLA提交所需的工艺资格和验证活动，计划：牛津大学的LVV工艺1，以及2）Lonza2的药物产品工艺预计将于2H25与Lonza一起完成商业化药物产品技术转移工艺更多制造合作伙伴的机会

取消预处理、自动化过程和消除单采是潜在的近期进展降低COGS、增加规模和优化患者体验T细胞收集RESE-CEL制造和收获改善患者和提供者体验RESE-CEL给药单采细胞选择和激活细胞扩增细胞收获预处理输液产品发布生产后测试& QA审查减少COGS增加规模和灵活性当前未来用抽血代替单采过程自动化（Cellares）缩短过程自动化释放（Cellares）快速无菌滚动QA审查取消预处理门诊输液~6至8周~3至4周

公司摘要

在自身免疫方面评估和开发新型细胞疗法候选者的运营成功记录Cabaletta Bio领导力领导团队丨安纳普·马尔达Anup Marda首席财务官 Nicolette Sherman首席人力资源官Michael Gerard总法律顾问Steven Nichtberger，医学博士、总裁、首席执行官兼董事长Heather Harte-Hall首席合规官Gwendolyn Binder，博士，科技科学咨询委员会总裁Aimee Payne，医学博士，联合创始人和联合主席Michael C. Milone，医学博士，联合创始人和联合主席Carl June，医学博士Jay Siegel，医学博士Drew Weissman，医学博士，博士，Ian McInnes，博士，FRCP，FRSEFACR首席医疗官Samik Basu，医学博士、首席科学官Arun Das，医学博士、《财富》杂志首席商务官。©2024财富传媒IP有限公司。版权所有。经许可使用。Sarah Yuan首席技术官Gerwin Winter国际主管

附录

TIS是一种复合工具，通过验证的复合终点主要总改善评分100800来测量患者相对于其基线肌炎结果的相对改善情况主要总改善评分100800最小中度604020第24周基线第12周无肌肉外活动20最大可实现评分手动肌肉检测（MMT8）32.5最大可实现评分患者全球活动10最大可实现评分医师全球活动20最大可实现评分健康评估问卷（HAQ）10最大可实现评分肌肉酶7.5最大可实现评分总改善评分（TIS）成分TIS通过基于联合分析的连续模型开发，使用6个核心的绝对百分比变化设定措施（CSM）：MMT8、肌肉外活动、医师全球活动、健康评估问卷、患者全球活动和肌肉酶TIS是6个CSM中改善得分的总和，潜在效果的上限在DM和ASYS中可能高于在给予最小肌肉外受累的IMNM中的潜在效果上限在较轻疾病中的说明性患者特异性TIS上限在更严重疾病中的说明性患者特异性TIS上限ASYS –抗合成酶综合征；CSM –核心设定措施；DM –皮肌炎；TERM0 –免疫介导的坏死性肌病；IVIG –静脉注射免疫球蛋白。Aggarwal R等NEJM。2022;387(14):1264-1278.

公司介绍2025年6月