美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
（标记一）
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的季度报告
截至2024年9月30日的季度期间
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的☐过渡报告
为从_________到__________的过渡期
委员会文件编号：001-38360
Solid Biosciences Inc.
（其章程所指明的注册人的确切名称）
特拉华州 |
|
90-0943402 |
（国家或其他司法 公司或组织） |
|
（I.R.S.雇主 识别号） |
|
|
|
卢瑟福大道500号，三楼 马萨诸塞州查尔斯敦 |
|
02129 |
（主要行政办公室地址） |
|
（邮编） |
登记电话，包括区号：（617）337-4680
根据该法第12（b）节登记的证券：
各类名称 |
交易代码 |
注册的交易所名称 |
普通股，每股面值0.00 1美元 |
SLDB |
纳斯达克全球精选市场 |
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是否☐
用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
大型加速披露公司 |
☐ |
|
加速披露公司 |
☐ |
非加速披露公司 |
☒ |
|
较小的报告公司 |
☒ |
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新兴成长型公司 |
☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有
截至2024年11月1日，注册人已发行39,954，607股普通股，每股面值0.00 1美元。
目 录
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页 |
关于前瞻性陈述和行业数据的警示性说明 |
1 |
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第一部分。 |
3 |
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项目1。 |
3 |
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3 |
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4 |
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5 |
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6 |
|
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8 |
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|
9 |
|
项目2。 |
19 |
|
项目3。 |
28 |
|
项目4。 |
28 |
|
|
|
|
第二部分。 |
30 |
|
项目1。 |
30 |
|
项目1a。 |
30 |
|
项目2。 |
82 |
|
项目5。 |
82 |
|
项目6。 |
84 |
|
|
|
|
85 |
||
关于前瞻性陈述和行业数据的警示性说明
这份表格10-Q的季度报告包含前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性。这些前瞻性陈述可以通过使用前瞻性术语来识别，这些术语包括“相信”、“估计”、“项目”、“预期”、“预期”、“寻求”、“预测”、“目标”、“继续”、“可能”、“打算”、“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”或“应该”，或者在每种情况下，它们的否定或其他变体或类似术语。这些前瞻性陈述包括所有非历史事实的事项。它们出现在整个10-Q表格季度报告的多个地方。我们的许多前瞻性陈述来自我们的运营预算和预测，它们基于许多详细的假设。虽然我们认为我们的假设是合理的，但我们警告说，很难预测已知因素的影响，当然，我们不可能预测所有可能影响我们实际结果的因素。所有前瞻性陈述均基于我们在本季度报告表格10-Q日期可获得的信息。
这份关于表格10-Q的季度报告中的前瞻性陈述，除其他外，包括关于以下方面的陈述：
就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，因为它们与事件相关，并取决于未来可能发生或不可能发生的情况。我们提醒您，前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，我们的实际经营业绩、财务状况、业务和前景可能与本季度报告中的10-Q表格前瞻性陈述中作出或暗示的结果存在重大差异。此外，即使我们的经营业绩、财务状况、业务和前景与本季度报告中的10-Q表格前瞻性陈述一致，这些结果可能并不代表后续期间的预期结果。
您应该完整地阅读表格10-Q上的这份季度报告以及我们作为表格10-Q上的这份季度报告的附件提交的文件，并理解我们未来的实际结果可能与我们的预期存在重大差异。我们通过这些警示性声明来限定我们所有的前瞻性声明。本季度报告所载的前瞻性陈述
1
表格10-Q是在表格10-Q的本季度报告日期作出的，我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。
这份表格10-Q的季度报告包括我们从行业出版物和第三方进行的研究、调查和研究中获得的统计数据和其他行业和市场数据，以及我们自己根据我们对这些数据、研究、调查和研究的分析对潜在市场机会的估计。本季度报告中关于表格10-Q的所有市场数据都涉及一些假设和限制，请注意不要对这些数据给予过度的权重。行业出版物和第三方研究、调查和研究一般表明，它们的信息是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不保证此类信息的准确性或完整性。我们对候选人的潜在市场机会的估计包括基于我们的行业知识、行业出版物和第三方研究、调查和研究的一些关键假设，这些假设可能基于较小的样本量，未能准确反映市场机会。虽然我们认为我们的内部假设是合理的，但没有独立消息来源验证过这些假设。
在本季度报告的10-Q表格中，“Solid”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们的”等术语是指Solid Biosciences Inc.及其合并子公司，除非上下文另有说明。
2
第一部分—财务信息
项目1。财务报表（未经审计）
Solid Biosciences Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千，份额和每股数据除外）
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9月30日， |
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12月31日， |
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2024 |
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2023 |
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物业、厂房及设备 |
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当前资产： |
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现金及现金等价物 |
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可供出售证券 |
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预付费用及其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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非流动资产： |
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经营租赁、使用权资产 |
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物业及设备净额 |
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其他非流动资产 |
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受限制现金 |
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非流动资产合计 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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经营租赁负债 |
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融资租赁负债 |
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衍生负债 |
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流动负债合计 |
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非流动负债： |
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经营租赁负债，不包括流动部分 |
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融资租赁负债，不包括流动部分 |
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非流动负债合计 |
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负债总额 |
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承付款项和或有事项（附注10） |
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||
优先股，面值0.00 1美元—授权10,000，000股；不发行股票和 |
|
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— |
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|
— |
|
普通股，面值0.00 1美元— 120,000，000和60,000，000股 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益 |
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|
累计赤字 |
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(740,853 |
) |
|
|
(658,753 |
) |
股东权益合计 |
|
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|
负债和股东权益合计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
3
Solid Biosciences Inc.
简明合并经营报表
（未经审计）
（单位：千，份额和每股数据除外）
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
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2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
营业费用： |
|
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研究与开发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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重组费用 |
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— |
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— |
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— |
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(63 |
) |
总营业费用 |
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|
经营亏损 |
|
|
(35,182 |
) |
|
|
(23,114 |
) |
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(89,832 |
) |
|
|
(81,987 |
) |
其他收入，净额： |
|
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利息收入 |
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利息支出 |
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(82 |
) |
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(106 |
) |
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(265 |
) |
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(339 |
) |
其他收入，净额 |
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其他收入总额，净额 |
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|
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|
净亏损 |
|
$ |
(32,725 |
) |
|
$ |
(20,980 |
) |
|
$ |
(82,100 |
) |
|
$ |
(75,679 |
) |
每股净亏损，基本及摊薄 |
|
$ |
(0.79 |
) |
|
$ |
(1.05 |
) |
|
$ |
(2.04 |
) |
|
$ |
(3.83 |
) |
已发行普通股加权平均股数， |
|
|
41,443,317 |
|
|
|
20,059,641 |
|
|
|
40,182,303 |
|
|
|
19,767,174 |
|
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
4
Solid Biosciences Inc.
综合亏损的简明合并报表
（未经审计）
（单位：千）
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
净亏损 |
|
$ |
(32,725 |
) |
|
$ |
(20,980 |
) |
|
$ |
(82,100 |
) |
|
$ |
(75,679 |
) |
其他综合收益（亏损）： |
|
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||||
可供出售证券的未实现收益（亏损） |
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(12 |
) |
|
|
|
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|
|
综合损失 |
|
$ |
(32,594 |
) |
|
$ |
(20,992 |
) |
|
$ |
(81,999 |
) |
|
$ |
(75,609 |
) |
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
5
Solid Biosciences Inc.
股东权益变动的简明合并报表
（未经审计）
（以千为单位，共享数据除外）
|
|
九个月结束 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
共同 |
|
|
额外 |
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|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
合计 |
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|||||||||
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股份 |
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金额 |
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在资本 |
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收入（亏损） |
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赤字 |
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股权 |
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2024年1月1日余额 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(658,753 |
) |
|
$ |
|
|
以私募方式发行普通股，扣除发行费用4407美元 |
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— |
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|
|
— |
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私募发行预筹认股权证，扣除发行费用704美元 |
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— |
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|
— |
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|
|
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|
— |
|
|
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— |
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公开发行普通股，扣除销售佣金78美元 |
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限制性股票单位的归属 |
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普通股期权的行使 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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— |
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
基于股权的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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|
— |
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|
— |
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净亏损 |
|
|
— |
|
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— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(24,303 |
) |
|
|
(24,303 |
) |
2024年3月31日余额 |
|
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|
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|
|
|
|
|
(4 |
) |
|
|
(683,056 |
) |
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公开发行普通股，扣除销售佣金138美元 |
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|
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限制性股票单位的归属 |
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根据员工购股计划发行普通股 |
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普通股期权的行使 |
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|
— |
|
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|
可供出售证券的未实现亏损 |
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— |
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|
— |
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|
|
— |
|
|
|
(11 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(11 |
) |
基于股权的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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|
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(25,072 |
) |
|
|
(25,072 |
) |
2024年6月30日余额 |
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
(15 |
) |
|
|
(708,128 |
) |
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|
|
公开发行普通股，扣除销售佣金79美元 |
|
|
|
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|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
限制性股票单位的归属 |
|
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|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
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|
|
|
— |
|
普通股期权的行使 |
|
|
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|
|
|
— |
|
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|
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|
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|
— |
|
|
|
— |
|
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|
可供出售证券的未实现收益 |
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|
— |
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|
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|
|
|
|
|
— |
|
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|
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|
基于股权的薪酬 |
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— |
|
|
|
— |
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|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(32,725 |
) |
|
|
(32,725 |
) |
2024年9月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(740,853 |
) |
|
$ |
|
|
6
|
|
九个月结束 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
共同 |
|
|
额外 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
合计 |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
在资本 |
|
|
收入（亏损） |
|
|
赤字 |
|
|
股权 |
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||||||
2023年1月1日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(68 |
) |
|
$ |
(562,738 |
) |
|
$ |
|
|
限制性股票单位的归属 |
|
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|
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|
— |
|
|
|
— |
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— |
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— |
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|
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可供出售证券的未实现收益 |
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基于股权的薪酬 |
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净亏损 |
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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(30,070 |
) |
|
|
(30,070 |
) |
2023年3月31日余额 |
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
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(592,808 |
) |
|
|
|
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公开发行普通股，扣除销售佣金65美元 |
|
|
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|
|
— |
|
|
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— |
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限制性股票单位的归属 |
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— |
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根据员工购股计划发行普通股 |
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— |
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|
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可供出售证券的未实现收益 |
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基于股权的薪酬 |
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净亏损 |
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(24,629 |
) |
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(24,629 |
) |
2023年6月30日余额 |
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(617,437 |
) |
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限制性股票单位的归属 |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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(12 |
) |
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(12 |
) |
基于股权的薪酬 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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(20,980 |
) |
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(20,980 |
) |
2023年9月30日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
(638,417 |
) |
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$ |
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|
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
7
Solid Biosciences Inc.
简明合并现金流量表
（未经审计）
（单位：千）
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九个月结束 |
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2024 |
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2023 |
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经营活动产生的现金流量： |
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净亏损 |
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$ |
(82,100 |
) |
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$ |
(75,679 |
) |
调整净亏损与经营活动使用的现金净额： |
|
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||
可供出售证券折价摊销 |
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(2,789 |
) |
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(1,257 |
) |
基于股权的补偿费用 |
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折旧、减值、摊销费用 |
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非现金租赁费用 |
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非现金收购在研研发 |
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其他 |
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(90 |
) |
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经营性资产负债变动情况： |
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预付费用及其他资产 |
|
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(2,549 |
) |
|
|
|
|
应付账款 |
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|
|
|
(898 |
) |
经营租赁负债 |
|
|
(1,262 |
) |
|
|
(1,261 |
) |
应计费用和其他负债 |
|
|
|
|
|
|
(5,322 |
) |
经营活动使用的现金净额 |
|
|
(70,367 |
) |
|
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(73,357 |
) |
投资活动产生的现金流量： |
|
|
|
|
|
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||
购置不动产和设备 |
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|
(450 |
) |
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(1,425 |
) |
可供出售证券到期收益 |
|
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购买可供出售证券 |
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(189,008 |
) |
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(102,814 |
) |
其他 |
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|
|
|
|
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|
投资活动所用现金净额 |
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(54,653 |
) |
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(35,607 |
) |
筹资活动产生的现金流量： |
|
|
|
|
|
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||
私募发行普通股及预筹认股权证所得款项 |
|
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在私募中支付普通股和预融资认股权证发行费用 |
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(5,111 |
) |
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公开发行普通股所得款项，扣除销售佣金 |
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行使普通股期权所得款项 |
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员工股票购买计划购买 |
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融资租赁债务本金部分的支付 |
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(345 |
) |
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筹资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物、限制性现金净减少额 |
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(9,523 |
) |
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(106,347 |
) |
现金、现金等价物、期初受限制现金 |
|
|
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期末现金、现金等价物、限制性现金 |
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$ |
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$ |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金 |
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$ |
(265 |
) |
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$ |
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补充披露非现金投资经营活动情况： |
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通过经营租赁取得的使用权资产 |
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$ |
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$ |
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租赁终止导致使用权资产减少 |
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$ |
(261 |
) |
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$ |
(252 |
) |
资产交换导致财产和设备减少 |
|
$ |
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|
$ |
(950 |
) |
计入应付账款和应计费用的财产和设备采购 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
下表提供了简明综合资产负债表内报告的现金、现金等价物和受限现金与简明综合现金流量表中报告的金额的对账：
|
|
9月30日， |
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|
2024 |
|
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2023 |
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||
现金及现金等价物 |
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$ |
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|
$ |
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|
受限制现金，非流动 |
|
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|
现金和现金等价物总额，以及受限制现金，如 |
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$ |
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$ |
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|
随附的附注是这些未经审核简明综合财务报表的组成部分。
8
Solid Biosciences Inc.
简明合并财务报表附注
（未经审计）
（金额以千为单位，份额和每股数据除外，另有说明）
1.业务性质和列报依据
业务性质
Solid Biosciences Inc.成立于2013年3月，名称为SOLID Ventures Management，LLC，并作为特拉华州有限责任公司运营，直到紧接其在2018年1月25日表格S-1上的注册声明生效之前，此时它完成了法定公司转换为特拉华州公司并更名为Solid Biosciences Inc.（“公司”）。2022年12月2日，公司完成了对AavantiBio，Inc.（“AavantiBio”）的收购，AavantiBio，Inc.（“AavantiBio”）是一家私人控股的基因治疗公司，专注于改变弗里德赖希共济失调（“FA”）和罕见心肌病患者的生活（“收购”）。收购事项完成后，公司收购了AavantiBio的基因治疗项目、用于FA的AVB丨202丨TT和用于BAG3介导的扩张型心肌病的TERM401，以及用于治疗其他心脏疾病的额外资产、平台技术和与之相关的专有技术。AavantiBio为公司全资附属公司。
该公司是一家生命科学公司，专注于推进当前和未来的基因治疗候选药物组合（统称“候选药物”），包括用于治疗杜氏肌营养不良症（“杜氏”）的SGT-003、用于治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速的SGT-501，以及用于治疗心脏和其他疾病的额外资产，处于不同的发展阶段，投资水平不同。该公司正在推进其跨越罕见的神经肌肉和心脏疾病的多样化管道，汇集科学、技术、疾病管理和护理方面的专家。以患者为中心，由直接受Duchenne影响的人创立，该公司的使命是改善患有这些毁灭性疾病的患者的日常生活。
公司受制于生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、依赖许可证、保护专有技术、依赖关键人员、遵守政府法规以及需要获得额外融资以资助运营。在商业化之前，目前正在开发的候选药物将需要大量额外的研发努力，包括广泛的临床前研究和临床试验以及监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员基础设施以及广泛的合规和报告能力。
该公司的候选人正在开发中。无法保证公司的研发将顺利完成，公司的知识产权将获得充分的保护，开发的任何产品将获得必要的政府监管批准，或任何已获批准的产品将具有商业可行性。即使公司的产品开发努力取得成功，也不确定公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得可观的收入。公司在技术快速变化和来自（其中包括）其他制药和生物技术公司的实质性竞争的环境中运营。此外，该公司依赖于员工、合作伙伴和顾问的服务。
流动性
随附的简明综合财务报表的编制基础假设公司将持续经营，并考虑在日常业务过程中变现资产、清偿负债和承诺。截至2024年9月30日，公司主要通过出售可赎回优先单位和成员单位以及出售普通股和预融资认股权证的收益为其运营提供资金，以在私募中购买其普通股的股份，并在2021年3月的首次公开发行、后续公开发行以及根据其市场销售协议出售普通股。
2024年1月11日，公司以私募方式发行和出售16,973，103股公司普通股，每股价格为5.53美元，并向一名投资者发行预融资认股权证以代替普通股，以每股预融资认股权证5.529美元的价格购买2,712，478股普通股（“2024年1月私募”）。该公司从2024年1月的私募中获得了扣除发行成本后的1.037亿美元净收益。截至2024年9月30日止九个月期间，并无认股权证获行使。
在截至2024年9月30日的三个月和九个月期间，公司根据公司与Jefferies LLC之间的“市场发售”销售协议（“ATM销售协议”）分别发行和出售了330,670股和1,208，287股普通股。在截至2024年9月30日的三个月和九个月期间，公司根据ATM销售协议从销售中获得的收益净额分别为310万美元和1150万美元。
公司评估了是否存在综合考虑导致对公司在财务报表发布之日起一年内持续经营能力产生重大疑虑的情况和事件。截至
9
2024年9月30日，公司累计亏损7.409亿美元。在截至2024年9月30日的三个月和九个月中，公司分别产生了3270万美元和8210万美元的净亏损，并在截至2024年9月30日的九个月中使用了7040万美元的运营现金。公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损。根据目前的运营计划，该公司预计，截至2024年9月30日，其1.711亿美元的现金、现金等价物和可供出售证券（不包括190万美元的限制性现金）将足以支付自这些简明综合财务报表发布之日起至少十二个月的运营费用和资本支出需求。然而，公司基于可能被证明是错误的假设作出了这一估计，其经营计划可能会因目前未知的诸多因素而发生变化。因此，该公司可能会比目前预期的更快耗尽其资本资源。该公司预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略伙伴关系和联盟或许可安排的组合方式为其未来的现金需求提供资金。如果公司无法获得资金，公司将被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、临床前和临床测试或商业化努力，这可能对其业务前景产生不利影响。
列报依据
这些简明综合财务报表是根据美国普遍接受的会计原则（“GAAP”）以及美国证券交易委员会关于中期财务信息的规则和条例编制的，其中包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易已在合并中消除。为比较目的而列报的年终简明合并资产负债表数据来自公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的构成一套完整财务报表的所有披露。这些简明综合财务报表是根据与公司年度综合财务报表相同的基础编制的，管理层认为，这些调整反映了所有调整，其中仅包括对公司截至2024年9月30日的财务状况及其经营业绩、股东权益变动以及截至2024年9月30日和2023年9月30日的中期期间的现金流量进行公允陈述所必需的正常经常性调整。
这些未经审核简明综合中期财务报表应与公司截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告所载的公司经审核综合财务报表及其附注一并阅读。截至2024年9月30日止三个月和九个月的经营业绩并不一定表明截至2024年12月31日止年度、任何其他中期期间或任何其他未来年度的预期经营业绩。
重新分类
上一期间简明综合现金流量表中在经营活动现金流量中列报的某些金额已重新分类，以符合本期的列报方式。这些重新分类并不重要，对先前报告的运营中使用的净现金没有影响。
重大判断和估计
按照公认会计原则编制公司简明综合财务报表要求管理层作出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响资产和负债的呈报金额、在简明综合财务报表日期披露或有资产和负债以及报告期内呈报的费用金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于与确认研发费用、股权报酬和衍生负债相关的估计。根据情况、事实和经验的变化定期审查估计数。估计数的变化记录在它们为人所知的时期。实际结果可能与公司的估计存在重大差异。
重要会计政策摘要
除下文另有说明外，公司最近一期年报10-K表格所披露的重大会计政策并无变动。
基于股权的薪酬
公司根据授予日的公允价值计量所有授予员工、董事和非员工的股票期权和其他基于股票的奖励，并在必要的服务期内确认这些奖励的补偿费用，通常是相应奖励的归属期。没收按发生时入账。公司将费用确认直线法应用于所有仅具有基于服务的归属条件的奖励。
10
每份股票期权授予的公允价值采用Black-Scholes期权定价模型在授予日进行估算。该公司历史上一直是一家私营公司，缺乏特定公司的历史和隐含波动率信息。因此，它根据一组公开交易的同行公司的历史波动率估计其预期股票波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股票价格波动性的充分历史数据。对于具有基于服务的归属条件的期权和授予非雇员的期权，公司股票期权的预期期限采用符合“普通”期权的奖励“简化”方法确定。无风险利率是参照授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大约等于预期的奖励期限。预期股息率是基于公司从未进行过现金分红，预计在可预见的未来也不会进行任何现金分红。
限制性股票单位和基于业绩的限制性股票单位的公允价值在授予日按照授予日公司普通股股票的收盘价进行计量。对于限制性股票单位，奖励的公允价值在必要的服务期内按直线法确认。对于基于业绩的限制性股票单位奖励，视业绩里程碑的实现情况而定，当确定很可能实现此类业绩里程碑时，公允价值在必要的服务期内确认为费用。如果未确定业绩里程碑很可能或未达到，则不确认基于股权的补偿费用，任何先前确认的费用被冲回。
没收在发生时被确认为基于股权的补偿费用的减少。
公司在其综合经营报表中对基于股票的补偿费用进行分类的方式与对奖励接受者的工资成本进行分类或对奖励接受者的服务付款进行分类的方式相同。
本公司目前未持有任何库存股。股票期权行权及限制性股票单位和业绩股票单位归属时，公司发行新的普通股股份并交付给参与者。
资产收购
对不符合业务定义的资产或一组资产的收购，采用成本累积法作为资产收购进行会计处理，将收购成本，包括一定的交易成本，按照相对公允价值分摊到所收购的资产中。资产收购不确认商誉。在资产收购中获得的用于未来可替代用途的研究和开发活动的无形资产被资本化为进行中研究和开发（“IPR & D”）。已取得的知识产权研发对未来没有替代用途的，在取得时确认为研发费用。与资产收购相关的或有里程碑付款在可能和可估计时确认。如果不存在与资产相关的替代未来使用，则这些金额将计入研发费用，如果存在资产的替代未来使用，则将其作为无形资产资本化。
衍生负债
衍生负债根据每项协议的合同条款，根据估计现金流量的概率加权现值按公允价值入账。衍生负债按季度重新计量，公允价值变动记入简明综合经营报表的其他费用。
近期发布的会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了会计准则更新（“ASU”）2023-07，分部报告（主题280）：对可报告分部披露的改进，其中要求公共实体，包括拥有单一可报告分部的实体：（i）提供重大分部费用和其他分部项目的披露，如果这些项目定期提供给主要经营决策者（CODM）并包含在分部损益的每个报告计量中；（ii）提供有关会计准则编纂280目前要求的可报告分部损益和资产的所有年度披露，分部报告，中期；及（iii）披露主要经营决策者的职衔及职位，以及解释主要经营决策者如何使用所报告的措施及其他披露。ASU2023-07不改变公共实体识别其经营分部、汇总这些经营分部或应用量化阈值来确定其可报告分部的方式。ASU2023-07被要求追溯适用，并在2023年12月15日之后开始的财政年度和2024年12月15日之后开始的财政年度内的中期有效，允许提前采用。由于实施ASU2023-07，我们预计将包括额外的披露，但是，这些变化预计不会对我们的合并财务报表产生重大影响。
2023年12月，FASB发布ASU 2023-09，所得税（主题740）：所得税披露的改进。该ASU主要通过要求在税率调节和按司法管辖区缴纳的所得税的分类中进行特定类别和更大程度的分类来更新所得税披露要求。本ASU对自
11
2024年12月15日，适用于公司自2025年1月1日开始的财政年度，允许提前申请。公司目前正在评估采用这一ASU对其合并财务报表和披露的影响。
2024年11月，FASB发布了ASU 2024-03，损益表费用分类（主题220），要求公共企业实体在中期和年度报告期间的财务报表附注中披露有关特定费用类别的额外信息。本ASU中的修订对2026年12月15日之后开始的年度报告期间和2027年12月15日之后开始的中期报告期间有效。本ASC中的要求可以前瞻性地适用于生效日期之后的报告期间发布的财务报表，也可以追溯至财务报表中列报的任何或所有以前期间。公司目前正在评估采用这一ASU对其合并财务报表和披露的影响。
2.FA212资产收购
于2024年9月19日，公司与FA212 LLC（“FA212”）订立资产购买协议，以购买若干知识产权，包括与临床前候选药物相关的专利和转让许可、转让制造合同以及制造材料和样品等研发材料。
该公司向FA212支付了100万美元的预付款。此外，该公司同意支付高达3400万美元的FA212开发里程碑付款、高达2100万美元的累计销售里程碑付款，以及低个位数的净销售额分级特许权使用费。该公司还承担了高达420万美元的或有开发里程碑付款、高达1300万美元的监管里程碑付款、高达2750万美元的累计销售里程碑付款，以及与知识产权所有者宾夕法尼亚大学在全球净销售额中个位数的分层特许权使用费。
FA212的某些开发里程碑付款可由公司酌情以现金、股权或两者结合的方式支付。此类或有付款被确定为衍生负债，最初按公允价值340万美元入账，见附注4-公允价值计量，包含在下文的总购置成本中。
该公司确定，FA212协议是对IPR & D资产的资产收购，没有其他未来用途，并在简明综合经营报表中将510万美元的总收购成本确认为研发费用。此次收购不符合企业合并的条件，因为此次收购不包括投入和实质性流程，包括汇集的劳动力，这些流程共同有助于创造产出的能力。
3.许可和研究协议
于2023年6月29日，公司与ICS Maugeri S.P.A. SB（“Maugeri”）订立许可协议（“协议”），以专注于公司基于Maugeri发明的心脏相关产品的开发和商业化。根据该协议，Maugeri就某些Maugeri专利权（包括现有专利权）以及在履行该协议时所作的任何改进或专有技术方面授予公司全球独家可再许可许可，并就某些Maugeri专有技术（包括现有专有技术）及其任何改进（在每种情况下，受限于某些条件）授予公司根据该协议条款开发许可产品所必需或合理有用的非独家全球可再许可许可。公司将就许可产品的研发进行各方同意的某些活动。协议生效的先决条件是意大利的监管审查，该审查已于2023年第三季度完成，在先决条件完成后，协议生效。
该公司向Maugeri支付了150万欧元的前期许可费，这笔费用在2023年第二季度被记录为研发费用。此外，公司同意在实现特定里程碑事件后，累计支付高达1500万欧元的开发、监管和商业里程碑付款，累计支付高达1500万欧元的销售里程碑付款，以及低至中个位数的全球净销售额分级特许权使用费。
协议持续到（i）最后一次有效索赔（如协议中所定义）、（ii）监管排他性和（iii）所有付款义务的最晚期限届满。任何一方均可就另一方未治愈的重大违约行为终止本协议。公司还可在提前60天向Maugeri发出书面通知并支付费用后自行决定终止协议。
4.公允价值计量
公允价值是一种退出价格，代表在市场参与者之间的有序交易中，出售资产将获得的金额或转移负债所支付的金额。因此，公允价值是一种基于市场的计量，应根据市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设来确定。用于计量公允价值的估值技术的执行方式是最大限度地使用可观察输入值并尽量减少使用不可观察输入值。作为考虑这些假设的基础，会计文献建立了三层价值层次结构，其中对用于计量公允价值的输入值进行了如下优先排序：
12
下表列示了公司以公允价值计量的经常性金融资产和负债的相关信息：
|
|
2024年9月30日 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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合计 |
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金融资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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国库券 |
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政府债券 |
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现金等价物合计 |
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可供出售证券（注5）： |
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国库券 |
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政府债券 |
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可供出售证券总额 |
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金融资产总额 |
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$ |
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金融负债总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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2023年12月31日 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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合计 |
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金融资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
|
|
存款证 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
现金等价物合计 |
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|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
可供出售证券（注5）： |
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|
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|
||||
国库券 |
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— |
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— |
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可供出售证券总额 |
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— |
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— |
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|
金融资产总额 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金等价物和可供出售证券的公允价值采用第2级输入值确定。
公司通过使用蒙特卡洛模拟预测实现某些发展里程碑事件的时间和可能性，并使用基于市场利率的适当贴现率对概率调整后的付款进行贴现，估计衍生负债的公允价值。确定衍生负债公允价值时的主要假设是实现某些里程碑的时间和概率、公司普通股的估计波动率以及贴现率。列报的估计公允价值不一定表明在当前市场交易所可以实现的金额。使用替代投入和估计方法可能会对这些公允价值估计产生重大影响。
13
衍生负债的重大不可观察输入值如下：
衍生负债 |
|
2024年9月30日公允价值 |
|
估值技术 |
|
不可观察的输入 |
|
范围 |
|
平均 |
发展里程碑 |
|
$3,400 |
|
蒙特卡罗模拟 |
|
实现某些发展里程碑的概率 |
|
2.0% - 80.0% |
|
28.6% |
|
|
|
|
|
|
波动性 |
|
114.0% |
|
114.0% |
|
|
|
|
|
|
贴现率 |
|
3.5% - 4.8% |
|
3.8% |
|
|
|
|
|
|
实现某些发展里程碑的时机 |
|
0.3-5.5年 |
|
2.4年 |
截至收购日期，见附注2-FA212资产收购，衍生负债按公允价值340万美元入账，截至2024年9月30日止三个月和九个月没有因公允价值变动而录得收益或损失。
截至2024年9月30日，公司衍生负债的公允价值采用第3级输入值确定。截至2024年9月30日止九个月及截至2023年12月31日止年度，并无发生第1级、第2级及第3级之间的转移。
截至2024年9月30日和2023年12月31日，由于这些金融工具的短期性质，公司的应付账款、应计费用、其他流动负债与其估计的公允价值相近。
5.可供出售证券
公司可供出售证券概要如下：
|
|
2024年9月30日 |
|
|||||||||||||
说明 |
|
摊销 |
|
|
毛额 |
|
|
毛额 |
|
|
公平 |
|
||||
一年或更短时间内到期的国库券 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
一年或一年以下到期的政府债券 |
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— |
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$ |
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可供出售证券总额 |
|
$ |
|
|
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$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
|
2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
说明 |
|
摊销 |
|
|
毛额 |
|
|
毛额 |
|
|
公平 |
|
||||
一年或更短时间内到期的国库券 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
可供出售证券总额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司可供出售证券的加权平均合同期限分别约为0.5年和0.4年。
6.预付费用及其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括：
|
|
9月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
预付研发费用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
预付其他及其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
|
|
合计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
14
7.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括：
|
|
9月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
应计研发费用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
应计赔偿 |
|
|
|
|
|
|
|
|
应计其他及其他流动负债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
合计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
8.基于股权的薪酬
基于股权的补偿费用
公司在简明综合经营报表中将基于股权的薪酬分类如下：
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
研究与开发 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
一般和行政 |
|
|
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合计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
股权激励计划
截至2024年9月30日，公司已获批准的股权激励计划包括：2018年综合激励计划（“2018年计划”）；经修订和重述的2020年股权激励计划（“2020年计划”）；2021年员工股票购买计划；2024年激励股票激励计划（“2024年激励计划”）。这些计划由董事会（“董事会”）管理，允许授予股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位（“RSU”）、业绩奖励以及其他基于股票或现金的奖励。于采纳2020年计划后，公司不再根据其2018年计划授予新的股权奖励。
经修订和重述的2020年股权激励计划
2024年6月11日，公司股东批准了对2020年计划的修订，将根据该计划预留发行的普通股股份数量增加2,000，000股。截至2024年9月30日，共有2,007，144份未行使的股票期权、1,007，794份未行使的RSU、2,165，325个未行使的业绩股票单位，以及根据2020年计划可供未来发行的171,622股。
2024年诱导股票激励计划
2024年3月，董事会批准了2024年诱导计划，该计划规定保留1,000，000股普通股作为授予的股权，作为个人进入公司工作的诱导材料，并按照纳斯达克股票市场规则5635（c）（4）的要求。截至2024年9月30日，共有100,000份未行使的股票期权，227,141份未行使的受限制股份单位，根据2024年诱导计划仍有672,859股可供未来发行。
15
股票期权
下表汇总了截至2024年9月30日止九个月的股票期权活动：
|
|
数量 |
|
|
加权 |
|
|
剩余合同年限（年） |
|
|||
截至2024年1月1日 |
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|
$ |
|
|
|
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|
|
已获批 |
|
|
|
|
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$ |
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|
|
|
已锻炼 |
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|
(67,942 |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
过期 |
|
|
(41,659 |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
没收 |
|
|
(428,550 |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
截至2024年9月30日 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
8.26 |
|
截至2024年9月30日已归属及预期归属 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
8.26 |
|
2024年9月30日可行使 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
6.88 |
|
Black-Scholes期权定价模型中对每个期间授予的所有股票期权所使用的假设如下：
|
|
三个月结束 |
|
九个月结束 |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
普通股价格 |
|
$8.64 |
|
$3.62-$4.13 |
|
$5.76-$8.64 |
|
$3.62-$7.33 |
预期波动 |
|
119.7% |
|
121.8%-121.9% |
|
119.7%-128.7% |
|
121.8%-129.6% |
预期股息 |
|
0.0% |
|
0.0% |
|
0.0% |
|
0.0% |
预期期限（年） |
|
6.08 |
|
6.25 |
|
5.31-6.25 |
|
5.31-6.25 |
无风险利率 |
|
3.7% |
|
4.2%-4.3% |
|
3.7%-4.4% |
|
3.5%-4.3% |
截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月授予的股票期权的加权平均授予日公允价值分别为7.56美元和3.28美元，截至2024年9月30日和2023年9月止九个月授予的股票期权的加权平均授予日公允价值分别为6.96美元和5.04美元。
公司在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月内分别确认了与股票期权相关的160万美元和90万美元的股权补偿费用。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月期间，公司分别确认了与股票期权相关的股权补偿费用360万美元和400万美元。截至2024年9月30日，与未归属股票期权相关的未确认股权补偿成本总额为1050万美元。该成本预计将在2.56年的加权平均期间内确认。
限制性股票单位
下表汇总了截至2024年9月30日的九个月内与RSU相关的活动：
|
|
单位 |
|
|
加权- |
|
||
截至2024年1月1日 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
已获批 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
既得 |
|
|
(237,315 |
) |
|
$ |
|
|
没收 |
|
|
(244,607 |
) |
|
$ |
|
|
截至2024年9月30日的非既得受限制股份单位 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
公司在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月内分别确认了与RSU相关的80万美元和70万美元的股权补偿费用。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月期间，公司确认了与RSU相关的股权补偿费用，分别为220万美元和160万美元。截至2024年9月30日，与非既得RSU相关的未确认股权补偿成本总额为940万美元。该成本预计将在3.08年的加权平均期间内确认。
16
业绩存量单位
2024年6月，董事会批准向公司高管团队授予基于绩效的限制性股票单位奖励（“PSU”或“绩效奖励”）。每个PSU代表获得一股公司普通股的或有权利。这些绩效奖励规定，在实现董事会预定的四个独立绩效里程碑（“绩效里程碑”）中的每一个时，授予基础RSU目标数量的25%的归属，但须受让人继续为公司服务（“批准条件”）。
业绩里程碑与某些业务目标的实现挂钩，具有非市场和非金融性质。董事会将确定所有批准条件均已满足，最终归属于2026年评估日期（将发生在2026年第一季度）和2027年评估日期（将发生在2027年第一季度）的单位数量。在2026年评估日最多可归属目标数量的25%的RSU，应取消在2027年评估日或之前未实现的可分配给任何绩效里程碑的目标数量RSU的百分比。
该公司在截至2024年9月30日的九个月内授予了2,165，325个PSU，加权平均授予日公允价值为每单位7.51美元。截至二零二四年九月三十日止三个月内并无批出事业单位。在截至2024年9月30日的三个月和九个月中，公司分别为这些赠款确认了0.6百万美元和0.7百万美元的费用。
截至2024年9月30日，根据所有绩效里程碑的实现情况，与非既得PSU相关的未确认股权补偿成本为330万美元。公司预计将在2.13年的加权平均期间内确认这一成本。
9.租约
于2022年12月22日，公司与Arkea Bio Corp（“Arkea”）订立分租协议（“分租”）。转租许可Arkea使用公司在马萨诸塞州查尔斯敦卢瑟福大道500号租用的部分空间。公司转租了49,869平方英尺建筑内部空间中的约12,461平方英尺。转租期原于2025年2月28日结束。分租随后由Arkea和公司于2024年5月10日通过分租修订进行修订，将分租面积增加至约13,714平方英尺，并将期限延长至2028年2月29日。
截至2024年9月30日的三个月和九个月，公司在其他收入净额中分别录得0.2百万美元和0.8百万美元的转租收入。截至2023年9月30日止三个月和九个月，公司分别录得转租收入0.3百万美元和0.8百万美元。
10.承诺与或有事项
信用证
公司在2024年9月30日和2023年12月31日分别有一笔金额为190万美元和180万美元的未偿信用证，这是公司办公室和实验室租赁的一项条件。
赔偿协议
在日常业务过程中，公司可能就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，公司已与其执行人员及董事会成员订立赔偿协议，要求公司（其中包括）就他们作为公司执行人员或董事的身份或服务可能产生的某些责任向他们作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能被要求支付的最大潜在金额在许多情况下是无限的。迄今为止，公司并未因此类赔偿安排而产生任何重大费用。
公司认为，根据赔偿安排提出的任何索赔的结果不会对其财务状况、经营业绩或现金流量产生重大影响，并且公司在截至2024年9月30日和2023年12月31日的简明综合财务报表中未计提与该等义务相关的任何负债。
法律诉讼
公司可能会定期受到与正在进行的业务活动相关的法律诉讼和索赔，包括与公司重点关注的研究领域中已发布或正在申请中的专利相关的索赔或争议。截至2024年9月30日，公司不知道有任何重大法律诉讼或索赔。
17
11.每股净亏损
下表列出公司基本及摊薄每股净亏损的计算方法：
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
分子： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净亏损 |
|
$ |
(32,725 |
) |
|
$ |
(20,980 |
) |
|
$ |
(82,100 |
) |
|
$ |
(75,679 |
) |
分母： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
用于计算每股净亏损的股份，基本和 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股加权平均股数 |
|
|
38,730,839 |
|
|
|
20,059,641 |
|
|
|
37,568,821 |
|
|
|
19,767,174 |
|
预筹认股权证的加权平均份额至 |
|
|
2,712,478 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,613,482 |
|
|
|
— |
|
普通股加权平均股数 |
|
|
41,443,317 |
|
|
|
20,059,641 |
|
|
|
40,182,303 |
|
|
|
19,767,174 |
|
每股净亏损，基本及摊薄 |
|
$ |
(0.79 |
) |
|
$ |
(1.05 |
) |
|
$ |
(2.04 |
) |
|
$ |
(3.83 |
) |
截至2024年9月30日止三个月和九个月的已发行普通股加权平均股份中包括2,712，478股可在行使预融资认股权证时发行的普通股，因为预融资认股权证可随时以名义对价行使，因此，在计算基本和稀释每股净亏损时，这些股份被视为已发行。截至2023年9月30日止三个月及九个月期间，并无已发行及未偿还的预融资认股权证。
以下所列未偿还证券被排除在每股净亏损的计算之外，因为由于公司在所列期间的每股净亏损，列入这些证券将具有反稀释性。
|
|
三个月和九个月结束 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
购买普通股的期权 |
|
|
2,941,043 |
|
|
|
2,189,102 |
|
非归属限制性股票单位 |
|
|
1,519,192 |
|
|
|
946,182 |
|
非既得业绩股票单位 |
|
|
2,165,325 |
|
|
|
— |
|
员工购股计划之股份标的 |
|
|
244,302 |
|
|
|
— |
|
认股权证 |
|
|
9,230 |
|
|
|
— |
|
合计 |
|
|
6,879,092 |
|
|
|
3,135,284 |
|
18
项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。
以下对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本季度报告表格10-Q其他地方出现的未经审计的简明综合财务报表和相关附注以及我们在2024年3月13日以表格10-K提交的年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计财务报表和相关附注一起阅读。
本讨论和分析中包含的或本季度报告10-Q表格其他地方所载的某些陈述，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，构成经修订的1933年《证券法》第27A条或《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。我们将这些前瞻性陈述建立在我们目前对未来事件的预期和预测的基础上。以下信息和任何前瞻性陈述应结合本季度报告中有关表格10-Q的其他部分讨论的因素加以考虑，特别包括第II部分第1A项“风险因素”和我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他文件中确定的风险。
我们对某些事件的实际结果和时间安排可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果存在重大差异。我们提醒您，前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和流动性以及我们经营所在行业的发展可能与本季度报告中关于表格10-Q的前瞻性陈述存在重大差异。此处所做的陈述是在向SEC提交本表格10-Q之日作出的，不应在随后的任何日期被依赖。即使我们的经营业绩、财务状况和流动性，以及我们经营所在行业的发展与本季度报告中关于表格10-Q的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来期间的结果或发展。除法律和SEC规则特别要求外，我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类声明，以反映我们的预期或任何此类声明可能基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所述结果不同的可能性的任何变化。
我们提醒读者不要过分依赖我们所做的任何前瞻性陈述，这些陈述仅在发表之日发表。
概述
Solid Biosciences Inc.（我们、我们、我们的、公司或Solid）是一家生命科学公司，专注于推进当前和未来基因治疗候选药物组合，我们将其统称为我们的候选药物，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的SGT-003，或Duchenne，用于治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速或CPVT的SGT-501，以及用于治疗心脏和其他疾病的额外资产，处于不同的发展阶段，投资水平各异。我们正在推进我们跨越罕见的神经肌肉和心脏疾病的多样化管道，汇集科学、技术、疾病管理和护理方面的专家。以患者为中心，由直接受到Duchenne影响的人创立，我们的使命是改善患有这些毁灭性疾病的患者的日常生活。
Solid的目的是推进最好的科学并加速发现和开发可能有益于所有杜氏病患者的治疗方法。随着Solid扩展为患有其他神经肌肉和心脏病的患者带来有意义的治疗，驱动我们的价值观和指导原则仍在继续。我们的企业愿景是建立一个创新平台，通过整合内部能力，包括载体核心、使用经过验证的动物模型、优化的表达盒、新型衣壳和监管专业知识，以及与相关临床和研究领域的领导者合作，从而能够发现和开发针对神经肌肉和心脏疾病的高价值基因药物。我们的使命，指导我们的操作，是治疗和改变神经肌肉和心脏疾病在各个阶段的病程。强调这一使命，我们以疾病为重点的商业模式建立在以下基本原则之上：
2022年12月2日，我们完成了对AavantiBio，Inc.或AavantiBio的收购，AavantiBio是一家私营基因治疗公司，专注于改变弗里德赖希共济失调（FA）和罕见心肌病患者的生活，或收购。收购完成后，我们收购了AavantiBio的基因治疗项目、用于治疗FA的AVB-202-TT和用于治疗BAG3介导的扩张型心肌病（BAG3）的AVB-401、用于治疗心脏病的额外资产、平台技术和与之相关的专有技术。
我们正在继续推进我们的候选人管道。美国食品和药物管理局（FDA）已授予SGT-003治疗杜氏病的孤儿药资格，FDA和欧洲药品管理局（EMA）已授予SGT-501治疗CPVT的孤儿药资格。我们希望提交一份研究性新药，或IND，
19
2025年上半年SGT-501用于CPVT治疗的申请。FDA还授予了SGT-003的罕见儿科疾病和快速通道指定。
SGT-003的1/2期INSPIRE DUCHENNE多中心临床试验的患者给药于2024年第二季度开始，在备案时，SGT-003已具有良好的耐受性，在给药的患者中未观察到严重不良事件（SAE）。2024年9月，我们修订了INSPIRE DUCHENNE临床试验方案，增加了预期的参与者入组规模，扩大了参与者队列年龄组，并延长了某些次要客观测量的时间点。在完成和集体评估90天肌肉活检后，我们预计在2025年第一季度报告首批给药患者的初步安全性、表达和生物标志物数据，并提供试验更新。我们计划在美国、加拿大和欧洲扩大SGT-003的临床开发。INSPIRE DUCHENNE的临床试验申请于2024年第二季度在加拿大获得授权。在扩大临床试验的预期下，我们已启动SGT-003额外GMP批次的工作。
AAV-SLB101是Solid用于SGT-003的专有衣壳，在INSPIRE DUCHENNE试验的首批给药患者中具有良好的耐受性，在NHP和小鼠研究中具有良好的耐受性。我们还将我们的BAG3和TNNT2心脏项目过渡到AAV-SLB101。
我们的运营
我们专注于开发变革性治疗方法，以改善患有罕见神经肌肉和心脏疾病的患者的生活。我们目前的项目都是用基因转移产品来治疗这些疾病。基因转移是一种基因疗法，旨在通过传递功能版本的基因（称为转基因）来解决由突变基因引起的疾病。然后，这些转基因被人体利用来产生所需的蛋白质，以补偿突变的基因，从而可能提供长期的临床益处。除了转基因，我们的基因转移候选者还包括病毒衣壳或载体（一种蛋白质外壳，用作载体，将转基因传递给体内细胞）和启动子（一种专门的DNA序列，可指导细胞在特定组织中产生蛋白质）。衣壳被修改为不再自我复制，但仍保留其将新的遗传物质直接引入患者细胞的能力。腺相关病毒（AAV）衣壳已被批准用于向患者递送转基因，包括通过全身递送。第三方在针对多种疾病适应症的人体临床试验中也广泛研究了使用AAV衣壳递送基因疗法，在其中某些试验中，AAV是系统性递送给患者的。
由于我们的大量研发支出、许可和专利投资，以及与我们的运营相关的一般管理成本，我们自成立以来的每个时期都产生了巨大的运营亏损。截至2024年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为3270万美元和8210万美元，截至2023年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为2100万美元和7570万美元。截至2024年9月30日，我们的累计赤字为7.409亿美元。我们预计在可预见的未来将产生重大费用和经营亏损。
当我们寻求开发和商业化我们的候选人时，我们预计我们的开支将显着增加，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过公共或私募股权融资、债务融资或其他来源的组合为我们的运营提供资金，其中可能包括许可协议或战略合作。我们可能无法在需要时以优惠条件筹集额外资金或订立此类协议或安排，如果有的话。如果我们未能在需要时筹集资金或签订此类协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们的候选产品的开发或商业化。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法确定何时或是否能够实现或保持盈利能力。即使我们能够从产品销售中获得收入，我们也可能无法实现盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续保持盈利，那么我们可能无法按计划水平继续运营，并被迫减少或终止我们的运营。
20
截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券为1.711亿美元，不包括190万美元的限制性现金。我们认为，截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券将使我们能够为2026年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可以比我们目前的预期更快地使用我们可用的资本资源。
财务运营概览
收入
迄今为止，我们没有产生任何商业产品收入，并且预计在可预见的未来（如果有的话）不会从销售我们的产品中产生任何产品收入。如果我们为候选产品所做的开发努力获得成功并获得营销批准，我们可能会在未来通过产品销售产生商业产品收入。
营业费用
我们将运营费用分为两类：研发和一般及管理费用。人事成本，包括工资、福利、奖金和基于股权的薪酬费用，构成了这两个费用类别的重要组成部分。我们根据与这些资源相关的工作性质分配与人员成本相关的费用。
研发费用
研发费用主要包括我们的研究活动（包括我们的发现努力）以及我们的候选人的临床和临床前开发活动所产生的成本，其中包括：
研发活动是我们商业模式的核心。我们还处于候选人发展的初期阶段。处于临床开发后期阶段的候选者通常比处于临床前开发阶段或处于临床开发早期阶段的候选者具有更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加。我们预计，在可预见的未来，我们的研发费用将继续增加，如果并且随着我们进行SGT-003的临床试验，启动我们其他候选药物的临床试验，并继续识别和开发更多的候选药物。
我们通常在候选人中使用我们的员工和基础设施资源。我们跟踪候选人根据我们的许可安排支付的外包开发成本和里程碑付款，但我们不会根据特定项目将人员成本、根据我们的许可安排支付的许可费用或其他内部成本分配给候选人。这些费用列入下表未分配的研发费用。
21
下表汇总了我们在各个时期按候选国划分的研发费用（单位：千）：
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
分配的研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
SGT-001 |
|
$ |
74 |
|
|
$ |
174 |
|
|
$ |
568 |
|
|
$ |
3,245 |
|
SGT-003 |
|
|
5,288 |
|
|
|
4,735 |
|
|
|
9,629 |
|
|
|
19,642 |
|
SGT-501 |
|
|
3,299 |
|
|
|
174 |
|
|
|
10,529 |
|
|
|
1,824 |
|
其他发展方案 |
|
|
7,053 |
|
|
|
1,227 |
|
|
|
12,229 |
|
|
|
4,409 |
|
分配的研发费用总额 |
|
|
15,714 |
|
|
|
6,310 |
|
|
|
32,955 |
|
|
|
29,120 |
|
未分配研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人事相关费用 |
|
|
6,270 |
|
|
|
6,175 |
|
|
|
18,187 |
|
|
|
19,100 |
|
外部费用 |
|
|
5,343 |
|
|
|
4,217 |
|
|
|
14,519 |
|
|
|
12,890 |
|
未分配研发费用总额 |
|
|
11,613 |
|
|
|
10,392 |
|
|
|
32,706 |
|
|
|
31,990 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
27,327 |
|
|
$ |
16,702 |
|
|
$ |
65,661 |
|
|
$ |
61,110 |
|
我们无法确定SGT-003、SGT-501或我们的其他候选药物的临床试验持续时间、成本和时间，或者我们是否、何时或在何种程度上将从我们获得营销批准的任何候选药物的商业化和销售中产生收入或我们的其他研发费用。我们可能永远不会成功地为我们的任何候选人获得营销批准。我们的候选者的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括我们的行政、财务、业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股权的薪酬。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费用、差旅费和设施相关费用。
我们预计，由于我们支持我们的研发活动，以及与我们的INSPIRE DUCHENNE试验相关的活动，以及我们的候选药物的任何计划或未来临床试验以及潜在的商业化，我们的一般和管理费用将在未来增加。
其他收入，净额
其他收入，净额主要包括利息收入。利息收入包括我们的现金和现金等价物、可供出售证券和限制性现金等价物赚取的收入。
关键会计政策和估计的使用
我们对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的简明综合财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制我们的简明综合财务报表和相关披露要求我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响我们简明综合财务报表中资产和负债、成本和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成了对
22
从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值。我们持续评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计存在重大差异。
在截至2024年9月30日的九个月内，我们的关键会计政策没有重大变化，但附注1 –业务性质和列报基础中指出的除外。我们的关键会计政策在我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析——关键会计政策和估计的使用”标题下以及本季度报告的10-Q表格第一部分第1项“财务报表（未经审计）”中包含的未经审计简明综合财务报表附注中进行了描述。我们认为，在我们的关键会计政策中，以下会计政策涉及的判断力和复杂性最大：
因此，我们认为上述政策对于充分了解和评估我们的财务状况和经营业绩至关重要。如果实际结果或事件与我们在应用这些政策时使用的估计、判断和假设存在重大差异，我们报告的财务状况和经营业绩可能会受到重大影响。
经营成果
截至2024年9月30日止三个月与2023年比较
下表汇总了我们在所示期间的业务结果（以千为单位，百分比除外）：
|
|
三个月结束 |
|
|
|
|
|
% |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|
改变 |
|
||||
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
$ |
27,327 |
|
|
$ |
16,702 |
|
|
$ |
10,625 |
|
|
|
63.6 |
% |
一般和行政 |
|
|
7,855 |
|
|
|
6,412 |
|
|
|
1,443 |
|
|
|
22.5 |
% |
总营业费用 |
|
|
35,182 |
|
|
|
23,114 |
|
|
|
12,068 |
|
|
|
52.2 |
% |
经营亏损 |
|
|
(35,182 |
) |
|
|
(23,114 |
) |
|
|
(12,068 |
) |
|
|
52.2 |
% |
其他收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
2,328 |
|
|
|
1,962 |
|
|
|
366 |
|
|
|
18.7 |
% |
利息支出 |
|
|
(82 |
) |
|
|
(106 |
) |
|
|
24 |
|
|
|
(22.6 |
)% |
其他收入，净额 |
|
|
211 |
|
|
|
278 |
|
|
|
(67 |
) |
|
|
(24.1 |
)% |
其他收入总额，净额 |
|
|
2,457 |
|
|
|
2,134 |
|
|
|
323 |
|
|
|
15.1 |
% |
净亏损 |
|
$ |
(32,725 |
) |
|
$ |
(20,980 |
) |
|
$ |
(11,745 |
) |
|
|
56.0 |
% |
研发费用
下表汇总了各时期各候选人的研发费用（单位：千，百分比除外）：
|
|
三个月结束 |
|
|
|
|
|
% |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|
改变 |
|
||||
分配的研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
SGT-001 |
|
$ |
74 |
|
|
$ |
174 |
|
|
$ |
(100 |
) |
|
|
(57.5 |
)% |
SGT-003 |
|
|
5,288 |
|
|
|
4,735 |
|
|
|
553 |
|
|
|
11.7 |
% |
SGT-501 |
|
|
3,299 |
|
|
|
174 |
|
|
|
3,125 |
|
|
|
1796.0 |
% |
其他发展方案 |
|
|
7,053 |
|
|
|
1,227 |
|
|
|
5,826 |
|
|
|
474.8 |
% |
分配的研发费用总额 |
|
|
15,714 |
|
|
|
6,310 |
|
|
|
9,404 |
|
|
|
149.0 |
% |
未分配研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人事相关费用 |
|
|
6,270 |
|
|
|
6,175 |
|
|
|
95 |
|
|
|
1.5 |
% |
外部费用 |
|
|
5,343 |
|
|
|
4,217 |
|
|
|
1,126 |
|
|
|
26.7 |
% |
未分配研发费用总额 |
|
|
11,613 |
|
|
|
10,392 |
|
|
|
1,221 |
|
|
|
11.7 |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
27,327 |
|
|
$ |
16,702 |
|
|
$ |
10,625 |
|
|
|
63.6 |
% |
截至2024年9月30日止三个月的研发费用为2730万美元，而截至2023年9月30日止三个月的研发费用为1670万美元。研发费用增加1060万美元是由于
23
其他开发计划费用增加580万美元，主要是由于FA212资产收购和其他研究费用，SGT-501的成本增加310万美元，主要与制造和研究成本有关，外部费用增加110万美元，SGT-003的成本增加60万美元，主要与临床和制造成本有关，人员相关费用增加10万美元，但被SGT-001的成本减少10万美元所抵消，主要与临床和研究成本降低有关，因为我们决定取消SGT-001的优先级。
一般和行政费用
截至2024年9月30日止三个月的一般及行政开支为790万美元，而截至2023年9月30日止三个月则为640万美元。增加140万美元的主要原因是人事相关费用增加150万美元，咨询费增加20万美元，但被临时服务减少30万美元所抵消。
其他收入，净额
截至2024年9月30日止三个月的其他收入净额为250万美元，而截至2023年9月30日止三个月的净额为210万美元。该活动主要与我们投资组合中包含的可供出售证券的利息收入增加有关，原因是我们与Jefferies LLC或Jefferies于2024年3月13日签订的经修订和重述的市场发售销售协议或ATM销售协议的收益的投资余额增加，以及2024年1月的私募。
截至2024年9月30日止九个月与2023年比较
下表汇总了我们在所示期间的业务结果（以千为单位，百分比除外）：
|
|
九个月结束 |
|
|
|
|
|
% |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|
改变 |
|
||||
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
$ |
65,661 |
|
|
$ |
61,110 |
|
|
$ |
4,551 |
|
|
|
7.4 |
% |
一般和行政 |
|
|
24,171 |
|
|
|
20,940 |
|
|
|
3,231 |
|
|
|
15.4 |
% |
重组费用 |
|
|
— |
|
|
|
(63 |
) |
|
|
63 |
|
|
|
(100.0 |
)% |
总营业费用 |
|
|
89,832 |
|
|
|
81,987 |
|
|
|
7,845 |
|
|
|
9.6 |
% |
经营亏损 |
|
|
(89,832 |
) |
|
|
(81,987 |
) |
|
|
(7,845 |
) |
|
|
9.6 |
% |
其他收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入 |
|
|
7,544 |
|
|
|
5,822 |
|
|
|
1,722 |
|
|
|
29.6 |
% |
利息支出 |
|
|
(265 |
) |
|
|
(339 |
) |
|
|
74 |
|
|
|
(21.8 |
)% |
其他收入，净额 |
|
|
453 |
|
|
|
825 |
|
|
|
(372 |
) |
|
|
(45.1 |
)% |
其他收入总额，净额 |
|
|
7,732 |
|
|
|
6,308 |
|
|
|
1,424 |
|
|
|
22.6 |
% |
净亏损 |
|
$ |
(82,100 |
) |
|
$ |
(75,679 |
) |
|
$ |
(6,421 |
) |
|
|
8.5 |
% |
研发费用
下表汇总了我们在各个时期按候选公司划分的研发费用（单位：千，百分比除外）：
|
|
九个月结束 |
|
|
|
|
|
% |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|
改变 |
|
||||
分配的研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
SGT-001 |
|
$ |
568 |
|
|
$ |
3,245 |
|
|
$ |
(2,677 |
) |
|
|
(82.5 |
)% |
SGT-003 |
|
|
9,629 |
|
|
|
19,642 |
|
|
|
(10,013 |
) |
|
|
(51.0 |
)% |
SGT-501 |
|
|
10,529 |
|
|
|
1,824 |
|
|
|
8,705 |
|
|
|
477.2 |
% |
其他发展方案 |
|
|
12,229 |
|
|
|
4,409 |
|
|
|
7,820 |
|
|
|
177.4 |
% |
分配的研发费用总额 |
|
|
32,955 |
|
|
|
29,120 |
|
|
|
3,835 |
|
|
|
13.2 |
% |
未分配研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
人事相关费用 |
|
|
18,187 |
|
|
|
19,100 |
|
|
|
(913 |
) |
|
|
(4.8 |
)% |
外部费用 |
|
|
14,519 |
|
|
|
12,890 |
|
|
|
1,629 |
|
|
|
12.6 |
% |
未分配研发费用总额 |
|
|
32,706 |
|
|
|
31,990 |
|
|
|
716 |
|
|
|
2.2 |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
65,661 |
|
|
$ |
61,110 |
|
|
$ |
4,551 |
|
|
|
7.4 |
% |
24
截至2024年9月30日止九个月的研发费用为6570万美元，而截至2023年9月30日止九个月的研发费用为6110万美元。研发费用增加460万美元，主要是由于SGT-501主要与制造和研究成本相关的成本增加了870万美元，其他开发计划费用增加了780万美元，主要是由于FA212资产收购和其他研究成本，外部费用增加了160万美元，但被SGT-003主要与制造和研究成本相关的减少1000万美元、SGT-001由于我们决定取消SGT-001的优先顺序而导致的成本减少270万美元以及人员相关费用减少90万美元所抵消。
一般和行政费用
截至2024年9月30日止九个月的一般及行政开支为2420万美元，而截至2023年9月30日止九个月的一般及行政开支为2090万美元。增加320万美元的主要原因是，人事相关费用增加220万美元，法律费用增加130万美元，软件费用增加30万美元，但被临时服务减少60万美元所抵消。
其他收入，净额
截至2024年9月30日止九个月的其他收入净额为770万美元，而截至2023年9月30日止九个月的其他费用为630万美元。该活动主要与我们投资组合中包含的可供出售证券的利息收入增加有关，原因是我们的ATM销售协议收益和2024年1月私募配售的投资余额增加。
流动性和资本资源
流动性来源
迄今为止，我们主要通过出售可赎回优先股和成员单位、出售普通股和预融资认股权证来为我们的运营提供资金，以在私募中购买我们的普通股股份，并在我们的首次公开发行中出售普通股，以及根据我们的ATM销售协议进行的后续公开发行和普通股销售。截至2024年9月30日，我们在完成首次公开募股之前通过出售优先股筹集了总计1.446亿美元的总收益，通过公开募股（包括我们的首次公开募股和后续公开募股、私募、ATM销售协议）以及根据与Ultragenyx的股票购买协议出售我们的普通股筹集了总计6.62亿美元的净收益，详见以下段落。
2019年3月13日，我们签订了ATM销售协议，该协议于2024年3月进行了修订和重述，根据该协议，我们可能会不时通过Jefferies作为销售代理提供和出售我们的普通股股份。根据《证券法》颁布的规则415中定义的任何被视为“市场发售”的方法进行的任何此类销售。根据ATM销售协议，我们将向Jefferies支付高达普通股销售总收益3%的佣金。截至2023年12月31日止年度，我们根据ATM销售协议出售了602,030股股票，所得款项净额为300万美元。在截至2024年9月30日的三个月和九个月内，我们根据ATM销售协议出售了330,670股和1,208，287股股份，所得款项净额分别为310万美元和1,150万美元。
在2024年1月11日，我们以每股5.53美元的价格发行和出售了16,973，103股我们的普通股，并在2024年1月的私募中向一位投资者发行了预融资认股权证以代替普通股，以每股预融资认股权证5.529美元的价格购买2,712，478股普通股。在扣除发行成本后，我们从2024年1月的私募中获得了1.037亿美元的净收益。
截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券为1.711亿美元，不包括190万美元的限制性现金，并且没有未偿债务。
现金流
下表汇总了我们列报的每个期间的现金来源和使用情况（单位：千）：
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|
九个月结束 |
|
|||||
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2024 |
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2023 |
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经营活动使用的现金 |
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(70,367 |
) |
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$ |
(73,357 |
) |
投资活动所用现金 |
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(54,653 |
) |
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(35,607 |
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筹资活动提供的现金 |
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115,497 |
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2,617 |
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现金、现金等价物、限制性现金净减少额 |
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$ |
(9,523 |
) |
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$ |
(106,347 |
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经营活动
在截至2024年9月30日的九个月中，经营活动使用了7040万美元的现金，这主要是由于我们的净亏损8210万美元被我们的经营资产和负债变化70万美元以及非现金费用1100万美元部分抵消。截至2024年9月30日的九个月，我们的经营资产和负债变动所使用的现金净额包括预付和其他资产增加250万美元，经营租赁负债减少130万美元，但被应计费用和其他负债增加310万美元以及应付账款增加140万美元所抵消。非现金活动受到股权报酬670万美元、折旧和摊销费用200万美元、非现金租赁费用180万美元以及衍生负债公允价值变动340万美元的推动，部分被可供出售证券摊销280万美元所抵消。
在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动使用了7340万美元的现金，这主要是由于我们的净亏损7570万美元以及我们的经营资产和负债的变化640万美元，部分被870万美元的非现金费用所抵消。截至2023年9月30日止九个月，我们的经营资产和负债变动所使用的现金净额包括应计费用及其他流动和非流动负债减少530万美元，经营租赁负债减少130万美元，应付账款减少90万美元，部分被预付和其他资产减少110万美元所抵消。非现金活动是由570万美元的股权补偿、240万美元的折旧和减值费用以及190万美元的非现金租赁费用推动的，部分被130万美元的可供出售证券摊销所抵消。
投资活动
在截至2024年9月30日的九个月中，投资活动使用了5470万美元的现金，这是由于购买了1.89亿美元的可供出售证券和50万美元的不动产厂房和设备，部分被1.348亿美元的可供出售证券到期所抵消。
在截至2023年9月30日的九个月中，投资活动使用了3560万美元的现金，这是由于购买了1.028亿美元的可供出售证券以及购买了140万美元的不动产厂房和设备，部分被6860万美元的可供出售证券到期所抵消。
融资活动
在截至2024年9月30日的九个月中，融资活动提供了1.155亿美元的现金，这是由于发行普通股和预先融资认股权证购买普通股的净收益1.153亿美元、行使普通股期权的收益40万美元以及根据公司2021年员工股票购买计划（ESPP）发行股票的收益10万美元，被融资租赁债务本金部分的付款30万美元所抵消。
在截至2023年9月30日的九个月中，融资活动提供了260万美元的现金，这是根据ESPP发行普通股和购买股票所得的250万美元。
资金需求
我们预计，与我们正在进行的与候选人相关的发展活动相关的费用将大幅增加。此外，我们已经产生并预计将继续产生与作为上市公司运营相关的成本。我们预计，我们的费用将大幅增加，如果并且随着我们：
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截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券为1.711亿美元，不包括190万美元的限制性现金。根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券将足以满足我们到2026年的运营费用和资本需求。因此，为了在那之后继续经营我们的业务，我们将需要筹集更多的资金。然而，无法保证我们将能够以我们可以接受的条件、及时或根本无法筹集到资金。此外，我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可以比我们目前预期更快地使用我们可用的资本资源。
由于与我们的候选人的开发相关的众多风险和不确定性，并且由于我们可能在多大程度上与第三方进行合作以开发我们的候选人是未知的，我们无法估计与完成我们的候选人的研究和开发相关的增加资本支出和运营费用的时间和金额。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
我们正在供应，并预计将继续供应我们正在进行和未来的临床开发项目，其药物是在符合FDA执行的现行良好生产规范法规（cGMP）的设施中生产的，该设施位于我们的一个CMO。我们打算建立从多个来源以商业规模供应候选人的能力和能力。
开发医药产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。我们可能永远不会产生获得任何候选药物上市批准所需的必要数据或结果，或从我们可能获得上市批准的任何产品的销售中产生收入。此外，我们的候选人，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自销售我们预计多年内都不会商业化的产品，如果有的话。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本无法获得。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股本证券筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释。任何债务或优先股融资（如果有的话）都可能涉及包含限制性契约的协议，这些契约可能会限制我们采取特定行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或
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宣布股息，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响，并可能需要发行认股权证，这可能会稀释现有股东的所有权权益。
如果我们通过许可协议和与第三方的战略合作筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选人的宝贵权利，或者以可能不利于我们的条款授予许可。如果我们无法筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少和/或终止我们的候选产品的开发或任何未来的商业化努力，或授予开发和营销候选产品的权利，否则我们更愿意自己开发和营销。
合同义务和承诺
在截至2024年9月30日的九个月内，除了我们与FA212达成的收购协议，即根据特定里程碑的实现情况支付潜在的里程碑付款和支付特许权使用费外，我们的合同义务和承诺与我们截至2023年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”中所述的内容没有重大变化。
最近发布的会计公告
我们预计将采用的近期重要会计公告摘要包含在我们简明综合财务报表的附注1 –业务性质和列报基础中（见本季度报告表格10-Q的第一部分，项目1 –财务报表）。
表外安排
我们在所述期间没有，目前也没有，任何表外安排，如SEC规则和条例所定义。
项目3。关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临与利率变化相关的市场风险。截至2024年9月30日，我们的现金等价物包括货币市场基金、国库券和自收购之日起合同到期日少于90天的政府债券。截至2024年9月30日，我们的投资包括国库券和合同期限在一年以下的政府债券。我们对市场风险的首要敞口是利息收入敏感性，它受到美国利率总水平变化的影响。然而，由于我们投资组合中投资的短期性质，市场利率立即发生10%的变化不会对我们投资组合的公平市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
项目4。控制和程序。
评估披露控制和程序
我们的管理层在我们的总裁兼首席执行官和我们的首席财务官（分别是我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2024年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行人员和主要财务官员的控制和程序，以便能够及时就所要求的披露作出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。根据对截至2024年9月30日我们的披露控制和程序的评估，我们的总裁兼首席执行官以及我们的首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
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财务报告内部控制的变化
在截至2024年9月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》规则13a-15（f）和15d-15（f））没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分——其他信息
项目1。法律程序。
没有。
项目1a。风险因素。
除了表格10-Q本季度报告中包含的其他信息外，您还应仔细考虑以下风险因素，包括本报告中标题为“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”的部分以及我们的财务报表和相关说明。如果发生以下风险因素中描述的任何事件以及本季度报告表格10-Q中其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害，我们普通股的交易价格可能会下降。这份关于10-Q表格的季度报告还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们的实际结果可能与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，这是由于下文和本季度报告10-Q表格其他部分中描述的因素造成的。下文描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道的额外风险或我们目前未感知到对我们的业务构成重大风险的其他因素也可能损害我们的业务运营。
风险因素汇总
我们的业务受到许多风险的影响，如果实现这些风险可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大影响，我们普通股的交易价格可能会下降。这些风险将在下文进行更全面的讨论。这些风险包括以下方面：
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与收购事项有关的风险
我们可能无法实现我们收购AavantiBio的预期收益，这些收益可能需要比预期更长的时间才能实现，我们可能会遇到重大的整合困难。
2022年12月2日，我们完成了对AavantiBio，Inc.或AavantiBio的收购或收购，并获得了AavantiBio的管道项目，其中包括心脏和神经肌肉项目。我们实现收购预期收益的能力将在很大程度上取决于我们将AavantiBio以及这些心脏和神经肌肉项目整合到我们的业务和业务战略中并实现预期增长机会和协同效应的持续能力。我们可能无法实现收购的部分或全部预期收益。我们在整合过程中可能遇到的潜在困难包括以下方面：
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此外，我们现在拥有我们在收购完成时承担的某些责任和义务，包括合同责任和义务。此外，有可能在未来出现我们之前不知道的未披露、或有或其他负债、问题或义务。这些已披露和未披露的负债可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
任何或所有这些因素都可能降低或延迟收购的预期增值效应，并对我们的股价产生负面影响。因此，我们无法保证我们将成功地将AavantiBio与我们的业务整合，或者我们将在预期的时间范围内或根本无法实现预期的收购收益。
我们的股东可能无法从收购和相关私募中实现与他们在收购和相关私募中经历的所有权稀释相称的利益。
如果我们无法实现收购预期的全部战略和财务利益，我们的股东将经历其所有权权益的大幅稀释而没有获得任何相称的利益，或者仅在合并后的公司仅能实现收购和相关定向增发预期的部分利益的范围内获得部分相称的利益。
我们可能会面临更多的诉讼，包括股东诉讼，这可能会对我们的业务和运营产生不利影响。
过去，在生物技术公司股票市场价格出现波动期间，股东曾对这些公司发起集体诉讼。如果对我们提起此类诉讼，可能会导致我们产生大量成本并转移管理层的注意力和资源，这可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
与我们的财务状况和对资本要求的需要有关的风险
自成立以来，我们已蒙受重大净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受净亏损，并且可能永远无法实现或保持盈利。
自成立以来，我们蒙受了重大的净亏损。截至2024年9月30日的9个月，我们的净亏损为8210万美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度，我们的净亏损分别为9600万美元和8600万美元。截至2024年9月30日，我们的累计赤字为7.409亿美元。在收购之前，我们基本上把所有的努力都投入到研发中，包括我们不再开发的SGT-001的临床开发，以及SGT-003的临床前开发，以及建设我们的管理团队和基础设施。收购之后，我们还开始致力于其他候选药物的临床前开发、SGT-003的临床开发，以及建立我们新的管理团队。我们预计，我们可能需要几年时间才能有商业化的产品，我们可能永远不会有商业化的产品。我们预计将继续产生重大费用，并在可预见的未来看到持续的经营亏损。我们预计，我们的费用将大幅增加，如果，并且随着，我们：
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要成为并保持盈利，我们必须开发并最终将一个或多个具有重大市场潜力的候选者商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，我们的费用将大幅增加，因为我们将继续招募患者并进行INSPIRE DUCHENNE试验，并继续开发我们的管道并完成我们候选药物正在进行和计划中的临床前研究和临床试验，为我们的候选药物获得营销批准，开发诸如化验等相邻技术，开发和验证商业规模的制造工艺，制造、营销和销售我们可能获得营销批准并满足任何上市后要求的任何未来候选药物。此外，制造过程需要成本波动或对我们来说有限或无法获得的材料，以及与合同开发和制造组织的关系，以促进制造过程。我们可能永远不会在这些活动中取得任何成功，即使我们取得了成功，我们也可能永远不会产生足以实现盈利的可观或巨大的收入。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致股东损失全部或部分投资。
我们将需要额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。未能在需要时获得这些必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发工作或其他运营。
我们预计我们的费用将随着我们正在进行的活动而增加，特别是当我们继续研发、进行临床试验并为我们的候选者寻求营销批准时。此外，如果我们的候选人获得营销批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的重大费用。我们还预计将继续产生与作为上市公司运营相关的额外成本。虽然我们认为，截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售证券将足以为我们到2026年的运营费用和资本需求提供资金，但我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可以比我们目前预期更快地使用我们的可用资本资源。为了在那之后继续经营我们的业务，我们将需要筹集更多的资金。然而，无法保证我们将能够以我们可以接受的条件、及时或根本无法产生资金。此外，我们预计，我们将需要额外的资金来完成我们的候选人的开发。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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识别潜在候选者并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会产生提交生物许可申请或BLA所需的必要数据或结果，或获得上市批准并实现产品销售。此外，我们的候选人，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的产品收入（如果有的话）将来自或基于我们的候选产品的销售，这些产品可能多年都无法在商业上销售，如果有的话。因此，我们将需要继续依赖额外融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得，并且可能会受到经济环境和市场条件的影响。我们筹集额外资金的能力可能会受到美国境内外总体经济状况的不利影响，包括美国和全球信贷和金融市场的中断、不稳定和波动、通胀加剧、利率和汇率波动、经济放缓或衰退，以及与公共卫生紧急情况或流行病有关的担忧，例如最近的新冠疫情，以及地缘政治事件，包括内乱或政治动荡。此外，市场不稳定和波动、高通胀水平和利率波动可能会增加我们的融资成本或限制我们获得未来流动性的潜在来源。或者，出于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于我们当前或未来的运营计划。
筹集额外资本可能会对我们现有的股东造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选者的权利。
我们可能会通过公共和私募股权发行、债务融资、战略合作伙伴关系和联盟以及许可安排相结合的方式寻求额外资本。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，我们普通股的所有权将被稀释，条款可能包括清算或其他对我们当前股东的权利产生不利影响的优先权。发生债务将导致固定付款义务增加，并可能涉及限制性契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制、对我们获取或许可知识产权的能力的限制以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他经营限制。如果我们通过与第三方的战略合作伙伴关系和联盟以及许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术或候选者的宝贵权利，或以对我们不利的条款授予许可。
我们从未从产品销售中获得收入，预计在可预见的未来（如果有的话）也不会这样做。
我们从产品销售中产生收入并实现盈利的能力取决于我们单独或与合作伙伴成功完成开发并获得商业化我们的候选人所需的监管批准的能力。我们预计在可预见的未来（如果有的话）不会从产品销售中产生收入。我们从产品销售中产生未来收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
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我们有限的经营历史可能使我们的股东难以评估我们迄今为止业务的成功并评估我们未来的生存能力。
我们迄今为止的运营，关于我们不再开发的SGT-001和SGT-003的开发，仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、获得我们技术的权利、进行研发活动、建立研发合作、建立SGT-001和SGT-003的制造安排、确定SGT-001和SGT-003为潜在的基因转移候选药物以及进行SGT-001和SGT-003的临床前研究和临床试验。收购后，我们扩大了业务范围，包括开发更多的候选人。作为一家公司，我们在临床开发方面的经验有限，我们尚未证明有能力完成任何候选药物的临床试验、获得上市批准、以商业规模生产或进行成功商业化所必需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的经营历史或先前将收购的业务整合到现有业务中的经验，我们的股东对我们的前景所做的任何预测可能都不会那么准确。
突发公共卫生事件或大流行病，包括最近的新冠疫情，可能会影响我们启动和完成当前或未来临床前研究或临床试验的能力，扰乱监管活动，扰乱我们的制造和供应链，或对我们的业务和运营产生其他不利影响。
突发公共卫生事件或大流行病，包括最近的新冠疫情，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们和我们的第三方制造商为我们的候选人提供药物产品，以及潜在的合同研究组织或CRO，可能会因此类大流行而面临中断，这些大流行可能会影响我们启动和完成临床前研究或临床试验的能力，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目的中断，包括，例如，为我们的候选人制造药物产品所使用的原材料，以及为我们当前和未来的临床前研究和临床试验提供的实验室用品，在每种情况下，由于正在努力应对疫情，可能会出现短缺。我们和我们的第三方制造商，以及潜在的CRO，可能会面临与未来临床试验相关的中断，原因是研究性新药或IND延迟、使能研究、制造中断、获得必要的机构审查委员会或其他必要的场所批准的能力，以及临床试验场所的其他延迟。
如果患者受到最近的COVID-19大流行或其他公共卫生紧急情况的影响，或者害怕访问或前往或无法前往临床试验地点，我们也可能面临招募或招募患者参加我们的临床试验的困难。例如，在SGT-001的IGNITE DMD试验中，我们经历了几次错过或推迟的患者就诊，由于在新冠疫情大流行早期关闭了站点，我们不再开发该试验。
对突发公共卫生事件或大流行病的应对措施可能会将资源重新用于监管和知识产权事务，从而对我们推进监管审批和保护知识产权的能力产生不利影响。此外，由于旨在限制面对面互动的措施，我们可能会面临监管会议和批准的障碍。
虽然与新冠疫情相关的公共卫生紧急声明已于2023年5月11日结束，但FDA保留了多项与新冠疫情相关的政策。目前还不清楚，如果有的话，这些政策将如何影响我们开发和商业化我们的候选人的努力。
不利的全球经济状况可能会损害我们的业务、财务状况或经营业绩。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场普遍情况的损害。严重或长期的经济衰退，包括利率上升和通货膨胀的影响（例如美国最近的通货膨胀上升），可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选人的需求减弱，以及我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力，如果有的话。经济疲软或下滑可能会使我们的制造商感到紧张，可能导致制造业中断，或导致第三方付款人或我们未来的合作者延迟支付我们的服务。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能损害我们业务的所有方式。
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我们在存款账户中持有一部分现金和现金等价物，用于满足我们的营运资金和运营费用需求，如果持有此类资金的金融机构倒闭，这些需求可能会受到不利影响。
我们在多家金融机构的存款账户中持有一部分现金和现金等价物，用于满足我们的营运资金和运营费用需求。这些账户中持有的余额可能会超过联邦存款保险公司（Federal Deposit Insurance Corporation），即FDIC，25万美元的标准存款保险限额。如果我们持有此类资金的金融机构倒闭或受到金融或信贷市场的重大不利条件的影响，我们可能会面临损失全部或部分此类未投保资金的风险，或在获得全部或部分此类未投保资金方面受到延迟。任何此类损失或无法获得这些资金都可能对我们的短期流动性和履行我们的运营费用义务（包括工资义务）的能力产生不利影响。
例如，2023年3月10日，硅谷银行（SVB）和Signature银行被州监管机构关闭，FDIC被任命为每家银行的接管人。根据美国财政部、美联储和FDIC批准的系统性风险例外，FDIC创建了继任过桥银行，SVB和Signature银行的所有存款都将转移到过桥银行。如果我们持有资金用于营运资金和运营费用的金融机构倒闭，我们不能提供任何保证，这些政府机构将采取行动，以类似方式保护我们未投保的存款或投资。
我们还在我们持有投资和有价证券的其他金融机构维持投资账户，如果我们用于营运资金和运营费用的资金的获取受到损害，我们可能无法及时出售投资或将资金从我们的投资账户转移到其他运营账户，足以满足我们的运营费用义务。
与我们候选人的发展有关的风险
我们的基因转移候选药物基于新技术，这使得很难预测开发和随后获得监管批准的时间和成本。据我们所知，在美国和欧盟，仅有数量有限的基因转移产品被批准商业化。
我们正在评估SGT-003用于治疗Duchenne，并正在推进一系列用于治疗其他罕见遗传疾病的项目，我们未来的成功取决于我们成功开发这些候选药物。我们失败的风险很高。我们在开发SGT-001方面遇到了问题和延迟，我们已经不再开发了，将来可能会在开发候选者方面遇到问题或延迟。任何这样的问题或延迟都会造成意想不到的成本，任何开发问题都可能得不到解决。例如，我们或另一方可能会发现与我们的候选药物、腺相关病毒或AAV、衣壳、构建体或其他导致毒性或缺乏功效的问题相关的先前未知的风险，这些问题可能比我们目前认为的问题更严重，这可能会延长获得所需的观察期，或导致未能获得监管批准，或可能需要额外的临床测试。
此外，我们进行和完成临床前开发测试和研究的能力取决于我们采购动物和进行此类测试和研究所需的其他用品的能力以及动物模型的性能。如果我们无法获得进行我们的临床前测试和研究所需的所有必要动物和其他用品，或者动物模型的表现不如预期，我们可能无法及时或根本无法完成此类临床前开发测试和研究。例如，我们的一些支持IND的毒理学和其他研究需要某些非人类灵长类动物或NHPs，这些动物可能从与美国的贸易关系正在或可能变得具有挑战性的国家进口，或者通过可能无法及时或根本无法获得某些NHPs的供应商进口，这可能会损害我们完成临床前开发测试和研究以支持IND或类似申请的能力，或延迟提交此类申请。此外，我们可能无法按照监管机构的要求证明足够的候选药物功效和/或安全性。我们可能无法获得相关、充分或必要的动物模型，包括疾病的遗传模型，特别是非人类灵长类动物，以用于监管机构要求的此类研究。由于我们依赖CRO进行所有必要的动物模型实验，以评估候选药物的有效性和安全性，我们也可能会遇到重大延误。这些因素中的任何一个都可能导致候选人进展延迟、无法获得监管批准和/或候选人开发成本大幅增加。
此外，FDA、欧盟委员会、欧洲药品管理局或EMA和其他监管机构的产品规格和临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品的安全性和有效性的标准，根据此类候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途和市场而有很大差异。像我们这样的新型候选产品的监管批准程序不明确，可能比其他更知名或研究更广泛的候选产品更昂贵、花费更长时间。据我们所知，在美国和欧盟，仅有数量有限的基因转移产品被批准商业化。因此，很难确定我们的基因转移候选药物在美国或欧盟获得监管批准需要多长时间或花费多少，如果有的话。欧盟委员会的批准可能并不表明FDA可能需要什么批准，反之亦然。
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我们的基因转移候选药物可能会导致不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻止其临床开发、监管批准、限制其商业潜力或在任何潜在的上市批准后导致重大的负面后果。
2024年第二季度，我们的INSPIRE DUCHENNE试验开始了患者给药。我们目前的其他候选者尚未在人类患者中进行研究。在进行临床试验期间，患者可能会经历健康状况的变化，包括疾病、受伤、不适或致命的结局。通常，无法确定被研究的候选人是否造成了这些情况。例如，我们报告了IGNITE DMD的严重不良事件，这导致了2019年11月的临床暂停，该事件已得到解决。2021年4月，一名在IGNITE DMD中接受SGT-001治疗的患者出现了被归类为严重不良事件并被研究者认为与药物相关的全身炎症反应。
此外，有可能随着我们在更大、更长和更广泛的临床项目中测试候选者，或者随着这些候选者的使用在获得监管批准后变得更加普遍，受试者将报告在早期临床试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在先前临床试验中没有发生或未被发现的情况。很多时候，只有在研究产品在大规模、3期临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在获得批准后以商业规模向患者提供这些产品后，才能检测到副作用。如果额外的临床经验表明候选药物具有副作用或导致严重或危及生命的副作用，候选药物的开发可能会失败或延迟，或者，如果候选药物已获得监管批准，则可能会撤回此类批准。
过去在基因疗法治疗中出现过几种明显的不良副作用，包括报告的白血病病例和在其他临床试验中看到的死亡病例。FDA于2021年9月召集了细胞、组织和基因疗法咨询委员会，讨论基于AAV的基因治疗产品的毒性风险，并讨论了包括衣壳基因组整合引起的致癌风险、肝毒性、血栓性微血管病和神经毒性（特别是与背根神经节毒性相关）在内的风险。虽然已经开发了新的重组衣壳，目的是减少这些副作用，但基因治疗仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，可能会产生额外的不良副作用。有报道称，在针对杜氏病的其他基因疗法治疗的临床试验中，可能与导致该疾病的特定基因突变的类型和位置有关，出现了显着的不良副作用，包括肌肉无力和心肌炎。一名临床试验发起者报告了一名患有晚期疾病和心脏功能障碍的非非卧床Duchenne受试者的死亡，先出现低血容量和心源性休克。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，在接触基因治疗产品后也存在延迟不良事件的潜在风险。使用基因治疗产品治疗可能出现的不良副作用包括给药后早期的免疫反应，这可能会大大限制治疗的有效性或对患者构成安全风险。此外，在之前的涉及基因治疗的AAV衣壳的临床试验中，一些受试者经历了与T细胞反应相关的阳性ELISPOT测试的发展，临床可翻译性不明确。如果T细胞被激活，细胞免疫应答系统可能会触发转导细胞的移除。如果我们的基因转移候选药物表现出类似的效果或其他不良副作用，我们可能会决定或被要求停止或延迟涉及用于基因治疗的AAV衣壳的候选药物的进一步临床开发。
在给予任何AAV基因疗法（包括SGT-003或其他候选药物）后，可能会观察到不良副作用。并不是所有设想中的AAV递送系统之前都已在人体临床试验中得到验证，例如AAV-SLB101，这是一种新型衣壳。如果一个递送系统不符合安全标准或无法提供所需的疗效结果，那么我们可能会被迫暂停或终止我们对SGT-003或其他候选药物的开发。如果未来发生某些不良副作用，而我们无法证明它们不是由给药过程或相关程序引起的，FDA、欧盟委员会、EMA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发SGT-003或其他任何或所有目标适应症的候选药物，或拒绝批准SGT-003或其他候选药物。即使我们能够证明任何严重的不良事件与产品无关，此类事件可能会影响患者招募或入组患者完成临床试验的能力。患者还会产生针对AAV衣壳的抗体，第二次给药基因转移可能不安全或不成功。
此外，如果我们的一名或多名候选者获得上市批准，FDA可能会要求我们采用风险评估和缓解策略（REMS），以确保收益大于风险，其中可能包括（其中包括）向患者分发产品风险的用药指南和向医疗保健从业者的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选人造成的不良副作用，可能会导致几个潜在的重大负面后果，包括：
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我们之前的一项临床试验过去曾被FDA搁置临床，我们不能保证在未来的候选临床试验中不会发生类似事件。
2019年11月，在IGNITE DMD出现严重不良事件后，FDA对SGT-001进行了临床搁置。IGNITE DMD的2E14vg/kg队列中的第三位患者，于2019年10月下旬给药，出现了被认为与研究药物相关的严重不良事件，其特征是补体激活、血小板减少、红细胞计数下降、急性肾损伤、心肺功能不全。2021年4月，第8例患者接受SGT-001治疗。患者经历了全身性炎症反应，此后已完全缓解。该事件被归类为严重不良事件，并被研究者认为与药物有关。虽然SGT-003使用了与SGT-001不同的衣壳，并包括对构建和制造过程的其他更改，以帮助避免或减轻任何此类事件，但我们不能保证在未来的临床试验中不会发生类似的严重不良事件或临床搁置。
由于类似的严重不良事件或临床暂停或其他原因，延迟完成SGT-003或任何其他候选药物的任何临床试验或我们无法进行这些试验，将增加我们的成本，减缓或停止我们的候选药物开发和批准过程，并延迟或可能危及我们开始产品销售和产生收入的能力。此外，导致或导致临床试验开始或完成延迟的许多因素也可能最终导致SGT-003或其他候选药物的监管批准被拒绝。
我们从未完成过临床试验，可能无法为任何候选者，包括SGT-003和其他候选者这样做。
我们处于开发努力的早期，从未完成过临床试验。2024年第二季度，我们的INSPIRE DUCHENNE试验开始了患者给药。我们目前的其他候选者仍在临床前开发中。临床前研究涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。有许多潜在的临床前模型可用于测试不同的疾病状态，我们可能无法选择最佳或预测性的临床前模型来确定概念验证以及我们的候选者的潜在安全性和有效性。如果我们的管理层和顾问认为临床前测试结果不支持进一步发展，我们可能会决定暂停对我们的候选者或技术进行进一步测试。
我们将需要成功启动我们计划的并完成我们正在进行的临床试验，以便获得FDA批准上市SGT-003和其他候选药物。我们在准备、提交和起诉监管提交方面的经验有限，之前没有为任何候选人提交过BLA。我们无法确定提交IND是否会导致FDA允许临床试验开始或按提议开始，或者一旦开始，不会出现暂停或终止此类临床试验的问题。开展后期临床试验并提交成功的BLA是一个复杂的过程。对于治疗杜氏病的关键试验的设计来说，情况可能尤其如此，因为FDA没有就批准治疗杜氏病的必要终点给出明确的指导。此外，我们无法确定SGT-003或其他候选药物将需要进行多少临床试验，也无法确定这些试验应该如何设计。因此，我们可能无法以导致BLA提交和批准SGT-003或其他候选药物的方式成功且高效地执行和完成必要的临床试验。与我们的竞争对手相比，我们可能需要更多的时间并产生更大的成本，并且可能无法成功获得我们开发的候选人的监管批准。未能开始或完成，或延迟临床试验，可能会阻止或延迟我们将SGT-003和其他候选药物商业化。
临床前研究或早期临床试验的成功可能并不代表在后期试验中获得的结果。
临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的临床试验结果，也不一定能表明最终结果。我们对某些候选者在动物方面的临床前研究受到限制。2024年第二季度，我们的INSPIRE DUCHENNE试验开始了患者给药。我们还没有给人类受试者服用我们目前的任何其他候选药物。通过临床试验进行的基因治疗和生物制品的失败率很高。许多制药和生物技术行业的公司，即使在临床前测试和早期临床试验中取得了可喜的结果，在后期临床试验中也遭受了重大挫折。从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会延迟、限制或阻止监管机构的批准。由于许多因素，我们也可能会遇到监管延迟或拒绝，包括由于我们的候选开发期间监管政策的变化。尽管在临床前研究中取得了积极的结果，但我们的候选者可能无法在临床开发中显示出所期望的安全性和有效性。这次失败可能导致我们放弃任何一位候选人。
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我们不时公布或公布的初步或中期数据可能会随着更多数据的出现而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和核查程序的约束。
我们可能会不时公布或公布临床试验的初步或中期数据。积极的初步或中期数据可能无法预测此类试验的后续或总体结果。初步或中期数据面临的风险是，随着更多数据的可用，一项或多项结果可能会发生重大变化。此外，随着患者入组的继续和更多患者数据的可用，初步或中期数据可能会面临一项或多项生物学或临床结果可能发生重大变化的风险。因此，任何正在进行的临床试验中的阳性初步或中期数据可能无法预测已完成的试验中的此类结果。我们也做假设、估计、计算和结论，作为我们分析数据的一部分，我们可能没有收到或有机会充分评估所有数据。因此，我们报告的初步或中期数据可能与临床试验的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使此类结果合格，一旦收到额外的数据并进行了充分评估。初步或中期数据也仍受审计和核查程序的约束，这可能导致最终数据与我们之前发布的初步或中期数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待初步或中期数据。与初步或中期数据相比，最终数据的重大不利变化可能会严重损害我们的业务前景。
我们的临床试验可能会遇到重大延误，或者我们可能无法证明安全性和有效性，以使适用的监管机构满意。
在获得监管部门批准销售我们的候选药物上市之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明候选药物对其预期适应症的安全性和有效性。临床检测费用昂贵、耗时且结果不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。可能阻碍临床开发成功或及时完成的事件包括：
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此外，如果任何临床试验的结果没有定论，或者存在与我们的候选者相关的安全问题或严重不良事件，我们可能会：
此外，FDA和其他监管部门有关临床试验的政策可能会发生变化，可能会颁布更多的政府法规。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用有关临床试验的新要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。例如，2022年12月，随着《食品和药品综合改革法案》（FDORA）的通过，国会要求赞助商为新药或生物制品的每个3期临床试验或任何其他“关键研究”制定并提交多样性行动计划（DAP）。这些计划旨在鼓励在FDA监管产品的后期临床试验中招募更多样化的患者群体。2024年6月，根据FDORA的授权，FDA发布了指南草案，概述了DAP的一般要求。与FDA发布的大多数指导文件不同，DAP指南在定稿时将具有法律效力，因为FDORA特别规定，FDA指南中规定了提交DAP的形式和方式。同样，与欧盟临床试验相关的监管格局最近也发生了变化。如果我们无法适应现有要求的这些和其他变化，或采用有关临床试验的新要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。
如果我们在测试或营销批准方面遇到延迟，我们的产品开发成本将会增加。此外，如果我们对我们的候选人进行制造或其他更改，我们可能需要进行额外的研究，以将我们修改后的候选人与更早的版本联系起来。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能决定改变我们的一项或多项临床试验的设计或方案，这是我们过去所做的，可能会导致延误。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场的任何时期，并损害我们成功将候选产品商业化的能力。
如果我们的第三方临床试验供应商未能遵守严格的规定，我们的候选者的任何临床试验可能会延迟或不成功。
我们没有人员能力来进行或管理我们的候选者发展所必需的临床试验。对于我们所依赖的INSPIRE DUCHENNE试验，以及对于任何未来的临床试验，我们预计我们将依赖第三方来协助我们管理、监测和进行我们的临床试验。如果这些第三方未能遵守适用法规或未充分履行我们与其达成的协议条款下的义务，我们可能无法在没有不当延误或额外支出的情况下达成替代安排，因此，SGT-003或其他候选药物的临床试验可能会延迟或不成功。
此外，可以预期FDA将检查参与我们临床试验的部分或全部临床地点，以确定我们的临床试验是否正在按照GCP进行。如果FDA确定这些临床站点不符合适用法规，我们可能会被要求延迟、重复或终止临床试验。
我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募患者，这可能会延迟或阻止我们进行SGT-003或我们的其他候选药物的临床试验。
确定和合格的患者参加SGT-003和我们其他候选者的任何临床试验对我们的成功至关重要。由于我们主要关注罕见病，我们可能难以招募到足够数量的符合条件的患者。任何临床试验的时间取决于我们招募患者参与的能力以及完成所需的随访期。如果患者是
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不愿意或无法参加我们的基因治疗临床试验，包括由于与我们的候选者、其他批准的疗法相关的不良事件的负面宣传，或由于竞争性临床试验或类似患者群体的批准，在使用我们的衣壳或我们的平台的产品中进行临床试验或出于其他原因，招募患者、进行临床试验和获得SGT-003或其他候选者的监管批准的时间表可能会延迟。如果患者退出临床试验或没有完成规定的监测期，我们也可能会遇到延误。此外，如果患者或其照顾者受到突发公共卫生事件或大流行病（例如最近的新冠肺炎病毒）的影响，或者由于突发公共卫生事件或大流行病或其他不可预见的事件而害怕前往或无法前往我们的临床试验地点，我们可能会在招募患者参加或一旦参加，在未来的临床试验中留住患者方面面临困难。这些延迟可能导致成本增加、推迟推进SGT-003或其他候选药物、推迟测试我们候选药物的有效性或完全终止临床试验。
我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或具有要求或期望特征的患者，以及时完成任何临床试验。患者入组和试验完成受多种因素影响，包括：
如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用有关临床试验的新要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。例如，2022年12月，随着FDORA的通过，国会要求赞助商为每个3期临床试验或任何其他新药或生物制品的“关键研究”制定并提交多样性行动计划。这些计划旨在鼓励更多样化的患者群体参与FDA监管产品的后期临床试验。同样，与欧盟临床试验相关的监管格局最近也发生了变化。2014年4月通过并废除欧盟临床试验指令的欧盟临床试验条例，即CTR，于2022年1月31日开始适用。CTR旨在简化和简化欧盟临床试验的授权、进行和透明度。我们之前没有获得根据CTR在欧盟开展临床研究的授权，因此，我们可能会推迟开始此类研究。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用有关临床试验的新要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。
我们在任何外国成功发起、注册和完成临床试验的能力都受到在外国开展业务所特有的众多风险的影响，包括：
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即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测何时或是否会获得监管机构的批准，以将我们的候选药物商业化，并且批准的适应症可能比我们寻求的范围更窄。
在适当的监管机构审查并批准候选人之前，我们不能将我们的候选人商业化。获得监管批准的过程以及随后遵守适当的联邦、州和地方法规和条例需要花费大量时间和财力资源，我们可能无法获得所需的监管批准。即使我们的候选者在临床试验中达到其安全性和有效性终点，监管部门可能无法及时完成其审查过程，或者我们可能无法获得监管批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延迟。此外，在产品开发、临床试验和监管审查过程期间，我们可能会遇到基于未来立法或行政行动的额外政府监管或监管当局政策变化的延迟或拒绝。
此外，根据2003年《儿科研究公平法》，某些生物制品的BLA或BLA补充剂必须包含数据，以评估生物制品在所有相关儿科亚群中的安全性和有效性，并支持该产品安全有效的每个儿科亚群的给药和给药，除非申办者收到FDA的延期或豁免。可能出于几个原因批准延期，包括在儿科试验完成之前发现产品或治疗候选药物已准备好批准用于成人，或者在儿科试验开始之前需要收集额外的安全性或有效性数据。欧盟的适用立法还要求赞助者要么根据EMA儿科委员会批准的儿科调查计划在儿科人群中进行临床试验，要么获得该委员会进行这些研究的豁免或延期。对于我们正在美国或欧盟寻求监管批准的任何候选人，我们无法保证我们将能够获得豁免或替代地及时完成任何必要的研究和其他要求，或者根本无法做到这一点，这可能会导致相关的声誉损害并使我们受到执法行动。
即使我们获得了监管机构的批准，监管机构可能会批准比要求的更有限的适应症的候选药物，或者他们可能会以狭窄的适应症、警告或REMS的形式施加重大限制。监管部门可能会要求在使用条件方面采取预防措施或禁忌适应症，或者他们可能会在进行成本高昂的上市后临床试验的情况下批准。此外，监管部门可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或可取的标签声明。上述任何一种情况都可能严重损害我们候选人的商业前景。
即使我们获得监管机构对候选人的批准，我们的候选人仍将受到监管监督。
即使我们的任何候选人获得任何监管批准，我们也将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存和提交安全和其他上市后信息的持续监管要求的约束。我们为我们的候选人收到的任何监管批准也可能受到REMS、对产品可能上市的已批准的指示用途的限制或批准条件的约束，或对潜在昂贵的上市后测试和监督的要求，以监测生物产品的安全性、纯度和效力。除其他可能适用的联邦和州法律外，广告和宣传材料必须符合FDA的规定，并接受FDA的审查。
此外，以后发现以前未知的不良事件或我们的产品、制造商或制造工艺的其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种后果，包括：
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此外，批准产品的制造商和这些制造商的设施被要求遵守FDA的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合适用于药品制造商的cGMP或适用于医疗器械制造商的质量保证标准，其中包括与质量控制和质量保证相关的要求以及相应的记录和文件维护以及报告要求。我们、我们未来可能从事的任何合同制造商、我们未来的合作者及其合同制造商也将受到其他监管要求的约束，包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、有关向临床医生分发样本的要求、记录保存以及昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性，例如实施REMS的要求。
最后，我们开发和营销新药产品的能力可能会受到质疑FDA批准另一家公司药品的诉讼的影响。2023年4月，美国德克萨斯州北区地方法院宣布FDA对米非司酮的批准无效，米非司酮是一种药物产品，最初于2000年获得批准，其分销受根据REMS采取的各种措施管辖。第五巡回上诉法院拒绝下令将米非司酮从市场上移除，但确实认为，原告很可能会在他们的主张中胜诉，即允许扩大米非司酮准入的改变是任意的和反复无常的，FDA在2016年和2021年授权了这种改变。2024年6月，最高法院在一致认定原告没有资格对FDA提起这一法律诉讼后，推翻了这一决定。2024年10月11日，三个州（密苏里州、爱达荷州和堪萨斯州）的总检察长向美国德克萨斯州北区地方法院提交了一份修正申诉，对FDA的行动提出质疑。取决于这场诉讼的结果，我们开发新候选药物和维持现有药物产品批准的能力可能会被推迟、削弱或受到旷日持久的诉讼。
不遵守欧盟关于安全监测或药物警戒的要求，以及与为儿科人群开发产品相关的要求，也可能导致重大的经济处罚。同样，不遵守欧盟有关保护个人信息的要求也可能导致重大处罚和制裁。此外，类似的限制也适用于欧盟批准的产品。上市许可持有人须遵守适用于医药产品制造、营销、推广和销售的一系列要求。其中包括：遵守欧盟严格的药物警戒或安全报告规则，这些规则可以规定授权后研究和额外的监测义务；制造授权的医药产品，对此必须有单独的制造商许可；以及授权药物的营销和推广，这些药物在欧盟受到严格监管，也受欧盟成员国法律的约束。
因此，假设我们或我们的合作者获得我们的一个或多个候选者的营销批准，我们和我们的合作者，以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监督和质量控制。如果我们和我们的合作者不能遵守批准后的监管要求，我们或我们的合作者营销任何未来产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守批准后规定的成本可能会对我们的经营业绩和财务状况产生负面影响。
任何监管机构批准我们的产品上市将受到适应症的限制。如果我们未能遵守或被发现违反FDA规定，限制推广我们的产品用于未经批准的用途，我们可能会受到刑事处罚、巨额罚款或其他制裁和损害赔偿。
有关推广产品用于未经批准的用途的法规很复杂，并受到FDA、EMA、药品和保健产品监管机构（MHRA）和其他政府机构的实质性解释。2021年9月，FDA公布了最终法规，其中描述了该机构在确定药物产品的预期用途时将考虑的证据类型。然而，医生可能会以与批准的标签不一致的方式向患者开出我们的产品标签外。我们打算实施旨在确保我们的销售和营销实践符合适用法规的合规和培训计划。尽管有这些计划，FDA或其他政府机构可能会指控或
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发现我们的做法构成禁止为未经批准的用途推广我们的产品。我们也无法确定我们的员工是否会遵守公司政策和适用法规，以促进产品用于未经批准的用途。
尽管有关于标签外促销的监管限制，FDA和其他监管部门允许公司在某些情况下就其产品进行真实、无误导和非促销的科学传播。例如，2023年10月，FDA发布了指导草案，概述了该机构关于向医疗保健提供者分发未经批准用途的科学信息的非约束性政策。该指导草案要求此类通信真实、无误导、真实、不带偏见，并包括医疗保健提供者解释有关未经批准使用的信息的优势和弱点以及有效性和实用性所需的所有信息。此外，根据FDA的一些指导以及作为2023年《综合拨款法案》一部分签署成为法律的《批准前信息交换法》，公司还可能宣传与处方信息一致的信息，并主动与付款人的处方集委员会成员就未经批准的药物或未经批准的药物用途的数据进行交谈。我们可能会参与这些讨论，并根据所有适用的法律、监管指南和行业最佳实践与医疗保健提供者、付款人和其他支持者进行沟通。我们将需要仔细了解FDA的各种法规、指导和政策，以及最近颁布的立法，以确保遵守有关推广我们产品的限制。
此外，我们可能会受到美国最高法院2024年裁决的几起重大行政法案件的不利影响。例如，在Loper Bright Enterprises诉Raimondo案中，法院驳回了雪佛龙 U.S.A.，Inc. v. Natural Resources Defense Council，Inc.的判决，40年来，该判决要求联邦法院对针对特定主题保持沉默或模棱两可的法规服从允许的机构解释。最高法院剥夺了联邦机构的这种推定尊重，并认为法院在决定FDA等机构是否在《行政程序法》或《APA》规定的法定权限内行事时，必须行使其独立判断力。此外，在Corner Post，Inc. v. Board of Governors of the Federal Reserve System一案中，法院裁定，可以在原告受到伤害之日起的六年内启动根据APA对一项联邦法规提出质疑的行动，而不是该规则最终确定之日。该决定似乎给了潜在原告一个个人诉讼时效，以质疑长期存在的代理监管规定。这些决定可能会给监管过程带来额外的不确定性，并可能导致对我们所依赖的联邦监管机构（包括FDA和CMS）采取的行动提出额外的法律挑战。除了由于法律挑战可能导致法规变化外，这些决定还可能导致监管不确定性增加、延误和其他影响，其中任何一项都可能对我们的业务和运营产生不利影响。
近年来，相当多的制药和生物技术公司一直是各种联邦和州监管、调查、起诉和行政实体就未经批准用途的产品宣传和其他销售行为进行调查和调查的目标，包括司法部和各种美国检察官办公室、卫生与公众服务部监察长办公室或HHS、FDA、联邦贸易委员会或FTC，以及各种州检察长办公室。这些调查涉嫌违反多项联邦和州法律法规，包括声称违反反垄断、违反《联邦食品、药品和化妆品法》、《虚假索赔法》、《处方药营销法》和反回扣法，以及其他涉嫌违反未经批准用途的产品促销、定价以及医疗保险和/或医疗补助报销的行为。其中许多调查起源于《虚假索赔法》下的“qui tam”行动。根据《虚假索赔法》，任何个人都可以代表政府提出索赔，声称个人或实体提出了虚假索赔或导致向政府提交虚假索赔要求付款。提起qui tam诉讼的人有权获得任何追偿或和解的份额。Qui tam套装，也就是通常所说的“举报人套装”，通常由现任或前任员工带来。在一场qui tam诉讼中，政府必须决定是否介入并起诉此案。如果拒绝，个人可能会单独追诉。
如果FDA或任何其他政府机构对我们发起执法行动，或者如果我们是qui tam诉讼的对象，并且确定我们违反了有关为未经批准的用途推广产品的禁令，我们可能会受到巨额民事或刑事罚款或损害赔偿以及其他制裁，例如同意令和公司诚信协议，据此我们的活动将受到持续的审查和监督，以确保遵守适用的法律和法规。任何此类罚款、裁决或其他制裁将对我们的收入、业务、财务前景和声誉产生不利影响。
即使我们从FDA获得并保持对一名或多名候选人的批准，我们可能永远不会在美国以外的地区获得对我们候选人的批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。
即使我们在美国收到FDA对我们的一个或多个候选药物的批准，FDA在美国批准一个候选药物并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构对该候选药物的批准，一个外国监管机构的批准也不能确保其他外国监管机构或FDA的批准。我们的候选药物未来在美国以外的销售将受制于有关临床试验、制造和营销批准的外国监管要求。各司法管辖区的批准程序各不相同，可能涉及不同于美国的要求和行政审查期，也可能比美国更繁重，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，才能获准在该国销售。如果我们向EMA提交上市许可申请或MAA以供批准
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SGT-003或欧盟其他候选国，根据EMA的意见获得欧盟委员会的此类批准是一个漫长且昂贵的过程。美国和欧盟以外国家的监管机构也有批准候选产品的要求，我们在这些国家上市之前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止在某些国家引入我们的候选人。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，对我们候选人的监管批准可能会被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将会减少，我们实现候选人充分市场潜力的能力将受到损害。
此外，由于英国退出欧盟，通常被称为英国退欧，我们可能会面临在英国获得营销授权方面的更高风险。英国不再是欧洲单一市场和欧盟关税同盟的一部分。截至2021年1月1日，MHRA开始负责监管英国的药品和医疗器械，根据国内法包括英格兰、苏格兰和威尔士，而根据《北爱尔兰议定书》的条款，北爱尔兰目前受欧盟规则的约束。然而，英国和欧盟同意了《温莎框架》，该框架从根本上改变了《北爱尔兰议定书》下的现有制度，包括在英国的医药产品监管方面。一旦实施，温莎框架引入的变化将使MHRA负责批准所有运往英国市场（即大不列颠和北爱尔兰）的医药产品，而EMA将不再具有批准运往北爱尔兰的医药产品的任何作用。由于英国退欧或其他原因，在获得任何营销授权方面的任何延迟或无法获得，可能会迫使我们限制或延迟在英国为我们的候选人寻求监管批准的努力，这可能会严重和实质性地损害我们的业务。
此外，外国监管当局可能会改变其审批政策，可能会颁布新的法规。例如，在欧盟委员会于2020年11月发起的《欧洲药品战略》倡议的背景下，欧盟药品立法目前正在经历一个完整的审查过程。欧盟委员会关于修订与医药产品相关的几项立法文书的提案（可能会缩短监管数据保护的持续时间、修订加急路径的资格等）于2023年4月26日公布。拟议的修订仍有待欧洲议会和欧洲理事会商定和通过，因此，在通过之前可能会对提案进行实质性修订，预计在2026年初之前不会这样做。然而，这些修订可能会对制药行业和我们的业务产生长期的重大影响。
我们预计，在将我们的任何候选人在美国境外获得营销批准的商业化过程中，我们将面临额外的风险，包括关税、贸易壁垒和监管要求；经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；外汇波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务相关的其他义务；以及在劳工动荡比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性。
监管基因治疗产品的监管要求会定期更新，未来可能会持续变化。
监管基因治疗产品的监管要求变化频繁，未来很可能会持续变化。此外，在负责基因治疗产品监管的人员中存在大量重叠，有时甚至是不协调的重叠。例如，在美国，FDA在生物制剂评估和研究中心（CBER）内设立了治疗产品办公室，以巩固对基因疗法和相关产品的审查，并成立了细胞、组织和基因疗法咨询委员会，就其审查向CBER提供建议。基因治疗临床试验也可能受到机构生物安全委员会的审查和监督，这是一个地方机构委员会，负责审查和监督在参与临床试验的机构进行的基础和临床研究。尽管FDA决定个别基因治疗方案是否可以继续进行，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或延迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。
FDA发布了有关基因疗法的各种指导文件，包括2020年1月发布的最终指导文件，涉及基因疗法IND的化学、制造和控制信息、罕见疾病的基因疗法和视网膜疾病的基因疗法，2022年10月针对神经退行性疾病的人类基因疗法的最终指导，以及2023年7月关于基因治疗产品制造变化的可比性要求的指导草案。2023年12月，细胞和基因治疗产品效价保证指导意见草案发布。尽管FDA已表示其之前发布的这些和其他指导文件不具有法律约束力，但我们认为，为了获得我们可能开发的任何基因疗法候选药物的批准，我们可能需要遵守这些文件。指导文件提供了FDA将在上述每个开发阶段考虑的额外因素，除其他外，这些因素涉及基因疗法的适当临床前评估；应包含在IND申请中的化学、制造和控制信息；适当设计测试以测量产品效力以支持IND或BLA申请；以及在此类影响的风险很高时观察接触过研究性基因疗法的受试者的延迟不良影响的措施。此外，具体到AAV衣壳，FDA通常建议申办者在长达5年的时间内继续监测参与者是否存在潜在的基因治疗相关不良事件。其他类型的基因治疗或基因编辑产品可能需要更长的随访时间，可能长达15年。
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同样，EMA可能会发布有关基因治疗产品的开发和上市许可的新指南，并要求我们遵守这些新指南。在欧盟授予基因治疗产品的上市许可受关于先进治疗药物产品的条例1394/2007/EC管辖，该条例与欧洲议会和理事会的指令2001/83/EC（通常称为关于药物产品的社区代码）结合阅读。条例1394/2007/EC包括有关基因治疗药物产品的授权、监督和药物警戒的具体规则。先进疗法药物产品的制造商必须向EMA证明其产品的质量、安全性和有效性，EMA提供了有关MAA的意见。欧盟委员会根据EMA发表的意见授予或拒绝上市许可。
最后，关于基因治疗、基因检测和基因研究的伦理、社会和法律问题可能会导致额外的法规或禁止我们可能使用的过程。联邦和州机构、国会委员会和外国政府已表示有意进一步监管生物技术。更严格的规定或声称我们的候选人不安全或构成危险可能会阻止我们将任何产品商业化。可能会建立新的政府要求，这可能会延迟或阻止监管机构对我们正在开发中的候选人的批准。无法预测立法变化是否会颁布，法规、政策或指导方针是否会发生变化，或者机构或法院的解释是否会发生变化，或者这种变化可能会产生什么影响，如果有的话。
当我们通过临床开发推进我们的候选药物时，我们将被要求咨询这些监管和咨询小组，并遵守适用的指导方针。这些监管审查委员会和咨询小组以及他们颁布的任何新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释发生变化，延迟或阻止候选人的批准和商业化，或导致重大的批准后限制或限制。延迟或未能获得，或在获得将潜在产品推向市场所需的监管批准方面产生意外成本，可能会降低我们产生足够产品收入的能力。
我们可能无法获得我们的一个或多个候选药物的孤儿药独占权，即使我们这样做了，该独占权可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。
根据《孤儿药法案》，如果候选产品是旨在治疗罕见疾病或病症的药物或生物制剂，FDA可以将其指定为孤儿药。类似的监管方案管理着欧盟EMA对孤儿产品的批准。一般来说，如果具有孤儿药指定的产品候选者随后获得其具有此种指定的适应症的首次上市批准，则该产品有权获得一段时间的上市独占权，这使得FDA或EMA无法批准该时间段相同治疗适应症的类似产品的另一次上市申请。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果一种产品不再符合孤儿药指定的标准，欧盟的独占期可以减少到六年，特别是如果该产品有足够的利润，从而不再证明市场独占性是合理的。
FDA已授予SGT-003治疗Duchenne的孤儿药资格，FDA和EMA已授予SGT-501治疗CPVT的孤儿药资格。
为了让FDA授予我们其中一款产品的孤儿药独占权，FDA必须发现该产品被指定用于治疗美国每年患者人数少于20万人的病症或疾病。FDA可能得出结论，寻求孤儿药独占权的病症或疾病不符合这一标准。即使我们获得了一个产品的孤儿药独占权，这种独占权也可能无法有效保护该产品免受竞争，因为不同的产品可以在相同的条件下获得批准。
此外，根据FDA 2021年9月关于根据孤儿药法规解释基因治疗产品相同之处的指导意见，即使在孤儿药获得批准后，如果FDA得出结论认为后期产品在临床上具有优势，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，那么FDA也可以随后针对相同的条件批准类似产品。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者制造商无法保证产品的足够数量以满足患有罕见疾病或病症的患者的需求，那么孤儿药独占性也可能会丧失。
2017年FDA重新授权法案（FDA Reauthorization Act，简称FDARA）要求药物申办者证明一种孤儿药的临床优越性，该药物在其他方面与先前批准的针对同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药独占权。FDARA推翻了先前的先例，认为《孤儿药法案》明确要求FDA承认孤儿独占期，无论是否显示出临床优越性。
FDA和国会可能会进一步重新评估《孤儿药法案》及其法规和政策。鉴于第11巡回上诉法院2021年9月的一项裁决认为，为确定排他性范围，“相同疾病或病症”一词是指指定的“罕见疾病或病症”，FDA不能将其解释为“适应症或用途”，这一点可能尤其正确。因此，上诉法院得出结论，孤儿药独占性适用于整个指定的疾病或病症，而不是“适应症或用途”。虽然已有立法提案推翻这一决定，但并未通过成为法律。2023年1月，FDA宣布，在超出范围的事项
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根据该法院命令，FDA将继续适用其现有法规，将孤儿药独占权与该孤儿药被批准的用途或适应症联系起来。我们不知道FDA或国会未来是否、何时或如何改变孤儿药法规和政策，也不确定任何改变会对我们的业务产生何种影响。取决于FDA或国会可能对其孤儿药法规和政策做出哪些改变，我们的业务可能会受到不利影响。
我们可能会为我们的一名或多名候选人寻求突破性疗法指定，但我们可能不会获得此类指定，即使我们这样做了，此类指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。
我们可能会为我们的一名或多名候选人寻求突破性疗法指定；但是，我们无法向我们的股东保证，我们的一名或多名候选人将符合该指定的标准。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他疗法联合治疗严重疾病的疗法，初步临床证据表明，该疗法可能在一个或多个临床上具有重要意义的终点上证明比现有疗法有显着改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的疗法和生物制剂，FDA与试验发起者之间的互动和沟通有助于确定临床开发的最有效路径，同时最大限度地减少置于无效控制方案的患者数量。如果BLA提交给FDA时的临床数据支持，被FDA指定为突破性疗法的疗法也可能有资格获得优先审查。
指定为突破性疗法由FDA酌情决定。因此，即使我们认为我们的候选药物之一符合指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。即使我们获得突破性疗法指定，与根据常规FDA程序考虑批准的药物相比，候选人获得此类指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，并且不能保证最终获得FDA的批准。此外，即使我们的一名或多名候选者符合突破性疗法的资格，FDA可能会在随后决定该候选者不再符合资格条件或决定FDA审查或批准的时间周期不会缩短。
FDA的加速批准，即使授予我们的一个或多个候选者，可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选者获得营销批准的可能性。
我们可能会使用FDA的加速批准途径寻求对我们的一名或多名候选者的批准。如果一种产品可以治疗严重或危及生命的疾病，并且通常比现有疗法提供有意义的优势，那么它可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对合理可能预测临床获益的替代或中间终点的影响，或对可在不可逆发病率或死亡率或IMM之前测量的临床终点的影响，即合理可能预测对IMM或其他临床获益的影响。FDA或其他适用的监管机构就替代或中间终点是否有合理可能预测长期临床获益作出决定。鉴于微肌营养不良蛋白的表达尚未被确立以预测长期临床获益，目前不被接受，FDA和/或其他适用的监管机构可能会决定永远不接受它，作为治疗杜氏病加速批准途径的替代终点。
作为批准的条件，FDA可能会要求获得加速批准的药物或生物制品候选者的赞助商进行充分且控制良好的上市后临床试验。这些验证性试验必须在尽职调查的情况下完成，并且可能需要在提交BLA之前启动。此外，FDA目前要求作为加速批准的条件，对宣传材料进行预先批准，这可能会对产品的商业推出时间产生不利影响。此外，随着FDORA于2022年12月通过，国会修改了有关加速批准药物和生物产品的某些条款。具体而言，新立法授权FDA：要求申办者在获得加速批准之前其验证性临床试验正在进行中，要求获得加速批准的产品的申办者每半年向FDA提交其批准后研究的进度报告（直到研究完成），并在验证性试验未能验证产品的临床益处后使用加速程序撤回对BLA的加速批准。
无法保证FDA或类似的外国监管机构将在我们的任何临床试验中同意我们的替代终点或中间临床终点，或者我们将决定追求或提交任何额外的加速批准申请或任何其他形式的加速开发、审查或批准。同样，我们无法保证，在获得FDA或类似的外国监管机构的反馈后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。此外，对于任何提交的加速批准申请或根据另一项快速监管指定的申请，不能保证此类提交或申请将被接受备案或任何加速开发、审查或批准将被及时准予，或根本不能保证。
未能为我们的候选人获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，或撤回候选人，将导致此类候选人商业化之前的更长时间，可能会增加此类候选人的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。
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FDA为我们的候选者指定的潜在再生医学先进疗法可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选者获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们的一些候选人寻求再生医学先进疗法指定。再生医学先进疗法定义为细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品，以及使用任何此类疗法或产品的组合产品。导致细胞或组织发生持久修饰的基因疗法，包括转基因细胞，可能符合再生医学疗法的定义。再生医学先进疗法计划旨在促进再生医学先进疗法的有效开发和加速审查，这些疗法旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或状况。再生医学先进疗法的BLA可能有资格通过（1）合理可能预测长期临床获益的替代或中间终点，或（2）依赖从大量站点获得的数据，获得优先审查或加速批准。这种指定的好处还包括与FDA进行早期互动，讨论用于支持加速批准的任何潜在替代或中间终点。被授予加速批准并受制于批准后要求的再生医学疗法，可以通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实世界证据来源，如电子健康记录；收集更大的验证性数据集；或在其批准之前对所有接受此类疗法治疗的患者进行批准后监测来满足此类要求。
指定为再生医学先进疗法由FDA酌情决定。因此，即使我们认为我们的候选药物之一符合指定为再生医学先进疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。无论如何，与根据常规FDA程序考虑批准的药物相比，获得候选药物的再生医学先进疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，并且不能保证最终获得FDA的批准。此外，即使我们的一个或多个候选药物符合再生医学先进疗法的资格，FDA可能会在随后决定该生物制品不再符合资格条件。
我们可能会为我们的一名或多名候选人在欧盟寻求PRIME指定，但我们可能不会收到此类指定，即使我们收到了，此类指定也可能不会导致更快的发展或监管审查或批准过程。
在欧盟，我们可能会在未来为我们的候选人寻求PRIME指定。PRIME是一项自愿计划，旨在增强EMA的作用，以加强科学和监管支持，以优化开发并加速评估具有重大公共卫生利益并有可能解决未满足的医疗需求的新药。该项目的重点是针对那些在欧盟没有令人满意的治疗方法的病症的药物，或者即使存在这样的方法，它也可能提供比现有治疗方法更大的治疗优势。PRIME仅限于在研且未在欧盟获得授权的药品且申办者拟通过集中程序申请首次上市许可申请。要被PRIME接受，产品候选者必须根据能够证实索赔的信息，满足其主要公共卫生利益和治疗创新方面的资格标准。
PRIME指定的好处包括任命一个人用医药产品委员会报告员，以提供持续支持并帮助在上市许可申请之前建立知识、在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能使产品符合加速审查的资格，这意味着减少在申请过程中更早发布关于可批准性的意见的审查时间。PRIME使赞助商能够请求平行的EMA科学建议和健康技术评估建议，以促进及时进入市场。即使我们收到任何候选人的PRIME指定，与传统的EMA程序相比，该指定可能不会导致实质性更快的开发过程、审查或批准。此外，获得PRIME指定并不能保证或增加EMA授予上市许可的可能性。
我们可能会为我们的候选人寻求一个罕见的儿科疾病指定。然而，此类候选人的BLA在获得批准后可能不符合优先审查凭证的资格标准。
随着2012年《食品和药物管理局安全和创新法案》的颁布，国会授权FDA向符合法律规定标准的某些罕见儿科疾病产品申请的赞助商授予优先审查凭证。这项规定旨在鼓励开发用于预防和治疗某些罕见儿科疾病的新药和生物制品。具体而言，根据该计划，获得“罕见儿科疾病”药物或生物制剂批准的申办者可能有资格获得可兑换的凭证，以获得对不同产品后续上市申请的优先审评。罕见儿病药品产品的主办人收到优先审评凭证的，可以将凭证转让（含销售）给其他主办人。凭证可以在凭证使用前任意次数进一步转让，只要进行转让的保荐机构尚未提交申请。
为了在BLA批准时获得优先审评凭证，该产品必须在批准上市申请之前获得FDA指定为罕见儿科疾病产品。“罕见儿科疾病”是一种病情严重或
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危及生命，其中严重或危及生命的表现主要影响从出生到18岁的个体，在美国影响不到20万人，或在美国影响超过20万人但没有合理的预期，即在美国开发和提供针对此类疾病或状况的产品的成本将从此类产品在美国的销售中收回。除了获得罕见儿科疾病指定外，为了获得优先审评凭证，BLA必须获得优先审评，依赖于对儿科人群和拟用于该人群的产品剂量进行检查的研究得出的临床数据，而不是在最初的罕见儿科疾病产品申请中寻求对不同成人适应症的批准，并且是针对不包含先前批准的活性成分的产品。
根据现行罕见儿科疾病优先审评券计划的法定日落条款，2024年9月30日之后，FDA只有在申办者对该药物具有罕见儿科疾病认定的情况下，才可能授予经批准的罕见儿科疾病产品申请的凭证，并且该认定是在2024年9月30日之前授予的。
2026年9月30日后，FDA不得授予任何罕见儿科疾病优先审评凭证。如果我们在这些日期之前没有获得BLA的批准，如果罕见儿科疾病优先审评券计划没有通过国会行动进一步延长，我们可能不会获得优先审评券。
FDA已授予SGT-003用于治疗Duchenne的罕见儿科疾病认定。
我们可能会为我们的一名或多名候选人寻求快速通道指定。然而，这种指定实际上可能不会导致更快的发展或监管审查或批准过程。我们的一位或多位候选人可能不会获得这样的指定。
如果一种疗法旨在治疗一种严重的疾病，并且非临床或临床数据证明有可能解决这种疾病未满足的医疗需求，则药物赞助商可以申请FDA快速通道指定。然而，快速通道指定并不能确保我们将获得营销批准或在任何特定时间范围内获得批准。FDA在是否授予产品候选者快速通道指定方面拥有广泛的自由裁量权，因此即使我们认为特定候选者有资格获得此类指定，FDA也可能决定不授予它。此外，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历具有快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为该指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，或者如果未满足的需求已通过另一种产品的批准得到满足，则可能会撤回快速通道指定。仅凭快速通道指定并不能保证获得FDA优先审评程序的资格。
FDA已授予SGT-003治疗Duchenne的快速通道指定。
我们可能会为我们的一名或多名候选人寻求优先审查指定，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定可能不会导致更快的发展或监管审查或批准过程。
如果FDA确定某产品候选者提供了针对严重疾病的治疗，并且如果获得批准，该产品将在安全性或有效性方面提供显着改善，FDA可以指定该产品候选者进行优先审查。优先审评指定意味着FDA审查申请的目标是六个月，而不是十个月的标准审查期。我们可能会要求对我们的候选人进行优先审查，但是，我们不能假设我们的一名或多名候选人将满足该指定的标准。FDA在是否授予产品候选者优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此即使我们认为特定的候选者有资格获得此类指定或地位，FDA也可能决定不授予它。此外，与传统的FDA程序相比，优先审评指定并不一定意味着更快的开发或监管审查或批准过程，或者一定会在批准方面带来任何优势。接受FDA的优先审评并不能保证在六个月的审评周期内或根本不能获得批准。
FDA、SEC和其他美国或外国政府机构的资金不足，包括来自政府关闭或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务及时开发或商业化，或以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受支付用户费用的能力，以及法定、法规和政策的变化。因此，该机构的平均审查时间近年来有所波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选者被必要的政府机构审查和/或批准的必要时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构的政府资助，包括那些资助研发活动的机构，都受制于政治进程，而政治进程本质上是不稳定和不可预测的。
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FDA、EMA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选者获得必要的政府机构审查和/或批准的必要时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，近年来，包括2018年和2019年，美国政府多次关闭，某些监管机构，如FDA和SEC，不得不让关键员工休假，停止关键活动。此外，中断可能导致类似于新冠肺炎大流行的事件。在新冠疫情期间，由于FDA无法完成对其申请的必要检查，多家公司宣布收到完整的回复信。如果未来发生类似的突发公共卫生事件，FDA可能无法继续目前的步伐，审查时间可能会延长。面临类似情况的美国境外监管机构可能会针对类似的突发公共卫生事件采取类似的限制措施或其他政策措施，也可能会在其监管活动中遇到延误。
如果发生政府长期关闭或其他中断，可能会严重影响FDA、EMA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，未来的政府关闭或其他中断影响到SEC等其他政府机构，这也可能通过延迟审查我们的公开文件而影响我们的业务，只要这种审查是必要的，并可能影响我们进入公开市场和获得必要资本的能力，以便适当资本化并继续我们的运营。
我们面临重大竞争，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管批准或开发比我们更先进或更有效的疗法，这可能会对我们开发、成功营销或商业化我们的候选药物的能力产生不利影响。竞争格局的变化可能导致我们改变临床试验策略、基线资格标准或对临床试验设计进行其他修改。
我们在生物制药市场竞争激烈的细分领域开展业务。我们面临来自许多不同来源的竞争，包括规模更大、资金更充足的制药、专业制药和生物技术公司，以及来自学术机构、政府机构以及私营和公共研究机构的竞争。我们的候选药物，如果成功开发并获得批准，将与既定疗法以及我们的竞争对手可能引入的新疗法展开竞争。有多种候选产品，包括基因疗法，正在开发用于Duchenne、CPVT、其他心肌病或FA。我们的许多竞争对手拥有比我们大得多的财务、候选产品开发、制造和营销资源。大型制药和生物技术公司在其产品的临床测试和获得监管批准方面拥有丰富的经验，这些行业内的并购可能会导致更多的资源集中在数量较少的较大竞争对手之间。较小的和其他处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招募和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场所和临床试验的患者登记、招募患者参加临床试验以及获得与我们的项目互补或必要的技术方面与我们展开竞争。
我们知道许多公司和研究机构开发基因转移项目在杜兴纳取得进展。例如，2023年6月，Sarepta Therapeutics, Inc.或Sarepta宣布，其基因疗法候选药物ELEVIDYS已获得加速批准，用于治疗4至5岁杜氏综合征的门诊儿科患者。2023年12月，Sarepta宣布提交补充BLA，将ELEVIDYS的批准适应症扩大至所有Duchenne患者（所有年龄和行走状态），并于2024年2月16日宣布FDA接受补充BLA进行优先审评。2024年6月20日，Sarepta宣布FDA批准了对ELEVIDYS标记适应症的扩展，包括完全批准用于治疗至少4岁的非卧床Duchenne患者。FDA还为4岁及以上的非门诊患者提供了加速批准。我们还了解到，有几家公司和研究机构对专注于Duchenne系统性基因转移的候选产品进行临床试验，包括Genethon与一款目前正在进行1/2/3期临床试验评估的候选产品，REGENXBIO Inc.与一款处于1/2期临床开发的候选产品。辉瑞公司或辉瑞有一款候选产品处于3期临床开发中。2024年6月12日，辉瑞宣布其候选药物未达到主要终点或在试验的关键次要终点中证明其重要性，并于2024年7月30日宣布已停止其DMD项目。我们还了解到有几家公司和研究机构在专注于CPVT的小分子候选产品上进行临床试验，包括Armgo Pharmaceuticals，Inc.在2期临床试验中口服给药的Rycal和Cardurion Pharmaceuticals，Inc.在2期临床试验中口服给药的CAMKII-delta抑制剂候选药物。
如果竞争对手开发和商业化的产品率先上市，或者比我们可能开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、市场接受度更广、更方便或更便宜，我们的商业机会可能会减少或被淘汰。竞争格局的变化可能导致我们改变监管和临床试验策略、基线资格标准或对临床试验设计进行其他修改。
我们知道有几家公司专注于开发各种适应症的基因疗法，还有几家公司致力于修饰基因和调节基因表达的其他方法。竞争对手在基因治疗技术方面取得的任何进步都可能被用于开发可以与我们开发的候选药物竞争的疗法。
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我们可能无法利用其他可能代表更大商业机会或成功可能性更大的潜在候选人。
我们业务的成功取决于我们开发和商业化我们的候选人的能力。由于我们的资源有限，我们可能会放弃或推迟寻求某些项目或候选人的机会，或寻求后来证明比我们的候选人具有更大商业潜力的迹象。例如，在2022年9月，我们宣布将暂停SGT-001的活动，我们现在不再开发它。
此外，2020年10月，我们与Ultragenyx签订了合作和许可协议，据此，我们根据我们控制的某些知识产权授予Ultragenyx全球独家许可，以开发AAV8或其他表达我们MD5 nNOS结合域形式的微肌营养不良蛋白蛋白的进化枝E AAV变异药物产品，用于治疗Duchenne和其他因缺乏功能性抗肌营养不良蛋白而导致的疾病适应症，我们将其称为许可产品。
我们在当前和未来研发项目上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选人。如果我们没有准确评估特定候选人的商业潜力，我们可能会通过战略合作、许可或其他安排放弃对该候选人的宝贵权利，在这种情况下，如果我们保留对该候选人的唯一开发和商业化权利对我们来说更有利。或者，我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域的候选人，在该领域达成合作安排会更有利。如果发生任何这些事件，我们可能会被迫放弃针对特定候选人的开发努力，或者未能开发出可能成功的候选人。
与我们的候选产品的制造和商业化相关的风险
我们已经并可能在未来与第三方进行合作，以开发或商业化我们的候选人。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选人的市场潜力，我们的业务可能会受到不利影响。
2020年10月，我们与Ultragenyx签订了合作和许可协议，据此，我们根据我们控制的某些知识产权授予Ultragenyx全球独家许可，以开发许可产品。
虽然我们保留了对我们自己的SGT-003的所有权利并正在开发中，但我们可能会在未来与第三方就SGT-003或其他候选产品达成开发、分销或营销安排。我们可能参与任何此类销售、营销、分销、开发、许可或更广泛合作安排的合作者包括大中型制药公司、区域和国家制药公司以及生物技术公司。如果我们在未来与任何第三方达成任何此类安排，我们将可能对我们的合作者用于我们的候选人的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。
我们进行的合作，包括我们与Ultragenyx的合作，可能不会成功，任何成功都将在很大程度上取决于这些合作者的努力和活动。合作带来了一些风险，包括以下风险：
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合作协议可能不会以最有效的方式导致候选人的开发或商业化，或者根本不会。如果我们进行的任何合作没有导致产品的成功开发和商业化，或者如果我们的合作者之一终止了与我们的协议，我们可能不会根据合作获得任何未来的研究资金或里程碑或特许权使用费。如果我们没有收到我们根据这些协议所期望的资金，我们对候选人的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的候选人。本文所述的与产品开发、监管批准和商业化相关的所有风险也适用于我们合作者的活动。
此外，根据其对我们的合同义务，如果我们的合作者参与业务合并，该合作者可能会不再强调或终止我们许可给它的任何候选产品的开发或商业化。如果我们的合作者之一终止与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们在商界和金融界的看法可能会受到不利影响。
我们可能无法成功地找到战略合作者，以继续开发我们的候选者或平台技术，或成功商业化或在市场上竞争某些适应症。
由于开发、制造和商业化我们的候选或平台技术所需的资本成本，我们可能会寻求建立战略合作伙伴关系，以开发候选或平台技术。我们建立战略伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，原因之一是，我们的研发管道可能不足，候选者或平台技术可能被认为处于合作努力的开发阶段太早，或者第三方可能不会将我们的候选者或平台技术视为具有证明安全性和有效性的必要潜力。我们不能确定，在战略交易之后，我们将获得证明此类交易正当的经济或商业利益。如果我们寻求但无法及时、以可接受的条款或根本无法与合适的合作者达成协议，我们可能不得不削减、减少或延迟候选产品的开发，推迟其潜在的商业化，缩小任何销售或营销活动的范围或增加我们的支出，并独立进行开发、制造或商业化活动。如果我们选择为我们自己的独立开发或商业化活动提供资金，我们将需要获得额外的专业知识和额外的资本，我们可能无法以可接受的条件或根本无法获得这些资金。如果我们未能进行合作，并且没有足够的资金或专业知识来进行必要的开发、制造和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选或平台技术。
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我们的基因疗法制造经验有限，可能会遇到生产问题和延迟获得监管机构对我们制造工艺的批准，这可能导致SGT-003、SGT-501或其他当前和候选产品的开发或商业化延迟。此外，更改制造场地或工艺，或为我们的候选人制定配方，可能会导致额外的成本或延迟。
我们制造SGT-003、SGT-501和我们其他现任或候选者的经验有限。我们在历史上使用的制造工艺以及我们计划在未来用于为我们的候选人生产产品的制造工艺是复杂的，我们的工艺没有被验证用于商业用途。随着候选者通过临床前研究和临床试验进展到上市批准和商业化，通常会在此过程中改变开发计划的各个方面，例如制造方法和配方，以努力提高安全性、质量、功效、产量、制造批次大小、最大限度地降低成本并取得一致的结果。例如，我们已经转向SGT-003的基于瞬时转染的制造工艺，虽然我们在使用这种新制造工艺的临床前和临床研究中观察到了积极的结果，但制造或配方的任何进一步变化都可能导致与我们迄今为止完成的研究中观察到的不同的效果和结果。同样，未来我们可能会在我们计划的临床前研究或临床试验过程中进一步改变我们现有的工艺或引入一个或多个候选药物的替代工艺或配方。这种变化带来的风险是，它们将无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选者表现不同，并影响计划中的临床试验或未来使用修改后的材料进行的其他临床试验的结果。这可能会延迟临床试验的启动或完成，需要进行桥接研究或临床试验或重复一项或多项研究或临床试验，增加开发成本，延迟批准我们的候选药物，并危及我们将候选药物商业化（如果获得批准）并产生收入的能力。
SGT-003和SGT-501的生产使用基于瞬态转染的工艺，该工艺需要比大多数化学药品所需的加工步骤更为复杂。我们还打算为我们的其他候选者使用瞬态转染制造。而且，与化学制药不同，像我们这样的基因疗法候选者的物理和化学性质一般不能完全表征。因此，对成品的化验可能不足以确保产品将按预期方式运行。因此，我们已经并将继续采用多个步骤来控制我们的制造过程，以确保该过程有效，并确保SGT-003、SGT-501和我们的其他候选产品严格且始终如一地符合这些过程。我们必须及时提供支持IND、BLA或MAA的所有必要文件，并且必须遵守FDA和欧盟的cGMP要求，才能获得SGT-003、SGT-501和其他候选药物的上市批准。为了获得批准，我们将需要通过对合同实验室、制造商和供应商进行广泛审计，确保我们所有的工艺、方法和设备都符合cGMP要求。
我们目前在SGT-003和SGT-501上依赖第三方厂商，并计划在我们的候选产品上依赖第三方厂商。为了生产足够数量的候选药物用于临床试验和最初的美国商业需求，我们已经并将继续进一步优化和提高我们在第三方制造商的制造工艺产能。我们可能需要对我们的制造流程做出改变，而不是实施基于瞬态转移的制造流程。由于几个因素，我们可能无法生产足够数量的药物产品，包括产能限制、设备故障、设施污染、材料短缺或污染、自然灾害、公共卫生问题（例如，爆发传染性疾病，例如最近的新冠疫情）、公用事业服务中断、人为错误或我们供应商的运营中断。我们可能会遇到批次之间的成功和产量方面的可变性，这将需要继续参与工艺开发活动，以提高制造过程的再现性、可靠性、质量和产量的一致性。将需要额外的制造运行来为我们未来的临床试验生产必要或充足的供应，并且无法保证所有这些运行将在规格范围内或产生足够的供应。如果我们无法在预期的时间线上生产足够的供应，我们对SGT-003、SGT-501和其他候选产品的整体开发计划可能会被推迟，我们可能会产生额外的费用。任何此类故障都可能会延迟或阻止SGT-003或我们的IND或SGT-501或其他候选药物的商业化。
如果制造设施的供应中断，包括由于产能限制、设备故障、设施污染、材料短缺或污染、自然灾害、突发公共卫生事件或流行病，例如最近的新冠疫情、公用事业服务中断或人为失误，SGT-003或其他候选产品的供应可能会出现重大中断。在这种情况下，我们可能需要找到合适的替代第三方制造商，我们可能无法以优惠条款或根本无法与这些额外的第三方制造商达成安排。使用新的第三方制造商可能会增加我们的候选者生产延迟或供应不足的风险，因为我们将制造技术转让给这些制造商，并且随着他们获得制造我们的候选者的经验。
此外，产品制造商及其设施须支付用户费用，并接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP要求并遵守在BLA或国外上市申请中作出的承诺。如果我们或监管机构发现产品存在以前未知的问题，例如严重程度或频率出乎意料的不良事件，或产品制造所在设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加相关限制，包括要求召回或将产品撤出市场或暂停生产。
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此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时候提交任何批准产品的任何批次的样品以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在机构授权发布之前不要大量分发。批次故障或产品召回可能导致我们推迟或放弃临床试验或产品发布。
我们还可能遇到雇用和留住监督我们的制造和质量控制过程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员的问题，这可能导致我们的生产延迟或难以保持对适用监管要求的遵守。
我们制造工艺或设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴的吸引力较小的合作者，包括生物技术和制药公司以及学术研究机构，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。我们的制造工艺或设施中的问题也可能限制我们满足市场对我们候选人的需求的能力。
我们希望在可预见的未来利用第三方来进行我们的产品制造。因此，我们面临这些第三方可能无法令人满意地履行或满足监管要求的风险。
我们没有为我们正在进行或计划中的临床项目独立制造材料，我们正在使用并预计将使用符合cGMP的第三方供应商制造的材料。如果这些第三方制造商未能成功履行其合同义务、满足预期的最后期限或按照质量和监管要求生产我们的候选产品，或者如果我们与这些第三方制造商之间存在分歧，我们可能无法完成或可能延迟完成批准我们的候选产品所需的临床试验。在这种情况下，我们可能需要找到合适的替代第三方关系，这种关系可能无法随时获得或以可接受的条件提供，这将在我们的候选人获得批准之前造成额外的延迟或增加费用。
此外，我们依赖我们的第三方制造商遵守cGMP，并保持足够的质量控制、质量保证和合格的人员。此外，我们所有的第三方供应商和制造商都与其他公司合作，为这类公司供应和/或制造材料或产品，这使他们面临生产这类材料和产品的监管风险。FDA的检查可能会发现第三方制造商设施或第三方供应商设施的合规问题，这些问题可能会扰乱生产或分销，或者需要大量资源来纠正和防止任何缺陷的再次发生，并可能导致监管机构的罚款或处罚。此外，发现产品存在问题或未能遵守适用要求可能会导致对产品、制造商或经批准的BLA持有者的限制，包括将产品从市场上撤回或召回或其他自愿的、FDA发起的或司法行动，包括罚款、禁令、民事处罚、吊销许可证、扣押、全部或部分暂停生产或刑事处罚，其中任何一项都可能对我们的候选人的供应产生重大不利影响。
此外，我们目前没有长期供应或制造安排，以商业规模生产我们的候选产品。尽管我们打算建立额外的长期供应来源，从一个或多个第三方制造商，如果基因治疗行业要增长，我们可能会遇到对候选药物生产所需材料的日益激烈的竞争。临床批次以外的扩大生产，我们可能会遇到困难。此外，对第三方cGMP制造设施的需求增长速度可能快于现有制造能力，这可能会扰乱我们寻找和保留能够为未来临床试验生产足够数量候选产品的第三方制造商或满足美国最初商业需求的能力。我们目前依赖并预计将继续依赖额外的第三方为我们的候选人制造材料并进行质量测试。我们打算维持这些材料的第三方制造商，以及作为我们候选者的额外来源，这将使我们面临风险，包括：
任何这些事件都可能导致临床试验延迟或无法获得监管批准，或影响我们成功将候选药物商业化的能力。其中一些事件可能成为FDA行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停产品生产。
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如果我们无法建立销售、分销和营销能力或与第三方达成协议以营销和销售我们的候选产品，我们将无法产生任何产品收入。
我们目前没有销售、分销或营销组织。要成功地将我们的开发计划可能产生的任何候选产品商业化，我们将需要自行或与他人一起开发这些能力。建立和发展我们自己的商业团队或建立合同销售队伍来营销我们可能开发的任何候选产品将是昂贵和耗时的，并且可能会延迟任何产品的推出。而且，我们不能确定我们一定能够成功地发展这种能力。我们可能会与其他实体就我们的候选人进行合作，以利用他们已建立的营销和分销能力，但我们可能无法以有利的条件签订此类协议，如果有的话。如果任何未来的合作者没有承诺足够的资源将我们的候选人商业化，或者我们无法自行开发必要的能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持我们的业务。我们与许多目前拥有广泛、经验丰富和资金充足的销售、分销和营销业务的公司竞争，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。我们在寻找第三方协助我们进行任何未来产品的销售和营销工作方面也将面临竞争。没有内部团队或第三方的支持来履行营销和销售职能，我们将无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
如果我们无法建立医疗事务能力，我们将无法建立一个受过教育的医生市场来管理任何未来的产品。
我们目前没有医疗事务团队。如果我们不能成功地建立医疗事务团队，解决科学和医学问题，并在未来任何产品的应用、管理和利用方面向医生提供专家指导和教育，我们可能无法为我们的产品建立一个有教养的市场。建立和发展我们自己的医疗事务团队将是昂贵和耗时的，并且可能会延迟任何产品的推出。而且，我们不能确定我们一定能够成功地发展这种能力。
如果我们未来任何产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入前景可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们目前将研究和产品开发的重点放在治疗罕见的遗传性神经肌肉和心脏适应症上。我们对患有这些疾病的患者群体的理解是基于已发表的文献和以疾病为重点的基金会的估计。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能会降低这些疾病的估计发病率或流行率。美国、欧盟和其他地方的患者人数可能会低于预期，患者可能无法以其他方式接受我们的候选治疗或患者可能会变得越来越难以识别和访问。
此外，有几个因素可能有助于减少实际接收我们的候选者的患者数量，而不是潜在的可寻址市场。其中包括许多欠发达市场缺乏广泛可用的新疗法，以及新疗法的报销有限。此外，Duchenne和FA等退行性疾病进展到治疗时的严重程度可能会降低基因疗法由于不可逆的细胞损伤所带来的治疗益处。
某些患者的免疫系统可能会禁止某些基因治疗产品的成功递送，从而潜在地限制了适合基因转移的患者群体。
与许多AAV介导的基因治疗方法一样，某些患者的免疫系统可能会阻止某些基因治疗产品的成功递送，从而潜在地限制了适合基因转移的患者群体。虽然我们正在努力更好地了解AAV抗体的流行率，即血清阳性率，因为它与基因治疗有关，但确切的血清阳性率目前尚不清楚，并且因AAV血清型和年龄而异。我们可能无法解决基因治疗作为某些患者的治疗的这些潜在限制因素。
我们任何候选人的商业成功，如果获得批准，将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度。
即使获得了美国FDA、欧盟欧盟委员会和其他国际监管机构的必要批准，我们的候选者的商业成功将部分取决于医生、患者和医疗保健支付者对基因治疗产品的总体接受程度，特别是对我们当前和未来的每一位候选者而言，这是医学上必要的、具有成本效益和安全的。由于伦理、社会、医疗和法律方面的担忧，我们商业化的任何产品可能无法获得医生、患者、医疗保健支付者和医学界其他人的认可。如果我们的产品没有达到足够的认可水平，我们可能不会产生显着的产品收入，也可能无法盈利。基因治疗产品的市场接受程度，特别是我们目前和未来的候选产品，如果获准商业销售，将取决于多种因素，包括：
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即使潜在候选者在临床前研究和临床试验中显示出良好的疗效和安全性，该产品的市场接受度也要等到推出后才能完全知晓。
我们向医学界和第三方支付者宣传我们候选人的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们潜在候选人的复杂性和独特性，这些努力可能需要比通常需要的更多资源。如果我们的候选人获得批准，但未能在医生、患者或第三方付款人中获得市场认可，我们将无法从任何此类产品中产生可观的收入。
我们的基因转移方法利用了源自病毒的衣壳，这种衣壳可能被认为是不安全的，或者可能导致不可预见的不良事件。负面舆论和对基因治疗的监管审查增加可能会损害公众对基因转移候选药物安全性的看法，并对我们开展业务或为候选药物获得监管批准的能力产生不利影响。
基因转移仍然是一种新颖的技术，面临着体液免疫反应带来的许多挑战。AAV基因转移的免疫原性是一个非常复杂的过程，我们和其他人通过现在存在于广泛的治疗领域和适应症的广泛临床经验继续努力理解这一过程。已观察到显着的炎症毒性，包括补体激活、血细胞减少、严重的肝毒性以及转基因相关毒性，这些毒性代表了在基因转移后可以观察到的临床免疫反应的不同方面的连续统一体的一部分。
特别是，我们的成功将取决于专门治疗我们的管道适应症的医生，他们开出的治疗方法涉及使用病毒衣壳来代替或补充他们更熟悉的、可能有更多临床数据的其他治疗方法。更具限制性的政府法规或负面舆论可能会延迟或损害我们可能开发的任何候选人的开发和商业化或需求。1999年，在对患有鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的研究对象进行基因治疗临床试验期间，一名患者死亡，引发了公众对基因治疗的强烈反对，这是一种罕见的疾病，其中肝脏缺乏OTC基因的功能拷贝。临床试验受试者死亡原因为腺病毒衣壳给药并发症。我们科学顾问委员会的前任主席James M. Wilson博士在担任宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所所长期间是1999年该试验的共同研究者。我们临床试验中的严重不良事件，包括导致先前解除对IGNITE DMD的临床搁置或涉及基因转移产品或我们竞争对手产品的其他临床试验的事件，即使最终不是归因于相关候选药物，以及由此导致的宣传，可能会导致政府监管增加、公众看法不利、测试或批准我们的候选药物的潜在监管延迟、对我们的候选药物的更严格的标签要求（如果获得批准），以及对我们的候选药物的需求减少。
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我们制造过程中的任何污染、材料短缺或我们的任何关键供应商未能交付必要的组件都可能导致我们的候选产品供应中断以及我们的临床开发或商业化计划的延迟。
鉴于生物制剂制造的性质，我们的制造过程存在污染的风险。任何污染都可能对我们按期产生候选人的能力产生重大不利影响，并可能导致声誉受损。
我们制造过程中所需的一些材料来自生物来源。这类材料难以采购，可能会受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在制造我们的候选药物时使用生物衍生物质可能会对临床材料的制造或生产产生不利影响或中断，这可能会对我们的开发时间表产生重大不利影响。
新获批产品的承保范围和报销情况不确定。如果获得批准，未能为我们的候选人获得或保持足够的覆盖范围和报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们产生产品收入的能力。
新获批产品的第三方覆盖和报销存在重大不确定性。我们预计基因转移产品的单次给药成本，例如我们正在开发的那些，将是巨大的，何时以及如果它们获得监管批准。我们预计，要让大多数患者能够负担得起这些治疗，政府和私人支付方的覆盖范围和报销将是必不可少的。因此，我们未来产品的销售，如果获得批准，将在很大程度上取决于国内和国外，这些候选者的费用将在多大程度上由健康维护、管理式医疗、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者将由政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人报销。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于几个因素，包括第三方付款人确定使用产品是：
从第三方付款人获得产品的承保范围和报销是一个耗时且昂贵的过程，可能需要我们向付款人提供支持的科学、临床和成本效益数据。如果覆盖范围和报销不可用，或者仅在有限的水平上可用，如果获得批准，我们可能无法成功地将我们未来的产品商业化。即使提供了保险，批准的偿还金额也可能不足以实现我们投资的充分回报。
据我们所知，只有有限数量的基因转移产品已被医疗保险和医疗补助服务中心（简称CMS）批准覆盖和报销，该机构是负责管理医疗补助计划的机构。很难预测CMS将就像我们这样的基本新颖产品的覆盖范围和报销做出什么决定，因为无论是在美国还是在欧盟，都没有这些类型产品的既定做法和先例。例如，几种癌症药物在美国被批准报销，在某些欧盟成员国未被批准报销，反之亦然。如果获得批准，很难预测第三方支付者将就我们未来产品的覆盖范围和报销做出什么决定。
美国以外的政府倾向于实施严格的价格管制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，欧盟、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措可能会给我们带来定价压力。总的来说，美国以外的治疗药物的价格要比美国低得多。其他国家可能会允许公司自行定价治疗药物，但会监控和控制公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够为我们的候选人收取的金额。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们的候选人的报销可能会减少，并且可能不足以产生商业上合理的产品收入。
此外，在基因治疗产品的定价受政府控制的国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。政治、经济和监管方面的事态发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在报销之后，定价谈判可能会继续
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已获得。欧盟各成员国采用的参考定价和平行分配，或者低价和高价成员国之间的套利，都可以进一步降低价格。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选药物的成本效益与其他可用疗法进行比较。我们产品的报销可能无法获得或范围或金额受到限制，这将对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
如果我们获得批准将我们未来的产品在美国以外地区商业化，特别是在欧盟，与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们预计，如果我们的未来产品获得批准，我们将在美国境外商业化方面面临额外风险，包括：
未遵守适用的外国监管要求可能导致（其中包括）罚款、暂停、更改或撤回监管批准、产品召回、扣押产品、经营限制和刑事起诉。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们可能会评估各种收购和战略合作，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作都可能带来许多风险，包括：
此外，如果我们进行收购，我们可能会发行稀释性证券、承担或产生债务义务、产生大量一次性费用以及收购可能导致未来重大摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购或合作机会，而这种无力可能会损害我们增长或获得对我们业务发展可能重要的技术或产品的能力。
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与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键员工、顾问和顾问以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖我们执行团队的成员，失去他们的服务可能会对我们目标的实现产生不利影响。虽然我们与某些行政人员订立了雇佣协议，但他们中的任何一个都可以随时离开我们的工作岗位。我们目前没有为任何员工投保“关键人物”保险。我们目前的一名或多名关键员工的服务损失可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的实现。
为我们的业务招聘和留住其他合格的员工、顾问和顾问，包括科技人员，也将是我们成功的关键。目前缺乏具有丰富基因治疗经验的技术人员，这种情况很可能会持续下去。因此，对技术人才的竞争，包括在基因治疗研究和衣壳制造方面的竞争非常激烈，流动率可能很高。鉴于众多制药和生物技术公司和学术机构对具有类似技能组合的个人的竞争，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人员。此外，未能在临床前或临床试验或上市许可申请中获得成功，可能会使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘，或失去某些高管、关键员工、顾问或顾问的服务，可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。
我们的战略计划和相关的劳动力削减可能不会带来预期的节省，可能导致总成本和费用高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2022年4月和2022年12月，我们分别宣布裁员约35%和18%，作为旨在精简运营结构的战略计划的一部分。由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们可能无法全部或部分实现我们的重组努力带来的预期收益、节省和成本结构的改善。如果我们无法从重组中实现预期的运营效率和成本节约，我们的经营业绩和财务状况将受到不利影响。我们也不能保证将来不必再进行额外的裁员或重组活动。此外，我们的战略重组计划和收购可能会破坏我们的运营。例如，我们裁员并将AavantiBio的业务和运营整合到我们的业务中，可能会产生意想不到的后果，例如超出计划裁员的减员，或者增加我们日常运营的困难。我们裁员和收购还可能损害我们吸引和留住对我们业务至关重要的合格管理、科学、临床、制造、销售和营销人员的能力。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能阻止我们在未来成功开发和商业化我们的候选人。
如果我们无法管理业务规模和复杂性的增长，我们的业绩可能会受到影响。
如果我们成功地执行我们的业务战略，我们将需要扩大我们的管理、运营、财务和其他系统和资源，以管理我们的运营，继续我们的研发活动，并在更长期内建立商业基础设施，以支持我们当前和未来的候选产品和获准销售的产品的商业化。未来的增长将给管理层成员带来显着的额外责任。很可能，我们目前到位的管理、财务、开发人员、系统和设施可能不足以支持这种未来的增长。我们需要有效地管理我们的运营、增长和任何未来的候选人，这要求我们继续发展更稳健的业务流程，改进我们在这些领域的系统和程序，并吸引和留住足够数量的有才华的员工。我们可能无法在更大范围内成功实施这些任务，因此可能无法实现我们的研究、发展和增长目标。
我们的员工可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险，包括故意不遵守FDA法规或类似外国监管机构的类似法规、向FDA或类似外国监管机构提供准确信息、遵守制造标准、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规以及类似外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工的不当行为还可能涉及不当使用临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们声誉的严重损害。这可能包括违反1996年《联邦健康保险可移植性和责任法案》或HIPAA、其他美国联邦和州法律，以及非美国司法管辖区的要求，包括欧盟数据保护指令。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律、标准、法规、指南或行为准则而导致的政府调查或其他行动或诉讼的影响。如果有这样的
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对我们提起诉讼，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行为可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
已颁布和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准和商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。
我们的业务和财务前景可能会受到美国和国外医疗保健支出和政策变化的影响。我们在一个受到高度监管的行业中运营，与医疗保健可用性、医疗保健产品和服务的交付或支付方式相关的新法律或司法判决，或对现有法律或判决的新解释可能会对我们的业务、运营和财务状况产生负面影响。
例如，在美国，推动医疗改革的兴趣很大，《患者保护和负担得起的医疗法案》和《伴随的医疗保健和教育和解法案》或《医疗改革法》的颁布就证明了这一点。《医疗改革法案》加强了联邦对私人医疗保险计划的监督，并纳入了多项条款，旨在降低医疗保险支出和总体医疗保健成本，减少欺诈和滥用行为，并提供获得更多医疗保险的机会。
《医疗改革法》还对美国的医疗保健支付制度进行了重大改革，包括将医疗福利扩大到数百万缺乏保险范围的个人的计划。一般来说，迄今为止，《医疗改革法》的实施包括重大的成本节约、收入和减少支付措施，例如，如果我们的产品商业化，可能涵盖我们在美国的几个政府医疗保健计划，包括医疗补助和医疗保险。与《医疗改革法》相关的额外向下定价压力包括，《医疗改革法》为以患者为中心的结果研究所建立并提供了大量资金，以协调和资助比较有效性研究，因为这些术语在《医疗改革法》中有定义。虽然比较有效性研究的既定意图是开发信息以指导提供者获得最有效的疗法，但比较有效性研究的结果可能会影响被确定为低于其他疗法的成本效益的疗法的报销或覆盖范围。如果我们的任何产品被批准销售，但随后被确定为低于替代疗法的成本效益，这些产品的报销水平，或根本的报销意愿，可能会受到不利影响。
除了医改法案通过后产生的立法变化外，自医改法案颁布以来，还提出并通过了其他立法变化。2011年8月，除其他外，2011年《预算控制法案》导致每个财政年度向医疗保险提供者支付的医疗保险总额减少高达2%，这将一直有效到2032年上半年。负责建议在2013年至2021年期间定向削减至少1.2万亿美元赤字的削减赤字联合特别委员会无法达到要求的目标，从而触发了立法自动削减几个政府项目。这些变化包括每个财政年度将向医疗保险提供者支付的医疗保险总额削减高达2%，该政策于2013年4月生效，并将一直有效到2029年，除非国会采取额外行动。《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES法案）从2020年5月1日至2020年12月31日暂停2%的医疗保险隔离，并将隔离延长至2031年。这些医疗保险隔离削减措施暂停至2022年6月，此后恢复全部2%的削减。2012年的《美国纳税人救济法案》除其他外，减少了对几家医疗机构的医疗保险支付，并将政府收回对医疗机构多付款项的诉讼时效期限从三年增加到五年。这些新法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的额外减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选人的价格或任何此类候选人被规定或使用的频率。事实上，根据目前的立法，医疗保险支付的实际削减幅度可能会相差高达4%。拜登总统于2022年12月签署成为法律的《综合拨款法案》对医疗保险计划的隔离进行了几处修改。《综合拨款法案》第1001节将2010年4%的法定现收现付法隔离措施推迟两年，直至2024日历年年底。受《2021年美国救援计划法案》颁布的触发，联邦医疗保险计划削减4%将于2023年1月生效。《综合拨款法案》的医疗保健抵消标题包括第4163节，该节将2011年《联邦医疗保险隔离2%预算控制法案》延长六个月至2032财年，并降低了2030和2031财年的支付削减百分比。
自《医疗改革法》颁布以来，已经存在并将继续存在无数法律挑战和国会行动，以废除和取代该法律的规定。例如，随着2017年《减税和就业法案》或TCJA的颁布，国会废除了“个人授权”。要求大多数美国人携带最低水平医疗保险的《医疗改革法》这一条款于2019年生效。此外，2018年12月14日，美国德克萨斯州北区的一名地区法院法官裁定，《医疗改革法》的个人授权部分是《医疗改革法》的一个基本和不可分割的特征，因此由于该授权作为TCJA的一部分被废除，《医疗改革法》的其余条款也无效。美国最高法院于2020年11月10日和2021年6月17日审理了此案，在认定原告没有资格质疑该法规的合宪性后驳回了这一诉讼。目前尚不清楚这类诉讼和其他旨在废除和取代《医疗改革法》的努力将如何影响
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医疗改革法和我们的业务。围绕医改法的诉讼和立法很可能会继续，结果难以预测和不确定。
尽管上届政府采取了破坏或推迟实施《医疗改革法》的行动，但拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，指示联邦机构重新考虑限制美国人获得医疗保健的规则和其他政策，并考虑采取行动保护和加强这种机会，从而撤销了这些行动。根据这项行政命令，联邦机构将被指示重新审查那些破坏对已有疾病的人的保护的政策，包括与新冠肺炎相关的并发症；根据医疗补助和医疗改革法可能减少覆盖范围或破坏项目的示威和豁免，包括工作要求；破坏健康保险市场或医疗保险其他市场的政策；使参加医疗补助和医疗改革法更加困难的政策；以及降低覆盖范围或经济援助的负担能力的政策，包括对受抚养人的政策。这项行政命令还指示HHS为健康保险市场创建一个特殊的注册期，以应对最近的新冠肺炎大流行。
当前和未来的立法努力可能会限制我们产品的价格，如果这些产品获得营销许可，这可能会对我们产生收入的能力产生重大影响。
处方药的成本和价格在美国一直是相当大的讨论主题。迄今为止，美国国会最近进行了几次调查，并提出并颁布了州和联邦立法，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低医疗保险下的药品成本，并改革政府对药品的计划报销方法。在联邦层面，国会和现任政府均表示将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。例如，前政府发布了几项行政命令，意在降低处方产品的成本，这些命令中的某些条款已被纳入法规。这些规定包括一项临时最终规则，实施价格最惠国模式，将某些医生管理的药品的医疗保险B部分付款与其他经济先进国家支付的最低价格挂钩，自2021年1月1日起生效。然而，该规则已受到全国范围的初步禁令的约束，2021年12月29日，CMS发布了最终规则以撤销该规则。随着这项规则的发布，CMS表示，它将探索所有选项，将价值纳入医疗保险B部分药品的支付，并改善受益人获得循证护理的机会。
此外，2020年10月，HHS和FDA公布了一项最终规则，允许各州和其他实体制定第804条进口计划，以将某些处方药从加拿大进口到美国。这一规定在美国药物研究与制造商协会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，简称：PHRMA）的诉讼中受到质疑，但该案件于2023年2月被联邦地区法院驳回，此前该法院认定，PHRMA不具备起诉HHS的资格。多个州已通过法律，允许从加拿大进口药品。这些州中的某些州已经提交了第804条进口计划提案，正在等待FDA的批准。佛蒙特州已向HHS提交了一份概念信。2024年1月，FDA批准了佛罗里达州的加拿大药品进口计划。此外，HHS敲定了一项规定，取消对药品生产企业根据D部分直接或通过药房福利管理器向计划发起者降价的安全港保护，除非降价是法律要求的。
此外，在2020年11月20日，HHS敲定了一项规定，取消对药品制造商根据Medicare D部分直接或通过药房福利管理器向计划发起者降价的安全港保护，除非法律要求降价。该规则还为销售点反映的降价创造了一个新的安全港，也为药房福利管理公司和制造商之间的某些固定费用安排创造了一个新的安全港，该安排的实施已被《通胀削减法案》（IRA）推迟到2032年1月1日。
爱尔兰共和军对医疗保险D部分有影响，这是一个适用于有权享受医疗保险A部分或参加医疗保险B部分的个人的计划，让他们可以选择每月支付门诊处方药保险的保费。除其他外，爱尔兰共和军要求某些药品的制造商与联邦医疗保险（Medicare）进行价格谈判（从2026年开始），可以谈判的价格有上限；根据联邦医疗保险B部分和联邦医疗保险D部分征收回扣，以惩罚超过通货膨胀的价格上涨（首次于2023年到期）；并以新的折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划（从2025年开始）。爱尔兰共和军允许HHS部长在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。
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具体而言，在价格谈判方面，国会授权Medicare对某些成本高昂的单一来源药物和生物产品进行更低的价格谈判，这些药物和产品没有竞争的仿制药或生物仿制药，在Medicare B部分和D部分下得到报销。CMS可能会从2026年开始对Medicare D部分支付的十种高成本药物进行价格谈判，随后是2027年的15种D部分药物，2028年的15种B部分或D部分药物，以及2029年及以后的20种B部分或D部分药物。这一规定适用于获批至少9年的药品和获许可满13年的生物制剂，但不适用于获批用于单一罕见病或病症的药品和生物制剂。联邦医疗保险药品价格谈判计划的第一轮谈判于2023年夏季开始。2024年8月15日，HHS公布了治疗糖尿病、慢性肾病、类风湿性关节炎等一系列疾病的十种中选药物的首次Medicare药品价格谈判结果。这十种药品价格自2026年1月1日起施行。2024年10月2日，在最终指导中，康哲药业表示将在2025年2月1日前宣布选择D部分涵盖的最多15种额外药物用于第二轮谈判。本次与参与药企的第二轮谈判将在2025年期间进行，此次第二套药品的任何谈判价格自2027年1月1日起生效。
此外，由于未能遵守立法，提供不等于或低于法律规定的谈判“最高公平价格”的价格，或采取超过通货膨胀的价格上涨，该立法将对药品制造商处以民事罚款和潜在的消费税。该法案还要求制造商为医疗保险D部分中价格涨幅超过通货膨胀的药品支付回扣。新法律还将2024年医疗保险自付费用估计限制在每年4000美元，此后从2025年开始，限制在每年2000美元。
IRA包括一项条款，将孤儿药豁免于医疗保险价格谈判，但CMS在2023年7月发布的最终指南中将这一排除解释为仅适用于那些具有针对单一罕见疾病或病症的批准适应症（或适应症）的孤儿药。最终指南明确，CMS在评估排除药物时将仅考虑主动指定/批准，这样在选定的药物发布日期之前撤回的指定/适应症将不予考虑。康哲药业还澄清，如果一种药物失去孤儿药排除地位，该机构将使用最早的批准/许可日期来确定该产品是否为受价格谈判约束的合格单一来源药物。
2023年6月，默沙东对HHS和CMS提起诉讼，称除其他外，IRA针对Medicare的药品价格谈判计划构成了违反宪法第五修正案的无补偿服用。随后，包括美国商会和制药公司在内的其他一些当事方也向各法院提起了针对HHS和CMS的类似宪法索赔的诉讼。自这些案件立案以来，考虑这些案件的法院作出了各种判决。在这些案件的实质性争议中，HHS总体上取得了胜利，多位联邦地区法院法官对制药行业正在寻求的法律论点的是非曲直表示怀疑。其中某些案件目前正在上诉中。我们预计，涉及爱尔兰共和军这些条款和其他条款的诉讼将继续进行，结果无法预测和不确定。因此，虽然目前尚不清楚IRA将如何生效，但我们无法确切预测任何联邦或州医疗改革将对我们产生何种影响，但此类变化可能会对我们的活动施加新的或更严格的监管要求，或导致我们产品的报销减少，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
在州一级，个别州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些医药产品以及哪些供应商将被纳入其处方药和其他卫生保健计划。如果获得批准，这些措施可能会减少对我们产品的最终需求，或者对我们的产品定价造成压力。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项措施都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能导致对我们的候选人的需求减少或额外的定价压力。
美国国内的联邦和州立法机构以及外国政府很可能会继续考虑修改现有的医疗保健立法。我们无法预测未来可能采取的改革举措，也无法预测已经采取的举措是否会被废除或修改。政府、保险公司、管理式医疗机构和其他医疗保健支付方持续努力遏制或降低医疗保健成本可能会对以下方面产生不利影响：
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最后，在欧盟，如果获得批准，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选人商业化的盈利能力。除了对价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致大量额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗保健，包括建立和运营医疗服务以及药品的定价和报销，几乎完全是国家的事情，而不是欧盟的法律和政策。各国政府和健康服务提供者在提供医疗保健以及在这种情况下产品的定价和报销方面有不同的优先事项和方法。然而，总的来说，大多数欧盟成员国的医疗保健预算限制导致相关医疗服务提供者对药品的定价和报销受到限制。再加上那些希望开发和销售产品的人面临的欧盟和国家监管负担不断增加，这可能会阻止或延迟我们的候选人的营销批准，限制或规范批准后活动，并影响我们将候选人商业化的能力（如果获得批准）。
在美国和欧盟以外的市场，各国的报销和医疗保健支付系统差异很大，许多国家对特定产品和疗法设置了价格上限。我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能参与的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或此类第三方无法保持监管合规，我们的候选人可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利能力。
我们与客户、医生和第三方付款人的关系将直接或间接地受到联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律法规的约束。如果我们不能遵守，或者没有完全遵守这些法律，我们可能会面临重大处罚。
如果我们获得FDA对我们当前或未来候选药物的批准，并开始在美国将其中一种或多种产品商业化，我们的运营将直接或间接通过我们的处方者、客户和购买者，受到各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，包括但不限于联邦医疗保健计划反回扣法规、联邦民事和刑法以及医生支付阳光法案和法规。除其他外，这些法律将影响我们提议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务所在州的患者隐私法的约束。将影响我们运营的法律包括但不限于：
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由于这些法律的广度和可用的法定例外和安全港的狭窄，我们的一些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。如果我们的运营被发现违反上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被排除在参与政府医疗保健计划（如医疗保险和医疗补助）之外、被监禁以及我们的运营被削减或重组。
我们被认定违反这些法律的风险因其中许多法律未得到监管部门或法院的充分解释而增加，其条款可供多种解释。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功抗辩，也可能导致我们产生大量法律费用，并转移管理层对我们业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及建立和维护稳健且可扩展的系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要增加了我们可能违反一项或多项要求的可能性。
我们受制于严格的隐私法、信息安全法律、法规、政策和与数据隐私和安全相关的合同义务，以及此类法律、法规、政策、合同义务的变化以及未能遵守此类要求可能会使我们受到巨额罚款和处罚，这可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们须遵守适用于收集、传输、存储和使用个人识别信息的数据隐私和保护法律法规，其中包括对个人信息的隐私、安全和传输提出某些要求，包括美国、欧盟和英国的综合监管制度。隐私和数据保护的立法和监管环境在世界各地的司法管辖区不断发展，人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。不遵守任何这些法律法规可能会导致对我们的执法行动，包括罚款、监禁公司官员和公开谴责、受影响个人的损害索赔、我们的声誉受损和商誉损失，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或前景产生重大不利影响。
与个人信息隐私和安全相关的美国联邦和州法律法规不胜枚举。特别是，根据HIPAA颁布的条例确立了隐私和安全标准，限制使用和披露个人可识别健康信息或受保护健康信息，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护受保护健康信息的隐私，确保电子受保护健康信息的保密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息是否已按照适用的隐私标准进行处理，以及我们的合同义务可能很复杂，可能会受到不断变化的解释。这些义务可能适用于我们现在或将来的部分或全部业务活动。
如果我们无法妥善保护受保护的健康信息的隐私和安全，我们可能会被认定违约。此外，如果我们未能遵守适用的隐私法，包括适用的HIPAA隐私和安全标准，我们可能会面临民事和刑事处罚。HHS执法活动可能导致金融责任和声誉损害，而对此类执法活动的回应可能会消耗大量内部资源。此外，州检察长被授权提起民事诉讼，寻求禁令或损害赔偿，以应对威胁州居民隐私的违规行为。我们无法确定这些规定将如何被解释、执行或应用于我们的运营。除了与执法活动和潜在合同责任相关的风险外，我们在联邦和州一级遵守不断变化的法律法规的持续努力可能代价高昂，需要不断修改我们的政策、程序和系统。
2018年，加州通过了《加州消费者隐私法案》（CCPA），该法案于2020年1月1日生效，对处理加州居民个人信息的企业提出了许多要求。CCPA的许多要求与《通用数据保护条例》（GDPR）中的要求相似，包括要求企业就收集到的有关他们的信息以及如何使用和共享此类信息向数据主体提供通知，并向数据主体提供请求访问此类个人信息的权利，在某些情况下，要求删除此类个人信息。CCPA还赋予加州居民选择不“出售”个人信息的权利。CCPA
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包含对违反其要求的公司的重大处罚。2020年11月，加州选民通过了《加州隐私权法案》（CPRA）的投票倡议，该法案于2023年1月1日生效，并大幅扩大了CCPA，纳入了额外的类似GDP的条款，包括要求使用、保留和共享加州居民的个人信息是合理必要的，并且与收集或处理的目的相称，为敏感的个人信息提供额外保护，并要求在通知居民有关保留信息方面进行更多披露。CPRA还成立了一个新的执法机构——加州隐私保护局——其唯一职责是执行CPRA和其他加州隐私法，这将进一步增加合规风险。CPRA中的规定可能适用于我们的一些业务活动。除加利福尼亚州外，至少还有18个州通过了类似CCPA和CPRA的全面隐私法。这些法律要么已经生效，要么将在2026年底之前的某个时间生效。与CCPA和CPRA一样，这些法律规定了与处理个人信息相关的义务，以及处理“敏感”数据（在某些情况下包括健康数据）的特殊义务。这些法律的某些规定可能适用于我们的经营活动。还有一些州正在大力考虑将于2025年及以后生效的隐私法。其他州将在未来考虑这些法律，国会也一直在辩论通过一项联邦隐私法。还有一些州正在专门监管可能影响我们业务的健康信息。这些法律可能会影响我们的业务活动，包括我们对研究对象的识别、与业务合作伙伴的关系，并最终影响我们产品的营销和分销。
原告的律师也越来越多地在州和联邦一级使用与隐私相关的法规，对公司的数据相关做法提起诉讼。特别是，针对公司使用像素和其他网络追踪器的案件数量相当多。这些案件往往指控违反《加州侵犯隐私法》和其他规范窃听行为的州法律，以及联邦《视频隐私保护法》。这类诉讼的增加可能会给我们的业务带来潜在风险。
与美国的法律类似，欧洲和其他国家也有适用的重要隐私和数据安全法。关于位于欧洲经济区（EEA）的个人的个人数据（包括个人健康数据）的收集、使用、披露、转移或其他处理，以及在EEA中发生的个人数据处理，受GDPR监管，该法规于2018年5月生效，对在我们行业运营的公司在处理个人数据和此类数据的跨境转移方面施加了义务。GDPR规定了繁重的问责义务，要求数据控制者和处理者保持其数据处理和政策的记录。如果我们或我们的合作伙伴或服务提供商的隐私或数据安全措施未能遵守GDPR要求，我们可能会受到诉讼、监管调查、强制执行通知，要求我们改变使用个人数据的方式和/或最高2000万欧元或最高为上一财政年度全球年度总营业额4%的罚款，以较高者为准，以及受影响个人的赔偿索赔、负面宣传、声誉损害以及潜在的业务和商誉损失。
GDPR对个人数据从欧盟跨境转移到欧盟委员会未发现提供充分数据保护立法的国家（例如美国）设置了限制。人们对企业将个人数据从欧盟转移到其他国家的能力持续感到担忧。2020年7月，欧盟法院（CJEU）宣布欧盟-美国Privacy Shield无效，这是用于使个人数据从欧洲经济区转移到美国合法化的机制之一。欧洲法院的裁决还引发了对数据传输替代手段——标准合同条款——从欧洲经济区向美国转移个人数据的长期可行性的质疑。虽然我们没有在隐私盾下进行自我认证，但欧洲法院的这一决定可能会导致对从欧洲经济区到美国的数据传输的普遍审查增加，并增加我们遵守数据隐私立法的成本，以及我们与供应商和业务合作伙伴谈判适当的隐私和安全协议的成本。
继英国退出欧盟后，《2018年英国数据保护法》适用于在英国发生的个人数据处理，其中包括与GDPR规定的平行义务。在数据传输方面，英国和欧盟都通过单独的“充分性”决定，确定两个司法管辖区之间的数据传输分别符合《英国数据保护法》和《GDPR》。英国和美国还同意建立美英“数据桥”，其功能类似于欧盟-美国数据隐私框架，并为公司将数据从英国转移到美国提供了额外的法律机制。除英国外，瑞士也正在批准一项与瑞美数据隐私框架（其功能类似于欧盟-美国数据隐私框架和美英数据桥，涉及从瑞士到美国的数据传输）有关的充分性决定。这些发展的任何变化或更新都有可能影响我们的业务。
此外，2022年10月，拜登总统签署了一项行政命令，以实施欧盟-美国数据隐私框架，作为欧盟-美国的替代。隐私盾。欧盟委员会于2022年12月启动了通过欧盟-美国数据隐私框架充分性决定的程序，欧盟委员会于2023年7月10日通过了充分性决定。充分性决定允许向欧盟-美国进行自我认证的美国公司。数据隐私框架依赖它作为从欧盟向美国进行数据传输的有效数据传输机制。然而，一些隐私倡导组织已经暗示，他们将挑战欧盟-美国的数据隐私框架。如果这些挑战获得成功，它们可能不仅会冲击欧盟-美国数据隐私框架，还会进一步限制标准合同条款和其他数据传输机制的可行性。围绕这一问题的不确定性有可能在国际上影响我们的业务。
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英国脱欧后，《2018年英国数据保护法》适用于在英国发生的个人数据处理，其中包括与GDPR规定的平行义务。关于数据传输，英国和欧盟都通过单独的“适当性”决定，确定两个司法管辖区之间的数据传输分别符合《英国数据保护法》和《GDPR》。这些充分性决定的任何变化或更新都有可能影响我们的业务。
除了GDPR，全球越来越多的国家还存在隐私和数据安全法。虽然许多法律松散地将GDPR作为范本，但其他法律包含不同或相互冲突的条款。这些法律将通过增加合规成本、与合同相关的成本和潜在的执法行动，影响我们开展业务活动的能力，包括我们的临床试验以及商业产品的销售和分销。
尽管我们继续解决最近数据隐私法规变化的影响，但数据隐私在国内和国际层面仍然是一个不断变化的格局，新法规即将生效，法律挑战持续存在，我们遵守不断变化的数据保护规则的努力可能不会成功。有可能以与我们的做法不一致的方式解释和适用这些法律。我们必须投入大量资源来理解和遵守这一不断变化的格局。不遵守有关数据保护的法律将使我们面临欧洲经济区和其他地方的数据保护当局采取执法行动的风险，并伴随着如果我们被发现不遵守规定将受到重大处罚的可能性。同样，如果不遵守美国有关个人信息隐私和安全的联邦和州法律，可能会使我们面临此类法律的处罚。任何此类未能遵守数据保护和隐私法的行为都可能导致政府处以罚款或命令，要求我们改变我们的做法、索赔损害或其他责任、监管调查和执法行动、诉讼和巨额补救费用，其中任何一项都可能对我们的业务产生不利影响。即使我们没有确定违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常需要花费大量资源并产生负面宣传，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果或前景。
我们受制于反腐败法律，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们未能遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，被禁止在美国境外开发制造和销售某些产品，或被要求开发和实施成本高昂的合规计划，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们的业务受反腐败法律的约束，包括《2010年英国反贿赂法》或《反贿赂法》、《美国海外腐败行为法》或《反腐败公约》，以及适用于我们开展业务的国家和未来可能开展业务的其他反腐败法律。《反贿赂法》、《反海外腐败法》和这些其他法律一般禁止我们、我们的官员、我们的雇员和中间人向政府官员或其他人行贿、被贿赂或进行其他被禁止的付款，以获得或保留业务或获得某些其他业务优势。遵守《反海外腐败法》尤其昂贵和困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，FCPA在制药行业提出了特殊的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院雇员被视为外国官员。某些与临床试验和其他工作相关的支付给医院的款项被认为是不当支付给政府官员的款项，并导致了FCPA执法行动。
我们未来可能会在潜在的《反贿赂法》或《反腐败公约》违规行为风险很高的司法管辖区开展业务，我们可能会参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们根据《反贿赂法》、《反腐败公约》或当地反腐败法律承担责任。此外，我们无法预测我们的国际业务可能受到的未来监管要求的性质、范围或影响，也无法预测现有法律可能被管理或解释的方式。如果我们扩大在美国以外的业务，我们将需要投入额外的资源，以遵守我们计划开展业务的每个司法管辖区的众多法律法规。
我们还受制于管理我们国际业务的其他法律法规，包括由英国和美国政府以及欧盟当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和个人的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，统称为贸易管制法。此外，各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的分类的信息，以及与这些产品有关的某些产品和技术数据。如果我们扩大在美国以外的存在，将需要我们投入额外的资源来遵守这些法律，而这些法律可能会阻止我们在美国境外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
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无法保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反贿赂法》、《反腐败公约》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他反腐败法律或贸易管制法律，我们可能会受到刑事和民事处罚、非法所得和其他制裁和补救措施以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和流动性产生不利影响。美国证券交易委员会还可能因违反《反海外腐败法》会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。英国、美国或其他当局对任何可能违反《反贿赂法》、《反海外腐败法》、其他反腐败法律或贸易管制法律的行为进行的任何调查也可能对我们的声誉、我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们在临床前研究和临床试验中面临与测试SGT-003以及我们当前和未来的任何候选药物相关的产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何候选药物商业化，我们可能面临更大的风险。如果我们不能成功地为我们的候选人造成伤害的索赔进行辩护，我们可能会承担重大责任。无论案情或最终结果如何，赔偿责任索赔都可能导致：
虽然我们维持产品责任险的承保范围，但这类保险可能不足以覆盖我们可能承担的所有责任。我们预计，每次我们开始临床试验时，如果我们成功地将任何候选药物商业化，我们将需要增加我们的保险范围。保险范围越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以满足可能产生的任何责任的金额维持保险范围。
如果我们未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能对我们的业务成功产生重大不利影响的成本。
我们受众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括有关实验室程序以及危险材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理、制造、运输和处置以及接触的法律法规，以及与职业健康和安全有关的法律法规。我们的业务涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和病毒以及其他生物材料。我们的业务也产生危险废物产品。我们一般与第三方签约处理这些材料和废料。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料导致污染或伤害，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的重大成本。我们没有承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、伤亡和一般责任保险政策特别不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。虽然我们对某些成本和费用保有工人赔偿保险，但我们可能会因使用危险材料或其他工伤而导致员工受伤，因此该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会被追究损害赔偿责任或被处以超过我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能会被暂停。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生大量成本，随着时间的推移，这些法律法规往往会变得更加严格。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规还可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或责任。
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我们的内部计算机系统，或我们的合作者、承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发受到实质性干扰。
尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们当前和任何未来合作者和其他承包商或顾问的系统很容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争和电信以及电力故障的损害。此类系统还容易受到我们的员工、第三方供应商和/或业务合作伙伴的无意或故意行为或恶意第三方的网络攻击造成的服务中断或安全漏洞的影响。网络攻击的频率、复杂程度和强度都在增加，并且变得越来越难以被发现。网络攻击可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。网络攻击还可能包括钓鱼企图或电子邮件欺诈，导致付款或信息被传输给非预期的收件人。
虽然我们迄今不知道有任何此类重大系统故障、事故、网络攻击或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们或我们的合作者、承包商或顾问的运营中断，则可能导致我们的开发计划和业务运营的重大中断，无论是由于我们的商业秘密或其他专有信息的丢失或其他类似的中断。例如，临床前研究或临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞将导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会承担责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们当前和其他未来候选人的进一步开发和商业化可能会被推迟。
与我们的知识产权相关的风险
我们在开发候选人时严重依赖某些已获许可的专利和其他知识产权，可能需要获得或许可额外的专利或其他知识产权，以继续开发和商业化我们的候选人。
我们开发和商业化我们的候选者的能力在很大程度上依赖于第三方授予我们的专利权和其他知识产权的许可。特别是，我们已授权密苏里大学、华盛顿大学和其他大学的某些专利和专利申请，这些专利和专利申请对SGT-003、我们的其他候选药物和我们的基因转移计划的其他元素的开发具有重要意义或必要性。我们现有的许可协议对我们施加，并且我们预计未来的许可协议将对我们施加各种勤勉、开发和商业化义务、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们未能遵守我们在协议下的义务，我们可能会受到损害，这可能是重大的，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们可能无法开发或销售许可所涵盖的候选产品或技术。此外，未经相关许可人同意，我们无法转让其中某些许可协议，这可能会对我们从事某些交易的能力产生不利影响。
根据我们现有的许可协议，我们没有，并且根据未来的许可协议，我们可能没有权利控制专利申请的准备、提交和起诉，或我们从第三方许可的专利和专利申请的维护、执行和辩护。例如，根据我们与密苏里大学和华盛顿大学的入境许可协议，每个适用的许可机构控制着专利申请的起诉以及专利和专利申请的维护。因此，我们无法确定许可专利和申请将以符合我们业务最佳利益的方式被起诉、维护、执行和辩护。如果我们的许可人未能维护、执行或捍卫这些专利，或失去对这些专利或专利申请的权利，我们已获得许可的权利可能会减少或消除，并且我们开发和商业化属于此类许可权利主体的任何候选公司的权利可能会受到不利影响。欲了解更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告第一部分第1项“业务——战略伙伴关系和合作/许可”以及本季度报告其他地方的10-Q表格中包含的未经审计简明综合财务报表附注3。
此外，我们的开发计划可能需要额外的第三方知识产权、技术和材料的许可，但未来可能无法获得，或者可能无法以商业上合理的条款获得。例如，第三方可能会声称，含有感兴趣的基因或蛋白质的构建体以及我们正在开发用于候选产品的AAV衣壳属于其持有的专利范围。我们认为，我们将对任何此类索赔提出有效抗辩；但是，如果任何此类索赔最终成功，我们可能需要许可证才能继续使用和销售候选产品和此类AAV衣壳。这类许可证可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本无法获得。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争性领域，几家更成熟的公司可能会采取战略来许可或收购我们可能认为有吸引力的第三方知识产权。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更大的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意将我们的许可权转让给我们。我们也可能无法以允许我们从投资中获得适当回报的条款许可或获得第三方知识产权。而且，甚至
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如果我们能够获得此类许可，它们可能只是非排他性的，这可能允许竞争对手和其他第三方在与我们竞争时使用相同的知识产权。
我们可能会与非营利和学术机构合作，根据与这些机构的书面协议加速我们的临床前研究或开发。这些机构可能会向我们提供一种选择，以就该机构因合作而产生的技术权利的任何许可进行谈判。无论有哪种选择，我们都可能无法在规定的时间范围内或在我们可以接受的条款下就许可进行谈判。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，这可能会阻碍我们追求我们项目的能力。
如果我们无法成功地获得对我们的候选人的开发和商业化所需的任何第三方知识产权的权利，或成功地挑战这些权利，并且这些第三方知识产权被成功地对我们主张，我们可能会承担损害赔偿责任，这可能是重大的，我们可能会被要求停止我们的候选人的开发和商业化。
如果我们无法为我们的候选人获得和维持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发与我们相似或相同的产品并将其商业化，我们成功将我们的候选人商业化的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可人在美国和其他国家寻求、获得、维护、执行和捍卫与我们的候选人有关的专利权的能力，以及我们未来与我们的制造技术相关的创新。我们的许可人和我们已经寻求，并且我们打算继续寻求，通过在美国提交专利申请来保护我们的专有地位，至少在某些情况下，在美国以外的一个或多个国家提交与我们的候选人相关的对我们的业务很重要的专利申请。然而，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在寻求的专利申请是否会作为专利发布，或者任何已发布专利的权利要求是否会为我们提供竞争优势。
此外，尽管我们在美国和国外都有未决专利申请，但我们无法预测未决申请是否或在哪些司法管辖区将导致颁发有效保护我们的任何候选人的专利，或将有效阻止其他人将竞争产品商业化。此外，在（其中包括）我们在每项临时专利申请提交日期的12个月内提交非临时专利申请之前，每项临时专利申请均无资格成为已发出专利。如果我们没有及时就一项临时专利申请提出非临时专利申请，我们可能会失去我们对该临时专利申请的优先权日期以及对该临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。虽然我们打算及时提交与我们的临时专利申请有关的非临时专利申请，但我们无法预测这些未来的专利申请是否会导致颁发有效保护我们的任何候选人的专利，或者是否会有效地阻止其他人将竞争产品商业化。
此外，外国监管机构可能会改变其审批政策，可能会颁布关于非专利独占性的新法规。例如，在欧盟委员会于2020年11月发起的《欧洲药品战略》倡议的背景下，欧盟药品立法目前正在经历一个完整的审查过程。欧盟委员会关于修订与医药产品相关的几项立法文书的提案于2023年4月26日公布，该提案可能会减少监管数据保护和孤儿药独占期的持续时间，并在其他变化之外修改加急路径的资格。2024年4月10日，欧洲议会就要求对一揽子计划进行多项修正的提案采取了立场。拟议的修订仍有待欧洲议会和欧洲理事会商定和通过，因此，在通过之前可能会对提案进行实质性修订，预计在2026年初之前不会这样做。然而，这些修订可能会对制药行业和我们的业务产生长期的重大影响。
我们可能无法提交、起诉、维护、执行、辩护或许可我们业务所需的所有专利。
专利起诉过程昂贵、耗时且复杂，我们和我们的许可人可能无法以合理的成本或及时的方式提交、起诉、维护、执行、辩护或许可所有必要或可取的专利和专利申请。
目前也不知道我们专利权中包含的未决申请可能会发出哪些权利要求（如果有的话）。此外，我们的某些已获许可的美国专利权缺乏相应的外国专利或专利申请，因此我们将无法在某些司法管辖区为我们的候选人获得专利保护。我们或我们的许可人可能无法获得或维持与我们的候选人有关的专利保护。
美国和其他国家的专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们的许可专利或未来拥有的专利的范围。
也有可能，在来不及获得专利保护之前，我们无法确定我们研发产出的可专利方面。尽管我们与有权获得我们研发产出的机密或专利方面的各方，例如我们的员工、企业合作者、外部科学
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合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方，这些各方中的任何一方都可能违反协议，并在提交专利申请之前披露此类输出，从而危及我们寻求专利保护的能力。
生物技术和制药公司的专利地位一般具有高度不确定性，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是众多诉讼的对象。因此，我国专利权的签发、范围、有效性、可执行性和商业价值具有很大的不确定性。包含在我们当前和未来专利权中的专利申请可能不会导致发布保护我们的候选人、有效阻止他人将竞争产品商业化或以其他方式提供任何竞争优势的专利。事实上，专利申请可能根本不作为专利发放。即使假设专利是从我们拥有权利的专利申请中发出的，美国和其他司法管辖区的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。
其他方开发了可能与我们自己相关或具有竞争力的产品，而这些方可能已经提交或可能提交专利申请，或者可能已经收到或可能收到专利，主张可能与我们的专利申请或已发布专利中主张的重叠或冲突的发明。我们可能不知道所有可能与我们的候选人有关的第三方知识产权。此外，我们无法提供任何保证，即我们的专利申请中披露的任何发明将被发现具有专利权，包括超过第三方或我们自己现有技术的专利、出版物或其他披露，或将作为专利发布。即使我们的专利申请作为专利发布，我们也无法提供任何保证，即此类专利不会受到质疑或最终被认定为无效或不可执行。科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要在提交申请后18个月才会公布，或者在某些情况下，根本不会公布。因此，我们无法确切地知道我国许可专利和申请的发明人是否是最先作出那些专利或待决专利申请中主张的发明的人，或者他们是最先申请这类发明的专利保护的人。同样，如果我们未来拥有任何已发布的专利或专利申请，我们可能无法确定我们是第一个为此类专利或专利申请中主张的发明申请专利保护的。此外，鉴于美国、欧洲和其他外国司法管辖区的专利法的差异，例如，提交专利申请的宽限期的可用性以及可以被视为现有技术的情况，我们无法保证我们在美国或其他司法管辖区的未决和未来专利申请中的任何权利要求将会发布，或者如果它们确实发布，它们是否会以向我们提供任何有意义的竞争优势的形式发布。同样，我们无法保证，如果我们在美国或外国司法管辖区的未决或未来专利和专利申请的可专利性、有效性、可执行性或范围受到任何第三方的质疑，则此类未决或未来专利和专利申请的权利要求将以向我们提供任何有意义的竞争优势的形式在任何此类质疑中幸存下来。例如，我们知道与某些微肌营养不良蛋白构建体相关的某些第三方专利和出版物。虽然我们认为我们拥有或已获得许可的专利和专利申请声称微肌营养不良蛋白构建体的新颖和非明显特征未在此类第三方专利或出版物中描述，但此类第三方专利和出版物可能具有更早的优先权或发布日期，并可能被主张为针对我们拥有或已获得许可的专利和申请的现有技术。任何此类挑战，如果成功，可能会限制或消除对我们的产品和候选者的专利保护，或以其他方式对我们的业务造成重大损害。因此，我们的专利权的发放、范围、有效性、可执行性和商业价值都无法确定地预测。
此外，专利申请中主张的覆盖范围可以在专利发布前大幅减少，并且可以在发布后重新解释其范围。即使我们许可或未来可能拥有的专利申请确实作为专利发布，它们发布的形式可能不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势。我们许可或未来可能拥有的任何专利都可能被第三方质疑、缩小范围、规避或作废。因此，我们不知道我们的任何候选人是否将受到有效和可执行专利的保护或继续受到保护。我们的竞争对手或其他第三方可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代产品来规避我们的专利。
我们在市场上成功竞争所需要的专利保护程度可能无法获得。我们无法提供任何保证，即我们的专利权中包含的任何专利或专利申请包括或将包括范围足以保护我们的候选人或以其他方式提供任何竞争优势的权利要求。此外，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的所有权。此外，专利的寿命有限。在美国，专利的自然到期时间一般是申请后二十年。某些扩展可能是可用的，但是，专利的寿命及其提供的保护是有限的。鉴于新候选人的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选人的专利可能会在这些候选人商业化之前或之后不久到期。因此，我们的专利权可能无法为我们提供充分和持续的专利保护，足以排除其他人将与我们的候选产品相似或相同的产品商业化，包括此类产品的生物仿制药版本。
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我们的许可专利，以及我们未来可能拥有的任何专利，可能会被质疑、缩小范围、作废或被认为无法执行。
即使我们获得了我们预期应该能够使我们保持一些竞争优势的专利保护，包括竞争对手在内的第三方可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或被认为无法执行。在诉讼中，竞争对手可能会声称，由于多种原因，我们的已授权专利或我们未来可能拥有的任何专利均不有效或不可执行。如果法院同意，我们将失去对那些受到质疑的专利的权利。第三方也可能向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，甚至是在诉讼范围之外。此类诉讼可能导致我们的许可专利和我们未来可能拥有的任何专利被撤销或取消或修改，从而使其不再涵盖我们的候选人。
即使发布了，专利的发布对于其发明人、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们当前和未来的专利权可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。例如，我们可能会受到向美国专利商标局（USPTO）提交的现有技术的第三方提交，质疑我们专利权中包含的一项或多项专利权利要求的有效性。此类提交也可能在专利发布之前进行，从而排除了基于我们专利权中包含的未决专利申请之一授予专利的可能性。我们可能会卷入对我们专利权中包含的一项或多项专利提出质疑的异议、派生、撤销、复审、授权后和多方审查或干扰程序。例如，竞争对手可能声称他们在此类专利或专利申请的发明人之前发明了我们专利权中包含的专利或专利申请中主张的发明，例如我们在SGT-003中使用的微肌营养不良蛋白，或者可能在我们专利权中包含的专利或专利申请提交之前已经提交了一项或多项专利申请。能够确定更早的申请或发明日期的竞争对手也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们无法实践我们的专利权中包含的专利或专利申请中声称的与我们的候选人相关的技术。竞争对手还可以通过证明所主张的标的物不符合专利资格、不新颖或明显或专利权利要求未达到任何其他可专利性或可执行性要求，对我们专利权中包含的专利或专利申请提出异议。此外，由于我们或我们的许可人的现任或前任雇员或顾问作为发明人或共同发明人在我们的专利权中包含的专利或专利申请中主张所有权，我们将来可能会受到索赔，因为他们所做的工作。
任何此类提交或程序中的不利裁定可能会导致丧失排他性或经营自由，或导致专利权利要求被全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似疗法的能力，而无需向我们付款，或可能会限制涵盖我们候选人的专利保护的持续时间。此类挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们的候选产品，并且我们可能需要从第三方获得许可，而这些许可可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得，或者我们可能需要停止开发、制造和商业化我们的一个或多个候选产品。此外，如果我们的专利权中包含的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作许可、开发或商业化当前或未来的候选者。这类诉讼还可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层投入大量时间，即使最终结果对我们有利。
即使它们没有受到质疑，我们的专利权中包含的专利和未决专利申请可能不会为我们提供任何有意义的保护或阻止竞争对手围绕我们的专利权利主张设计，通过以非侵权方式开发类似或替代疗法来规避我们的专利权。例如，第三方可能会开发一种竞争性疗法，该疗法提供类似于我们的一个或多个候选药物的益处，但使用的衣壳或表达构建体超出了我们的专利保护范围。如果我们许可或追求的专利和专利申请为我们的候选人提供的专利保护不够广泛，无法阻碍此类竞争，我们成功地将我们的候选人商业化的能力可能会受到负面影响。
我们与第三方的知识产权许可可能会在合同解释方面产生分歧，这可能会缩小我们对相关知识产权或技术的权利范围，或增加我们对许可方的财务或其他义务。
我们目前依赖并将继续依赖于我们的许可、合作和其他类似协议。我们的候选者和平台技术的进一步开发和商业化可能需要我们签订额外的许可、合作或其他类似协议。我们目前从第三方许可知识产权或技术所依据的协议是复杂的，这类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为我们对相关知识产权或技术的权利范围，影响我们对相关知识产权或技术进行再许可的能力，或增加我们认为我们在相关协议下的财务或其他义务。此外，如果我们已获得许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选人并将其商业化。
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如果我们的任何许可或重要关系被终止或违反，我们可能会：
这些风险适用于我们将来可能为我们的候选人订立的任何协议。
如果我们未能遵守我们从第三方许可知识产权所依据的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到其他方面的干扰，我们可能会失去对我们的业务很重要的许可权。
根据与第三方的许可协议，我们负有某些义务，其中包括年度维护费和取决于实现各种开发、商业和监管里程碑的付款。根据其中许多许可协议，如果实现某些开发、监管和商业销售里程碑，我们需要支付里程碑付款，并且可能有某些额外的研究资助义务。此外，根据其中许多许可协议的条款，当许可产品开始商业销售时，如果开始商业销售，我们必须就相应许可产品的净销售额向我们的许可人支付特许权使用费。
我们已与第三方订立或计划订立许可协议，并可能需要从这些相同的第三方中的一个或多个或其他方获得额外许可，以推进我们的研究或允许我们将候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条件获得此类许可，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计候选产品或制造它们的方法，或开发或许可替代产品，所有这些在技术或商业基础上可能都不可行。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化我们的候选人。我们无法保证不存在可能针对我们的制造方法、候选产品或我们可能开发的任何技术强制执行的第三方专利或其他知识产权，从而导致禁止我们制造或销售的禁令，或者就我们的销售而言，我们有义务向第三方支付特许权使用费和/或其他形式的补偿。
在我们现有的每一份许可协议中，我们预计在我们未来的协议中，我们许可技术的专利起诉完全由许可人控制，我们可能被要求偿还许可人的专利起诉费用。如果我们的许可人未能获得并维持我们从他们那里许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们对知识产权的权利或我们对这些权利的排他性，我们的竞争对手可能会使用该知识产权销售竞争产品。此外，在我们的某些许可协议中，我们的许可人有权就侵犯我们许可的专利对任何第三方提起任何诉讼。我们的许可协议还要求我们满足开发门槛以维持许可，包括为开发和商业化候选者建立一个既定的时间表。可能会出现与受我们许可协议约束的知识产权有关的争议，包括：
如果我们已许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化我们的候选人。尽管我们尽了最大努力，但我们的许可人可能会得出结论，我们严重违反了我们的许可协议，因此可能会终止许可协议，从而导致纠纷或诉讼，这可能导致我们产生大量成本并分散管理层的时间，如果我们不成功，我们可能会失去开发和商业化这些许可协议涵盖的产品的能力。如果这些许可最终被许可人终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有自由寻求监管部门批准和营销与我们相同的产品。
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第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯其知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。
我们的商业成功取决于我们的能力以及我们未来的合作者在不侵犯、盗用或以其他方式侵犯第三方的专有权利和知识产权的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。我们或我们的许可人将来可能成为与我们的候选人有关的知识产权的对抗程序或诉讼的一方，或受到威胁，包括干扰程序、授权后审查和美国专利商标局的多方审查。我们的竞争对手或其他第三方可能会对我们提出侵权索赔，声称，除其他外，我们的疗法、制造方法、配方或给药方法受其专利保护。
鉴于我们技术领域拥有大量专利，我们无法确定或保证法院会裁定我们的任何候选人不侵犯现有专利或未来可能授予的专利。多家企业和机构已提交、并在持续提交与基因治疗及相关制造方法相关的专利申请。其中一些专利申请已经被允许或发放，还有一些可能在未来发放。由于这一领域具有竞争性，对制药和生物技术公司具有浓厚的兴趣，未来很可能会有更多的专利申请提交和更多的专利授权，以及预计未来会有更多的研发计划。此外，由于专利申请可能需要多年才能发布，在提交后可能会保密18个月或更长时间，并且可以在发布前进行修改，因此可能会有现在待决的申请，可能会在以后导致已发布的专利可能会因我们的候选人的制造、使用、销售或进口而受到侵犯，我们可能会或可能不会知道这些专利。如果专利持有人认为我们的候选人之一的制造、使用、销售或进口侵犯了其专利，即使我们为我们的候选人许可了其他专利保护，专利持有人也可以起诉我们。此外，我们可能会面临来自没有相关产品收入的非执业实体的专利侵权索赔，因此我们的许可专利组合可能对其没有威慑作用。
也有可能我们未能确定我们可能需要许可才能开发和商业化我们的候选人的相关第三方专利或申请。例如，在2000年11月29日之前提交的申请，以及在该日期之后提交的某些不会在美国境外提交的申请，在专利发布之前仍然是保密的。此外，包括我们在内的行业参与者很难识别所有可能与我们的候选人相关的第三方专利权，因为由于专利之间的术语差异、不完整的数据库以及难以评估专利权利要求的含义，专利搜索是不完善的。我们可能无法识别相关专利或专利申请，或者可能识别潜在利益的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能发出与我们的候选人相关的索赔的可能性。此外，我们可能不知道一项或多项已发布的专利会因制造、销售或使用当前或未来的候选者而受到侵犯，或者我们可能错误地得出第三方专利无效、不可执行或未被我们的活动侵犯的结论。此外，已公布的未决专利申请，在受到某些限制的情况下，可以在以后以可能涵盖我们的候选人的方式进行修改。
第三方可以基于现有专利或未来可能授予的专利向我们主张侵权索赔，无论其价值如何。存在第三方可能选择与我们进行诉讼以强制执行或以其他方式对我们主张其专利或其他知识产权的风险。例如，第三方可能会声称，感兴趣的基因或蛋白质，例如微肌营养不良蛋白，或我们正在开发的用于候选药物的AAV衣壳属于他们所持有的专利范围。即使我们认为此类索赔，或第三方声称的其他知识产权索赔没有依据，也无法保证我们将成功地为此类索赔进行辩护。有管辖权的法院可以裁定，这些第三方专利是有效的、可执行的和侵权的，这可能会对我们将所声称的第三方专利所涵盖的候选人商业化的能力产生重大不利影响。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，需要我们就任何此类美国专利权利主张的无效提出明确和令人信服的证据，因此无法保证具有主管管辖权的法院将使任何此类美国专利的权利主张无效。同样，无法保证有管辖权的法院会认定我们的候选人没有侵犯第三方专利。
专利和其他类型的知识产权诉讼可能涉及复杂的事实和法律问题，其结果具有不确定性。如果我们被发现，或认为存在我们可能被发现的风险，侵犯、盗用或以其他方式侵犯第三方的知识产权，而我们未能成功证明此类知识产权无效或不可执行，我们可能会被要求或可能会选择从此类第三方获得许可，以继续开发、制造和营销我们的候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，这可能要求我们支付大量的许可和特许权使用费。我们可能会被迫，包括通过法院命令，停止开发、制造和商业化侵权候选人。此外，如果我们被发现故意侵犯了一项专利或其他知识产权，我们可能会被判赔偿金钱损失，包括三倍赔偿金和律师费。侵权、盗用或者其他侵犯知识产权的认定，或者
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声称我们已经这样做，可能会阻止我们制造和商业化我们的候选人，或者迫使我们停止部分或全部业务运营。
知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序，无论有无依据，都是不可预测的，而且通常是昂贵和耗时的。竞争对手可能会侵犯我们未来可能拥有的专利或我们的许可合作伙伴的专利，或者我们可能会被要求就侵权索赔进行抗辩。即使以有利于我们的方式解决，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生大量费用，并可能分散我们的技术和管理人员对其正常责任的注意力。此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因在这类诉讼期间披露而受到损害的风险。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能会大幅增加我们的经营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行这类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受这类诉讼或诉讼的成本，因为他们拥有更多的财务资源和更成熟和发达的知识产权组合。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或盗用或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他程序的发起和继续产生的不确定性可能对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。
关于专利和/或申请的定期维持费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在我们的许可专利和申请以及我们未来可能拥有的任何专利和专利申请的整个生命周期内支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守若干程序、文件、费用支付和其他类似规定。我们聘请了信誉良好的知识产权律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，我们还依赖我们的许可机构采取必要的行动，以遵守与我们的许可知识产权有关的这些要求。在很多情况下，不经意间的失误可以通过缴纳滞纳金或按照适用规则采取其他方式来治愈。但是，也存在不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。在这种情况下，潜在竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会对我们的业务产生重大不利影响。
我们获得许可的一些知识产权可能是通过政府资助的项目发现的，因此可能会受到联邦法规的约束，例如“进军”权利、某些报告要求以及对美国制造业的偏好。遵守此类法规可能会限制我们的独家权利，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。
我们获得许可的一些知识产权，包括从密苏里大学、华盛顿大学和佛罗里达大学获得许可的此类权利，据称是通过使用美国政府资助产生的，因此可能受到某些联邦法规的约束。因此，根据1980年《Bayh-Dole法案》或《Bayh-Dole法案》，美国政府可能对我们当前或未来候选人所体现的知识产权拥有某些权利。根据政府资助的计划开发的某些发明的这些美国政府权利包括一项非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可，可将发明用于任何政府目的。此外，美国政府有权要求我们向第三方授予任何这些发明的排他性、部分排他性或非排他性许可，如果它确定：（i）未采取充分步骤将该发明商业化，（ii）政府行动是满足公众健康或安全需求所必需的，或（iii）政府行动是满足联邦法规对公众使用的要求所必需的（也称为“进军权利”）。如果我们或适用的许可人未能向政府披露发明并且未能在规定的期限内提交注册知识产权的申请，美国政府也有权取得这些发明的所有权。根据政府资助的计划产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这些要求可能需要我们或适用的许可人花费大量资源。此外，美国政府要求，任何体现主题发明或通过使用主题发明而生产的产品，实质上都必须在美国制造。如果知识产权所有人能够证明已作出合理但未成功的努力，以类似条款向潜在被许可人授予许可，可能会放弃制造优惠要求
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大量在美国制造或在这种情况下国内制造在商业上不可行。这种对美国制造商的偏好可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。如果我们当前或未来的任何知识产权是通过使用美国政府资助而产生的，《拜耳-多尔法案》的条款可能同样适用。
我们可能无法在全世界保护我们的知识产权和所有权。
向全世界所有国家的候选人申请、起诉、维护、执行和捍卫专利的成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。虽然我们的许可协议授予我们全球权利，但我们的某些已获得许可的美国专利缺乏相应的外国专利或专利申请。例如，一些外国的法律对知识产权的保护程度与美国的联邦和州法律不同，即使在我们和我们的许可人寻求专利保护的司法管辖区也是如此。因此，我们和我们的许可人可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，即使是在我们和我们的许可人寻求专利保护的司法管辖区，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可能会在我们和我们的许可人没有追求和获得专利保护的司法管辖区使用我们的发明来开发他们自己的产品，并可能将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能与我们的候选者竞争，而我们的专利或其他知识产权可能无法有效或足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权时遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权，特别是与生物技术产品有关的知识产权，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利（如果被追究和获得），或普遍违反我们的知识产权和所有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和所有权的程序可能（i）导致大量成本，并转移我们对业务其他方面的努力和注意力，（ii）使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临无法发布的风险，以及（iii）引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中胜诉，并且所判的损害赔偿或其他补救措施（如果有的话）可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显着的商业优势。
如果我们无法保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位将受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、专利难以强制执行的过程以及我们的候选人或技术平台的发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。我们制造过程的各个方面都受到商业秘密的保护。然而，商业秘密可能难以保护，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。
我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问、CRO、制造商和承包商签订保密协议以及（如适用）材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来保护我们的专有技术、商业秘密和流程。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利。然而，尽管普遍存在保密协议和其他合同限制，我们可能无法防止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。我们不能保证我们已经与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有流程的每一方签订了此类协议。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们不知道我们为保护我们的专有技术和商业秘密而采取的措施是否有效。如果我们的任何雇员、合作者、CRO、制造商、顾问、顾问和作为这些协议当事方的其他第三方违反或违反任何这些协议的条款，我们可能没有针对任何此类违反或违反的充分补救措施。强制执行当事人非法披露或盗用商业秘密的索赔，难度大、费用高、耗时长，结局难料。因此，我们可能会失去我们的商业机密。我们还寻求通过维护我们场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全来维护我们的数据和商业秘密的完整性和机密性。虽然我们对这些安全措施有信心，但它们仍可能遭到破坏，我们可能没有足够的补救措施来应对任何破坏。
此外，否则我们的商业秘密可能会被知悉或被竞争对手独立发现。如果获得批准，竞争对手可以购买我们的候选者，并试图复制我们从开发努力中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们的知识产权，围绕我们受保护的专有技术和商业秘密进行设计，或开发属于我们知识产权范围之外的自己的竞争技术。如果我们的任何商业秘密被竞争对手合法获取或自主开发，我们将无权
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阻止他们，或他们向其传达此类商业秘密的人，使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密没有得到充分保护，从而保护我们的市场免受竞争对手的产品和技术的影响，我们的竞争地位可能会受到不利影响。
我们可能会受到声称我们的雇员、顾问或顾问错误地使用或披露其现任或前任雇主的所谓商业秘密的索赔，或声称对我们视为我们自己的知识产权拥有所有权的索赔。
我们的某些雇员、顾问或顾问目前或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手，以及我们的学术合作伙伴。尽管我们努力确保我们的雇员、顾问和顾问不会在他们的工作中为我们使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到声称这些个人或我们使用或披露了任何此类个人现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息的索赔。为了抗辩这些索赔，可能需要进行诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。无法纳入这些技术或功能将对我们的业务产生重大不利影响，并可能阻止我们成功地将我们的候选人商业化。此外，任何此类诉讼或此类诉讼的威胁可能会对我们雇用员工或与独立承包商签订合同的能力产生不利影响。关键人员或其工作成果的流失可能会阻碍或阻止我们将候选人商业化的能力。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层的注意力。
此外，虽然我们的政策是要求我们的雇员和可能参与知识产权的构想或开发的承包商执行将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上构想或开发我们认为属于我们自己的知识产权的每一方执行此类协议。此外，即使我们获得了将知识产权转让给我们的协议，知识产权的转让可能不会自动执行或转让协议可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。此外，与我们执行协议的个人可能对第三方（例如学术机构）有预先存在的或相互竞争的义务，因此与我们的协议可能无法完善该个人开发的发明的所有权。
美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护候选人的能力。
美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本。2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》（Leahy-Smith Act）签署成为法律。莱希-史密斯法案包括对美国专利法的几项重大修改。在美国2013年3月之前，假设满足可专利性的其他要求，首先提出索赔发明的人有权获得专利，而在美国境外，首先提出专利申请的人有权获得专利。2013年3月后，根据Leahy-Smith法案，美国过渡到第一发明人提交文件制度，在该制度中，假设满足可专利性的其他要求，提交专利申请的第一发明人将有权获得一项发明上的专利，无论是否有第三方是第一个发明该发明的人。Leahy-Smith法案还包括一些影响专利申请将被起诉的方式的重大变化，也可能影响专利诉讼。其中包括允许第三方在专利起诉期间向美国专利商标局提交现有技术，以及通过美国专利商标局管理的各种授权后程序攻击专利有效性的附加程序。美国专利商标局制定了新的法规和程序来管理Leahy-Smith法案的行政管理，与Leahy-Smith法案相关的专利法的许多实质性变化，特别是第一个提交条款，直到2013年3月16日才生效。因此，不清楚《Leahy-Smith法案》将对我们的业务运营产生什么影响（如果有的话），因为除其他原因外，美国专利商标局仍必须实施各种规定。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或辩护的不确定性和成本。
从事生物制剂和药品开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。美国最高法院对两起涉及诊断方法索赔和“基因专利”的案件作出判决。2012年3月20日，美国最高法院在Mayo Collaborative Services诉Prometheus Laboratories，Inc.或Prometheus一案中发布了一项判决，该案件涉及的专利权利要求指向测量患者体内代谢产物的过程，以优化患者的药物剂量。根据美国最高法院的说法，添加“管理”或“确定”步骤等已被充分理解的常规或常规活动，并不足以将原本不符合专利资格的自然现象转化为符合专利资格的标的物。2012年7月3日，美国专利商标局向专利审查员发布了一份指导备忘录，其中指出，针对自然规律、自然现象或自然发生的关系或相关性的工艺权利要求，如果不包含将自然原理融入所要求的发明的额外元素或步骤，使得自然原理实际适用，并且专利权利要求的金额明显超过自然原理本身，则应被驳回，因为其针对的是不符合专利资格的标的物。2013年6月13日，美国最高法院在Association for Molecular Pathology v. Myriad Genetics, Inc.，即Myriad一案中发布了判决，该案件涉及万基遗传，Inc.持有的与乳腺癌易感性相关的专利权利要求
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基因BRCA1和BRCA2。Myriad认为，天然存在的DNA的一个分离片段，例如构成BRCA1和BRCA2基因的DNA，不是符合专利资格的标的物，但互补DNA可能符合专利资格。
2014年，美国专利商标局向其专利审查员发布了根据相关法规（35 U.S.C. § 101）评估专利主体资格权利要求的指南。该指南是对美国最高法院关于专利索赔的一系列判决的回应，这些判决援引了司法例外，包括抽象思想、自然法/自然原理、自然现象和/或自然产物。根据司法判决和公众反馈，该指南的几份补充文件以及附加备忘录和材料已经发布并正在持续发布，而目前的资格指南已纳入最新（第10版）的MPEP（专利审查程序手册），最近一次修订是在2020年6月。目前的标的物资格指南指示美国专利商标局的审查员遵循一项由两部分组成的测试，该测试在美国最高法院的裁决Alice/Mayo中规定，作为唯一应用于评估正在审查的索赔资格的测试，包括针对天然产物和包括所有天然存在的核酸在内的原则的索赔。我们的许可专利和专利申请的某些权利要求包含，并且我们可能获得的任何未来专利可能包含与至少部分自然发生的特定重组DNA序列相关的权利要求，因此，可能成为第三方未来提出的挑战的主题。此外，目前美国专利商标权主体资格指南和不断演变的判例法，连同预期的国会行动，都可能影响我们在未来可能起诉的专利申请中寻求类似专利权利要求的能力。
我们无法向我们的股东保证，我们为候选人寻求专利保护的努力不会受到上述决定、其他案件的裁决或美国专利商标局发布的指导意见或程序的变化的负面影响。我们无法完全预测美国最高法院在Prometheus和Myriad案中的判决可能会对生命科学公司未来获得或执行与其产品相关的专利的能力产生什么影响。这些决定、美国专利商标局发布的指导意见以及其他案件的裁决或美国专利商标局指导意见或程序的变化可能会对我们现有的专利权以及我们未来保护和执行我们的知识产权的能力产生重大不利影响。
此外，尽管美国最高法院在Myriad中裁定，天然存在的DNA的分离片段不是符合专利资格的标的物，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利权利要求，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效立场，或付费以获得这些权利要求的许可来为自己针对这些权利要求进行辩护。在上述任何一种情况下或在涉及第三方知识产权的其他情况下，如果我们对专利侵权索赔的抗辩不成功，我们可能会被迫支付损害赔偿或受到禁止我们使用专利标的的禁令。
如果我们没有获得与我们的候选人有关的专利的专利期限延长，我们的业务可能会受到重大损害。
根据我们的候选药物的任何FDA上市批准的时间、持续时间和具体情况，我们许可或未来可能拥有的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》或Hatch-Waxman修正案获得有限的专利期限延长。Hatch-Waxman修正案允许最长五年的专利延长期限，作为对基于特定药物或生物制剂的首次监管批准的FDA监管审查过程中失去的专利期限的补偿。专利期限延长不能将专利的剩余期限延长至自产品批准之日起累计超过14年，只能延长一项专利，只能延长涵盖已批准药物、使用方法或制造方法的权利要求。然而，我们可能不会因为例如在测试阶段或监管审查过程中未能行使尽职调查、未能在适用的截止日期内申请、未能在相关专利到期前申请或以其他方式未能满足适用的要求而被授予延期。此外，提供的适用时间期限或专利保护范围可能比我们要求的要少。此外，如果我们希望根据我们从第三方获得许可的专利寻求专利期限延长，我们将需要该第三方的合作。如果我们无法获得专利期限延长或任何此类延长的期限低于我们的要求，我们的竞争对手可能能够更快地进入市场。
如果我们的商标和商号没有得到充分保护，那么我们可能无法建立名称识别，我们的业务可能会受到不利影响。
我们在美国专利商标局注册了“Solid BioSCIENCES”商标，在外国司法管辖区注册了“Solid BioSCIENCES”、“Solid GT”和“Solid BioSCIENCES”商标和注册商标。一旦注册，我们的商标或商号可能会被质疑、侵权、稀释、玷污、规避或宣布通用或被确定为侵犯其他标记。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要在我们感兴趣的市场中建立潜在合作伙伴或客户之间的名称识别。有时，竞争对手可能会采用与我们相似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或包含我们注册或未注册商标或商号变体的商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权、稀释或损害索赔。长期而言，如果我们无法根据我们的商标和商号建立名称识别，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们努力执行或保护我们的所有权
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有关商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权可能无效，并可能导致大量成本和资源转移。
知识产权和监管排他性权利并不一定解决所有潜在威胁。
我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。例如：
如果获得批准，我们作为生物制剂获得许可和监管的候选药物可能会面临来自通过简化监管途径批准的生物仿制药的竞争。
2009年《生物制品价格竞争和创新法案》（简称BPCIA）作为医疗改革法的一部分而颁布，旨在为生物类似药和可互换生物制品的批准建立一个简化的途径。该监管途径为FDA审查和批准生物类似物生物制剂建立了法律权威，包括可能根据生物类似物与已批准的生物制剂的相似性将其指定为“可互换的”。根据BPCIA，参考生物制品被授予自产品首次获得许可之时起12年的数据独占权，FDA将在参考产品首次获得许可之日后四年内不接受基于该参考生物制品的生物类似药或可互换产品的申请。此外，FDA可能要等到参比产品首次获得许可之日起12年后才能使生物仿制药产品的许可生效。在这12年的独占期内，另一家公司仍可能开发并获得竞争生物制剂的批准，只要其BLA不对参考产品、赞助商的数据作出答复或作为生物类似药申请提交申请。
2022年12月，国会通过FDORA澄清，FDA可以批准多个首次可互换的生物仿制药产品，只要这些产品都在此类产品被批准为可与参考产品互换的同一天获得批准，并且排他期可以在多个首次可互换产品之间共享。最近，在2023年10月，FDA发布了其在BPCIA下的首个可互换排他性确定。
我们认为，我们根据BLA作为生物制品开发的任何候选产品都应该符合12年的排他性期限。然而，这种排他性可能会因国会行动或其他原因而缩短，或者FDA不会将该主题候选者视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更快地创造生物仿制药竞争的机会。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上取代任何
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以类似于传统仿制药替代非生物产品的方式作为参考产品之一，将取决于一些仍在发展的市场和监管因素。尽管如此，由于竞争加剧和定价压力，批准我们的候选生物类似物将对我们的业务产生重大不利影响。
与我们普通股所有权相关的风险
我们的执行官、董事和主要股东保持控制或重大影响提交给我们的股东批准的所有事项的能力。
我们的执行官、董事和主要股东，总的来说，实益拥有占我们股本很大比例的股份。因此，如果这些股东选择一起行动，他们将能够控制或显著影响所有提交给我们的股东批准的事项，以及我们的管理和事务。例如，这些人，如果他们选择共同行动，将控制或显着影响董事的选举和批准任何合并、合并或出售我们的全部或几乎全部资产。
本次表决权集中可以：
我们的总流通股中有相当数量可能会在不久的将来被卖入市场，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下跌，即使我们的业务表现良好。
任何时候都可能在公开市场上出售大量我们的普通股。这些出售，或者市场上认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。我们的已发行普通股可随时在公开市场上自由出售，范围为经修订的1933年《证券法》或《证券法》规定的第144条和第701条规则允许的范围内，或在此类股份已根据《证券法》登记并由我们的非关联公司持有的范围内。此外，根据某些条件，持有大量我们普通股的股东有权要求我们提交涵盖其股份的登记声明，或将其股份包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。
2020年10月，为了执行我们与Ultragenyx的合作和许可协议，我们向Ultragenyx发行并出售了521,719股普通股。对于此类出售日期后的十年期间，在符合特定条件的情况下，我们已同意提交一份登记声明，以便对出售给Ultragenyx的全部或部分股份进行登记。
在2019年7月、2020年12月和2024年1月，我们完成了普通股股票的私募配售和预融资认股权证，以向几个合格投资者购买我们的普通股股票。2022年12月，我们还在收购和相关的私募中向几位合格投资者发行了我们的普通股。我们已提交登记声明，涵盖买方在这些私募中转售这些股份以及在收购中发行的股票对价，并同意保持此类登记声明的有效性，直至根据《证券法》第144条规则，相应登记声明所涵盖的股份已被出售或可以不受限制地转售之日。
此外，我们已提交登记声明，登记我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股股份。这些股票在发行时可在公开市场上自由出售，但须遵守适用于关联公司的禁售期和数量限制。
我们目前在SEC备案了一份通用货架登记声明，该声明允许我们根据一项或多项发售不时发售和出售注册普通股、优先股、债务证券、存托股份、认股权证和/或单位，价格和条款将在出售时确定。
我们普通股的价格一直而且将来很可能会大幅波动和波动，这可能会给我们普通股的持有者带来巨大损失。
我们的股价一直而且未来很可能会波动。股票市场一般，特别是生物制药或制药公司的市场，经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法以或高于他们为股票支付的价格出售他们的普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们的普通股价格可能会大幅下降。此外，我们经营业绩的任何季度波动可能反过来导致我们股票的价格大幅波动。
过去，随着一家公司证券的市场价格出现波动时期，通常会对该公司提起证券集体诉讼。我们和我们的某些执行官和董事会成员此前曾在所谓的集体诉讼中被列为被告。对我们提起的任何此类诉讼都可能导致我们为此类索赔进行辩护而产生大量费用，并转移管理层的注意力和资源。
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
尽管我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，但鉴于我们普通股的交易历史有限，我们的股票存在可能无法继续发展或持续的活跃交易市场的风险。如果我们普通股的活跃市场不能继续发展或不能持续，我们的股东可能很难在不压低股票市场价格的情况下出售股票，如果有的话。
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我们是一家“规模较小的报告公司”，适用于规模较小的报告公司的披露要求降低可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家规模较小的报告公司，只要非关联公司持有的普通股市值低于在我们第二财季最后一个工作日衡量的2.5亿美元，或者我们在最近完成的财年的年收入超过1亿美元，非关联公司持有的普通股市值超过在我们第二财季最后一个工作日衡量的7亿美元，我们就将保持较小的报告公司。较小的报告公司能够提供简化的高管薪酬披露，并有某些其他减少的披露义务，包括（其中包括）被允许仅提供两年的经审计财务报表，相应减少“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”；不被要求在“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”中提供合同义务表；并且不被要求在我们的年度报告中提供股票表现图表。
我们可能会选择利用部分但不是全部可用的豁免。我们在向SEC提交的文件中利用了减少报告负担的优势。如果我们依赖某些或所有这些豁免，我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，我们的普通股可能会出现一个不太活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
由于作为一家上市公司运营，我们产生了增加的成本，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们产生了大量的法律、会计和其他费用。如果我们不再是一家规模较小的报告公司，这些费用将会增加。此外，《萨班斯-奥克斯利法案》以及随后由SEC和纳斯达克实施的规则对上市公司提出了各种要求，包括建立和维护有效的披露和财务控制以及公司治理实践。我们的管理层和其他人员为这些合规举措投入了大量时间。而且，这些规章制度将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计，这些规则和规定可能会使我们获得董事和高级职员责任保险的难度更大，成本也更高。
根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404节或第404节，我们必须由我们的管理层就我们对财务报告的内部控制提交一份报告。然而，虽然我们仍然是一家规模较小的报告公司，收入不到1亿美元，但我们将不需要包括由我们的独立注册公共会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的鉴证报告。为了在规定期限内实现对第404节的遵守，我们将参与一个过程，以记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取步骤改进控制流程，通过测试验证控制是否按文件规定运作，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程。尽管我们做出了努力，但我们和我们的独立注册公共会计师事务所都有可能无法在规定的时间范围内得出结论，即我们对财务报告的内部控制按照第404节的要求是有效的。由于对我们财务报表的可靠性失去信心，这可能会导致金融市场的不良反应。
我们的公司注册证书和我们的章程以及特拉华州法律中的规定可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们的公司注册证书和我们的章程中的规定可能会阻止、延迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他对我们控制权的变化，包括我们的股东可能会以其他方式获得其股份溢价的交易。这些规定还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股份支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会挫败或阻止我们的股东更换或罢免我们现有管理层的任何尝试，因为这会使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外，这些规定：
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此外，由于我们在特拉华州注册成立，我们受《特拉华州一般公司法》第203条或DGCL的规定管辖，该条禁止拥有超过15%的已发行有表决权股票的人在该人获得超过15%的已发行有表决权股票的交易之日起三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定方式获得批准。
因为我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，资本增值，如果有的话，是投资我们普通股的唯一收益来源。
我们从未就股本宣派或派发过现金红利。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，任何未来债务协议的条款都可能使我们无法支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是投资者的唯一收益来源。
我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是我们的股东可能发起的某些诉讼的专属法院，这可能会限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级职员或雇员之间的此类纠纷获得有利的司法法院的能力。
我们的公司注册证书规定，除非我们书面同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院是（i）代表我们提起的任何派生诉讼或程序，（ii）就我们的任何董事、高级职员或其他雇员对我们或我们的股东所欠的信托义务提出索赔的任何诉讼，（iii）根据DGCL的任何条款提出索赔的任何诉讼的唯一法院，我们的公司注册证书或我们的章程或（iv）主张受内政原则管辖的索赔的任何诉讼。我们不打算让这一选择地条款适用于，并且这一选择地条款将不适用于根据《证券法》或《交易法》产生的行动。法院地条款的选择可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或其他雇员发生纠纷的司法法院提起索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级职员和其他雇员的此类诉讼。或者，如果法院裁定我们的公司注册证书中包含的选择法院地条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用。
项目2。股权证券的未登记销售及所得款项用途。
近期出售未登记证券
在截至2024年9月30日的三个月内，我们没有出售任何未根据《证券法》注册的证券。
项目5。其他信息。
我们的董事和高级职员（定义见经修订的1934年证券交易法或交易法下的规则16a-1（f））不时就公司证券进行公开市场交易，包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税款义务，以及出于多元化或其他个人原因。
董事和高级职员的公司证券交易必须根据我们的内幕交易政策进行，该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法，该法律禁止在拥有重大非公开信息时进行交易。《交易法》第10b5-1条规则提供了一项肯定性抗辩，使董事和高级管理人员能够预先安排公司证券的交易，以避免在拥有重大非公开信息的情况下引发对发起交易的担忧。
下表说明，就2024年第三季度而言，由我们的董事和高级职员采纳或终止的每项买卖公司证券的交易安排，即（1）旨在满足
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规则10b5-1（c）（“规则10b5-1交易安排”）或（2）“非规则10b5-1交易安排”（定义见S-K条例第408（c）项）的肯定性抗辩条件：
Name（title） |
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已采取行动（行动日期） |
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交易安排类型 |
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交易安排的性质 |
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交易安排的期限 |
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证券总数 |
Gabriel Brooks，医学博士（首席医疗官） |
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采纳（2024年8月15日） |
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与已授予或可能授予的所有股权奖励相关的卖出补仓交易的持久规则10b5-1交易安排 |
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出售 |
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直至任何已涵盖的限制性股票（“受限制股份单位”）的最终结算 |
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无法确定（1） |
Alexander Cumbo（总裁、首席执行官兼董事） |
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领养 |
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与已授予或可能授予的所有股权奖励相关的卖出补仓交易的持久规则10b5-1交易安排 |
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出售 |
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直至任何受保RSU的最终结算 |
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无法确定（1） |
Jessie Hanrahan博士（首席监管官） |
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领养 |
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与已授予或可能授予的所有股权奖励相关的卖出补仓交易的持久规则10b5-1交易安排 |
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出售 |
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直至任何受保RSU的最终结算 |
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无法确定（1） |
Paul Herzich（首席技术官） |
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领养 |
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与已授予或可能授予的所有股权奖励相关的卖出补仓交易的持久规则10b5-1交易安排 |
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出售 |
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直至任何受保RSU的最终结算 |
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无法确定（1） |
Kevin Tan（首席财务官兼财务主管） |
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领养 |
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与已授予或可能授予的所有股权奖励相关的卖出补仓交易的持久规则10b5-1交易安排 |
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出售 |
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直至任何受保RSU的最终结算 |
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无法确定（1） |
（1）归属时将被出售以履行适用的预扣税款义务的受涵盖的受限制股份单位的股份数量未知，因为数量将根据归属条件满足的程度、结算时公司普通股的市场价格以及受此安排约束的未来可能授予的额外受限制股份单位而有所不同。这一交易安排适用于受限制股份单位，无论归属是基于时间的推移和/或业绩目标的实现，该安排规定自动出售股份，否则将在受保受限制股份单位的每个结算日发行，金额足以满足适用的预扣义务，出售所得款项将交付给公司以满足适用的预扣义务。
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项目6。展品。
附件 数 |
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31.1* |
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行干事进行认证。 |
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31.2* |
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务干事进行认证。 |
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32.1** |
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32.2** |
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101.INS |
内联XBRL实例文档 |
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101.SCH |
内联XBRL分类法扩展架构文档 |
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104 |
封面页交互式数据文件（格式为内联XBRL，包含在附件 101中） |
*随函提交。
**特此提供。
84
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
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Solid Biosciences Inc. |
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日期：2024年11月6日 |
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签名： |
/s/亚历山大·康博 |
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亚历山大·康博 |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2024年11月6日 |
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签名： |
/s/Kevin Tan |
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Kevin Tan |
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首席财务官 （首席财务会计干事） |
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