免疫介导疾病的创新疗法公司概览2026年5月纳斯达克：ALDX©Aldeyra Therapeutics, Inc. 2026年附件 99.1

免责声明和前瞻性陈述本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述，包括关于Aldeyra可能或假定的未来运营结果、费用和融资需求、业务战略和计划的陈述，关于Aldeyra未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于，有关以下方面的声明：Aldeyra的现金跑道；正在进行或计划进行的临床试验的结果和预期时间和结果；FDA同意reproxalap的临床开发和监管计划；临床开发和监管计划的结果和预期时间和结果；FDA潜在讨论和/或会议的结果和时间，包括A类会议；FDA接受、审查的结果和时间，或批准reproxalap的潜在NDA重新提交以及此类潜在NDA重新提交或对FDA的补充回复中包含的数据的充分性；监管机构批准和开始商业化reproxalap的潜力和时间；Aldeyra对行使艾伯维选择权的期望；reproxalap在干眼病和过敏性结膜炎及其其他候选产品中的潜在特征和益处在其开发的适应症中；ADX-2191的任何临床试验的结果和时间；FDA接受、审查的结果和时间，或批准ADX-2191的潜在NDA重新提交以及预期将包含在此类潜在重新提交的NDA中的数据的充分性；reproxalap及其其他候选产品的目标、机会和潜力；ADX-2191、ADX-248和ADX-246的预期临床或监管里程碑，包括对预定的FDA会议和讨论结果、临床试验启动和完成的预期，以及向FDA提交NDA或其他提交的时间和性质；Aldeyra的业务、研究、开发和监管计划或预期；政治、经济、法律、可能影响Aldeyra业务或全球经济的社会和健康风险；Aldeyra计划或待定临床试验的结构、时间和成功；以及预期里程碑、市场规模、定价和报销、竞争地位、监管事项、行业环境和潜在增长机会等。早期临床前或临床试验的结果可能无法预测未来的结果。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“在轨道上”、“计划”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“考虑”、“可能”、“潜在”、“继续”、“进行中”、“目标”、“计划”或这些术语的否定，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致Aldeyra的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些声明反映了Aldeyra目前对未来事件的看法，并基于假设并受制于风险和不确定性，包括Aldeyra的研究性新药（包括reproxalap、ADX-2191、ADX-248和ADX-246）的开发、临床和监管计划或预期，以及基于系统的方法，与FDA的后期发展可能与Aldeyra的预期和信念不一致，包括早期临床试验的结果、部分临床试验的风险，或汇集的临床数据可能无法准确预测针对相同或不同适应症的后续试验或临床试验剩余部分的结果，对FDA接受和审查公司备案和提交的数据集的预期不一致，以及Aldeyra对临床数据的持续或事后审查和质量控制分析。可能导致实际结果与Aldeyra前瞻性陈述中反映的结果存在重大差异的重要因素在Aldeyra最近的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告以及Aldeyra随后提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中进行了描述。Aldeyra的所有发展计划和时间表可能会根据资金、招聘率、监管审查进行调整，哪个监管审查时间表可能是灵活的，并且可能会根据监管机构的工作量和其他潜在的审查问题而发生变化， 临床前和临床结果、美国和其他国家的监管发展以及其他因素，其中任何一项都可能导致Aldeyra的开发计划和计划发生变化或延迟临床试验的启动、注册、完成或报告。除了上述以及Aldeyra向SEC提交的其他文件中描述的风险，其他未知或不可预测的因素也可能影响Aldeyra的业绩。无法保证任何前瞻性陈述，实际结果可能与此类陈述存在重大差异。除明确说明外，本演示文稿中的信息仅在2026年5月1日提供，Aldeyra不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务，除非法律要求。附件 99.1

ALDEYRA的使命是发现创新疗法，改善患有免疫介导疾病的患者的生活。我们的方法是开发调节蛋白质系统的药物，而不是直接抑制或激活单一的蛋白质靶点，目标是同时优化多个途径，同时最大限度地减少毒性。附件 99.1

临床前第1阶段第2阶段第3阶段NDA审查↓免疫介导疾病的RASP平台reproxalap外用眼部给药干眼病干眼病变应性结膜炎变应性结膜炎ADX-248口服给药特应性皮炎Sj ö gren-Larsson综合征**肥胖/高甘油酯血症中度酒精相关性肝炎CNS/神经炎症性疾病ADX-246玻璃体内注射干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩Sj ö gren-Larsson综合征**用于罕见视网膜炎症性疾病的玻璃体甲氨蝶呤平台ADX-2191玻璃体内注射原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（美国FDA孤儿药指定）增殖性玻璃体视网膜病变（美国FDA孤儿药和快速通道指定）视网膜色素变性（美国FDA孤儿药指定）增殖性玻璃体视网膜病变（美国FDA孤儿药指定和快速通道指定）Aldeyra是一家资本充足的生物技术公司，拥有广泛的免疫学管道↓监管审查时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在的审查问题而发生变化。↓截至2026年3月17日的公司指导；包括我们在免疫介导疾病方面的候选产品的持续早期和后期开发。自2026年3月17日以来，指南尚未更新或确认，不包括与reproxalap相关的任何潜在许可或产品收入。CNS =中枢神经系统，NDA =截至2026年12月31日的新药申请选择权协议，现金、现金等价物和有价证券为70000万美元，Aldeyra认为这将足以为公司在2028年提供资金。丨附件 99.1

Modulating RASP –一种一流的、基于系统的治疗方法附件 99.1

RASP是由醇类氧化和其他代谢过程形成的。RASP结合蛋白质上的硫醇（迈克尔加成）和胺（席夫碱）残基，导致某些蛋白质发生构象和功能变化，从而启动促炎信号级联。RASP也是脂质的前体，可能导致肥胖和血脂异常。RASP =活性醛类RASP代表一种新的、潜在广泛适用的药物靶点，可通过与硫醇和胺类炎症小体的结合、NF-kB激活、细胞因子释放自身抗体形成脂质合成RASP，一次调节许多蛋白质受体/激酶修饰清道夫受体A结合蛋白信号传导，附件 99.1

RASP调制代表了一种新的药理学RASP =活性醛类传统药理学针对特定的蛋白质，通常仅限于两个动作：开启或关闭。持续激活或抑制特定蛋白质，这在自然界中很少发生，可能会导致毒性，并可能限制活性。RASP调节可能允许控制蛋白质系统，而无需打开或关闭任何单一蛋白质。基于系统的药理学可能会潜在地导致与特定蛋白质的激活或抑制相关的更广泛的毒性更小的活性。vs. 附件 99.1

先导RASP调节剂Reproxalap的免疫调节活性得到同行评审出版物的支持。外用眼部reproxalap是一种未获得FDA批准的研究候选药物；轻度和短暂的滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局关于reproxalap在季节性过敏性结膜炎患者中的3期invigorate试验临床试验报告眼科和治疗附件 99.1

ADX-629是一种寻找信号的口服给药RASP调节剂，在2期临床试验中始终显示出活性ADX-629是一种在研候选药物。RASP =活性醛类，SEM =平均肝炎症的标准误差：酒精相关性肝炎自身免疫性疾病：特应性皮炎自身免疫性疾病：银屑病特发性炎症：慢性咳嗽附件 99.1

RASP调节剂ADX-629 ADX-629在多个临床试验中观察到的脂质谱的统计学显着变化是一种在研候选药物。AUC =曲线下面积，FFA =游离脂肪酸，HDL =高密度脂蛋白，LDL =低密度脂蛋白，mM =毫摩尔，SE =线性模型标准误差，RASP =活性醛种类，SEM =平均标准误差2期慢性咳嗽临床试验1期临床试验2期银屑病临床试验2期酒精相关性肝炎临床试验P = 0.005 p = 0.036 p = 0.0004 HDL（mg/dL AUC ± SE）LDL/HDL比率（AUC ± SE）FFA（mM AUC ± SE）附件 99.1

ADX-248通过结合HNE，一种促炎性RASP，潜在地代表了一种新的口服给药疗法，用于治疗免疫介导疾病ADX-248结合促炎性RASP HNE（HNE吸光度单位）细胞因子减少与载体控制在LPS挑战的小鼠表皮侵蚀评分（0-5）+特应性皮炎奥沙唑酮小鼠模型中的SEM P = 0.009载体ADX-248分钟*P < 0.05，**P < 0.01 IL-1b IL-3 IL-5 IL-6 IL-15 IL-17 ADX-248为在研候选药物。HNE = 4-羟基壬醛，LPS =脂多糖，RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差附件 99.1

ADX-248在临床前帕金森病模型ADX-248中增加脑多巴胺并改善运动功能体外结合神经毒性RASP DOPAL（DOPAL吸光度单位）MPTP小鼠帕金森病模型脑多巴胺vs.载体（ng多巴胺/mg蛋白± SE）ADX-248剂量（PO mg/kg）31020 p = 0.05 p = 0.00 1旋转体性能vs.载体（下降时间，秒± SE）ADX-248剂量（PO mg/kg）31020 p = 0.004 ADX-248为在研候选药物。DOPAL = 3,4-二羟基苯乙醛，MPTP = 1-甲基-4-苯基-1,2，3,6-四氢吡啶，SE =混合模型重复计量标准误差，PO =口服给药附件 99.1

通过结合RASP视黄醛，ADX-246潜在地代表了一种新的玻璃体内给药疗法，用于治疗ABCR敲除小鼠（干性AMD模型）ADX-246与RASP视黄醛（视黄醛吸光度单位）ADX-246结合的毒性视黄醛代谢物A2E（视黄醛+ SEM）中与干性AMD相关的干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）的分钟减少，这是ADX-246载体P = 0.04 A2E与弱光视力受损有关，这是干性AMD的首个症状之一。† J Biol Chem，297（3）：101074,2021。ADX-246是一种研究候选药物。A2E =双-维甲酸N-视黄基-N-视黄酰亚基乙醇胺，，RASP =活性醛种类，SEM =均值标准误差附件 99.1

Reproxalap：用于治疗干眼症和过敏性结膜炎的新型RASP调节剂附件 99.1

Reproxalap代表了一种新型的干眼症潜在治疗方法，在临床试验中具有快速活性。患者和医疗保健提供者的潜在优势可能会导致相对于护理标准的范式转变。在美国，干眼症折磨着3900万或更多的成年人。↓迅速和持续的症状改善广泛的症状活动眼部红肿的急性减轻↓公司估计和AM J Ophthalmol。2014;157(4):799-806.外用眼用reproxalap是一种尚未获得FDA批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局附件 99.1

Aldeyra收到Reproxalap用于治疗干眼症的完整回复函完整回复函称，“缺乏由充分和良好控制的调查组成的实质性证据……表明该药物产品将在其提议的标签中规定、推荐或建议的使用条件下具有其声称或所代表的效果”，并且“该申请未能在治疗干眼症的体征和症状的充分和良好控制的研究中证明功效。”信中还表示，“研究结果的不一致引发了对阳性结果的可靠性和意义的严重担忧”，“来自已完成临床试验的全部证据并不支持产品的有效性。”FDA建议探索某些试验失败的原因，并确定reproxalap可能有效的人群或某些条件。FDA不建议进行额外的试验或要求提交额外的确认性证据。因此，Aldeyra目前预计不会进行额外的临床试验。信中未发现制造或安全问题。预计将于2026年第二季度举行A类会议，与FDA讨论这封信。↓ ↓监管审查和讨论时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量、政府关闭和其他潜在的审查问题而发生变化。外用眼用reproxalap是一种在研候选药物，未获得FDA批准；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件NDA =新药申请，FDA =美国食品药品监督管理局附件 99.1

Aldeyra认为，证据的整体性表明，reproxalap优于车辆控制车辆的明显模式是没有reproxalap的药物产品。试验012、013和031为现场试验；其他试验为单日暴露（第1天，Schirmer试验），然后是干眼室（第2天，发红和症状）。试验012反映了拟议的商业给药方案。对于该图，来自预先指定的MMRM差异的连续结果通过跨治疗组的汇总标准差进行标准化。Schirmer响应被分析为应答率的差异，使用伯努利标准差进行标准化。治疗对比为reproxalap减载体，但Schirmer评分除外，后者为载体减reproxalap。该表表示未经调整的平均待遇比较，占车辆平均数的百分比。Trials = ADX-102-DED-xxx其中xxx为试验编号，症状=患者报告的干燥或不适，染色=鼻荧光染色，发红=研究者评估的眼部红肿，Schirmer =泪液生成评分，Schirmer反应= ≥ 10mm反应，CI =置信区间，MMRM =重复测量的混合模型，NDA = reproxalap用于治疗体征的新药申请和症状干眼病试验终点reproxalap改善对比载体（%）012症状204% 012染色21% 013症状62% 019红度0% 023 Schirmer试验417% 023 Schirmer反应113% 024红度63% 024症状11% 024 Schirmer试验37% 027红度34% 027 Schirmer试验93% 030症状66% 031症状34% 032症状102%标准化平均差± 95% CI-1-0.5 00.51有利于提交干眼病NDA的所有商业给药方案疗效试验的主要终点附件 99.1

试验主要终点P < 0.05 FDA立场ALDEYRA立场012症状染色丨共同主要未达到对症状的支持013症状丨终点达到终点达到019红度终点未达到对Schirmer试验的支持（次级P < 0.0001），Schirmer应答（事后P < 0.0001）023 Schirmer试验Schirmer应答︱符合方法学问题终点，支持结果的方法学敏感性测试024红度症状Schirmer试验红度终点达到；症状和Schirmer试验数值支持027 Redness Schirmer试验丨丨红度达到，Schirmer试验方法学问题两个终点均达到，支持结果的方法学敏感性测试Schirmer Test 030症状丨方法学问题终点符合，支持结果的方法学敏感性测试031症状无统计学意义结果数值上倾向于症状032症状丨端点符合终点符合提交干眼病NDA的大多数Reproxalap干眼症试验实现了支持疗效的主要终点该表列出了提交给干眼病NDA的所有reproxalap商业给药方案疗效试验的主要终点。FDA的立场是Aldeyra对FDA审查的简略解释。试验= ADX-102-DED-xxx其中xxx为试验编号，症状=患者报告的干燥（试验012和013）或不适（试验030、031和032），染色=鼻区荧光染色，发红=研究者评估的眼部发红，Schirmer测试=泪液生成评分，Schirmer应答= ≥ 10mm应答，FDA =美国食品药品监督管理局，NDA = reproxalap用于治疗症状和体征干眼病的新药申请提交NDA的9项疗效试验中有5项达到了所有主要终点，14项终点中有9项的P值低于0.05。附件 99.1

Aldeyra已与AbbVie Inc.就开发和商业化Reproxalap Option的许可签订独家期权协议，供艾伯维获得：在美国开发、制造和商业化reproxalap的共同独家许可，在Aldeyra获得美国FDA批准干眼病reproxalap的NDA财务许可条款后的第10个工作日终止在美国境外的商业化选择如果行使期权：预付1亿美元减去期权费1亿美元在美国FDA批准干眼病后的里程碑付款2亿美元的额外监管和商业里程碑损益份额（艾伯维为60%/Aldeyra为40%）来自美国商业化的分级特许权使用费在美国关键条款Reproxalap期权协议之外的净销售额外用眼用reproxalap是一种未获得FDA批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。FDA =美国食品药品监督管理局，NDA =新药申请附件 99.1

Aldeyra认为，Reproxalap用于过敏性结膜炎的潜在NDA提交的疗效要求已经得到满足↓ ↓ NDA提交要求部分取决于监管反馈。外用眼用reproxalap是一种尚未获得FDA批准的研究候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。NDA =新药申请第3阶段INVIGORATE过敏原药箱试验患者报告的眼痒主要终点INVIGORATE平均眼痒评分（0-4）分钟在过敏原药箱主要终点评估期内的大多数时间点的统计意义所有P值< 0.0001第二剂量250 INVIGORATE-2分钟在过敏原药箱主要终点评估期内的大多数时间点的统计意义所有P值< 0.0001第二剂量平均眼痒评分（0-4）reproxalap vehicle 250第一剂量进入药箱前的第一剂量进入药箱前的第一剂量reproxalap vehicle 附件 99.1

ADX-2191：一种治疗罕见视网膜疾病的平台方法附件 99.1

ADX-2191有潜力成为首个获批治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）的药物，这是一种罕见但严重的视网膜癌症，是一种罕见的、侵袭性的、高级别的癌症，PVRL出现在玻璃体和视网膜中。美国每年新增约200-600例PVRL确诊病例。新确诊患者中位生存期不到5年。资料来源：Aldeyra内部估计和档案数据；D. J. Wilson在AAO EyeWiki上的原发性玻璃体视网膜淋巴瘤；M. Sagoo，Survey of Ophthalmology（2014）；Grimm et. al.，Annals of Oncology（2007）。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。FDA =美国食品药品监督管理局，NDA =新药申请目前没有获得批准的治疗方法，尽管复方眼内甲氨蝶呤注射液代表了目前的护理标准。美国FDA孤儿药指定已被授予。已收到FDA的特别协议评估协议，单一试验将足以支持NDA重新提交。原发性玻璃体视网膜淋巴瘤患者视网膜下浸润小（上）大（下）大附件 99.1

ADX-2191在PVRL 3期临床试验启动患者中的3期临床试验设计预计2026年上半年；预计2026年取得结果↓在多达20名经活检证实的PVRL给药方案队列A：每月注射队列B：每周两次注射的患者中设计双掩模、1：1随机、平行组、多中心试验，随后每周注射主要终点清除癌细胞超过4周次要终点一个月内视力变化超过12周的癌细胞清除时间月2个月3个月1队列B：每周两次，随后是每周玻璃体内注射队列A：每月玻璃体内注射主要终点评估期5平均而言，癌细胞清除需要注射。↓ ↓ br J Haematol，194：92 – 100,2021；Cancer Sci. 107：1458-1464,2016。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。↓临床试验设计可能会根据监管反馈而改变，临床试验的时间安排部分取决于临床研究设施和人员配置的可用性、招募患者的能力以及试验中的患者人数。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。附件 99.1

ADX-2191有潜力成为治疗视网膜色素变性的首个获批药物，这是一种罕见遗传性眼病的临床组。色素性视网膜炎是指以细胞死亡和视力丧失为特征的一组遗传性视网膜疾病。色素性视网膜炎影响全球超过100万人。导致视紫红质错误折叠的突变约占病例的10%。临床前证据表明，甲氨蝶呤可能通过促进突变的视紫红质的降解而在视紫红质错误折叠突变中具有活性。美国FDA孤儿药指定已被授予。P23H视紫红质突变小鼠视网膜色素变性模型的临床前视网膜电图证据表明甲氨蝶呤可改善视网膜功能。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。资料来源：Aldeyra内部估计；FASEB J. 2020 Aug；34（8）：10146-10167。MTX =甲氨蝶呤，PBS =磷酸盐缓冲盐水附件 99.1

在ADX-2191的2期视网膜色素变性临床试验中，对8名视紫红质错误折叠突变的视网膜色素变性患者进行了基线2期临床试验的视网膜敏感性改善：4名患者接受了三个月的每月注射；4名患者接受了三个月的每月两次注射。用于评估对绿光刺激敏感性的暗适应色周测量。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。暗光中的视敏度暗适应绿光的灵敏度附件 99.1

计划开展ADX-2191治疗视网膜色素变性的2/3期临床试验Design随机、双掩模、临床试验给药大剂量（400 μ g）和低剂量（200 μ g）剂量每月给药12个月vs假注射剂Size 45视网膜色素变性患者视紫红质突变，随机1：1：1高剂量（400 μ g）低剂量（200 μ g）Sham注射液主要终点在暗适应条件下对绿色（视杆介导）光的外周视力敏感性其他终点最佳校正和低光视力、安全性↓临床试验设计可能会根据监管反馈而改变，临床试验的时间安排部分取决于临床研究设施和人员配置的可用性，招募患者的能力，以及试验中的患者人数。ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）为在研候选药物。预计2026年上半年开始临床试验↓ 附件 99.1

公司信息附件 99.1

经验丰富的管理团队和董事会1被Xanthus/Antisoma收购。2被Schwarz/UCB收购。3被Hesperion AG收购。4被夏尔收购。5被健赞收购。Richard Douglas，Ph.Chairman Genzyme前企业发展高级副总裁Ben Bronstein，医学博士，Peptimmune5 Chip Clark首席执行官，Altido Therapeutics Marty Joyce Serono USA前首席财务官Nancy Miller-Rich Anaveon AG前BD & L和商业战略高级副总裁，默沙东Gary PhillipsTERM2，医学博士，CBO，D.O. CEO兼主席，Aclaris TherapeuticsTERM4TERMDTERMBTodd Brady，医学博士、首席执行官，Aldeyra Therapeutics董事会董事管理团队TERMTodd Brady Todd Brady，医学博士、总裁、首席执行官兼董事2 Adam Lazorchak

干眼病（reproxalap）与FDA的A型会议预计将于2026年第二季度举行↓特应性皮炎（ADX-248）2期临床试验启动预计将于2026年上半年举行↓肥胖/高甘油酯血症（ADX-248）研究性新药申请预计将于2026年提交干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩（ADX-246）研究性新药申请预计将于2026年上半年提交原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（ADX-2191）3期临床试验启动预计将于2026年上半年举行↓视网膜色素变性（ADX-2191）2/3期临床试验启动预计将于2026年上半年举行↓临床和监管里程碑↓监管审查和讨论时间表灵活并根据监管机构的工作量、政府关闭和其他潜在的审查问题进行更改。↓临床试验的时间安排部分取决于临床研究设施和人员配置的可用性、招募患者的能力以及试验中的患者人数。PDUFA =处方药用户费用法案reproxalap ADX-2191 ADX-248 ADX-246 附件 99.1