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致力于通过SMA大幅改善儿童和成人的生活2025年第二季度业务更新2025年8月6日©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。附件 99.2 |
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第二季度收益电话会议©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。2主题演讲者Scholar Rock下一增长阶段David L. Hallal董事长兼首席执行官研发进展Akshay Vaishnaw,医学博士,研发商业准备博士总裁Keith Woods首席运营官公司财务丨Vikas Sinha Vikas Sinha首席财务官问答环节 |
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前瞻性陈述©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”,包括但不限于关于Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述,包括但不限于Scholar Rock对其Apitegromab及其临床前项目(包括SRK-439)的临床试验的增长、战略、进展和时间的预期,以及适应症选择和开发时间,包括任何监管提交和预期批准的时间、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性及其现金跑道、对美国和欧洲商业推出时间的预期,关于实现重要里程碑的预期,任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中表现的能力,以及其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期,并受到许多风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于,临床前和临床数据,包括3期SAPPHIRE试验的结果是否足以支持监管批准,3期SAPPHIRE试验的全部结果可能与顶线数据不同,临床前和临床数据,包括Apitegromab的2期或3期临床试验的结果,不能预测、可能不一致或更有利,从相同候选产品的未来或正在进行的临床试验中产生的数据;Scholar Rock管理费用或提供必要的财务支持、资源和专业知识的能力,以便在预期的时间线上识别和开发候选产品;监管机构提供的信息或作出的决定;来自正在为类似用途开发产品的第三方的竞争;Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力;以及Scholar Rock在开发和制造候选产品方面依赖第三方的情况,包括但不限于,提供任何临床试验,以及在Scholar Rock截至2025年6月30日止季度的10-Q表格季度报告中题为“风险因素”的部分中更全面讨论的那些风险,以及在Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点,不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息截至发布之日,除法律要求外,Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。Apitegromab和SRK-439尚未被FDA或任何其他监管机构批准用于任何用途,Apitegromab和SRK-439的安全性和有效性尚未确定。3 |
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David L. Hallal董事长兼首席执行官©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。4 Scholar Rock下一增长阶段 |
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*待监管部门批准2025年优先事项支持长期增长•成功执行美国商业发射*•推进欧盟上市准备•高效商业建设•支持未来高价值商业和管道计划的阶段投资扩展到其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病Apitegromab在SMA监管批准和商业化有纪律的资本分配• Apitegromab开发计划:在产品中建立管道•利用高度创新的抗肌生长抑素平台©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。5 |
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进展情况一览:我们在Cure SMA研究会议上提交的关键里程碑脊柱肌肉萎缩症阳性SAPPHIRE数据FDA目标行动日期2025年9月22日EMBRAZE于2025年2月实现了针对SRK-439的肥胖档案IND的主要终点阳性PH2概念验证试验PIPELINE经验丰富的团队推动增长和加速转型CORPORATE截至2025年6月30日现金2.95亿美元商业建筑面向客户的团队部署在美国,于第三季度在患有SMA的婴幼儿中启动OPAL试验MAA验证了2026年的预期批准©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。6 |
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©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。7 Fueling Scholar Rock’s long-term sustainable growth Apitegromab in SMA |
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Akshay Vaishnaw,医学博士,研发进展总裁©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。8 |
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APITEGROMAB阳性3期试验与Gold Standard Hammersmith功能马达规模扩大在SMA1.8点HFMSE改善对比安慰剂*;(n = 156)Apitegromab具有改变SMA儿童和成人生活的潜力©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。在2-21岁所有年龄组中观察到的9个有利的安全性特征与> 48个月的第2阶段TOPAZ试验经验一致具有临床意义的益处(1.8分);(n = 188)与安慰剂相比,30% vs 12.5%的apitegromab患者在HFMSE中实现了≥ 3PT改善↓*基于apitegromab联合剂量(10mg/kg和20mg/kg;n = 106)+ SOC对比安慰剂+ SOC(n = 50)(Hochberg多重性调整)。↓ 12.5%的安慰剂+ SOC患者在HFMSE SOC =护理标准(即nusinersen或risdiplam)方面实现了≥ 3分的改善;HFMSE = Hammersmith功能性运动量表–扩大。 |
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FDA接受优先审评中的BLA –目标行动日期9月22日APITEGROMAB Apitegromab的潜在临床益处,正如我们的3期试验所证明的那样,FDA的优先审评指定强调了这一点©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。10提供了比现有治疗在安全性或有效性方面的显着改善。根据定义,FDA的优先审评指定通过以下方式传达了apitegromab潜在影响SMA中未满足需求的能力:作为一种严重或危及生命的疾病的治疗方法。 |
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扩大我们的影响:在Q3启动2期OPAL试验,包括在接受基因治疗的患者中评估apitegromab,扩大我们改变2岁以下儿童SMA病程的影响潜力,以应对SMA较早到达患者的婴儿和幼儿的需求,是在2岁以下患者中研究apitegromab的mUSCLE APITEGROMAB©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。1 1 |
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Apitegromab:产品潜力的管道,以解决更多罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。12 MUSRK-015P在DMD1小鼠模型中与外显子船长联合增加肌力和肌营养不良蛋白MUSRK-015P在FSHD模型中作为独立疗法增加肌力2 APITEGROMAB在肌肉营养不良协会(MDA)临床和科学会议2025上提交的临床前数据• mUSRK-015P治疗作为单一药物和与外显子船长联合增加肌肉大小(数据未显示)•与外显子船长联合,muSRK-015P进一步增强了由外显子船长诱导的总肌力和增强的抗肌萎缩蛋白表达在FSHD Society International Research Congress 2025上展示的临床前数据• muSRK-015P治疗增加了肌肉大小(数据未显示)•治疗导致总力增加和耐力增强(数据未显示)这些研究中使用的muSRK-015P是apitegromab的鼠版。1.Fogel,A.,et al.“muSRK-015在DMD小鼠模型中结合抗肌萎缩蛋白上调建立肌肉质量和力量。”在肌肉营养不良协会(MDA)临床与科学会议上发表,2025年3月。2.Fogel,A.,et al.“SRK-015 improves muscle mass,strength,and endurance in the FSHD FLEXDUX4.CRE mouse model。”在FSHD Society国际研究大会上发表,2025年6月。050100150010203040总力刺激频率(Hz)力(mN)野生型控制外显子船长muSRK-015P外显子船长+ muSRK-015P****0255075100125%的野生型肌营养不良蛋白水平丨丨muSRK-015P-+-+ +外显子船长肌营养不良蛋白050100150010203040刺激频率(Hz)力(mN)同型muSRK-015P野生型**总兵力 |
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EMBRAZE Apitegromab通常具有良好的耐受性,并且与其他临床试验中观察到的安全性特征一致©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。13 apitegromab + tirzepatide 70% 30% 85% 15%安慰剂+ tirzepatide与单独使用tirzepatide相比,瘦肉质量损失减少54.9%(p = 0.001)联合apitegromab 10mg/kg与tirzepatide在24周内更高质量的重量损失观察到的embraze概念验证研究实现目标4.2 lbs瘦肉质量脂肪质量损失百分比瘦肉质量损失百分比 |
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发展我们的创新抗肌抑素平台:SRK-439 SRK-439是一种新型的、在研的、临床前的肌肉抑素抑制剂,有望在2025年2月提交SRK-439的IND申请临床前数据显示出有利的肌肉质量保存新型、高选择性肌肉抑素抑制剂正在推进临床强科学验证,优化用于皮下给药SRK-439****整车控制0.3 3.0 10.0 SRK-439(mg/kg)-5 05 10152025%较基线变化全身瘦质量较基线变化百分比©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。14 |
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继续专注于交付研发优先事项,推进预期美国将于2025年第三季度批准apitegromab;预期欧盟将于2026年批准在2025年第三季度启动PH2 OPAL试验2025年第二季度提交SRK-439的IND完整的临床开发计划:apitegromab用于其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病1234©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。1 5 |
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Keith Woods首席运营官Commercial ReadINESS©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。1 6 |
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迎来SMA治疗新时代*待监管批准1。Cure SMA State of SMA 2024 Report. https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2025/04/State-of-SMA-Report2024_vWeb.pdf Apitegromab是一种正在评估中的研究候选药物,尚未获得任何监管机构的批准。Apitegromab是第一个也是唯一一个在SMA中显示出具有临床意义和统计学意义的运动功能改善的肌肉靶向治疗。正在筹备Apitegromab在SMA的全球上市*SMA是一种进行性和破坏性的疾病,会导致丧失行动能力、日常生活活动受限和缺乏独立性117©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。 |
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商业准备进展,使人衰弱的肌肉退化仍然是SMA中一个关键的未满足的需求,尽管有SMN靶向治疗©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。1 8 1.Cure SMA State of SMA 2024 Report. https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2025/04/State-of-SMA-Report2024_vWeb.pdf;2。Scholar Rock Internal Market Research(US Neurologists),2024年。神经学家一致认为,在SMA1患者中,应尽早开始保护肌肉的努力。SMA1患者寻求从一种新的治疗方法中改善肌肉力量。肌肉萎缩和力量丧失是这些患者的一个关键问题。提高患者的HFMSE评分真的很重要。这是可衡量的,也是有意义的。–儿科神经科医生(英国)个人卫生,独自使用厕所和淋浴将是巨大的。我四岁的孩子可以自己做。这是有辱人格的。–美国患者SMA社区呼吁针对进行性肌肉退化和运动功能丧失的治疗方法商业准备90% > 80% |
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Scholar Rock定位于在美国成功推出SMA中的Apitegromab*商业准备*待监管部门批准。Q2/Q3持续扩大美国付款人外联持续疾病教育和SMA利益相关者参与部署面向客户的团队准备患者服务和家庭输液推出©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。1 9 |
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商业准备©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。2 0 1.Cure SMA State of SMA 2023 Report. https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2024/06/9042024_state-of-SMA_vWeb.pdf;2。渤健 2023年第四季度报告;3。罗氏2024年第三季度报告;4。诺华2024年第四季度报告;5。Scholar Rock内部市场研究(美国神经学家),2024;6。治愈SMA,2025年。药物开发的方法。https://www.curesma.org/approaches-to-drug-development/in the US WORLDWIDE~10,000 SMA的未来在于治疗肌肉和运动神经元许多研究人员认为,需要结合SMN依赖和SMN独立的治疗,才能为SMA患者提供最大的益处。– CURE SMA6 74%的神经科医生同意,未来需要多种模式来治疗SMA5 SMA今日商业准备2/3患者已接受批准的SMN靶向治疗2,3,4与SMA1 SMA一起生活的患者接受了SMN治疗1~3.5万 |
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©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。21 Scholar Rock Finance Vikas Sinha首席财务官©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。 |
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SRK-439是一种新型的、在研的、临床前的肌肉生长抑制素抑制剂©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。22强劲的现金状况支持启动&额外的优先事项资本高效的商业建设财务纪律有纪律的分配,以推进管道123 •预计2025年在美国启动,2026年在欧盟启动• SMA:计划于2025年第三季度启动< 2年的研究•扩大更多的罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉适应症与apitegromab • SRK-439 IND申请计划于2025年2H 2025优先事项 |
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*待监管部门批准2025年优先事项支持长期增长•成功执行美国商业发射*•推进欧盟上市准备•高效商业建设•支持未来高价值商业和管道计划的阶段投资扩展到其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病Apitegromab在SMA监管批准和商业化有纪律的资本分配• Apitegromab开发计划:在产品中建立管道•利用高度创新的抗肌生长抑素平台©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。2 3 |
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问答©2025 Scholar Rock,Inc.版权所有。2 4 |