福泰制药报告2024年第二季度财务业绩
—产品收入26.5亿美元，较2023年Q2增长6% —
—公司上调全年产品营收指引至10.65至108.5亿美元—
— FDA接受CF中vanzacaftor三联用NDA，优先审评和PDUFA目标行动日期为2025年1月2日；此外，在欧盟和英国验证的MAA提交—
— FDA接受舒泽曲嗪（VX-548）治疗中度至重度急性疼痛的NDA优先审评及PDUFA靶点行动日期为2025年1月30日—
—推进宽深临床管线，H2预计有多个里程碑：24 —
波士顿--Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克：VRTX）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度合并财务业绩，并将全年产品收入指引上调至10.65至108.5亿美元。
“加上整个业务的出色执行，福泰制药实现了又一个强劲的季度收入增长，我们正在提高全年产品收入指导，”首席执行官兼福泰制药总裁、医学博士Reshma Kewalramani表示。“我们下半年的重点仍然是CF的商业执行和CASGEVY的全球上市，为即将推出的用于CF的vanzacaftor三联和用于急性疼痛的suzetrigine的潜在上市做好准备，同时迅速推进一个强大的管道，该管道有望为患者和股东带来长期价值。”
2024年第二季度业绩
产品收入与2023年第二季度相比增长6%至26.5亿美元，主要受TRIKAFTA持续强劲表现的推动®/KAFTRIO®，包括在较年轻的年龄组。与2023年第二季度相比，2024年第二季度产品净收入在美国增长7%至16.1亿美元，在美国以外地区增长5%至10.3亿美元。
合并GAAP和Non-GAAP研发和SG & A费用分别为13亿美元和9.78亿美元，而2023年第二季度分别为10.0亿美元和9.28亿美元。这些增长是由于增加了投资以支持在全球推出福泰制药的疗法，以及持续投资以支持在中后期临床开发方面取得进展的多个项目。
获得的IPR & D费用为44亿美元，而2023年第二季度为1.11亿美元，原因是与福泰制药收购Alpine Immune科学相关的44亿美元收购IPR & D（AIPR & D）费用。
1
GAAP和Non-GAAP有效税率分别为（6.0）%和（10.0）%，而2023年第二季度则分别为21.2%和21.0%，主要是由于不可扣除的AIPR & D费用的影响，这推动了福泰制药 2024年第二季度的税前亏损。有关福泰制药的GAAP至Non-GAAP税收调整的更多详细信息，请参阅附注1。
GAAP和Non-GAAP净亏损分别为36亿美元和33亿美元，考虑到2024年第二季度Alpine AIPR & D费用的影响，2023年第二季度的净收入分别为9.16亿美元和10.0亿美元。
现金、现金等价物和有价证券总额截至2024年6月30日为102亿美元，而截至2023年12月31日为137亿美元。与2023年12月31日相比，福泰制药的现金、现金等价物和有价证券余额减少，是由于2024年第二季度为收购Alpine支付的现金对价，部分被其他经营活动提供的正现金流所抵消。
2024年全年财务指引
福泰制药今天将其全年产品营收预期从10.55-107.5亿美元上调至10.65-108.5亿美元。福泰制药的产品收入指引包括对CF持续增长的预期以及CASGEVY的推出®在批准的适应症和地理区域。鉴于Alpine收购的影响，对于2024年，福泰制药现在为合并后的GAAP和Non-GAAP研发和SG & A费用以及AIPR & D费用提供指导。福泰制药继续预计，全年非GAAP研发和SG & A费用总额将在42亿美元至43亿美元之间。这包括福泰制药预计将继续投资于多个中后期临床开发项目以及商业和制造能力，并将包括2024年剩余时间的Alpine运营费用。福泰制药现在预计2024年AIPR & D费用全年约为46亿美元，其中包括2024年第二季度与Alpine收购相关的费用。
福泰制药更新后的财务指南摘要如下：
| 当前2024财年 | 上一财年2024 | ||||||||||
| 产品总收入 | 10.65至108.5亿美元 | 10.55至107.5亿美元 | |||||||||
| 合并GAAP研发和SG & A费用（2） | 5至52亿美元 | 4.8至50亿美元* | |||||||||
| 合并非GAAP研发和SG & A费用（2） | 不变 | 4.2至43亿美元* | |||||||||
| AIPR & D费用 | 46亿美元* * | 0.125亿美元 | |||||||||
| 非美国通用会计准则有效税率 | ~100%*** | 20%至21% | |||||||||
| * 2024年5月6日提供的指导范围包括合并的GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用为49-51亿美元，合并的非GAAP研发、AIPR & D和SG & A费用为43-44亿美元。包括在这两个范围内的AIPR & D费用约为1.25亿美元。 | |||||||||||
| * *包括44亿美元的Alpine AIPR & D费用。 | |||||||||||
| * * * 福泰制药全年Non-GAAP税率受不可抵税的Alpine AIPR & D费用影响。 | |||||||||||
2
主要业务亮点
已上市产品和潜在的近期上市机会
囊性纤维化（CF）产品组合
福泰制药预计，通过新的批准和对年轻患者治疗的报销，服用其药物的CF患者人数将继续增长。近期和预期的进展包括：
•美国食品药品监督管理局（FDA）接受了CF6岁及以上人群每日一次vanzacaftor三联的新药申请（NDA），并指定优先审评，处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年1月2日。福泰制药还收到了来自欧盟（EU）的欧洲药品管理局（EMA）和英国的药品和保健品监管局（MHRA）对其vanzacaftor三联上市许可申请（MAA）提交的验证。福泰制药也已在加拿大、澳大利亚完成了vanzacaftor三联的监管提交，新西兰和瑞士。
•福泰制药宣布与NHS England达成一项延长的长期报销协议，提供对KAFTRIO、SYMKEVI的访问权限®和ORKAMBI®并继续访问KALYDECO®适用于英格兰所有现有和未来符合条件的CF患者。福泰制药已在威尔士、北爱尔兰和苏格兰签订了类似的协议。这些协议还包括获得这些药物未来的任何许可延期，是美国国家健康与护理研究院（NICE）和苏格兰药品联盟（SMC）对福泰制药的CFTR调节剂提出积极建议的结果。
•5月，欧盟委员会批准KALYDECO用于治疗CFTR基因特定突变的1个月至4个月以下CF婴儿。KALYDECO现在代表了欧洲批准的第一个也是唯一一个用于治疗这个年龄组的CF根本原因的药物。
•7月，加拿大卫生部批准TRIKAFTA用于治疗CFTR基因中存在152种罕见反应性突变的CF患者。这是美国以外首次批准基于体外数据。
•福泰制药已向FDA和EMA提交了TRIKAFTA/KAFTRIO的监管申请，用于治疗患有CF和罕见反应性突变的人。
3
CASGEVY用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）
CASGEVY是一种非病毒，前vivoCRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法用于符合条件的SCD或TDT患者，已证明可减少或消除SCD患者的血管闭塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。CASGEVY在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国（KSA）和巴林王国（巴林）获得批准，用于治疗SCD和TDT，目前正在推出中。
•福泰制药已在瑞士和加拿大完成了CASGEVY用于SCD和TDT的监管提交，并在那里获得了优先审评。
•截至7月中旬，福泰制药已在全球范围内激活了超过35个授权治疗中心（ATC），并且所有地区越来越多的患者已开始细胞收集。
•法国国家卫生健康管理局（HAS）批准了福泰制药的请求，该请求为在指定的SCD患者中使用CASGEVY实施早期获取计划（EAP）。此前已批准在2024年第一季度对指定的TDT患者实施CASGEVY的EAP。
•福泰制药继续从CLIMB-111、CLIMB-121以及CASGEVY的长期随访研究中产生数据，并在6月举行的2024年度欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了积极的长期数据。这些来自100多名CASGEVY患者的长期数据，最长的随访时间超过五年，证实了CASGEVY随时间推移的变革性、一致性和持久的临床益处。
舒曲替嗪（VX-548）治疗中重度急性疼痛
福泰制药发现了多种NAV1.8的选择性小分子抑制剂，目标是创造一类新型止痛药物，该药物有可能在没有阿片类药物和其他目前可用药物的限制的情况下提供有效的止痛。
•FDA接受了suzetrigine用于治疗中度至重度急性疼痛的NDA提交，并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年1月30日。Suzetrigine已被授予FDA快速通道和突破性疗法指定，用于治疗中度至重度急性疼痛。
4
选择临床阶段研发管线
囊性纤维化
福泰制药继续为~90%可能从这种方法中受益的CF患者寻求next-in-class、小分子、口服CFTR调节剂，以及为超过5000名不制造CFTR蛋白且不能从CFTR调节剂中受益的CF患者寻求雾化mRNA疗法。
•vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，next-in-class三联口服小分子组合，用于囊性纤维化
•福泰制药在2至5岁患有囊性纤维化的儿童中发起了一项研究，这些儿童至少有一个F508del突变或一个对三联CFTR调节剂有反应的突变。
•与致力于系列创新并让尽可能多的患者达到CFTR功能正常水平的承诺相一致，福泰制药通过临床前和临床开发，不断推进新型口服小分子联合疗法。最先进的下一代CFTR调节剂已完成或正在完成1期临床试验。
•VX-522，雾化mRNA疗法
•福泰制药去年年底完成了VX-522在CF患者中的1/2期研究的单次递增剂量（SAD）部分，该研究的多次递增剂量（MAD）部分正在进行中。福泰制药预计将在2025年上半年完成试验并分享这项研究的数据。
镰状细胞病与输血依赖性β地中海贫血
•福泰制药已经完成了CASGEVY在5至11岁SCD或TDT儿童中的两项全球3期研究的注册，试验正在进行中。
•福泰制药继续致力于CASGEVY更温和调理的临床前资产，仅在美国和欧洲，这就可以将符合条件的患者群体扩大到超过150,000人。
急性疼痛
•福泰制药正在招募和给药VX-993的静脉制剂的1期试验，VX-993是一种下一代选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂。
•福泰制药有望在本季度启动一项2期研究，使用VX-993的口服制剂，用于治疗拇囊炎切除手术后的中度至重度急性疼痛。
5
外周神经性疼痛（PNP）
•福泰制药有望在本季度启动suzetrigine治疗疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）患者的3期关键项目，这是一种PNP。这一关键方案由两项相同的随机对照试验设计，每项试验约1100名患者，研究每日一次70mg剂量的舒曲嗪。主要终点是第12周与安慰剂相比，数字疼痛评级表（NPRS）上的每周平均每日疼痛强度相对于基线的变化。该研究还包括普瑞巴林的一个活性比较组，一个关键的次要终点是NPRS评分相对于普瑞巴林在基线到第12周的变化上的非劣效性。FDA已在DPN中授予suzetrigine突破性疗法指定。
•福泰制药已完成其suzetrigine治疗疼痛性腰骶神经根病（LSR）的2期研究的入组，这种疾病代表了超过40%的PNP患者。福泰制药预计将于2024年底分享这项研究的结果。
•福泰制药有望在本季度启动一项2期研究，使用VX-993的口服制剂治疗DPN。
与其在疼痛领域的连续创新和领导地位的承诺相一致，福泰制药还继续开发额外的NaV1.8抑制剂和NaV1.7抑制剂，用于独立使用或联合使用，用于治疗急性和周围神经性疼痛。
APOL1介导的肾病（AMKD）
福泰制药发现并推进了多种APOL1功能的口服小分子抑制剂，开创了一类针对这种肾脏疾病的潜在遗传驱动因素的新药。
•在全球2/3期关键临床试验的3期部分中，福泰制药继续招募AMKD患者并对其给药，其中将45毫克每日一次剂量的inaxaplin与安慰剂进行比较，这是在标准护理之上。
•该研究旨在在第48周进行预先计划的中期分析，评估在inaxaplin组与安慰剂中估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率，这是一种肾功能的测量，得到蛋白尿相对于基线的百分比变化的支持。如果正面，中期分析可能成为福泰制药在美国寻求加速批准的基础。
IgA肾病（IGAN）等B细胞介导疾病
福泰制药正在开发povetacicept，一种BAFF和APRIL通路的双重抑制剂，作为一种潜在的同类最佳方法来治疗IgA肾病，这是一种严重的进行性自身免疫性肾病，可导致终末期肾病。IgAN是全球范围内最常见的肾小球肾炎，
6
仅在美国就影响了大约13万人，目前还没有针对其根本原因的获批疗法。福泰制药还在研究povetacicept在其他严重的B细胞介导疾病中的应用，包括自身免疫性肾脏疾病和自身免疫性血细胞减少症。
•继成功结束2期监管相互作用后，福泰制药有望在本季度启动povetacicept在IgA肾病中的3期临床试验（RAINIER研究）。
•RAINIER是povetacicept 80 mg与安慰剂在约480名IgAN患者的标准护理之上的全球关键试验。该研究旨在有一个预先计划的中期分析，评估在一定数量的患者达到36周的治疗后，povetacicept组与安慰剂的尿蛋白肌酐比（UPCR）。如果呈阳性，中期分析可能会成为福泰制药在美国寻求加速批准的基础。最终分析将发生在治疗的两年，主要终点是整个第104周的总eGFR斜率。
•RUBY3（自身免疫性肾脏疾病）和RUBY4（自身免疫性血细胞减少）2期篮子试验正在进行中，预计将在今年晚些时候和2025年从某些队列中读出数据。
1型糖尿病（T1D）
福泰制药正在评估使用干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞来替代在T1D患者体内被破坏的内源性产生胰岛素的胰岛细胞的细胞疗法，目标是开发一种潜在的一次性功能性治愈这种疾病的方法。
•VX-880，标准免疫抑制的全分化胰岛细胞：
•福泰制药宣布了美国糖尿病协会正在进行的1/2期研究的积极结果84第2024年6月科学会议大会。
◦接受VX-880全剂量单次输注的所有12名患者均表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素产生。
◦所有这些患者都达到了ADA推荐的HBA1c水平< 7.0%和> 70%的时间范围，12名患者中有11名减少或取消使用外源性胰岛素。
◦所有三名患者至少随访12个月，因此可评估主要终点，均达到HBA1c < 7.0%的消除严重低血糖事件（SHE）的主要终点，以及胰岛素独立的次要终点。
•基于这些积极的结果，福泰制药扩大了1/2期研究，共包括37名患者。福泰制药在最初的1/2期17例患者研究中完成了入组和给药。
•VX-264，全分化胰岛细胞封装在免疫保护装置中：
7
•VX-264的临床试验是一项全球性、多部分、1/2期研究，VX-264将相同的VX-880胰岛细胞封装在一种新型设备中，这样就不需要使用免疫抑制剂进行治疗。
•福泰制药已经完成了研究的A部分。与VX-880研究一样，A部分的患者接受低剂量，给药之间有一段错开的时间。第1/2阶段的B部分正在进行中，正在登记和给药。在B部分中，患者接受具有患者间交错期的全部目标剂量，而在C部分中，患者将接受没有交错的全部目标剂量。
•低免疫，编辑的完全分化的胰岛细胞：
▪福泰制药的低免疫细胞计划涉及使用CRISPR/Cas9对相同的干细胞衍生的、完全分化的VX-880胰岛细胞进行基因编辑，以保护这些细胞免受免疫系统的侵害。这项处于研究阶段的计划继续取得进展。
强直性营养不良1型（DM1）
福泰制药正在评估针对DM1的根本原因的多种方法，DM1是成年人中最普遍的肌肉萎缩症，在美国和欧洲有约11万人患有这种疾病，并且没有获得批准的疗法。福泰制药的领先方法VX-670获得了Entrada Therapeutics的许可，它是一种寡核苷酸，它与环肽相连，可促进有效递送到细胞及其细胞核中，这具有解决DM1根本原因的潜力。
•福泰制药继续在DM1患者中进行VX-670的全球1/2期临床试验中招募和给药患者，并预计在2024年底完成该研究的单次递增剂量（SAD）部分。
•在完成SAD部分的试验后，福泰制药将进入MAD部分，在那里将评估VX-670的安全性和有效性。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）
福泰制药正在开发可恢复变异多囊藻毒素1（PC1）蛋白功能的小分子校正剂，目标是解决ADPKD的根本原因，ADPKD是最常见的遗传性肾脏疾病，在美国和欧洲影响了大约250,000人。
•福泰制药正在健康志愿者中招募和给药VX-407的1期临床试验，VX-407是一种first-in-class小分子校正剂，靶向具有PKD1基因变异子集的患者ADPKD的根本原因，该基因编码PC1蛋白，估计约占总患者群体的25,000（或~10%）。
8
Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）
福泰制药正在通过开发Z-AAT蛋白折叠的新型小分子校正子来解决α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏的潜在遗传原因，目标是增加血液中功能性AAT的分泌，并解决AAT缺乏的肺和肝脏方面的问题。
•基于1期生物标志物分析，福泰制药确定VX-634和VX-668，两种在研小分子AAT校正剂，不会为AATD患者提供变革性疗效。因此，福泰制药已经停止了这两种分子的开发。
•与其研发组合方法一致，福泰制药正在使用从VX-634、VX-668和先前分子中获得的经验教训，在临床前研究阶段继续优化小分子校正器和其他方法。
对外部创新的投资
•今年5月，福泰制药完成了此前宣布的以约50亿美元现金收购Alpine Immune科学的交易，其中包括Alpine的牵头资产povetacicept,导致2024年第二季度AIPR & D费用支出约44亿美元。
9
非GAAP财务指标
在本新闻稿中，福泰制药的财务业绩和财务指导是根据美国公认会计原则（GAAP）并使用某些非GAAP财务指标提供的。特别是，非公认会计准则财务业绩和指引不包括在福泰制药的税前收入（亏损）中（i）基于股票的补偿费用，（ii）无形资产摊销费用，（iii）与公司战略投资的公允价值相关的损益，（iv）或有对价公允价值的增减，（v）与收购相关的成本，以及（vi）其他调整。该公司的非美国通用会计准则财务业绩还从所得税拨备中排除了与上述非美国通用会计准则调整税前收入（亏损）和某些离散项目相关的估计税收影响。这些结果不应被视为替代公司的GAAP结果，而是作为对根据GAAP提供的结果的补充。管理层认为，这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的基本趋势，对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要，并提供有关公司财务状况的额外信息，公司认为这些信息有助于了解其正在进行的业务。管理层还使用这些非GAAP财务指标来建立内部和外部沟通的预算和运营目标，以管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非GAAP财务指标的计算可能与其他公司使用的计算有所不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
该公司提供了关于合并研发和SG & A费用以及基于非公认会计原则的有效税率的指导。关于获得的知识产权研发费用的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易相关的估计，包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导，因为它无法合理确定地预测与基于股票的薪酬相关的超额税收优惠的影响以及某些离散项目的可能性，这可能是重大的。
10
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
合并损益表
（百万，每股金额除外）（未经审计）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 2,645.6 | $ | 2,493.2 | $ | 5,336.2 | $ | 4,868.0 | |||||||||||||||
| 费用和支出 | |||||||||||||||||||||||
| 销售成本 | 371.9 | 308.6 | 714.5 | 575.5 | |||||||||||||||||||
| 研发费用 | 966.6 | 785.7 | 1,755.7 | 1,528.3 | |||||||||||||||||||
| 获得的在研研发费用 | 4,449.1 | 110.5 | 4,525.9 | 457.6 | |||||||||||||||||||
| 销售、一般和管理费用 | 372.2 | 262.6 | 714.9 | 503.7 | |||||||||||||||||||
| 或有对价公允价值变动 | 0.5 | (0.6) | 0.4 | (2.5) | |||||||||||||||||||
| 总费用和支出 | 6,160.3 | 1,466.8 | 7,711.4 | 3,062.6 | |||||||||||||||||||
| 经营（亏损）收入 | (3,514.7) | 1,026.4 | (2,375.2) | 1,805.4 | |||||||||||||||||||
| 利息收入 | 156.5 | 144.7 | 337.7 | 267.3 | |||||||||||||||||||
| 利息支出 | (9.9) | (11.2) | (20.3) | (22.6) | |||||||||||||||||||
| 其他（费用）收入，净额 | (23.1) | 1.6 | (54.3) | 2.9 | |||||||||||||||||||
| 所得税拨备前（亏损）收入 | (3,391.2) | 1,161.5 | (2,112.1) | 2,053.0 | |||||||||||||||||||
| 准备金 | 202.4 | 245.8 | 381.9 | 437.5 | |||||||||||||||||||
| 净（亏损）收入 | $ | (3,593.6) | $ | 915.7 | $ | (2,494.0) | $ | 1,615.5 | |||||||||||||||
| 每股普通股净（亏损）收入： | |||||||||||||||||||||||
| 基本 | $ | (13.92) | $ | 3.55 | $ | (9.66) | $ | 6.27 | |||||||||||||||
| 摊薄 | $ | (13.92) | $ | 3.52 | $ | (9.66) | $ | 6.21 | |||||||||||||||
| 每股计算中使用的股份： | |||||||||||||||||||||||
| 基本 | 258.1 | 257.7 | 258.1 | 257.6 | |||||||||||||||||||
| 摊薄 | 258.1 | 260.4 | 258.1 | 260.3 | |||||||||||||||||||
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
产品收入
（百万）（未经审计）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| TRIKAFTA/KAFTRIO | $ | 2,449.2 | $ | 2,240.4 | $ | 4,932.8 | $ | 4,337.1 | |||||||||||||||
| 其他CF产品 | 196.4 | 252.8 | 403.4 | 530.9 | |||||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 2,645.6 | $ | 2,493.2 | $ | 5,336.2 | $ | 4,868.0 | |||||||||||||||
11
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
GAAP与非GAAP财务信息的对账
（百万，百分比除外）（未经审计）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
|
GAAP销售成本
|
$ | 371.9 | $ | 308.6 | $ | 714.5 | $ | 575.5 | |||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | (1.8) | (1.8) | (3.6) | (3.7) | |||||||||||||||||||
| 无形资产摊销费用 | (5.1) | — | (10.1) | — | |||||||||||||||||||
|
非公认会计原则销售成本
|
$ | 365.0 | $ | 306.8 | $ | 700.8 | $ | 571.8 | |||||||||||||||
| GAAP研发费用 | $ | 966.6 | $ | 785.7 | $ | 1,755.7 | $ | 1,528.3 | |||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | (97.1) | (74.5) | (216.5) | (150.8) | |||||||||||||||||||
| 购置相关成本（3） | (172.3) | (2.8) | (172.3) | (5.6) | |||||||||||||||||||
| 非美国通用会计准则研发费用 | $ | 697.2 | $ | 708.4 | $ | 1,366.9 | $ | 1,371.9 | |||||||||||||||
| GAAP销售、一般和管理费用 | $ | 372.2 | $ | 262.6 | $ | 714.9 | $ | 503.7 | |||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | (55.3) | (43.0) | (126.0) | (87.2) | |||||||||||||||||||
| 购置相关成本（3） | (36.5) | — | (36.5) | — | |||||||||||||||||||
| 非美国通用会计准则销售、一般和管理费用 | $ | 280.4 | $ | 219.6 | $ | 552.4 | $ | 416.5 | |||||||||||||||
| 合并非GAAP研发和SG & A费用 | $ | 977.6 | $ | 928.0 | $ | 1,919.3 | $ | 1,788.4 | |||||||||||||||
| GAAP其他（费用）收入，净额 | $ | (23.1) | $ | 1.6 | $ | (54.3) | $ | 2.9 | |||||||||||||||
| 战略投资公允价值减少（增加）额 | 12.7 | 0.4 | 39.7 | (6.0) | |||||||||||||||||||
| Non-GAAP其他（费用）收入，净额 | $ | (10.4) | $ | 2.0 | $ | (14.6) | $ | (3.1) | |||||||||||||||
| GAAP所得税拨备 | $ | 202.4 | $ | 245.8 | $ | 381.9 | $ | 437.5 | |||||||||||||||
| 税收调整（1） | 98.2 | 23.6 | 179.8 | 46.3 | |||||||||||||||||||
| 非公认会计原则所得税准备金 | $ | 300.6 | $ | 269.4 | $ | 561.7 | $ | 483.8 | |||||||||||||||
| GAAP有效税率 | (6.0) | % | 21.2 | % | (18.1) | % | 21.3 | % | |||||||||||||||
| 非美国通用会计准则有效税率 | (10.0) | % | 21.0 | % | (37.3) | % | 21.1 | % | |||||||||||||||
12
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
GAAP与非GAAP财务信息的对账（续）
（百万，每股金额除外）（未经审计）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| GAAP营业（亏损）收入 | $ | (3,514.7) | $ | 1,026.4 | $ | (2,375.2) | $ | 1,805.4 | |||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | 154.2 | 119.3 | 346.1 | 241.7 | |||||||||||||||||||
| 无形资产摊销费用 | 5.1 | — | 10.1 | — | |||||||||||||||||||
| 或有对价公允价值增加（减少） | 0.5 | (0.6) | 0.4 | (2.5) | |||||||||||||||||||
| 购置相关成本（3） | 208.8 | 2.8 | 208.8 | 5.6 | |||||||||||||||||||
| 非美国通用会计准则营业（亏损）收入 | $ | (3,146.1) | $ | 1,147.9 | $ | (1,809.8) | $ | 2,050.2 | |||||||||||||||
| GAAP净（亏损）收入 | $ | (3,593.6) | $ | 915.7 | $ | (2,494.0) | $ | 1,615.5 | |||||||||||||||
| 基于股票的补偿费用 | 154.2 | 119.3 | 346.1 | 241.7 | |||||||||||||||||||
| 无形资产摊销费用 | 5.1 | — | 10.1 | — | |||||||||||||||||||
| 战略投资公允价值减少（增加）额 | 12.7 | 0.4 | 39.7 | (6.0) | |||||||||||||||||||
| 或有对价公允价值增加（减少） | 0.5 | (0.6) | 0.4 | (2.5) | |||||||||||||||||||
| 购置相关成本（3） | 208.8 | 2.8 | 208.8 | 5.6 | |||||||||||||||||||
| 税前（亏损）收入的非公认会计原则调整总额 | 381.3 | 121.9 | 605.1 | 238.8 | |||||||||||||||||||
| 税收调整（1） | (98.2) | (23.6) | (179.8) | (46.3) | |||||||||||||||||||
| 非美国通用会计准则净（亏损）收入 | $ | (3,310.5) | $ | 1,014.0 | $ | (2,068.7) | $ | 1,808.0 | |||||||||||||||
| 每股摊薄普通股净（亏损）收益： | |||||||||||||||||||||||
| 公认会计原则 | $ | (13.92) | $ | 3.52 | $ | (9.66) | $ | 6.21 | |||||||||||||||
| 非公认会计原则 | $ | (12.83) | $ | 3.89 | $ | (8.02) | $ | 6.95 | |||||||||||||||
| 稀释后每股计算中使用的股份： | |||||||||||||||||||||||
| 公认会计原则和非公认会计原则 | 258.1 | 260.4 | 258.1 | 260.3 | |||||||||||||||||||
笔记
1:在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，“税收调整”包括与公司税前收入（亏损）的非公认会计原则调整相关的估计所得税，以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。
2:该公司2024年全年合并的GAAP研发和SG & A费用与合并的非GAAP研发和SG & A费用指引之间的差异主要涉及6亿至7亿美元的股票补偿费用和2.09亿美元的补偿费用，主要与现金结算的未归属Alpine股权奖励有关。
3:在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，“收购相关成本”主要包括与以现金结算的未归属阿尔派股权奖励相关的补偿费用。
13
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
简明合并资产负债表
（百万）（未经审计）
| 2024年6月30日 | 2023年12月31日 | ||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 5,795.5 | $ | 11,218.3 | |||||||
| 应收账款，净额 | 1,656.1 | 1,563.4 | |||||||||
| 库存 | 914.6 | 738.8 | |||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 575.4 | 623.7 | |||||||||
| 流动资产总额 | 8,941.6 | 14,144.2 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 1,200.9 | 1,159.3 | |||||||||
| 商誉和无形资产，净额 | 1,925.5 | 1,927.9 | |||||||||
| 递延所得税资产 | 2,185.6 | 1,812.1 | |||||||||
| 经营租赁资产 | 569.8 | 293.6 | |||||||||
| 长期有价证券 | 4,393.1 | 2,497.8 | |||||||||
| 其他长期资产 | 915.6 | 895.3 | |||||||||
| 总资产 | $ | 20,132.1 | $ | 22,730.2 | |||||||
| 负债和股东权益 | |||||||||||
| 应付账款和应计费用 | $ | 3,267.9 | $ | 3,020.2 | |||||||
| 其他流动负债 | 279.3 | 527.2 | |||||||||
| 流动负债合计 | 3,547.2 | 3,547.4 | |||||||||
| 长期融资租赁负债 | 346.6 | 376.1 | |||||||||
| 长期经营租赁负债 | 586.8 | 348.6 | |||||||||
| 其他长期负债 | 876.8 | 877.7 | |||||||||
| 股东权益 | 14,774.7 | 17,580.4 | |||||||||
| 负债和股东权益总计 | $ | 20,132.1 | $ | 22,730.2 | |||||||
| 已发行普通股 | 258.0 | 257.7 | |||||||||
14
关于福泰制药
福泰制药是一家全球性的生物技术公司，致力于投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病——囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血——的根本原因的药物，并继续推进这些疾病的临床和研究项目。福泰制药在其他严重疾病中也拥有一系列模式的强大临床研究疗法管道，它对因果关系的人类生物学有着深刻的洞察力，包括急性和神经病理性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、IgA肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、1型强直性营养不良和alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症。
福泰制药成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。福泰制药一直被公认为业内最佳工作场所之一，包括连续14年入选《科学》杂志的Top Employers榜单以及《财富》杂志的100家最佳工作公司之一。如需公司更新并了解有关福泰制药创新历史的更多信息，请访问www.vrtx.com或在LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。
关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含受风险、不确定性和其他因素影响的前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述均为可被视为前瞻性陈述的陈述，包括关于福泰制药和福泰制药高级管理团队成员的意图、信念或当前期望的所有陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的，可能伴随着“预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“潜在”、“相信”、“寻求”、“估计”等类似含义的词语和术语。此类声明包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为“2024年全年财务指导”的部分以及有关（i）对福泰制药在CF领域持续增长的预期的声明，包括通过新的批准和对年轻患者治疗的报销，（ii）对vanzacaftor三联的潜在近期商业推出的预期、计划和状态，（iii）对长期报销协议和在欧洲和英国获得我们的CF药物的预期，（iv）我们对CASGEVY的预期益处的信念，我们对开始收集细胞的患者数量的预期，以及我们对CASGEVY长期随访研究的信念，（v）对我们疼痛项目中候选产品的潜在益处和商业成功的预期，包括suzetrigine用于治疗中度至重度急性疼痛的潜在近期商业上市的计划和状态，（vi）计划继续推进用于治疗CF的新口服小分子联合疗法（vii）对我们的VX-522 1/2期研究的预期，包括这种雾化mRNA疗法的潜在益处，以及对在2025年上半年完成试验和分享数据的期望，（viii）对我们的SCD和TDT计划的期望，包括对CASGEVY进行更温和的调理可以在美国和欧洲将符合条件的患者群体扩大到超过150,000人的期望，（ix）计划在2024年第三季度启动一项使用VX-993口服制剂治疗急性疼痛的2期研究，（x）关于舒泽曲嗪在DPN患者中的3期关键项目的研究设计和主要终点的预期，包括计划在2024年第三季度启动研究，期望在2024年末分享舒泽曲嗪在LSR中的2期研究结果，期望在2024年第三季度启动VX-993用于治疗DPN的口服制剂的2期研究，并计划继续开发用于急性疼痛和PNP的NAV1.8和NAV1.7抑制剂，（xi）关于我们AMKD项目潜在益处的预期，包括我们全球阶段的计划
15
在AMKD患者中评估inaxaplin的2/3关键临床试验、研究设计和我们的预期，即本研究的中期分析可能作为在美国寻求加速批准的基础，（xii）对povetacicept的预期，包括我们对其潜在益处和治疗范围的信念，计划在IgAN中启动3期临床试验、研究设计和我们的预期，即本研究的中期分析可能作为在美国寻求加速批准的基础，以及关于RUBY3和RUBY4 2期篮子试验的预期，包括我们对数据读出时间的预期，（xiii）对我们的T1D项目的预期，包括我们评估VX-880和VX-264的每项研究的状态，（xiv）对VX-670对DM1患者治疗的潜在益处和临床状态的预期，包括计划在2024年底完成试验的SAD部分，并进入试验的MAD部分（xv）对我们的ADPKD计划的预期，包括VX-407的潜在益处和我们对目标患者群体的信念，以及（xvi）对我们的AATD计划的预期。虽然福泰制药认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的，但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念，存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的存在重大差异。这些风险和不确定性包括（其中包括）公司对其2024年全年产品收入、费用和有效税率的预期可能不正确（包括因为公司基于其预期的一项或多项假设可能无法实现），公司可能无法在预期的时间线上获得CASGEVY的充分报销，或者根本无法成功获得批准或将suzetrigine商业化用于治疗急性或神经性疼痛，外部因素可能对公司的业务或运营产生与公司目前预期不同或更显着的影响，来自临床前测试或临床试验的数据，特别是如果基于有限数量的患者，可能无法指示最终结果或在预期的时间线上可用，我们试验中的患者入组可能会延迟，福泰制药可能无法从收购Alpine Immune免疫科学中成功获利，公司可能无法从我们与第三方的合作中实现预期收益，由于安全性、有效性或其他原因，来自公司开发项目的数据可能无法及时支持其潜在药物的注册或进一步开发，并且预期的商业发布可能会延迟，如果它们发生的话。本新闻稿中的前瞻性陈述应与影响福泰制药业务的许多不确定性一起评估，特别是在“风险因素”标题下列出的那些风险以及福泰制药向SEC提交的定期报告中讨论的其他警示因素，包括福泰制药截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，所有这些都已向美国证券交易委员会（SEC）提交，可通过公司网站www.vrtx.com和SEC网站www.sec.gov查阅。你不应该过分依赖这些说法，或者所提供的科学数据。当有新的信息可用时，福泰制药不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。
电话会议和网络广播
该公司将于美国东部时间下午4：30召开电话会议和网络直播。如需接听电话，请拨打（833）630-2124（美国）或+ 1（412）317-0651（国际），并参考“福泰制药 2024年第二季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播，可通过福泰制药网站www.vrtx.com的“投资者”部分访问网络直播的链接。为确保及时接通，建议参与者至少在预定的网络直播前15分钟进行注册。该公司的网站上将提供存档的网络广播。
16
（VRTX-E）
福泰制药联系人：
投资者关系：
Susie Lisa，CFA,617-341-6108
Manisha Pai，617-961-1899
Miroslava Minkova，617-341-6135
媒体：
617-341-6992
mediainfo@vrtx.com
17