附件 99.1
福泰制药和CRISPR Therapeutics向美国FDA提交exa-cel治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的滚动生物制剂许可申请（BLAs）
-欧盟和英国的申报于2022年完成；经EMA和MHRA验证的申报和审查程序已于2023年1月开始-
波士顿和瑞士楚格，2023年4月3日—— Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克：VRTX）和CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）今天宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）提交的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的研究治疗exagamglogene autotemcel。BLA包括优先审查请求，如果获得批准，FDA对申请的审查将从提交时起缩短至8个月，而标准的审查时间为12个月。
这些呈件得到了正在进行的第三阶段研究CLIMB-111和CLIMB-121以及正在进行的长期后续研究CLIMB-131的结果的支持。3期研究的数据最近在2022年12月的美国血液学会（ASH）年会和博览会上公布。
福泰制药全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官、医学博士Carmen Bozic表示：“我们的exa-cel全球监管备案的完成是一个历史性的里程碑。”“我们要感谢临床试验参与者、镰状细胞和β地中海贫血社区，以及支持他们的医生、护士、协调员、护理人员和朋友。”
CRISPR Therapeutics首席医疗官、FACP医学博士Phuong Khanh（P.K.）Morrow表示：“在十年内，我们从发现CRISPR平台，到首次提交基于CRISPR的疗法的监管备案，这说明了CRISPR技术的变革性质。”
在美国，exa-cel已被FDA授予SCD和TDT的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道（Fast Track）、孤儿药（Orphan Drug）和罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease）资格。
在欧洲，exa-cel的上市许可申请（MAAs）于2022年12月提交，并于2023年1月得到欧洲药品管理局（EMA）和药品和保健产品监管局（MHRA）的验证。在欧盟，对于SCD和TDT，exa-cel获得了欧盟委员会的孤儿药认定，以及EMA的优先药品（PRIME）认定。在
英国，exa-cel还获得了MHRA颁发的创新许可和准入途径（ILAP）的创新通行证。
关于exagamglogene autotemcel（exa-cel）
Exa-cel原名CTX001 ™，是一种研究性、自体、离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法，正在对SCD或TDT患者进行评估，该疗法通过编辑患者自身的造血干细胞，在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白F）。HbF是在胎儿发育过程中自然存在的携带氧气的血红蛋白的形式，然后在出生后转换成成人形式的血红蛋白。通过exa-cel升高HbF有可能减少或消除SCD患者的疼痛和衰弱血管闭塞性危象（VOCs），并减少或消除TDT患者的输血需求。这些正在进行的试验的早期结果于2021年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2022年12月的ASH年会和博览会上发表。
关于CLIMB-111和CLIMB-121
正在进行的第1/2/3期开放标签试验，即CLIMB-111和CLIMB-121，旨在评估单剂量exa-cel在12至35岁的TDT或SCD患者中的安全性和有效性，这些患者的特征分别是复发性VOCs。这些试验现已停止招生。患者在输注exa-cel后将被随访约两年。每位患者都将被要求参加CLIMB-131，这是一项长期随访试验。
关于CLIMB-131
正在进行的长期开放标签试验CLIMB-131旨在评估exa-cel在CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141、CLIMB-151或CLIMB-161中接受exa-cel治疗的患者的安全性和有效性。该试验旨在追踪exa-cel输注后患者长达15年的时间。
关于CLIMB-141和CLIMB-151
正在进行的3期开放标签试验，即CLIMB-141和CLIMB-151，旨在评估单剂量exa-cel在2至11岁TDT或SCD患者中的安全性和有效性，这些患者的特征分别是复发性VOCs。这些试验目前正在招募5至11岁的患者，并计划在以后将其延长至2至5岁以下。每项试验将招募约12名患者。输注后将对患者进行大约两年的随访。每位患者都将被要求参加CLIMB-131的长期随访试验。
关于CLIMB-161
正在进行的第3b期研究，即CLIMB-161，是为了在最初的潜在批准和推出后，支持扩大我们的制造足迹。这项研究将招募约12名12至35岁的SCD或TDT患者。输注后将对患者进行大约一年的随访。每位患者都将被要求参加CLIMB-131，这是一项长期随访试验。
关于这些试验中的基因编辑过程
参加这些试验的患者将从外周血中收集自己的造血干细胞和祖细胞。患者的细胞将使用CRISPR/Cas9技术进行编辑。经过编辑的细胞exa-cel将作为自体造血干细胞移植（HSCT）的一部分注入患者体内，该过程涉及患者接受清髓性白消安调理治疗。接受HSCT的患者也可能遇到与exa-cel给药无关的副作用（从轻微到严重）。患者最初将被监测，以确定编辑过的细胞何时开始产生成熟的血细胞，这一过程被称为植入。植入后，患者将继续接受监测，以跟踪exa-cel对多种疾病测量的影响，并确保其安全性。
关于福泰制药和CRISPR协作
2015年，福泰制药和CRISPR Therapeutics开展了一项战略研究合作，重点是利用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。Exa-cel是联合研究项目中出现的第一个潜在治疗方法。根据一项修订后的合作协议，福泰制药现在领导exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内将项目成本和利润分成60/40。
关于福泰制药
福泰制药是一家全球性的生物技术公司，投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性的药物。该公司拥有多个已获批准的治疗囊性纤维化（CF）（一种罕见的、危及生命的遗传病）根本原因的药物，并在CF领域有多个正在进行的临床和研究项目。除了CF，福泰制药还拥有一个强大的临床管道，包括在其他严重疾病中的研究性小分子、细胞和基因疗法，它对人类的因果生物学有着深刻的洞察力，包括镰状细胞病、β地中海贫血、APOL1介导的肾病、疼痛、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
福泰制药公司于1989年在马萨诸塞州坎布里奇成立，其全球总部现在位于波士顿的创新区，其国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。福泰制药一直是业界公认的最佳工作场所之一，包括连续13年入选《科学》杂志的最佳雇主名单，以及《财富》杂志的生物技术和制药最佳工作场所和女性最佳工作场所之一。如需了解公司最新动态和更多关于福泰制药创新历史的信息，请访问www.vrtx.com或在Facebook、Twitter、LinkedIn、YouTube和Instagram上关注我们。
（VRTX-GEN）
关于前瞻性陈述的福泰制药特别说明
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性陈述，包括但不限于本新闻稿中Carmen Bozic医学博士和FACP Phuong Khanh（P.K.）Morrow医学博士的陈述，我们对exa-cel潜在好处的期望，对我们提交的exa-cel监管文件的期望，对优先审查（如果获得批准）将缩短
FDA对我们的BLA的审查，我们和我们的合作者对我们正在开发的候选产品的临床试验状态，包括临床试验地点的活动，基因编辑过程，患者登记和对临床试验后续的预期。尽管福泰制药认为本新闻稿中的前瞻性陈述是准确的，但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念，存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与这些前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异。这些风险和不确定性包括，监管机构可能不会批准或及时批准我们提交的exa-cel监管申请，来自有限数量患者的数据可能不代表最终的临床试验结果，来自公司开发项目的数据，包括公司与合作者的项目，可能由于安全性和/或有效性或其他原因，不支持其化合物的注册或进一步开发，内部或外部因素可能会延迟、转移或改变我们与研发项目相关的计划和目标，未来的竞争或其他市场因素可能会对exa-cel的商业潜力产生不利影响，以及福泰制药最近提交给美国证券交易委员会（SEC）的年度报告和随后提交的季度报告中“风险因素”标题下列出的其他风险，这些风险可通过公司网站www.vrtx.com和SEC网站www.sec.gov查阅。你不应过分依赖这些陈述或所提供的科学数据。福泰制药不承担更新本新闻稿所载信息的任何义务。
（CRSP-GEN）
关于CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics是一家领先的基因编辑公司，致力于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的转化基因药物。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR Therapeutics已经建立了一系列治疗方案，涵盖了广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见病。为了加速和扩大其努力，CRISPR Therapeutics与包括拜耳、福泰制药和ViaCyte公司在内的领先公司建立了战略合作。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资子公司CRISPR Therapeutics公司在美国波士顿、马萨诸塞州和加利福尼亚州旧金山设有研发部门，并在英国伦敦设有业务办事处。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。
CRISPR THERAPEUTICS ®文字标记和设计标识以及CTX001 ™是CRISPR Therapeutics AG的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。
CRISPR Therapeutics前瞻性陈述
本新闻稿可能包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的一些“前瞻性陈述”，以及关于CRISPR Therapeutics对以下任何或所有预期的陈述：
（i）正在进行的exa-cel临床试验的安全性、有效性和临床进展；（ii）exa-cel的潜在益处；（iii）FDA对BLA进行审查的时间安排，以及优先审查对这种时间安排的影响；（iv）我们合作的预期益处；（v）CRISPR/Cas9基因编辑技术和疗法的治疗价值、开发和商业潜力。在不限制前述内容的情况下，“相信”、“预期”、“计划”、“预期”和类似表述旨在识别前瞻性陈述。请注意，前瞻性陈述本质上是不确定的。尽管CRISPR Therapeutics认为，此类陈述是基于其对其业务和运营的了解范围内的合理假设，但我们告诫现有和潜在投资者，前瞻性陈述本质上是不确定的，既不是承诺也不是保证，不要过分依赖此类陈述，因为这些陈述仅在发表之日发表。由于各种风险和不确定性，实际业绩和结果可能与前瞻性陈述中的预测或建议存在重大差异。这些风险和不确定性包括，除其他外：任何临床试验的初步数据不能表明最终试验结果的可能性；exa-cel临床试验结果可能不利或可能不支持注册或进一步开发的可能性；未来的竞争或其他市场因素可能会对exa-cel的商业潜力产生不利影响；CRISPR Therapeutics可能无法实现其与福泰制药合作的潜在好处；有关CRISPR Therapeutics技术和属于第三方的知识产权的知识产权保护的不确定性；以及CRISPR Therapeutics最近的10-K表格年度报告、随后的10-Q表格季度报告以及随后CRISPR Therapeutics向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中“风险因素”标题下描述的风险和不确定性，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。除法律要求的范围外，CRISPR Therapeutics不承担任何义务或承诺更新或修改本新闻稿中的任何前瞻性陈述。
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