附件 99.1
Avidity Biosciences 2024年第三季度财务业绩报告和近期亮点
全球第3期港口注册人数TMDM1中del-desiran的研究已步入正轨
Avidity启动了del-brax FORTITUDE的生物标志物队列TM研究FSHD；为del-brax寻求潜在的加速批准路径
报告了来自第1/2阶段EXPLORE44的积极的del-zota数据TMDMD44的试验
Avidity将通过网络直播活动提供精准心脏病学候选者的第一眼和下一代技术创新的一瞥2024年11月12日
圣迭戈2024年11月7日/美通社/--Avidity Biosciences, Inc.（纳斯达克：RNA），一家生物制药公司，致力于提供一类新型RNA疗法，称为抗体寡核苷酸偶联物（AOCTM），今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并强调了最近的公司进展。
“我们正在三种罕见疾病中执行三项潜在的注册性临床试验，这些疾病的治疗选择有限或没有。我们报告了来自我们的1/2期EXPLORE44的5mg/kg队列的阳性del-zota数据TMDMD44的试验，并已启动EXPLORE44-OLE的注册TM.此外，del-desiran的全球第三阶段港口登记工作正按计划进行TM在DM1中进行试验，我们启动了我们的FORTITUDE的生物标志物队列TMAvidity总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示：“在FSHD学习，这标志着我们在寻求del-brax潜在的加速批准路径的战略中迈出了关键一步。”“在我们为未来建设的过程中，我们期待分享我们在精准心脏病学方面令人兴奋的创新成果，并一窥我们的下一代技术。我们将继续建设我们的全球商业基础设施，以尽快为这些严重罕见疾病患者提供潜在的新疗法。”
“在我们的EXPLORE44项目获得积极的临床数据后，我们很高兴在8月份完成了额外的扩大公开发行。Avidity首席财务官兼首席商务官Mike MacLean表示：“凭借约16亿美元的强劲现金状况，我们仍然专注于推进我们的项目，从我们的DMD管道中提出更多的候选人，执行我们的精准心脏病学项目，建立额外的能力，包括商业功能，以及扩展到美国以外的国家。”
近期亮点
用于DMD44的Del-zota（AOC 1044）
•8月，Avidity报告了来自1/2期EXPLORE44的5 mg/kg队列的阳性初始del-zota数据TM在DMD44患者中进行的试验证明了对骨骼肌的无与伦比的递送，在肌酸激酶大幅降低的情况下，近全长抗肌萎缩蛋白的产生前所未有地、未经调整地增加了25%
水平至接近正常水平，外显子44跳过稳健。Del-zota在大多数治疗紧急不良事件中表现出良好的安全性和耐受性为轻度或中度。
•第1/2期EXPLORE44试验已全部入组并正在进行中。
•除了从1/2期EXPLORE44试验中滚动的参与者外，Avidity已开始在EXPLORE44开放标签扩展研究（OLE）中招募10-15名新参与者。
Del-brax（AOC 1020）for FSHD
•10月，Avidity宣布启动1/2期FORTITUDE中的生物标志物队列TMdel-brax的试验。每六周给药2毫克/千克的del-brax，旨在确保持续抑制DUX4。
•今年6月，Avidity报告了第1/2期FORTITUDE试验四个月后的初步del-brax 2 mg/kg数据阳性，表明DUX4调控基因前所未有且持续减少超过50%，新的循环生物标志物和肌酸激酶平均减少25%或更多，功能改善趋势，以及FSHD患者的良好安全性和耐受性。
•Avidity仍有望在2025年上半年启动FORTITUDE研究中的功能队列。
•7月，FORTITUDE的首批参与者开始转入FORTITUDE开放标签扩展（OLE）试验。所有完成FORTITUDE的参与者都有资格参加FORTITUDE-OLETM试用。
Del-desiral（AOC 1001）for DM1
•全球第3期港湾注册人数TM审判正在进行中，并已步入正轨。
•10月，美国食品药品监督管理局（FDA）取消了对del-desiran的部分临床搁置。
管道进展和组织亮点
•11月，Avidity计划提供精准心脏病学候选者的第一眼。此外，Avidity计划分享下一代技术创新的一瞥。
•8月，Avidity宣布，根据稳健的del-zota数据，计划从其DMD特许经营中推进更多的候选人；Exon 45目前正在进行IND支持研究。
•凯瑟琳·加拉格尔于2024年9月晋升为首席项目官。
2024年第三季度财务业绩
•现金、现金等价物和有价证券：截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为16亿美元，这反映了从公开发行中总共筹集了3.451亿美元。
•协作收入：2024年第三季度的合作收入为230万美元，2024年前九个月的合作收入为790万美元，主要与Avidity与Bristol Myers Squibb的研究合作和许可合作有关。2023年第三季度协作收入280万美元，740万美元
2023年前九个月的业绩主要与Avidity与礼来和公司的研究合作和许可合作有关。
•研发（R & D）费用：研发费用包括与研发活动相关的外部和内部成本。2024年第三季度这些费用为7720万美元，而2023年第三季度为4770万美元；2024年前九个月为2.080亿美元，而2023年前九个月为1.382亿美元。这些增长主要是由del-desiran、del-brax和del-zota的推进以及与公司整体研究能力扩展相关的内部和外部成本推动的。
•根纳al和行政（G & A）费用：G & A费用主要包括与员工相关的费用、专业费用、保险费用以及专利申请和维护费用。2024年第三季度的这些费用为2330万美元，而2023年第三季度为1370万美元；2024年前九个月为5790万美元，而2023年前九个月为3810万美元。增长的主要原因是为支持公司扩大运营而增加的人员成本。
关于Avidity
Avidity Biosciences, Inc.的使命是通过提供一类新型RNA疗法-抗体寡核苷酸偶联物（AOCTM).Avidity正在凭借其专有的AOC彻底改变RNA领域，AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精准性相结合，以解决现有RNA疗法以前无法达到的目标和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity展示了有史以来第一次成功的RNA靶向递送到肌肉中，并在该领域领先于三种罕见肌肉疾病的临床开发计划：强直性肌营养不良症1型（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。Avidity正在通过内部发现努力和关键合作伙伴关系，推进和扩大包括心脏病学和免疫学项目在内的管道，从而扩大AOC的覆盖范围。Avidity总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。有关我们的AOC平台、临床开发管道和人员的更多信息，请访问www.aviditybiosciences.com并与我们互动
领英和X。
前瞻性陈述
Avidity提醒读者，本新闻稿中包含的有关非历史事实的陈述属于前瞻性陈述。这些陈述是基于公司目前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：del-brax注册的潜在加速途径，以及Avidity目前所有临床试验注册的潜力； Avidity的下一代技术创新及其宣布的时间；先导精准心脏病学项目目标的预期宣布，包括其宣布的时间；Avidity建立全球商业基础设施和能力的计划；DMD项目超越DMD44的推进计划；在《财富》中启动功能队列的计划TM试验及其时机；数据的表征
与Avidity的候选产品在各自临床试验中的关联、由此得出的结论，以及这些数据对各自候选产品推进的影响；Avidity临床项目的注册状态；港口的状态TM研究；Avidity的平台、计划运营和计划；以及Avidity的现金状况和跑道。
纳入前瞻性陈述不应被视为Avidity表示这些计划中的任何一项都将实现。由于Avidity业务中固有且超出其控制范围的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中所述的结果不同，包括但不限于：临床试验的初步结果不一定代表最终结果；对现有临床数据的进一步分析和对新数据的分析可能会得出与截至Avidity临床试验中各自数据截止日期所确定的结论不同的结论，并且此类数据可能无法达到Avidity的预期；FORTITUDE研究中Avidity的生物标志物和计划中的功能队列可能不支持del-brax的注册；对Avidity候选产品产生的意外不良副作用或疗效不足，可能会延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化；与FDA和其他全球监管机构的后期发展，可能与迄今为止收到的有关Avidity临床试验的反馈不一致；Avidity基于其AOC发现和开发候选产品的方法TM平台未经证实，可能无法生产任何具有商业价值的产品；在开始、注册、数据读出和完成临床前研究或临床试验方面的潜在延迟；其针对公司候选产品的临床前研究和临床试验的成功；Avidity在临床前和临床测试以及产品制造方面对第三方的依赖；Avidity可能无法实现其合作的预期收益；立法，美国和外国的司法和监管发展；Avidity可能会比目前预期的更快耗尽其可用的资本资源；以及Avidity截至2023年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告以及随后向SEC提交的文件中描述的其他风险。Avidity提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本协议发布之日起生效，公司不承担更新此类陈述以反映本协议发布之日之后发生的事件或出现的情况的义务。所有前瞻性陈述都完全受这一警示性陈述的限制，这是根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款作出的。
投资者联系方式：
迈克·麦克莱恩
(619) 837-5014
Investors@aviditybio.com
媒体联系人：
Navjot Rai
(619) 837-5016
media@aviditybio.com
Avidity Biosciences, Inc.
精选简明综合财务资料
（单位：千，每股数据除外）
（未经审计）
| 运营报表 | 截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的九个月， | |||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 协作收入 | $ | 2,336 | $ | 2,818 | $ | 7,924 | $ | 7,367 | |||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 77,197 | 47,714 | 207,968 | 138,151 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 23,273 | 13,729 | 57,902 | 38,071 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 100,470 | 61,443 | 265,870 | 176,222 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (98,134) | (58,625) | (257,946) | (168,855) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额 | 17,736 | 6,267 | 37,901 | 17,078 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (80,398) | $ | (52,358) | $ | (220,045) | $ | (151,777) | |||||||||||||||
| 每股净亏损，基本及摊薄 | $ | (0.65) | $ | (0.71) | $ | (2.08) | $ | (2.11) | |||||||||||||||
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加权平均流通股、基本股和稀释股
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123,375 | 74,097 | 105,902 | 71,987 | |||||||||||||||||||
| 资产负债表 | 9月30日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 当前资产： | |||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 1,588,593 | $ | 595,351 | |||||||
| 预付及其他资产 | 33,273 | 15,956 | |||||||||
| 流动资产总额 | 1,621,866 | 611,307 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 9,493 | 8,381 | |||||||||
| 受限制现金 | 2,795 | 295 | |||||||||
| 使用权资产 | 6,299 | 8,271 | |||||||||
| 其他资产 | 318 | 301 | |||||||||
| 总资产 | $ | 1,640,771 | $ | 628,555 | |||||||
| 负债与股东权益 | |||||||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款和其他负债 | $ | 71,673 | $ | 52,315 | |||||||
| 递延收入，当期部分 | 19,660 | 28,365 | |||||||||
| 流动负债合计 | 91,333 | 80,680 | |||||||||
| 租赁负债，扣除流动部分 | 3,797 | 6,213 | |||||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 42,261 | 40,898 | |||||||||
| 负债总额 | 137,391 | 127,791 | |||||||||
| 股东权益 | 1,503,380 | 500,764 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 1,640,771 | $ | 628,555 | |||||||