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Precision BioSciences回顾2022年的成就，并概述2023年的公司优先事项和计划的投资组合里程碑

北卡罗来纳州达勒姆——（美国商业资讯）—— 2023年1月9日—— Precision BioSciences（Nasdaq：DTIL）是一家临床阶段基因编辑公司，开发基于ARCUS ®的体外同种异体CAR T和体内基因编辑疗法，该公司今天报告了其在2022年取得的重大成就，并宣布了其公司优先事项以及2023年预期的临床开发和研究里程碑。

“在2022年，我们推进了加强公司的公司优先事项，并在临床项目和研究管道方面取得了重大进展。我们与诺华建立了一项新的优质的体内基因编辑合作，专注于镰状细胞病和β地中海贫血的基因插入，我们在资产负债表上增加了1.25亿美元，以巩固公司并扩大我们的现金渠道。我们还发布了首个非人类灵长类动物概念验证数据，支持进一步开发我们的HBV体内基因编辑项目，并在我们与礼来和诺华的合作项目上取得了重大进展，这些项目涉及复杂的基因编辑，如切除和基因插入，”Precision BioSciences总裁兼首席执行官Michael Amoroso表示。

“我们在同种异体CAR T项目上取得了有意义的临床、制造和监管进展。从临床角度来看，在我们于2022年年中报告的最新1b期临床研究队列中，azercabtagene zapreleucel（azer-cel；PBCAR0191）对治疗的总体反应率为100%，完全反应率为73% 1。此外，我们还对我们的同种异体CAR T制造工艺进行了工艺优化，显着改善了我们认为与改善疗效和安全性相关的产品属性，并在今年结束时获得了FDA的良好反馈信号，与我们为我们的主要临床候选药物azer-cel提出的CMC计划保持一致。”

12022年6月8日公布的结果（n = 12）截至2022年5月31日。在两个给药队列中均未观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）。在每个队列中记录了一个3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），在24至48小时内迅速降至1级。发生了两起与迟发性脑病相关的5级事件，怀疑与氟达拉滨相关的神经毒性有关。没有证据表明移植物抗宿主病。

 

 

 

今天，Precision宣布了其主要优先事项和计划在2023年实现的里程碑，其中包括：

1.
将azer-cel进展到第2阶段试验的决定点在自体CAR T治疗后复发的非霍奇金淋巴瘤（NHL）受试者中。
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完成azer-cel的1b期队列，以确定最终给药时间表；请求FDA临床会议等待数据。
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完成PBCAR19B的第1阶段剂量递增在前面一行的NHL设置中。
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介绍2023年第一季度的CAR T临床更新，基于患者累积和随访。
2.
Advance全资拥有的PBGNE-HBV体内计划到最终的临床候选启用目标CTA和/或在2024年的IND备案。
•
2022年公布的数据表明，ARCUS在感染HBV的原代人肝细胞（PHH）中有效地靶向和降解了85%的乙型肝炎病毒（HBV）ccccDNA，并持久地降低了77%的HBV S-抗原表达。重要的是，ARCUS核酸酶的优化特异性完全阻止了PHH模型中可检测到的染色体易位。
•
使用脂质纳米颗粒（LNP）递送在小鼠和非人类灵长类动物模型中，ARCUS核酸酶显示出高度的靶向编辑和病毒DNA的大幅降低，同时小鼠的HBV S-抗原持续降低96%。
•
该公司计划在2023年的一次科学会议上提交更多数据。
3.
前进第一弧度体内基因编辑程序到临床准备阶段。
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与iECURE合作，由Arcus调解基因插入目前正在寻求一种潜在的方法来治疗新生儿发病的鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症。
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宾夕法尼亚大学基因治疗项目的研究人员提供的非人类灵长类动物数据证明持续基因插入为期一年的治疗性OTC转基因给药后在新生儿和婴儿的高效率的非人类灵长类动物。
•
iECURE的目标是在2023年下半年提交CTA和/或IND。
4.
进展关键的合作项目，包括杜氏肌营养不良症和镰状细胞病。
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通过与诺华和礼来的合作，ARCUS的多功能性得到了强调，可用于复杂的编辑和基因插入多种组织，包括肌肉和造血干细胞。
•
联合小组继续在实现临床前目标方面取得重大进展。
5.
延长现金跑道。
•
尽管尚未完成全部财务业绩，但Precision预计，截至2022年12月31日，其现金和现金等价物约为1.9亿美元。公司管理层还认为，截至2023年1月9日，公司现有的现金和现金等价物、预期运营收入和可用信贷将足以支付到2025年的运营费用和资本支出需求。

 

体内基因编辑策略更新：

在公司第三季度财报中宣布的Precision体内研究管道的战略优先排序工作正在进行中，目的是评估在日益动态的监管和竞争激烈的基因编辑环境中未满足需求最高的疾病。

“Precision团队与合作伙伴一起，在2022年获得了丰富的临床前数据，并取得了重要成果，”首席科学官Derek Jantz博士表示。“Precision团队与合作伙伴继续验证ARCUS平台在安全性、靶点编辑、基因插入、复杂基因编辑以及与病毒和非病毒递送的兼容性等方面的独特功能。我们仍然对Precision的专有和基础的ARCUS平台感到非常兴奋，并坚定不移地将第一个ARCUS体内基因编辑程序尽快投入临床。"

“我们的HBV项目仍然是重中之重，我们的最初目标是在2024年提交CTA和/或IND。我们期待定期提供有关该小组进展的最新情况。此外，在iECURE的合作伙伴手中，首个基因插入项目已经取得了运营进展，并计划于今年提交新生儿OTC缺乏症的CTA申请。”

由于持续的优先排序，公司正在进行权衡，并进一步磨练其对疾病领域的关注，在这些领域，公司认为ARCUS比任何其他技术都能产生最大和最深远的影响。虽然公司将继续机会主义地寻求基因敲除项目，但概念验证数据继续导致优先考虑涉及复杂编辑的项目，如HBV和DMD项目，以及基因插入（添加基因的功能拷贝），如我们合作的OTC项目所示。

虽然Precision仍然致力于心血管疾病患者，但它已决定停止与iECURE公司合作，为家族性高胆固醇血症（FH）提供PBGNE-PCSK9。用于FH的PCSK9仍然是一个全资项目，该公司正在监测监管环境，因为它在其管道优先排序工作中考虑了FH以及几种潜在的心血管疾病适应症。在2023年年中的研发日上，将概述一项更强有力的计划，以开发Precision的体内管道，包括研究里程碑。

最后，PBGNE-PH1项目的工作按计划在2022年取得进展。Precision有临床候选者准备进入下一阶段的IND支持研究。基于Precision新的优先重点以及不断发展的PH1治疗模式，公司已做出选择，在肾病领域寻找合作伙伴，进一步开发PBGENE-PH1，并将不再自行开发该项目。

阿莫罗索表示：“Precision的体内基因编辑产品线具有很大的可选性，我们期待着在2023年研发日上更多地讨论我们的优先顺序、与ARCUS的学习以及下一步行动。”

 

关于Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences，Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过其新颖和专有的ARCUS ®基因组编辑平台来改善生活（DTIL）。ARCUS是一个高度精确和多功能的基因组编辑平台，在设计时考虑到了治疗的安全性、递送和控制。使用

Arcus，该公司的产品线包括多个离体“现成”的CAR T免疫疗法临床候选药物和几个体内基因编辑候选药物，这些候选药物旨在治愈没有适当治疗方法的遗传和传染病。有关Precision BioSciences的更多信息，请访问www.precisionbiosciences.com。

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财务披露咨询

本新闻稿中包含的2022年财务业绩是未经审计的初步结果，本新闻稿并未提供了解公司截至2022年12月31日的财务状况及其截至2022年12月31日止三个月和一年的经营业绩所需的全部信息。由于公司已完成年终会计程序，包括执行公司对财务报告的内部控制，以及公司的独立注册会计师事务所对公司截至2022年12月31日止年度的财务报表进行审计，公司的实际结果可能与上述初步估计数不同。

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梅·伯里斯

投资者关系及财务总监

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毛里莎·梅西耶

企业传播高级总监

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