Editas Medicine公布2024年第三季度业绩和业务更新
已实现体内使用Editas Medicine专有的靶向LNP在造血干细胞和祖细胞（HSPCs）中进行HBG1/2编辑概念的临床前验证，这是开发新型体内镰状细胞病和β地中海贫血的治疗
有望在12月的美国血液学会（ASH）年会和博览会上分享来自镰状细胞病RUBY试验中28名患者的更多临床和患者报告的结果数据
公司将提供有关其最新体内2025年第一季度的进展和管道开发
公司预计，现有的现金、现金等价物和有价证券，连同来自DRI的预付款现金以及根据与福泰制药的许可协议应付的付款的保留部分，将为运营费用和资本支出提供资金，以2026年第二季度
马萨诸塞州剑桥，2024年11月4日– Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT）是一家临床阶段基因编辑公司，今天公布了2024年第三季度的财务业绩，并提供了业务更新。
“使用我们专有的靶向LNP在HSPC中实现HBG1/2编辑概念的临床前验证，使我们走上了一条明确的道路，以开发一种潜在的一流和同类最佳的体内基因编辑医学用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血，”Editas Medicine总裁兼首席执行官Gilmore O'Neill，M.B.，M.M.SC.评论道。“随着我们继续合作或授权reni-cel的进程，我们也期待在12月的ASH上分享reni-cel的RUBY试验的实质性临床更新，reni-cel是一种潜在的一流细胞疗法，用于治疗镰状细胞病。”
“我为Editas团队的工作和我们在2024年取得的进步感到自豪，因为我们越来越接近实现成为领导者的愿景。体内可编程基因编辑医学，”奥尼尔博士补充道。
近期成就和展望
前vivo血红蛋白病
•Reni-cel（renizgamglogene autogedtemcel，前身为EDIT-301）合作/外包许可
◦该公司已聘请全球领先的独立投资银行Moelis & Company LLC来领导与reni-cel合作或外包许可的全球进程。
•用于严重镰状细胞病（SCD）的Reni-cel
◦该公司将在2024年12月7日至10日举行的美国血液学会（ASH）年会和博览会上展示28名患者的实质性RUBY临床试验更新，并进行相当多的临床随访。
▪数据集将包括安全性数据和有效性数据，包括血液学参数、血管闭塞事件（VOE）和患者报告的结果（PRO）。
◦该公司继续在RUBY试验中为成年患者给药，迄今为止已为28名患者给药。
◦该公司继续为最初的青少年队列患者生产药物产品并安排给药。
◦正如之前宣布的那样，公司已经完成了SCD的1/2/3期RUBY试验的成人和青少年队列的入组。
•Reni-cel治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）
◦该公司有望在2024年底之前提交来自EdiTHAL试验的更多临床数据。
◦正如之前宣布的那样，公司完成了TDT的EdiTHAL试验成人队列的入组，并继续为患者给药。
体内药品
•体内概念达成的临床前证明：造血干细胞和祖细胞（HSPC）编辑
◦10月22日披露，公司成立体内用于开发一种体内通过演示治疗镰状细胞病和β地中海贫血的药物体内造血干祖细胞（HSPC）编辑HBG1/2启动子，利用新型、Editas专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在人源化小鼠模型（移植人类造血干细胞的小鼠）中进行肝外组织递送。
◦该公司将提供有关其最新体内2025年第一季度的进展和管道开发。
◦公司继续追求一体内旨在驱动基因表达功能上调以解决功能丧失或有害突变的策略和方法。
•额外体内目标
◦Editas Medicine和Genevant Sciences签订了一项合作和非排他性许可协议，将Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统与Genevant的专有LNP技术相结合，以开发体内针对两个肝脏靶点的功能上调的基因编辑药物。
业务发展
•2024年10月3日，Editas Medicine宣布将根据与福泰制药的Cas9许可协议欠公司的某些未来许可费和其他款项出售给DRI Healthcare Trust（DRI）的全资子公司，预付款现金为5700万美元。前期现金支付为Editas Medicine带来非稀释性资本，有助于实现进一步的管道开发和相关战略重点。
•截至2024年第三季度，该公司拥有约2.651亿美元的现金、现金等价物和有价证券，在收到来自DRI的预付款现金后，约合3.221亿美元。
2024年第三季度财务业绩
现金、现金等价物和有价证券截至2024年9月30日，被2.651亿美元与3.183亿美元截至2024年6月30日.公司预计现有的现金、现金等价物和有价证券，连同来自DRI的预付现金和
根据与福泰制药的许可协议应付款项的保留部分，用于支付运营费用和资本支出2026年第二季度.
2024年第三季度
•对于截至2024年9月30日止三个月，归属于普通股股东的净亏损为6210万美元，或$0.75每股，而净亏损为4500万美元，或$0.55每股，同期于2023.
•合作和其他研发收入减少到10万美元为截至2024年9月30日止三个月，相较于530万美元同期2023.减少的主要原因是2023年期间收到了Vor Bio非独家许可的预付款。
•研发费用增加了由710万美元到4760万美元为截至2024年9月30日止三个月，相较于4050万美元同期2023.该增长主要与与公司reni-cel项目加速推进相关的临床和制造成本以及归属于体内研究和发现。
•截至2024年9月30日止三个月，一般及行政开支增加310万美元至1810万美元，而2023年同期为1500万美元。这一增长主要是由于reni-cel计划的进展导致员工人数增加以支持业务运营相关的员工相关费用增加。
即将举行的活动
Editas Medicine计划参加以下科学与医学会议：
•美国血液学会（ASH）年会暨博览会
2024年12月7日至10日
加利福尼亚州圣地亚哥
Editas Medicine计划参加以下投资者活动：
•古根海姆首届医疗保健创新大会
2024年11月12日
马萨诸塞州波士顿
•Stifel 2024年医疗保健会议
2024年11月19日
纽约州纽约
•第七届年度EvercoreISI HealthCONX大会
2024年12月3日
佛罗里达州科勒尔盖布尔斯
没有第三季度电话会议
鉴于该公司最近于2024年10月22日举行了战略更新网络研讨会，该公司本季度不会召开电话会议。该网络研讨会的重播可在Editas Medicine网站的投资者部分获得，网址为https://ir.editasmedicine.com/events-and-presentations。
关于Editas Medicine
作为一家临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为强大的治疗管道，用于世界各地的严重疾病患者。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化变革性、耐用、精准的基因组药物，为
广泛的疾病类别。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司与reni-cel合作或外包许可的意图以及由此产生的任何好处、公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间安排、进展和结果、公司接收和提交临床试验和临床前研究数据的时间安排的陈述，包括提供其最新体内2025年第一季度的进展和管道开发，并在ASH年会和博览会上展示来自RUBY试验的额外临床数据以及到2024年底来自EdiTHAL试验的额外临床数据，公司候选产品的潜力和预期，包括任何体内公司可能开发的基因编辑药物，监管备案和批准的时间或可能性，以及公司对现金跑道的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：启动和完成临床前研究和临床试验（包括RUBY和EDITAL试验）所固有的不确定性，以及公司候选产品的临床开发，包括reni-cel；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间安排；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果；对监管机构批准进行试验或销售产品的预期以及资金的可用性足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求。这些风险和其他风险在公司最近的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述，该报告已在美国证券交易委员会存档，并由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件更新，以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。除法律要求外，公司明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
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Editas Medicine, Inc.
合并经营报表
（金额以千为单位，份额和每股数据除外）
（未经审计）
| 三个月结束 9月30日， |
九个月结束 9月30日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作和其他研发收入 | $ | 61 | $ | 5,336 | $ | 1,710 | $ | 18,074 | |||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 47,639 | 40,512 | 150,636 | 108,095 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 18,088 | 14,987 | 55,633 | 55,198 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 65,727 | 55,499 | 206,269 | 163,293 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (65,666) | (50,163) | (204,559) | (145,219) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额： | |||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | (5) | — | — | (1,590) | |||||||||||||||||||
| 利息收入，净额 | 3,530 | 5,144 | 12,861 | 12,464 | |||||||||||||||||||
| 其他收入总额，净额 | 3,525 | 5,144 | 12,861 | 10,874 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (62,141) | $ | (45,019) | $ | (191,698) | $ | (134,345) | |||||||||||||||
| 每股净亏损，基本及摊薄 | (0.75) | (0.55) | (2.33) | (1.81) | |||||||||||||||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 82,485,199 | 81,648,250 | 82,245,679 | 74,029,645 | |||||||||||||||||||
Editas Medicine, Inc.
选定的合并资产负债表项目
（金额以千为单位）
（未经审计）
| 9月30日， | 12月31日， | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 265,088 | $ | 427,135 | |||||||
| 营运资金 | 198,786 | 277,612 | |||||||||
| 总资产 | 327,567 | 499,153 | |||||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 54,204 | 60,667 | |||||||||
| 股东权益总额 | 175,634 | 349,097 | |||||||||
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媒体和投资者联系人：
克里斯蒂·巴内特
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com