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Belite Bio在2023年ARVO会议上公布了Tinlarebant治疗青少年Stargardt病24个月2期研究的18个月中期数据

加利福尼亚州圣迭戈，2023年4月25日—— Belite Bio, Inc（纳斯达克股票代码：BLTE）是一家总部位于圣迭戈的临床阶段生物制药药物开发公司，专注于推进针对视网膜退行性眼病的新疗法，这些疾病有重大的医疗需求未得到满足。该公司今天公布了其正在进行的为期两年、开放标签的Tinlarebant在青少年STGD1患者中的2期临床研究（“LBS-008-CT02”）的18个月数据，作为视觉和眼科研究协会年会海报展示的一部分（展示时间：4月25日）^第上午8：45 – 10：45，CST）。

该研究的首席研究员、悉尼大学专业临床眼科主任、西米德和悉尼眼科医院悉尼儿童医院网络的眼科顾问约翰·格里格教授是这份中期研究数据的发布者。“很高兴看到18个月的中期数据显示，在接受Tinlarebant治疗的患者中，安全性是一致的。”约翰·格里格博士说。“Belite Bio目前的2期数据也继续表明，在研究队列中，减缓疾病进展的趋势是有希望的。”

迄今为止，有12名患者^*在正在进行的Tinlarebant两年2期研究中，已经完成了18个月的治疗。进行常规评估以评价Tinlarebant的安全性和耐受性。已收集视网膜成像数据以评估所有受试者的疾病进展。在第18个月，来自眼底自发荧光（FAF）成像的数据显示，近60%的受试者（12人中有7人）没有出现萎缩性视网膜病变。在整个18个月的治疗期内，研究队列的平均视力稳定下来。12名患者中有9名出现轻度黄视/色光和延迟暗适应，12名患者中有1名出现夜视障碍，所有这些患者的严重程度都较轻，耐受性良好。海报的副本可在这里（LINK）获得。

^*Tinlarebant在青少年STGD1中的2期临床试验最初在澳大利亚和台湾招募了13名受试者。在这13名受试者中，澳大利亚的一名受试者失去了后续行动，因此对12名具有完整的18个月数据的受试者进行了评估。

“值得注意的是，与ProgStar研究参与者相比，自体荧光病变在基线时仅明显减少，LBS-008-CT02受试者的增加幅度较小（0.2 ± 0.1毫米）。²）在自体荧光（DDAF）病变大小上明显低于ProgStar受试者（0.4 ± 0.3mm）²）进行了18个月的研究。”约翰·格里格博士说。

Belite Bio首席科学官Nathan L. Mata博士说：“我们的2期研究的18个月治疗结果令我们深受鼓舞，因为大多数受试者没有表现出向萎缩性（DDAF）病变的转化，而在那些向DDAF病变转化的受试者中，DDAF病变的进展速度比对疾病自然史的研究要慢。”“ARVO公布的2期数据继续证明，这种研究性疗法可能是STGD1患者的一种有希望的口服疗法。”

Belite Bio目前正在进行一项为期两年的2期研究，并在青少年STGD1受试者中招募Tinlarebant的两年3期研究（DRAGON）的患者，并计划在2023年中期开始招募Tinlarebant在地理萎缩（GA）中的两年3期研究（PHOENIX）的患者。Belite Bio预计第二阶段STGD1研究的下一次数据读出将在2023年第四季度进行，届时所有受试者都将完成两年的治疗。

关于龙研究

这项为期两年的3期研究（DRAGON）是一项多中心、随机、双蒙面、安慰剂对照研究，旨在评估TinlaRebant在AdOlesceNt受试者治疗StArGardt疾病中的安全性和有效性。DRAGON旨在评估Tinlarebant在青少年STGD1患者中的安全性和有效性。这项研究以2：1的随机比例（活性：安慰剂）对大约90名患者进行了研究。迄今为止，Belite Bio已在美国、英国、德国、荷兰、法国、比利时、瑞士、中国大陆、香港、台湾和澳大利亚开始了这一3期研究。欲了解更多信息，请访问clinicaltrials.gov，网址为https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304）

关于Tinlarebant（又名LBS-008）

Tinlarebant是一种新的口服疗法，旨在减少导致STGD1的眼部毒素的积累，并导致GA，即晚期干性AMD。这些毒素是视觉周期的副产品，视觉周期依赖于维生素A（视黄醇）对眼睛的供应。Tinlarebant的工作原理是降低和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平，后者是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇的量，Tinlarebant减少这些毒素的形成。Tinlarebant在美国被授予治疗STGD1的快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在美国和欧洲被授予孤儿药指定。

Stargardt病

STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良（导致中心视力模糊或丧失）。这种疾病是由一种视网膜特异性基因（ABCA4）突变引起的，该基因导致有毒的维生素A副产物（被称为“双维甲酸”）在视网膜中大量积累，导致视网膜细胞死亡和中枢视力逐渐丧失。双维甲酸的荧光特性和视网膜成像系统的发展帮助眼科医生识别和监测疾病进展。目前，尚无FDA批准的治疗STGD1的药物。

重要的是，STGD1和GA，即晚期干性AMD，具有相似的病理生理学特征，其特征是细胞毒性双维A酸的过度积累、视网膜细胞死亡和视力丧失。尽管“死视网膜”外周扩张，但视力下降缓慢发生，直到疾病到达眼睛中心（黄斑）。因此，Belite Bio打算在其3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性。

地理萎缩

干性AMD是导致老年人视力下降的主要原因。地理萎缩，或GA，是AMD的高级阶段。目前，没有FDA批准的口服治疗GA，也没有FDA批准的治疗干性AMD的其他阶段除了GA。据估计，美国有2000万AMD患者，全世界有超过1.96亿患者，全球直接医疗费用估计为2550亿美元。

关于Belite Bio

Belite Bio是一家临床阶段的生物药物开发公司，专注于开发针对视网膜退行性眼病的新疗法，这些疾病除了特定的代谢性疾病外，还具有重大的未满足的医疗需求，例如晚期干性AMD中的STGD1和GA。欲了解更多信息，请在Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook上关注我们，或访问我们的网站：www.belitebio.com。

关于前瞻性陈述的重要注意事项

本新闻稿包含有关未来预期、计划和招股说明书的前瞻性陈述，以及有关非历史事实的任何其他陈述。这些声明包括但不限于关于临床数据对患者的潜在影响、临床开发、监管里程碑和候选产品的商业化的声明，以及包含“预期”、“将”、“目标”和其他类似表达的任何其他声明。由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中指出的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于Belite Bio证明其候选药物的安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果，可能不支持进一步的开发或监管批准；有关监管当局就Belite Bio候选药物的监管批准作出决定的内容和时间；Tinlarebant的潜在疗效，以及Belite Bio提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”部分更全面地讨论了这些风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前可获得的信息，Belite Bio不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，除非法律要求。

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