索菲亚–亨廷顿病社区倡导基因治疗的领导地位2026年1月附件 99.1

基因治疗领域的领导地位2026年1月| 2免责声明本演示文稿包含经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”和类似表述以及这些术语的否定来表示。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及仅在本演示文稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于涉及以下方面的陈述：AMT-130的潜在临床和功能影响，包括作为亨廷顿氏病患者的一种有效的、改变疾病的治疗选择；我们与美国和美国以外地区相关当局的监管互动计划，包括与美国FDA就AMT-130的潜在加速批准途径的互动；AMT-130的设计和工程，以最大限度地提高临床和功能效益；我们计划进一步的临床更新和计划公布更多数据，包括关于我们的AMT-191和AMT-260计划；以及我们计划的2026年里程碑。由于这些陈述受到风险和不确定性的影响，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中表达的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括，除其他外：与我们AMT-130的I/ll期临床试验相关的风险，包括此类试验将无法证明足以支持进一步临床开发或监管批准的数据的风险；FDA最终得出结论认为此类试验不够充分且控制良好，无法提供支持BLA的主要证据的风险；更多患者数据可用导致与从一线AMT-130数据或我们其他项目的初步数据得出的解释不同的风险；与我们与监管机构的互动相关的风险，这可能会影响启动，临床试验的时间和进展以及获得监管批准的途径；我们正在评估的测量是否被视为疾病进展的稳健和敏感的测量；是否获得RMAT指定、突破性治疗指定或任何加速途径，如果获得批准，将导致监管机构批准；如果需要，我们有能力开展和资助AMT-130的III期或验证性研究；我们有能力继续建设和维护实现目标所需的基础设施和人员；我们在管理当前和未来临床试验和监管过程方面的有效性；我们有能力在临床试验中证明我们的基因疗法候选者的治疗益处；基因疗法的持续开发和接受；我们有能力获得，维护和保护我们的知识产权；以及我们为我们的运营提供资金并根据需要以可接受的条件筹集额外资金的能力。这些及其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件中的“风险因素”标题下有更全面的描述，包括我们于2025年2月27日向SEC提交的10-K表格年度报告、我们于2025年5月9日、2025年7月29日和2025年11月10日向SEC提交的10-Q表格季度报告以及我们不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除法律要求外，我们不承担更新这些前瞻性陈述以反映作出这些陈述之日之后发生的事件或存在的情况的义务。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究。尽管我们认为这些第三方来源在本演示文稿发布之日是可靠的，但我们没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。最后，虽然我们认为我们自己的内部研究是可靠的，但这样的研究没有得到任何独立来源的验证。

我们的使命是通过提供改变生活的创新疗法，重新构想医学的未来。Lena-颞叶癫痫（TLE）社区倡导者

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 4 uniQure –基因治疗领域的领导者*现金、现金等价物和投资证券。具有经过验证的AAV平台和成功业绩记录的基因治疗先驱AMT-130是第一个具有重磅潜力的HD潜在疾病改善疗法，利用首选客户地位获得世界级、可商业化的制造能力未来3-6个月在MTLE和Fabry中读取数据的稳健临床管道重点与FDA接触，以在BLA提交的途径上保持一致强劲的财务状况，截至2025年9月30日现金约为6.942亿美元*简称：AAV，腺相关病毒；HD，亨廷顿病；BLA，生物制品许可申请；FDA，食品药品监督管理局；MTLE，内侧颞叶癫痫

基因治疗领域的领导地位2026年1月| 5管理团队Matt Kapusta首席执行官Walid Abi-Saab、医学博士首席医疗官Amin Abujoub、博士首席技术运营官Erin Boyer首席人员和文化官首席财务官 | 5管理团队Matt Kapusta首席执行官Walid Abi-Saab、医学博士首席医疗官Amin Abujoub、博士首席技术运营官Erin Boyer首席人员和文化官Richard Porter，博士首席业务和科学官Jeannette Potts，博士，J.D.首席法律和合规官Kylie O’Keefe首席客户和战略官

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 6个创新史uniQure：一个拥有25年历史和根深蒂固的创新文化的基因治疗先驱，跨越一个日益得到验证的平台First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First First

基因治疗的领先地位2026年1月| 7我们的研发管线临床前1/2期3期获批适应症Hemophilia B etranacogene dezaparvovec（AMT-061）HUNTINGTON’s Disease（AMT-130）messial temporal lobe Epilepsy（AMT-260）Fabry Disease（AMT-191）amytrophic lateral sclerrosis – SOD1（AMT-162）其他未公开项目基因治疗的领先地位2026年1月| 7

基因治疗领域的领导地位2026年1月| 8 Charles – Huntington’s Disease Community倡导者AMT-130：Huntington’s Disease

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 9 • HD是一种进行性神经退行性疾病，没有可用的疾病修饰治疗•常染色体显性遗传障碍（如果父母患有HD，则风险为50%）•估计美国约有100K1基因可识别的HD AMT-130患者：亨廷顿病Ashley –亨廷顿病社区倡导的缩写：HD，亨廷顿病。参考资料：1。Fisher等人，2014年；Yohrling等人，2020年

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 10亨廷顿病进展缓慢可能会延长患者的生活质量未经治疗的病程HD是一种进行性神经退行性疾病，没有可用的疾病改善治疗方法。减缓疾病进展速度为HD患者提供更好的生活质量AMT-130目标…自临床表现以来的疾病恶化时间简称：HD、亨廷顿氏病。参考文献：Ross 加利福尼亚州，et al. NAT Rev Neurol。2014; 10(4): 204-16.

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 11 AMT-130：治疗亨廷顿病的有希望的方法缩写：HD，亨廷顿病；HTT，亨廷顿蛋白。参考资料。档案中的数据。AMT-130的结构设计和靶向给药提供了关键优势•具有潜在长期效果的一次性给药•直接精确递送到大脑的病变区域•最大限度地减少药物的全身暴露•抑制HTT和剧毒外显子-1异构体•可广泛执行标准立体定向程序

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 12 AMT-130 I/II期36个月数据

基因治疗领先2026年1月| 13 AMT-130：关键I/II期研究设计预设统计分析方案高剂量AMT-130臂（N = 17）ENROLL-HD匹配外控臂（N = 940）12个月24个月36个月N = 12例患者，截至2025年6月30日随访36个月AMT-130大剂量臂低剂量AMT-130臂（N = 12）ENROLL-HD匹配外控臂（N = 626）N = 12例患者，截至6月30日随访36个月，与AMT-130低剂量组主要终点匹配的2025倾向评分•复合统一亨廷顿病评定量表（CUHDRS）在36个月时相对于基线的变化vs入组-HD倾向次要终点评分匹配的外部控制•总功能能力（TFC）•符号数字模式测试（SDMT）• Stroop读字测试（SWRT）•总运动评分（TMS）支持终点•脑脊液（CSF）神经丝轻链（NFL）在36个月时相对于基线的变化

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 14一般耐受性良好且无与AMT-130安全谱相关的新SAE神经退行性CSF NFL低于基线通过cUHDRS（主要终点）和TFC（次要终点）临床测量测量的疾病进展具有统计学意义的减缓数据截止日期2025年6月30日简称：cUHDRS，复合统一亨廷顿病评定量表；TFC总功能能力，CSF，脑脊液；NFL神经丝轻链；SAE，严重不良事件参考文献：存档数据。2025年9月AMT-130：治疗亨廷顿病大剂量AMT-130的有希望的方法在36个月时达到主要和关键次要终点

基因治疗的领导作用2026年1月|与倾向评分匹配的外部对照相比，基于cUHDRS的15 AMT-130高剂量显着降低了75%的疾病进展。（p = 0.003）数据截止日期2025年6月30日简称：cUHDRS，复合统一亨廷顿病评定量表；TFC，总功能能力；HD，亨廷顿病，SE，标准误差；PSM，倾向评分匹配；LSM，最小二乘均值；BL，基线参考：存档数据。2025年9月AMT-130：一种有希望的亨廷顿病治疗方法在36个月时显示出统计学上显着的疾病进展减缓

基因治疗领域的领先地位2026年1月|与倾向评分匹配的外部对照相比，基于TFC的16 AMT-130大剂量显着降低了60%的疾病进展。（p = 0.033）数据截止日期2025年6月30日简称：cUHDRS，复合统一亨廷顿病评定量表；TFC，总功能能力；HD，亨廷顿病，SE，标准误差；PSM，倾向评分匹配；LSM，最小二乘均值；BL，基线参考：存档数据。2025年9月AMT-130：一种有希望的亨廷顿病治疗方法在36个月时显示出统计学上显着的疾病进展减缓

基因治疗领先2026年1月| 17AMT-130低剂量和高剂量CSF NFL在36个月时低于基线。*12名患者中有1名拒绝接受腰椎穿刺手术数据截止日期为2025年6月30日简称：脑脊液、脑脊液；NFL、神经丝轻链参考资料：存档数据。2025年9月。AMT-130：一种有希望的亨廷顿病治疗方法显示36个月时CSF NFL减少-20-15-10-5 0510平均CSF NFL较基线的变化（%）36个月时CSF NFL较基线的变化AMT-130高剂量N = 11*AMT-130低剂量N = 12-4.7-8.2疾病恶化

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 18日安全性摘要：AMT-130保持普遍良好的耐受性AMT-130保持普遍良好的耐受性，在两种剂量下都具有可控的安全性特征大多数与药物相关的严重不良事件发生在治疗后的最初几周内，并通过类固醇或支持性护理完全解决，自2022年12月以来没有观察到新的与药物相关的严重不良事件数据截止日期为2025年6月30日

AMT-260：难治性中位颞叶癫痫（MTLE）

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 20 •最常见的癫痫形式•~240K1是难治性的• AAV9-GRiK2（miRNA）研究性基因疗法AMT-260：难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）参考文献：1 Yang L等人。颞叶癫痫的长期预后。Ann Palliat Med. 2020。Lena-颞叶癫痫（TLE）社区倡导者

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 21 •队列1全面入组，首例患者入组队列2 •目标：评估安全性、耐受性和疗效迹象•第一部分：美国、多中心、开放标签、剂量发现研究，共12名患者•第二部分：随机、额外安全性和概念验证对照试验PH1/2概述队列1患者1患者2-3患者4–6 DSMB DSMB观察期12受试者3个月回顾性数据≥ 30天前瞻性数据队列2患者7患者8-9患者10 – 12 DSMB DSMB患者1-3和7-9需要MRI阳性且仅有非显性半球病变的患者4-6和10-12可以包括显性半球病变，不需要MRI阳性AMT-260：截至1月1日在基因治疗入组中的难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）领导地位，2025简称：DSMB；数据安全监控板；MRI、磁共振成像

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 22安全数据：•无SAE •无神经炎症或神经影像学异常的AEE •截至4/17/25，与筛查基线相比，没有恶化的癫痫发作或新的癫痫发作型%的30天癫痫发作频率变化（5个月数据初步）探索性疗效数据：•令人鼓舞的筛查和回顾期癫痫发作减少的迹象•患者在回顾期之前的平均癫痫发作次数为7次/月，在筛查期为5次/月，尽管有多个ASD案例研究从第一个参与者给药AMT-260通过五个月的随访-100 %-80 %-60 %-40 %-20 %0% AMT基线-月月1个月2个月3个月4个月5个月26012345数据截止日期为2025年4月17日参考资料：数据存档。简称：SAE，严重不良事件；ASD，抗癫痫药物

AMT-191：法布里病

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 24 •~15,0001人在美国+ EU5 • ERT –心脏/肾脏吸收不良• AAV5-GLA研究性基因疗法AMT-191：法布里病参考：1。Spada，et al，am。J.哼。根特。2006：79,31-40简称：EU5，德国、法国、意大利、西班牙英国；ERT，酶替代疗法

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 25个剂量队列1名患者1名DSMB患者2名患者3名患者4-6个DSMB剂量队列2名患者1名DSMB患者2名患者3名患者4-6个DSMB剂量队列3名患者1名DSMB患者2名患者3名患者4-6个DSMB •队列1、2和3名患者已全部入组•目标：评估安全性、耐受性和疗效迹象•美国、开放标签、多中心研究PH1/2概况•在多达12名患者中的剂量范围AMT-191：基因治疗领域的法布里病领先地位简称：DSMB；数据安全监测板

基因治疗领域的领导地位2026年1月| 26 •实现超生理*治疗后1周后观察到α-GAL活性• α-GAL水平持续升高长达45周• ERT停药后治疗水平保持*正常α-GAL范围：1.38-8.66nmol，均值正常3.57nmol**数据截止日期2025年7月24日020040060080001020304045 nmol/hr/mL周血浆α-GAL活性均值正常：3.57 nmol ERT退出时间约

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 27日• Lyso-GB3水平高于正常范围*然而，与接受ERT的患者一致• Lyso-GB3水平在AMT-191给药后保持稳定*正常lyso-GB3范围：< 2.7ng/mL**数据截止日期2025年7月24日简称：ERT、酶替代疗法02468 10121416010203040ng/mL weeks Lyso-GB3血浆活性正常范围< 2.7ng/mL AMT-191：队列1-探索性疗效生物标志物患者数据：血浆lyso-GB3水平**

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 28AMT-191：队列1 –在6.0x1013gc/kg剂量治疗时安全数据可管理的安全性概况-出现的不良事件：大多数1-2级实验室值。单个3级实验室值（LFT升高）–报告使用TEAEs的皮质类固醇解决，5个为SAE：1个可能与治疗有关，2个被认为与治疗有关，2个与治疗无关未报告输液相关反应数据截止日期2025年7月24日简称：SAE，严重不良事件；LFT，肝功能检查；TEAEE，治疗出现不良事件参考文献：存档数据。2025年9月

关键里程碑Ashley –亨廷顿病社区倡导者

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 2025年实现的30个关键里程碑AMT-130：亨廷顿病在2Q25首次接受AMT-260 MTLE给药的患者提出的案例研究在3Q25提出了AMT-191 Fabry研究的初步数据简称：BLA，生物制剂许可申请；FDA，食品和药物管理局；MTLE，内侧颞叶癫痫；CMC、化学、制造和控制其他项目发起的BLA准备活动在2025年上半年与FDA就主要统计分析计划和CMC要求进行了会晤，在2025年第三季度提供了I/II期36个月的随访在2025年第四季度举行了BLA前会议

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 2026年缩略语31个计划里程碑：BLA，生物制剂许可申请；FDA，食品药品监督管理局；MTLE，中位颞叶癫痫；CMC、化学、制造和控制其他项目•在1H26展示AMT-260 MTLE的额外临床数据• AMT-260用于MTLE的I/II期试验中完成队列2入组•在2016年第一季度展示AMT-191 Fabry的额外临床数据• BLA提交的完整CMC要求•与FDA就加速批准途径进行接触•为潜在的商业化做好准备•在美国以外市场定义途径AMT-130：亨廷顿病

基因治疗领域的领导地位2026年1月| 32稳健的财务状况和审慎的资本配置*现金、现金等价物和投资证券于2025年9月完成了规模扩大至3亿美元的公开发行，总收益为3.45亿美元。同样在2025年9月，为现有的5000万美元债务再融资，并获得至多1.25亿美元的非稀释性融资，截至2025年9月30日手头现金为6.942亿美元

基因治疗领域的领先地位2026年1月| 33 uniQure –基因治疗领域的领导者*现金、现金等价物和投资证券。具有经过验证的AAV平台和成功业绩记录的基因治疗先驱AMT-130是第一个具有重磅潜力的HD潜在疾病改善疗法，利用首选客户地位获得世界级的、可商业化的制造能力未来3-6个月在MTLE和Fabry中读取数据的稳健临床管道重点与FDA接触，以调整BLA提交的途径强劲的财务状况，截至2025年9月30日现金约为6.942亿美元*简称：BLA Biologics许可申请；FDA，Food & Drug Administration；MTLE，内侧颞叶癫痫