Arcturus医疗和囊性纤维化基金会延长协议以推进ARCT-032，一种治疗囊性纤维化的研究性信使RNA（mRNA）疗法

CF Foundation将财务承诺增至约2500万美元

圣迭戈--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）-2023年9月26日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（The“Company”，“Arcturus”，纳斯达克：ARCT）是一家全球晚期临床信使RNA药物公司，专注于开发传染病疫苗以及肝脏和呼吸道罕见病领域的机会。该公司今天宣布，Arcturus和Cystic Fibrosis Foundation（CF Foundation）延长了他们正在进行的协议。CF基金会同意将其资金承诺增加至约2500万美元，以推进ARCT-032，这是一种新型信使RNA（mRNA）治疗候选药物，采用Arcturus的LUNAR ®递送技术。该协议扩展了2017年启动的一项先前的研究计划，该计划导致ARCT-032进入正在进行的临床研究。

Arcturus首席科学官Pad Chivukula博士表示：“我们很高兴能与囊性纤维化基金会拓展富有成效的合作关系，我们感谢他们提供的有意义的资金支持。”“ARCT-032有可能在肺中表达完全功能的CFTR蛋白，从而解决囊性纤维化的根本原因。CF基金会提供的资源和宝贵的专业知识将支持ARCT-032的持续临床开发，包括完成一项1b期研究，我们计划在患有囊性纤维化的成年人中启动这项研究。”

ARCT-032由编码CFTR的mRNA组成，由利用LUNAR递送技术的脂质纳米颗粒封装，该技术已被优化用于吸入肺递送。ARCT-032对与该疾病相关的潜在突变不可知，并有可能为广泛的CF患者提供临床益处，包括那些目前未被批准的CFTR调节剂使用的患者。该项目已经在健康志愿者的第一阶段研究中完成了给药。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种寿命缩短的疾病，在世界各地都有分布。囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因的突变导致气道CFTR蛋白和/或功能的减少或缺失，导致氯离子运输不足以维持气道表面的稳态。CF粘液更难清除，从而堵塞呼吸道，导致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的并发症。目前批准的CFTR调节剂疗法旨在增加CFTR通道的功能，以帮助减轻症状，但由于其潜在的突变，对一些CF患者无效。

关于ARCT-032

ARCT-032将利用Arcturus的LUNAR ®脂质介导的雾化平台将CFTR信使RNA传递到肺部。CFTR mRNA的功能拷贝在CF患者肺部的表达有可能恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游效应。ARCT-032计划得到了啮齿动物、雪貂和灵长类动物的临床前数据的支持，并证明了人类支气管上皮细胞的表达和功能的恢复。

关于Arcturus医疗

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克：ARCT）成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣迭戈，是一家全球晚期临床mRNA药物和疫苗公司，拥有以下技术：（i）LUNAR^®脂质介导的递送，（ii）STARR^®mRNA技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA药物物质以及药物产品制造专长。该公司与CSL Seqirus和Meiji Seika Pharma正在进行合作，并与ARCALIS成立了一家合资企业。Arcturus的产品线包括可能用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的RNA治疗候选药物，以及其合作的SARS-CoV-2（新冠疫情）和流感mRNA疫苗项目。Arcturus的多功能RNA治疗平台可用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、环状RNA、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术被其广泛的专利组合所覆盖（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家发布的专利和专利申请）。欲了解更多信息，请访问www.ArcturusRx.com。此外，请在Twitter和LinkedIn上与我们联系。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述，以达到1995年《私人证券诉讼改革法案》所提供的安全港的目的。除本新闻稿中的历史事实陈述外，任何陈述均为前瞻性陈述，包括以下方面的陈述：战略、未来操作、对任何合作的预期或成功可能性、ARCT-032的持续临床开发、ARCT-032的成功可能性（包括安全性和有效性）、临床试验的计划启动、设计或完成（包括计划中的ARCT-032 1b期研究）、临床前数据预测未来临床结果的可能性、ARCT-032提供广泛或任何临床益处的可能性（包括ARCT-032恢复健康CFTR蛋白的能力），临床试验受试者的注册能力和注册时间，任何研究结果的时间和性质，任何专利申请将颁发专利的可能性，以及一般商业和经济条件的影响。Arcturus可能无法实际实现上述任何前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖此类前瞻性陈述。这些陈述只是当前的预测或预期，受已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们或我们的行业的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述的预期存在重大差异，包括Arcturus最近的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下讨论的内容，以及随后提交给SEC或提交给SEC的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。除非法律另有规定，否则Arcturus不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务，这些陈述仅在发表之日发表，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。

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