附件 99.2
| 新闻稿 |  |
赛诺菲的QFITLIA和Cablivi在中国获批，拓展罕见病护理
| • | 血友病首个抗凝血酶降疗法QFitlia，一年最少注射六针就能提供持续保护 |
| • | 首个纳米抗体药物Cablivi靶向获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜——一种罕见的、危及生命的凝血障碍 |
2025年12月11日，巴黎。中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了两种用于罕见血液病的创新赛诺菲药物：用于血友病的QFitlia（fitusiran）和用于获得性血栓性血小板减少性紫癜的Cablivi（caplacizumab）。这些批准标志着赛诺菲对中国长期承诺的又一步，加强了该公司带来跨越多种疾病领域的变革性药物的雄心。凭借QFitlia和Cablivi，赛诺菲今年在中国达到第四个和第五个获批，继TZield用于2型1型糖尿病和Sarclisa用于复发和新诊断的多发性骨髓瘤的两个适应症。
QFitlia是首个用于血友病患者常规预防的抗凝血酶（AT）降低疗法。QFitlia适用于常规预防，以预防或减少12岁及以上儿科患者、伴有或不伴有因子VIII抑制剂的严重血友病A（凝血因子VIII缺乏症，FVIII < 1%）或伴有或不伴有因子IX抑制剂的严重血友病B（凝血因子IX缺乏症，FIX < 1%）的出血发作频率。
此次批准是基于ATLAS 3期研究的数据，这些数据证明了在有或没有抑制剂的血友病患者中通过年化出血率（ABR）衡量的具有临床意义的出血保护作用。通过降低AT，一种抑制血液凝固的蛋白质，QFitlia帮助增加凝血酶生成，以恢复血友病患者的止血功能。QFitlia采用小干扰RNA技术，可实现低治疗频率、皮下注射、小容量给药。血友病在中国影响超过4万人。
Cablivi是第一个纳米抗体靶向疗法，旨在治疗成人和12岁或以上体重至少40公斤的青少年获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（aTTP/iTTP）。
这一批准将一种专门针对这种罕见且危及生命的凝血障碍的创新药物带到了中国，中国每年诊断出约2700名患者。尽管采用了标准的治疗方法，但aTTP/iTTP的死亡率高达20%。Cablivi靶向血管性血友病因子（vWF），一种血液中参与止血的蛋白质，旨在抑制vWF和血小板之间的相互作用。与血浆交换和免疫抑制疗法结合使用，它通过抑制微血栓的形成而有所帮助，微血栓在疾病过程中会导致器官损伤。
这两项批准扩大了赛诺菲在中国罕见的血液学产品组合，解决了慢性出血性疾病和急性凝血紧急情况中未得到满足的关键需求。
“QFitlia代表了中国血友病社区潜在的变革性进步，将护理从治疗出血转变为帮助完全预防出血。通过提供有效的出血保护和简化给药，QFitlia有可能使全球血友病患者更容易获得预防，”赛诺菲执行副总裁兼专科护理负责人Brian Foard表示。“Cablivi为面临aTTP/iTTP的患者解决了一个关键的未满足需求。这些批准加在一起，凸显了赛诺菲致力于为中国和世界各地的罕见病患者提供有意义的创新并改善结果。”
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在ATLAS临床开发计划中，QFitlia证明了跨亚组的低出血率，每年仅需注射6次。主要成果包括：
| • | 与按需使用凝血因子浓缩物相比，QFitlia预防治疗的无抑制剂患者的ABR显着减少71%（估计均值：ABR9.0与31.4，分别；p <.0001），与按需使用旁路药物相比，有抑制剂的患者的ABR显着减少73%（估计均值：ABR5.1与19.1，分别；p < 0.0006） |
| • | 在开放标签扩展研究期间观察到的ABR中位数在没有抑制剂的患者中为3.8（四分位距（IQR）：0.0– 11.2），在有抑制剂的患者中为1.9（IQR：0.0– 5.6） |
| • | 在开放标签扩展研究中，近一半的患者经历了一次或更少的出血（47% 0-1出血和31% 0出血） |
| • | 近80%的参与者在开放标签扩展研究结束时处于每年六次注射的方案中，94%在0-1剂量调整时达到目标AT水平 |
“Qfitlia的获批标志着中国血友病进入非因子预防性治疗新时代的真正转变。它每年可能只需要六次皮下注射，就可以显着降低疾病负担，省去与传统因子疗法相关的频繁静脉注射，”中国广州南方医科大学南方医院血液科主任医师孙景表示。“通过降低抗凝血酶以恢复凝血平衡，这项创新为患有A型或B型血友病的人提供了一种新的治疗选择，无论是否有抑制剂。”
Qfitlia治疗的患者出现了严重的血栓事件、急性和复发性胆囊疾病以及肝毒性。最常见的不良反应（发生率> 10%）是病毒感染、鼻咽炎、细菌感染。
关于血友病
A型血友病和B型血友病是罕见的、先天性、终身性、出血性疾病，其中人的血液凝结能力受损，导致过度出血和关节自发出血，可导致关节损伤和慢性疼痛，并显著影响生活质量。A型血友病和B型血友病分别是由于缺乏因子VIII和IX导致凝血酶生成不足和无效的凝块形成，这在开发因子治疗抑制剂的人群中进一步复杂化。
关于aTTP
获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，又称免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP））是一种极其罕见的危及生命的自身免疫性凝血障碍，其特点是全身小血管广泛形成凝块，导致血小板减少（血小板计数低）；微血管病毒性溶血性贫血（红细胞通过破坏而丧失）；缺血（身体各部位供血受限）；以及广泛的器官损伤，特别是在大脑和心脏。
关于ATLAS临床开发计划
QFitlia的有效性和安全性正在ATLAS临床开发计划中进行研究。该项目包括已完成的3期研究ATLAS-INH（临床研究标识符：NCT03417102）、ATLAS-A/B（临床研究标识符：NCT03417245）、ATLAS-PPX（临床研究标识符：NCT03549871）。正在进行的3期研究有ATLAS-NEO（临床研究标识符：NCT05662319）、ATLAS-PEDS（临床研究标识符：NCT03974113）、ATLAS OLE（临床研究标识符：NCT03754790）三项。
正在进行的ATLAS-OLE研究是一项单臂、3期、开放标签研究，通过修订的AT给药方案（AT-DR）评估QFitlia的安全性和有效性，该方案旨在维持先前完成3期ATLAS临床试验的患者的AT目标范围为15%-35 %。与早期的QFitlia研究相比，这项研究包括更低的剂量和更少的给药频率。通过将ATLAS-OLE的AT-DR治疗数据与ATLAS-INH和ATLAS-A/B研究的对照数据进行比较，评估QFitlia AT-DR治疗的疗效。分析遵循意向治疗原则。
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关于QFITLIA
QFitlia（fitusiran）是一种获得NMPA批准的first-in-class AT-lowering疗法。QFitlia通过降低AT（一种抑制血液凝结的蛋白质）来促进凝血酶的生成，从而防止出血并帮助重新平衡止血。QFitlia是一种利用Alnylam Pharmaceutical Inc.的ESC-GalNAc偶联技术的小干扰RNA治疗药物。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年3月28日批准QFitlia用于常规预防，以预防或降低A型或B型血友病成人和儿童患者（12岁或以上）在有或没有VIII或IX因子抑制剂的情况下发生出血事件的频率。QFitlia的其他提交正在与世界各地的监管机构进行审查。
关于Cablivi
Cablivi（caplacizumab）是一种二价抗血管性血友病因子（vWF）纳米体VHH，与血浆交换和免疫抑制疗法联合使用，用于治疗经历获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）发作的患者，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。Cablivi是第一个也是唯一一个针对阻断微血栓形成的治疗方法，微血管系统中形成的小血栓，有助于防止器官损伤。Cablivi目前在美国、欧盟、英国、瑞士、巴西、哥伦比亚、日本、五个大海湾地区州等近30个国家上市。Cablivi在中国的批准获得了优先审评，并获得了FDA的优先审评指定，用于即将进行的标签扩展，以包括12岁及以上青少年的治疗。
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赛诺菲前瞻性陈述
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