附件 99.1
UroGen Pharma报告2025年第一季度财务业绩并提供业务更新
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UGN-102新药申请上轨道FDA-PDUFA靶点行动日期2025年6月13日；假设获批，商业启动紧随其后7月产品上市 |
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肿瘤药物谘询委员会订于2025年5月21日举行 |
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杰米托®在基础需求增长12%的推动下，2025年第一季度实现产品净销售额2030万美元，而2024年第一季度为1880万美元 |
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截至2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券2.004亿美元 |
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电话会议和网络直播将于美国东部时间今天上午10：00举行 |
新泽西州普林斯顿，2025年5月12日-UroGen Pharma Ltd.（纳斯达克：URGN）是一家致力于开发治疗尿路上皮癌和特种癌症的创新解决方案并将其商业化的生物技术公司，今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并概述了最近的发展。
UroGen总裁兼首席执行官Liz Barrett表示：“我们正在进入UroGen的关键和令人兴奋的时期，因为我们即将在6月获得FDA对我们的主要管道产品UGN-102的预期批准，用于治疗复发性低级别中风险非肌肉浸润性膀胱癌。”“这一里程碑有可能标志着几十年来这一患者群体在治疗方面的首次重大进步，提供了一种急需的新颖和创新的治疗方案，可能会提供有意义的疾病和无治疗间隔。随着整个组织的势头增强，我们正在进入发射准备的最后阶段。如果获得批准，UGN-102代表着一个重要的商业机会，总的潜在市场超过50亿美元。凭借强劲的资产负债表和不断增长的管道，我们处于有利地位，可以打造一家长期、可持续增长的公司。我们仍然坚定不移地履行我们的使命，即改变泌尿肿瘤学的治疗模式，并看到推进患者护理和为股东创造价值的大好机会。”
2025年第一季度及近期业务亮点：
UGN-102（丝裂霉素）用于膀胱内溶液
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UroGen的在研药物UGN-102（丝裂霉素）用于膀胱内溶液治疗复发性低级别中风险非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的新药申请（NDA），目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）进行审查。FDA授予处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年6月13日。FDA已安排在2025年5月21日召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，讨论UGN-102 NDA。 |
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Sandip Prasad博士于4月26日在拉斯维加斯举行的美国泌尿外科协会（AUA）2025年年会上发表了讲台演讲，介绍了评估UGN-102在复发性LG-IR-NMIBC患者中的3期ENVISION试验的更新的18个月应答持续时间（DOR）数据。该数据与之前Kaplan-Meier的估计一致，在3个月（N = 101）实现CRR后的18个月保持完全响应（CRR）的概率为80.6%（95% CI：74.0,85.7），而在3个月CRR后的12个月（N = 146）则为82.5%（95% CI：76.1,87.3）。18个月时的中位随访时间为三个月CR后的18.7个月。 |
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一名患者报告的三项UGN-102研究（OPTIMA II、ATLAS和ENVISION）的结果分析结果在AUA会议上以海报形式展示。结果显示，UGN-102对症状负担、患者功能或生活质量没有负面影响。 |
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UGN-102的OPTIMA II LT研究的长期结果也在会议上公布，在41名在家长研究中获得CR的患者中，显示中位DOR为24.2个月（95% CI 9.72,47.18），中位随访时间为33.6个月（95% CI 10.78,42.94）。 |
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ENVISION试验的事后子分析结果显示，肿瘤负荷和肿瘤数量对接受UGN-102治疗的患者的CRR率或反应持久性没有显着影响，该结果于2025年2月在ASCO泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU 2025）上公布。 |
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ENVISION试验结果发表在《泌尿外科杂志》2025年2月号上。 |
JELMYTO（丝裂霉素）用于低度上尿路上皮癌（LG-UTUC）的肾盂孢囊溶液
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截至2025年3月31日的季度净产品收入为2030万美元，比2024年同季度报告的1880万美元增长8%。基础需求同比增长12%。 |
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在AUA2025上展示了JELMYTO3期试验中获得CR的复发和新发LG-UTUC患者的长期结果海报。正如之前报道的那样，JELMYTO 3期研究中所有达到CR的患者的中位DOR为47.8个月，无论他们的癌症是新发还是复发。 |
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一项名为“UGN-101反应的持久性：多中心研究的纵向随访”的JELMYTO长期研究于2025年1月在线发表在《泌尿肿瘤学：研讨会和调查》上。结果显示，在广泛的LG-UTUC患者群体中，三年无复发生存率为68%。 |
UGN-301（zalifrelimab）膀胱内溶液，用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的抗CTLA4抗体
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UGN-301在高级别NMIBC患者中的多臂剂量递增1期临床研究，单独和联合固定剂量UGN-201或吉西他滨完成入组。研究性治疗证明了可接受的安全性，并且通常在不同剂量水平上具有良好的耐受性。在单一疗法和联合疗法组中都观察到了反应，目前正在进行患者随访以进一步评估这些反应的持久性。 |
下一代在研溶瘤病毒UGN-501（ICVB-1042）
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2025年2月，UroGen通过从IconOVir Bio，Inc（IconOVir）购买候选产品UGN-501扩大了其非临床肿瘤学产品组合。UGN-501是一种强效、快速复制的研究性下一代溶瘤病毒疗法，正在开发为膀胱癌和其他特殊癌症的局部给药疗法。UroGen于2025年2月20日举办了一场网络研讨会，讨论UGN-501（ICVB-1042），重播可在公司网站上查阅。 |
用于尿路上皮癌的下一代新型丝裂霉素基制剂
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在研药物UGN-103（丝裂霉素）用于LG-IR-NMIBC患者膀胱内溶液的3期UTOPIA临床试验正在进行入组，预计将于2025年年中完成入组。UGN-103是结合UroGen的RTGel的下一代产品®medac GmbH许可的新型丝裂霉素制剂技术。UGN-103计划跟随潜在FDA批准和推出UGN-102用于复发性LG-IR-NMIBC。欲了解更多关于UTOPIA试验的信息，请参阅Clinicaltrials.gov/NCT06331299。 |
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UroGen计划在2025年年中启动3期试验，探索UGN-104的安全性和有效性。UGN-104是LG-UTUC的下一代研究产品。 |
2025年第一季度财务业绩
JELMYTO收入：截至2025年3月31日止三个月，JELMYTO净产品收入为2030万美元，而2024年同季度为1880万美元。收入同比增长8%是由12%的基本需求增长推动的，但部分被更高的340B退单所抵消。
研发费用：2025年第一季度的研发费用为1990万美元，包括非现金股权激励费用为60万美元，而2024年同期为1550万美元，包括非现金股权激励费用为50万美元。研发费用增加440万美元，主要是由于向IconOVir发放的用于收购UGN-501（ICVB-1042）的股权对价于2025年第一季度支出、更高的制造成本以及与UGN-103的3期UTOPIA试验相关的成本，部分被与UGN-102相关的较低临床试验成本和监管费用所抵消。
SG & A费用：2025年第一季度的SG & A费用为3500万美元，其中包括250万美元的非现金股份补偿费用。相比之下，2024年同期为2730万美元，其中包括220万美元的非现金股份补偿费用。SG & A费用增加770万美元主要是由UGN-102商业准备活动推动的。
预付远期债务融资：UroGen报告称，2025年第一季度与RTW Investments的预付远期债务相关的非现金融资费用为460万美元，而2024年同期为570万美元。减少的主要原因是重新计量有效利率的基本假设发生变化。
长期债务利息支出：与由Pharmakon Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款融资相关的利息支出在2025年第一季度为410万美元，而2024年同期为240万美元。增加的主要原因是2024年9月提供资金的第三期贷款的利息支出。
净亏损：UroGen报告，2025年第一季度净亏损4380万美元或每股基本和稀释股份（0.92美元），而2024年同期净亏损3230万美元或每股基本和稀释股份（0.87美元）。
现金及等价物：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为2.004亿美元。
有关公司财务状况的更多详细信息，请参阅提交给SEC的10-Q表格。
2025年JELMYTO收入和公司运营费用指引：JELMYTO 2025年全年净产品收入指引保持不变，预计在94-9800万美元区间。这意味着，与2024年需求驱动的8740万美元JELMYTON销售额相比，JELMYTON销售额的同比增长率约为8%至12%，其中不包括2024年报告的300万美元CREATES Act销售额。继续预计2025年全年运营费用将在2.15亿美元至2.25亿美元之间，其中包括1100万美元至1400万美元的非现金股权激励费用。
电话会议&网络直播信息：UroGen管理团队成员将于美国东部时间今天上午10：00举办现场电话会议和网络直播，以审查UroGen的财务业绩并提供一般业务更新。
可通过访问公司网站http://investors.UroGen.com的投资者部分进行网络直播。请至少在网络直播前15分钟进行连接，以确保有足够的时间进行访问网络直播可能需要的任何软件下载。
| 乌龙制药有限公司 |
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| 精选合并资产负债表 |
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| （千美元） |
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| （未经审计） |
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| 2025年3月31日 |
2024年12月31日 |
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| 现金及现金等价物和有价证券 |
$ 200,405 |
$ 241,707 |
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| 总资产 |
$ 247,618 |
$ 285,711 |
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| 负债总额 |
$ 294,076 |
$ 294,514 |
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| 股东赤字总额 |
$ (46,458) |
$ (8,803) |
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| 乌龙制药有限公司 |
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| 简明合并经营报表和综合亏损 |
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| （单位：千美元，除股票和每股数据外） |
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| （未经审计） |
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| 截至3月31日的三个月， |
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| 2025 |
2024 |
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| 收入 |
$ 20,254 |
$ 18,781 |
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| 收益成本 |
2,330 |
1,728 |
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| 毛利 |
17,924 |
17,053 |
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| 营业费用： |
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| 研发费用 |
19,871 |
15,494 |
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| 销售、一般和管理费用 |
34,967 |
27,299 |
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| 总营业费用 |
54,838 |
42,793 |
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| 经营亏损 |
(36,914) |
(25,740) |
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| 预付远期债务的融资 |
(4,583) |
(5,660) |
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| 长期债务利息支出 |
(4,068) |
(2,447) |
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| 利息和其他收入，净额 |
2,114 |
1,615 |
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| 所得税前亏损 |
$ (43,451) |
$ (32,232) |
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| 所得税费用 |
(392) |
(54) |
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| 净亏损 |
$ (43,843) |
$ (32,286) |
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| 每股普通股净亏损，基本和摊薄收益 |
$ (0.92) |
$ (0.87) |
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| 加权平均流通股、基本股和稀释股 |
47,422,119 |
37,059,186 |
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关于JELMYTO
杰米托®（mitomycin）for pyelocalyceal solution是一种含mitomycin的逆热凝胶，每mL凝胶含4 mg mitomycin，适用于LG-UTUC成人患者的治疗。建议在被认为适合肾脏保留治疗候选者的患者中进行经活检证实的LG-UTUC的初级治疗。JELMYTO在冷却时是一种粘性液体，在体温下会变成半固态凝胶。这种药物在滴注后四到六个小时内缓慢溶解，通过正常的尿流和排尿从尿路中取出。批准通过输尿管导管逆行给药或通过肾造口管顺行给药。输送系统允许初始液体包覆并符合上尿路解剖结构。最终的半固态凝胶允许化疗消融疗法在收集系统中保留四到六个小时，而不会立即被尿液流动稀释或冲走。
批准用于JELMYTO
杰米托®是一种处方药，用于治疗成人患有一种称为低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）的上尿路内膜包括肾脏的癌症。
重要安全信息
膀胱或上尿路有破洞或撕裂（穿孔）的，不应接种JELMYTO。
在接受JELMYTO之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括如果您：
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已怀孕或计划怀孕。果冻会伤害你未出生的宝宝。杰米妥妥治疗期间不能怀孕。如果您怀孕或认为您在使用JELMYTO治疗期间可能怀孕，请立即告诉您的医疗保健提供者。能够怀孕的女性：在使用JELMYTO治疗期间和最后一剂后的6个月内，应使用有效的节育（避孕）。男性正在接受JELMYTO治疗：如果有女性伴侣能够怀孕，在使用JELMYTO治疗期间和最后一次给药后的3个月内，应使用有效的节育（避孕）。 |
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正在哺乳或计划哺乳。不知道果冻是否会进入你的母乳。在使用JELMYTO治疗期间和最后一次给药后1周内不要哺乳。 |
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如果你吃了水丸（利尿剂），告诉你的医疗保健提供者。 |
果冻怎么收？
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你的医疗保健提供者会告诉你在每次JELMYTO治疗前服用一种名为碳酸氢钠的药物。 |
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您将从您的医疗保健提供者处获得每周1次的JELMYTO剂量，持续6周。重要的是，你要根据你的医疗保健提供者的指示接受所有6剂JELMYTO。如果您错过了任何预约，请尽快致电您的医疗保健提供者，重新安排您的预约。您的医疗保健提供者可能会建议每月最多额外接种11剂。 |
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JELMYTO是通过一种叫做导管的管子给你的肾脏。 |
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在使用JELMYTO治疗期间，您的医疗保健提供者可能会告诉您服用额外的药物或改变您目前服用药物的方式。 |
收到JELMYTO后：
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果冻可能会导致你的尿液颜色变成紫罗兰色到蓝色。避免皮肤和尿液接触至少6小时。 |
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要小便，男性和女性应该坐在马桶上，用完后要冲几次马桶。上完厕所后，用肥皂和水好好洗手、大腿内侧、生殖器部位。 |
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接触尿液的衣物，要立即清洗，与其他衣物分开清洗。 |
JELMYTO可能会引起严重的副作用，包括：
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将尿液从肾脏输送到膀胱的管子肿胀、变窄（输尿管梗阻）。如果出现肿胀和狭窄，为了保护肾脏不受损害，您的医疗保健提供者可能会建议在输尿管中放置一个小塑料管（支架），以帮助肾脏引流。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现了侧痛或发烧，请立即告诉您的医疗保健提供者。 |
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骨髓问题。JELMYTO会影响你的骨髓，会导致你的白细胞、红细胞、血小板计数下降。您的医疗保健提供者将在每次治疗前进行血液检查，以检查您在使用JELMYTO治疗期间的血细胞计数。如果您在使用JELMYTO治疗期间出现骨髓问题，您的医疗保健提供者可能需要暂时或永久停止使用JELMYTO。 |
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JELMYTO最常见的副作用包括：尿路感染、尿血、侧痛、恶心、排尿困难、肾脏问题、呕吐、疲倦、胃（腹）痛。 |
鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以拨打1-855-987-6436向UroGen Pharma报告副作用。
更多信息请查看JELMYTO完整的处方信息，包括患者信息。
关于上尿路上皮癌（UTUC）
尿路上皮癌是全球第九大常见癌症，也是美国男性第八大致死率最高的肿瘤。5%到10%的原发性尿路上皮癌起源于输尿管或肾盂，统称为UTUC。在美国，每年大约有6,000-7,000名新的或复发的LG-UTUC患者。大多数病例诊断于70岁以上的患者，这些老年患者往往面临合并症。UTUC的治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾路回输切除术（切除整个肾脏和输尿管）。内窥镜手术治疗可能与高复发和复发率相关。
关于UGN-102
UGN-102（丝裂霉素）用于膀胱内溶液是丝裂霉素的创新药物制剂，目前处于3期开发，用于治疗复发性LG-IR-NMIBC。利用UroGen专有的RTGel®技术，一种缓释、基于水凝胶的制剂，UGN-102旨在使膀胱组织更长时间暴露于丝裂霉素，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102由训练有素的医疗保健专业人员在门诊环境中使用标准导尿管交付给患者。UroGen提前于2024年8月完成了滚动NDA的提交。FDA接受了UGN-102的NDA，并指定PDUFA目标日期为2025年6月13日。
关于UroGen Pharma Ltd。
UroGen是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者应该得到更好的选择。UroGen开发了RTGel®逆热水凝胶，一种专有的缓释、基于水凝胶的平台技术，有可能改善现有药物的治疗特征。UroGen的缓释技术旨在使尿路组织更长时间地接触药物，使局部治疗成为一种潜在的更有效的治疗选择。我们的首个治疗LG-UTUC和研究性治疗UGN-102（丝裂霉素）的产品用于复发性低级别非肌肉浸润性膀胱癌患者的膀胱内溶液，旨在通过非手术手段消融肿瘤。UroGen总部位于新泽西州普林斯顿，在以色列开展业务。访问www.urogen.com了解更多信息或在X（推特）上关注我们，@ uroGenPharma。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的该术语的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：UROGen的UGN-102 NDA提交、预定的ODAC会议和预期的PDUFA目标日期；UGN-102成为治疗复发性LG-IR-NMIBC几十年来首次重大进展的潜力；估计的患者群体、人口统计数据，以及LG-IR-NMIBC和UTUC的市场机会；信念认为UROGen处于可持续增长的有利位置；来自ENVISION数据的结论；UGN-501在治疗膀胱癌以及其他类型癌症方面的潜在应用；UGN-103的3期UTOPIA临床试验完成入组的时机；UGN-103计划跟随潜在的FDA批准和UGN-102的上市；计划在2025年上半年开展探索UGN-104安全性和有效性的3期试验的时机；2025年财务指导；UROGen专有RTGel技术改善现有药物治疗特征的潜力；以及UroGen的缓释技术，使得与其他治疗方案相比，局部分娩可能更有效。诸如“预期”、“假设”、“可以”、“预期”、“如果”、“暗示”、“可能”、“计划”、“潜在”、“保持”、“将”等词语，或其他传达未来事件或结果不确定性的词语，以识别这些前瞻性陈述。这些陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：初步结果可能不代表未来可能观察到的结果；临床试验的时机和成功及其潜在的安全性和其他并发症；可能影响正在进行的临床试验和报告数据的时间安排的不可预见的延误；在预期的时间范围内获得监管批准的能力，或根本不会；ODAC会议的结果具有不确定性，并且有可能ODAC会议会对UGN-102产生负面或拆分建议；即使ODAC建议批准UGN-102，FDA也不受ODAC建议的约束；PDUFA目标日期可能会由于UROGen无法控制的各种因素而延迟；获得和维护足够的知识产权并充分保护和执行此类权利的能力；在预期的时间范围内获得和维持监管批准的能力，或根本没有；与商业化活动相关的并发症；任何获批产品的标签；UroGen行业的竞争；UroGen产品和候选产品的开发和商业化的范围、进展和扩展；UroGen产品和候选产品的市场规模和增长，以及其相对于替代疗法或程序（如手术）的市场接受率和程度；UroGen吸引或保留关键管理层的能力，董事会成员和人员；UroGen的RTGel技术可能表现不如预期；UroGen可能无法成功开发并获得任何其他包含RTGel技术的产品的监管批准；以及UroGen的财务状况和未来对额外资本的需求。鉴于这些风险和不确定性，以及UroGen于2025年3月10日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告的风险因素部分以及今天晚些时候向SEC提交的UroGen表格10-Q季度报告的风险因素部分中描述的其他风险和不确定性。此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，UroGen的实际结果可能与由此预期或暗示的结果存在重大不利差异。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于UroGen截至本新闻稿发布之日可获得的信息。
投资者联系方式：
文森特·佩罗内
投资者关系高级总监
vincent.perrone@UroGen.com
609-460-3588转1093
媒体联系人：
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企业传播总监
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609-460-3583转1083
资料来源：UroGen Pharma Ltd。