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前瞻性陈述©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其Apitegromab及其临床前项目（包括SRK-439）的临床试验的增长、战略、进展和时间的预期，以及适应症选择和开发时间，包括任何监管提交的时间、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性，对当前正在进行的临床前和临床试验的时间、成功和数据公布的预期，其现金跑道，与美国和欧洲的商业发布时间相关的预期，与实现重要里程碑相关的预期，任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中表现的能力，以及其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语，以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括3期SAPPHIRE试验的结果是否足以支持监管批准，3期SAPPHIRE试验的全部结果可能与顶线数据不同，临床前和临床数据，包括apitegromab的2期或3期临床试验的结果，或SRK-181的1期临床试验的A部分或B部分的结果，不能预测、可能不一致或更有利，从相同候选产品的未来或正在进行的临床试验中产生的数据；Scholar Rock管理费用或提供在预期时间线上识别和开发候选产品所需的财务支持、资源和专业知识的能力；监管机构提供的信息或作出的决定；来自正在为类似用途开发产品的第三方的竞争；Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力；以及Scholar Rock在开发和制造候选产品方面依赖第三方，包括但不限于，提供任何临床试验以及Scholar Rock截至2025年3月31日止季度的10-Q表格季度报告中题为“风险因素”的部分中更全面讨论的风险，以及Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除法律要求外，Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。3

强劲的第一季度：将Scholar Rock推进到Apitegromab美国商业发布和未来几年的一系列国家上市等待监管批准5脊柱肌肉萎缩症详细阳性3期SAPPHIRE数据在MDA BLA上提交给予优先审评PDUFA日期9月22日MAA验证了预期的2026年批准探索性PH2 EMBRAZE POC研究在肥胖读数上的轨道– 6月Apitegromab在MDA PIPELINE经验丰富的领导团队为下一阶段增长公司提交的DMD临床前数据截至2025年3月31日现金3.644亿美元商业建设继续取得进展

A P I T E G R O M A B阳性3期试验与SMA中的Gold Standard Hammersmith电机功能量表©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。8*基于apitegromab联合剂量（10mg/kg和20mg/kg）+ SOC对比安慰剂+ SOC（Hochberg多重性调整）。↓ 12.5%服用安慰剂+ SOC的患者在HFMSE SOC =护理标准（即nusinersen或risdiplam）方面实现了≥ 3分的改善；HFMSE = Hammersmith功能性运动量表–扩大。Apitegromab具有改变儿童和成人生活的潜力，与安慰剂相比，30% vs 12.5%的apitegromab患者在HFMSE中实现≥ 3PT改善↓在所有年龄组（2-21）观察到的一致的临床有意义的益处HFMSE中观察到的最佳安全性特征与2期TOPAZ试验中> 48个月的经验一致1.8点改善（p = 0.0192）*对比安慰剂

A P I T E G R O M A B FDA接受优先审评中的BLA（PDUFA日期9月22日）©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。9正在治疗严重或危及生命的情况。与现有治疗相比，在安全性或有效性方面提供了显着改善。正如我们的3期试验所证明的那样，Apitegromab的潜在临床益处在FDA的优先审评指定中得到强调，FDA的优先审评指定通过以下任一方式传达了Apitegromab潜在影响SMA中未满足需求的能力：

12保持专注&按计划交付研发优先事项，推进预期美国将于2025年第三季度批准apitegromab；2026年欧盟批准于2025年第三季度启动PH2 OPAL试验2025年第三季度提交SRK-439的IND完成临床开发计划：apitegromab用于其他神经肌肉疾病1234

©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。141尚待监管批准在SMA患者中获得令人信服的3期结果Apitegromab是第一个也是唯一一个在SMA中显示出具有临床意义和统计学意义的运动功能改善的肌肉靶向治疗。Apitegromab有可能建立一个新的护理标准，作为一流的、一流的SMA疗法。正准备在Q31商业化上市的Apitegromab是一种正在评估的研究候选药物，尚未获得任何监管机构的批准。

C O M M E R C I A L P R E P A R E D N E S进展，尽管有SMN靶向疗法，使人衰弱的肌肉退化仍然是SMA中一个关键的未满足需求©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。1 5 1.治愈SMA状态SMA 2024报告https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2025/04/state-of-SMA-report2024_vweb.pdf；2。Scholar Rock Internal Market Research（US Neurologists），2024年。SMA社区正在呼吁一种治疗方法来解决进行性肌肉退化和运动功能丧失肌肉萎缩和力量丧失是这些患者的一个关键问题。提高患者的HFMSE评分真的很重要。这是可衡量的，也是有意义的。小儿神经学家（英国）个人卫生，独自使用厕所和淋浴将是巨大的。我四岁的孩子可以自己做。这是有辱人格的。美国患者> 80%的神经科医生同意SMA2应尽早开始保护肌肉的努力90%的患者寻求从SMA1的新疗法中改善肌肉力量

C O M M E R C I A L P R E P A R E D N E S S SMA的未来在治疗肌肉和运动神经元©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。1 6 1.治愈SMA状况SMA 2023报告。https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2024/06/9042024_state-of-SMA_vweb.pdf；2。渤健 2023年第四季度报告；3。罗氏2024年第三季度报告；4。诺华2024年第四季度报告；5。Scholar Rock内部市场研究（美国神经学家），2024；6。治愈SMA，2025年。药物开发的方法。https://www.curesma.org/approaches-to-drug-development/WORLDWIDE~35,000名患者已接受批准的SMN靶向治疗2,3，4在美国~10,000名SMA1 2/3 SMA活着患者接受了SMN疗法1 SMA如今74%的神经学家同意，未来需要多种模式来治疗SMA5许多研究人员认为，需要结合SMN依赖和SMN独立的治疗，才能为SMA患者提供最大的益处– cure SMA6

C O M M E R C I A L P R E P A R E D N E S Scholar Rock定位于SMA成功发射©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。1 7*正在等待监管部门的批准。在第一季度持续的疾病教育和SMA利益相关者参与中向美国顶级商业和联邦付款人发起付款人外联，在2025年中期建立一个由销售、报销和患者支持人员组成的面向客户的团队，为启动患者服务和家庭输液做准备*

学者摇滚财经©2025 Scholar Rock，Inc.版权所有。18 Vikas Sinha首席财务官领丨领投ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST ST