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附件 99.2

公司介绍2024年9月GAIN THERAPEUTICS公司介绍2025年4月NASDAQ：GANX

本演示文稿中所述的某些陈述具有前瞻性，反映了公司对未来事件和财务业绩等方面的计划、信念、期望和当前观点（本文统称为“前瞻性陈述”）。前瞻性陈述可以通过以下事实来识别：它们与历史或当前事实并不严格相关，并且通常以使用诸如“相信”、“可以”、“可以”、“潜在”、“计划”、“预测”、“目标”、“寻求”、“应该”、“可能”、“可能有”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“期望”等词语为特征，或者通过对战略、计划或意图的讨论。此类前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性、假设和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就或行业结果与历史结果或此类前瞻性陈述所表达、暗示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些包括但不限于有关公司开发、获得监管机构批准其候选产品并将其商业化的能力的声明；未来提交IND、启动临床前研究和临床试验的时间安排，以及我们的候选产品预期临床结果的时间安排；公司在早期临床前研究中的成功，这可能并不代表在后期研究或临床试验中获得的结果；新的冠状病毒疾病毒株COVID-19的爆发，这可能会对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究和任何未来的临床试验；我们的候选产品的潜在益处；公司获得监管批准以将我们现有或任何未来候选产品商业化的能力；公司识别患有我们的候选产品治疗的疾病的患者的能力，并在临床试验中招募患者；我们通过使用麦哲伦平台扩大候选产品管道和开发适销产品的努力是否成功；公司对与第三方的合作和其他协议的期望及其潜在利益；公司获得、维护和保护我们的知识产权的能力；公司对第三方许可的知识产权的依赖，包括使用公司麦哲伦平台的许可；公司识别、招聘和留住关键人员；公司的财务业绩；与公司竞争对手或行业有关的发展或预测；法律法规的影响；公司对根据《就业法》成为新兴成长型公司的时间的预期；以及公司公开文件中描述的其他因素和假设。这些陈述是基于公司的历史业绩，并根据公司目前可获得的信息，基于其当前的计划、估计和预测，因此，您不应过分依赖它们。包含前瞻性信息不应被视为公司或任何其他人表示我们设想的未来计划、估计或预期将实现。本演示文稿中所作的前瞻性陈述仅在本演示文稿发布之日发表，公司不承担根据新信息或未来事件更新这些陈述的义务，除非法律要求。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑上述因素，以及本演示文稿和我们的公开文件中其他地方讨论的因素。上述确定的因素不应被解释为可能影响公司未来业绩的因素的详尽清单，应与本演示文稿和我们的公开文件中包含的其他警示性声明一起阅读。新的风险和不确定因素不时出现，公司无法预测这些事件或它们可能对公司产生的影响。如果这些趋势、风险或不确定性中的任何一个实际发生或持续，公司的业务、收入和财务业绩可能会受到损害，其证券的交易价格可能会下降，您可能会损失全部或部分投资。所有可归因于公司或代表公司行事的人的前瞻性陈述均受本警示性陈述的明确整体限定。商标、服务标志和商品名称本演示文稿包含我们的商标和商品名称，这些商标和商品名称受适用的知识产权法保护。本演示文稿还可能包含其他公司的商标、服务标记、商号和版权，这些都是其各自所有者的财产。只为方便，本演示文稿中提及的商标、服务标记、商品名称和版权均未列出TM、SM、©，和®符号，但我们将根据适用法律在最大程度上主张我们的权利或适用许可人的权利，如果有的话，这些商标、服务标记、商号和版权。行业信息本演示文稿中使用的市场数据和行业信息均基于管理层对行业的了解和管理层的善意估计。我们还在现有范围内依赖管理层对独立行业调查和出版物的审查以及由一些第三方来源编制的其他公开信息。本演示文稿中使用的所有市场数据和行业信息都涉及一些假设和限制，请注意不要对此类估计给予不应有的权重。虽然我们认为这些来源是可靠的，但我们无法保证这些信息的准确性或完整性，我们也没有独立核实这些信息。虽然我们认为本演示文稿中包含的估计市场地位、市场机会和市场规模信息总体上是可靠的，但这些信息部分来自管理层的估计和信念，本质上是不确定和不精确的。公司或其任何关联公司均不对任何此类陈述或预测的准确性作出任何陈述或保证。对我们未来业绩的预测、假设和估计以及我们经营所在行业的未来业绩必然受到多种因素的高度不确定性和风险的影响，包括上述DesC ribed因素。这些因素和其他因素可能导致结果与我们的估计和信念以及独立方编制的估计中表达的结果存在重大差异。2©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S前瞻性陈述

GANX企业亮点领先产品GT-02287进军帕金森病患者发现和临床前开发中的多项资产强大的知识产权地产预计即将到来的里程碑•葡萄糖脑苷酶（GCase）的变构调节剂•疾病改变潜力：减缓/阻止GBA1和特发性PD的运动和认知衰退进展•在1期SAD/MAD研究中安全且耐受性良好，并证明了靶点参与•来自GBA1 1b期试验的生物标志物分析和特发性PD患者预计在2025年中期3©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S •通过应用我们专有的Magellan AI平台识别和开发的资产•初始疾病目标包括神经退行性疾病，溶酶体贮积症，包括戈谢病以及代谢性疾病和实体瘤• GT-02287物质组成专利申请，期限至2038年，不包括Hatch Waxman扩展• 5个NCE家族的专利申请在审• GT-02287 1b期生物标志物分析• GT-02287 2期规划（美国/欧盟）1H25 2H25

经验丰富的董事会：拥有丰富的生物技术和制药经验（> $ 30b交易）Khalid Islam，博士创始人兼董事长Claude Nicaise，MD独立成员Hans Peter Hasler成员TERM3独立成员TERM3 Dov Goldstein Dov Goldstein，MD独立成员Gwen Melincoff独立成员丨Gwen MelinCOff TERM5独立成员丨Jeffrey Riley Jeffrey Riley独立成员的图片无法显示。©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

牵头临床项目GT-02287 GBA1帕金森病7

©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S帕金森病是第二常见的神经退行性疾病1目前的疗法只治疗症状，并不能防止疾病进展帕金森病GBA1-帕金森病1。“帕金森病：挑战、进步和希望。”美国卫生与公众服务部国家神经学卡路里紊乱和脑卒中研究所，2015年9月30日帕金森病–市场机会8帕金森病（PD）100万+美国患者高达15%的PD美国市场潜力：4B美元帕金森病基因定义亚群发生帕金森病的最大遗传风险因素GBA1突变导致一种名为GCase GBA1的重要酶发生错误折叠-PD患者经历更早发病和更严重的疾病，运动和认知功能下降更快美国市场潜力：3B美元2。史密斯L和沙比尔AHV。G BA瓦里安TS和帕金森病：Mecha nisms和TR eatme nts。细胞。2022 Apr 8；11（8）：1261. DOI：10.3390/ce LLS11 081261

功能异常GCase引发疾病级联影响多个细胞器功能并导致神经退行性变健康多巴胺能神经元病变多巴胺能神经元核内质网溶酶体线粒体GBA1基因正常GCase GCase维持细胞健康：•消耗有毒溶酶体底物•稳定线粒体呼吸复合物I突变的GBA1基因缺陷GCase GCase蛋白错误折叠• ER应激和ER相关蛋白降解增加•溶酶体和线粒体功能障碍• GCase活性降低导致的毒性溶酶体脂质底物积累α突触核蛋白聚集增加PD风险：核心运动功能障碍，认知功能障碍9©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

变构调制器GT-02287恢复GCase功能，这改善了疾病级联和神经元存活率正常的GCase多巴胺能神经元与已恢复的GCase功能突变的GBA1基因•纠正蛋白质错误折叠•恢复酶活性缺陷GCase降低ER应激0.0 0.5 1.0 BIP蛋白水平（相对于未治疗）GCase活性恢复020406080100%的PFB +阳性成纤维细胞02468成纤维细胞中的GlCCer（ng/mg蛋白）TH +神经元中的alpha-突触核蛋白（占对照的百分比）恢复的溶酶体功能恢复线粒体功能Lamp2区域（占对照的百分比）TH +神经元中的ROS/TH比（占对照的百分比）2502252001751501251007550250神经元存活率10©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S TH +神经元存活率（对照百分比）改善细胞健康毒性底物消耗

单次和多次递增剂量首次人体1期研究13.5 mg/kg/天15 mg/kg SAD/MAD终点：•治疗-突发不良事件•临床实验室、生命体征、心电图，C-SSRS •血浆药代动力学10mg/kg饲喂10mg/kg/天7.7mg/kg/天4 MAD队列每日给药14天4.8mg/kg/天10mg/kg禁食7.7mg/kg 4.8mg/kg 2.4mg/kg 5 SAD队列10mg/kg MAD队列4：• CSF药物水平•干血点的GCase活性11©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S参与者：• 18-65岁的健康男性和女性•每个队列8名受试者• 2名安慰剂；6名活跃

re 0000严重0000导致停产

治疗范围：健康志愿者中的1期PK数据02000400060008000100001200045.578.5 10剂量：mg/kg 11.5 1314.516 AUC：nG.h/mL人类AUC来自MAD研究：第1天和第14天开始治疗效果（动物模型）R ² = 0.9663 R ² = 0.9975线性回归第14天线性回归第1天14©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287展示了可与在啮齿动物中观察到的15 •人类的CSF水平与在啮齿动物中有效剂量水平下观察到的水平相当•由于水溶性低，所有物种的CSF水平都较低和高蛋白结合•观察到的啮齿动物脑总水平比总血浆水平高2-8倍剂量（mg/kg）时间点平均血浆Cmax（ng/mL）平均第14天脑总水平（ng/mL）平均CSF水平（ng/mL）物种13.5 PO第13天850 nd 3.1（1.7-4.9）人（MAD4）10 IV 15分钟24146592 4小鼠30 PO1小时68024413大鼠©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287在健康志愿者中展示了GCase靶点参与未经治疗的4小时12h给药后给药前4小时12h给药后给药后468 1012 GCase活性（μ mol/l/h）ns ns GCase活性（DBS）第1天第14天单向、配对、重复测量方差。*p < 0.05；**p < 0.01；***p < 0.001•在MAD队列4中测量干血点的GCase活性•在GT-02287受试者中，6人中有5人的GCase活性增加•在安慰剂受试者中，未观察到增加（较基线变化+ 4%）到第14天观察到的GCase活性增加53%（p < 0.001）16©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

1期盲法、安慰剂对照SAD/MAD试验安全性GT-02287在SAD（40HV）和MAD（32HV，每日给药14天）无SAE、3级AEs或临床-心电图的显着变化中是安全的，并且通常具有良好的耐受性，BP/HR血浆暴露血浆暴露在预计治疗范围内基于毒理学研究的足够安全边际CNS暴露GT-02287可在CSF中检测到，并且在有效剂量下符合啮齿动物水平目标参与GT-02287调节血液中的GCase活性17©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

帕金森病患者1b期试验设计19©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S一项开放标签研究，评估GT-02287在伴或不伴有致病性GBA1突变的帕金森病参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学•开放标签、单臂、多中心研究•将入组约15-20名有或没有GBA1突变的患者• 90天治疗时间•澳大利亚有潜力扩展到其他地区的7个地点治疗期随访期13.5毫克/千克每天一次11毫克/千克每天一次如果需要，治疗期间随时减少剂量研究结束第1天14天30天60天90天105采血采血采血腰穿刺采血生物标志物现场访问

1b期研究目标20©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S研究目标终点•评估GT的安全性和耐受性-02287初级•表征单剂量GT-02287的和稳态血浆PK谱GT-02287在剂量后4小时CSF中的二级浓度GT-02287在至少12周的每日给药后GT-02287 •评估具有PD探索性的参与者在至少12周的每日给药后CSF中GT-02287的水平• GCase活性•鞘脂水平•溶酶体和线粒体标志物•炎症标志物•通过血浆、全血、血细胞的生物标志物分析对GT-02287的药效学反应，和CSF样本运动障碍社会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS、OFF状态）等标准功能量表包括MoCA、ADL等•探讨GT-02287在90天治疗中对选定临床量表和问卷评分的影响

©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S GT-02287预防GBA1-PD小鼠CBE模型中的GBA1疾病级联并在GBA1-PD小鼠模型+ GT-02287（30mg/kg）+ GT-02287（60mg/kg）+ GT-02287（90mg/kg）+ GT-02287（120mg/kg）GBA1-PD模型：CBE导致GCase活性部分敲低21 NFL Wire Hang Beam Walk 0.0000.00 50.0 100.01 50.0200.025荧光强度（正规化IBA-1/GAPDH）050000100000100000150000200000250000荧光强度ns 010203040多巴胺水平（pg/mg）200300下降潜伏期（s）ns ns p = 0.05 705 1015足滑次数• CBE是一种不可逆的GCase抑制剂• CBE模型给药在GBA1-帕金森病聚集α-syn（SN）酪氨酸羟化酶（SN）纹状体多巴胺IBA-1（SN）NeuN（Cortex）0500001000001500002000000250000荧光强度ns 050000100000150000200000荧光强度

GT-02287在GBA1和iPD α-SYN PFFs α-SYN PFFs冲洗无药物低水平CBE冲洗GT-02287无药物GBA1-PD模型（CBE + PFFs）特发性PD模型（仅PFFs）小鼠Wire Hang Rescue & Washout数据显示为均值± S.E.M.（n = 14直到第20天，然后n = 7）GT-02287 22©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287的快速起效拯救效果由增强的GCase活性、降低的ER应激和增加的溶酶体和线粒体完整性GCase活性C o n t r o l s C B E + p f f f s c b e + p f f f s + 60 m g/k g（o r a l q. d。）C B E + P F F F s + 90 m g/k g（o r a l q. d。）02468 GB Case活性n m o l/m g/h r丨丨丨ns丨LAMP-1溶酶体完整性miro1线粒体完整性c o n t r o l s c b e + p f f f s c b e + p f f f s + 60 m g/k g（o r a l q. d。）C B E + P F F F s + 90 m g/k g（o r a l q. d。）020000400006000080000 Lamp-1 F l u o r e s c e n c e i n t e n s i t y（a. u。）丨丨丨丨丨丨ST ST R O L S C B E + P F F S C B E + P F F S + 60 m g/k g（o r a l q. d。）C B E + P F F s + 90 m g/k g（o r a l q. d。）050000100000150000 Miro-1 F l u o r e s c e n c e i n t e n s i t y（a. u。）丨丨丨NS IRE-1 ER应激2小时后-治疗*与α-突触核蛋白PFF + CBE相比有显著差异。单向方差分析接着是邓奈特的多重比较测试。*P < 0.05，**P < 0.01，/***P < 0.00 1 &****P < 0.0001。23©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287洗出24 IRE-1（ER应激）LAMP-1（溶酶体完整性）聚合α-SYN $ $ $后维持大脑生物标志物变化****************$$$$********$$$$********$$$*GCase活动冲洗d20-d29 d29 $ $ $ $ $ 0200004000060000 I R E-1（f l u o r e s c e n c e i n t e n s i t y）0200004000060000 L A M P-1（f l u o r e s c e n c ei n t e n s i t y）No washout »上述生物标志物正在血液中测量，CSF处于1b期MIRO-1（线粒体健康）数据显示为均值± S.E.M. $与假对照组相比存在显着差异*与α-突触核蛋白PFF + CBE相比有显著差异。单向方差分析，接着是邓内特的多重比较测试。$/*P < 0.05，$ $/**P < 0.01，$ $ $ $/***P < 0.00 1 & $ $ $ $ $/****P < 0.0001。»综合来看，数据支持GT-02287的疾病修饰效果CBE/PFF GBA1-PD模型©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287拯救效应的基于转化等离子体的生物标志物血浆GlcSph血浆NFL血浆GlCCer V e h i c l e c o n t r o l s c b e + p f f f c b e + p f f f f + g t-0 2287（30 m g/k g）p o s t-8 d a y s c b e + p f f + g t-0 2287（60 m g/k g）po s t-8 d a y s c b e + p f f + g t-0 2287（90 m g/k g）p o s t-8 d a y s 02004006008001000等离子NFL p g/m l车辆控制CBE + PFF + GT-02287（30 mg/kg）8天后CBE + ↓ PFF PFF + GT-02287（60 mg/kg）8天后ns丨丨p = 0.09 CBE + PFF CBE + PFF + GT-02287（90 mg/kg）8天后对照CBE/PFF + GT-02287 30mg/kg + GT-02287 60mg/kg + GT-02287 90mg平均为“S. E. M.（n = 10）。与PFFs或PFFs + CBE相比存在显著差异。单向ANOVA后接Dunnett的多重比较检验。ns（不显著）。*< p 0。05 ,**< p 0。01 ,****< 0 .0001 .25©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S

GT-02287提高GBA1治疗模型中的筑巢性能-PD26提高筑巢性能筑巢是一种研究日常生活活动的非侵入性测试和在啮齿动物模型中的认知表现CBE/PFF对照30mg/kg 60mg/kg 90mg/kg V e h i c l e c o n t r o l s c b e + p f f f c b e + p f f f + g t-0 2287（30 m g/k g）p o s t-8 d a y s c b e + p f f f + g t-0 2287（60 m g/k g）p o s t-8 dA Y S C B E + P F F + G T-0 2287（90 m g/k g）p o s t-8 d a y s 0246 n e s t i n g s c o r e丨丨丨ns丨丨丨Nest building score improvements in relevant biomarkers aggregated α-syn（SN）p lasma NFL 05 î 1041 î 105 1.5 î 1058001000 pg/ml p = 0.09 ns 05 î 1041 î 1051.5 î 1052 î 105 ns荧光强度（a.u）荧光强度（a.u）正在进行的1b期研究中评估的生物标志物酪氨酸羟化酶（SN）GFAP（SN）IBA-1（SN）车辆控制CBE + PFF CBE + PFF + GT-02287（30mg/kg）后-8天CBE + PFF + GT-02287（60mg/kg）后-8天CBE + PFF + GT-02287（90mg/kg）后-8天©2025-G A I NT H E R A P E U T I C S数据显示为均值± S.E.M.（n = 7）。$与假对照组相比有显著差异。单向方差分析，接着是邓内特的多重比较测试。$ P < 0.05，$ $ P < 0.01，$ $ P < 0.00 1 & $ $ $ P < 0.0001。

未受药物洗出影响的嵌套评分：疾病修饰对复杂行为的影响的证据$ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $数据显示为均值± S.E.M.（n = 7）。$与假对照组相比存在显著差异单向ANOVA其次是Dunnett的多重比较测试。$ p < 0.05，$ $ p < 0.01，$ $ p < 0.00 1 & $ $ $ p < 0.0001。182022242628302345天N e s t i n g s c o r e控制CBE + PFFs GT-02287 90mg/kg GT-02287 90mg/kg +冲洗CBE + PFFs（GBA1-PD）废水老鼠筑巢建筑物冲洗$ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $ $only（iPad）WASHOUT©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S 27

GT-02287对GBA1-帕金森病VQ-101 BIA 28-6156 GT-02287对疾病级联的影响具有最佳的同类配置文件？增加溶酶体GCase活性GCase作用机制？?降低ER应激降低有毒脂质底物？降低聚集α-突触核素改善溶酶体功能？?改善线粒体功能？?减少神经炎症？?提供神经保护疾病-修饰效果？?增加多巴胺水平？?恢复马达功能？?改善临床前研究中的认知功能效果无数据显示无临床效果显示©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S 28

©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S 020406080100 S T R I A T A L D O P A M I N E（p g/m g）$ $ $ $ $*********$$$$ $$$$****************$$$$ $$$$****************CBE + PFFS CBE + PFFS PFFS CBE + PFFS PFFS D29数据显示为均值± S.E.M.（n = 7）。$与假对照组相比有显著差异。*与α-突触核蛋白PFF + CBE或单独使用α-突触核蛋白PFF相比有显著差异。单向方差分析，接着是邓内特的多重比较测试。$/*P < 0.05，$ $/**P < 0.01，$ $ $/***P < 0.00 1 & $ $ $ $ $/****P < 0.0001。IBA-1（SN）CBE + PFFS PFFS $ $ $ $ $ $****************磷酸化Tau（SN）酪氨酸羟化酶（SN）纹状体多巴胺GT-02287 Washout d20-d29脑生物标志物变化保持在GT-02287 Washout 2/2之后»数据支持GT-02287的疾病修饰效果CBE/PFF（GBA1-PD）和PFF- only（iPD）模型Washout

GT-02287用于各种神经退行性疾病的市场潜力大29©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S患者人数（美国）理由适应症150,000例患者因GBA1杂合子突变导致功能障碍GCase GBA1-帕金森病1,000，000例GCase活性增加健康志愿者中的靶点激活表明iPD特发性帕金森病（IPD）中的潜在活性6,000个功能障碍GCase由纯合子GBA1突变戈谢病引起1,000，000 GT-02287降低聚集的α-突触核蛋白，一种路易体痴呆的成分与路易体5,800，000 GT-02287已在阿尔茨海默病阿尔茨海默病的临床前模型中显示出积极效果

©2025-G A I N T H E R A P E U T I C S Tom Shrader，Ph.D.，CFA Jay Olson，CFA Oppenheimer & Co Ram Selvaraju，Ph.D. HC Wainwright Keay Nakae，CFA Chardan Jason McCarthy，Ph.D. Maxim Boobalan Pachaiyappan，Ph.D. ROTH Louise Chen，MBA Scotiabank Company Background 30 Capital Structure Finance and Stock DATA IPO（NASDAQ：GANX）− 2021年3月−由BTIG和Oppenheimer & Co.牵头。− 2650万股流通股−无债务*截至12月31日的现金头寸− 1040万美元，2024年赠款支持− 迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会− Silverstein帕金森基金会与GBA − Innosuisse（瑞士创新机构）*截至2023年9月30日未偿还的9年期免息瑞士政府贷款约0.5百万美元除外COR POR ATE BA CKGR OU ND于2017年成立27名员工，分布在三个地点：马里兰州贝塞斯达的总部、瑞士卢加诺、西班牙巴塞罗那创始人兼执行主席：丨哈立德·伊斯拉姆Khalid Islam博士Analyst COVERAGE BTIG

公司联系人Gene Mack总裁兼首席执行官gmack@gaintherapeutics.com Apaar Jammu投资者关系和公共关系经理ajammu@gaintherapeutics.com

附录