附件 99.1

uniQure宣布实现1亿美元的里程碑

与血友病B基因治疗有关

~HEMGENIX首次商业销售触发的里程碑付款^®在美国由CSL Behring~

2023年6月20日，马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹—— uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供转化疗法。该公司宣布，HEMGENIX的首次商业销售达到了1亿美元的里程碑。^®在美国由其合作伙伴、全球生物技术领导者CSL（ASX：CSL）。HEMGENIX^®（etranacogene dezaparvovec）是一种一次性给药的基因疗法，用于治疗目前使用IX因子预防疗法的成人血友病B，或有当前或历史上危及生命的出血或反复、严重的自发性出血发作。

uniQure首席执行官马特·卡普斯塔说，“在美国的首次商业销售对uniQure来说是一个重要的里程碑，因为它标志着我们兑现了提供有可能改变人们生活的基因药物的承诺。”uniQure对HEMGENIX的成功开发^®进一步验证了我们在基因治疗领域25年的科学领导和创新基础上建立的AAV平台。我们期待与CSL Behring继续合作，共同努力为B型血友病患者带来这一重要的治疗方法。”

uniQure开展了HEMGENIX的多年研究和临床开发计划^®2021年5月，uniQure和CSL完成了一项授权交易，为CSL Behring提供了HEMGENIX商业化和继续临床开发的独家权利。^®在全球范围内，uniQure在马萨诸塞州列克星敦的特许工厂负责产品的全球制造。根据与CSL Behring签订的协议，里程碑付款应在达到里程碑后30天内支付。

HEMGENIX^®是美国、欧盟（EU）和欧洲经济区（EEA）以及英国首个获批的B型血友病基因疗法。

B型血友病是一种罕见的终生出血性疾病，由单一基因缺陷引起，导致IX因子的生成不足，IX是一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血栓的形成。中度至重度B型血友病的治疗包括预防性输注IX因子替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子，尽管这些疗法是有效的，但B型血友病患者必须遵守严格的终生输注计划。他们还可能经历自发性出血发作，以及由于疾病导致的活动受限、关节损伤或剧烈疼痛。对于适当的患者，HEMGENIX^®临床试验表明，B型血友病患者可以产生自己的IX因子，从而降低出血风险。

关于HEMGENIX

HEMGENIX^®这是一种基因疗法，通过使人体持续产生乙型血友病中的缺乏性蛋白质IX因子，降低符合条件的乙型血友病患者的异常出血率。它使用的是AAV5，一种非感染性病毒载体，称为腺相关病毒（AAV）。AAV5载体将因子IX（FIX-Padua）的帕多瓦基因变异体携带到肝脏中的靶细胞，生成的因子IX蛋白的活性比正常水平高5至8倍。这些遗传指令保留在靶细胞中，但通常不会成为人自身DNA的一部分。一旦传递，新的基因指令允许细胞机器产生稳定水平的IX因子。

HEMGENIX^®是CSL Behring的注册商标。

重要安全信息（ISI）

什么是HEMGENIX？

HEMGENIX^®，etranacogene dezaparvovec-drlb，是一种一次性基因疗法，用于治疗成人B型血友病患者：

HEMGENIX作为一次静脉输注给药，只能给药一次。

HEMGENIX给药前后可以进行哪些医学检查？

为了确定您是否有资格接受HEMGENIX，您将接受因子IX抑制剂测试。如果这项测试结果为阳性，将在2周后进行重新测试。如果两项测试都对因子IX抑制剂呈阳性，你的医生不会给你注射HEMGENIX。如果在施用HEMGENIX后，未达到增加的IX因子活性，或出血未得到控制，将进行IX因子抑制剂的剂量后试验。

HEMGENIX可能导致血液中的肝酶升高；因此，在施用HEMGENIX之前，将进行超声波和其他检查以检查肝脏健康状况。服用HEMGENIX后，你的医生会每周监测你的肝酶水平至少3个月。如果你已有肝癌的风险因素，定期肝脏健康检查将持续5年后给药。治疗肝酶升高可以包括皮质类固醇。

HEMGENIX在临床试验中最常见的副作用是什么？

在HEMGENIX的临床试验中，超过5%的患者报告的最常见的副作用是肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。这些并不是唯一可能的副作用。告诉你的医疗保健提供者你可能遇到的任何副作用。

HEMGENIX输液时要注意什么？

您的医生将监测您在HEMGENIX给药期间的输液相关反应，以及输液完成后的至少3小时。症状可能包括胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、颤抖、潮红、皮疹和血压升高。如果发生输液相关反应，医生可能会减慢或停止HEMGENIX输液，一旦症状缓解，就以较低的输注率恢复。

服用HEMGENIX后应该避免什么？

少量的HEMGENIX可能存在于你的血液、精液和其他排泄/分泌的物质中，并且不知道这种情况会持续多久。接受HEMGENIX后，不应捐献血液、器官、组织或细胞进行移植。

请查看HEMGENIX的完整处方信息。

我们鼓励你向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。

你也可以向CSL贝林的药物警戒部门报告副作用，电话是1-866-915-6958。

关于uniQure

uniQure正在兑现基因疗法的承诺——单一疗法可能带来疗效。我们的B型血友病基因疗法最近获得批准——这是一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就——代表着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了一种新的治疗方法。我们现在正在利用我们经过验证的模块化技术平台，推进一系列专利基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿载有前瞻性陈述。除历史事实之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用诸如“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”和类似的表达方式表示。前瞻性陈述是基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于关于我们是否能够将AMT-061带给B型血友病患者以及这种治疗是否具有变革性的陈述。公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于与亨廷顿病临床试验延期的影响相关的风险、金融和地缘政治事件对公司以及更广泛的经济和医疗体系的影响、我们与CSL贝林的商业化和许可协议、我们的临床开发活动、临床结果、合作安排、监管监督、产品商业化和知识产权主张，以及公司定期提交的证券文件中“风险因素”标题下描述的风险、不确定性和其他因素，包括2023年2月28日提交的10-K表格年度报告。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新的信息可用。

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