Zeleciment Rostudirsen（DYNE-251）在DMD中的1/2期交付试验的99.2阳性顶线结果，以支持潜在的美国加速批准Ravi，与DMD一起生活2025年12月8日
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项目开场白：Z-Rostudirsen的DELIVER试验获得积极的顶线结果，支持美国加速批准的潜力Doug Kerr，医学博士，首席医疗官结束语：总裁兼首席执行官John Cox可问答Erick Lucera，首席财务官 3
转换外显子51跳过可适应的DMD；验证FORCE平台和DYNE管道数据，以支持TM加速批准改进FORCE平台的潜在持续功能验证•注册的积极结果•持续的功能改进•数据显示，DELIVER试验的FORCE平台扩展队列从基线跨多个可以向外显子51 DMD临床终点中的Z-rostudirsen靶向递送有效载荷，直至24个月，组织，具有有利的治疗方法，包括：窗口•达到主要终点：统计上• TTR速度•利用相同的递送方法显着而强劲地增加• 6个月时Z-basivarsen在DM1和早期肌营养不良蛋白中的10MWR速度（p < 0.0001）• FSHD、Pompe1中的NSAA阶段管道•持续有利的安全性特征疾病和其他DMD外显子• SV95C • PUL2.0 •在多个功能终点上相对于安慰剂的明确趋势• FVC % p推进z-rostudirsen向Dyne的首次批准计划BLA提交美国加速批准，美国可能在2027年第一季度推出，假设FDA批准计划于2026年第二季度启动的优先审评3期研究41。截至2025年8月19日的安全性数据；DMD，杜氏肌营养不良症；DM1，强直性肌营养不良症1型；FSHD，面肩肱肌营养不良症；BLA，生物制剂许可申请；TTR，时间上升；th 10MW，10米步行/跑步；NSAA，北极星动态评估；SV95C，步速95百分位；PUL2.0，性能上肢v2.0；FVC p，强迫肺活量百分比预测。
项目开场白：Z-Rostudirsen的交付试验获得积极的顶线结果Z-Rostudirsen支持美国加速批准潜力的试验获得积极的顶线结果Doug Kerr，医学博士，首席医疗官结束语：总裁兼首席执行官John Cox可问答Erick Lucera，首席财务官 5
DELIVER临床更新议程未满足DMD方面的需求和DELIVER试验注册扩展队列（REC）中Z-Rostudirsen阳性顶线结果的潜力，以支持计划提交美国加速批准DELIVER试验的新阳性长期结果显示跨多个功能措施的持续功能改善TM结果验证了FORCE平台6的潜力
外显子51 Skip Amable DMD：更严重的人群，尽管已批准治疗，但仍有明显未满足的需求渐进性临床外显子51 Skip Amable DMD – Duchenne当前疗法的呈现挑战形式的局限性•肌肉无力和步态•抗肌萎缩蛋白大大减少或不存在•对骨骼异常的递送有限蛋白质表达肌肉、心脏和中枢神经系统•比较低的基线抗肌萎缩蛋白水平•由于频繁的静脉给药2 9-11（例如，Q1W）•更快的功能衰退•认知功能障碍和神经精神障碍•<1%的抗肌萎缩蛋白生成伴•更早丧失行走能力（平均~11.5 10目前批准的外显子51年）•呼吸/心力衰竭2跳过治疗（主要死亡原因）12 •~13%的DMD患者群体•微肌萎缩蛋白缺乏领域1 •预期寿命~30岁13最佳功能的关键•未知的持久性和无法用基因疗法重新给药•安全性考虑1。布鲁姆菲尔德等人，神经病学。2021；97：e2304-e2314；2。Exondys 51处方信息；3。McMillan et al. 2025 WMS年会，19O；4。Vyondys53处方信息；5。Amondys45处方信息；6。Viltepso处方信息；7。Veerapandiyan等人2025年MDA临床与科学会议O72；8。Aoki et al. 2025ASGCT年会，Abstract 1351；9。Muntoni 7 et al. Neurology。2023；100：e1540 – e1554；10。Bello等人，神经病学。2016;87:401-409.11.Zygmunt等人。肌肉神经。2024年11月；70（5）：1053-1061。12.Aartsma-Rus等人Hum Mutat。2009;30:293-299; 13.Chamberlain et al. Hum Gene Ther 2023；34：404 – 15。DMD，杜氏肌营养不良症，CNS，中枢神经系统；Q1W，1周一次。
Z-Rostudirsen利用FORCE平台向DMD抗体骨组织（包括针对TFR1的专有FAB，以实现对横膈膜的靶向递送）和平滑肌和CNS肌肉的组织进行靶向递送。心肌链接器连接FAB和有效载荷PAYLOAD PMO，旨在使近全长抗肌萎缩蛋白的生产CNS注：图中描绘了寡核苷酸有效载荷；DMD，杜氏肌营养不良症；FAB，片段抗体结合；TFR1，转铁蛋白受体1；PMO，磷酰胺吗啉基寡聚体；CNS，中枢神经系统8。
DELIVER临床更新议程未满足DMD方面的需求和DELIVER试验注册扩展队列（REC）中Z-Rostudirsen阳性顶线结果的潜力，以支持计划提交美国加速批准DELIVER试验的新阳性长期结果显示跨多个功能措施的持续功能改善TM结果验证了FORCE平台的潜力9
DELIVER试验旨在支持潜在的美国加速批准试验设计，重点关注美国加速批准终点•具有DMD突变的广泛、代表性患者群体，可接受主要终点外显子51跳过• 6个月时通过蛋白质印迹使抗肌萎缩蛋白水平相对于基线的变化•年龄4 – 16岁；可行走和非行走•安全性和耐受性• REC关键功能终点中抗肌萎缩蛋白的统计学显着变化•安全性特征的充分表征• TTR速度、10MW速度、NSAA、SV95C，• REC PUL2.0中功能结果测量的趋势，FVC丨% p（N = 86）6个月1 Z-rostudirsen递增剂量多次递增N = 54开放标签（OLE）/剂量（MAD）2：1或3：1随机长期（LTE）安慰剂延长注册Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W 6个月N = 32扩展队列2 Z-rostudirsen 20 mg/kg 3：1随机（REC）安慰剂1。MAD队列中的Z-rostudirsen剂量范围为每4或8周0.7毫克/公斤至40毫克/公斤。2.向20mg/kg剂量的过渡发生在OLE或LTE期间的非均匀时间；对于以40mg/kg开始的参与者，过渡开始于安慰剂对照期间或OLE。Q4W，4周一次；DMD，杜氏肌营养不良症；TTR，时间上升；10MW，10米步行/跑步；NSAA，北极星动态评估；10 SV95C，步速第95个百分位；PUL2.0，性能上肢v2.0；FVC丨% p，用力肺活量百分比预测；Q4W，4周一次。
Deliver基线参与者的特征和功能在接受治疗和合并的安慰剂队列Z-rostudirsen 6安慰剂20 mg/kg Q4W 10 à 20 mg/kg 20 mg/kg Q4W均值（SD）或n（%）（MAD + REC）（REC）Q4W（MAD）（MAD）5 n = 24 n = 24 n = 6 n = 6年龄（岁）8.2（2.5）7.8（3.6）6.8（2.5）7.7（2.5）2 BMI（kg/m）19.8（4.7）17.6（4.5）17.9（3.7）17.5（2.9）发病年龄（岁）3.4（1.8）2.5（1.7）3.0（1.8）2.0（0.9）1最近的皮质类固醇给药方案n（%）每日20（83.3）20（83.3）6（100）6（100）其他4（16.7）4（16.7）002皮质类固醇治疗持续时间（年）2.1（2.4）2.4（2.5）1.5（2.0）2.4（2.2）既往DMD治疗，n（%）Eteplirsen 4（16.7）2（8.3）00其他2（8.3）5（20.8）02（33.3）3 PUL2.0总分36.3（4.0）36.3（5.0）37.2（5.9）33.8（3.5）FVC % p 92.7（17.6）90.0（22.2）89.8（22.7）90.7（11.2）救护车（%）19（79.2）21（87.5）5（83.3）6（100）4 TTR速度（升/秒）0.20（0.10）0.22（0.12）0.23（0.06）0.17（0.14）4 10MWR速度（米/秒）2.0（0.5）1.8（0.5）2.5（0.7）1.5（0.6）4 NSAA总分21.6（6.3）20.6（5.0）26.6（最近的皮质类固醇方案指的是随机分配时的皮质类固醇。2.随机化时既往和最近皮质类固醇治疗的累计持续时间。3.估算的缺失值。4.救护车参与者；超阈值和/或估算的缺失值。5.所有安慰剂参与者都来自MAD和REC。6.参与者在6个11个月后从10mg/kg Q4W过渡到20mg/kg Q4W。SD，标准差；BMI，体重指数；kg，kg；m，m；DMD，Duchenne肌营养不良症；PUL2.0，性能上肢v2.0；FVC % p，强制肺活量百分比预测；TTR，上升时间；10MW，10米步行/跑步；NSAA，北极星动态评估；SV95C，步速第95个百分位；MAD，多次递增剂量；REC，注册扩展队列；Q4W，每4周一次。
Z-Rostudirsen 20mg/kg Q4W的安全性概况保持良好1治疗中出现的不良事件（TEAEs）总结大多数相关TEAEs为轻度或中度安慰剂对照（PC）期所有研究期（0至6m）（0至≤ 36m）潜在相关的严重TEAEs Z-rostudirsen Z-rostudirsen • 2名参与者，20 mg/kg Q4W安慰剂4名参与者，≥ 120mg/kg Q4W合并剂量7（MAD + REC）•发热（发热）和不适性TEAEE – n（%）（MAD + REC）（MAD + REC）2 N = 2435 •先前披露：2名参与者，40mg/kg Q4W N = 30N = 858 •急性肾损伤；血小板减少症任意TEAE22（91.7）29（96.7）80（94.1）9•血小板减少症任意相关TEAE3（12.5）10（33.3）41（48.2）10最常见相关TEAEs ≥ 10%任意严重TEAE1（4.2）2（6.7）10（11.8）•发热（18%）6任意严重相关TEAE004（4.7）•头痛（13%）任意TEAEE导致000额外安全性数据20mg/kg Q4W退出研究11 •无参与者有持续的相关贫血或任何导致死亡的TEAE00血小板减少症11,441剂z-rostudirsen迄今已给药，代表113个患者年的随访（最长36个月）11,062剂z-rostudirsen以20 mg/kg剂量水平给药至今1。数据截至2025年8月19日；所有参与者、安慰剂对照组、OLE、LTE。2.所有安慰剂参与者都来自MAD和REC。3.所有参与者在MAD和REC队列中随机分配至z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W。4.MAD和REC的所有剂量z-rostudirsen，剂量范围为0.7mg/kg至40mg/kg，每4或8周。5.截至2025年8月19日，1名参与者在REC中随机接受安慰剂治疗，尚未使用z-rostudirsen。6.包括此前披露的2名存在严重相关TEAEs的参与者。7.1名参与者在OLE中出现发热和不适，在LTE中出现单独的单次发热事件；1名参与者在LTE中出现单次发热事件；两名参与者均已完全康复，并继续不间断地接受z-rostudirsen。8.事件在发热、溶血、腹泻和大便血液阳性的情况下发生于贫血的非严重相关TEAE的单个参与者的同一天发生；这些事件一起与溶血性尿毒症综合征一致，可能具有传染性病因。9.参与者有病因不明的溶血性贫血史；表现为发热、扁桃体炎；症状缓解无治疗干预。10.所有队列合并；首选术语报告。11.没有参与者有HGB水平< 11.2 g/dL（儿童贫血阈值（ref：Powers JM。接诊贫血患儿。UpToDate，Connor RF（Ed），Wolters Kluwer。2025年12月2日访问））。M，月；MAD，多次递增剂量；REC，注册扩展队列；Q4W，每4周一次；OLE，开放标签扩展；LTE，长期扩展。
Z-Rostudirsen在REC3肌肉含量调节抗肌萎缩蛋白（REC）p < 0.000165.46 420.92 0.95 0.830基线6个月基线6个月基线2 n = 8 n = 7 n = 24 n = 24安慰剂Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）1中实现了具有统计学意义和稳健的肌营养不良蛋白表达增加。最近一次给药后大约28天进行的活检。2.第25周无法分析1个REC安慰剂参与者样本。3.肌肉含量调节抗肌萎缩蛋白= MHC正常化13抗肌萎缩蛋白/%肌肉含量。6个月=第25周交付；REC，注册扩展队列；MCA，肌肉含量调整；MHC，肌球蛋白重链；Q4W，每4周一次；SEM，均值标准误差。MCA MHC正常化抗肌萎缩蛋白（%正常）1均值+ SEM
REC复制了最初在20 mg/kg Q4W MAD队列中观察到的同样7倍的肌营养不良蛋白增加3肌肉含量调节抗肌萎缩蛋白（REC）p < 0.0001 6先前从MAD 5.46出现肌肉含量调节抗肌萎缩蛋白47倍变化4 7倍4基线20.92 0.95 0.830基线6个月基线6个月2 n = 8 n = 7 n = 24 n = 24安慰剂Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（MAD）1。最近一次给药后大约28天进行的活检。2.第25周无法分析1个REC安慰剂参与者样本。3.肌肉含量调节抗肌萎缩蛋白= MHC正常化14抗肌萎缩蛋白/%肌肉含量。4.基于几何均值。6个月=第25周交付；MAD，多次递增剂量；REC，注册扩展队列；MCA，肌肉含量调整；MHC，肌球蛋白重链；Q4W，每4周一次；SEM，均值标准误差。MCA MHC正常化抗肌萎缩蛋白（%正常）1均值+ SEM
REC在20 mg/kg Q4W MAD队列中观察到的未调整肌营养不良蛋白增加超过2倍未调整肌营养不良蛋白（REC）43 p < 0.0001先前从MAD3出现的未调整肌营养不良蛋白2.87 27倍从46倍4基线10.45 0.44 0.430基线6个月基线6个月2 n = 8 n = 7 n = 24 n = 24安慰剂Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（MAD）1。最近一次给药后大约28天进行的活检。2.第25周无法分析1个REC安慰剂参与者样本。3.预指定的标称p值，没有对多重性进行调整。15 4.基于几何均值。6个月=第25周交付；MAD，多次递增剂量；REC，注册扩展队列；MHC，肌球蛋白重链；Q4W，每4周一次；SEM，均值标准误差。MHC正常化抗肌萎缩蛋白（%正常）1均值+ SEM
Z-Rostudirsen的未调整肌营养不良蛋白水平相对于SoC未调整肌营养不良蛋白（REC）3期试验报告的水平高出约10倍43 p < 0.000132.872 p < 0.05 10.30 0.24 0.44 0.45 0.430基线6个月基线6个月基线6个月基线2 n = 8 n = 7 n = 24 n = 24 n = 77 n = 164安慰剂Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）Eteplirsen 30 mg/kg Q1W 1。最近一次给药后大约28天进行的活检。2.第25周无法分析1个REC安慰剂参与者样本。3.预指定的标称p值，没有对多重性进行调整。4.没有进行比较z-rostudirsen和eteplirsen的头对头试验；由于试验方案、给药方案、计算平均抗肌萎缩蛋白表达的方法和患者群体的差异，eteplirsen数据可能无法直接进行比较。因此，这些跨审判比较可能并不可靠。Eteplirsen数据来自McDonald et al. J Neuromuscul DIS 2021；8（6）：989 – 1001。6个月=第16周25为DELIVER；SOC，护理标准；REC，注册扩增队列；MHC，肌球蛋白重链；PMO，二氨酸磷酯吗啉基寡核苷酸；Q4W，每4周；Q1W，每1周；SEM，均值标准误差。MHC正常化抗肌萎缩蛋白（%正常）1均值+ SEM
经临床验证的用于评估功能改善的预设结果措施TTR速度SV95C 1跨步速度第95个百分位上升速度从楼层上升的速度3、4日常生活期间采取的最快步幅5% 10MWR速度PUL2.0 10米步行/跑步速度性能上肢v2.0步行或跑步速度22项量表测量5 10米上肢功能NSAA丨% p北极星动态评估强制生命容量百分比预测17项量表测量2肺功能动态功能的全球评估，根据预先指定的统计分析计划1从MAD和REC汇集的安慰剂数据。也被称为从地板上升（RFF）。2.Scott et al. Physiother Res Int。2012; 17:101-109.3.EMA。关于SV95C的意见。2023年7月。https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-17 guideline/qualification-opinion-stride-velocity-95th-centile-primary-endpoint-studies-ambulatory-duchenne-muscular-dystrophy-studies_en.pdf。于2025年12月2日访问。4，Servais，et al. Nat Med. 2023；29（10）：2391 – 2。5.Mayhew et al. Dev Med Child Neurol。2020; 62(5): 633-639.MAD，多次递增剂量；REC，注册扩展队列。
TTR速度在6个月时的改善超过MCID相对3与名义p < 0.05 1上升时间（TTR）速度0.04 0.02丨0.04上升/秒0.00 2超过MCID 3（名义p < 0.05）-0.02-0.04 BL M6安慰剂（REC + MAD）（n = 18）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 21）1。救护车参与者；超阈值或缺失值估算。2.Duong et al. J Neuromusc DIS。2021；8（6）：939-948；MCID = 0.02 3升/秒3。事后分析；预先指定的统计分析计划18不包括任何功能终点的正式假设测试。BL，基线；M6 = 169天；M，月；sec，秒；SEM，均值标准误差；MCID，最小临床重要差异；REC，注册扩展队列；MAD，多次递增剂量；Q4W，每4周一次。改善TTR速度（升/秒）较基线平均变化+/-SEM
10MWR速度在6个月时相对于基线3和安慰剂的改善，标称p < 0.05 10米步行/跑步（10MWR）1速度0.2 0.1Ø 0.2米/秒0.02接近MCID 3（标称p < 0.05）-0.1-0.2 BL M6安慰剂（REC + MAD）（n = 18）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 21）1。救护车参与者；超阈值或缺失值估算。2.Duong et al. J Neuromusc DIS。2021；8（6）：939-948；MCID = 0.212米/秒。3。事后分析；预先指定的统计分析计划没有19包括任何功能终点的正式假设测试。BL，基线；M6 = 169天；M，月；sec，秒；SEM，均值标准误差；MCID，最小临床重要差异；REC，注册扩展队列；MAD，多次递增剂量；Q4W，每4周一次。改善10MWR速度（m/sec）较基线平均变化+/-SEM
相对于基线和安慰剂，6个月时NSAA的改善北极星动态评估1（NSAA）2.5 1.5 ↓ 2.1点2接近MCID 0.53（名义p = 0.0894）-0.5-1.5 BL M6安慰剂（REC + MAD）（n = 18）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 21）1。救护车参与者；估算的缺失值。2.Ayyar Gupta et al. PLOS One。2023年4月26日；18日（4）：e0283669；MCID ≥ 2.3分。3.事后分析；预先指定的统计分析计划不包括任何功能终点的20个正式假设检验。BL，基线；M6 = 169天；M，月；sec，秒；SEM，均值标准误差；MCID，最小临床重要差异；REC，注册扩展队列；MAD，多次递增剂量；Q4W，每4周一次。改善NSAA总分（分）较基线的平均变化+/-SEM
SV95C在6个月时相对于基线th步速95分位1（SV95C）的改善0.14 0.12 0.10 0.08 0.06 0.04 0.02 0.00-0.02 BL M6 2安慰剂（REC + MAD）（n = 12）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 20）1。救护车参与者；估算的缺失值。2.单一参与者影响的安慰剂在6m时相对于基线的变化为0.46 m/sec；如果排除该参与者，安慰剂在6m 21时相对于基线的平均变化约为0.02 m/sec。BL，基线；M6 = 169天；M，月；sec，秒；SEM，均值标准误差；REC，注册扩展队列；MAD，多次递增剂量；Q4W，每4周一次。SV95C（m/sec）较基线的平均变化+/-SEM改善
救护车和非救护车参与者在6个月时PUL2.0相对于基线和安慰剂性能上肢v2.0 1（PUL2.0）1.0 0.5 0.0-0.5 BL M6安慰剂（REC + MAD）（n = 23）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 22）1的改善。救护车和非救护车参与者；估算的缺失值。BL，基线；M6 = 169天；M，月；sec，秒；SEM，均值标准误差；REC，注册扩展队列；MAD，多次22递增剂量；Q4W，每4周一次。PUL2.0总分（分）较基线平均变化+/-SEM改善
6个月时肺功能的保存强制生命容量百分比预测1（FVC丨% p）6.04.0 2.0 0.0-2.0-4.0-6.0-8.0-10.0-12.0 BL M6安慰剂（REC + MAD）（n = 20）Z-rostudirsen 20 mg/kg Q4W（REC）（n = 15）1。救护车和非救护车参与者。BL，基线；M6 = 169天；M，月；秒，秒；SEM，均值标准误差；REC，注册扩展队列；MAD，多次递增剂量；23Q4，每4周一次。FVC百分比预测较基线的平均变化+/-SEM改善
Z-Rostudirsen为潜在的加速批准和解决DMD中未满足的需求提供了令人信服的配置文件Z-Rostudirsen用于外显子51 DMD在6个月时具有统计学意义和强劲的肌营养不良蛋白增加1有利的安全性和耐受性配置文件在多个临床措施中观察到的长达36个月的功能改善方便的Q4W给药事后统计分析比较REC与6个月时的合并安慰剂组2导致TTR速度和10MWR速度1的名义p < 0.05。数据截至2025年8月19日。2.事后分析；预先指定的统计分析计划不包括任何功能终点的正式假设测试。DMD，杜氏肌营养不良症；CFB，较24基线变化；Q4W，4周一次；TTR，上升时间；10MW，10米步行/跑步。
DELIVER临床更新议程未满足DMD方面的需求和DELIVER试验注册扩展队列（REC）中Z-Rostudirsen阳性顶线结果的潜力，以支持计划提交美国加速批准DELIVER试验的新阳性长期结果显示跨多个功能措施的持续功能改善TM结果验证了FORCE平台的潜力25
广泛参与人群中所有6项措施与基线相比的持续功能改善长达24个月1111 18个月CFB 18个月CFB 24个月CFB 2220mg/kg Q4W汇总10 à 20mg/kg Q4W MAD队列和20mg/kg Q4W MAD队列MAD队列改善改善改善1。与基线+/-SEM的均值变化；从流动参与者中分析TTR速度、10MWR速度、NSAA和SV95C；从流动和非流动参与者中分析PUL2.0和丨% p；除FVC之外的超阈值和/或漏测值p.2。参与者在6M后从10 mg/kg Q4W过渡到20 mg/kg Q4W；所有参与者在第24m评估中接受至少12M的20 mg/kg Q4W治疗。Q4W，每4周一次；CFB，较基线变化；MAD，多次递增剂量；TTR，上升时间；10MWR，10米步行/跑步；NSAA，北极星动态评估；SV95C，步速9526个百分位；PUL2.0，性能上肢v2.0；FVC p，强制肺活量百分比预测。
DELIVER临床更新议程未满足DMD方面的需求和DELIVER试验注册扩展队列（REC）中Z-Rostudirsen阳性顶线结果的潜力，以支持计划提交美国加速批准DELIVER试验的新阳性长期结果显示跨多个功能措施的持续功能改善TM结果验证了FORCE平台的潜力27
Z-Rostudirsen数据验证FORCE平台的潜力FORCE平台设计原则通过Z-Rostudirsen交付数据验证TFR1介导的肌肉、心脏和中枢神经系统递送，合理选择的有效载荷具有统计学意义和稳健的增加，以匹配疾病生物学抗肌萎缩蛋白TFR1结合晶圆厂，从而能够实现跨组织分布的稳健和广泛的早期和持续功能改善多个临床终点1旨在不干扰铁中TFR1功能的良好安全性和耐受性，在20mg/kg时没有持续的2稳态相关贫血或血小板减少症。在不频繁给药的情况下实现目标谱方便的Q4W给药281。数据截至2025年8月19日。2.没有参与者表现出HGB水平< 11.2 g/dL（儿童贫血阈值（ref：Powers JM。接诊贫血患儿。UpToDate，Connor RF（Ed），Wolters Kluwer。2025年12月2日访问））。TFR1，转铁蛋白受体1；CNS，中枢神经系统；FAB，片段抗体结合；Q4W，4周一次。
推进以神经肌肉疾病为重点的稳健组合疾病目标临床前1/2期估计患者强直性营养不良US：~40,000 DMPK zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又称DYNE-101）1型（DMF1）EU：~55,000 zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又称DYNE-251）Exon 51 Exon 53 Duchenne muscular US：~12,000 Exon 45 dystrophy（DMD）EU：~16,000 Exon 44 Other Exons FacioscapuloHumeral US：~15,000 – 40,000 DYNE-302 muscular strophy DUX4 EU：~20,000 – 50,000（FSHD）
项目开场白：Z-Rostudirsen的交付试验获得积极的顶线结果Z-Rostudirsen支持美国加速批准潜力的支持潜力Doug Kerr，医学博士，首席医疗官结束语：总裁兼首席执行官可问答的Erick Lucera，首席财务官 30
执行令人信服的商业机会对资本效率的强大价值主张解决DMD运营模型Z-Rostudirsen中用于外显子51 DMD的未满足需求•领导团队到位，具有罕见的统计意义和强大的神经肌肉疾病专业知识，在6M时增加肌营养不良蛋白• DMD商业基础设施计划用于未来DM1有利的安全性和耐受性概况，直至机会1 36个月• CMC活动按计划在2026年第二季度提交支持持续功能改善的BLA，并在2027年第一季度观察到多项临床措施的潜在启动，假设优先审查便利的Q4W剂量•有纪律的资本分配1。数据截至2025年8月19日。DMD，Duchenne肌营养不良症；DM1，强直性肌营养不良症1型；M，月；Q4W，4周一次；CMC，化学，制造，对照；BLA，生物制剂许可31申请。
改造外显子51 Skip Ampable DMD；验证FORCE平台和Dyne管道数据，以支持TM加速批准改进FORCE平台的潜在持续功能验证•注册的积极结果•持续的功能改进•数据显示，DELIVER试验的FORCE平台扩展队列从基线跨多个可以向外显子51 DMD临床终点的目标z-rostudirsen提供有效载荷，直至24个月，组织，具有有利的治疗方法，包括：窗口•达到主要终点：统计上• TTR速度•利用相同的递送方法显着且强劲增加• 6个月时Z-basivarsen在DM1和早期抗肌萎缩蛋白中的10MWR速度（p < 0.0001）• FSHD、Pompe1中的NSAA阶段管道•持续有利的安全性特征疾病和其他DMD外显子• SV95C • PUL2.0 •跨多个功能终点相对于安慰剂的明确趋势• FVC % p推进z-rostudirsen向Dyne的首次批准计划BLA提交美国加速批准，美国可能在2027年第一季度推出，假设FDA批准计划于2026年第二季度启动的优先审评3期研究321。截至2025年8月19日的安全性数据；DMD，杜氏肌营养不良症；DM1，强直性肌营养不良症1型；FSHD，面肩肱肌营养不良症；BLA，生物制剂许可申请；TTR，时间上升；th 10MW，10米步行/跑步；NSAA，北极星动态评估；SV95C，步速95百分位；PUL2.0，性能上肢v2.0；FVC p，强迫肺活量百分比预测。
最早在2027年将达因转变为商业组织用于外显子51的Z-rostudirsen DMD用于DM1的Z-basivarsen完成了计划于2025年第一季度进行的早期完整注册的注册2026年第二季度注册扩展队列注册扩展队列积极的顶线结果来自计划于注册的数据2027年第一季度2025年注册扩展队列扩展队列计划提交的美国潜在提交的美国早期Q2 2026年第三季度2027年第三季度加速批准加速批准ST潜在的美国启动，潜在的美国启动，假设优先审查假设优先审查DMD = Duchenne肌营养不良症；DM1 =强直性肌营养不良症1型，为达因推出1个潜在的2027年Q1 2028年Q1。33
感谢所有参与的人