附件 99.1
Editas Medicine重点介绍新体内概念数据的临床前验证、预计的2025年关键里程碑和三年战略重点
•已实现体内在非人类灵长类动物中编辑造血干细胞的概念的临床前验证，作为开发一种新型动物的关键步骤体内镰状细胞病和β地中海贫血的治疗
•已实现体内编辑非人类灵长类动物的肝细胞和体内在人源化小鼠中递送给另外两种细胞类型
•预计2025年的里程碑包括：宣布两个体内开发候选药物，一种用于HSC，一种用于肝脏；进一步呈现体内HSC数据；现在体内一个肝脏适应症的数据；建立一个额外的靶细胞类型/组织；并通过再授权基础IP持续获得收入
•到2027年的战略优先事项包括：至少提交一份IND/CTA；实现人体内用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的HSC编辑中的概念验证；并开始至少一项资产的后期试验
•强劲的财务状况，运营跑道进入2027年第二季度
•公司将出席第43rd年度摩根大通医疗保健会议于1月15日（星期三）上午11：15 PST
马萨诸塞州剑桥，2025年1月13日–Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT）是一家开创性的基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的变革性药物，今天宣布了其三年战略优先事项、预计的2025年关键里程碑以及新体内非人类灵长类动物编辑造血干细胞（HSC）和肝细胞的概念数据的临床前证明和体内人源化小鼠向另外两种靶细胞类型的递送数据。
“两年前，我们详细阐述了我们的目标和战略，以成为领先的体内可编程基因编辑，上个月，在我们科学进步和多项突破的支持下，我们宣布过渡到全面体内公司，”Editas Medicine总裁兼首席执行官、医学硕士、理学硕士Gilmore O'Neill说。“今天，我们也很高兴分享新体内临床前数据通过我们的‘即插即用’计划突出了我们跨多个组织的基因上调策略的潜力。我们相信有能力提供体内通过跨组织的基因上调发挥作用的基因编辑具有显着扩大基于CRISPR的基因编辑的可寻址治疗可能性的潜力，并将Editas独特地定位为该领域向前发展的领导者。我们准备
随着我们开发具有潜在变革性的管道，在2025年朝着临床方向取得有意义的进展体内药品。”
新的体内非人类灵长类动物和人源化小鼠的概念数据证明突出了Editas跨组织基因上调策略的潜力
造血干细胞
•在非人类灵长类动物中单剂量tLNP后，使用Editas专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）在HSC中实现了有效的递送和有意义的编辑水平。
o正在对有望达到治疗编辑水平的进一步优化的LNP制剂进行评估。
肝细胞
•通过LNP首次使用ASCas12a递送，在验证肝脏高效基因编辑的非人类灵长类动物中实现了概念验证。
•通过增加临床相关靶蛋白导致未公开肝脏靶点的显着疾病生物标志物减少，证明了小鼠上调策略的证据。
其他细胞/组织
•示范体内使用公司专有的LNP靶向平台在人源化小鼠中高效向肝外细胞类型进行“即插即用”递送的概念验证。
数据的更多详细信息包含在Editas Medicine的公司介绍中，可在活动和演示部分公司网站。
2025年预期里程碑和体内管道推进
•申报二体内到2025年中期发展候选者，一种在HSC中用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血，一种在肝细胞中用于未公开的适应症；
•提出额外体内临床前编辑数据，在大型动物模型的HSC和肝细胞中；
•建立额外的体内靶细胞类型/组织超越 2025年底前HSC和肝脏；和
•从公司的基础CRISPR IP中获得额外价值，在此前公布的DRI Healthcare货币化融资基础上，继续发放分许可。
2025-2027年战略优先事项
1.启动多项临床试验体内节目，包括在2026年年中之前至少提交一项研究性新药（IND）申请/临床试验申请（CTA），在2026年下半年之前开始人体试验，并在2027年下半年启动至少一项后期临床试验；
2.成就人类体内到2026年底，至少在一个适应症中进行概念验证，验证公司的体内人类的上调策略；和
3.扩大可通过以下途径解决的疾病范围体内基因上调，包括宣布体内在至少一个额外组织中进行概念验证超越到2027年HSC和肝脏,展示了Editas专有肝外LNP平台的“即插即用”潜力。
财务项目
截至2024年12月31日，该公司拥有约2.7亿美元的现金、现金等价物和有价证券，并预计其现金跑道将延续到2027年第二季度。
43rd年度摩根大通医疗保健会议演讲和网络直播
奥尼尔博士将讨论公司的新的体内概念数据的临床前证明，预计2025年的关键里程碑，以及其基因编辑药物和平台技术在43rd摩根大通医疗保健年会2025年1月15日星期三于美国东部时间上午11：15 PST/下午2：15在加利福尼亚州的旧金山举行。a网络直播该演示文稿将可在Editas Medicine网站的“投资者”部分查阅，网址为www.editasmedicine.com.演示后的大约30天内，将在网站上提供存档的重播。
关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一个强大的变革性管道体内世界各地严重疾病患者的药品。Editas Medicine旨在发现、开发、制造并将耐用、精密体内一大类疾病的基因编辑药物。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com.
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将”等类似表述，意在
识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的陈述，包括该公司预计将为其申报两个开发候选国体内到2025年中期的计划，建立额外的体内2025年底HSCs和肝脏以外的靶细胞类型/组织并实现体内到2027年进行概念验证；公司接收和提交临床前研究数据的时间安排，包括进一步提交体内2025年HSC和肝脏数据；公司候选产品的潜力和预期；监管备案和批准的时间或可能性，包括公司提交任何IND或CTA的时间以及开始其临床试验的能力体内程序；以及公司对进入2027年第二季度的现金跑道的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：启动和完成临床前研究所固有的不确定性；临床前研究结果的可用性和时间安排；对开展试验的监管批准的预期；以及可获得的资金足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求.这些风险和其他风险在公司最近的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述，该报告已在美国证券交易委员会存档，并由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件更新，以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，公司明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。
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