附件 99.1
| 新闻稿 |  |
赛诺菲的venglustat在美国获得用于3型戈谢病的突破性疗法认定
2026年3月18日，巴黎。美国食品和药物管理局（FDA）已授予venglustat突破性疗法认定，这是一种新型的研究性口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），用于治疗3型戈谢病（GD3）的神经系统表现，这是一种罕见的溶酶体贮积症。
该认定基于LEAP2MONO 3期研究（临床研究标识符：NCT05222906）的数据，其中接受venglustat的患者表现出与接受酶替代疗法（ERT）、imiglucerase（p = 0.007）的患者相比，通过包括共济失调（mSARA）和认知（RBANS）评估的全球测试评分测量的神经系统症状有统计学意义的改善。在这项研究中，与之前的研究相比，venglustat总体耐受性良好，没有新的安全信号。最常报告的不良事件是头痛（venglustat组14.3%对ERT组18.2%）、恶心（14.3%对4.5%）、脾脏肿大（14.3%对0）和腹泻（14.3%对0）。
戈谢病（GD）是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由一种叫做糖脑苷脂酶的酶的缺乏引起，导致称为鞘糖脂的糖和脂肪分子（GSL）在脾脏、肝脏、骨髓和肺部积累。该病有三种主要形式：GD1，其特征是缺乏中枢神经系统（CNS）受累；GD2，其特征是快速的神经功能衰退和严重的神经认知症状；以及GD3，其特征是进展较慢且更易变，症状严重程度更大。
在GD3患者中，GSL在CNS中的积累会导致神经系统症状，此外还会出现在GD1中所见的全身表现，如肝脏和脾脏肿大、贫血、血小板计数低和骨病。GD3的全身表现用ERT治疗，但没有针对神经系统症状的批准治疗方法。venglustat的工作原理是减少GSL的异常积累。它被设计为跨越血脑屏障，以针对导致GD3神经效应的潜在病理。
赛诺菲罕见病临床开发全球负责人Karin Knobe表示：“这一监管里程碑认识到，对于患有3型戈谢病的人，尤其是那些经历进行性神经系统恶化的人来说，存在着严重的未满足的医疗需求。”“LEAP2MONO的积极发现是研发过程中令人鼓舞的一步，我们将继续与FDA合作推进这一潜在的治疗方案。”
Venglustat此前因其在GD3的潜在用途以及在美国、欧盟和日本的GD3孤儿认定而获得FDA的快速通道认定。赛诺菲将在2026年期间在GD3中寻求venglustat的全球监管备案。
FDA突破性疗法认定旨在加快美国针对严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查。符合此指定条件的药物必须显示初步临床证据，表明该药物可能比现有药物在临床上显着的终点上表现出显着改善。
关于LEAP2MONO研究
LEAP2MONO 3期研究是一项双盲、双模拟、活性比较器、双臂研究，评估了12岁及以上GD3成人和儿童患者每日一次口服venglustat与每两周一次静脉ERT的疗效和安全性。43例患者随机[ 1：1 ]接受venglustat和安慰剂输液或ERT和安慰剂片剂。患者必须接受至少三年的ERT治疗，并达到全身性疾病表现的治疗目标。该研究的主要终点是从基线到第52周，接受venglustat的患者与接受ERT的患者相比，SARA修正总分的变化和RBANS总量表指数得分的变化。系统性关键次要终点包括脾脏体积、肝脏体积和血小板计数的百分比变化以及血红蛋白水平的变化。生物标志物关键次要终点包括脑脊液和血浆GL1和溶胶-GL1的百分比变化。LEAP2MONO研究正在进行中，其开放标签阶段的结果将在未来公布。
关于venglustat
Venglustat是一种新型在研口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），旨在穿越血脑屏障（即脑渗透剂），该抑制剂有可能通过抑制异常的GSL积累及其生理病理后果来减缓GD3的进展。GSL是细胞构件，其异常积累与几种罕见疾病有关，导致细胞功能障碍和疾病进展。
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