附件 99.1
Milestone制药公布2023年第一季度财务业绩，并提供临床和公司最新情况
-依替帕米治疗PSVT患者的NDA提交，目前有望在23年第三季度完成
-公司将于2023年5月22日星期一举办虚拟KOL活动，重点关注伊立帕米对AFib-RVR的潜在治疗
-ReVeRA 2期研究的顶线数据，预计2023年2H对AFib-RVR患者进行伊曲帕米的评估
-截至2023年3月31日的现金资源，连同2023年3月的战略融资，预计将为2025年中期的运营提供资金
蒙特利尔和夏洛特，北卡罗来纳州，2023年5月11日—— Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：MIST）是一家生物制药公司，专注于创新心血管药物的开发和商业化，今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了最新的临床和公司信息。
Milestone制药总裁兼首席执行官Joseph Oliveto表示：“随着新药申请（NDA）目前正按计划于今年第三季度提交，以及我们市场准备活动的扩大，我们相信我们已经做好了充分的准备，能够完成我们的使命，将伊立帕米打造为首个快速起效、患者给药的阵发性室上性心动过速（PSVT）治疗药物。”“与此同时，我们加大了评估伊立帕米在心房快速颤动（AFib-RVR）患者中的潜在应用的力度，我们的2期ReVeRA项目也取得了重大进展，我们预计将在今年晚些时候提供一线数据。”我们期待着在本月晚些时候举办一场虚拟KOL活动，用NODE-303研究中一部分AFib-RVR患者的数据来突出这一重要的治疗领域。”
最近的方案更新
用于PSVT的Etripamil
| ● | Etripamil鼻腔喷雾剂在PSVT患者中的NDA提交，目前处于2023年第三季度的轨道上。2023年3月，里程碑宣布完成和关闭NODE-303开放标签安全性和RAPID扩展研究的伊立帕米，该公司的研究性钙通道阻滞剂，在医疗机构以外的患者给药，PSVT患者。这些研究的数据正被纳入特立帕米的PSVT NDA，目前预计将于2023年第三季度提交给FDA。该公司认为，从FDA收到的反馈支持NDA的拟议方法。 |
| ● | 数据突显Etripamil治疗PSVT患者的急诊部（ED）利用率下降在卫生经济学和结果研究专业协会（ISPOR）年会上发表.2023年5月，在ISPOR年会的一次海报会议上，重点介绍了在第3期NODE-301第1部分和RAPID研究中使用伊立帕米治疗的患者ED利用率下降的数据。先前提供的数据显示，相对于安慰剂，伊立帕米与ED在医疗干预中的使用显著减少相关（在预先指定的RAPID和NODE-301第1部分汇总分析中，伊立帕米患者的比例为14%，而安慰剂患者的比例为22%），表明相对风险降低了39%。 |
Etripamil用于AFib-RVR
| ● | 来自AFib-RVR患者子集的数据将在心律2023年会上公布。NODE-303研究对PSVT患者中的伊立帕米进行了评估，该研究中来自AFib-RVR患者子集的数据将在心律2023年度会议的口头会议上公布：依替帕米鼻腔喷雾剂对有症状房颤患者心室率的影响，”2023年5月19日，星期五，美国东部时间下午3：00。 |
| ● | 公司将举办关于Etripamil治疗AFib-RVR的虚拟关键意见领袖活动。Milestone将主办一个虚拟KOL活动美国东部时间2023年5月22日星期一上午8点讨论伊立帕米对AFib-RVR患者的潜在治疗。此次活动将对即将举行的“心律2023”年会上的数据进行回顾，概述AFib-RVR，包括当前的治疗情况和伊立帕米的特点，并对伊立帕米开发计划在这一潜在适应症方面的下一步措施进行评论。有关如何访问现场活动或重播的详细信息，请访问https://investors.milestonepharma.com/events-and-presentations. |
| ● | 预计2023年下半年ReVeRA 2期AFib-RVR患者概念验证试验的顶线数据。ReVeRA是Milestone的2期双盲、安慰剂对照、概念验证试验，在急救科患者中接受AFib-RVR的伊立帕米鼻喷雾剂，目前仍在继续注册。该试验以1：1的比例随机分配患者接受70毫克的伊立帕米或安慰剂，旨在评估伊立帕米鼻喷雾剂降低有症状AFib-RVR患者心室率升高的安全性和有效性。主要终点将评估心室率的降低，关键的次要终点包括实现最大速率降低的时间和效果的持续时间。Milestone预计将在2023年下半年报告该试验的顶线数据。 |
最近的公司更新
| ● | 宣布与RTW Investments提供1.25亿美元的战略融资，以支持PSVT的Etripamil进展。2023年3月，里程碑宣布该公司与现有股东RTW Investments，LP及其某些关联公司（“RTW”）达成了一笔1.25亿美元的战略融资。RTW通过一项私募交易购买了5000万美元的优先担保可转换本票，从而扩大了与Milestone的投资关系。此外，根据一项购买和销售协议的条款，在FDA批准etripamil后，在满足某些条件的情况下，RTW向Milestone提供了7500万美元的非稀释性合成专利使用费融资承诺，以换取根据etripamil在美国境内的净销售总额支付的阶梯式现金专利使用费。 |
| ● | Seth H.Z. Fischer被任命为董事会成员。2023年3月，Milestone任命Seth H.Z. Fischer为公司董事会成员。费希尔先生拥有深厚的运营和商业专业知识，他在制药和医疗设备行业工作了40多年。他曾担任Vivus, Inc.的首席执行官和董事。在加入Vivus之前，费希尔先生曾在强生担任越来越重要的高级职位，最近担任公司集团主席、强生和Cordis公司的全球特许经营主席。Fischer先生目前还担任Agile Therapeutics,inc.、Marinus Pharmaceuticals, Inc.、Spectrum Pharmaceuticals, Inc.和Esperion Therapeutics的董事。 |
2023年第一季度财务业绩
| ● | 截至2023年3月31日，Milestone拥有1.01亿美元的现金、现金等价物和短期投资，以及3340万股已发行和流通的普通股，另有960万股普通股可在行使预先融资的认股权证后发行。截至2023年3月31日的现金资源，加上2023年3月的战略融资，预计将为2025年中期的业务活动提供资金。 |
| ● | 2023年第一季度的研发费用为1030万美元，上年同期为880万美元。增加的原因是临床费用增加。 |
| ● | 2023年第一季度的一般和行政费用为390万美元，而上年同期为360万美元。增加的原因是一般和行政费用的人事费用和咨询费增加。 |
| ● | 2023年第一季度的商业费用为240万美元，而上年同期为160万美元。增加的原因是，由于预期可能获得市场批准和商业化，扩大业务所需的人员和专业费用增加。 |
| ● | 2023年第一季度的营业亏损为1500万美元，而上年同期为1400万美元。 |
关于阵发性室上性心动过速
阵发性室上性心动过速（PSVT）是一种高度症状性和冲击性的心律失常，其特征是一种无法预测的心跳发作，约有两百万美国人。PSVT的症状，包括心悸、胸压和呼吸短促，往往会使人衰弱，导致患者停止当前的活动或完全避免追求。发作的影响和发病率对于患有潜在心血管疾病或医学疾病，如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水的患者尤其有害。SVT发作的时间和持续时间的不确定性会引起患者的焦虑，从而对他们的日常生活产生负面影响。许多医生不满意的是，除了长时间、令人不快和昂贵的急诊旅行之外，缺乏有效的治疗选择，或者对一些病人来说，侵入性消融手术。
关于心室速率过快的心房颤动
心房颤动（AFib）是一种常见的心律失常，其特征是心律不齐且往往是快速的心跳。据估计，AFib在美国会影响500万患者，根据美国疾病控制中心的预测，到2030年，这一流行率将增加到1200万患者。心室快速颤动（AFib-RVR）是许多AFib患者所经历的一种情况，包括异常高心率的发作，通常伴有心悸、呼吸急促、头晕和虚弱的症状。口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂用于降低这种情况下的心率。当AFib-RVR发生时，症状往往负担沉重，导致患者在急诊室寻求急性护理，那里的标准护理程序包括在医疗监督下静脉注射钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂，或电复律。Milestone的初步市场研究表明，每年有30-40 %的AFib患者经历一次或多次需要治疗的有症状的RVR发作，这表明2030年AFib患者的目标潜在市场约为三四百万人。
关于Etripamil
Milestone的主要研究产品Etripamil是一种新型的钙通道阻滞剂鼻喷雾剂。它被设计为一种快速反应疗法，由患者自行管理，无需直接的医疗监督，用于治疗与PSVT和AFib-RVR相关的心率升高且通常高度有症状的发作。如果获得批准，etripamil将为医疗保健提供者提供一种新工具，使他们能够进行虚拟护理和病人自我管理，并让病人对自己的病情有更大的控制感。Milestone正在进行一项关于伊立帕米的全面开发计划，目前已完成3期试验，并将于2023年第三季度提交一份NDA，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。Milestone还进行了一项2期概念验证试验，该试验正在心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）患者中进行。
关于Milestone制药
Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：MIST）是一家生物制药公司，专注于心血管创新药物的开发和商业化。Milestone的主要候选产品etripamil最近完成了治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的3期临床阶段项目，并处于治疗心室快速颤动（AFib-RVR）患者的2期概念验证试验中。Milestone制药在加拿大和美国经营。欲了解更多信息，请访问www.milestonepharma.com，并在Twitter上关注Milestone，网址为@ MilestonePharma。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。诸如“相信”、“继续”、“可能”、“展示”、“设计”、“发展”、“估计”、“预期”、“可能”、“待定”、“计划”、“潜力”、“进展”、“将”等词语和类似表述（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Milestone在本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一个都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述大相径庭。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括：关于伊立帕米作为PSVT患者有希望的疗法的潜力；伊立帕米鼻喷雾剂的NDA提交时间；今年晚些时候ReVeRA二期项目的临床试验数据的潜力；以及我们为2025年中期的运营提供资金的能力。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果存在重大差异的重要因素包括但不限于生物制药产品开发和临床试验中固有的风险，包括冗长且不确定的监管审批过程；与我们的临床试验的启动、注册、完成、评估和结果相关的不确定性；与清理、验证和分析试验数据的复杂性相关的风险和不确定性；临床试验是否将验证伊立帕米用于PSVT或其他适应症的安全性和有效性，包括一般经济、政治和市场条件，包括由于投资者对通货膨胀和俄罗斯在乌克兰的敌对行动的担忧，以及美国和国外金融市场的总体波动而导致的市场状况恶化，与流行病和公共卫生紧急情况有关的风险，以及与Milestone资本资源充足和在当前经济环境下筹集额外资本的能力有关的风险。这些风险和其他风险在Milestone提交给美国证券交易委员会的文件中列出，包括在其截至2022年12月31日的10-K表格年度报告中，标题为“风险因素”，因为我们可能会在随后提交给美国证券交易委员会的文件中不时更新此类讨论。除法律要求外，Milestone不承担更新本文所载的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化的义务，即使有了新的信息。
Milestone Pharmaceuticals Inc.
合并损失表
（单位：千美元，股票和每股数据除外）
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入 | $ | 1,000 | $ | — | ||||
| 营业费用 | ||||||||
| 研究和开发，扣除税收抵免 | 10,257 | 8,768 | ||||||
| 一般和行政 | 3,889 | 3,643 | ||||||
| 商业 | 2,356 | 1,636 | ||||||
| 业务损失 | (15,502 | ) | (14,047 | ) | ||||
| 利息收入，净额 | 552 | 40 | ||||||
| 净损失和综合损失 | $ | (14,950 | ) | $ | (14,007 | ) | ||
| 加权平均数的股票和预融资认股权证，基本和稀释 | 42,853,275 | 42,243,021 | ||||||
| 每股净亏损，基本和稀释 | $ | (0.35 | ) | $ | (0.33 | ) | ||
所附附注是这些临时简明综合财务报表的组成部分。
Milestone Pharmaceuticals Inc.
合并资产负债表
（单位：千美元，股票数据除外）
| 2023年3月31日 | 2022年12月31日 | |||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 流动资产 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 73,953 | $ | 7,636 | ||||
| 短期投资 | 27,000 | 56,949 | ||||||
| 许可证应收款 | 1,000 | — | ||||||
| 应收研发税收抵免 | 414 | 331 | ||||||
| 预付费用 | 5,447 | 6,005 | ||||||
| 其他应收款 | 694 | 882 | ||||||
| 流动资产总额 | 108,508 | 71,803 | ||||||
| 经营租赁资产 | 2,300 | 2,423 | ||||||
| 财产和设备 | 272 | 257 | ||||||
| 总资产 | $ | 111,080 | $ | 74,483 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债 | ||||||||
| 应付账款和应计负债 | $ | 7,423 | $ | 5,644 | ||||
| 经营租赁负债 | 507 | 495 | ||||||
| 应付利息 | 33 | — | ||||||
| 流动负债合计 | 7,963 | 6,139 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 1,862 | 1,996 | ||||||
| 优先有担保可转换票据 | 47,320 | — | ||||||
| 负债总额 | 57,145 | 8,135 | ||||||
| 股东权益 | ||||||||
| 普通股，无面值，无限授权股截至2023年3月31日已发行和流通的33,337，214股，截至2022年12月31日已发行和流通的34,286，002股 | 260,126 | 273,900 | ||||||
| 预先融资认股权证----截至2023年3月31日已发行和未偿还的认股权证为9,577，257份，截至2022年12月31日为8,518，257份 | 48,459 | 34,352 | ||||||
| 额外实收资本 | 26,641 | 24,437 | ||||||
| 累计赤字 | (281,291 | ) | (266,341 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 53,935 | 66,348 | ||||||
| 负债和股东权益共计 | $ | 111,080 | $ | 74,483 | ||||
所附附注是这些临时简明综合财务报表的组成部分。
联系人：
大卫·皮茨
Argot合作伙伴
212-600-1902
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