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折叠-20250930
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美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
 
表格 10-Q
(标记一)
 
      根据1934年《证券交易法》第13或15(d)节的季度报告
已结束的季度期间 2025年9月30日
      根据1934年证券交易法第13或15(d)条提交的过渡报告
对于从到的过渡期
委托档案号 001-33497
Amicus Therapeutics, Inc.
(其章程所指明的注册人的确切名称)
特拉华州   71-0869350
(州或其他司法管辖区   (I.R.S.雇主
成立法团或组织)   识别号码)
胡尔菲什街47号 , 普林斯顿大学 , 新泽西州
08542
(主要行政办公室地址) (邮编)
(609)
662-2000
(注册人电话,含区号)
根据该法第12(b)节登记的证券:
各类名称 交易代码(s) 注册的各交易所名称
普通股,每股面值0.01美元
折叠 纳斯达克全球市场
用复选标记表明注册人(1)在过去12个月内(或要求注册人提交此类报告的较短期限内)是否已提交1934年证券交易法第13或15(d)条要求提交的所有报告,以及(2)在过去90天内是否已遵守此类提交要求。
用复选标记表明注册人在过去12个月(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)是否以电子文件方式提交了根据S-T条例第405条(本章第232.405条)要求提交的每一份互动数据文件。
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型报告公司”、“新兴成长型公司”的定义。
大型加速披露公司 加速披露公司
非加速披露公司 较小的报告公司
新兴成长型公司
如果是新兴成长型公司,请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(a)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司(定义见《交易法》第12b-2条)。是☐否
截至2025年10月24日,注册人普通股(每股面值0.01美元)的流通股数为 308,533,548 股份。



Amicus Therapeutics, Inc.
 
截至2025年9月30日止季报表10-Q
 
 
 
3
项目1。
3
3
4
5
6
8
9
项目2。
19
项目3。
27
项目4。
27
27
   
  项目1。
27
       
  项目1a。
27
       
  项目2。
28
       
  项目3。
28
       
  项目4。
28
       
  项目5。
29
       
  项目6。
30
   
31
   

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关于前瞻性陈述的特别说明
这份表格10-Q的季度报告包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。前瞻性陈述是除历史事实陈述之外的所有陈述,讨论我们当前对我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的期望和预测。这些陈述可能在前面、后面或包括“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”、“将”、其否定或复数,以及其他具有类似含义的词语和术语,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。
我们将这些前瞻性陈述建立在我们目前对未来事件的预期和预测的基础上。尽管我们认为我们就前瞻性陈述所做的假设是合理的,但我们无法向您保证这些假设和预期将被证明是正确的。您应该了解,以下重要因素可能会影响我们未来的结果,并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异:
我国候选药物临床试验的范围、进展、结果和费用;
为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本,包括制造Pombiliti的成本®(又称“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”);
我们可能不时确定的管道候选者的临床前研究和后续临床试验的未来结果,包括我们获得监管批准和将此类疗法商业化的能力;
对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果;
与审查我们的产品候选者有关的监管标准的任何变化;
法律、规则或法规的任何变化,包括征收关税或其他贸易限制,影响我们制造、运输、测试、开发或商业化我们的产品(包括Galafold)的能力®,Pombiliti®+欧普富达®,或我们的候选产品;
商业化活动的成本,包括产品营销、销售和分销;
竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
关于我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计;
我们成功将Galafold商业化的能力®(又称“migalastat HCL”);
我们成功将Pombiliti商业化的能力®+欧普富达®在欧盟、英国、美国和其他地方,如果监管申请获得批准;
我们制造或供应足够临床或商业产品的能力,包括Galafold®和Pombiliti®+欧普富达®;
我们获得Galafold报销的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;
我们满足上市后承诺或持续监管批准Galafold的要求的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;
我们获得Galafold市场认可的能力®和Pombiliti®+欧普富达®,或开发或获得的任何其他已获得监管批准的产品;
准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔的费用,包括Hatch-Waxman诉讼;
已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在或可能对其他人提起的诉讼的影响,包括Hatch-Waxman诉讼;
我们收购或投资业务、产品和技术的程度;
我们有能力将收购的产品和技术成功整合到我们的业务中,或成功地从我们的业务中剥离或许可现有的产品和技术,包括交易的预期收益不会由我们完全实现或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性;
我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力;
1


与新兴可持续性标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力,包括地方、州和国家层面的气候报告要求,尤其是在国外;
我们成功保护我们的信息技术系统并保持我们的全球运营和供应链不间断的能力;
我们准确预测收入、运营支出或影响盈利能力的其他指标的能力;
外币汇率波动;和
会计准则变更。
鉴于这些风险和不确定性,我们可能无法实际实现我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们做出的前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在第一部分第1A项——截至2024年12月31日的财政年度10-K表格年度报告的风险因素中包含了重要因素,我们认为这些因素可能导致实际结果或事件与我们所做的前瞻性陈述存在重大差异。这些因素和本文描述的其他风险因素不一定都是可能导致实际结果或发展与我们的任何前瞻性陈述中表达的结果或发展存在重大差异的重要因素。其他未知或不可预测的因素也可能损害我们的结果。我们的前瞻性陈述不反映任何未来合作、联盟、业务合并、伙伴关系、某些资产的战略外包许可、收购临床前阶段、临床阶段、已上市产品或平台技术或我们可能进行的其他投资的潜在影响。因此,不能保证我们预期的实际结果或发展将会实现,或者,即使是实质性实现,也不能保证它们将对我们产生预期的后果或影响。鉴于这些不确定性,投资者被告诫不要过分依赖此类前瞻性陈述。
您应阅读本10-Q表格季度报告,同时阅读我们截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告(包括其中以引用方式并入的文件),并理解我们未来的实际结果可能与我们的预期存在重大差异。这些前瞻性陈述仅在本报告发布之日发表。我们不承担任何义务,特别是拒绝承担任何义务,公开更新或修改任何前瞻性陈述,即使经验或未来发展表明,此类陈述中明示或暗示的预计结果将不会实现,除非法律可能要求。
2


第一部分.财务信息
项目1。合并财务报表和附注(未经审计)
Amicus Therapeutics, Inc.
合并资产负债表
(未经审计)
(单位:千,股份和每股金额除外)
2025年9月30日 2024年12月31日
物业、厂房及设备
当前资产:
现金及现金等价物 $ 190,553   $ 213,752  
有价证券投资 73,290   36,194  
应收账款 113,838   101,099  
库存 177,928   118,782  
预付费用及其他流动资产 38,457   34,909  
流动资产总额 594,066   504,736  
经营租赁使用权资产净额 21,549   22,278  
财产和设备,减去累计折旧$ 31,271 和$ 28,775 分别于2025年9月30日和2024年12月31日
27,759   29,383  
无形资产,减累计摊销$ 8,257 和$ 5,802 分别于2025年9月30日和2024年12月31日
14,743   17,198  
商誉 197,797   197,797  
其他非流动资产 12,897   13,641  
总资产 $ 868,811   $ 785,033  
负债和股东权益
流动负债:
应付账款 $ 19,103   $ 12,947  
应计费用和其他流动负债 171,165   127,300  
经营租赁负债 8,662   8,455  
流动负债合计 198,930   148,702  
长期负债 391,985   390,111  
经营租赁负债 42,174   45,078  
其他非流动负债 5,298   7,097  
负债总额 638,387   590,988  
承诺与或有事项
股东权益:
普通股,$ 0.01 面值, 500,000,000 股授权, 308,499,614 299,041,653 分别于2025年9月30日及2024年12月31日已发行及流通在外的股份
3,017   2,944  
库存普通股,按成本计算; 7,390 截至2025年9月30日的股份
( 71 )  
额外实收资本 2,973,625   2,926,115  
累计其他综合收益(亏损):
外币折算调整 22,886   5,302  
可供出售证券的未实现亏损 ( 53 ) ( 207 )
认股权证   71  
累计赤字 ( 2,768,980 ) ( 2,740,180 )
股东权益合计 230,424   194,045  
负债总额和股东权益 $ 868,811   $ 785,033  


见所附合并财务报表附注
3


Amicus Therapeutics, Inc.
综合业务报表
(未经审计)
(单位:千,股份和每股金额除外)
截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
2025 2024 2025 2024
产品净销售额 $ 169,061   $ 141,517   $ 448,998   $ 378,589  
销货成本 19,467   13,279   46,382   38,107  
毛利 149,594   128,238   402,616   340,482  
营业费用:
研究与开发 23,415   26,160   112,102   79,172  
销售、一般和行政 90,036   75,106   266,406   236,711  
重组费用   3,143     9,188  
资产减值损失     1,702    
折旧及摊销 1,874   2,170   5,563   6,506  
总营业费用 115,325   106,579   385,773   331,577  
经营收入 34,269   21,659   16,843   8,905  
其他费用:
利息收入 829   1,081   2,484   3,991  
利息支出 ( 11,711 ) ( 12,692 ) ( 34,731 ) ( 37,640 )
其他收入(费用) 10,887   ( 3,263 ) 12,452   ( 11,946 )
所得税前收入(亏损) 34,274   6,785   ( 2,952 ) ( 36,690 )
所得税费用 ( 16,968 ) ( 13,514 ) ( 25,848 ) ( 34,155 )
归属于普通股股东的净利润(亏损) $ 17,306   $ ( 6,729 ) $ ( 28,800 ) $ ( 70,845 )
归属于普通股股东的每股净收益(亏损)——基本 $ 0.06   $ ( 0.02 ) $ ( 0.09 ) $ ( 0.23 )
归属于普通股股东的每股净收益(亏损)——摊薄 0.06   ( 0.02 ) ( 0.09 ) ( 0.23 )
加权平均已发行普通股——基本 308,468,423 304,690,596 308,139,134 303,792,479
加权平均已发行普通股——稀释 310,433,494 304,690,596 308,139,134 303,792,479
                                                                                    
见所附合并财务报表附注
4


Amicus Therapeutics, Inc.
综合综合收益(亏损)报表
(未经审计)
(单位:千)
  截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
  2025 2024 2025 2024
净收入(亏损) $ 17,306   $ ( 6,729 ) $ ( 28,800 ) $ ( 70,845 )
其他综合(亏损)收益,税后净额:
外币折算调整 ( 8,049 ) 16,168   17,584   19,730  
可供出售证券的未实现收益 76   9   154    
其他综合(亏损)收益 ( 7,973 ) 16,177   17,738   19,730  
综合收益(亏损) $ 9,333   $ 9,448   $ ( 11,062 ) $ ( 51,115 )

见所附合并财务报表附注
5


Amicus Therapeutics, Inc.
合并股东权益变动表
(未经审计)
(单位:千,股份金额除外)
截至2025年9月30日止三个月
普通股 额外
实缴
资本
库存股票 其他
综合
收入
累计
赤字
合计
股东'
股权
股份 金额 股份 金额
2025年6月30日余额 308,064,329   $ 3,016   $ 2,956,839   7,390   $ ( 71 ) $ 30,806   $ ( 2,786,286 ) $ 204,304  
已行使的股票期权,净额 60,004   1   338   339  
限制性股票单位的归属,税后净额 375,281   ( 1,641 ) ( 1,641 )
股票补偿 18,089   18,089  
可供出售证券的未实现收益 76   76  
外币折算调整 ( 8,049 ) ( 8,049 )
净收入 17,306   17,306  
2025年9月30日余额 308,499,614   $ 3,017   $ 2,973,625   7,390   $ ( 71 ) $ 22,833   $ ( 2,768,980 ) $ 230,424  
截至2025年9月30日止九个月
普通股 额外
实缴
资本
认股权证 库存股票 其他
综合
收入
累计
赤字
合计
股东'
股权
股份 金额 股份 金额
2024年12月31日余额 299,041,653   $ 2,944   $ 2,926,115   $ 71     $   $ 5,095   $ ( 2,740,180 ) $ 194,045  
已行使的股票期权,净额 79,448   2   482   484  
限制性股票单位的归属,税后净额 2,256,298   ( 13,863 ) ( 13,863 )
股票补偿 60,820   60,820  
认股权证获行使 7,129,605   71   ( 71 )  
库存股票 ( 7,390 ) 71   7,390   ( 71 )  
可供出售证券的未实现收益 154   154  
外币折算调整 17,584   17,584  
净亏损 ( 28,800 ) ( 28,800 )
2025年9月30日余额 308,499,614   $ 3,017   $ 2,973,625   $   7,390   $ ( 71 ) $ 22,833   $ ( 2,768,980 ) $ 230,424  

6


截至2024年9月30日止三个月
普通股 额外
实缴
资本
认股权证 其他
综合
收入
累计
赤字
合计
股东'
股权
股份 金额
2024年6月30日余额 296,428,877   $ 2,923   $ 2,868,925   $ 71   $ 8,794   $ ( 2,748,190 ) $ 132,523  
已行使的股票期权,净额 215,653   2   1,803   1,805  
限制性股票单位的归属,税后净额 354,273   ( 2,792 ) ( 2,792 )
股票补偿 18,688   18,688  
就市场发售发行股份,扣除发行费用 1,692,291   17   19,136   19,153  
可供出售证券的未实现收益 9   9  
外币折算调整 16,168   16,168  
净亏损 ( 6,729 ) ( 6,729 )
2024年9月30日余额 298,691,094   $ 2,942   $ 2,905,760   $ 71   $ 24,971   $ ( 2,754,919 ) $ 178,825  
截至2024年9月30日止九个月
普通股 额外
实缴
资本
认股权证 其他
综合
收入
累计
赤字
合计
股东'
股权
股份 金额
2023年12月31日余额 293,594,209   $ 2,918   $ 2,836,018   $ 71   $ 5,241   $ ( 2,684,074 ) $ 160,174  
已行使的股票期权,净额 796,202   7   6,115   6,122  
限制性股票单位的归属,税后净额 2,608,392   ( 21,197 ) ( 21,197 )
股票补偿 65,688   65,688  
就市场发售发行股份,扣除发行费用 1,692,291   17   19,136   19,153  
外币折算调整 19,730   19,730  
净亏损 ( 70,845 ) ( 70,845 )
2024年9月30日余额 298,691,094   $ 2,942   $ 2,905,760   $ 71   $ 24,971   $ ( 2,754,919 ) $ 178,825  

见所附合并财务报表附注
7


Amicus Therapeutics, Inc.
合并现金流量表
(未经审计)
(单位:千)
截至9月30日的九个月,
2025 2024
经营活动
净亏损 $ ( 28,800 ) $ ( 70,845 )
调整净亏损与经营活动使用的现金净额:
债务贴现和递延融资的摊销 1,894   1,665  
折旧及摊销 5,563   6,506  
股票补偿 60,820   65,688  
外币重新计量损失 7,208   15,167  
其他 3,134   7,048  
经营性资产负债变动情况:
应收账款 ( 5,246 ) ( 9,090 )
库存 ( 67,187 ) ( 61,632 )
预付费用及其他流动资产 ( 787 ) 28,216  
应付账款、应计费用、其他流动负债 44,634   ( 11,483 )
其他非流动资产和负债 ( 4,341 ) ( 1,215 )
经营活动提供(使用)的现金净额 $ 16,892   $ ( 29,975 )
投资活动
出售及赎回有价证券 34,412   101,875  
购买有价证券 ( 71,353 ) ( 78,778 )
资本支出 ( 2,997 ) ( 3,265 )
投资活动提供(使用)的现金净额 $ ( 39,938 ) $ 19,832  
融资活动
融资租赁的付款 ( 40 ) ( 54 )
就既得限制性股票单位支付的预扣税 ( 13,863 ) ( 21,197 )
股票期权行权收益,净额 484   6,122  
就场内发售发行股份所得款项,扣除发行费用   19,153  
筹资活动提供的现金净额(用于) $ ( 13,419 ) $ 4,024  
汇率变动对现金,现金等价物和限制现金的影响 $ 13,606   $ ( 7,138 )
期末现金、现金等价物、限制性现金净减少额 ( 22,859 ) ( 13,257 )
现金、现金等价物、期初受限制现金 216,716   250,077  
期末现金、现金等价物、限制性现金 $ 193,857   $ 236,820  
现金流量信息的补充披露
期间支付的利息现金 $ 32,852   $ 47,587  
支付税款的现金 $ 2,345   $ 2,729  
补充披露非现金投融资活动
通过租赁奖励支付的租户改善 $ 292   $ 217  
期末未支付的资本支出 $   $ 168  
认股权证的无现金行使 $ 71   $  

见所附合并财务报表附注
8


Amicus Therapeutics, Inc.
合并财务报表附注
(未经审计)
1. 业务说明
Amicus Therapeutics, Inc.(“公司”)是一家全球性的、以患者为中心的生物技术公司,专注于发现、开发和提供用于罕见疾病的新药。该公司寻求提供最优质的疗法,这些疗法有可能淘汰目前的疗法,为患者带来显着益处,并成为一流或一流的。该公司的两种已上市疗法是Galafold®,首个针对具有顺从基因变异的法布里病患者的口服单一疗法,以及Pombiliti®+欧普富达®,一种新型双组分治疗成人迟发性庞贝病。
加拉福尔德®(又称“migalastat”),在全球40多个国家获得批准,包括美国(“美国”)、欧盟(“欧盟”)、英国(“英国”)、日本。此外,Galafold®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药资格认定。
庞比利蒂®+欧普富达®(又称“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”),在美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、瑞士、日本获批。目前正在与全球卫生当局进行多项监管提交和报销流程。此外,Pombiliti®+欧普富达®已在美国、英国、瑞士和日本获得孤儿药认定或地位,并在欧盟获得数据独占权。
于2025年4月30日,公司与Dimerix Bioscience Pty Limited(“Dimerix”)就Dimerix的3期候选药物DMX-200在美国的商业化订立独家许可协议,用于治疗局灶节段型肾小球硬化(“FSGS”)和其他适应症。参考" ——注6。许可协议,"在我们的合并财务报表附注中。
公司累计亏损$ 2.8 截至2025年9月30日的10亿美元,并预计在截至2025年12月31日的财政年度将出现亏损。该公司历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为其运营提供资金。
基于其目前的运营模式,其中包括预期收入,该公司认为目前的现金状况足以为公司至少未来12个月的运营和正在进行的研究计划提供资金。潜在的业务发展机会、管道扩张以及对制造能力的投资可能会影响公司的长期资本需求。
2. 重要会计政策摘要
列报依据
随附的未经审计的合并财务报表是根据中期财务信息的美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)以及表格10-Q和S-X条例第10-01条的说明编制的。因此,某些通常包含在根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中但中期报告目的不需要的财务信息已被省略。管理层认为,随附的未经审计的合并财务报表反映了所有调整,其中仅包括正常的经常性调整,这是公允列报公司中期财务信息所必需的。管理层已确定公司在 segment专注于发现、开发和交付罕见病新药。
随附的未经审核综合财务报表及相关附注应与公司截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告所载的公司财务报表及相关附注一并阅读。有关公司会计政策的完整描述,请参阅截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告。
合并
合并财务报表包括本公司及其附属公司的账目。公司间账户和交易在合并中被消除。
9


外币交易
公司大部分境外子公司的记账本位币为当地货币。以美元以外的记账本位币进行交易的非美国子公司,资产负债按资产负债表日的现行汇率折算。收入和费用项目按当期加权平均外汇汇率折算。因将公司海外业务的财务报表转换为美元而产生的调整不包括在净收益的确定中,并记入累计其他综合收益,这是股东权益的一个单独组成部分。不以实体本位币进行的交易,以记入其他收入(费用)的重新计量产生的损益重新计量为本位币。
估计数的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设,这些估计和假设会影响资产和负债的报告金额、在财务报表日期披露或有资产和负债以及报告期间收入和支出的报告金额。实际结果可能与这些估计不同。
现金、现金等价物、有价证券和受限制现金
公司认为在收购之日购买的期限为三个月或更短的所有高流动性投资为现金等价物。有价证券包括期限超过三个月的固定收益投资和其他可以利用既定市场轻松买卖的高流动性投资。这些投资被归类为可供出售,并在公司的综合资产负债表中以公允价值报告。未实现持有损益在公司综合综合收益(亏损)表其他综合(亏损)收益内列报。公允价值基于可获得的市场信息,包括市场报价、经纪人或交易商报价,或其他可观察的输入。卖出证券的成本是根据具体的识别方法确定的。
受限制现金主要包括为满足某些协议的要求而持有的资金,这些资金的使用受到限制,并作为其他非流动资产的组成部分列入公司的综合资产负债表。
信用风险集中
公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券等。
该公司将现金和现金等价物存放在银行账户中,有时超过联邦保险限额。公司将有价证券投资于优质商业金融工具。本公司在呈列的任何期间均未确认此类账户的信用风险造成的任何损失。该公司认为,其现金、现金等价物或有价证券没有面临重大信用风险。
公司主要与其产品销售Galafold相关的应收账款存在信用风险 ® 和Pombiliti ® +欧普富达 ® .公司于2025年9月30日的应收账款主要来自于欧洲、美国和日本的产品销售。公司定期评估客户的财务实力,以建立预期损失的备抵(如果有的话)。 公司呆账备抵为$ 2.7 百万美元 3.0 分别截至2025年9月30日和2024年12月31日的百万。
收入确认
该公司在其产品可通过商业基础或通过报销的早期访问计划获得的销售中记录了收入。产品订单一般从经销商和药店接收。
公司在对客户的履约义务得到履行时确认收入,发生在药店或分销商获得产品控制权的时间点。交易价格根据公司客户合同中的固定对价确定,并在扣除估计的可变对价后入账,可变对价主要包括第三方折扣和回扣。所识别的可变对价在确认销售收入时记录为收入的减少。公司在未来期间很可能不会发生重大收入转回的情况下确认收入。这些估计数可能与收到的实际考虑数不同。公司在每个报告期对这些估计进行评估,以反映已知的变化。
10


下表汇总了公司按产品和地理区域分类的产品净销售额:
截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
(单位:千) 2025 2024 2025 2024
加拉福尔德®美国
$ 57,198   $ 47,333   $ 150,964   $ 124,218  
加拉福尔德®前美国
81,149   73,048   220,499   206,339  
Galafold共计®销售
$ 138,347   $ 120,381   $ 371,463   $ 330,557  
庞比利蒂®+欧普富达®美国
$ 13,070   8,859   33,627   19,487  
庞比利蒂®+欧普富达®前美国
17,644   12,277   43,908   28,545  
庞比利蒂共计®+欧普富达®销售
$ 30,714   $ 21,136   $ 77,535   $ 48,032  
净产品销售总额 $ 169,061   $ 141,517   $ 448,998   $ 378,589  
存货及销货成本
直到监管机构批准Pombiliti®+欧普富达®,公司将制造成本全部作为研发费用费用化。经监管部门批准,该公司开始将与购买和制造Pombiliti相关的成本资本化®+欧普富达®.
存货按成本与可变现净值孰低者列报,采用先进先出法确定。库存会定期审查,以根据预计的销售活动以及产品保质期确定滞销或过时的库存。在评估所生产存货的可收回性时,会考虑未来出售相关存货获得收入的概率,并对超出预期要求的存货数量减记存货价值。对过期存货进行处置,相关成本在公司合并经营报表中确认为已售商品成本。
已售商品成本包括已售库存成本、制造和供应链成本、产品运输和装卸成本、过剩和过时库存准备金以及应付的特许权使用费。可供出售的库存的一部分在监管机构批准之前作为研发成本支出,因此,已售商品成本和相关毛利率不一定代表未来已售商品成本和毛利率。
所得税
该公司的纳税申报表需要接受美国联邦、州和外国税收管辖区的审查。采取或预期采取的不确定税务立场对所得税申报表的影响必须在财务报表中以更有可能持续的最大金额确认。不确定的所得税状况将不会在财务报表中确认,除非它更有可能持续下去。
未确认税收优惠的期末金额为$ 20.0 百万美元 13.8 分别截至2025年9月30日和2024年12月31日的百万。截至2025年9月30日止三个月及九个月,约$ 5.8 百万美元 6.2 百万未确认的税收优惠如果得到确认,将分别影响公司的有效税率,而$ 1.1 百万美元 6.1 上年同期百万。
每股普通股收益(亏损)
公司计算每股收益(亏损)作为公司业绩的衡量标准,同时考虑到报告期内已发行的所有稀释性潜在普通股。每股基本收益(亏损)是根据归属于普通股股东的净收益(亏损)除以该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的。每股摊薄收益(亏损)的计算与基本计算结果加上该期间已发行的稀释性潜在普通股的影响一致。稀释性潜在普通股包括公司可能有义务从其未偿还的基于股票的薪酬奖励中发行的股份。在出现净亏损的期间,纳入普通股期权和未归属的限制性股票单位将具有反稀释性。为计算稀释每股收益(亏损),加权平均普通股不包括潜在稀释股份,如果其影响是反稀释的。因此,如果行权价格超过普通股的平均市场价格,则公司可能有义务从其股票期权中发行的股份不计入每股收益(亏损)计算。公司采用库存股法计算未偿股权激励的摊薄效应。
11


分段信息
公司目前经营于 业务板块专注于发现、开发、交付罕见病新药。公司不按市场组织,管理经营为 生意。单一管理团队向首席运营决策者(“CODM”)汇报,后者是其首席执行官,全面管理整个业务。公司及其主要经营决策者主要根据定期提供的综合经营报表中的产品销售净额和净收入(亏损)评估业绩并分配资源。净收入(亏损)用于监测预算到实际结果和与前期对比的实际情况。公司没有积累关于单独服务项目的离散财务信息,因此有 可报告分部。本公司并无就其产品经营任何独立的业务线或独立的业务实体。因此,综合经营报表和综合资产负债表提供了有关重大分部费用和分部资产的信息。按产品线和地理区域划分的收入划分在本脚注前面的收入确认部分中呈现。
近期会计发展-2025年通过的指导
2023年12月,财务会计准则委员会(“FASB”)发布了会计准则更新(“ASU”)第2023-09号,所得税(主题740):改进所得税披露。ASU要求披露已支付的分类所得税,为有效税率调节的组成部分规定标准类别,并修改其他与所得税相关的披露。ASU2023-09在2024年12月15日之后开始的财政年度生效,必须前瞻性地适用,并有追溯适用的选择权,并且允许提前采用。公司于2025年1月1日采纳了该指引。本ASU仅适用于披露要求,公司将提供必要的年度披露,作为2025年10-K表格年度报告的一部分。采用本指南预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。
最近的会计发展-尚未采用指导意见
2024年11月,FASB发布ASU 2024-03,“损益表-报告综合收益-费用分类披露(子主题220-40):损益表费用分类。”该准则旨在要求对损益表正面呈现的某些费用标题中包含的特定类别的费用(包括职工薪酬、折旧和摊销)进行更详细的披露。本ASU对2026年12月15日之后开始的财政年度以及2027年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。允许提前收养。这些修订可以前瞻性地适用于本ASU生效日期之后的报告期间发布的财务报表,也可以追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。公司目前正在评估这一标准将对其合并财务报表产生的影响。
2025年7月,FASB发布ASU 2025-05,“金融工具-信用损失(主题326)”。该标准旨在简化当前预期信用损失的计算,允许公司选择一种实用的权宜之计,假设截至资产负债表日的当前市场状况在资产的整个存续期内不会发生变化。该ASU在2025年12月15日之后开始的财政年度内有效。允许提前收养。公司目前正在评估这一标准将对其合并财务报表产生的影响。
2025年9月,FASB发布了ASU 2025-06,“无形资产-商誉和其他-内部使用软件(子主题350-40)与内部使用软件成本会计相关。本次更新中的修订通过删除所有对软件开发项目阶段的引用来提高指南的可操作性,从而使指南对不同的软件开发方法保持中立。此更新对2027年12月15日之后开始的年度期间有效,包括这些财政年度内的过渡期,但允许提前采用。公司目前正在评估这一标准将对其合并财务报表产生的影响。
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3. 现金、现金等价物、有价证券和受限制现金
截至2025年9月30日,公司持有$ 190.6 百万现金和现金等价物和$ 73.3 百万在公司合并资产负债表中以公允价值报告的有价证券。未实现的持有损益一般在综合综合收益(亏损)表的其他综合损失(收益)内列报。如果低于公司成本基础的有价证券的公允价值下降被确定为非暂时性的,或者如果可供出售债务证券的公允价值被确定为低于摊余成本,并且公司打算或很可能在收回前出售该证券并且不被视为信用损失,则该证券被减记至其估计公允价值作为新的成本基础,减记金额作为减值费用计入综合经营报表。如果可供出售债务证券的未实现损失被确定为信用损失的结果,公司将确认一笔备抵,相应的信用损失将计入综合经营报表。
公司定期将超额经营现金投资于主要金融机构存款、货币市场基金、美国政府发行的票据,以及固定收益投资和美国债券基金,两者均可利用成熟市场轻松买卖。公司认为,由于根据公司政策,该等证券具有高信用评级,其持有该等金融工具所产生的市场风险已减轻。原始期限大于三个月但小于一年的投资,归为流动投资。所有有价证券代表可用于当前操作的资金的投资,尽管其合同期限。
现金、现金等价物和有价证券被归类为流动,除非下文另有说明,并由以下部分组成:
  截至2025年9月30日
(单位:千) 成本 毛额
未实现
增益
毛额
未实现
亏损
公平
价值
现金及现金等价物 $ 190,553   $ $ $ 190,553  
美国政府机构债券 42,123   126   ( 9 ) 42,240  
商业票据 18,385   5     18,390  
公司债务证券 12,484   24   ( 1 ) 12,507  
货币市场 100       100  
存款证 53       53  
$ 263,698   $ 155   $ ( 10 ) $ 263,843  
包括在现金和现金等价物中 $ 190,553   $ $ $ 190,553  
计入有价证券 73,145   155   ( 10 ) 73,290  
现金、现金等价物和有价证券合计 $ 263,698   $ 155   $ ( 10 ) $ 263,843  

  截至2024年12月31日
(单位:千) 成本 毛额
未实现
增益
毛额
未实现
亏损
公平
价值
现金及现金等价物 $ 213,752   $ $ $ 213,752  
商业票据 18,082   3   ( 4 ) 18,081  
美国政府机构债券 16,524   1   ( 7 ) 16,518  
公司债务证券 1,446     ( 2 ) 1,444  
货币市场 100       100  
存款证明 51       51  
$ 249,955   $ 4   $ ( 13 ) $ 249,946  
包括在现金和现金等价物中 $ 213,752   $ $ $ 213,752  
计入有价证券 36,203   4   ( 13 ) 36,194
现金、现金等价物和有价证券合计 $ 249,955   $ 4   $ ( 13 ) $ 249,946  
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截至2025年9月30日止九个月及2024年9月30日止九个月,有 实现的收益或损失。
截至2025年9月30日,有价证券中的未实现亏损头寸反映了暂时性减值,而不是信用损失的结果。此外,由于这些头寸处于亏损状态的时间少于十二个月,且公司不打算在收回前出售这些证券,因此这些损失被确认为其他综合收益(亏损)的组成部分。未实现亏损头寸中这些有价证券的公允价值为$ 8.7 百万美元 23.7 分别截至2025年9月30日和2024年12月31日的百万。
下表提供了合并资产负债表内报告的现金、现金等价物和限制性现金的对账,这些现金总和为合并现金流量表中显示的总和。
截至9月30日,
(单位:千) 2025 2024
现金及现金等价物 $ 190,553   $ 233,647  
受限制现金 3,304   3,173  
合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金 $ 193,857   $ 236,820  
4. 库存
下表汇总了所示各期间公司存货的构成部分:
(单位:千) 2025年9月30日 2024年12月31日
原材料 $ 105,295   $ 87,916  
在制品 39,263   21,223  
成品 33,370   9,643  
总库存 $ 177,928   $ 118,782  
公司存货准备金为$ 2.2 百万美元 3.3 分别截至2025年9月30日和2024年12月31日的百万。
5. 债务
下表汇总了公司在所示各期间的债务:
(单位:千) 2025年9月30日 2024年12月31日
2029年到期的高级担保定期贷款:
校长 $ 400,000   $ 400,000  
减:债务贴现(1)
( 6,355 ) ( 7,863 )
减:递延融资(1)
( 1,660 ) ( 2,026 )
长期债务账面净值 $ 391,985   $ 390,111  
______________________________
(1)包含在公司合并资产负债表的长期债务内,并使用实际利率法在2029年到期的高级有担保定期贷款的剩余期限内摊销至利息费用。
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利息费用
下表列示所示各期间确认的与公司债务相关的利息费用:
截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
(单位:千) 2025 2024 2025 2024
合同利息支出 $ 11,044   $ 12,106   $ 32,815   $ 36,021  
债务贴现摊销 $ 523   $ 455   $ 1,507   $ 1,313  
递延融资摊销 $ 134   $ 119   $ 387   $ 352  
6. 许可协议
Dimerix有限公司
于2025年4月30日,公司与Dimerix Limited(“Dimerix”)就Dimerix的3期候选药物DMX-200在美国的商业化订立独家许可协议,用于治疗局灶节段型肾小球硬化(“FSGS”)和其他适应症。作为这些权利的交换,该公司向Dimerix支付了一笔预付款$ 30 万,在公司合并经营报表中作为研发费用的组成部分入账。公司将有义务就FSGS的某些基于成功的开发和监管里程碑向Dimerix支付最高总额为$ 75 百万,其他指示的监管里程碑,最高总额为$ 40 百万,商业里程碑最高总额为$ 445 百万,以及DMX-200在美国净销售额的分级版税,范围从十几岁到二十多岁不等。
Dimerix将继续资助和执行DMX-200(“ACTION3”)的第3阶段研究,Amicus将负责提交和维护美国的监管档案,以及商业化活动的所有费用。此外,Amicus将拥有在美国未来其他适应症中开发DMX-200的独家权利。Amicus和Dimerix成立了一个联合指导委员会,以协调DMX-200在美国FSGS的开发和商业化否则,该协议包含此类安排的常见条款。
7. 股票补偿
公司股东于2025年6月5日召开的2025年年度股东大会(“年会”)上批准2025年股权激励计划(“2025年股权计划”),以取代即将到期的经修订和重述的2007年股权激励计划(“2007年股权计划”)。随着2025年股权计划获得批准,根据2007年股权计划,不允许授予未来奖励。根据2025年股权计划可能发行的我们普通股的最大股份数量(可能会进行某些调整)为(i)的总和 9.0 股东在年度会议上批准的百万股;加上(ii)截至年度会议时根据2007年股权计划仍可供授予的根据2007年股权计划预留发行的股份数量;加上(iii)根据2025年股权计划条款可能成为根据2025年股权计划可供发行的任何2007年股权计划奖励的相关股份。
股票期权授予
授予的股票期权的公允价值在授予日使用Black-Scholes期权定价模型进行了估算,假设加权平均如下:
  截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
  2025 2024 2025 2024
预期股价波动 55.1   % 55.5   % 55.5   % 57.1   %
无风险利率 3.8   % 3.9   % 4.2   % 4.0   %
期权预期寿命(年) 5.6 5.6 5.6 5.6
预期年度每股股息 $   $   $   $  
  截至2025年9月30日止9个月公司股票期权摘要如下:
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数量
股份
加权平均行权
价格
加权平均剩余
聚合
内在
价值
  (单位:千)     (百万)
未行使期权,2024年12月31日 26,013   $ 12.11      
已获批 4,012   $ 8.45      
已锻炼 ( 79 ) $ 6.06      
没收 ( 477 ) $ 11.33      
过期 ( 1,127 ) $ 13.10  
2025年9月30日未行使期权 28,342   $ 11.58   5.6 $ 4.3  
预期归属及非归属,2025年9月30日 27,274   $ 11.60   5.5 $ 4.2  
可于2025年9月30日行使 20,138   $ 11.93   4.5 $ 2.6  
截至2025年9月30日,与授予的非既得股票期权相关的未确认补偿成本总额为$ 35.4 万元,预计将在加权平均期间内确认 两年 .
限制性股票单位 和基于绩效的限制性股票单位(统称“RSU”)
授予的RSU通常受分级归属的约束,并取决于员工的持续服务。如果在归属限制解除之前雇佣关系终止,RSU通常会被没收。公司在归属限制失效期间按比例支出受限制股份单位的成本,该成本被确定为在授予日受限制股份单位基础普通股股份的公平市场价值。 截至2025年9月30日止九个月的非既得RSU活动摘要如下:
数量
股份
加权
平均赠款
日期公平
价值
加权
平均
剩余
聚合
内在
价值
(单位:千) (百万)
截至2024年12月31日的非归属单位 8,277   $ 13.59      
已获批 7,608   $ 8.75      
既得 ( 2,786 ) $ 11.10      
没收 ( 948 ) $ 10.68      
截至2025年9月30日非归属单位 12,151   $ 11.01   2.4 $ 95.8  
截至2025年9月30日,有$ 74.3 百万与具有基于服务的归属条件的非既得RSU相关的未确认补偿成本总额。这些费用预计将在加权平均期间内确认 两年 .
与股权奖励相关的补偿费用
下表汇总了与股权奖励相关的公司合并经营报表中确认的补偿费用相关信息:
  截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
(单位:千) 2025 2024 2025 2024
研发费用 $ 2,368   $ 4,397   $ 8,765   $ 12,329  
销售、一般和管理费用 15,721   14,291   52,055   53,359  
股权补偿费用合计 $ 18,089   $ 18,688   $ 60,820   $ 65,688  
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8. 以公允价值计量的资产和负债
公司金融资产和负债以公允价值计量,并划分为公允价值层级,公允价值层级定义如下:
1级—公司在计量日有能力获取的相同资产或负债在活跃市场的报价。
2级—在活跃市场中可直接或间接观察到的资产或负债的报价以外的输入。
3级—资产或负债不可观察的输入。
截至2025年9月30日,公司经常性资产和负债按公允价值层次结构中这些计量所处级别汇总的公允价值汇总如下表所示:
(单位:千) 1级 2级 合计
资产:    
美国政府机构债券 $   $ 42,240   $ 42,240  
商业票据   18,390   18,390  
公司债务证券   12,507   12,507  
货币市场 2,180     2,180  
  $ 2,180   $ 73,137   $ 75,317  
(单位:千) 1级 2级 合计
负债:    
递延补偿计划负债 $ 2,080   $   $ 2,080  
  $ 2,080   $   $ 2,080  
截至2024年12月31日,公司经常性资产和负债按公允价值层次结构中这些计量所处级别汇总的公允价值汇总如下表所示:
(单位:千) 1级 2级 合计
资产:
商业票据 $   $ 18,081   $ 18,081  
美国政府机构债券   16,518   16,518  
公司债务证券   1,444   1,444  
货币市场 2,318     2,318  
  $ 2,318   $ 36,043   $ 38,361  
(单位:千) 1级 2级 合计
负债:      
递延补偿计划负债 2,218     2,218  
  $ 2,218   $   $ 2,218  
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递延补偿计划负债在公司合并资产负债表中作为其他非流动负债的组成部分入账。截至2025年9月30日或2024年12月31日,公司不存在任何第3级资产或负债。
现金、货币市场基金和有价证券
公司将其在公允价值层级内的现金和货币市场基金分类为第1级,因为这些资产是使用相同资产在计量日的活跃市场中的报价进行估值的。该公司将其对有价证券的投资视为可供出售,并将这些资产在公允价值等级中归类为第2级,主要利用非活跃市场中的经纪人报价对这些证券进行估值。
9. 每股普通股基本和摊薄净收益(亏损)
下表提供了计算基本和稀释每股收益时使用的分子和分母的对账:
  截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
(单位:千,每股金额除外) 2025 2024 2025 2024
分子:    
归属于普通股股东的净利润(亏损) $ 17,306   $ ( 6,729 ) $ ( 28,800 ) $ ( 70,845 )
分母:
加权平均已发行普通股——基本 308,468,423   304,690,596   308,139,134   303,792,479  
基于股票的薪酬奖励的稀释效应(a)
1,965,071        
加权平均已发行普通股——稀释 310,433,494   304,690,596   308,139,134   303,792,479  
归属于普通股股东的每股收益(亏损):
每股基本收益(亏损) 0.06   ( 0.02 ) ( 0.09 ) ( 0.23 )
每股摊薄收益(亏损) 0.06   ( 0.02 ) ( 0.09 ) ( 0.23 )
______________________________
(a) 该公司在截至2025年9月30日的九个月以及截至2024年9月30日的三个月和九个月均处于净亏损状态,因此在计算每股摊薄亏损时排除了基于股票的薪酬奖励的影响,因为包括这些金额将具有反稀释性。
下表列出了由于使用库存股法具有反稀释性而被排除在计算之外的潜在普通股股份。由于公司在两个比较期间均出现净亏损,用于计算基本每股收益和稀释每股收益的加权平均股份相同:
截至9月30日的三个月, 截至9月30日的九个月,
(单位:千) 2025 2024 2025 2024
购买普通股的期权 27,026   26,139   28,342   26,139  
非既得限制性股票单位 8,601   9,453   12,151   9,453  
潜在可发行股份总数 35,627   35,592   40,493   35,592  




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项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
以下讨论应与本季度报告中关于表格10-Q的未经审计的综合财务报表及其附注以及我们截至2024年12月31日止财政年度的年度报告中关于表格10-K的经审计的综合财务报表及其附注一并阅读。我们在本节中所做的一些陈述是联邦证券法含义内的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论,请参阅本季度报告表格10-Q中题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的部分。某些风险因素可能会导致实际结果、绩效或成就与以下讨论中明示或暗示的内容存在重大差异。有关这些风险因素的讨论,请参阅我们在截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分。
概述
我们是一家全球性的、以患者为中心的生物技术公司,专注于发现、开发和交付针对罕见疾病的新药。我们寻求提供最优质的疗法,这些疗法有可能淘汰目前的疗法,为患者提供显着益处,并成为一流或一流的。我们的两种上市疗法是Galafold®,首个针对具有顺从基因变异的法布里病患者的口服单一疗法,以及Pombiliti®+欧普富达®,一种新型双组分治疗成人迟发性庞贝病。
加拉福尔德®(又称“migalastat”)在全球40多个国家获得批准,包括美国(“美国”)、欧盟(“欧盟”)、英国(“英国”)、日本。此外,Galafold®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药资格认定。
庞比利蒂®+欧普富达®(又称“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”)在美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、瑞士、日本获批。目前正在与全球卫生当局进行多项监管提交和报销流程。此外,Pombiliti®+欧普富达® 已在美国、英国、瑞士和日本获得孤儿药认定或地位,并在欧盟获得数据独占权。
2025年4月30日,我们与Dimerix Bioscience Pty Limited(“Dimerix”)就Dimerix的3期候选药物、DMX-200用于治疗局灶节段型肾小球硬化(“FSGS”)和其他适应症的美国商业化权利签订了独家许可协议。作为这些权利的交换,我们向Dimerix支付了3000万美元的预付款。我们将有义务向Dimerix支付FSGS某些基于成功的开发和监管里程碑费用,最高总额为7500万美元,其他适应症的监管里程碑费用最高总额为4000万美元,商业里程碑费用最高总额为4.45亿美元,以及DMX-200在美国的净销售额从十几岁到二十多岁不等的分级特许权使用费。Dimerix将继续资助和执行ACTION3研究,我们将负责提交和维护美国的监管档案,以及商业化活动的所有费用。此外,我们将拥有在美国开发其他未来适应症的DMX-200的独家权利。Amicus和Dimerix成立了一个联合指导委员会,以协调DMX-200在美国FSGS的开发和商业化
我们的策略
我们的战略是通过内部开发、联合开发、收购或获得许可的产品和候选产品,为罕见病患者创造、制造、测试和交付最优质的药物。我们正在利用我们的全球能力来开发和扩大我们在法布里和庞贝病方面的特许经营权,重点是下一代疗法和新技术的发现工作。
我们进展的亮点包括:
法布里病的商业成功。截至2025年9月30日止九个月,Galafold®收入为3.715亿美元的合并收入,与上年同期相比增加了4090万美元。我们继续看到强劲的商业势头和向更多地区的扩张。
庞贝病的商业和监管成功。截至2025年9月30日止九个月,Pombiliti®+欧普富达®收入为7750万美元的综合收入。截至2025年9月30日,Pombiliti®+欧普富达®已获得欧盟、美国、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚、日本各自监管机构的批准。此外,在整个2024年和2025年,我们在多个欧盟国家建立了报销协议。
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管道推进和增长。2025年4月30日,Amicus授权在美国独家商业化DMX-200,这是一种目前处于关键3期研究(“ACTION3”)的小分子,用于治疗FSGS和其他适应症。
资金实力.截至2025年9月30日,现金、现金等价物和有价证券总额为2.638亿美元。
 我们的商业产品和产品候选者
加拉福尔德®(migalastat HCL)治疗法布里病
我们的口腔精准医疗,Galafold®,于2018年8月获得FDA的加速批准,用于治疗基于体外分析数据的确诊为法布里病和适宜的半乳糖苷酶α基因(“GLA”)变异的成年人。加拉福尔德®于2016年5月在欧盟和英国被批准为一线疗法,用于长期治疗16岁及以上、确诊为法布里病且具有顺从变异的成人和青少年。全球已有40多个国家批准了12岁及以上体重45公斤以上青少年的上市许可批准以及批准。我们计划继续推出Galafold®收到上市许可后在其他国家上市。
作为一种口服给药的单一疗法,Galafold®旨在与那些在良好实验室规范(“GLP”)基于细胞的顺从性分析中被确定为顺从性的遗传变异患者的内源性α-半乳糖苷酶A(“α-Gal A”)酶结合并使其稳定。
庞比利蒂®(cipaglucosidase alfa-atga)+欧普富达®(miglustat)治疗庞贝病
我们利用我们的生物制剂能力开发了Pombiliti®+欧普富达®,一种新的庞贝病双组分治疗范式。庞比利蒂®+欧普富达®于2023年获得欧盟委员会(“EC”)、药品和保健品监管机构(“MHRA”)、FDA的批准,于2024年获得澳大利亚Swissmedic和Therapeutics Good Administration的批准,并于2025年获得加拿大卫生部、日本厚生劳动省的批准,用于成人迟发性庞贝病(“LOPD”)患者。目前正在与全球卫生当局进行额外的监管提交和报销流程。
庞比利蒂®+欧普富达®由一种独特的工程化重组人酸性α-葡萄糖苷酶(“rhGAA”)酶,cipaglucosidase alfa-atga组成,具有优化的碳水化合物结构以增强细胞摄取,与口服miglustat联合静脉给药。Miglustat结合并稳定循环中的cipaglucosidase alfa-atga,减少循环中rhGAA的失活,以提高活性酶对关键疾病相关组织的摄取。Miglustat不是直接促进糖原减少的活性成分。
此外,针对LOPD和婴儿发病的庞贝病(“IOPD”)人群的儿科患者的临床研究正在进行中。
DMX-200用于局灶节段型肾小球硬化(FSGS)
DMX-200是一种趋化因子受体2(CCR2)的小分子抑制剂,正在进行一项关键的3期研究(ACTION3),用于治疗FSGS肾病。2024年初,Dimerix报告了FSGS ACTION3试验的积极中期结果,显示DMX-200在降低蛋白尿方面的表现优于安慰剂,迄今为止没有安全问题。一旦修订的主要和次要终点在方案中预先指定并与FDA达成一致,就计划进行额外的盲法中期分析。在2025年3月的C类会议上,Dimerix成功地与FDA就蛋白尿问题达成一致,将其作为DMX-200传统营销批准的适当主要终点。
FSGS是一种罕见的严重肾脏疾病,其特征是在部分肾小球——肾脏的过滤单元——出现进行性瘢痕(硬化)。这种疤痕导致蛋白质渗漏到尿液中(蛋白尿),肾功能进行性丧失导致终末期肾脏疾病。FSGS被越来越多地理解为具有炎症成分,单核细胞和巨噬细胞激活会导致肾小球损伤。在美国,估计有超过4万人患有FSGS,包括成年人和儿童。在美国,没有专门批准用于FSGS的疗法。该疾病的管理依赖于非特异性免疫抑制和支持疗法。在进行性或治疗耐药的FSGS患者中,从诊断到终末期肾脏疾病的平均时间可短至五年。即使在接受肾移植的患者中,高达60%的病例发生疾病复发,这凸显出迫切需要新的、改变疾病的治疗方法。DMX-200是唯一的临床阶段肾脏疾病项目,其
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专门针对单核细胞驱动的炎症,这是一种不同于开发中的所有其他已知疗法的机械方法。其他几种药物正处于FSGS的后期临床开发阶段,针对替代途径,包括内皮素受体拮抗剂和APOL1抑制剂。临床前体外数据支持DMX-200和内皮素拮抗剂之间潜在的机制协同作用。
下一代疗法
我们致力于为所有患有法布里病或庞贝病的人持续创新。作为我们长期承诺的一部分,我们还在继续发现用于法布里病和庞贝病的下一代基因药物。
战略联盟和安排
我们将继续评估业务发展机会,以建立股东价值,并为我们提供开发和销售罕见和孤儿疾病方面的技术或产品所需的资金、技术、临床、商业资源和知识产权。我们正在定期探索潜在的合作、联盟和其他各种商业发展机会。这些机会可能包括业务合并、合作伙伴关系、对某些资产的战略内许可或外许可,或收购符合我们公司战略的临床前阶段、临床阶段或已上市的产品或新技术,以开发并为患有罕见和孤儿疾病的患者提供疗法。
合并经营业绩
截至2025年9月30日止三个月与2024年9月30日比较
下表提供了公司的部分财务信息:
截至9月30日的三个月,
(单位:千) 2025 2024 改变
产品净销售额 $ 169,061 $ 141,517 $ 27,544
销货成本 19,467 13,279 6,188
毛利 149,594 128,238 21,356
营业费用:
研究与开发 23,415 26,160 (2,745)
销售、一般和行政 90,036 75,106 14,930
重组费用 3,143 (3,143)
折旧及摊销 1,874 2,170 (296)
其他费用:
利息收入 829 1,081 (252)
利息支出 (11,711) (12,692) 981
其他收入(费用) 10,887 (3,263) 14,150
所得税费用 (16,968) (13,514) (3,454)
归属于普通股股东的净利润(亏损) $ 17,306 $ (6,729) $ 24,035
产品净销售额。截至2025年9月30日的三个月内,产品净销售额与去年同期相比增加了2750万美元。增长是由于Galafold的持续增长®和Pombiliti®+欧普富达®在欧洲和美国以及380万美元的外汇兑换有利影响。
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销售商品成本.销售商品成本包括制造成本以及与净产品销售相关的特许权使用费。销售商品成本增加620万美元,主要与产品销售净额增加有关。Pombiliti的一部分®存货在监管机构批准之前作为研发成本支出,因此,销售商品成本和相关毛利率不一定代表未来销售商品成本和毛利率。
研发费用。下表汇总了我们的主要开发计划和产生的费用:
(单位:千) 截至9月30日的三个月,
项目 2025 2024
第三方直接项目费用    
加拉福尔德®(法布里病)
$ 2,771 $ 2,380
庞比利蒂®+欧普富达®(庞贝病)
10,145 10,590
临床前和其他项目 413 646
第三方直接项目费用总额 13,329 13,616
其他项目费用    
人事费 7,467 9,707
其他费用 2,619 2,837
其他项目费用合计 10,086 12,544
研发费用总额 $ 23,415 $ 26,160
研发费用减少270万美元主要是由于人员费用减少。
销售、一般和行政费用。销售、一般和管理费用增加了1490万美元,主要是由于支持正在进行的法律工作的专业费用增加,以及由于支持我们产品供应的员工人数增加而导致的人员成本增加。
其他收入(费用).1420万美元的净变化主要与重新计量外国计价余额导致的外汇汇率变动有关。
所得税费用.我们在各个司法管辖区都要缴纳所得税。我们的税务负债在很大程度上取决于我们经营所在的众多司法管辖区之间的税前收益组合以及根据相关会计准则和税务规则确认此类收益的时间差异。

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截至2025年9月30日止九个月与2024年9月30日比较
下表提供了公司的部分财务信息:
截至2025年9月30日止九个月
(单位:千) 2025 2024 改变
产品净销售额 $ 448,998 $ 378,589 $ 70,409
销货成本 46,382 38,107 8,275
毛利 402,616 340,482 62,134
营业费用:
研究与开发 112,102 79,172 32,930
销售、一般和行政 266,406 236,711 29,695
重组费用 9,188 (9,188)
资产减值损失 1,702 1,702
折旧及摊销 5,563 6,506 (943)
其他费用:
利息收入 2,484 3,991 (1,507)
利息支出 (34,731) (37,640) 2,909
其他收入(费用) 12,452 (11,946) 24,398
所得税费用 (25,848) (34,155) 8,307
归属于普通股股东的净亏损 $ (28,800) $ (70,845) $ 42,045
产品净销售额。与去年同期相比,截至2025年9月30日的九个月内,产品净销售额增加了7040万美元。增长是由于Galafold的持续增长®和Pombiliti®+欧普富达®在欧洲和美国和770万美元的有利影响外汇兑换。
销售商品成本.销售商品成本包括制造成本以及与净产品销售相关的特许权使用费。销售商品成本增加830万美元,主要与产品销售净额增加有关。Pombiliti的一部分®存货在监管机构批准之前作为研发成本支出,因此,销售商品成本和相关毛利率不一定代表未来销售商品成本和毛利率。
研发费用。下表汇总了我们的主要开发计划和产生的费用:
(单位:千) 截至2025年9月30日止九个月
项目 2025 2024
第三方直接项目费用    
加拉福尔德®(法布里病)
$ 9,912 $ 6,420
庞比利蒂®+欧普富达®(庞贝病)
38,629 31,003
DMX-200(FSGS肾病) 30,000
临床前和其他项目 1,238 2,095
第三方直接项目费用总额 79,779 39,518
其他项目费用    
人事费 24,639 31,287
其他费用 7,684 8,367
其他项目费用合计 32,323 39,654
研发费用总额 $ 112,102 $ 79,172
研发成本增加3290万美元主要是由于向Dimerix支付了3000万美元的前期许可费用。
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销售、一般和行政费用。销售、一般和管理费用增加了2970万美元,主要是由于为支持我们的产品供应而增加的员工人数导致人员成本增加了1360万美元,为支持正在进行的法律工作而增加了720万美元的专业费用,以及与我们持续扩大制造能力相关的570万美元的费用增加。
重组费用。在2024年第一季度,重组费用主要与一项通过放弃在我们的运营中不再有用的租约来降低运营成本的举措有关。
其他收入(费用).2440万美元的净变化主要与重新计量外国计价余额导致的外汇汇率变动有关。
所得税费用.我们在各个司法管辖区都要缴纳所得税。我们的税务负债在很大程度上取决于我们经营所在的众多司法管辖区之间的税前收益组合以及根据相关会计准则和税务规则确认此类收益的时间差异。
流动性和资本资源
由于我们大量的研发支出,以及建立商业组织以支持推出Galafold的支出®和Pombiliti®+欧普富达®,我们自2002年成立以来一直没有盈利,并产生了经营亏损。我们历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为我们的运营提供资金。
流动性来源
2022年11月,我们与高盛 Sachs & Co. LLC签订了一份销售协议,以创建一个市场上股权计划(“ATM计划”),根据该计划,我们可能会提出出售我们的普通股股票,发行总收益最高可达2.50亿美元。截至2025年9月30日,根据ATM计划,共有价值1.642亿美元的股票可供发行和出售。
现金流量讨论
截至2025年9月30日,我们的现金、现金等价物和有价证券为2.638亿美元。我们将超过我们在流动性和资本保全方面的即时需求的现金投资于各种计息工具,包括美国政府机构的债务和货币市场账户。在可能的情况下,我们力求最大限度地减少集中和风险程度的潜在影响。尽管我们在金融机构的现金余额超过了受保限额,但我们预计此类现金余额不会造成任何损失。有关现金、现金等价物、有价证券的更多详情,请参阅" —附注3。现金、现金等价物、有价证券和受限现金,”在我们的合并财务报表附注中。
经营活动提供(使用)的现金净额
截至2025年9月30日的9个月,运营提供的现金净额为1690万美元。运营提供的净现金部分主要反映净亏损2880万美元,调整后的非现金费用为7860万美元,其中包括6080万美元的股票补偿和560万美元的折旧费用。运营资产和负债净增加3290万美元,进一步推动了这一增长。经营资产和负债的变动主要受增加6720万美元的库存以支持我们的持续商业增长及其他非流动资产及负债增加430万美元,由应付账款和应计费用增加4460万美元部分抵消.
截至2024年9月30日止9个月经营活动使用的现金净额3000万美元.运营所用现金净额的组成部分包括截至2024年9月30日止九个月的净亏损7080万美元经营资产和负债变动净减少5520万美元,被6570万美元的股票报酬和3040万美元的其他非现金调整抵消。经营资产和负债的变动主要是由于6160万美元支持我们持续的商业增长应收账款增加910万美元,部分被预付费用和其他流动资产减少2820万美元和a应付账款和应计费用减少1150万美元与付款时间有关。
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用于(提供)投资活动的现金净额
截至2025年9月30日的9个月,用于投资活动的现金净额为3990万美元。我们的投资活动主要包括购买、销售、投资到期和资本支出。用于投资活动的现金净额反映7140万美元 用于购买有价证券,部分被出售和赎回有价证券的3440万美元和 300万美元 用于资本支出。
截至2024年9月30日的9个月,投资活动提供的现金净额为1980万美元。我们的投资活动主要包括购买、销售和投资到期和资本支出。投资活动提供的现金净额反映了出售和赎回有价证券所得的1.019亿美元,部分被 7880万美元 用于购买有价证券和 330万美元 用于资本支出。
用于(提供)融资活动的现金净额
截至2025年9月30日的9个月,用于融资活动的现金净额为1340万美元。用于筹资活动的现金净额主要反映为1390万美元的既得限制性股票单位支付的预扣税。
截至2024年9月30日的9个月,融资活动提供的现金净额为400万美元。融资活动提供的现金净额主要反映了与ATM计划发行相关的股票发行收益1920万美元(扣除发行成本)和行使股票期权收益610万美元,部分被已归属限制性股票单位支付的预扣税2120万美元所抵消。
资金需求
我们预计,在可预见的未来,主要由于研发费用,包括与开展临床试验相关的费用,将继续产生重大成本。我们未来的资本需求将取决于多个因素,包括:
我国候选药物临床试验的范围、进展、结果和费用;
为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本,包括制造Pombiliti的成本®(又称“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”);
我们可能不时确定的管道候选者的临床前研究和后续临床试验的未来结果,包括我们获得监管批准和将此类疗法商业化的能力;
对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果;
与审查我们的产品候选者有关的监管标准的任何变化;
法律、规则或法规的任何变化,包括征收关税或其他贸易限制,影响我们制造、运输、测试、开发或商业化我们的产品(包括Galafold)的能力®,Pombiliti®+欧普富达®,或我们的候选产品;
商业化活动的成本,包括产品营销、销售和分销;
竞争技术的出现和其他不利的市场发展;
关于我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计;
我们成功将Galafold商业化的能力®(又称“migalastat HCL”);
我们成功将Pombiliti商业化的能力®+欧普富达®在欧盟、英国、日本和美国以及其他地方,如果监管申请获得批准;
我们制造或供应足够临床或商业产品的能力,包括Galafold®和Pombiliti®+欧普富达®;
我们获得Galafold报销的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;
我们满足上市后承诺或持续监管批准Galafold的要求的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;
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我们获得Galafold市场认可的能力®和Pombiliti®+欧普富达®或开发或获得的任何其他已获得监管批准的产品;
准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔的费用,包括Hatch-Waxman诉讼;
已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在或可能对其他人提起的诉讼的影响,包括Hatch-Waxman诉讼;
我们收购或投资业务、产品和技术的程度;
我们有能力将收购的产品和技术成功整合到我们的业务中,或成功地从我们的业务中剥离或许可现有的产品和技术,包括交易的预期收益不会由我们完全实现或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性;
我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力;
与新兴可持续性标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力,包括地方、州和国家层面的气候报告要求,尤其是在国外;
我们成功保护我们的信息技术系统并保持我们的全球运营和供应链不间断的能力;
我们准确预测收入、运营支出或影响盈利能力的其他指标的能力;
外币汇率波动;和
会计准则变更。
我们可能会通过债务或股权的公共或私人融资来寻求额外的资金。基于我们目前的运营模式,其中包括预期收入,我们认为目前的现金状况足以为我们的运营和正在进行的研究计划提供至少未来12个月的资金。业务发展合作、管道扩张和制造能力投资的潜在影响可能会影响我们的长期资本需求。
关键会计政策和重大判断
对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的财务报表,这些报表是我们根据美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表要求我们作出估计和假设,这些估计和假设会影响资产和负债的报告金额以及在财务报表日期披露或有资产和负债,以及报告期间报告的收入和支出。在持续的基础上,我们评估我们的估计和判断,并在必要时做出改变。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素,其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计不同。
截至二零二五年九月三十日止九个月期间,我们披露为我们的重要会计政策及估计的项目并无重大变动。" —附注2。《重要会计政策摘要》载于公司截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告内的公司财务报表。
最近的会计公告
请参阅" ——注2。重要会计政策摘要》,载于我们的合并财务报表附注。
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项目3。关于市场风险的定量和定性披露
我们的市场风险,以及我们管理它们的方式,在我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告的第二部分,第7a项,“关于市场风险的定量和定性披露”中进行了总结。截至2025年9月30日,自2024年12月31日以来,我们的市场风险或我们对此类风险的管理没有发生重大变化。
项目4。控制和程序
对披露控制和程序的评估
截至本季度报告10-Q表格所涵盖期间结束时,对我们的披露控制和程序(根据经修订的1934年证券交易法(“交易法”)下的规则13a-15(e)和15d-15(e))的有效性的评估是在我们的首席执行官和首席财务官的监督下进行的,并有我们管理层的参与。基于该评估,首席执行官和首席财务官得出结论,截至该期间结束时,我们的披露控制和程序有效地记录、处理、汇总和及时报告我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息,并有效地确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累并传达给我们的管理层,酌情包括我们的首席执行官和首席财务官,以便及时做出有关所需披露的决定。
在本报告涵盖的财政季度内,我们对财务报告的内部控制(定义见《交易法》第13a-15(f)条和第15d-15(f)条)没有发生在上一个财政季度对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
第二部分。其他信息
项目1。法律程序
2022年第四季度,公司收到Teva Pharmaceuticals USA,Inc.(“Teva”)、Aurobindo Pharma Limited(“Aurobindo”)、Lupin Limited(“Lupin”)就向FDA提交的简略新药申请(“ANDA”)请求批准上市仿制药Galafold的第IV段认证通知函®.2022年11月,公司在美国特拉华州地区法院(“地区法院”)就Teva、Lupin、Aurobindo侵犯其橙皮书所列专利提起四项诉讼。2023年第四季度,一项关于中止与Lupin有关的诉讼的规定令被下令。此外,在2024年第一季度,向法院提交了一项规定,并获得了主审法官的批准,据此,双方同意接受公司对争议条款的定义。因此,原定的马克曼听证会被认为是不必要的,因此取消了。
2024年10月,公司与梯瓦公司签订了非排他性、不可转让、免版税、全额支付的许可,这将允许梯瓦公司销售其通用版Galafold®在美国开始于2037年1月30日,或在某些情况下更早。根据许可协议,与地区法院达成了同意判决和永久禁令,Amicus与Teva之间的所有Hatch-Waxman诉讼均已终止。根据法律要求,Amicus和Teva已将保密许可协议提交给美国联邦贸易委员会和美国司法部审查。
从2025年9月29日至2025年10月1日,地区法院举行了为期三天的审判,以听取关于Aurobindo与公司之间的争议专利问题的证据和辩论。审判结束后,公司和Aurobindo将提交审判后简报,定于2025年12月16日结束。公司预计,地区法院将在考虑审后简报后作出裁决。一旦地区法院发布实质性裁决,公司将在四个工作日内通过提交8-K表格更新市场。
Lupin的诉讼中止继续保持不变。公司已经并将继续大力执行其Galafold®知识产权。
项目1a。风险因素
我们之前在截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中披露的风险因素没有重大变化。
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项目2。未登记的股权证券销售和收益使用
近期出售未登记证券
没有。
发行人购买股本证券
下表提供了截至2025年9月30日止三个月购买我们普通股的某些信息:
购买的股票总数(1)
每股支付的平均价格 作为公开宣布的计划或计划的一部分而购买的股份总数 根据计划或计划可能尚未购买的股票的最大数量(或大约美元价值)
2025年7月1日至2025年7月31日 136,435 $ 5.98
2025年8月1日至2025年8月31日 111,563 $ 7.21
2025年9月1日至2025年9月30日 12,991 $ 7.73
合计 260,989 $ 6.59
______________________________
(1)代表为支付与限制性股票单位归属相关的税款而预扣的普通股股份
项目3。高级证券违约
没有。
项目4。矿山安全披露
没有。
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项目5。其他信息
规则10b5-1 交易计划
下表介绍了在本报告涵盖的季度期间,每位董事和高级管理人员(定义见《交易法》第16a-1(f)条)采纳、修改或终止了旨在满足《交易法》第10b5-1(c)条的肯定性抗辩的交易计划(每个计划,“第10b5-1条交易计划”)。下文所述的每项规则10b5-1交易计划均在开放的内幕交易窗口期间并根据公司有关内幕交易和与公司证券有关的交易的政策采用。
姓名
(标题)
采取的行动
(行动日期)
规则10b5-1交易计划规定购买/出售
交易计划的期限(1)
证券总数
布莱德利·坎贝尔
( 总裁兼首席执行官 )
领养
( 2025年9月12日 )(2)
出售
2026年12月31日
无法确定(3)
David Clark
( 首席人事官 )
领养
( 2025年9月10日 )(4)
出售
2026年8月15日
无法确定(5)
埃伦·罗森伯格
( 首席法律干事 )
领养
( 2025年8月27日 )(6)
出售
2027年1月3日
无法确定(7)
杰弗里·卡斯特利
( 首席开发官 )
领养
( 2025年8月22日 )
出售
2026年1月31日
76,158 (8)
____________________________
(1)此栏中的日期代表每个高级职员的规则10b5-1交易计划的预定到期日期。每份规则10b5-1交易计划可在规定的日期之前终止,前提是根据该计划拟进行的所有交易均发生在该日期之前。
(2)根据Campbell先生的新规则10b5-1交易计划进行的交易可能要到2026年1月19日才开始,这是在Campbell先生于2024年9月13日通过的现有规则10b5-1交易计划(“现有Campbell计划”)到期日期之后,并在公司截至2024年9月30日期间的10-Q表格季度报告中披露。
(3)Campbell先生的新规则10b5-1交易计划规定(i)出售 90,000 通过授予限制性股票单位(“RSU”)和业绩限制性股票单位(“PRSU”)奖励而获得的普通股股份;(ii)行使以及随后出售数量不定的股票期权。行使的股票期权总数,以及出售普通股的基础股份,取决于最终根据退出的Campbell计划出售的股票期权的数量,以及出售普通股的基础股份。
(4)克拉克先生新的规则10b5-1交易计划下的交易可能要到2026年1月2日才开始,这是在克拉克先生于2025年3月14日通过的现有规则10b5-1交易计划(“现有克拉克计划”)到期日期之后,并在公司截至2025年3月31日的10-Q表格季度报告中披露。
(5)克拉克先生的新规则10b5-1交易计划规定出售从RSU和PRSU奖励归属中获得的数量不定的普通股。可供出售的普通股股份总数取决于最终根据退出克拉克计划出售的股份数量。
(6)Rosenberg女士新的规则10b5-1交易计划下的交易可能要到2026年1月2日才开始,这是在Rosenberg女士于2024年9月10日通过的现有规则10b5-1交易计划(“现有Rosenberg计划”)的到期日之后,并在公司截至2024年9月30日期间的10-Q表格季度报告中披露。
(7)Rosenberg女士的新规则10b5-1交易计划规定,可行使数量不定的股票期权,并随后出售基础普通股。行使的股票期权总数,以及出售普通股的基础股份,取决于最终根据退出Rosenberg计划出售的股票期权的数量,以及出售普通股的基础股份。
(8)Castelli先生的规则10b5-1交易计划规定(i)行使最多 50,000 股票期权和出售最多 50,000 普通股的基础股份;及(ii)出售 26,158 从RSU和PRSU奖励归属中获得的普通股股份。


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项目6。展览
附件
  说明
*10.1
*10.2
31.1  
     
31.2  
     
32.1  
     
101.INS
内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中,因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中
101.SCH 内联XBRL分类法扩展架构文档
101.CAL 内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档
101.LAB 内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档
101.PRE 内联XBRL分类法扩展演示linkbase文档
101.DEF 内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档
104 封面页交互式数据文件(内联XBRL格式化,包含在附件 101中)
*根据CFR § 229.601(b)(10)(iv),部分展品已被省略。
____________________________________________________________________




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签名
根据1934年《证券交易法》的要求,注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
  Amicus Therapeutics, Inc.
   
日期: 2025年11月4日 签名: /s/Bradley L. Campbell
    Bradley L. Campbell
    总裁兼首席执行官
    (首席执行官)
   
日期: 2025年11月4日 签名: /s/西蒙·哈福德
    西蒙·哈福德
    首席财务官
    (首席财务官)

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