附件 99.1
Abeona Therapeutics®报告2025年第二季度财务业绩和公司更新
-ZEVASKYN获得FDA批准™（prademagene zamikeracel），第一个也是唯一一个基于自体细胞的基因疗法，用于治疗成人和儿童隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口-
-美国在轨道上启动，预计2025年第三季度将有首例ZEVASKYN患者接受治疗，在合格治疗中心和转诊的患者兴趣浓厚的情况下建立势头，与多个国家和地区付款人建立积极的保险覆盖-
-截至2025年6月30日，现金、现金等价物、限制性现金和短期投资为2.26亿美元，预计将为两年多的运营提供资金，然后计入从2025年第三季度开始的ZEVASKYN预期收入和2026年上半年的预计盈利-
克利夫兰，2025年8月14日– Abeona Therapeutics公司（纳斯达克：ABEO）今天公布了2025年第二季度的财务业绩和业务亮点，并分享了最近的运营进展。
“ZEVASKYN的推出展示了积极的早期势头，”Abeona首席执行官Vish Seshadri表示。“第一个ZEVASKYN患者治疗正在按计划进行，2025年第三季度将确定多名额外患者，并通过该过程推进开始治疗。来自RDEB社区和临床医生的热情，以及我们在付款人覆盖方面取得的实质性进展，肯定了ZEVASKYN在改变患者护理方面的关键作用。”
近期动态
ZEVASKYN获得FDA批准并商业化上市
| ● | FDA批准first-in-class RDEB疗法：2025年4月，美国FDA批准ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）用于治疗成人和儿童RDEB患者的伤口。 |
| ● | ZEVASKYN现已在合格治疗中心（QTC）提供：RDEB患者可以在芝加哥的Ann & Robert H. Lurie儿童医院和斯坦福的Lucile Packard儿童医院获得ZEVASKYN。该公司已步入正轨，预计将在2025年激活更多站点。 |
| ● | ZEVASKYN需求强劲，已确定数名患者并启动治疗流程：首例ZEVASKYN患者已接受活检，预计将于2025年第三季度接受治疗。对ZEVASKYN的需求继续增长，两个QTC内确定了十几名患者，还有几名患者通过行政程序推进。此外，已有超过三十几名患者在转诊点（非QTC）被确定为ZEVASKYN候选者。 |
| ● | 有保障的广泛患者准入：截至目前，已提交的事先授权请求100%获得批准。在覆盖约60% RDEB生命的商业保险公司中，ZEVASKYN的正面保险已与多个大型国家和地区支付方建立。覆盖超过4300万人生命或约16%美国受保人口的美国最大支付方United Healthcare公布了ZEVASKYN的有利覆盖政策，与FDA批准的标签一致，没有施加任何额外限制。Abeona已与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）签订了国家药物回扣协议（NDRA），以促进ZEVASKYN在所有51个州医疗补助计划和波多黎各的快速覆盖和报销。一些州已经对ZEVASKYN实施了有利的覆盖标准。 |
| ● | 加大ZEVASKYN供应：Abeona仍有望在2026年年中扩大每月最多10名患者的供应能力。 |
| ● | 拓宽ZEVASKYN医疗意识：我今年6月，柳叶刀，一份受人尊敬的全球医学期刊，发表了关键的Phase 3 VIITAL的结果™研究（NCT04227106）评价ZEVASKYN治疗RDEB伤口的疗效和安全性。 |
| 其他公司更新 | |
| ● | 眼科基因治疗新型AAV204衣壳许可协议：Beacon Therapeutics行使选择权，向Abeona许可AAV204衣壳，用于一系列流行和罕见视网膜疾病的潜在基因疗法。 |
| ● | 有担保非稀释性资本：Abeona以1.55亿美元的总收益完成了其罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）的销售。在FDA批准ZEVASKYN后，Abeona被授予PRV。 |
财务业绩
截至2025年6月30日，现金、现金等价物、限制性现金和短期投资总额为2.259亿美元，其中包括出售PRV的净收益。目前的现金状况，不考虑ZEVASKYN的预期收入，预计足以为当前和计划的两年多的运营提供资金。
随着Abeona转型成为一家商业机构，其第二季度财务业绩显示，某些制造和开发成本从研发（R & D）费用重新分类为库存或销售、一般和行政（SG & A）费用。
截至2025年6月30日止三个月的研发支出为590万美元，而2024年同期为920万美元。研发费用的减少主要是由于资本化为库存和选择成本的成本，例如工程运行和其他生产成本，在FDA批准ZEVASKYN后被重新归类为SG & A。截至2025年6月30日的三个月，SG & A费用为1710万美元，而2024年同期为860万美元。除了将精选研发费用重新分类为SG & A外，SG & A的增长还反映了与ZEVASKYN商业推出相关的员工人数和专业成本增加。
2025年第二季度的净收入为1.088亿美元，即每股基本收益2.07美元，稀释后每股普通股1.71美元，包括出售PRV的收益。2024年第二季度的净收入为740万美元，即每股基本收益0.19美元，每股摊薄普通股净亏损（0.26）美元。
电话会议详情
公司将于美国东部时间2025年8月14日（星期四）上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论财务业绩和公司进展。要接入电话，请在电话开始前五分钟拨打877-545-0320（美国免费电话）或973-528-0002（国际电话）并输入代码：829076。可以在Abeona网站的Investors & Media部分（https://investors.abeonatherapeutics.com/events）上访问电话的现场、仅供收听的网络直播和存档重播。存档的网络直播重播将在电话会议后的30天内提供。
关于Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发用于严重疾病的细胞和基因疗法。Abeona的ZEVASKYN™（prademagene zamikeracel）是首个也是唯一一个基于自体细胞的基因疗法，用于治疗成人和儿童隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）患者的伤口。该公司位于俄亥俄州克利夫兰的完全集成的细胞和基因治疗cGMP制造设施作为ZEVASKYN商业化生产的制造地点。该公司的开发组合以基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法为特色，用于高度未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona的新型下一代AAV衣壳正在被评估用于多种破坏性疾病。欲了解更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com。
泽瓦斯金TM，Abeona AssistTM，Abeona Therapeutics®，以及与其相关的LOGO均为Abeona Therapeutics Inc.的商标。
前瞻性陈述
本新闻稿包含某些前瞻性陈述，这些陈述符合经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的含义，并且涉及风险和不确定性。我们试图通过“可能”、“将”、“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“潜在”等术语来识别前瞻性陈述，以及类似的词语和表达方式（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达方式），它们构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、众多风险和不确定性，包括但不限于我们将ZEVASKYN商业化的能力；ZEVASKYN的治疗潜力；ZEVASKYN未满足的需求和市场机会是否与公司的预期一致；对我们的罕见病组合的持续兴趣；我们在临床试验中招募患者的能力；未来与FDA或其他监管机构的会议和检查的结果，包括与临床前项目和ZEVASKYN的cGMP制造有关的项目；实现或获得我们临床前项目必要监管批准的能力；金融市场和全球经济状况的任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及公司最近的10-K表格年度报告和随后提交给证券交易委员会的定期报告中披露的其他风险。公司不承担修改这些前瞻性陈述或更新它们以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因，除非联邦证券法要求。
投资者及媒体联系人：
格雷格·金
投资者关系和企业传播副总裁
Abeona Therapeutics
ir@abeonatherapeutics.com
ABEONA THERAPEUTICS INC。和子公司
简明综合经营报表及综合收益
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至6月30日止三个月， | ||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 许可证和其他收入 | $ | 400 | $ | — | ||||
| 费用： | ||||||||
| 版税 | 100 | — | ||||||
| 研究与开发 | 5,943 | 9,218 | ||||||
| 销售，一般和行政 | 17,149 | 8,646 | ||||||
| 费用总额 | 23,192 | 17,864 | ||||||
| 经营亏损 | (22,792 | ) | (17,864 | ) | ||||
| 利息收入 | 1,027 | 1,191 | ||||||
| 利息支出 | (957 | ) | (1,072 | ) | ||||
| 认股权证及衍生负债公允价值变动 | (5,388 | ) | 24,927 | |||||
| 出售优先审查凭证收益，净额 | 152,366 | — | ||||||
| 其他收益 | 89 | 224 | ||||||
| 所得税前收入 | 124,345 | 7,406 | ||||||
| 所得税费用 | 15,512 | — | ||||||
| 净收入 | $ | 108,833 | $ | 7,406 | ||||
| 每股普通股基本收入 | $ | 2.07 | $ | 0.19 | ||||
| 每股普通股摊薄收益（亏损） | $ | 1.71 | $ | (0.26 | ) | |||
| 已发行普通股加权平均数： | ||||||||
| 基本 | 52,524,510 | 40,010,481 | ||||||
| 稀释剂 | 66,640,620 | 51,226,715 | ||||||
| 其他综合收益： | ||||||||
| 与可供出售债务证券相关的未实现收益变动 | 22 | 50 | ||||||
| 综合收益 | $ | 108,855 | $ | 7,456 | ||||
ABEONA THERAPEUTICS INC。和子公司
简明合并资产负债表
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 2025年6月30日 | 2024年12月31日 | |||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 当前资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 163,535 | $ | 23,357 | ||||
| 短期投资 | 61,983 | 74,363 | ||||||
| 受限制现金 | 338 | 338 | ||||||
| 存货 | 2,686 | — | ||||||
| 其他应收款 | 1,630 | 1,652 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 2,090 | 1,143 | ||||||
| 流动资产总额 | 232,262 | 100,853 | ||||||
| 物业及设备净额 | 9,489 | 4,430 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 4,144 | 3,552 | ||||||
| 其他资产 | 338 | 96 | ||||||
| 总资产 | $ | 246,233 | $ | 108,931 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 7,337 | $ | 3,441 | ||||
| 应计费用 | 5,495 | 6,333 | ||||||
| 长期债务的流动部分 | 5,556 | 5,926 | ||||||
| 经营租赁负债的流动部分 | 537 | 823 | ||||||
| 应计税款 | 15,512 | — | ||||||
| 其他流动负债 | 80 | 64 | ||||||
| 流动负债合计 | 34,517 | 16,587 | ||||||
| 长期经营租赁负债 | 3,978 | 3,262 | ||||||
| 长期负债 | 14,005 | 13,037 | ||||||
| 认股权证负债 | 30,157 | 32,014 | ||||||
| 负债总额 | 82,657 | 64,900 | ||||||
| 承诺与或有事项 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股----面值0.01美元；授权2,000，000股；截至2025年6月30日和2024年12月31日分别没有已发行和流通在外的股票 | — | — | ||||||
| 普通股-面值0.01美元；授权200,000，000股；截至2025年6月30日和2024年12月31日已发行和流通股分别为51,248，032股和45,644，091股 | 512 | 457 | ||||||
| 额外实收资本 | 879,563 | 856,824 | ||||||
| 累计赤字 | (716,454 | ) | (813,258 | ) | ||||
| 累计其他综合（收益）损失 | (45 | ) | 8 | |||||
| 股东权益合计 | 163,576 | 44,031 | ||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 246,233 | $ | 108,931 | ||||