Editas Medicine公布2025年第一季度业绩和业务更新
公司分享体内临床前数据证明在本周ASGCT上成功使用靶向脂质纳米颗粒向造血干祖细胞（HSPCs）递送HBG1/2启动子编辑货物
公司还将分享体内临床前概念验证上调目标肝脏蛋白的表达以有意义地降低本周ASGCT和下周TIDES上的一种常见疾病相关生物标志物
保持在轨道上申报两体内2025年中期通过基因上调的基因编辑开发候选药物，一种用于HSC，一种用于肝脏
强劲的现金状况，运营跑道进入2027年第二季度
马萨诸塞州剑桥，2025年5月12日– Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT）是一家开创性的基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的变革性药物，该公司今天公布了2025年第一季度的财务业绩，并提供了业务更新。
“我们在第一季度取得了显着进展，推进了我们的使命和战略，成为领体内基因编辑。这一势头是由最近的科学突破推动的，这些突破增强了我们对基于CRISPR的近期潜力的信心体内基因编辑疗法，”Editas Medicine总裁兼首席执行官、医学硕士、理学硕士Gilmore O'Neill说。“我为Editas团队在推动我们的体内基因编辑程序，我们认为这些程序可以解锁重要的新治疗可能性。我期待着我们在临床方面继续取得进展。”
奥尼尔博士继续说道：“我也很高兴地欢迎艾米·帕里森加入执行领导团队，担任我们的首席财务官。Amy于2022年加入Editas，担任我们的财务主管，与CFO密切合作，她在财务决策、会计敏锐度和团队领导能力方面的记录使她成为该职位的自然人选。”
最近的成就和展望
即将进行的数据演示
•Editas将展示临床前数据，以支持其发展变革性体内5月13日至17日美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上的基因编辑药物。演讲内容包括：
◦体内用脂质纳米颗粒向人源化小鼠和非人灵长类动物的HSC交付HBG1/2启动子编辑货物。
◦体内基因调控区域的CRISPR编辑导致靶蛋白的功能上调和疾病相关生物标志物在小鼠中的有意义的减少。
◦改进型LNP靶向配体的设计与开发体内造血干细胞编辑。
◦用于提高LNP递送基因编辑货物效力的化学修饰ASCas12a指南RNA的设计。
◦体内使用LNP递送的ASCas12a核酸酶对非人灵长类动物多个肝脏靶点进行基因编辑和疾病相关生物标志物减少。
•该公司还将展示临床前数据，并参加5月19日至22日在TIDES USA 2025：Oligonucleotide & Peptide Therapeutics上的小组演讲。
造血干细胞
•Editas将分享体内来自人源化小鼠和非人类灵长类动物（NHP）研究的临床前数据证明，在5月14日的ASGCT上，使用靶向脂质纳米颗粒（TLNPs）将HBG1/2启动子编辑货物递送至骨髓中的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）和/或造血干细胞（HSC）。
肝细胞
•该公司将分享一项未披露的肝脏靶点usin的临床前概念验证g体内CRISPR编辑在5月13日的ASGCT和下周的TIDES年会上上调相关小鼠疾病模型中的靶蛋白表达并降低与疾病相关的生物标志物。
•额外的概念证明结果来自第一个体内小鼠和NHP研究表明，在使用公司合作伙伴Genevant的LNP静脉给药ASCas12a信使RNA（mRNA）和化学修饰的指导RNA（gRNA）后，肝脏中的靶点基因编辑和相应的生物标志物反应水平很高。
平台增强和其他细胞/组织
•Editas将分享临床前数据，展示体内基因编辑能力向发展变革性体内药物，包括引导修饰和靶向部分优化，以提高效力并改善基因编辑结果体内在ASGCT。
•此外，该公司仍有望在年底前建立并披露HSC和肝脏之外的另一种靶细胞类型/组织。
其他企业亮点
领导力
•Amy Parison被任命为首席财务官
Parison女士在生命科学领域拥有超过18年的财务、会计和业务发展经验。在Editas任职期间，她担任过多个职务，包括高级副总裁、财务、副总裁和公司财务总监。她与执行领导团队合作，参与了公司的股权融资、许可交易和版税货币化交易。在加入Editas之前，Parison女士曾担任Rubius Therapeutics的公司控制人，在那里她带领会计团队跟踪公司的首次公开募股，构建关键的业务和财务流程。在加入Rubius之前，她在福泰制药任职，在那里她担任过会计和财务团队中越来越多的职责，并支持预测、预算编制和业务发展。她的职业生涯始于普华永道会计师事务所。
知识产权
•美国联邦巡回上诉法院撤销了专利审判和上诉委员会（PTAB）此前的裁决，将其发回PTAB，在美国加州大学、维也纳大学、Emmanuelle Charpentier和布罗德研究所（Broad）之间涉及人体细胞CRISPR/Cas9编辑特定专利的专利干涉案中进一步审查。
•我们对我们的IP地位和广泛专利的实力仍然充满信心。
2025年第一季度财务业绩
现金、现金等价物和有价证券截至2025年3月31日都是2.210亿美元与2.699亿美元截至2024年12月31日.公司预计现有现金、现金等价物和有价证券以及根据其许可应付款项的保留部分
与福泰制药达成协议，这将使该公司能够为其运营费用和资本支出需求提供资金，以第二季度 2027.
2025年第一季度
•对于截至2025年3月31日止三个月，归属于普通股股东的净亏损为7610万美元，或$0.92每股，而净亏损为6200万美元，或$0.76每股，同期于2024.
•合作和其他研发收入增加了到470万美元为截至2025年3月31日止三个月，相较于110万美元同期2024.增加的主要原因是在与战略合作伙伴的合作协议结束时确认了剩余的递延收入。
•研发费用减少由2220万美元到2660万美元为截至2025年3月31日止三个月，相较于4880万美元同期2024.减少的主要原因是与公司2024年12月启动的reni-cel项目的临床开发中止相关的临床和制造成本，部分被归因于体内研究和发现。
•截至2025年3月31日的三个月，一般和行政费用减少600万美元，为1340万美元，而2024年同期为1930万美元。减少的主要原因是与2024年第一季度确认的限制性股票单位实现某些基于业绩的归属相关的费用相关的基于股票的补偿费用，而2025年第一季度没有相应的费用。
•截至2025年3月31日的三个月，重组和减值费用为4090万美元，而2024年同期没有此类费用。重组和减值费用与公司于2024年12月启动的reni-cel计划的临床开发停止、相关的劳动力减少、与reni-cel计划相关的实验室和制造设备的相关减值费用以及由于与公司reni-cel计划相关的租赁物改进、软件和一项使用权资产的使用寿命估计发生变化而导致的费用加速有关。
即将举行的活动
Editas Medicine计划参加以下科学与医学会议：
•美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会
2025年5月13日至17日
洛杉矶新奥尔良
•TIDES USA 2025：寡核苷酸和多肽疗法
2025年5月19日至22日
加利福尼亚州圣地亚哥
Editas Medicine计划参加以下投资者活动：
•美国银行医疗保健会议2025
2025年5月13日
内华达州拉斯维加斯
没有电话会议
该公司不再举办季度收益电话会议。
关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一个强大的变革性体内药物管道，适用于世界各地的严重疾病患者。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化耐用、精密的体内基因
为一大类疾病编辑药物。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的陈述，包括公司期望宣布两项体内2025年中期的开发候选者，并建立和披露另外一个体内2025年底HSC和肝脏以外的靶细胞类型/组织；公司接收和提交临床前研究数据的时间；公司的潜力和预期体内候选产品；监管备案和批准的时间或可能性；以及公司对进入2027年第二季度的现金跑道的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：启动和完成临床前研究所固有的不确定性；临床前研究结果的可用性和时间安排；对开展试验的监管批准的预期；以及可获得的资金足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求。这些风险和其他风险在公司最近的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述，该报告已在美国证券交易委员会存档，并由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件更新，以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除法律要求外，公司明确不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务。
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Editas Medicine, Inc.
合并经营报表
（金额以千为单位，份额和每股数据除外）
（未经审计）
| 三个月结束 3月31日， |
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| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 合作和其他研发收入 | $ | 4,658 | 1,135 | ||||||||
| 营业费用： | |||||||||||
| 研究与开发 | 26,593 | 48,787 | |||||||||
| 一般和行政 | 13,375 | 19,339 | |||||||||
| 重组和减值费用 | 40,853 | — | |||||||||
| 总营业费用 | 80,821 | 68,126 | |||||||||
| 经营亏损 | (76,163) | (66,991) | |||||||||
| 其他收入，净额： | |||||||||||
| 其他（费用）收入，净额 | (425) | 6 | |||||||||
| 与出售未来收入有关的利息 | (2,216) | — | |||||||||
| 利息收入，净额 | 2,716 | 5,035 | |||||||||
| 其他收入总额，净额 | 75 | 5,041 | |||||||||
| 净亏损 | $ | (76,088) | $ | (61,950) | |||||||
| 每股净亏损，基本及摊薄 | $ | (0.92) | $ | (0.76) | |||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 83,055,066 | 81,938,839 | |||||||||
Editas Medicine, Inc.
选定的合并资产负债表项目
（金额以千为单位）
（未经审计）
| 3月31日， | 12月31日， | ||||||||||
| 2025 | 2024 | ||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 220,964 | $ | 269,913 | |||||||
| 营运资金 | 151,729 | 212,090 | |||||||||
| 总资产 | 263,652 | 341,589 | |||||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 54,204 | 54,204 | |||||||||
| 股东权益总额 | 62,420 | 134,274 | |||||||||
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媒体和投资者联系人：
ir@editasmed.com