附件 99.1
Marinus制药提供业务更新并报告2024年第二季度财务业绩
| ● | ZTALMY®（加奈索酮）2024年第二季度净产品收入为800万美元，与2023年第二季度相比强劲增长87% |
| ● | 有望实现2024年全年ZTALMY净产品收入指引在33-3500万美元之间 |
| ● | 完成口服加奈索酮治疗结节性硬化症（TSC）的3期TrustTSC试验入组，预计2024年Q4上半年获得一线数据 |
| ● | 通过启动中东和北非、俄罗斯和加拿大的托管访问计划，扩大ZTALMY的全球足迹，预计即将在欧洲和中国开展商业活动 |
| ● | 在对Ovid Therapeutics的静脉注射加奈索酮治疗癫痫持续状态（SE）的美国专利11,395，817的授权后审查挑战中成功；专利审判和上诉委员会发布最终书面决定，确定所有剩余的权利要求均不可获得专利 |
| ● | 报告了IV加奈索酮在难治性SE中的3期RAISE试验结果，计划要求FDA开会讨论下一步措施 |
| ● | 公司将于2024年9月20日举办投资者和分析师活动，讨论TSC机会 |
| ● | 美国东部时间今天上午8：30召开电话会议 |
宾夕法尼亚州拉德诺– 2024年8月13日– Marinus Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MRNS）是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病的创新疗法的制药公司，该公司今天公布了截至2024年6月30日的第二季度业务亮点和财务业绩。
| ● | G2024年第二季度产生的净产品收入为800万美元 与2023年第二季度相比增长87% |
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| ● | 有望实现2024年全年ZTALMY净产品收入指引在33-3500万美元之间 |
| ● | 继续扩大全球准入： |
| o | 为中东和北非（MENA）、加拿大和俄罗斯的命名患者启动了托管访问计划前美国预计2024年第三季度营收 |
| o | 7月，ZTALMY在中国获批用于CDKL5缺乏症（CDD）患者；Tenacia Biotechnology预计2025年初商业化上市 |
| o | Orion公司继续为2024年下半年ZTALMY在特定欧洲国家的商业发布做准备，CDD适应症在欧盟和英国获得了监管批准 |
| ● | 口服加奈索酮治疗结节性硬化症（TSC）的全球3期TrustTSC试验的注册工作已经完成，预计最后一次患者就诊时间为9月；2024年第四季度上半年的顶线数据已步入正轨 |
| o | 目标于2025年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（NDA）并请求优先审评 |
| o | TrustTSC维持低于7%的低停药率，大于迄今85%的患者继续开放标签扩展 |
| o | 正在进行发射规划和市场准入景观评估，以准备2025年下半年的预期商业发射 |
| ● | 预计将在2025年上半年启动一项与ZTALMY的概念验证研究，以治疗一系列发育性和癫痫性脑病，包括Lennox-Gastaut综合征，等待TSC顶线数据 |
| ● | 2025年第四季度靶向提交新型口服加奈索酮前药研究性新药申请 |
| ● | 公布的顶线结果从静脉注射（IV）加奈索酮治疗难治性癫痫持续状态的3期RAISE试验 |
| ● | 计划提交与FDA举行C型会议的请求，讨论RAISE试验结果和静脉注射加奈索酮项目的后续步骤 |
| ● | 继续为超难治性癫痫持续状态患者提供静脉加奈索酮急诊研究性新药申请至今治疗31例 |
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合同编号为75A50120C00159的生物医学高级研究与发展局（BARDA）。
| ● | 2024年8月1日，专利审判和上诉委员会在对Ovid Therapeutics关于静脉注射加奈索酮治疗癫痫持续状态的美国专利第11,395，817号进行的授权后审查中发布了最终书面决定，确定所有剩余的权利要求——权利要求22和25-31 ——因明显而无法获得专利权。该决定可在专利局网站上公开查阅这里. |
| ● | 2024年6月，Marinus重组了与Oaktree Capital Management，L.P.和Sagard Healthcare Partners的协议。根据重组，Oaktree和Sagard协议中都取消了1500万美元的最低流动性要求，2024年应付给Oaktree的摊销付款减少了50%。作为回报，Marinus在2024年第二季度向Oaktree一次性支付了1500万美元的本金。 |
| ● | 2024年第二季度启动的成本削减计划预计将减少合销售、一般和行政（SG & A）和研发费用从2024年上半年的8030万美元增长约30%，至5500万至6000万美元之间2024年下半年。预计将在2024年第三季度实现成本节约的全面持续影响。 |
| ● | 2024年全年指引保持不变，预计ZTALMY产品净收入在33至3500万美元之间，SG & A和研发费用合计约为1.35至1.4亿美元，其中包括约2000万美元的股票薪酬费用。 |
| ● | 通过执行成本削减计划和重组融资协议，该公司预计，截至2024年6月30日，现金和现金等价物为6470万美元，将足以资助公司的运营费用和资本支出需求进入2025年第二季度。 |
| ● | 公司继续进行投资，以扩大全球启动CDD适应症和潜在TSC扩展所需的ZTALMY制造产能。 |
| ● | 截至2024年6月30日止三个月和六个月的产品收入净额分别为800万美元和1550万美元，而上年同期分别为420万美元和760万美元。 |
| ● | 截至2024年6月30日止三个月和六个月，分别确认生物医学高级研究与发展局（BARDA）联邦合同收入10万美元和20万美元，而上年同期分别为180万美元和890万美元。减少的主要原因是与2023年第一季度启动API外包计划和2023年第四季度完成基期资金相关的活动。 |
| ● | 截至2024年6月30日止三个月和六个月的研发（研发）费用分别为2090万美元和4500万美元，而上年同期分别为2140万美元和4930万美元。三个月的减少主要是由于2024年的人员成本减少，部分被与RAISE试验相关的成本增加所抵消。六个月的降幅也 |
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| 受2023年第一季度启动API外包工作相关成本的推动。 |
| ● | 截至2024年6月30日的三个月和六个月，销售、一般和行政（SG & A）费用分别为1670万美元和3530万美元，而去年同期分别为1570万美元和3090万美元；增长的主要驱动因素是2024年商业支出和员工成本增加。 |
| ● | 截至2024年6月30日的三个月，重组成本为200万美元，这是由于2024年第二季度实施的成本节约举措造成的。 |
| ● | 截至2024年6月30日的三个月和六个月，该公司分别净亏损3580万美元和7450万美元；截至2024年6月30日的六个月，用于经营活动的现金增至6830万美元，而去年同期为6580万美元。 |
| ● | 截至2024年6月30日，该公司的现金和现金等价物为6470万美元，而截至2023年12月31日，该公司的现金、现金等价物和短期投资为1.503亿美元。 |
读者请参阅，并鼓励全文阅读该公司将向美国证券交易委员会提交的截至2024年6月30日季度的10-Q表格季度报告，其中包括有关公司业务计划、运营、财务状况和运营结果的进一步细节。
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6月30日， 2024 （未经审计） |
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2023年12月31日 |
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物业、厂房及设备 |
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现金及现金等价物 |
$ |
64,676 |
|
$ |
120,572 |
短期投资 |
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- |
|
|
29,716 |
其他资产 |
|
22,407 |
|
|
20,620 |
总资产 |
$ |
87,083 |
|
$ |
170,908 |
负债和股东（赤字）权益 |
|
|
|
|
|
流动负债 |
$ |
35,867 |
|
$ |
40,624 |
长期债务，净额 |
|
45,075 |
|
|
61,423 |
应付收入利息融资，净额 |
|
35,431 |
|
|
33,766 |
其他长期负债 |
|
18,055 |
|
|
18,330 |
负债总额 |
|
134,428 |
|
|
154,143 |
股东（赤字）权益合计 |
|
(47,345) |
|
|
16,765 |
负债总额和股东（赤字）权益 |
$ |
87,083 |
|
$ |
170,908 |
|
|
|
|
|
截至6月30日的三个月， |
|
|
截至6月30日的六个月， |
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2024 （未经审计） |
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2023 （未经审计） |
|
|
2024 （未经审计） |
|
|
2023 （未经审计） |
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收入： |
|
|
|
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|
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|
|
|
产品收入，净额 |
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$ |
7,951 |
|
|
$ |
4,249 |
|
|
$ |
15,460 |
|
|
$ |
7,581 |
|
联邦合同收入 |
|
|
87 |
|
|
|
1,814 |
|
|
|
239 |
|
|
|
8,862 |
|
协作收入 |
|
|
18 |
|
|
|
18 |
|
|
|
36 |
|
|
|
18 |
|
总收入 |
|
|
8,056 |
|
|
|
6,081 |
|
|
|
15,735 |
|
|
|
16,461 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与开发 |
|
|
20,897 |
|
|
|
21,412 |
|
|
|
45,015 |
|
|
|
49,345 |
|
销售，一般和行政 |
|
|
16,710 |
|
|
|
15,722 |
|
|
|
35,336 |
|
|
|
30,926 |
|
重组成本 |
|
|
1,950 |
|
|
|
- |
|
|
|
1,950 |
|
|
|
- |
|
产品收入成本 |
|
|
735 |
|
|
|
386 |
|
|
|
1,491 |
|
|
|
592 |
|
费用总额： |
|
|
40,292 |
|
|
|
37,520 |
|
|
|
83,792 |
|
|
|
80,863 |
|
经营亏损 |
|
|
(32,236 |
) |
|
|
(31,439 |
) |
|
|
(68,057 |
) |
|
|
(64,402 |
) |
利息收入 |
|
|
1,109 |
|
|
|
2,128 |
|
|
|
2,571 |
|
|
|
4,471 |
|
利息支出 |
|
|
(4,617 |
) |
|
|
(4,208 |
) |
|
|
(8,963 |
) |
|
|
(8,355 |
) |
其他（费用）收入，净额 |
|
|
(84) |
|
|
|
47 |
|
|
|
(48 |
) |
|
|
84 |
|
所得税前亏损 |
|
|
(35,828 |
) |
|
|
(33,472 |
) |
|
|
(74,497 |
) |
|
|
(68,202 |
) |
所得税福利 |
|
|
- |
|
|
|
1,538 |
|
|
|
- |
|
|
|
1,538 |
|
适用于普通股股东的净亏损 |
|
$ |
(35,828 |
) |
|
$ |
(31,934 |
) |
|
$ |
(74,497 |
) |
|
$ |
(66,664 |
) |
每股信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
每股普通股净亏损——基本和稀释 |
|
$ |
(0.63 |
) |
|
$ |
(0.61 |
) |
|
$ |
(1.31 |
) |
|
$ |
(1.28 |
) |
基本和稀释加权平均流通股 |
|
|
57,064,095 |
|
|
|
52,551,918 |
|
|
|
56,957,953 |
|
|
|
52,162,962 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他综合损失 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可供出售证券的未实现（亏损）收益 |
|
|
- |
|
|
|
(188 |
) |
|
|
20 |
|
|
|
(114) |
|
综合亏损总额 |
|
$ |
(35,828 |
) |
|
$ |
(32,122 |
) |
|
$ |
(74,477 |
) |
|
$ |
(66,778) |
|
此次电话会议的存档版本将在活动结束大约两小时后在Marinus网站ir.marinuspharma.com/events-and-presentations上提供。
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|
|
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