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2024年11月2024年第三季度公司介绍©Axsome Therapeutics, Inc.

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前瞻性陈述&安全港本新闻稿中讨论的某些事项属于“前瞻性陈述”。在某些情况下，公司可能会使用“预测”、“相信”、“潜在”、“继续”、“估计”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”等表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。特别是，该公司有关趋势和未来潜在结果的声明就是此类前瞻性声明的例子。前瞻性陈述包括风险和不确定性，包括但不限于公司的Sunosi的持续商业成功®和Auvelity®产品和公司努力获得有关solriamfetol和/或AXS-05的任何额外适应症的成功；公司维持和扩大付款人覆盖范围的能力；公司正在进行的临床试验和公司当前候选产品的预期临床试验的成功、时间和成本，包括有关启动时间、注册速度和完成试验的声明（包括公司为公司已披露的临床试验提供全额资金的能力，其中假设公司目前预计的收入或支出没有重大变化）、徒劳分析和收到中期结果，这些结果不一定表明公司正在进行的临床试验的最终结果，和/或数据读数，以及为支持提交公司当前任何候选产品的新药申请（“NDA”）所需的研究数量或类型或结果性质；公司资助额外临床试验以继续推进公司候选产品的能力；获得和维持美国食品药品监督管理局（“FDA”）或其他监管机构对公司候选产品的批准或其他行动的时间安排以及公司的能力，包括有关任何NDA提交时间的声明；根据公司对MOMENTUM临床试验的特别方案评估，FDA在完整回复信中确定的问题是否可能影响公司对AXS-07用于急性治疗有或无先兆成人偏头痛的NDA的潜在批准；公司以公司可接受的成本成功捍卫其知识产权或获得必要许可的能力，如果有的话；公司研发计划和合作的成功实施；公司许可协议的成功；公司产品和候选产品的市场接受度，如果获得批准；公司的预期资本需求，包括Sunosi和Auvelity的持续商业化以及公司其他候选产品的商业推出所需的资本金额，如果获得批准，以及对公司预期现金跑道的潜在影响；公司将销售额转换为已确认收入并保持有利的毛净销售额的能力；因国内政治气候、地缘政治冲突或全球流行病和其他因素（包括一般经济状况和监管发展，不在公司控制范围内）引起或相关的意外情况或对正常业务运营的其他干扰。本文讨论的因素可能会导致实际结果和发展与此类声明中表达或暗示的结果和发展存在重大差异。前瞻性陈述仅在本演示文稿发布之日作出，公司不承担公开更新此类前瞻性陈述以反映后续事件或情况的义务。本演示文稿包含有关公司基于所报告的临床数据的观察结果的陈述。本演示文稿还包含独立方和我们就市场规模作出的估计和其他统计数据以及有关公司所处行业的其他数据。这些数据涉及许多假设和限制，请注意不要对这些估计给予不适当的权重。我们或任何其他人均不对此类数据的准确性或完整性作出任何陈述，也不承担在本陈述日期之后更新此类数据的任何义务。此外，这些预测、假设和估计必然受到高度不确定性和风险的影响。Axsome（Auvelity）、Sunosi和MoSEIC是Axsome Therapeutics，Inc.或其关联公司的商标或注册商标。除了关于Auvelity和Sunosi的批准适应症外，本文引用的开发产品尚未获得FDA的批准。

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我们的使命为受中枢神经系统疾病影响的数亿人开发和提供变革性药物©Axsome Therapeutics, Inc.

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在10种严重的中枢神经系统疾病中，美国有可能达到> 1.5亿人我们专注于在护理方面存在严重差距的治疗领域以及对新治疗方案的重大未满足需求……重度抑郁症阿尔茨海默病躁动戒烟ADHD暴饮暴食障碍神经内科阻塞性睡眠呼吸暂停偏头痛发作性睡病纤维肌痛转移工作障碍21M +~美国MDD患者未能从初始治疗中获得缓解4M + 1阿尔茨海默病患者经历躁动FDA批准的产品34M +~70%美国目前吸烟的成年人表示他们想要戒烟22M +~成人和美国儿童患有ADHD成人ADHD患者未接受任何类型的治疗美国7M + 2-3x人一生经历过卧床更有可能患有精神病和医疗合并症22M +~80%美国成年人受OSA影响患者仍未确诊39M + > 70%美国成年人患偏头痛患者对目前治疗不完全满意美国18.5万~70%的人受发作性睡病影响患者患有猝倒症17M + >美国有15人患有纤维肌痛自上一次FDA批准的治疗性15M + 0工作的美国人患有轮班工作障碍近二十年来批准的新药物精神病学

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…并引领创新拓展CNS病症的治疗可能性多机制途径代谢药代动力学调节临床试验创新分子给药First-in-class作用机制

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多个创造价值的机会，以在2040年代及以后实现强劲的长期增长市场内新的作用机制NDA阶段候选产品关键后期开发计划到2025年的第3阶段顶线数据读数预计到2027年的新产品/适应症推出22777++++

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1期2期3期NDA上市推进行业领先的神经科学管道FDA突破性治疗指定FDA孤儿药指定重度抑郁症阿尔茨海默病躁动戒烟注意力缺陷多动障碍Binge Eating Disorder重度抑郁症EDS在发作性睡病或OSA偏头痛发作性睡病纤维肌痛轮班工作障碍精神病学Neurology AXS-05（右美沙芬-安非他酮）NMDA拮抗剂、SIGMA-1激动剂和氨基酮CYPDD6抑制剂SolriAmfetol DNRI、TAAR1激动剂、5-HT1A激动剂AXS-07（MoSEICTM美洛昔康-利扎曲坦）COX-2 prefinhibitor。AXS-12 solriamfetol DNRI的AXS-14（esreboxetine）[ S，S ]-对映异构体，TAAR1激动剂，5-HT1A激动剂NMDA = N-甲基-D-天冬氨酸；COX-2 =环氧合酶-2；5-HT = 5-羟色胺；NE =去甲肾上腺素；CYPDD6 =细胞色素P450家族2亚家族D成员6；MoSEIC =分子溶解度增强包涵体复合物；TAAR1 =微量胺相关受体1；DNRI =多巴胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂请在www.Auvelity.com上查看完整的Auvelity处方信息；请在www.s.S.com上查看Sunosi的完整处方信息

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Solriamfetol MDD Solriamfetol ADHD $ 1-$ 3B AXS-05 AD Agitation $ 0.5-$ 1B Solriamfetol Bed $ 0.3-$ 0.5B Solriamfetol SWD $ 0.5-$ 1B AXS-05戒烟$ 0.5-$ 1B AXS-07偏头痛AXS-14纤维肌痛AXS-12嗜睡症$ 0.3-$ 0.5B $ 1-$ 3B $ 0.5-$ 1B $ 0.5-$ 1B $ 1.5-$ 3B $ 1-$ 1.5B $ 16.5B由当前商业和后期资产驱动的峰值销售潜力

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2024年第三季度亮点预计到2025/2026年将交付≥ 3个FDA批准，到2027年将推出7个新产品/适应症领先的CNS创新产品净收入总额为1.048亿美元，与2023年第三季度相比，同比增长81% Auvelity：8040万美元Sunosi：2440万美元对Auvelity和Sunosi的强劲需求预计将持续到明年截至2024年9月30日，3.273亿美元现金和现金等价物当前现金预计将为运营提供资金，以实现现金流积极AXS-07 PDUFA目标日期为1月31日，AXS-14在纤维肌痛中的2025年NDA提交预计2024年11月AXS-05在AD躁动中的ADVANCE-2和ACCORD-2 PH3试验的顶线结果在轨道上2024年第四季度的顶线结果分别来自Solriamfetol在ADHD和MDD中的FOCUS和PARADIGM PH3试验的顶线结果，预计AXS-12在嗜睡症中的ENCORE PH3试验的顶线结果在轨道上2024年第四季度强劲的商业执行资本分配卓越

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迄今为止取得的关键成就与未来的富含催化剂的道路2025 & 2026年临床试验顶线结果临床试验启动和进展更新NDA重新提交用于治疗偏头痛的AXS-07接受FDA审查（2024年第三季度）AXS-07 PDUFA目标日期（1月31日，2025年）AXS-12治疗发作性睡病的SYMPHONY PH3试验阳性顶线结果（2024年第一季度）启动Solriamfetol治疗MDD的PARADIGM PH3试验（2024年第一季度）启动Solriamfetol治疗BED的ENGAGE PH3试验（2024年第二季度）启动SUSTAIN SL治疗SWD的PH3试验（2024年第二季度）AXS-05治疗阿尔茨海默病躁动的ADVANCE-2 PH3试验（2024年第四季度）AXS-05治疗阿尔茨海默病躁动的ACCORD-2 PH3试验（2024年第四季度）AXS-12治疗发作性睡病的Encore PH3试验（2024年第四季度）EMERGE PH3试验ADHD（1Q2025）solriamfetol在MDD中的ParadIGM PH3试验（1Q2025）solriamfetol在BED中的ENGAGE PH3试验（2025）solriamfetol在SWD中的SUSTAIN PH3试验（2026）2024 4Q2024法规启动AXS-05在戒烟中的2/3期试验（2025）AXS-14在纤维肌痛中的NDA提交（2024年11月）

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净产品收入$ 104.8 $ 57.881% $ 266.9 $ 133.3 100% Auvelity净产品销售额$ 80.4 $ 37.7 113% $ 198.8 $ 81.0 145% Sunosi净产品收入↓ $ 24.4 $ 20.121% $ 68.1 $ 52.3 30%研发费用$ 45.4 $ 28.858% $ 13 2.1 $ 67.197% SG & A费用$ 95.6 $ 83.215% $ 298.1 $ 236.326% 2024年第三季度财务摘要Q3 =截至9月30日的三个月；YTD =截至9月30日的九个月；†包括与在已外包许可地区的销售相关的特许权使用费收入，不包括2023年第一季度从Pharmanovia收到的一次性前期许可付款2023年第三季度2024年第三季度2023年第三季度百分比变化年初至今2023年年初至今百分比变化百万美元

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2024年第三季度商业亮点产品净销售额为8040万美元，与2023年第三季度相比，同比增长113%~自推出以来新增140,000名患者和超过28,000名独立作家~商业和政府（医疗保险和医疗补助）渠道之间所有覆盖生活的78%处方Auvelity的关键驱动因素–快速起效、体重增加或性功能障碍不足、日常功能和生活质量得到改善~50%的处方从1线或2线使用开始~50%的患者开始使用Auvelity作为单一疗法（即，新患者或转换）Auvelity净产品收入为2440万美元，与2023年第三季度相比，同比增长21% >自首次推出以来新增76,000名患者和> 13,000名独立作家~商业和政府渠道之间所有覆盖生活的83%患者对Sunosi的满意度高——驱动因素包括副作用极小或没有副作用、滥用可能性低、不干扰夜间睡眠、以及持久减少白天嗜睡> 50%的患者转换或增加目前使用Sunosi的治疗来自其他WPA代理Sunosi

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商业产品

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Auvelity –新型、差异化口服治疗成人重度抑郁症1,2来源：Symphony METYS Weekly TRX上市至今快速作用NMDA受体拮抗剂和SIGMA-1受体激动剂用于MDD1*最早在第2周快速缓解，持续和增加vs控制到第63周症状快速改善从第1周开始，持续到第6周vs安慰剂1 TRx =处方总数；NMDA = N-甲基-D-天冬氨酸；MDD =重度抑郁症1。Auvelity [处方信息]。Axsome Therapeutics, Inc.，纽约州纽约市；2。Thomas，D. & Wessel，C. BIO（2017）；3。Iosifescu，D.V. et al. J Clin Psychiatry（2022）

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Auvelity季度净销售业绩2024年第三季度净销售额为8040万美元，与2023年第三季度相比，同比增长113%

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Sunosi –首个也是唯一一个DNRI被批准用于与发作性睡病相关的EDS或OSA1季度nTRX推出至今来源：Symphony METYS。nTRX在30天期间将每个TRX中的药丸数量正常化。首个也是唯一一个清醒促进剂被证明通过9小时改善清醒状态1临床试验证明认知功能与安慰剂相比有改善90%的患者报告使用Sunosi 150 mg2感觉更好nTRx =正常化总处方；EDS =白天过度嗜睡；OSA =阻塞性睡眠呼吸暂停；DNRI =多巴胺-去甲肾上腺素再摄取抑制剂1。SUNOSI [处方信息]。Axsome Therapeutics, Inc.，纽约州纽约市；2。Schweitzer，P.K. et al. am J Resp Crit Care Med.（2019）

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Sunosi季度净营收表现2024年第三季度净营收为2440万美元，与2023年第三季度相比，同比增长21%

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开发管道

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AXS-05调节与阿尔茨海默病有关的神经递质（谷氨酸、SIGMA-1、去甲肾上腺素和多巴胺）的功能1-4在阿尔茨海默病中，不溶性A β的产生和积累会触发导致突触丢失和神经元细胞死亡的次生步骤1,2某些神经递质的减少被认为会导致认知和行为症状，包括躁动和攻击1-4可能是阿尔茨海默病躁动AXS-05（右美沙芬-安非他酮）1的一流、最佳治疗方法。Cummings，J.L. N Engl J Med.（2004）；2。Querfurth，H.W. & LaFerla，F.M. N Engl J Med.（2010）；3。Porsteinsson，A.P. & Antonsdottir，I.M.专家Opin Pharmacother。(2017); 4.Rosenberg，P.B.，Nowrangi，M.A.，& Lyketsos，C.G. Mol Aspects Med.（2015）；5。斯塔尔，S.M. CNS Spectr。(2019); 6.Cheng，W. et al. Mol Med Rep.（2015）AD躁动涉及的大脑区域4 AXS-05药理作用5,6

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美国65岁以上患有阿尔茨海默痴呆症的成年人人数预计到20601年将翻一番阿尔茨海默病（AD）躁动阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆症形式，在美国影响了大约700万人。1 AD躁动与认知加速衰退、照顾者负担增加和死亡率增加有关3据报道，约70%的AD患者出现躁动，其特点是情绪困扰、言语和身体攻击性、破坏性易怒和抑制欲1,21。阿尔茨海默氏症协会（2024年）；2。Trachtenberg et al. J Neuropsychiatry Clin Neurosci。(2002); 3.Porsteinsson，A.P. & Antonsdottir，I.M.专家Opin Pharmacother。(2017)

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P = 0.069 p = 0.007 p = 0.010躁动症状有临床意义的改善主要终点：第5周CMAI总分相对于基线的变化早在第2周就有分离的躁动快速且大幅减少，在第3周有统计学意义的改善AXS-05患者达到临床反应（CMAI降低≥ 30%）的百分比明显高于安慰剂（p = 0.005），AXS-05与安慰剂组之间具有低且相似的TEAE-相关停药率的耐受性良好FDA突破性治疗指定于2020年6月获得

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时间复发风险比（95% CI）0.275（0.091-0.836）P值0.01 4 AXS-05与安慰剂相比显着延迟复发时间并防止更多的躁动症状复发AXS-05患者与安慰剂相比，复发可能性降低3.6x大多数患者在第3周达到临床反应（CMAI降低≥ 30%）在开放标签期第7周时超过90%主要终点：从随机化到AD躁动症状复发的时间从随机化开始的周数05 10152025免于复发的概率（%）ACCORD-1 1007550250 CMAI = Cohen-Mansfield躁动盘点

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ADVANCE-1 2/3期（N = 366）ACCORD-1 3期（N = 108）ACCORD-2 3期（N = 140）在超过450名阿尔茨海默病躁动患者中完成的两项阳性、关键疗效和安全性试验两项正在进行的关键3期试验评估AXS-05与安慰剂的有效性和安全性正在进行的开放标签安全性扩展试验，以支持长期安全性数据库阿尔茨海默病躁动ADVANCE-2 3期（N = 350）OLE安全性3期AXS-05在阿尔茨海默病躁动ADVANCE-2和ACCORD-2顶线数据中的综合开发方案预计2024年第四季度

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正在进行的评估AXS-05在阿尔茨海默病躁动中的有效性和安全性的关键3期试验一致性试验设计为ACCORD-1 3期试验关键合格标准65-90岁诊断为可能的阿尔茨海默病（AD）和可能的AD主要终点导致的临床上显着的躁动从随机分组到复发的时间ACCORD-2 3期试验一致性试验设计为ADVANCE-1 2/3期试验关键合格标准65-90岁诊断为可能的阿尔茨海默病（AD）CMAI总分ADVANCE-2 3期试验N = 3501：1 R AXS-05安慰剂筛查（4周）双盲期（5周）随访（1周）基线AXS-05安慰剂开放标签期双盲期（最长26周）基线AXS-05 N = 1401：1 R CMAI = Cohen-Mansfield躁动盘点

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戒烟~美国3400万成年人吸烟，约50%患有与吸烟有关的疾病1美国可预防疾病和死亡的单一最大原因，占近五分之一的死亡1 70%的吸烟者想要戒烟2与美国每年超过3000亿美元的成本相关。1只有3-5 %试图在没有援助的情况下戒烟的人成功了6-12个月21。美国卫生与公众服务部（2020）；2。Hughes J.R. et al. Addiction（2004）

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利扎曲坦通过刺激突触前三叉神经末梢上的5-HT1D受体抑制CGRP的释放，导致疼痛信号传递减少利扎曲坦刺激突触后动脉平滑肌细胞上的5-HT1B受体，导致血管舒张减少MoSEICTM美洛昔康抑制COX-2介导的前列腺素（PGE2）合成，导致神经炎症减少MoSEICTM美洛昔康通过减少神经炎症来降低外周敏化，导致中枢敏化CGRP介导的逆转1中枢敏化（异常性疼痛）4神经炎症2,3 AXS-07（MoSEICTM美洛昔康-利扎曲坦）独特的多机制方法针对与偏头痛发作有关的四种已知途径1。Geppetti，P. et al. J Headache Pain（2012）；2。COX-2数据来自Li，M.M. et al. Med Sci Monit。(2017); 3.PGE2数据来自Sarchielli，P. et al. Cephalalgia（2000）；4。数据来自Burstein，R.，Cutrer，M.F.，& Yarnitsky，D. Brain（2000）

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偏头痛> 70%的患者对目前的治疗并不完全满意，渴望更快、更持久的治疗4,5美国神经系统疾病中致残的主要原因，影响了大约3900万人1,2其特点是反复发作的脉动、通常是与恶心、对光敏感和对声音敏感相关的严重和致残的头部疼痛3，这与美国每年780亿美元的直接和间接成本相关6 1。美国偏头痛基金会（2023）；2。Steiner，T.J. et al. J Headache Pain（2020）；3。国际头痛学会（IHS）头痛分类委员会Cephalagia（2018）；4。Smelt，A.F.H. et al. PLOS One（2014）；5。Lipton，R.B. & Stewart，W.F. Headache（1999）；6。Gooch，C.L.，Pracht，E.，& Borenstein，A.R. Ann Neurol。(2017)

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由三项正在进行的3期临床试验支持的差异化疗效和安全性特征3期试验评估AXS-07（口服CGRP拮抗剂无反应者）MOMENTUM 3期（N = 1594）在超过1,800名偏头痛患者中完成的两项阳性、注册性疗效和安全性试验短期试验中与对照组相比，AXS-07在开放标签扩展试验中耐受性良好，安全性特征与短期试验偏头痛拦截3期（N = 302）基本一致MOVEMENT（OLE）3期（N = 706）PDUFA目标日期2025年1月31日EMERGE 3期（N = 100）预计2024年第四季度顶线数据

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AXS-12（reboxetine）治疗发作性睡病的新型药理学方法去甲肾上腺素和多巴胺在睡眠-觉醒调节（两者）和清醒时保持肌肉张力（去甲肾上腺素）中发挥重要作用1-3 AXS-12抑制两种神经递质的再摄取，改善大脑中去甲肾上腺素和皮质多巴胺信号传导。食欲素输入的损失抑制了这些神经递质的产生1,2去甲肾上腺素信号传导减少被认为会导致猝倒、EDS和认知障碍1,4-7多巴胺信号传导减少被认为会导致EDS和认知障碍1,41。Szabo，S.T. et al. Sleep Med Rev.（2019）；2。Krahn，L.E.，Zee，P.C.，& Thorpy，M.J. Adv Ther。(2022); 3.Scammell，T.E. N Engl J Med.（2015）；4。Stahl，S.M & Grady，M.M. J Clin Psychiatry（2003）；5。Burgess，C.R. & Peever，J.H. Curr Biol。(2013); 6.Wu，M.F. et al. Neuroscience（1999）；7。Bruinstroop，E. et al. J comp Neurol。(2012)

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嗜睡症罕见且使人衰弱的神经系统疾病，在美国影响约18.5万人。1其特点是猝倒、白天过度嗜睡（EDS）、催眠幻觉、睡眠麻痹和夜间睡眠中断—— 4估计70%的患者患有猝倒，或在清醒时肌肉张力突然降低或丧失51。“关于嗜睡症。”嗜睡症网络（2024）；2。Sateia，M.J. Chest（2014）；3。“嗜睡症。”NINDS（2024）；4。Espa ñ a，R.A. & Scammell，T.E. Sleep（2011）；5。Swick，T.J. NAT Sci Sleep（2015）

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两项已完成临床试验率比统计上显著降低猝倒症和EDS*每周猝倒发作的变化p = 0.007 p = 0.006 p = 0.03 1 p = 0.03 1 p = 0.01 8*AXS-12组变化比除以安慰剂组SYMPHONY CONCERT（2期）SYMPHONY（3期）AXS-12与安慰剂在发作性睡病猝倒症患者中的疗效和安全性2周、随机、双盲、安慰剂对照交叉试验与安慰剂相比，猝倒症发作有统计学意义的减少（p < 0.001）在白天过度嗜睡（EDS）、认知功能、睡眠质量5周、随机、双盲、安慰剂对照试验统计上显着降低猝倒发作与安慰剂（p = 0.018），AXS-12患者达到猝倒缓解的人数明显更多（p < 0.01）在EDS、认知、发作性睡病严重程度和总体生活质量方面有统计学上的显着改善EnCORE 3期试验的顶线结果预计2024年第四季度EDS =白天过度嗜睡

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ENCORE 3期试验设计开放标签期（24周）双盲期（最长3周）基线AXS-12安慰剂AXS-12 1：1 R两期试验评估AXS-12在发作性睡病TEAEE中的长期疗效和安全性=治疗紧急不良事件关键合格标准15-75岁诊断为发作性睡病1型伴≥ 7猝倒发作/周或≥ 14在两周内猝倒发作平均周频的主要终点变化

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AXS-14（Esreboxetine）治疗纤维肌痛（FM）的新型药理学方法纤维肌痛疼痛被认为部分是由下行镇痛系统去甲肾上腺素信号传导失调引起的，去甲肾上腺素是该通路中的关键神经递质之一，主要具有抑制疼痛的作用AXS-14是一种更有效和更有选择性的消旋reboxetine对映异构体，可抑制去甲肾上腺素的再摄取，从而导致去甲肾上腺素活性增加和疼痛信号传导减少，这是由Siracusa，R. et al. Int适应的。J.摩尔。Sci.（2021）

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纤维肌痛（FM）慢性和使人衰弱的神经系统综合征影响美国约1700万人。1以广泛的肌肉骨骼疼痛、疲劳、睡眠紊乱、抑郁和认知障碍为特征2有限的治疗选择，仅有3种批准的可变和/或不充分疗效的药物，在超过15年内没有新的疗法1。Vincent et al. Artritis Care Res（Hoboken）（2013）；2。Bair，M.J. & Krebs，E.E. Ann Intern Med.（2020）

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阳性临床数据显示纤维肌痛症状有统计学意义的改善p < 0.001p < 0.001p = 0.025p < 0.001p < 0.001p = 0.0233期疗效结果（n = 1,122）预计2024年11月提交的新药申请（NDA）~1,000名纤维肌痛患者在2期和3期临床试验中服用艾瑞波西汀长达14周，疼痛评分、总体症状严重程度以及患者报告的整体功能和疲劳的改善具有统计学意义和临床意义的降低

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solriamfetol 3期开发方案顶线数据预计2026年顶线数据预计2025年顶线数据预计2025年第一季度顶线数据预计2025年第一季度solriamfetol与安慰剂在成人注意力缺陷多动障碍患者中的疗效和安全性6周、双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验在儿童患者中计划solriamfetol FOCUS 3期（N = 450）ParADIGM 3期（N = 300）ENGAGE 3期（N = 450）SUSTAIN 3期（N = 450）Solriamfetol与安慰剂在成人重度抑郁症患者中的疗效和安全性6周、双盲、随机、安慰剂对照，solriamfetol vs.安慰剂在成人暴饮暴食障碍12周、双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验中solriamfetol vs.安慰剂在成人轮班工作障碍6周、双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验中的疗效和安全性ADHD MDD BED SWD ADHD =注意力缺陷多动障碍；MDD =重度抑郁障碍；BED =暴饮暴食障碍；SWD =轮班工作障碍

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注意力缺陷多动障碍（ADHD）慢性神经发育障碍在美国影响约2200万人。1，包括约700万3-17岁儿童2，其特征是持续的注意力不集中和/或过度活跃-冲动行为模式3与社会、学术和职业功能和发展的显着损害相关31。“关于成年人多动症的事实。”CDC（2024）；2。“关于多动症的数据和统计。”CDC（2024）；3。“注意力缺陷/多动障碍。”NIMH（2024年）

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评估solriamfetol作为ADHD潜在治疗方法solriamfetol（150 mg）solriamfetol（300 mg）安慰剂1：1：1 R筛查（5周）双盲期（6周）随访（1周）基线FOCUS 3期试验N = 450关键合格标准18-55岁初步诊断为ADHD（DSM-5）AISRS评分中主要终点较基线的变化成人ADHD患者solriamfetol靶向大脑中与ADHD相关的神经递质通路的FOCUS 3期试验结果预计于2025年第一季度在ADHD中AISRS =成人ADHD研究者症状报告量表1。Surman，C.B.H. et al. J Clin Psychiatry（2023）

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重度抑郁症（MDD）> 70%的患者仅经历症状的部分改善，符合一线标准护理1。“大萧条。”NIMH（2023）；2。Hasin，D.S. et al. JAMA Psychiatry（2018）严重的慢性心理健康状况导致情绪持续低落或抑郁，对日常活动失去兴趣或乐趣，并可能损害一个人的睡眠、食欲、集中注意力的能力和/或自我价值1美国最常见的精神障碍之一，每年影响约2100万成年人1,2

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solriamfetol（300 mg）安慰剂1：1 R筛查（5周）双盲期（6周）随访（1周）基线N = 300 PARADIGM 3期试验关键合格标准18-65岁确诊为中至重度MDD MADRS评分中主要终点较基线变化单胺再摄取抑制和TAAR1/5-HT1A激动剂组合在两个抑郁症小鼠模型中显示出协同结果1预计在2025年第一季度进行的MDD中的PARADIGM 3期试验的顶线结果EDS =白天过度嗜睡；MADRS = Montgomery-osberg抑郁评分量表1。Ren，X. et al. Molecules（2022）Evaluation solriamfetol as a potential treatment for MDD 3 phase trial evaluation of solriamfetol in MDD patients with and without EDS

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暴饮暴食症（BED）是最常见的饮食紊乱，被认为涉及食物奖励处理、冲动控制和食欲调节等问题1,2未满足的医疗需求与精神和医疗合并症风险增加2至3倍相关3暴饮暴食症（BED）Solriamfetol的多巴胺、去甲肾上腺素和TAAR1机制似乎与BED4的病理生理学相关——在美国，有600万~700万人的BED2 BED在女性中比在男性中高出1.75倍1。Kessler，R.M. et al. Neurosci BioBehav Rev.（2016）；2。Hudson，J.I. et al. Biol Psychiatry（2007）；3。McElroy，S.L. et al. J Clin Psychiatry（2020）；4。Giel，KL. et al. Nat Rev DIS Primer（2022）；5。Bello，N.T. & Hajnal，A. Pharmacol Biochem Behav。(2010); 6.Pruccoli et al. Int J MOL Sci.（2021）

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评估solriamfetol作为BED的潜在治疗方法solriamfetol（150 mg）solriamfetol（300 mg）安慰剂1：1：1 R筛查（4周）双盲期（12周）随访（1周）基线ENGAGE 3期试验n = 450关键合格标准18-55岁诊断BED（DSM-5）主要终点在暴食发作1的天数内较基线的变化。Giel，K.E. et al. Nat Rev DIS Primers（2022）；2。Bello，N.T. & Hajnal，A. Pharmacol Biochem Behav。(2010); 3.Pruccoli et al. Int J MOL Sci.（2021）solriafemtol的多巴胺、去甲肾上腺素和TAAR1机制似乎与BED1-3的病理生理学相关topline结果来自solriamfetol治疗暴食症的ENGAGE 3期试验预计于2025年

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轮班工作障碍（SWD）是在早上7点到下午6点工作日以外工作时清醒时过度困倦和白天睡眠时持续失眠的组合1长期以来，轮班工作一直与多起严重的健康投诉和23%的工伤风险增加相关4-5轮班工作障碍（SWD）自2007年以来没有批准新的药物，并且在使用药物时报告了相当大的残留嗜睡6~1500万美国工人可能患有SWD，在美国工作的人中，大约每3个人中就有1人轮班工作2 10-43 %有SWD1,31。Sateia，M.J. Chest（2014）；2。Alterman，T. et al. am J Ind Med.（2013）；3。WickWire，E.M. Chest（2017）；4。Smith，L. et al. Lancet（1994）；5。Akerstedt，T. & Wright，KP。Sleep Med Clin。(2009); 6.Czeisler，C.A. et al. N Engl J Med.（2005）

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评估solriamfetol作为SWD solriamfetol（150 mg）solriamfetol（300 mg）安慰剂1：1：1 R筛查（2-4周）双盲期（6周）随访（1周）基线SUSTAIN 3期试验N = 450关键合格标准18-55岁诊断为SWD（ICSD-2或ICSD-3）CGI-C评分顶线主要终点较基线变化的SUSTAIN 3期试验结果预计2026年CGI-C =临床整体变化印象

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强大的知识产权和进入壁垒> 135项已获授权的美国专利和> 92项已获授权的O.U.S.专利权利要求至少延伸至2034-43年；多个待决专有药品产品配方> 98项已获授权的美国专利和> 129项已获授权的O.U.S.专利权利要求至少延伸至2038年；多个待决的专有药品MoSEICTM配方和药品产品配方孤儿药指定8项已获授权的美国专利和1项已获授权的O.U.S.专利权利要求至少延伸至2039年的专有原料药和药品配方待决的美国专利专有原料药以及受延伸至至少2043年的稳健专利财产保护的药物产品配方；受延伸至至少2042年的稳健专利财产保护的多个待决专有药物产品配方> 36项已授权的美国专利和> 100项已授权的O.U.S.专利；多个待决专有药物物质和药物产品配方AXS-05 AXS-07 AXS-12 AXS-14

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现金余额：（截至2024年9月30日）3.273亿美元债务（面值）：（截至2024年9月30日）1.8亿美元市值：（截至2024年11月11日）4.4美元B股流通股：（截至2024年9月30日）4840万份期权、RSU和认股权证未偿还↓：950万条达到现金流正数的跑道，基于当前的运营计划财务快照↓包括850万份期权、90万份RSU、0.08万份认股权证和0.07万份ESPP截至2024年9月30日

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领导团队Roger Jeffs，博士首席执行官，Liquidia Corporation前总裁、联席首席执行官、联合治疗 Corp.董事。曾在安进和Burroughs Wellcome任职Herriot Tabuteau，MD创始人兼首席执行官管理委员会Nick Pizzie，注册会计师、MBA 首席财务官 Mark Jacobson，MA首席运营官Hunter Murdock，京东总法律顾问Ari Maizel NuLids，LLC首席商务官Mark Saad CEO瑞银全球医疗保健集团前首席运营官Mark Coleman，医学博士，美国麻醉委员会国家脊柱和疼痛中心医学主任医疗主任Susan Mahony，博士礼来前高级副总裁兼礼来肿瘤学总裁曾在BMS、安进和Schering-Plough任职，MD董事长Herriot Tabuteau

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2024年11月谢谢©Axsome Therapeutics, Inc.