美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格6-K

外国私营发行人的报告

根据第13a-16条或第15d-16条规则

1934年证券交易法

日期为2024年10月29日的表格6-K报告

（委托文件编号1-15024）

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Novartis AG

（注册人姓名）

利希特大街35号

4056巴塞尔

瑞士

（主要行政办公室地址）

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以复选标记指明注册人是否以表格20-F或表格40-F为掩护提交或将提交年度报告：

根据1934年《证券交易法》第12g3-2（b）条，通过提供本表格所载信息，以复选标记表明注册人是否也因此向委员会提供了该信息。

诺华国际股份公司 诺华全球通讯 CH-4002巴塞尔 瑞士   http://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒体&投资者发布

诺华Scemblix ® FDA批准用于新诊断的CML，提供优越的疗效，以及良好的安全性和耐受性概况

根据第53LR条的特别公告

• 与所有标准护理（SoC）疗法相比，成人CML新的一线选择Scemblix在III期试验中首次显示出卓越的疗效以及良好的安全性和耐受性^1-3
• 使用Scemblix的患者也有较少的剂量减少和一半的不良反应率导致治疗中止^1-3
• 近50%的CML患者未达到目前SoC的疗效里程碑（MMR），近25%在治疗一年内停止或转换治疗^4-5
• Scemblix现在被批准用于新诊断和先前治疗的CML，允许四倍的患者获得潜在的新标准护理

巴塞尔，2024年10月29日–诺华今天宣布，Scemblix^®（asciminib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（PH + CML-CP）成年患者。

加速批准基于ASC4FIRST III期试验第48周的主要分子反应率（MMR），该试验将每日一次的Scemblix与所有其他研究者选择（IS）标准护理（SOC）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和波舒替尼）进行比较。在研究中，Scemblix在第48周的两个主要终点均显示出优于IS SoC TKI和单独使用伊马替尼的MMR率^1-3.新诊断适应症的持续批准可能取决于验证和来自确认性证据的临床获益描述。

PH + CML-CP中的扩大适应症将符合Scemblix的人群增加约四倍，包括新诊断和先前治疗的成年人。新诊断的患者现在可以获得一种治疗，该治疗已显示出优于所有标准护理疗法的疗效以及良好的安全性和耐受性。

白血病和淋巴瘤协会首席科学官Lee Greenberger博士表示：“许多新诊断患有CML的患者难以驾驭这种慢性疾病，可能会因为副作用中断他们的日常生活而改变甚至停止治疗。”“这就是为什么新的一线治疗方案的批准如此重要。对于患者来说，在治疗的最初阶段就找到适合自己的药物，可能会带来更好的长期疾病控制，同时副作用更少。”

虽然TKI已将CML转变为一种慢性疾病，但疗效和安全性挑战继续阻碍许多患者的长期治疗成功。许多新确诊患者未达到分子反应目标，许多因不耐受而中止或改变治疗^4-23.近一半CML患者未达到疗效里程碑（MMR），几乎四分之一的患者在一年内停止或转换治疗^4-5.

佐治亚州癌症中心主任、医学博士Jorge Cortes表示：“虽然目前有一系列有效的TKI可用于新诊断的患者，但临床医生经常不得不权衡牺牲疗效或耐受性。”“在首个同类ASC4FIRST试验中，与所有标准护理TKI相比，Scemblix在疗效、安全性和耐受性三个参数上都取得了令人印象深刻的结果。这份Scemblix数据有可能改变实践。”

FDA对Scemblix的批准是基于在新诊断为PH + CML-CP的患者中进行的III期ASC4FIRST试验的结果。数据显示：

• 在第48周时，使用Scemblix治疗的患者实现MMR vs. IS SoC TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）的患者增加了近20%（68% vs. 49%，< 0.001），实现MMR vs.单独使用伊马替尼的患者增加了近30%（69% vs. 40%，< 0.001）^1-2
• 与伊马替尼和第二代TKI相比，Scemblix是第一个显示出卓越疗效的CML治疗，同时具有良好的安全性和耐受性特征，治疗相关等级≥ 3 ARs更少（25.5% vs. 33%和42%），剂量减少（6% vs. 14%和24%），ARs导致治疗中止的比率减少一半（4.5% vs. 11%和9.8%）^1-3
• 到第48周，与IS-TKIs和单独使用伊马替尼相比，接受Scemblix治疗的患者也实现了更深的分子应答率，包括MR4（41% vs. 22%和16%）^1-2
• 在新诊断的患者中，安全性特征与先前的注册研究一致，没有观察到新的安全性问题。最常见的AR（≥ 20%）为肌肉骨骼疼痛、皮疹、乏力、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻^1-3

ASC4FIRST试验仍在进行中，计划在第96周进行下一次分析，以评估关键的次要终点（第96周的MMR）和其他次要终点。

该批准还得到了II期ASC2ESCALATE研究的初步数据的支持，该研究包括PH + CML-CP患者，这些患者之前曾接受过一次TKI治疗，但由于治疗失败、警告或不耐受而停药。数据将在未来的医学会议上共享。

诺华美国总裁Victor Bulto表示：“我们很自豪能够再次通过Scemblix帮助重新定义CML治疗，因为我们将继续兑现我们20多年来对CML创新和支持的承诺。”“尽管该领域取得了许多进展，但患者仍然需要具有良好耐受性的高度有效的治疗方案，以帮助他们在管理慢性病时获得有意义的结果。有了这项批准，我们可以为新诊断的成人PH + CML-CP患者提供一种新的治疗选择，将两者结合起来，并有可能改变更多CML患者的生活轨迹。”

关于ASC4FIRST III期临床试验
ASC4FIRST（NCT04971226）是一项口腔Scemblix的III期、头对头、多中心、开放标签、随机研究^®405例新诊断为PH + CML-CP的成人患者80mg QD vs. IS第一代或第二代TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼）^1,24.该研究的两个主要终点是比较asciminib与IS SoC TKI的疗效，并根据第48周达到MMR的患者比例，在以伊马替尼作为预随机选择TKI的参与者的阶层内比较疗效与TKI的疗效^1,24.

该研究仍在进行中，关键次要终点为在第96周达到MMR的患者比例，以及第96周因AE（TTDAE）而停止研究治疗的安全终点^1,24.该研究还评估了额外的次要安全性和有效性终点，包括MMR、MR4、MR4.5、完全血液学应答（CHR）和BCR：：ABL1 ≤ 1% at and by all scheduled data collection time points；首次MMR、MR4和MR4.5的持续时间和时间；治疗失败的时间；无事件生存期、无失败生存期、无进展生存期和总生存期^1,24.

关于Scemblix^®（asciminib）
Scemblix^®是首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（科学文献中称为STAMP抑制剂）起作用的CML治疗^25-27.目前批准的CML治疗是针对ATP结合位点（ATP竞争性）的TKI²⁷.

Scemblix在美国获得加速批准，用于治疗新诊断的成人，也被批准用于先前治疗过的PH + CML-CP成人患者。Scemblix获得突破性疗法指定，用于治疗新诊断的成人患者，并根据FDA的实时肿瘤学审查（RTAR）计划进行审查^28-30.在包括欧盟在内的超过75个国家获批，用于治疗之前接受过两次或两次以上PH-+ CML-CP TKI治疗者^28,29,31.在包括美国在内的一些国家，Scemblix也被批准用于T315I突变的PH + CML-CP患者^28-30.

Scemblix正在针对PH + CML-CP的多个治疗线进行研究，既可以作为单一疗法，也可以作为联合疗法^{1,24-26,29,32-44}.

患者访问和支持
拥有20多年CML历史的诺华致力于继续解决患者需求未得到满足的领域，并减少阻碍患者从创新中受益的患者获得和负担能力的障碍。诺华患者支持可帮助指导符合条件的患者通过开始治疗的各个方面，包括帮助了解保险范围和确定潜在的经济援助方案。患者或提供者可致电866-433-8000或访问support.scemblix.com了解更多信息。

关于诺华对CML的承诺
诺华对CML患者有着长期的科学承诺。二十多年来，我们大胆的科学帮助CML从许多患者的生命限制条件转变。尽管取得了这些进展，但仍有工作要做。我们继续研究更有选择性地针对该疾病的方法，并应对许多患者面临的未达到治疗疗效目标、经历治疗阻力和/或不耐受的挑战。我们的遗产激发了我们未来的创新——我们继续在开发新型药物方面处于领先地位，以解决CML中严重未满足的需求。我们的承诺也超越了科学。我们与Max基金会20多年的合作提供了格列卫（伊马替尼）、Tasigna（尼洛替尼）和现在的Scemblix，并正在为中低收入国家的患者带来巨大影响，迄今已有超过100,000名患者获得支持。

免责声明
本新闻稿包含1995年美国私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可以通过诸如“潜在”、“可以”、“将”、“可能”、“承诺”、“或有”、“领先”、“继续”、“进行中”、“交付”、“允许”、“继续”、“承诺”或类似术语等词语来识别，或者通过关于潜在营销批准、新适应症或Scemblix标签的明示或暗示讨论，或者关于Scemblix的潜在未来收入。你不应该过分依赖这些说法。此类前瞻性陈述基于我们当前对未来事件的信念和预期，并受到重大已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一项或多项成为现实，或者基础假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异。无法保证Scemblix将在任何市场或任何特定时间提交或批准销售或用于任何额外的适应症或标签。也不能保证未来Scemblix会在商业上取得成功。特别是，我们对Scemblix的预期可能会受到（其中包括）研发中固有的不确定性的影响，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；监管行动或延迟或一般的政府监管；医疗保健成本控制的全球趋势，包括政府、支付方和一般公众的定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般政治、经济和商业状况，包括缓解大流行性疾病的影响和努力；安全、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统的中断，以及诺华公司目前在美国证券交易委员会存档的20-F表格中提到的其他风险和因素。截至本日，诺华提供本新闻稿中的信息，不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。

关于诺华
诺华是一家创新药公司。每天，我们都在努力重新构想医学，以改善和延长人们的生命，让患者、医疗保健专业人员和社会在面对严重疾病时获得力量。我们的药品覆盖全球超过2.5亿人。

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参考资料

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。