附件 99.1
Avidity Biosciences报告2025年第二季度财务业绩和近期亮点
与FDA就FSHD的del-brax加速和全面批准途径保持一致，报告了来自第1/2期FORTITUDE的积极顶线数据™试验，并启动全球验证性3期研究
计划在2025年底提交del-zota BLA，DMD44有望成为Avidity的首次BLA提交
有望在12个月期间提交三份潜在的BLA
强劲的资产负债表和到2027年中期的现金跑道使全球商业发射准备就绪；2026年在美国首次潜在商业发射
圣迭戈2025年8月7日/美通社/--Avidity Biosciences, Inc.（纳斯达克：RNA），一家生物制药公司，致力于提供一类新的RNA疗法，称为抗体寡核苷酸偶联物（AOC™）深刻改善人民生活，今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩，并强调了最近的进展。
Avidity总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示：“随着我们准备在12个月内提交三份潜在的BLA，其中包含强劲的临床数据、监管进展和运营执行，Avidity继续提供其在RNA疗法方面的领先地位。”“我们在FSHD、DMD44和DM1方面的项目在2025年第二季度都取得了有意义的进展，我们对这些后期神经肌肉项目中一致且可复制的数据感到鼓舞。我们敏锐地意识到患有这些疾病的患者和家庭所面临的挑战，并以非常周到和紧迫的态度为潜在的商业化做准备。”
Avidity首席财务官Mike MacLean表示：“Avidity继续以财务实力运营。”“Avidity最近为del-brax提供的顶线数据继续证明了该平台的一致性。随着我们迅速迈向可能从2026年开始的三次连续发射，我们将继续在建设我们的全球基础设施方面取得有意义的进展。”
公司亮点
•Delpacibart zotadirsen（del-zota）用于治疗具有易受外显子44跳过（DMD44）突变的杜氏肌营养不良症患者：
▪2025年7月，Avidity宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予del-zota突破性疗法认定
▪继续按计划在2025年底提交BLA，这将是Avidity的第一个BLA
▪计划展示来自正在进行的EXPLORE44-OLE的顶线和功能数据™2025年第四季度审判
•Delpacibart etedesiran（del-desiran）治疗强直性肌营养不良1型（DM1）：
▪2025年7月，Avidity宣布完成正在进行的第3阶段HARBOR的注册™审判
▪有望分享正在进行中的MARINA-OLE的更新™试验含长期4mg/kg疗效及安全性数据2025年第四季度
▪预期公布已完成的第1/2阶段Marina的数据分析®试行（2025年）
▪HARBOR的顶线数据读数™预计2026年第二季度进行的研究
▪包括美国、欧盟和日本在内的del-desiran市场营销申请提交预计将于2026年下半年开始
•Delpacibart braxlosiran（del-brax） 用于面肩肱型肌营养不良症的治疗 （FSHD）：
▪2025年6月，Avidity宣布了del-brax的多个里程碑更新，包括：
•与FDA就del-brax的加速和全面批准途径保持一致；
•阳性顶线第1/2期FORTITUDE™来自剂量递增队列的数据，表明与安慰剂相比，在多项功能和生活质量测量方面持续改善，KHDC1L或CDUX（一种DUX4调节的生物标志物）和肌酸激酶（一种肌肉损伤的生物标志物）水平迅速显着降低，以及良好的长期安全性和耐受性；
•发起全球、确认性FORTITUDE-3™（原名FORWARD™）每六周进行一次del-brax 2 mg/kg的研究，意在支持Avidity对del-brax的全球批准策略
▪预计2026年第二季度来自FORTITUDE生物标志物队列的顶线数据
▪计划在2026年下半年提交BLA以加速批准，使用来自正在进行的、完全注册的FORTITUDE生物标志物队列的数据
2025年第二季度财务业绩
•截至2025年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额约为12亿美元
•继2025年第二季度末之后，该公司通过其市场发售计划从出售股票中获得了1.855亿美元的净收益
•该公司预计，截至2025年6月30日的现金、现金等价物和有价证券，连同市场发售所得款项净额，将足以为截至2027年中期的运营提供资金
•2025年第二季度的合作收入为380万美元，而2024年同期为200万美元，主要与根据Avidity的研究合作和与Bristol Myers Squibb的许可合作关系确认收入有关。截至2025年6月30日的六个月，合作收入为540万美元，而2024年同期为560万美元，主要与Avidity与Bristol Myers Squibb的研究合作和许可合作有关
•2025年第二季度的研发费用为1.381亿美元，而2024年同期为6390万美元。截至2025年6月30日止六个月的研发费用为2.376亿美元，而2024年同期为1.308亿美元。增长主要是由于del-desiran、del-brax和del-zota的推进，以及与公司整体研究能力扩展相关的内外部成本
•2025年第二季度的一般和行政支出为3690万美元，而2024年同期为2070万美元。截至2025年6月30日止六个月的一般和行政支出为7050万美元，而2024年同期为3460万美元。增加的主要原因是为支持公司扩大运营而增加的人员和商业基础设施成本
关于Avidity
Avidity Biosciences, Inc.的使命是通过提供一类新型RNA疗法-抗体寡核苷酸偶联物（AOC™).Avidity正在凭借其专有的AOC彻底改变RNA领域，AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确度相结合，以解决现有RNA疗法以前无法达到的目标和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity展示了有史以来第一次成功的RNA靶向递送到肌肉中，并在该领域领先于三种罕见肌肉疾病的临床开发计划：强直性肌营养不良症1型（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。Avidity还在推进两个全资拥有的针对罕见遗传性心肌病的精准心脏病学开发候选者。此外，Avidity正在通过关键的合作伙伴关系推进和扩大包括心脏病学和免疫学项目在内的管道，从而扩大AOC的覆盖范围。Avidity的总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥。有关我们的AOC平台、临床开发管道和人员的更多信息，请访问www.aviditybiosciences.com并在LinkedIn和X上与我们互动。
前瞻性陈述
Avidity提醒读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实的陈述属于前瞻性陈述。这些陈述是基于公司目前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：Avidity的三个潜在产品发布计划；Avidity为其每个候选产品提交BLA的计划及其时间；Avidity正在进行的临床试验和其中的队列的状态，包括但不限于启动、注册、设计和目标；Avidity的任何候选产品实现加速批准的能力；计划从Avidity正在进行的临床项目中提供额外的数据、分析和其他更新及其时间；计划在美国、欧盟和日本的del-desiran营销申请，及其时间安排；Avidity每个临床项目的监管状态；Avidity成为全球商业组织的计划及其商业化努力的状态；与Avidity候选产品相关的数据的特征、从中得出的结论、此类数据的可复制性、此类数据对Avidity候选产品的进展及其治疗各自疾病适应症的能力的影响；Avidity的平台、计划运营和项目；以及Avidity的现金状况和跑道。
纳入前瞻性陈述不应被视为Avidity表示这些计划中的任何一项都将实现。由于Avidity业务固有且超出其控制范围的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中所述的结果不同，包括但不限于：截至最近各自截止日期，Avidity正在进行的临床试验中产生的数据和结果可能不代表最终结果，可能不支持BLA提交或加速批准，可能不能令FDA和其他监管机构满意，对现有数据和结果的新分析可能会产生与截至本新闻稿发布之日所确定的不同的结论；即使获得批准，Avidity可能无法执行任何成功的产品发布；Avidity建立全球商业组织的努力可能不成功；对Avidity候选产品产生意想不到的不良副作用或功效不足，可能会延迟或限制其
开发、监管批准和/或商业化；与FDA和其他全球监管机构的后期发展，可能与迄今为止收到的反馈不一致；Avidity基于其AOC发现和开发候选产品的方法™平台未经证实，可能不会生产任何具有商业价值的产品；临床试验的开始、注册、数据读出和完成方面的潜在延迟；Avidity在临床测试和产品制造方面对第三方的依赖；立法，美国和外国的司法和监管发展；Avidity可能会比目前预期的更快耗尽其可用的资本资源；以及Avidity截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告以及随后向SEC提交的文件中描述的其他风险。Avidity提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本协议发布之日起生效，公司不承担更新此类陈述以反映本协议发布之日之后发生的事件或情况的义务。所有前瞻性陈述都完全受这一警示性陈述的限制，该警示性陈述是根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款作出的。
投资者联系方式：
凯特·兰格
(619) 837-5014
Investors@aviditybio.com
媒体联系人：
克里斯蒂娜·科波拉
(619) 837-5016
media@aviditybio.com
Avidity Biosciences, Inc.
精选简明综合财务资料
（单位：千，每股数据除外）
（未经审计）
| 运营报表 | 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | |||||||||||||||||||||
| 2025 | 2024 | 2025 | 2024 | ||||||||||||||||||||
| 协作收入 | $ | 3,847 | $ | 2,045 | $ | 5,420 | $ | 5,588 | |||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 138,125 | 63,940 | 237,615 | 130,772 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 36,864 | 20,731 | 70,464 | 34,629 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 174,989 | 84,671 | 308,079 | 165,401 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (171,142) | (82,626) | (302,659) | (159,813) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额 | 13,827 | 11,833 | 29,571 | 20,165 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (157,315) | $ | (70,793) | $ | (273,088) | $ | (139,648) | |||||||||||||||
| 每股净亏损，基本及摊薄 | $ | (1.21) | $ | (0.65) | $ | (2.11) | $ | (1.44) | |||||||||||||||
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加权平均流通股、基本股和稀释股
|
129,622 | 106,928 | 129,428 | 97,070 | |||||||||||||||||||
| 资产负债表 | 6月30日， 2025 |
12月31日， 2024 |
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| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 当前资产： | |||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 1,183,144 | $ | 1,501,497 | |||||||
|
预付及其他流动资产
|
67,416 | 40,793 | |||||||||
| 流动资产总额 | 1,250,560 | 1,542,290 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 20,535 | 12,670 | |||||||||
| 受限制现金 | 2,798 | 2,795 | |||||||||
| 使用权资产 | 4,227 | 5,619 | |||||||||
| 其他资产 | 90,806 | 521 | |||||||||
| 总资产 | $ | 1,368,926 | $ | 1,563,895 | |||||||
| 负债与股东权益 | |||||||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款和其他负债 | $ | 121,524 | $ | 77,031 | |||||||
| 递延收入，当期部分 | 13,537 | 20,987 | |||||||||
| 流动负债合计 | 135,061 | 98,018 | |||||||||
| 租赁负债，扣除流动部分 | 1,210 | 2,957 | |||||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 39,991 | 37,961 | |||||||||
| 负债总额 | 176,262 | 138,936 | |||||||||
| 股东权益 | 1,192,664 | 1,424,959 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 1,368,926 | $ | 1,563,895 | |||||||