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Protara治疗获得FDA的监管许可，将开始TARA-002在小儿淋巴畸形患者中的2期STARBORN-1试验

纽约，2023年5月2日（GLOBE NEWSWIRE）--Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克：TARA）是一家临床阶段的公司，开发治疗癌症和罕见病的转化疗法。该公司今天宣布，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的监管许可，该公司计划对TARA-002（一种研究性细胞免疫增强剂）进行2期STARBORN-1试验评估，用于治疗儿童淋巴畸形（LMs）患者。预计将于2023年第四季度启动试验。

Protara治疗首席执行官杰西•谢弗曼表示：“目前还没有获得FDA批准的治疗LM的药物，这是一种主要影响儿童的罕见、严重的疾病。”“我们很高兴在向这些年轻患者提供TARA-002的旅程中迈出下一步，并期待着在患有LM的儿科患者中启动这项2期试验。”

“对幼儿来说，LM是一种毁灭性的疾病，非常需要各种治疗方案。目前对这些畸形的治疗通常包括手术切除，这可能是一项困难的手术，而且并发症和复发率很高，尤其是在非常年幼的儿童中，”艾奥瓦大学卡佛医学院耳鼻咽喉科教授、分子耳鼻咽喉科和肾脏研究实验室以及艾奥瓦人类遗传学研究所主任、医学博士理查德·史密斯说。“作为使用OK-432（TARA-002的前身疗法）在LM中完成的最大规模试验的首席研究员，我对TARA-002作为一种治疗这种严重疾病的潜在疗法的进展感到非常鼓舞。”

STARBORN-1是一项2期单臂、开放标签、前瞻性临床试验，旨在评估TARA-002囊内注射治疗6个月至18岁以下参与者的大囊性和混合性囊性LMs（≥ 50%的大囊性疾病）的安全性和有效性。在完成年龄降级安全导入后，该试验将招募约30名患者，他们将接受最多四次间隔约六周的TARA-002注射。

该试验的主要终点是大囊性LM和混合囊性LM的参与者中表现出临床成功的比例，定义为在最后一次注射后八周有完全缓解（总LM体积较基线减少90%至100%）或明显缓解（总LM体积减少60%至不到90%），通过轴向成像测量。

TARA-002是一种基于广义免疫增强剂OK-432的研究性细胞疗法，OK-432最初被日本厚生劳动省批准上市，作为一种免疫增强型癌症治疗剂。这种细胞疗法目前在日本和台湾被批准用于LM，并已被用于成功治疗数千名儿科患者。此外，对OK-432进行了有史以来规模最大的LMs 2期试验，该疗法是通过艾奥瓦大学领导的一项现已关闭的同情使用计划对美国500多名儿科和成人患者进行的。

TARA-002已被FDA授予治疗LMs的罕见儿科疾病资格。

关于LMs中的TARA-002

TARA-002是一种用于治疗NMIBC和LMs的研究性细胞疗法，已被美国食品和药物管理局授予罕见儿科疾病称号。TARA-002是由与OK-432相同的主细胞库开发而成的，这些主细胞库由遗传上不同的化脓链球菌A群组成。OK-432是一种广泛的免疫增强剂，在日本以Picibanil ®的名义销售，在台湾由中外制药有限公司批准。Protara已成功地证明了TARA-002和OK-432之间的制造可比性。

当TARA-002给药时，假设囊肿或肿瘤内的先天和适应性免疫细胞被激活并产生强大的免疫级联。中性粒细胞、单核细胞和淋巴细胞浸润异常细胞，免疫细胞分泌白细胞介素IL-2、IL-6、IL-8、IL-10、IL-12、干扰素（IFN）-gamma、肿瘤坏死因子（TNF）-alpha等多种细胞因子，诱导强烈的炎症反应，破坏异常细胞。

关于淋巴畸形

淋巴畸形（LMs）是一种罕见的先天性淋巴管畸形，导致这些结构无法连接或引流到静脉系统。大多数LM存在于头部和颈部区域，在儿童早期淋巴生长活跃时期被诊断出来，超过50%在出生时被检测出来，90%在三岁前被诊断出来。该病最常见的病症和严重的表现包括上消化道受压，包括需要插管的气道阻塞和可能的气管切开依赖；病灶内出血；冲击关键结构，包括神经、血管、淋巴管；反复感染，以及美容和其他功能障碍。

关于Protara Therapeutics, Inc.

Protara致力于为癌症和罕见病患者推进变革性疗法。Protara的产品组合包括其主导项目TARA-002，一种基于细胞的研究性疗法，正在开发中，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴畸形，以及IV Choline Chloride，一种用于依赖肠外营养的患者的研究性磷脂底物替代疗法。欲了解更多信息，请访问www.protaratx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关非历史事实的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”。在某些情况下，Protara可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“设计”、“估计”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”或其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达方式来识别这些前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于关于Protara的意图、信念、预测、前景、分析或当前预期的陈述，其中包括：Protara的商业战略，包括其产品候选者的开发计划，以及关于现有或未来临床试验的时间或结果的计划；与预期有关的陈述，涉及与FDA的互动，包括在TARA-002用于儿科LM患者的开发路径上可能与FDA保持一致；Protara的财务状况；关于Protara产品候选者的预期安全性或有效性的陈述；以及Protara对今年剩余时间的展望。由于此类陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。导致这些前瞻性陈述具有不确定性的因素包括：Protara的财务指导可能不如预期的风险，以及与以下相关的风险和不确定性：Protara的发展计划，包括启动和完成非临床研究和临床试验，以及向FDA和其他监管机构提交所需文件的时间；一般市场状况；竞争格局的变化；Protara的战略和商业计划的变化；Protara获得足够资金为其战略计划和商业化努力提供资金的能力；必须以超出预期的方式或时间使用现金；市场波动对现金储备的影响；管理层关键成员的流失；一般美国和外国、经济、行业、市场、监管的影响，政治或公共卫生状况；以及与Protara业务和总体财务状况相关的风险和不确定性，包括在Protara提交给美国证券交易委员会的文件和报告中“风险因素”和其他地方更全面描述的风险和不确定性。本新闻稿所载的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表，并基于管理层截至作出之日的假设和估计。Protara不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于收到新信息、未来事件的发生或其他原因，除非法律要求。

公司联系人：

贾斯汀·奥马利
Protara治疗
Justine.OMalley@protaratx.com
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