TONIX Pharmaceuticals HOLDING CORP. 8-K
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Tonix Pharmaceuticals报告2024年第三季度财务业绩和运营亮点
基于两项具有统计学意义的3期研究，向FDA提交了TNX-102 SL治疗纤维肌痛的新药申请（NDA）
2024年7月被FDA授予TNX-102 SL的快速通道指定，TNX-102 SL是一种中枢性、非阿片类镇痛药；纤维肌痛是一种常见的慢性疼痛状况，主要影响女性
预计2024年12月FDA决定TNX-102 SLNDA接受审评和2025年PDUFA日期；如果2025年FDA批准，TNX-102 SL15年多来首个治疗纤维肌痛的新药
在2024年9月和10月展示了潜在的多痘疫苗TNX-801的新数据，证明了免疫功能低下动物的耐受性；此前报道的研究表明，单剂量可提供针对猴痘攻击的免疫保护
2024年7月授予美国国防部（DOD）五年高达3400万美元合同，开发广谱抗病毒药物；收到DTRA首笔付款
新泽西州查塔姆，2024年11月12日（GLOBE NEWSWIRE）– Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix或该公司）是一家完全整合的生物制药公司，拥有已上市产品和一系列候选开发产品，今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并概述了近期的运营亮点。
“随着我们最近向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的NDA，Tonix对TNX-102 SL15年来成为美国约1000万患有纤维肌痛的成年人的首个新药治疗选择的潜力感到兴奋，”Tonix首席执行官、医学博士Seth Lederman表示。“FDA在2024年第三季度授予TNX-102 SLF快速通道指定，旨在加快FDA对重要新药的审查，以满足严重疾病未满足的需求。我们期待着与FDA的下一步行动。如果NDA申请在12月被接受，我们预计TNX-102 SL用于纤维肌痛的上市批准将在2025年做出决定。”
Lederman博士继续说道：“随着我们继续通过资本高效战略推进关键的管道产品，我们很高兴地宣布与世界级机构合作推进TNX-801的开发，这是一种潜在的多痘疫苗，其单剂量给药和其他特性与世界卫生组织的多痘疫苗首选目标产品简介（TPP）标准密切一致。世界卫生组织（WHO）此前宣布，越来越多的多例多痘病例构成国际关注的突发公共卫生事件（PHEIC），目前已在非洲16个国家以及瑞典、泰国、新加坡、印度、英国和德国发现了进化枝1b多痘毒株。”
重点候选产品*--近期亮点
中枢神经系统（CNS）管道
TNX-102 SL（盐酸环苯扎普林舌下片）：5.6毫克，每日一次睡前小分子治疗纤维肌痛（FM）——一种中枢作用、非阿片类镇痛药。
| · | 2024年10月，Tonix宣布向FDA提交TNX-102 SL治疗纤维肌痛新药申请（NDA）。该提交书基于TNX-102 SL在纤维肌痛中的两项3期研究，这些研究显示与纤维肌痛相关的慢性、广泛的疼痛在静态上显着减轻。如果获得FDA批准，TNX-102 SL将成为治疗纤维肌痛的一类新型镇痛药物的首个成员，也是15年多来首个可用于治疗纤维肌痛的新药。美国有超过1000万成年人患有纤维肌痛，其中大多数是女性。 |
| · | 2024年9月，在第11届全球药剂学和新型给药系统大会（PDDS 2024）上，公司公布了数据，重点介绍了TNX-102 SL的专有配方技术和药代动力学特性，包括基于专有共晶的成分和方法专利1预计至少在2034年前在美国、欧盟、日本、中国和其他司法管辖区提供市场独占权的TNX-102 SL的配方。该共熔体可保护盐酸环苯扎普林不与碱化剂相互作用，而碱化剂也是制剂的一部分，是高效经粘膜吸收所必需的。TNX-102 SL的配方专门设计用于舌下给药和经粘膜吸收的睡前给药，以靶向睡眠紊乱，改善疼痛和其他纤维肌痛症状，同时降低白天嗜睡的风险。 |
| · | 2024年8月，在国防部的2024年军事卫生系统研究研讨会（MHSRS）和国际疼痛研究协会（IASP）的2024年世界疼痛大会上，Tonix公布了用于治疗纤维肌痛的TNX-102 SL的更多数据和分析。TNX-102 SL3期RESLIENT研究达到了预先指定的主要终点，与安慰剂相比，显着减少了纤维肌痛参与者的每日疼痛（p值= 0.00005），同时证明了广泛的综合征益处，所有六个预先指定的关键次要终点均有统计学上的显着改善，包括那些与改善睡眠质量、减少疲劳、改善患者总体评分和整体纤维肌痛症状和功能相关的终点。TNX-102 SL耐受性良好，不良事件谱与先前研究相当，未观察到新的安全信号。 |
| · | 2024年7月，Tonix指出，根据美国国家科学、工程和医学研究院（NASEM）对Long COVID的新定义，纤维肌痛是Long COVID患者的一种‘可诊断的疾病’。该公司认为，与新冠疫情大流行前的市场估计相比，在长COVID患者中诊断出纤维肌痛将增加TNX-102 SL在获得批准后的潜在市场。 |
TNX-102 SL用于治疗急性应激反应（ASR）和急性应激障碍（ASD），以及预防创伤后应激障碍（PTSD）的发展
| · | 2024年8月，在国防部的MHSRS会议上，该公司提出了临床数据和基本原理，支持TNX-102 SL被研究用于治疗ASR和预防PTSD的潜力。先前的研究表明，TNX-102 SL-治疗在2周和4周时显示出对PTSD患者睡眠和PTSD症状的影响1.这份关于TNX-102 SLL减轻PTSD症状效果的支持性数据表明，使用TNX-102 SLL在创伤后立即进行早期干预有可能减轻与PTSD相似的ASR/ASD症状2,3.这些试验的数据支持在指数创伤后24小时内测试TNX-102 SL对ASR症状的影响以及随后的PTSD发生率。 |
| · | 美国国防部资助的优化急性应激反应干预（OASIS）试验将由北卡罗来纳大学根据研究者发起的研究性新药（IND）申请进行。OASIS试验将检查TNX-102 SL的安全性和有效性，以减少机动车碰撞后急诊（ED）患者的不良创伤后神经精神后遗症。14天就寝时间TNX-102 SL将在机动车碰撞事故发生后立即进行给药和测试。该研究将测试TNX-102 SL针对创伤相关睡眠障碍的潜力，以及其促进ASR康复和预防PTSD的能力。这一结果最终可能会为军事人员提供一种新的治疗选择，当在创伤事件发生后的早期对有ASR症状的个人进行管理时，可以改善作战人员的功能。 |
TNX-1300（重组双突变可卡因酯酶）：用于危及生命的可卡因中毒的生物制剂
| · | Tonix宣布TNX-1300治疗可卡因中毒的2期CATALYST研究的首位患者于2024年8月入组。CATALYST是一项针对急诊就诊患者的2期单盲、安慰剂对照、概念验证研究。顶线业绩预计在2025年上半年。 |
| · | 美国国立卫生研究院（NIH's National Institute of Drug Abuse，NIDA）此前授予Tonix一项合作协议赠款，金额约为500万美元，用于支持TNX-1300的开发。 |
| · | TNX-1300被FDA授予突破性疗法认定。 |
传染病管道
TNX-801（重组马痘病毒、活疫苗）：潜在疫苗，可预防多痘疾病和天花。
| · | 2024年9月，在国防部的MHSRS会议上，以及2024年10月在西班牙巴塞罗那举行的世界疫苗大会上，Tonix提交了关于潜在的多痘疫苗TNX-801的新数据，证明了耐受性，并且没有证据表明在免疫功能低下的动物中传播到血液或组织，即使在高剂量下也是如此。TNX-801是一种基于合成马痘的减毒活病毒疫苗，已被证明可提供针对猴痘攻击的单剂量免疫保护。在单剂疫苗接种后，TNX-801预防了临床疾病和病变，还减少了非人类灵长类动物在受到Clade Ia猴痘致命攻击后的口腔和肺部脱落。这些发现与TNX-801诱导黏膜免疫一致，表明TNX-801具有阻断前向传播的能力。 |
| · | 2024年8月，世界卫生组织确定，非洲越来越多的国家出现的多痘热潮构成国际关注的突发公共卫生事件（PHEIC），这是过去两年中针对病毒传播的第二次此类声明。此后，瑞典、泰国、新加坡、印度、德国和英国也发现了新进化枝1b型多痘病例。 |
| · | 2024年9月，该公司宣布WHO首选TPP符合TNX-801的特点。世卫组织TPP草案的关键要素包括单剂量、持久保护、在没有特殊设备的情况下给药以及在环境温度下的稳定性。其他潜在的有益特征包括限制前向传播的能力、用于病例接触疫苗接种策略以及适用于免疫功能低下个体。 |
脚注：
| 1. | TNX-102 SL共晶是一种基于环苯扎普林HCL和甘露醇晶体共渗透的物质组合物，受5项已发布的美国专利保护：第9,636，408号；9,956，188号；10,117，936号；10,864，175号；11,839，594号；9,918，948号；11,826，321号。 |
| 2. | Sullivan GM等人关于睡前舌下环苯扎普林（TNX-102 SL）治疗军事相关创伤后应激障碍的随机临床试验及睡眠质量在治疗反应中的作用。精神病学Res.2021 Jul；301：113974。 |
| 3. | Parmenter ME等人的一项3期、随机、安慰剂对照试验，旨在评估就寝时舌下环苯扎普林（TNX-102 SL）在军事相关创伤后应激障碍中的疗效和安全性。精神病学Res.2024（出版中）. https://doi.org/10.1016/j.psychres.2024.115764 |
企业和伙伴关系–近期亮点
| · | 2024年11月，公司宣布与肯尼亚医学研究所（KEMRI）签订赞助研究协议，以设计、计划和寻求监管机构批准在肯尼亚进行I期临床研究，以测试TNX-801（马痘、活病毒）作为预防多痘和天花疫苗的安全性、耐受性和免疫原性。预计Tonix将成为赞助商，KEMRI将牵头执行拟议的临床试验。 |
| · | 2024年10月，公司宣布与小分子药物发现领域的领导者X-Chem，Inc.达成人工智能和机器学习药物发现合作，以加速小分子作为口服可获得的宿主靶向广谱医学对策的开发。Tonix的TNX-4200抗病毒项目专注于开发口服CD45磷酸酶抑制剂，对一系列病毒家族具有广谱活性。 |
| · | 2024年9月，Tonix宣布任命Thomas Englese为新的商业运营执行副总裁。Englese先生为Tonix带来了在多个职能方面的重要领导，包括商业运营、销售和营销，以及在商业化的所有阶段推出和管理主要品牌。 |
| · | 2024年8月，公司宣布与Bilthoven Biologics（BBio）合作开发TNX-801作为潜在的多痘疫苗的GMP制造工艺。BBIO是全球最大疫苗制造商Cyrus Poonawalla集团的一部分，该集团还包括印度血清研究所。 |
| · | 2024年7月，Tonix宣布已获得国防部国防威胁减少局（DTRA）授予的五年内潜在价值高达3400万美元的国防部合同。该合同的目标是开发用于预防或治疗感染的小分子广谱抗病毒药物，以提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。Tonix的项目将专注于优化和开发其TNX-4200项目，开发一种可口服的CD45拮抗剂，通过临床前评估对一系列病毒家族具有广谱疗效。该项目预计将建立物理化学特性、药代动力学和安全属性，以支持IIND提交并资助首次人体1期临床研究。 |
已上市产品–近期亮点
| · | 2024年9月，Tonix宣布，美国专利商标局（USPTO）向该公司颁发了美国专利号12,097，183，声称使用了由Zembrace组成的预充式自动注射器®SymTouch®用于皮下给药治疗偏头痛。这项专利，不包括可能的专利期限延长，预计将在2036年加强保护和市场独占性。 |
| · | Tonix宣布，美国专利商标局向该公司颁发了第12,090，139号美国专利，声称一种药物组合物、一种通过鼻内给药治疗偏头痛的方法以及一种用于Tosymra的鼻内给药系统®.这项专利有望在2030年加强保护和市场独占性。 |
Tonix Medicines发起了一场全国教育运动，重点关注偏头痛、胃轻瘫和非口服急性偏头痛治疗需求之间的联系。Tonix Medicines是唯一一家同时拥有品牌注射剂和鼻喷剂的制造商，适用于成人有或没有先兆的偏头痛的急性治疗。
财务-近期亮点
截至2024年9月30日，Tonix拥有约2820万美元的现金和现金等价物，而截至2023年12月31日，这一数字约为2490万美元。此外，截至2024年9月30日，Tonix的库存总额约为790万美元。截至2024年9月30日的九个月，运营所用现金净额约为4630万美元，而2023年同期约为7970万美元。截至2024年9月30日的九个月，用于投资活动的现金约为117,000美元，而2023年同期为2860万美元。
2024年7月，Tonix在与某些机构和散户投资者的证券发行中获得了约350万美元的净收益。此外，在截至2024年9月30日的三个月内，Tonix根据2024年ATM销售协议出售了约1.345亿股普通股，所得款项净额约为4180万美元。
2024年第三季度财务业绩
2024年第三季度产品净营收约为280万美元。净产品收入包括Zembrace的合并净销售额®SymTouch®和托西姆拉®，于2023年6月30日从Upsher-Smith Laboratories，LLC收购。2024年第三季度的销售成本约为160万美元。
在截至2024年9月30日的三个月中，Tonix收到了DTRA支付的第一笔款项，这是DTRA此前宣布的五年内高达3400万美元的奖励的一部分。
2024年第三季度的研发费用约为910万美元，而2023年同期为2100万美元。这一下降主要是由于符合公司资本效率战略的临床、非临床和制造费用降低。
2024年第三季度的销售、一般和管理费用约为770万美元，而2023年同期为870万美元。减少的主要原因是与员工相关的费用、交易服务以及销售和营销费用减少，但专业费用增加部分抵消了这一减少。
2024年第三季度普通股股东可获得的净亏损约为1420万美元，即基本和稀释后每股0.23美元，而2023年同期普通股股东可获得的净亏损为2800万美元，即基本和稀释后每股38.63美元。2024年第三季度发行在外的基本和稀释加权平均普通股为62,122，283股，而2023年同期为724,190股。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix是一家完全整合的生物制药公司，专注于转化用于疼痛管理的疗法和用于公共健康挑战的疫苗。Tonix的开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病。Tonix的优先事项是推进TNX-102 SL，这是一种治疗纤维肌痛的候选产品，根据两项具有统计学意义的治疗纤维肌痛的3期研究提交了NDA。FDA已授予TNX-102 SL治疗纤维肌痛的快速通道指定。我们预计FDA将在12月做出关于接受NDA审查的决定，PDUFA日期将在12月，如果被接受，将在2025年做出关于NDA批准的决定。在美国国防部（DOD）资助的OASIS研究中，根据北卡罗来纳大学医师发起的IND，TNX-102 SL也正在被开发用于治疗急性应激反应和急性应激障碍。Tonix的CNS产品组合包括TNX-1300（可卡因酯酶），这是一种处于2期开发阶段的生物制剂，旨在治疗可卡因中毒，获得了FDA突破性疗法认定，其开发得到了美国国家药物滥用和成瘾研究所的资助。Tonix的免疫学开发组合包括解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的FC修饰人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病。Tonix在罕见病领域也有正在开发的候选产品，包括用于治疗Prader-Willi综合征的TNX-2900，以及用于治疗多痘的疫苗TNX-801的传染病。Tonix最近宣布与美国国防部国防威胁减少局（DTRA）签订一份合同，在五年内开发高达3400万美元的TNX-4200，这是一种靶向CD45的小分子广谱抗病毒药物，用于预防或治疗感染，以提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。Tonix在马里兰州弗雷德里克拥有并运营着一家最先进的传染病研究机构。我们的商业子公司Tonix Medicines营销Zembrace®SymTouch®（舒马曲坦注射液）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10毫克用于治疗成人有无先兆的急性偏头痛。
*Tonix的产品开发候选药物是在研新药或生物制剂；其功效和安全性尚未确定，也未被批准用于任何适应症。
Zembrace SymTouch和Tosymra是Tonix Medicines的注册商标。所有其他标记均为其各自所有者的财产。
本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述在1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义内具有前瞻性。这些陈述可以通过使用“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述基于Tonix当前的预期，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA法规相关的风险；与我们的任何产品未能成功上市相关的风险；与我们的候选产品临床开发的时间和进度相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及实质性竞争。与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读2024年4月1日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后向SEC提交的定期报告。Tonix的所有前瞻性陈述都明确受到所有此类风险因素和其他警示性陈述的限制。此处列出的信息仅代表截至其日期的信息。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并经营报表
（单位：千，股份及每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 2,822 | $ | 3,989 | $ | 7,512 | $ | 3,989 | ||||||||||||||||||
| 费用和支出 | ||||||||||||||||||||||||||
| 收益成本 | 1,555 | 2,374 | 6,582 | 2,374 | ||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 9,114 | 21,050 | 31,675 | 69,535 | ||||||||||||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 7,707 | 8,712 | 24,519 | 23,131 | ||||||||||||||||||||||
| 资产减值费用 | — | — | 58,957 | — | ||||||||||||||||||||||
| 18,376 | 32,136 | 121,733 | 95,040 | |||||||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (15,554 | ) | (28,147 | ) | (114,221 | ) | (91,051 | ) | ||||||||||||||||||
| 赠款收入 | 1,668 | — | 1,668 | — | ||||||||||||||||||||||
| 认股权证负债公允价值变动收益 | — | — | 6,150 | — | ||||||||||||||||||||||
| 其他（费用）收入，净额 | (327 | ) | 172 | (1,525 | ) | 1,715 | ||||||||||||||||||||
| 普通股股东可获得的净亏损 | $ | (14,213 | ) | $ | (27,975 | ) | $ | (107,928 | ) | $ | (89,336 | ) | ||||||||||||||
| 每股普通股净亏损，基本和稀释 | $ | (0.23 | ) | $ | (38.63 | ) | $ | (4.66 | ) | $ | (143.47 | ) | ||||||||||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 62,122,283 | 724,190 | 23,136,172 | 622,684 | ||||||||||||||||||||||
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Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 2024年9月30日 | 2023年12月31日1 | |||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 28,233 | $ | 24,948 | ||||
| 应收账款，净额 | 4,013 | — | ||||||
| 存货 | 7,931 | 13,639 | ||||||
| 预付费用及其他 | 10,366 | 9,181 | ||||||
| 流动资产总额 | 50,543 | 47,768 | ||||||
| 其他非流动资产 | 44,446 | 106,689 | ||||||
| 总资产 | $ | 94,989 | $ | 154,457 | ||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 负债总额 | $ | 20,778 | $ | 48,932 | ||||
| 股东权益 | 74,211 | 105,525 | ||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 94,989 | $ | 154,457 | ||||
1截至2023年12月31日止年度的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。
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