Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. 8-K
附件 99.01
Tonix Pharmaceuticals报告2024年第二季度财务业绩和运营亮点
有望在2024年下半年提交NDA用于TNX-102 SL治疗纤维肌痛；
2024年第二季度成功完成与FDA的NDA前会议
FDA授予TNX-102 SL用于纤维肌痛的快速通道指定
潜在新一线TNX-102 SL美国上市商业规划继续，
中枢性、非阿片类镇痛药治疗纤维肌痛
美国国防部授予5年高达3400万美元合同，开发广谱抗病毒药物
世界卫生组织（WHO）最近宣布在多个非洲国家传播的多痘为国际关注的突发公共卫生事件– Tonix的TNX-801是一种正在开发的多痘疫苗，可保护动物免受猴痘病毒的致命攻击
新泽西州查塔姆，2024年8月19日（GLOBE NEWSWIRE）– Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix或该公司）是一家完全整合的生物制药公司，拥有已上市产品和一系列候选开发产品，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并概述了近期的运营亮点。
“在2024年第二季度，我们在推进TNX-102 SL（盐酸环苯扎普林舌下片）的新药申请（NDA）和市场准入战略方面取得了重大进展，”Tonix首席执行官医学博士Seth Lederman表示。“我们正在努力提交监管文件，很高兴获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，并在我们提议的NDA一揽子计划的内容方面与该机构保持一致。Fast Track旨在促进重要新药的开发和加速FDA审查，以治疗严重的疾病并满足未满足的医疗需求。我们希望TNX-102 SL能够成为15年多来首个治疗纤维肌痛的新药。”
Lederman博士继续说道，“此外，我们继续通过资本高效战略推进其他关键的管道候选者，包括TNX-4200，这是我们的广谱抗病毒项目，我们在五年内从美国国防部（DOD）获得了高达3400万美元的奖励，以推进其开发。”
近期亮点–关键候选产品*
中枢神经系统（CNS）管道
TNX-102 SL（盐酸环苯扎普林舌下片）：一种中枢作用、非阿片类、每日睡前服用一次的镇痛药，用于纤维肌痛的治疗。
| · | 2024年7月，FDA授予TNX-102 SL治疗纤维肌痛的快速通道指定。该认定证实，纤维肌痛是一种严重的疾病，TNX-102 SLL有可能解决这一未满足的医疗需求。该公司继续指导在2024年下半年提交TNX-102 SL的NDA，这将允许潜在的FDA批准在2025年。 |
| · | 2024年7月，Tonix宣布，根据美国国家科学、工程和医学研究院（NASEM）对Long COVID的新定义，纤维肌痛是Long COVID患者的‘可诊断疾病’。该公司认为，与新冠疫情大流行前的市场估计相比，在长COVID患者中诊断出纤维肌痛将增加TNX-102 SL在获得批准后的潜在市场。 |
| · | 在第二季度期间，Tonix成功完成了与FDA就TNX-102 SL治疗纤维肌痛的两次积极的NDA前会议。第一次是B型化学、制造和控制（CMC）会议，会议记录于2024年6月公布，旨在寻求与FDA就关键的CMC主题保持一致并达成一致，以支持计划中的TNX-102 SL NDA提交。根据正式会议记录，该公司认为其在拟议的药物物质和药物产品商业规格、保质期分配、制造和商业药物包装方面与FDA保持一致。在2024年7月宣布的第二次NDA前会议上，公司和FDA就非临床、临床药理学和临床事项达成一致，并同意提议的数据包足以支持NDA提交。 |
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| · | 2024年6月，在美国临床精神药理学协会（ASCP）会议上，该公司展示了关于TNX-102 SLL的新的额外数据，强调了通过Beck抑郁症清单-II（BDI-II）测量的抑郁症状的改善，以及纤维肌痛影响问卷-修订版（FIQR）中焦虑、记忆和能量项目的改善。在参加3期Resilient研究的患者中，抑郁症很常见，约47%的患者报告在诊断为纤维肌痛后的过去六个月内经历过抑郁症，约25%的意向治疗（ITT）人群经历过终生重度抑郁症发作（MDE）。然而，到试验的第14周，TNX-102 SL组的总BDI-II评分比安慰剂有所改善，名义p值为0.005，效应大小为0.27。在FIQR上，未校正多重性的探索性分析表明，TNX-102 SLL组在抑郁症（p < 0.001）、焦虑（p = 0.001）、敏感性（p = 0.020）、记忆问题（p = 0.001）和能量（p < 0.001）方面比安慰剂有所改善。TNX-102 SL耐受性良好，最常见的不良事件是与舌下药片崩解相对应的口腔短暂感觉。这些发现共同提供了进一步的支持，即TNX-102 SLL对纤维肌痛症状具有广谱活性，并可能在综合征水平上改善纤维肌痛。 |
| · | 埃弗萨纳®为全球生命科学行业提供商业化服务的领先供应商Life Science Services，LLC完成了对TNX-102 SL美国市场机会评估的初始阶段。Tonix此前曾宣布，EVERSANA被选中支持TNX-102 SL的发射策略和商业规划。具体来说，EVERSANA正在与Tonix合作评估纤维肌痛情况，并帮助规划有效的上市战略。EVERSANA进行了初步研究，分析了潜在的市场规模，调查了当前已上市的治疗方案及其市场份额，并采访了医生，以获得有关当前处方治疗的反馈以及他们对TNX-102 SLL作为潜在新治疗方案的兴趣。这份医生反馈表明，人们对目前处方药的高度不满，对他们的纤维肌痛患者的高度未满足需求，以及对TNX-102 SL的有利活性和耐受性特征的高度兴趣。进一步的分析表明，成瘾性阿片类药物在纤维肌痛诊断后的处方比目前批准的药物更频繁。医生还表示，他们打算在40%的纤维肌痛患者中使用TNX-102 SL。1 |
TNX-102 SL用于治疗急性应激反应（ASR）和急性应激障碍（ASD），以及预防创伤后应激障碍（PTSD）的发展
·20 24年5月，Tonix宣布了一项由研究者发起的2期OASIS试验计划，旨在检查TNX-102 SL治疗机动车碰撞后急性应激障碍（ASD）的安全性和有效性。该试验由北卡罗来纳大学创伤康复研究所赞助，并得到国防部300万美元合同的支持，该合同于2023年9月授予。TNX-102 SL将评估机动车碰撞后平民急性应激反应（ASR）严重程度的降低以及急性应激障碍（ASD）和创伤后应激障碍（PTSD）的发生频率。TNX-102 SL先前的试验表明，它在两周内减少了军事创伤后应激障碍症状，同时证明了与纤维肌痛患者相似的良好耐受性。
·Tonix预计将于2024年第三季度在2期OASIS试验中招募首位患者。
TNX-1300（重组双突变可卡因酯酶）：用于危及生命的可卡因中毒的生物制剂
| · | Tonix预计将于2024年第三季度启动TNX-1300用于治疗急诊室可卡因中毒的2期临床研究。2022年，Tonix获得了美国国立卫生研究院（NIH）的国家药物滥用研究所（NIDA）的合作协议赠款，以支持TNX-1300的开发。 |
| · | TNX-1300被FDA授予突破性疗法认定。 |
TNX-1900（鼻内增强催产素）：通过研究者发起的青少年肥胖症、暴食症（BED）、自闭症和社交焦虑症（SAD）的骨骼健康研究，正在开发的小肽。
| · | TNX-1900继续在四个正在进行的研究者发起的2期研究中进行研究。麻省总医院有三项研究：治疗青少年肥胖的POWER研究、治疗BED的STROBE研究，以及治疗小儿孤独症骨骼健康的BOX研究。此外，Tonix正在华盛顿大学进行一项由研究者发起的TNX-1900治疗SAD的研究。 |
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罕见病管道
TNX-2900（鼻内增强催产素）：小肽治疗Prader-Willi综合征（PWS）
| · | 2024年3月，Tonix宣布获得FDA的罕见儿科疾病认定，用于TNX-2900用于治疗PWS。Tonix有一种在研新药（IND），以支持TNX-2900治疗儿童和青少年PWS的临床开发，包括一项计划中的2期剂量发现研究，涉及约36名PWS患者。用于治疗PWS的TNX-2900于2022年被FDA授予孤儿药认定。PWS是一种罕见的遗传性疾病，在儿童时期会引起包括病理性暴食在内的认知和行为症状，从而在青春期和成年期产生严重的代谢后遗症。 |
免疫学管道
TNX-1500（抗CD40L FC修饰人源化单抗）：第三代抗CD40L单抗，用于预防器官移植排斥反应和治疗自身免疫性疾病。
| · | TNX-1500首次提出的适应症是预防接受肾移植的成年患者的器官排斥反应；但可能会有多个额外的适应症，包括自身免疫性疾病。临床前研究表明，TNX-1500维持第一代单克隆抗体（MABs）的活性，但降低了血栓并发症的风险。2-4来自动物药代动力学数据的建模研究2预测TNX-1500在人类中的半衰期超过三周，这支持每月i.v。给药方案5,6.该分析与TNX-1500在动物中的活性和耐受性一起表明，TNX-1500的FC区域的蛋白质工程已经实现了其设计目标。 |
| · | 2024年6月，在2024年美国移植大会上，Tonix公布了数据，证明了TNX-1500和抗CD28单克隆抗体的联合使用，VEL-101在非人类灵长类动物模型中与持久保护和移植物存活和功能相关。进一步的数据表明，TNX-1500有望防止9或10基因编辑（GE）猪心脏的排斥反应。7,8所有研究均由麻省总医院移植科学中心的教师指导。 |
| · | Tonix在健康志愿者中完成了TNX-1500的1期单次递增剂量研究的临床阶段。该研究的主要目的是评估静脉注射TNX-1500的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。这项首次人体研究旨在支持计划中的肾移植受者2期试验中的给药。 |
传染病管道
TNX-4200（口服CD45拮抗剂）、TNX-3900（组织蛋白酶抑制剂）、TNX-4000（聚糖靶向生物制剂）
| · | Tonix正在三个项目中开发潜在的广谱抗病毒药物：CD45靶向疗法（TNX-4200）、组织蛋白酶抑制剂（TNX-3900）和病毒聚糖靶向工程生物制剂（TNX-4000）。 |
| · | 2024年7月，该公司宣布，国防部的国防威胁减少局（DTRA）在一份其他交易协议（OTA）中授予它一份为期五年、价值高达3400万美元的合同。该合同的目标是开发用于预防或治疗感染的小分子广谱抗病毒药物，以提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。这份价值3400万美元的五年期合同将帮助资助和加速Tonix广谱抗病毒项目的开发，该项目有可能降低病毒载量，并允许适应性免疫系统提醒免疫系统的其他部门做出保护性反应。该公司的项目将专注于优化和开发其TNX-4200项目，开发一种可口服的CD45拮抗剂，通过临床前评估对一系列病毒家族具有广谱疗效。该项目预计将建立物理化学性质、药代动力学和安全属性，以支持IND提交并资助首次人体1期临床研究。 |
TNX-801（重组马痘病毒、活疫苗）：潜在疫苗，可预防多痘疾病和天花。
| · | 2024年6月，Tonix在2024年疫苗大会的口头主题演讲中公布了数据，详细介绍了公司的疫苗平台，包括TNX-801（马痘、活病毒）疫苗，用于预防mpox（以前称为猴痘）。TNX-801是一种基于马痘的活复制减毒疫苗，被认为可以提供比现代牛痘病毒更好的耐受性的免疫保护。在数据中，Tonix强调了积极的临床前疗效，证明TNX-801保护非人类灵长类动物免受气管内Clade 1猴痘病毒的致命攻击。9在单剂量疫苗接种后，TNX-801预防了临床疾病和病变，还减少了非人类灵长类动物的口腔和肺部脱落。这些发现与黏膜免疫一致，并提示了阻断前向传播的能力。 |
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| · | 世卫组织认定，非洲越来越多的国家出现的多痘热潮构成国际关注的突发公共卫生事件，这是过去两年来第二次为应对病毒传播而呼吁的此类声明。 |
| · | MPOX在中非流行，专家担心新的Clade1毒株可能会传播到美国。 |
| · | 该公司位于马萨诸塞州达特茅斯的具有良好制造规范（GMP）能力的先进制造工厂专门用于制造TNX-801，GMP套件已准备好在国家或国际紧急情况下重新启用。 |
TNX-1800（改良重组马痘病毒、活疫苗）：旨在表达SARS-CoV-2刺突蛋白的潜在新冠防护疫苗
| · | 2024年6月，该公司在2024年疫苗大会的口头主题演讲中公布了临床前数据，证明了免疫力和耐受性。10,11与TNX-801一样，TNX-1800是一种基于马痘的活复制减毒疫苗，被认为可以提供比现代牛痘病毒更好的耐受性的免疫保护。TNX-1800被美国国立卫生研究院的NextGen项目选中，作为下一代新冠疫苗候选组的一部分被纳入临床试验，目的是确定有前景的疫苗平台。美国国立卫生研究院计划进行1期试验并支付全部费用，而Tonix提供候选疫苗。 |
已上市产品–近期亮点
| · | 截至2024年4月1日，Tonix完成了向完全整合的生物制药公司的过渡。Tonix Pharmaceuticals实施了支持商业组织所需的人员、系统和合同，并承担了Zembrace SymTouch的分销、销售和营销责任®和托西姆拉®，以及两款产品的供应链、监管和质量控制。 |
| · | 2024年6月，该公司在66第美国头痛协会（AHS）年度科学会议将真实世界的数据与非口服偏头痛产品的真实世界使用情况进行了比较，并与最新的AHS共识声明进行了比较。这份数据强调了针对患者需求定制偏头痛治疗的必要性。到目前为止，真实世界的数据显示，与准则和共识声明的一致性仍有待实现，但有潜力得到提高。数据显示，用于治疗急性偏头痛发作的非口服药物的使用率在2012年仅为7%，到2023年已降至4%以下，根据流行病学数据，预计对这类药物的潜在需求将是偏头痛患者的更大比例。 |
TNX-102 SLL尚未被批准用于任何适应症。
| 1 | EVERSANA初级医师研究，2024年5月；受Tonix委托 |
| 2 | Lassiter G.等人。AM J移植。2023.https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.022 |
| 3 | Miura S.等人。AM J移植。2023.https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.025 |
| 4 | Anand RP.，et al。自然。2023:622, 393–401.https://doi.org/10.1038/s41586-023-06594-4 |
| 5 | 邓R.等。单克隆抗体。2011.https://doi.org/10.4161/mabs.3.1.13799 |
| 6 | Tonix Pharmaceuticals – Data on File |
| 7 | Revivicor 9-GE猪：GalKO. β 4GalNT2KO.GHRKO.hCD46.hCD55.htBM.hEPCR.hCD47.hHO-1 |
| 8 | Revivicor 10-GE猪：GalKO. β 4GalNT2KO.CMAHKO.GHRKO.hCD46.CD55.htBM.hEPCR.hCD47.hHO-1。 |
| 9 | 诺伊斯RS等人。病毒.2023；15（2）：356. DOI：10.3390/v15020356。 |
| 10 | Awasthi M.，et al。病毒.2023；15（10）：2131. DOI：10.3390/v15102131。 |
| 11 | Awasthi M.，et al。疫苗（巴塞尔）。2023；11（11）：1682.doi：10.3390/vaccines11111682。 |
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近期亮点–财经
截至2024年6月30日，Tonix的现金和现金等价物为420万美元，而截至2023年12月31日为2490万美元。截至2024年6月30日的六个月，用于运营的现金净额约为3050万美元，而2023年同期为5630万美元。
在截至2024年6月30日的季度之后，Tonix在与某些机构和散户投资者的证券购买协议中获得了约350万美元的净收益，并根据ATM销售协议出售了80万股普通股，净收益约为40万美元。
2024年第二季度财务业绩
2024年第二季度净产品收入约为220万美元。净产品收入包括Zembrace的合并净销售额®SymTouch®和托西姆拉®，于2023年6月30日从Upsher-Smith Laboratories，LLC收购。2024年第二季度的销售成本约为340万美元，其中包括根据对手头库存和各自到期日期之前的预计销售额的评估，与Tosymra和Zembrace成品库存相关的减记约170万美元。
2024年第二季度的研发费用为970万美元，2023年同期为2200万美元。这一下降主要是由于符合公司资本效率战略的临床、非临床和制造费用减少。
2024年第二季度的销售、一般和管理费用为750万美元，2023年同期为700万美元。这一增长主要是由于销售和营销以及与公司最近收购的上市产品相关的过渡服务费用被财务报告费用的减少所抵消。
2024年第二季度普通股股东可获得的净亏损为7880万美元，即基本和稀释后每股19.28美元，而2023年同期的净亏损为2840万美元，即基本和稀释后每股49.23美元。截至2024年6月30日止三个月的净亏损中包括总额为5890万美元的非现金资产减值费用。2024年第二季度基本和稀释加权平均已发行普通股为4,085，132股，2023年同期为576,047股。
Tosymra和Zembrace库存、无形资产和商誉的减值是由于我们推迟投资于推动业务增长所需的销售人员，因为我们正在集中我们的现金资源，进一步努力通过FDA批准程序并将TNX-102 SL推向市场。然而，我们认为，2023年收购Tosymra和Zembrace的好处和长期价值主张仍然存在，因为我们现在拥有基础设施，可以在等待FDA批准的加急时间表下准备好制造和销售TNX-102 SL，我们预计FDA将在2025年做出决定。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix是一家完全整合的生物制药公司，专注于转变用于疼痛管理的疗法，并使公共健康挑战的解决方案现代化。Tonix的开发组合专注于中枢神经系统（CNS）疾病，其优先事项是在2024年下半年向FDA提交TNX-102 SL的新药申请（NDA），该产品候选者已完成两项具有统计学意义的3期研究，用于治疗纤维肌痛。FDA已授予TNX-102 SL治疗纤维肌痛的快速通道指定。TNX-102 SL也在研发中，用于治疗急性应激反应。Tonix的CNS产品组合包括TNX-1300（可卡因酯酶），这是一种旨在治疗可卡因中毒的生物制剂，具有突破性疗法称号。Tonix的免疫学开发组合包括解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的人源化单克隆抗体，正在开发用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病。Tonix在罕见病和传染病领域也有正在开发的候选产品。Tonix近日宣布，美国国防部（DOD）、美国国防威胁减少局（DTRA）在一项其他交易协议（OTA）中授予其一份为期五年、价值高达3400万美元的合同，以开发TNX-4200，即靶向CD45的小分子广谱抗病毒药物，用于预防或治疗感染，以提高军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。Tonix在马里兰州弗雷德里克拥有并运营着一家最先进的传染病研究设施，在推动这一发展方面发挥了重要作用。我们的商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace ® SymTouch ®（舒马曲坦注射液）3毫克和Tosymra ®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10毫克，用于治疗成人有或没有先兆的急性偏头痛。
| * | Tonix的产品开发候选药物是在研新药或生物制剂，尚未被批准用于任何适应症。 |
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Zembrace SymTouch和Tosymra是Tonix Medicines的注册商标。所有其他标记均为其各自所有者的财产。
本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述在1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义内具有前瞻性。这些陈述可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述基于Tonix当前的预期，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况存在重大差异。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA法规相关的风险；与我们的任何产品未能成功上市相关的风险；与我们的候选产品临床开发的时间和进度相关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人报销的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及实质性竞争。与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读2024年4月1日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后向SEC提交的定期报告。Tonix的所有前瞻性陈述都明确受到所有此类风险因素和其他警示性陈述的限制。此处列出的信息仅代表截至其日期的信息。
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Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并经营报表
（单位：千，股份及每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 6月30日， |
六个月结束 6月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 2,208 | $ | — | $ | 4,690 | $ | — | ||||||||
| 费用和支出 | ||||||||||||||||
| 收益成本 | $ | 3,367 | $ | — | $ | 5,027 | $ | — | ||||||||
| 研究与开发 | 9,698 | 21,976 | 22,561 | 48,487 | ||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 7,502 | 7,026 | 16,812 | 14,417 | ||||||||||||
| 资产减值费用 | 58,957 | — | 58,957 | — | ||||||||||||
| 79,524 | 29,002 | 103,357 | 62,904 | |||||||||||||
| 经营亏损 | (77,316 | ) | (29,002 | ) | (98,667 | ) | (62,904 | ) | ||||||||
| 认股权证负债公允价值变动（亏损）收益 | (855 | ) | — | 6,150 | — | |||||||||||
| 其他（费用）收入，净额 | (605 | ) | 646 | (1,198 | ) | 1,543 | ||||||||||
| 普通股股东可获得的净亏损 | $ | (78,776 | ) | $ | (28,356 | ) | $ | (93,715 | ) | $ | (61,361 | ) | ||||
| 每股普通股净亏损，基本和稀释 | $ | (19.28 | ) | $ | (49.23 | ) | $ | (27.33 | ) | $ | (107.45 | ) | ||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 4,085,132 | 576,047 | 3,428,906 | 571,089 | ||||||||||||
见所附简明综合财务报表附注
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Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 6月30日， 2024 |
12月31日， 20231 |
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| 物业、厂房及设备 | ||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 4,156 | $ | 24,948 | ||
| 应收账款，净额 | 3,339 | – | ||||
| 存货 | 9,457 | 13,639 | ||||
| 预付费用及其他 | 8,335 | 9,181 | ||||
| 流动资产总额 | 25,287 | 47,768 | ||||
| 其他非流动资产 | 45,020 | 106,689 | ||||
| 总资产 | $ | 70,307 | $ | 154,457 | ||
| 负债和股东权益 | ||||||
| 负债总额 | $ | 28,204 | $ | 48,932 | ||
| 股东权益 | 42,103 | 105,525 | ||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 70,307 | $ | 154,457 | ||
| 1 | 截至2023年12月31日止年度的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。 |
投资者联系方式
Jessica Morris
Tonix Pharmaceuticals
Investor.relations@tonixpharma.com
(862) 904-8182
彼得·沃佐
ICR Westwicke
peter.vozzo@westwicke.com
(443) 213-0505
媒体联系人
Lisa DeScenza
LaVoieHealthScience
ldescenza@lavoiehealthscience.com
(617) 351-0243
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